BioCryst Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:BCRX) is one of the best stocks to buy under $20. On October 1, BioCryst Pharmaceuticals announced the successful completion of the previously announced sale of its European ORLADEYO (berotralstat) business to Neopharmed Gentili. The transaction is valued at $250 million upfront, subject to customary purchase price adjustments, with the potential for BioCryst to receive up to $14 million in future milestones based on sales in Central and Eastern Europe. The divestitur ...

– Transaction valued at $250 million, with up to $14 million in future milestones – – BioCryst will focus on driving ORLADEYO sales in the U.S. while Neopharmed Gentili will lead commercialization across Europe – – Provides a significant and immediate improvement to BioCryst’s operating margin – RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Oct. 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) today announced that it has successfully completed the previously announced sale of its European ORLADEYO ...

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Aug. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) today announced that Dr. Helen Thackray, chief research and development officer, will leave the company September 1, 2025 and transition into an advisory role through the end of the year. Dr. Thackray first joined the company as a member of the board of directors in 2019 and was appointed chief research and development officer in 2021. She was a finalist internal candidate considered by the board of ...

核心管理层变动 - 公司总裁兼首席执行官Jon Stonehouse将于2025年12月31日退休[1] - 现任首席商务官Charlie Gayer将于2025年8月1日接任总裁 2026年1月1日接任首席执行官[1] - Stonehouse将继续留任董事会 Gayer将于2026年加入董事会[2] 新任领导层背景 - Gayer曾成功领导ORLADEYO(berotralstat)的商业化推出 该药物是首个遗传性血管性水肿口服预防疗法[3] - 在其领导下ORLADEYO实现优异收入增长 预期峰值销售额达10亿美元[3] - Gayer在公司业务发展战略中发挥关键作用 包括计划出售欧洲业务[3] - 拥有丰富的罕见病领域经验 曾在Talecris Biotherapeutics和Grifols担任商业领导职务[5] 公司业务现状 - ORLADEYO作为首个口服、每日一次血浆激肽释放酶抑制剂已实现商业化[6] - 公司通过ORLADEYO收入产生显著增长的现金资源[4] - 公司拥有前景良好的研发管线 专注于开发首创或最佳口服小分子及蛋白质疗法[6] - 专注于改善遗传性血管性水肿及其他罕见病患者的生活[6] 领导层评价 - 董事会主席称赞Stonehouse将公司建设成为商业化盈利企业[4] - Stonehouse认可Gayer在罕见病药物商业化方面的卓越成绩[4] - Gayer强调公司已建立以患者为先的文化体系[4]

公司财务报告安排 - 公司将于2025年8月4日报告2025年第二季度财务业绩 [1] - 管理层将于美东时间上午8:30召开电话会议和网络直播讨论财务业绩并提供公司更新 [1] 投资者参与方式 - 国内投资者可拨打1-844-481-2942参与实时电话会议 [2] - 国际投资者可拨打1-412-317-1866参与实时电话会议 [2] - 公司官网投资者栏目提供网络直播及回放服务 [2] 公司业务概况 - 公司为全球生物技术企业 专注于改善遗传性血管性水肿及其他罕见疾病患者生活 [3] - 采用结构导向药物设计技术开发首创或最佳口服小分子及蛋白质疗法 [3] - 已商业化首款口服每日一次血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO (berotralstat) [3] - 拥有小分子和蛋白质治疗产品研发管线 [3] 企业联系方式 - 投资者关系联系人John Bluth 电话+1 919 859 7910 邮箱jbluth@biocryst.com [4]

公司动态 - 公司将在2025年7月10 - 13日于巴尔的摩举行的2025美国遗传性血管性水肿协会（HAEA）全国峰会以海报形式展示针对患者研究的新发现，涵盖当前HAE治疗对12岁以下儿科患者及其护理人员的负担以及HAE治疗重要性的观点 [1] - 公司总裁兼首席执行官Jon Stonehouse表示过去十多年一直有幸参加美国HAEA全国峰会，这促使公司推出成人和青少年HAE的首款口服、每日一次预防性疗法，未来也将继续为该群体做更多事 [2] - 7月11日下午12:30 - 1:30，公司将在海报展示环节展示三篇摘要，总裁兼首席执行官Jon Stonehouse也将在峰会企业演讲中向HAE社区成员发表讲话 [3] 产品信息 ORLADEYO（berotralstat）介绍 - 是首款且唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [4] 美国适应症 - 用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防治疗 [5] 使用限制 - 其治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不得用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150 mg，因为可能导致QT间期延长 [6] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150 mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [7] - 接受治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [7] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110 mg [7] 药物相互作用 - 是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低血浆浓度，导致疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [8] - 150 mg剂量是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随药物，建议进行适当监测和剂量滴定；300 mg剂量是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时建议进行适当监测和剂量滴定 [9] 展示海报 - 《患者对HAE治疗重要性的看法》；海报25 [10] - 《遗传性血管性水肿儿科患者（年龄小于12岁）及其护理人员的治疗负担》；海报4 [10] - 《预防性使用berotralstat的2至<12岁儿科患者的HAE发作率：APeX - P中期分析结果》；海报13（2025年美国过敏、哮喘与免疫学会/世界过敏组织会议重演） [10] 公司概况 - 是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [12]

