RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., July 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) today announced that the company will present new findings from patient-focused research highlighting the burden of current treatments for HAE on pediatric patients under the age of 12 and their caregivers and perspectives on the importance of HAE treatments. The findings will be presented in posters at the 2025 US HAEA National Summit in Baltimore, which is taking place July 10-13, 2025. “For more ...

文章核心观点 BioCryst将欧洲ORLADEYO业务出售给Neopharmed Gentili，交易总价最高达2.64亿美元，公司计划用所得款项偿还债务，预计2027年末现金增加且无定期债务，双方认为交易对自身发展有利 [1][2][3][4] 交易详情 - Neopharmed Gentili预计10月初完成交易，将预付2.5亿美元获取欧洲资产和权利，未来里程碑付款最高1400万美元 [1][8] - Neopharmed Gentili收购BioCryst欧洲团队，保障ORLADEYO商业连续性，为BioCryst节省至少5000万美元年度运营费用 [8] - Neopharmed Gentili负责欧洲销售相关特许权使用费，欧洲ORLADEYO收入仍计入BioCryst全球特许权使用费层级和OMERS特许权使用费上限 [8] 交易影响 - BioCryst用交易所得偿还2.49亿美元剩余定期债务，消除约7000万美元未来利息支付 [2] - 公司预计2027年末现金约7亿美元且无定期债务，较之前净现金指引增加4亿美元 [1][2] 双方观点 - BioCryst总裁称交易符合战略，提供资金偿债，提高利润率，利于未来创造价值 [3] - Neopharmed Gentili总裁称交易开启新道路，巩固其欧洲专业制药公司地位 [4] 顾问信息 - BofA Securities和TD Cowen为BioCryst提供财务顾问服务，Skadden, Arps, Slate, Meagher & Flom LLP提供法律建议 [6] - Centerview Partners UK LLP为Neopharmed Gentili提供独家财务顾问服务，White & Case LLP提供法律建议 [6] 会议安排 BioCryst管理层将于美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播讨论交易，国内和国际拨打号码不同，直播和回放可在公司网站查看 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活，已商业化ORLADEYO并推进管线研发 [9] - Neopharmed Gentili是意大利制药公司，凭借并购和许可交易经验拓展国际业务，以研究、责任和关怀为使命 [10]

文章核心观点 BioCryst公司宣布旗下ORLADEYO获哥伦比亚药品和食品监督管理局批准用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 ，公司正与Pint Pharma合作将该疗法引入哥伦比亚市场 [1][2] 药品获批情况 - 哥伦比亚药品和食品监督管理局批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘鲁监管机构批准 [3] 公司合作情况 - BioCryst与Pint Pharma达成独家合作协议 ，由Pint负责在泛拉丁美洲地区注册、推广ORLADEYO ，并获得和维持营销授权及商业化工作 [3] 药品介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的口服疗法 ，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性以预防发作 [4] 美国适应症 - ORLADEYO用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 [5] 药品使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性尚未确立 ，不应用于治疗急性发作 ，不建议每日剂量超过150mg [6] 重要安全信息 - 高于推荐剂量150mg每日一次时 ，QT间期延长增加且呈浓度依赖性 [7] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [7] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [7] 药物相互作用 - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效 ，不建议与ORLADEYO联用 [8] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂 ，与窄治疗指数药物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂 ，与P - gp底物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] 特殊人群用药 - ORLADEYO在12岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确立 [10] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据 ，也无关于药物在母乳中的存在情况及对婴儿和乳汁分泌影响的数据 [10] 公司概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司 ，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活 ，利用结构导向药物设计开发小分子和蛋白质疗法 ，已将ORLADEYO商业化并推进相关产品线 [11] 前瞻性声明风险因素 - 公司成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力存在不确定性 [12] - 与第三方合作结果可能不符合公司预期 [12] - 政府行动相关风险 ，如定价决策等可能不符合公司预期 [12] - ORLADEYO的商业可行性 ，包括能否获得持续市场认可存在不确定性 [12] - 监管机构可能要求额外研究、不提供监管许可、施加限制或撤回市场批准等 [12] - 公司成功管理增长和有效竞争的能力存在不确定性 [12] - 公司业务国际扩张存在风险 [12]

