美股期货表现 - 道指期货下跌约100点 [1] Methode Electronics财务表现 - 第四季度调整后每股亏损0.77美元 低于市场预期的每股收益0.04美元 [1] - 销售额达2.571亿美元 超过预期的2.3287亿美元 [1] - 盘前交易中股价大幅下跌 [1] 其他公司股价变动 - Mereo BioPharma股价暴跌36.6%至1.87美元 因UX143 Phase 3 orbit研究进入最终分析阶段 [4] - Ultragenyx Pharmaceutical股价下跌21.3%至32.50美元 同样因UX143研究进展 [4] - Wolfspeed股价下跌11%至1.79美元 此前周三已下跌20% [4] - Scage Future股价下跌10.5%至5.89美元 此前周三上涨超56% [4] - Altimmune股价下跌8.4%至4.34美元 公司启动RESTORE Phase 2试验 [4] - Bitmine Immersion Technologies股价下跌7.7%至61.60美元 此前周三因提交混合架申请下跌40% [4] - Hotel101 Global Holdings股价下跌5.3%至3.42美元 [4] - Metsera股价下跌4.3%至33.80美元 此前周三上涨17% [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司收入1.39亿美元，较2024年第一季度增长28% [18] - 总运营费用2.82亿美元，其中研发费用1.66亿美元，销售、一般和行政费用8800万美元，销售成本2900万美元 [20] - 本季度净亏损1.51亿美元，合每股亏损1.57美元 [20] - 截至3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.63亿美元，反映了2025年第一季度为2024年第四季度实现的两个里程碑支付的4500万美元现金 [20] - 2025年第一季度运营活动净现金使用量为1.66亿美元，预计今年剩余季度运营活动净现金使用量将减少，且全年使用量将低于2024年，公司正朝着2027年实现全年公认会计原则盈利的目标迈进 [20][21] - 2025年公司重申2月给出的收入指引，预计总收入在6.4亿 - 6.7亿美元之间，较2024年增长14% - 20% [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Crysvita - 第一季度贡献收入1.03亿美元，其中北美4100万美元，拉丁美洲和土耳其5500万美元，欧洲700万美元，较2024年增长25%；在公司负责销售的拉丁美洲和土耳其地区，较2024年增长52% [18] - 预计2025年Crysvita收入在4.6亿 - 4.8亿美元之间，较2024年增长12% - 17% [22] AJOVY - 第一季度新开始表格数量持续稳定增长，团队生成约30份新开始表格，新增约25名报销治疗患者，自2020年推出以来，报销治疗患者总数近600名，青少年和成人患者比例约为65%和35%，新处方医生数量在第一季度继续增长，约有270名独特处方医生 [12][13] - 预计2025年AJOVY收入在9000万 - 1亿美元之间，较2024年增长2% - 14% [22] DERJOVY - 在EMEA地区，有超过260名患者通过指定患者销售接受治疗，大部分需求来自法国，且来自该地区其他国家（包括中东）的需求不断增加 [13][14] EFKYSA - 在公司美国以外地区开始商业化，在EMEA地区，多数主要国家有患者接受报销治疗，目前已治疗约250名患者，自年初以来新增超过50名患者，分布在该地区15个国家 [14][15] - 在日本，团队在去年获得定价和报销批准后，继续巩固上市势头；在加拿大，正在与政府卫生当局进行定价谈判，并已与四大主要私人保险公司中的三家达成报销协议 [16] Mepsevii - 第一季度贡献收入800万美元，公司继续治疗这一超罕见适应症患者 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司商业团队第一季度表现强劲，有望实现又一年有意义的收入增长，早期对高绩效团队的投资助力公司在全球商业化产品时实现大幅收入增长，同时正准备在美国和全球推出下一批项目 [5] - 公司开发团队推进了大型后期项目，多个项目取得进展，如UX143、GTX - 102、DTX301、UX701等 [6][7] - 公司正在处理两份生物制品许可申请（BLA），一份正在接受审查，另一份将于年中提交 [8] - 在罕见病领域，公司面临竞争，如在ASO治疗Angelman综合征方面，有其他ASO药物进入开发阶段，但公司认为自身药物最有效且有最佳长期数据，有望成为该领域领导者 [84][85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是公司历史上最有成效的一年，商业组织预计实现6.4亿 - 6.7亿美元的收入，开发组织将管理一份正在审查的BLA、一份年中提交的BLA以及多个正在招募或公布数据的III期研究，公司处于引领罕见病药物未来的有利位置 [32] - 对于CBER提名Vinay Prasad带来的不确定性，公司认为这对自身项目影响不大，因其有大量临床数据证明疗效，但行业整体加速批准对基因或细胞疗法很重要，希望FDA继续做出正确决策 [53][54] 其他重要信息 - 公司不认为任何产品（包括Crysvita）会受到关税的重大影响 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于setrusumab的分散性及14个月数据情况 - 公司解释所说的是骨折率在基线的变化，试验中对骨折率大于3和小于3的患者在治疗组和安慰剂组进行了分层，统计方法会将基线AFR作为协变量，有助于校正其影响；在14个月时，与6 - 7个月时67%的骨折减少率相同，但p值从0.04变为0.0014 [37][38][40] 问题2：如果OI研究进入第三次中期分析，成功的可能性及担忧原因 - 下一次评估是最终评估，p值阈值为0.04，更容易达到，基于经验和所见情况，认为有很大机会达到该阈值；但罕见病项目中患者的变异性是挑战，不过研究样本量较大，且已采取措施控制变异，对研究成功有信心 [47][48] 问题3：CBER提名Vinay Prasad对罕见病领域的潜在影响及公司应对策略，以及OI研究中跳过洗脱期是否会影响安慰剂组 - 公司认为该提名可能不是好选择，但Carrie曾强调罕见病批准的重要性，公司自身UX - 111项目有大量临床数据，不太担心；对于OI研究，超过80% - 90%的患者基线使用双膦酸盐，洗脱期为1 - 2年，预计安慰剂组患者双膦酸盐效果会逐渐下降，骨折率可能上升，但与setrusumab的效果相比，这一影响不大，且可能会增加两组的分离率，提高研究效力，设计研究时未考虑该影响，可视为利好 [53][56][57] 问题4：如何向市场传达setrusumab中期结果以及是否会分享数据 - 如果数据监测委员会（DMC）告知结果为阳性，公司将告知市场；若需进行最终评估，也会告知市场研究将继续；未确定发布内容中包含哪些数据，与第一次中期分析不同，此次需完全清理数据库以用于潜在的BLA提交，数据发布时间会更快 [63][64] 问题5：Angelman项目的招募进度及全球站点情况 - 公司计划今年完成该研究的招募，全球站点已启动，开始筛选和给药患者 [67] 问题6：OI研究中患者年龄基线情况以及IA2分析时是否会同时公布COSMIC的结果 - 大多数患者为儿科患者，纳入少量老年患者是为了使研究结果可用于成人标签；未确定IA2分析时是否会同时公布COSMIC的结果 [72][75] 问题7：OI研究中II期和III期患者OI类型分布以及p值的容忍度和第一次中期分析的p值 - II期研究中，7名III型和IV型患者，17名I型患者；III期研究中约一半患者为III型和IV型，较II期有所增加；未设定p值的容忍度，若第二次中期分析p值为0.015或0.016，将被视为未达到小于0.01的阈值；未被告知第一次中期分析的p值，但II期研究14个月时p值为0.014 [77][78][79] 问题8：如何看待ASO治疗Angelman综合征市场的竞争以及公司产品的优势 - 公司认为最有效和最有潜力的药物将主导市场，但其他分子也可能有一席之地；公司药物最有效且有最佳长期数据，扩大的II期研究中有近70名患者用药多年，这些患者的情况将更有影响力，公司有望成为该领域领导者 [84][85] 问题9：setrusumab数据发布的时间安排以及IA1时间较长的原因 - 国际III期研究清理和锁定数据库通常需要约8周，加上分析、DMC会议和披露时间，此次获取数据的时间将比IA1短；IA1时，即使中期结果为阳性，监管机构希望大多数患者有至少12个月的数据，因此需继续研究几个月 [91][93] 问题10：如果OI研究未达到第二次中期分析的p值，是否会得知p值以及PRV的情况 - 若未达到，公司仅会知道研究继续，不会得知p值；143项目需在2026年10月前获得批准以获得第三个PRV，公司有理由在必要时加速进程，且即使没有该项目，公司也可能已有两个PRV（若111和DTX401获批），认为相关法案会重新授权 [98][99][100] 问题11：setrusumab对I型OI患者是否比对III型和IV型患者更有益 - 公司认为理论上的观点不正确，实际数据显示所有类型患者的骨折都有改善，无论胶原蛋白是缺乏还是异常，增加骨量都能增强骨强度和减少骨折，不同类型患者的骨密度效果和强度改善相同 [107][108][109] 问题12：基于基线特征和变异预期，第二次中期分析成功所需的AFR减少效果范围 - 临床上大多数人认为骨折减少率至少30% - 40%有意义，双膦酸盐的效果约20%或更低；目前不确定具体的效果范围，骨折频率在治疗2 - 3个月内开始分离，之后效果相对线性，应从斜率角度考虑，而非达到特定时间点决定效果大小 [113][114] 问题13：Crysvita本季度的关键增长驱动因素以及在拉丁美洲和土耳其地区的独特之处 - 增长驱动因素包括患者体验良好、医生积极治疗更多患者（包括成人患者）、巴西和墨西哥国家当局的报销协议；在拉丁美洲和土耳其，更多依靠口碑传播，公司在当地的投资和团队建设取得成效，为公司建立了坚实的增长业务 [10][118][122] 问题14：setrusumab第一次中期分析时有多少患者有12个月数据以及对骨痛的影响 - 第一次中期分析时，绝大多数患者治疗时间不到一年，大量患者在试验最后2 - 3个月入组；公司关注疼痛评估，在II期研究中听到患者疼痛评分有很大改善，患者感觉精力更充沛，该项目有望超过Crysvita的成果 [133][134][136]