公司高管任命 - BioCryst Pharmaceuticals任命Babar Ghias为首席财务官兼企业发展主管 [1] - Babar Ghias此前在临床阶段CAR-T公司AvenCell Therapeutics担任首席财务官 专注于血液恶性肿瘤领域 [1] 高管专业背景 - Babar Ghias在罕见病公司拥有首席财务官经验 并具备广泛的交易和运营经验 [2] - 曾在Paragon Biosciences担任投资和投资组合管理执行副总裁 负责多家投资组合公司的财务和运营工作 [3] - 在Paragon期间创立四家专注于罕见病的生物技术公司 覆盖从早期临床到成功商业化的全过程 [3] - 2014-2017年担任专业罕见病公司Marathon Pharmaceuticals首席财务官兼企业发展主管 为公司商业发布做准备并成功领导公司出售 [4] - 职业生涯早期在瑞信并购团队担任高级成员 为医疗保健和生命科学行业客户提供战略建议 成功完成超过800亿美元交易 [5] - 累计为相关公司筹集超过10亿美元资金 [4] 公司战略方向 - 公司计划部署资本 加速实现可持续增长和提升长期价值的发展路径 [2] - 现有ORLADEYO商业发展势头强劲 产品管线进展顺利 存在新增长计划下的资本部署机会 [6] 公司业务概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司 专注于改善遗传性血管性水肿及其他罕见疾病患者的生活 [8] - 公司利用结构导向药物设计专业知识开发首创或最佳口服小分子及蛋白质疗法 针对难治性疾病 [8] - 已商业化ORLADEYO（berotralstat） 为首个口服、每日一次血浆激肽释放酶抑制剂 [8] - 正在推进小分子和蛋白质疗法产品管线 [8]

文章核心观点 BioCryst将欧洲ORLADEYO业务出售给Neopharmed Gentili，交易总价最高达2.64亿美元，公司计划用所得款项偿还债务，预计2027年末现金增加且无定期债务，双方认为交易对自身发展有利 [1][2][3][4] 交易详情 - Neopharmed Gentili预计10月初完成交易，将预付2.5亿美元获取欧洲资产和权利，未来里程碑付款最高1400万美元 [1][8] - Neopharmed Gentili收购BioCryst欧洲团队，保障ORLADEYO商业连续性，为BioCryst节省至少5000万美元年度运营费用 [8] - Neopharmed Gentili负责欧洲销售相关特许权使用费，欧洲ORLADEYO收入仍计入BioCryst全球特许权使用费层级和OMERS特许权使用费上限 [8] 交易影响 - BioCryst用交易所得偿还2.49亿美元剩余定期债务，消除约7000万美元未来利息支付 [2] - 公司预计2027年末现金约7亿美元且无定期债务，较之前净现金指引增加4亿美元 [1][2] 双方观点 - BioCryst总裁称交易符合战略，提供资金偿债，提高利润率，利于未来创造价值 [3] - Neopharmed Gentili总裁称交易开启新道路，巩固其欧洲专业制药公司地位 [4] 顾问信息 - BofA Securities和TD Cowen为BioCryst提供财务顾问服务，Skadden, Arps, Slate, Meagher & Flom LLP提供法律建议 [6] - Centerview Partners UK LLP为Neopharmed Gentili提供独家财务顾问服务，White & Case LLP提供法律建议 [6] 会议安排 BioCryst管理层将于美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播讨论交易，国内和国际拨打号码不同，直播和回放可在公司网站查看 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活，已商业化ORLADEYO并推进管线研发 [9] - Neopharmed Gentili是意大利制药公司，凭借并购和许可交易经验拓展国际业务，以研究、责任和关怀为使命 [10]

