文章核心观点 - Ascendis Pharma公布其2期PaTH Forward试验第214周新数据，显示TransCon PTH长期治疗成人甲状旁腺功能减退症有持久疗效且安全性良好 [1] 试验情况 - PaTH Forward试验包括4周随机双盲安慰剂对照期和至第266周的开放标签延长期，评估肾功能、骨转换标志物、骨密度等指标，第214周时原59名患者中56名（95%）留在开放标签延长期 [2] 试验结果 - 第214周时近98%患者血清钙水平正常，93%患者无需常规治疗，骨转换标志物先升后降并稳定在基线以上，骨密度在匹配范围内，67.8%参与者eGFR有临床意义增加 [3] 安全性 - TransCon PTH治疗耐受性良好，无新安全信号，治疗突发不良事件多为轻中度，无严重不良事件或停药与研究药物相关 [4] 公司表态 - Ascendis Pharma高管表示长期数据强化了TransCon PTH安全性和疗效持久性，包括骨骼动力学持续正常化和肾功能显著持续改善 [5] 甲状旁腺功能减退症介绍 - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，有多种并发症，术后甲状旁腺功能减退症占多数（70 - 80%） [6] 公司介绍 - Ascendis Pharma是全球生物制药公司，专注应用TransCon技术平台开发新疗法，总部在丹麦哥本哈根，在欧美有设施 [7]

核心观点 - Ascendis Pharma将在2025年5月10-13日举行的ESPE & ESE联合大会上分享其关于甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和生长激素缺乏症项目的最新数据 [1] - 公司将展示四项口头报告，包括TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的4年疗效和安全性数据、TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周生长和骨形态数据，以及TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据 [2] - 公司高管表示，随着新疗法和临床实践改变罕见内分泌疾病的治疗前景，很高兴能与试验研究者和领先专家合作，分享新数据 [3] 甲状旁腺功能减退症 - 公司将展示三项关于甲状旁腺功能减退症的研究成果，包括产品剧场、海报展示和研讨会 [4] - 重点展示TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的长期疗效和安全性数据，来自Phase 2 PaTH Forward试验的4年结果 [4] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可能导致严重的短期和长期并发症，70-80%的病例由术后引起 [7] 软骨发育不全 - 公司将展示两项关于软骨发育不全的研究成果，包括研讨会和口头报告 [4] - 重点展示TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周疗效数据，包括对骨形态和生长的影响 [4] - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病，由FGFR3变异引起，全球影响超过25万人，会导致骨骼、肌肉、神经和心肺等多系统并发症 [8] 生长激素缺乏症 - 公司将展示TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据，来自Phase 3 foresiGHt试验的结果 [6] - 成人生长激素缺乏症会导致身体成分改变、代谢异常、骨密度降低和心理健康问题等多种症状 [9] 公司背景 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [10] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [10] - 公司核心价值是患者、科学和热情，致力于开发解决未满足医疗需求的最佳疗法 [10]

财务表现 - 2025年第一季度总收入为1.01亿欧元，较2024年同期的9590万欧元增长5.3% [7] - YORVIPATH®贡献收入4470万欧元，SKYTROFA®贡献收入5130万欧元 [1][5] - 非产品收入从2024年第一季度的2940万欧元下降至2025年同期的490万欧元 [7] - 净亏损从2024年第一季度的1.31亿欧元收窄至2025年同期的9460万欧元 [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.18亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所下降 [12] 产品进展 - YORVIPATH®在美国市场表现强劲，截至2025年3月31日已开出超过1750张处方，有超过1000名医疗保健提供者开具处方 [5] - 计划在2025年新增至少5个欧洲直接市场进行YORVIPATH®的商业化 [5] - SKYTROFA®的补充生物制剂许可申请(sBLA)PDUFA目标日期为2025年7月27日 [5] - TransCon™ CNP的新药申请(NDA)已于2025年第一季度提交，计划在2025年第三季度向EMA提交MAA申请 [1][5] 研发管线 - COACH联合试验(TransCon CNP + TransCon hGH)的26周顶线数据预计在2025年第二季度公布 [1][5] - 计划在2025年第三季度提交TransCon hGH用于其他适应症的IND申请 [5] - 计划在2025年第四季度提交TransCon CNP单独或联合TransCon hGH治疗软骨发育不全的IND申请 [5] - TransCon IL-2 β/γ的临床开发持续进行，包括在铂类耐药卵巢癌中的临床活性研究 [5] 投资与股权 - 持有VISEN Pharmaceuticals 41,136,364股，截至2025年3月31日市值约为2.6亿欧元 [6] - 2025年3月21日VISEN在香港交易所完成首次公开募股并开始交易，股票代码2561.HK [5] 运营数据 - 2025年第一季度研发费用为8660万欧元，较2024年同期的7070万欧元有所增加 [8] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为1.01亿欧元，较2024年同期的6680万欧元显著增长 [9] - 2025年第一季度总运营费用为1.876亿欧元，较2024年同期的1.375亿欧元增加 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有60,970,565股普通股流通在外 [12]