文章核心观点 - 公司宣布在ENDO 2025会议上进行两场口头报告 展示治疗甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全症的药物数据 体现其内分泌罕见病产品组合的进展 [1][2] 公司动态 - 公司宣布在2025年7月12 - 15日于旧金山举行的ENDO 2025会议上进行两场口头报告 [1] - 阿里亚·汗博士将展示公司3期PaTHway试验第156周的新数据 证明TransCon PTH对甲状旁腺功能减退症成人患者长期治疗的安全性和有效性 [1] - 卡洛斯·巴希诺博士将展示公司关键ApproaCH试验第52周的额外安全性和耐受性数据 该试验针对每周一次的TransCon CNP治疗软骨发育不全症儿童患者 [1] - 公司内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官表示 很高兴与知名研究人员合作分享数据 体现公司疗法的长期益处和安全性以及变革潜力 [2] 会议报告详情 甲状旁腺功能减退症 - 报告编号OR - 10 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月12日周六下午2:15 - 2:30（太平洋时间） [2] - 主题为帕洛帕肽治疗甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性：3期PaTHway试验3年结果 [2] - 地点在153室 由阿里亚·汗博士展示 [2] 软骨发育不全症 - 报告编号OR - 36 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月14日周一下午2:15 - 2:30（太平洋时间） [2] - 主题为那韦佩肽治疗软骨发育不全症儿童患者的安全性和耐受性：关键ApproaCH试验52周结果 [2] - 地点在308室 由卡洛斯·巴希诺博士展示 [2] 疾病介绍 甲状旁腺功能减退症 - 是一种内分泌疾病 由甲状旁腺激素水平不足引起 甲状旁腺激素是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子 [3] - 患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症 包括神经肌肉兴奋性、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍等 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70 - 80%） 其他病因包括自身免疫和特发性原因 [3] 软骨发育不全症 - 是一种罕见的遗传疾病 由全身性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）变异引起 导致FGFR3和CNP信号通路失衡 全球估计影响超过25万人 [4] - 该变异在全身组织中表达 除骨骼发育不良外 还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症 [4] - 不同生命阶段的医学并发症不同 婴儿期和儿童期观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损等 许多并发症在成年期持续或恶化 [4] 公司概况 - 公司是一家全球生物制药公司 专注于应用创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [5] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观 遵循产品创新算法 应用TransCon开发具有同类最佳潜力的新疗法 以满足未满足的医疗需求 [5] - 公司总部位于丹麦哥本哈根 在欧洲和美国设有额外设施 [5]

核心观点 - Ascendis Pharma公布了TransCon CNP在治疗软骨发育不全儿童中的52周关键试验数据 显示在生长速度和骨形态测量方面优于安慰剂 [1][3][4] - TransCon CNP展现出与安慰剂相当的安全性和耐受性 包括低注射部位反应率 无治疗相关严重不良事件 无骨折或骨龄加速 [3] - 公司认为该药物可能改变儿童骨骼发育不良的轨迹 从而减少未来并发症如疼痛、行动障碍或手术需求 [5] 临床试验数据 - ApproaCH试验纳入84名2-11岁软骨发育不全儿童 按2:1随机分配至TransCon CNP组和安慰剂组 进行52周双盲对照研究 [3] - 主要终点年化生长速度(AGV)显示TransCon CNP优于安慰剂 同时改善下肢排列、比例生长和椎管尺寸等骨形态指标 [3][4] - 试验数据在2025年欧洲儿科内分泌学会(ESPE)和欧洲内分泌学会(ESE)联合大会上由加拿大渥太华大学和丹麦哥本哈根大学医院专家发布 [2] 药物机制与适应症 - TransCon CNP是C型利钠肽(CNP)的前药 通过每周一次给药实现全身组织(包括生长板和骨骼肌)持续暴露活性CNP [1] - 软骨发育不全由FGFR3基因变异引起 全球患者超25万 除骨骼发育异常外还导致肌肉、神经和心肺并发症 [6] - 该疾病在儿童期表现为脊柱畸形、脑室扩大、肌力下降、听力障碍等 多数症状持续至成年并需多次手术治疗 [6] 公司背景 - Ascendis Pharma专注于利用TransCon技术平台开发解决未满足医疗需求的创新疗法 总部位于丹麦哥本哈根 在欧美设有分支机构 [7] - 公司核心价值为"患者、科学与激情" 通过算法驱动产品创新 旨在开发具有最佳潜力的治疗方案 [7]

核心观点 - Ascendis Pharma将在2025年5月10-13日举行的ESPE & ESE联合大会上分享其关于甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和生长激素缺乏症项目的最新数据 [1] - 公司将展示四项口头报告，包括TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的4年疗效和安全性数据、TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周生长和骨形态数据，以及TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据 [2] - 公司高管表示，随着新疗法和临床实践改变罕见内分泌疾病的治疗前景，很高兴能与试验研究者和领先专家合作，分享新数据 [3] 甲状旁腺功能减退症 - 公司将展示三项关于甲状旁腺功能减退症的研究成果，包括产品剧场、海报展示和研讨会 [4] - 重点展示TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的长期疗效和安全性数据，来自Phase 2 PaTH Forward试验的4年结果 [4] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可能导致严重的短期和长期并发症，70-80%的病例由术后引起 [7] 软骨发育不全 - 公司将展示两项关于软骨发育不全的研究成果，包括研讨会和口头报告 [4] - 重点展示TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周疗效数据，包括对骨形态和生长的影响 [4] - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病，由FGFR3变异引起，全球影响超过25万人，会导致骨骼、肌肉、神经和心肺等多系统并发症 [8] 生长激素缺乏症 - 公司将展示TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据，来自Phase 3 foresiGHt试验的结果 [6] - 成人生长激素缺乏症会导致身体成分改变、代谢异常、骨密度降低和心理健康问题等多种症状 [9] 公司背景 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [10] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [10] - 公司核心价值是患者、科学和热情，致力于开发解决未满足医疗需求的最佳疗法 [10]

文章核心观点 公司宣布向美国FDA提交用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请，数据显示其有多种临床益处，有望成为该疾病的一流疗法，且计划于2025年第三季度向欧盟EMA提交上市许可申请 [1][3] 分组1：新药申请情况 - 公司向美国FDA提交了用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请 [1] - 申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验及长达三年的开放标签扩展数据，包括关键ApproaCH试验结果 [2] 分组2：药物特点及效果 - TransCon CNP是C型利钠肽的研究性前药，每周给药一次，旨在通过向全身组织受体持续提供活性CNP来治疗软骨发育不全 [1] - 临床数据显示，除了提高生长速度，使用TransCon CNP治疗还能减少健康相关负担、增强肌肉功能并矫正腿部弯曲 [3] - 药物安全性和耐受性与安慰剂相当，有望成为软骨发育不全的一流疗法 [3] 分组3：后续计划 - 公司计划于2025年第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [3] 分组4：软骨发育不全疾病介绍 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病，由成纤维细胞生长因子受体3变异导致信号通路失衡，全球约25万人受影响 [4] - 该疾病不仅影响骨骼生长，还会导致肌肉、神经和心肺等严重并发症，不同阶段症状不同，会影响生活质量，患者常需多次手术 [4] 分组5：公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于应用创新的TransCon技术平台开发新疗法，总部位于丹麦哥本哈根，在欧美有其他设施 [5]