文章核心观点 BioCryst公司宣布ORLADEYO获荷兰报销批准，实现欧洲主要国家全覆盖，为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供口服预防疗法 [1] 公司动态 - BioCryst宣布经荷兰卫生机构推荐，ORLADEYO获荷兰报销批准，用于12岁及以上患者HAE发作常规预防，实现欧洲主要国家报销全覆盖 [1] - 欧洲委员会2021年4月批准ORLADEYO上市，目前已在超30个国家商业销售 [3] - BioCryst欧洲总经理表示确保荷兰报销是团队骄傲时刻，意味着欧洲主要国家患者和医生有现代口服预防选择 [2] 产品信息 - ORLADEYO是首个且唯一专门为12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作设计的口服疗法，每日1粒可降低血浆激肽释放酶活性预防发作 [4] - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于12岁及以上成人和儿科患者HAE发作预防 [5] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善HAE和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专长开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [11]

文章核心观点 BioCryst制药公司宣布将在2025年6月13 - 16日英国格拉斯哥举行的欧洲过敏和临床免疫学会会议上展示口服药ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新数据 ，并介绍了药物相关信息及公司情况 [1] 会议展示信息 - 公司将在会议上展示四篇摘要，包括《Berotralstat对遗传性血管性水肿患者生活质量的影响：APeX - 2和APeX - J试验的汇总分析》《Berotralstat治疗后HAE患者的积极反馈：焦点小组结果》《Berotralstat用于遗传性血管性水肿长期预防的有效性和耐受性评估：Berolife研究结果》《Berotralstat减少儿科患者需要治疗或专业护理的HAE发作次数：APeX - P的中期结果》 [1][2][3] 药物信息 - ORLADEYO（berotralstat）是首个也是唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [4] - 药物使用存在限制，其治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150 mg，以防QT间期延长 [6] - 剂量高于推荐的每日150 mg时会出现QT间期延长且呈浓度依赖性，常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病，中度或重度肝功能损害患者建议调整剂量 [7] - Berotralstat是P - 糖蛋白和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - 糖蛋白诱导剂可能降低其血浆浓度，降低药物疗效；150 mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300 mg剂量是P - 糖蛋白抑制剂，与相关药物合用时需适当监测和调整剂量 [8] - 药物在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，孕期使用的相关风险数据不足，也无药物在母乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响及对产奶影响的数据 [9][10] 公司信息 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进相关治疗管线 [11]