核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals公司公布了其药物ORLADEYO（berotralstat）在遗传性血管性水肿（HAE）长期预防治疗中的新数据，数据显示该药物在所有年龄段患者中均能持续降低HAE发作率并保持稳定的安全性特征，同时患者报告生活质量得到改善 [1] 研究数据展示 - 四项研究在2025年6月13日至16日于英国格拉斯哥举行的欧洲过敏与临床免疫学学会会议上公布 [3] - APeX-P研究中期结果显示，在2至11岁儿科患者中，berotralstat治疗12周后，需要专业护理的HAE发作次数从22次降至3次，降幅达86% [4][10] - 在APeX-P研究中，经调整的月平均发作率从标准护理期的1.28次降至berotralstat治疗第1天至第4周的0.38次，并在长达48周的随访期内持续降低 [10] - Berolife真实世界研究显示，在12岁以上患者中，berotralstat治疗6个月后，月发作率中位数从1.0次降至0.44次，且发作频率的降低在12、18和24个月时得以维持 [11] 安全性与耐受性 - 在儿科患者中，berotralstat在所有队列中均表现出良好的耐受性，最常见的治疗中出现的不良事件是鼻咽炎、上呼吸道感染和头痛 [10] - 在Berolife研究中，berotralstat在整个研究期间耐受性良好，不良事件与既往临床试验数据一致 [11] 患者生活质量与体验 - 对来自APeX-2和APeX-J 3期临床试验的汇总数据分析表明，与安慰剂相比，berotralstat在24周时显著改善了AE-QoL总分及各领域评分，且获益持续至96周 [12][20] - 在24周时，berotralstat组有60%的患者达到AE-QoL总分的最小临床重要差异，而安慰剂组为52.4%，且随时间推移，berotralstat组达到此差异的患者比例增加 [20] - 一项定性焦点小组研究显示，接受berotralstat治疗至少6个月的患者报告了疾病控制的显著改善，包括HAE发作频率和严重程度的降低，以及副作用极小 [14][21] - 患者认为berotralstat与既往疗法相比负担更轻、更易融入日常生活，疾病管理的改善与心理困扰的减少和更强的正常感相关，从而提升了生活质量 [21] 药物基本信息 - ORLADEYO是首个且唯一一个专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作的口服疗法，每日一次胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [16] - ORLADEYO在美国的适应症是用于预防成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作，其安全性和有效性尚未在治疗急性HAE发作或12岁以下儿科患者中确立 [17][24]

文章核心观点 BioCryst公司宣布旗下ORLADEYO获哥伦比亚药品和食品监督管理局批准用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 ，公司正与Pint Pharma合作将该疗法引入哥伦比亚市场 [1][2] 药品获批情况 - 哥伦比亚药品和食品监督管理局批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘鲁监管机构批准 [3] 公司合作情况 - BioCryst与Pint Pharma达成独家合作协议 ，由Pint负责在泛拉丁美洲地区注册、推广ORLADEYO ，并获得和维持营销授权及商业化工作 [3] 药品介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的口服疗法 ，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性以预防发作 [4] 美国适应症 - ORLADEYO用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 [5] 药品使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性尚未确立 ，不应用于治疗急性发作 ，不建议每日剂量超过150mg [6] 重要安全信息 - 高于推荐剂量150mg每日一次时 ，QT间期延长增加且呈浓度依赖性 [7] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [7] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [7] 药物相互作用 - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效 ，不建议与ORLADEYO联用 [8] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂 ，与窄治疗指数药物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂 ，与P - gp底物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] 特殊人群用药 - ORLADEYO在12岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确立 [10] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据 ，也无关于药物在母乳中的存在情况及对婴儿和乳汁分泌影响的数据 [10] 公司概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司 ，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活 ，利用结构导向药物设计开发小分子和蛋白质疗法 ，已将ORLADEYO商业化并推进相关产品线 [11] 前瞻性声明风险因素 - 公司成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力存在不确定性 [12] - 与第三方合作结果可能不符合公司预期 [12] - 政府行动相关风险 ，如定价决策等可能不符合公司预期 [12] - ORLADEYO的商业可行性 ，包括能否获得持续市场认可存在不确定性 [12] - 监管机构可能要求额外研究、不提供监管许可、施加限制或撤回市场批准等 [12] - 公司成功管理增长和有效竞争的能力存在不确定性 [12] - 公司业务国际扩张存在风险 [12]