文章核心观点 - 新数据支持berotralstat在遗传性血管性水肿（HAE）患者全生命周期各阶段的使用，ORLADEYO在不同年龄组患者中均显示出良好疗效和耐受性 [1][2] 研究介绍 14th C1 - 抑制剂缺乏与血管性水肿研讨会研究 - 三项研究于2025年5月29日至6月1日在匈牙利布达佩斯举行的研讨会上展示 [3] APeX - P研究 - 评估2至11岁HAE儿童使用berotralstat情况，分四个体重队列，队列1每日150mg胶囊，队列2 - 4分别每日口服108、96和78mg颗粒剂 [4] - 患者中位年龄8岁，发病多在2 - 6岁，入组前年均因HAE缺课18.0（20.5）天 [4] - 服用berotralstat后至少半数患者每月无发作，血管性水肿症状天数占比从研究前标准治疗期的11%（9.4%）降至12周时的4.0%（4.7%），改善持续至48周 [4] - 最常见治疗突发不良事件为鼻咽炎、上呼吸道感染和头痛 [4] 意大利扩大准入计划（EAP）研究 - 22名患者免费接受berotralstat直至商业上市，额外治疗12周确保连续性，全程监测安全性并收集相关数据 [5] - 12名有数据患者的血管性水肿控制测试（AECT）评分从基线的11.5（12.8）提高到3个月时的13.0（14.0）和6个月时的16.0（14.8），疾病控制改善 [6] - 血管性水肿生活质量（AE - QoL）总评分从基线的45.0（42.3）降至3个月时的40.0（37.6）和6个月时的36.2（34.0），生活质量有临床意义改善 [6] - 项目结束时仍在接受治疗的15名患者均转为使用商业版ORLADEYO，治疗与低HAE发作率、改善疾病控制和与临床试验一致的安全性相关 [7] Berolife研究 - 法国一项真实世界观察性研究，评估berotralstat在HAE患者中的耐受性和有效性，其中青少年亚组（12 - 17岁）每日服用150mg [9] - 入组前六个月基线发作率平均（SD）为1.8（1.1）次/月（中位数：1.8），治疗六个月后中位月发作率降至0.55（基线为2.25），12和18个月时维持类似降幅 [10] - 青少年治疗突发不良事件与Berolife总体人群及APeX - 2和APeX - S临床试验一致 [10] 药物信息 ORLADEYO（berotralstat） - 首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作的口服疗法，每日一粒通过降低血浆激肽释放酶活性预防发作 [12] 美国适应症和重要安全信息 - 用于12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作 [13] - 未确立治疗急性HAE发作的安全性和有效性，不应用于治疗急性发作，不建议每日剂量高于150mg [14] - 高于推荐剂量150mg/日会出现QT间期延长且与浓度相关 [15] - 常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [15] - 中度或重度肝功能损害患者建议随餐每日口服110mg [15] - 是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白底物，P - gp诱导剂可能降低血浆浓度，不建议与ORLADEYO联用 [16] - 150mg剂量是CYP2D6和CYP3A4中度抑制剂，与窄治疗指数且主要由CYP2D6或CYP3A4代谢的药物联用时建议适当监测和剂量滴定；300mg剂量是P - gp抑制剂，与P - gp底物联用时建议适当监测和剂量滴定 [17] - 未确立12岁以下儿科患者使用的安全性和有效性，缺乏孕期用药相关风险数据，无药物在母乳中存在情况、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [18] 公司信息 BioCryst Pharmaceuticals - 全球生物技术公司，致力于改善HAE和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专长开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [21]

文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO治疗遗传性血管性水肿（HAE）的真实世界证据，显示其对青少年和重症患者有显著且持续的降低发作率效果 [1][7] 研究情况 - 真实世界证据在2025年国际药物经济学与结果研究协会会议（ISPOR）上以两篇海报形式呈现 [2] - 研究为回顾性前后对照研究，数据收集自2020年12月15日至2024年1月8日公司的独家药房 [4] - 海报“C1抑制剂缺乏（I/II型）且每月发作≥8次患者使用贝罗司他前后的真实世界遗传性血管性水肿发作率”涉及56名接受ORLADEYO治疗的美国HAE - C1 - INH患者 [5] - 海报“青少年使用贝罗司他前后的真实世界遗传性血管性水肿发作率”涵盖99名12 - 17岁接受ORLADEYO治疗的美国HAE患者 [6] 药物效果 - 患者使用ORLADEYO后，每个90天随访期的HAE发作率（1.24 - 1.90次/月）显著低于基线（7.78 - 8.23次/月） [10] - 与基线相比，患者在使用ORLADEYO后每个90天随访期的每月HAE发作次数显著减少，12个月时每月减少6.25次（95%置信区间：[5.63, 6.87]；p<0.001），18个月时每月减少6.43次（95%置信区间：[5.78, 7.09]；p<0.001） [10] - 青少年使用ORLADEYO后，每个90天随访期的HAE发作率（0.36 - 0.76次/月）显著低于基线（2.07 - 2.30次/月） [10] - 与基线相比，青少年在使用ORLADEYO后每个90天随访期的HAE发作率持续显著降低，12个月时每月减少1.56次（95%置信区间：[0.89, 2.23]；p<0.001），18个月时每月减少1.85次（95%置信区间：[1.12, 2.58]；p<0.001） [10] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [8] - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作 [9] 公司介绍 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [16]

财务表现 - 公司第一季度销售额达1 455亿美元 同比增长52 7% 超出市场预期的1 2687亿美元 [1] - 主要增长动力来自Orladeyo净收入 从2024年第一季度的8 887亿美元增至2025年第一季度的13 424亿美元 同比增长51 0% [1] - 净利润从2024年第一季度的净亏损3 540万美元改善至2025年第一季度的净盈利3 2万美元 [2] - 营业利润从2024年第一季度的亏损1 450万美元转为2025年第一季度的盈利2 120万美元 [3] - 非GAAP营业利润(剔除股权激励费用)从2024年第一季度的亏损80万美元增至2025年第一季度的4 260万美元 [3] 业绩指引 - 公司将2025年Orladeyo收入预期从5 35-5 5亿美元上调至5 8-6亿美元 [4] - 2025年全年运营费用预期从4 25-4 35亿美元上调至4 4-4 5亿美元 [4] - 公司预计将在2025年实现全年净利润和正向现金流 比原计划的2026年提前一年 [5] 市场反应 - 公司股价周一收盘上涨23 50%至11 03美元 [5]

业绩总结 - ORLADEYO在2025年第一季度的收入为580-600百万美元，同比增长33-37%[15] - 第一季度ORLADEYO的收入增长为142-162百万美元，增长率为33-37%[15] - 2025财年ORLADEYO的收入指导范围从5.35-5.50亿美元上调至5.80-6.00亿美元[67] - 预计到2027年，ORLADEYO的运营利润将超过300百万美元，现金将超过550百万美元[18] - 2025年预计实现全年的运营利润，达到正的净收入和现金流[62] 用户数据 - 第一季度患者支付率约为84%，在重新授权过程中捕获了更多收入[15] 新产品和新技术研发 - 2025年将提交ORLADEYO儿童适应症的NDA，预计将成为儿童市场的领先预防治疗[38] - BCX17725针对Netherton综合症的临床试验已获得FDA的IND批准[42] - Avoralstat针对糖尿病性黄斑水肿的临床试验正在进行中，预计将为市场提供新的治疗选择[50] - 2025年关键里程碑包括ORLADEYO收入达到550百万美元以上，儿童NDA提交及初步临床数据发布[66] 财务状况 - 2025年第一季度现金及现金等价物、受限现金和投资总额为3.17亿美元，较2024年12月31日的3.43亿美元下降了7.6%[67] - 非GAAP运营费用（不包括股票补偿）预计在4.40-4.50亿美元之间，较之前的4.25-4.35亿美元有所上升[67] - 截至2025年3月31日，传统债务总额为3.15亿美元，较2024年12月31日的3.15亿美元基本持平[69] - 截至2025年3月31日，当前的特许权融资义务为3.43亿美元，较2024年12月31日的3.27亿美元上升了4.0%[69] - 2025年4月，公司偿还了7500万美元的未偿还余额及提前还款罚金[68] - 2025年第一季度的现金流状况经过债务偿还调整后，现金及现金等价物为2.40亿美元[67] 负面信息 - 2025年非GAAP运营费用展望未包括股票补偿费用，具体金额尚无法预测[7] - 2025年3月31日的总特许权融资义务为5.01亿美元，较2024年12月31日的5.14亿美元下降了2.3%[69] 其他新策略 - 2021年与Royalty Pharma的协议中，ORLADEYO的特许权融资义务上限为1.55倍[71]

文章核心观点 - 生物制药公司BioCryst Pharmaceuticals任命医疗保健投资银行领袖Steve Frank为董事会成员，双方均看好此次合作带来的积极影响 [1][3][4] 公司动态 - BioCryst Pharmaceuticals宣布任命J.P.摩根全球医疗保健投资银行主席Steve Frank为董事会成员 [1][2] 被任命者背景 - Steve Frank曾是贝尔斯登全球医疗保健投资银行全球主管，在成为银行家前是杰出机构投资者，20世纪80年代和90年代初打造了State Farm数十亿美元生命科学股票投资组合，目前持有特许金融分析师认证 [2] - Steve Frank目前担任Precigen董事会成员，拥有伊利诺伊州立大学理学学士学位和芝加哥大学工商管理硕士学位 [5] 各方表态 - 公司董事会主席Nancy Hutson博士认为Steve Frank是行业内最有成就和最受尊敬的医疗保健投资银行家之一，其经验与公司发展需求契合 [3] - Steve Frank表示BioCryst在生物制药领域地位独特，商业产品峰值销售额接近10亿美元，现金状况良好，临床中有潜在一流药物，很高兴在公司重要时刻加入董事会 [4] 公司介绍 - BioCryst Pharmaceuticals是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [6]