财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度非GAAP收入为2200万美元，较去年增长43% [5] - 第一季度整体收入增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [18] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [19] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年季度增长18% [19] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [19] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [20] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [20] - 非GAAP基础上，第一季度净收入2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [21] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 2025年第一季度内分泌业务NRxs增长20%，TRxs增长14% [4] 糖尿病业务 - Afrezza在ATT展示成功，新处方和重复处方较上年增长，预计趋势将持续 [6][20] Tyvaso合作业务 - 第一季度特许权使用费收入3000万美元，制造收入2900万美元 [5] 孤儿肺业务 - 过去四个季度从联合治疗公司获得约11亿美元Tyvaso DPI相关收入，收取10%特许权使用费 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - NTM市场预计到本十年末将超过10亿美元，美国和日本市场可寻址人口最多，该疾病年增长率为7% [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 聚焦美国和日本NTM市场，推进clofazamine和natinib研发 [10][15] - 计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] 行业竞争 - 当前NTM疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为clofazamine有机会成为下一个潜在上市产品 [10] - IPF市场现有两种获批药物，多数患者无法耐受，公司认为natinib可作为背景疗法 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司运营结果良好，季度末现金和投资达1.98亿美元，可继续投资差异化产品线并实现目标 [21] - 对Afrezza未来增长乐观，期待儿科适应症获批带来增长拐点 [18] - 认为NTM市场有大机会，clofazamine有望上市 [10] 其他重要信息 - 公司预计2025年上半年Hail锁定数据库并获取顶线结果，随后几个月提交SBLA；MannKind 101预计年底达到中期入组目标；2025年下半年启动全球试验 [22] - 每1万名保险覆盖患者，Tyvaso DPI制造和特许权使用费收入可达3 - 3.5亿美元 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：MANKIND - 201的2/3期试验设计及FDA反馈 - 公司暂未给出FDA反馈，试验设计考虑多剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品患者还是在profenadone基础上进行 [30][31] 问题2：IPF研究的终点指标、剂量水平及Tyvaso IPF数据相关问题 - 研究考虑多个剂量，对比安慰剂寻找差异，未确定统计终点；Tyvaso IPF相关问题需与联合治疗公司进一步讨论，预计是简易研究而非大规模试验 [36][37][38] 问题3：成人标签更新的理由、成人市场增长预期及供应链受宏观背景影响 - 标签更新是因更好的转换剂量可带来更好的控制效果，期待Q4获批，成人市场有增长空间，但团队当前重点是儿科；公司主要在美国制造，预计关税影响不大，V Go可能免税 [45][46][47] 问题4：MANKIND - 201和DPI在IPF治疗领域的定位及设备合作机会 - MANKIND - 201旨在为更多患者提供耐受疗法，可作为背景疗法与其他新药联合使用；公司计划使用现有设备平台，clofazamine先使用喷射雾化器，也在开发干粉版本适配DreamBuild平台 [53][58] 问题5：Afrezza NRX增长高于TRX的原因及儿科患者策略 - 增长归因于新数据和销售团队执行，公司开展教育活动、增加销售团队人数并提高在会议上的话语权；儿科患者策略与成人不同，80%患者在儿童医院或学术医疗中心治疗，具体计划待董事会批准后公布 [63][66] 问题6：Afrezza儿科患者的依从性、市场接受度及管道产能 - 儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长积极，Afrezza在青少年患者中依从性高；公司设备制造产能高，多数管道和资本支出已完成，未来五年无需重大资本支出 [72][77][82]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度整体营收增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [17] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [18] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年同期增长18% [18] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [18] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [19] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [19] - 第一季度非GAAP净收入为2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [20] - 季度末现金和投资为1.98亿美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 第一季度内分泌业务在NRxs上增长20%，在TRxs上增长14% [4] 糖尿病业务（Afrezza） - 新处方和重复处方数量较上年有所增长，预计这一趋势将持续 [19] V Go业务 - 由于产品需求降低，第一季度净收入下降6%，自2024年第四季度起销售团队不再积极推广 [19] Tyvaso合作业务 - 第一季度特许权使用费收入3000万美元，制造收入2900万美元 [5] - 过去四个季度从联合治疗公司获得约11亿美元的Tyvaso DPI相关收入，公司收取10%特许权使用费 [9] 各个市场数据和关键指标变化 NTM市场 - 预计到本十年末该市场规模将超过10亿美元，美国和日本市场可寻址人口最多，该疾病每年以7%的速度增长 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于内分泌、糖尿病、孤儿肺疾病等业务，推进产品研发和商业化进程 [3][4][6] - 计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] - 推进MannKind 101和MannKind 201的临床试验，争取实现相关目标 [21] 行业竞争 - NTM市场目前只有一种品牌治疗方法，现有疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为MannKind有望凭借氯法齐明成为下一个潜在的上市产品 [10] - IPF市场竞争激烈，临床开发和治疗格局快速演变，但公司认为natinib有机会成为背景疗法，与其他新药联合使用 [51][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 投资者在不确定时期寻求具有增长收入、有前景的产品线和强大财务状况且债务较少的商业阶段公司，公司符合这一特征 [3] - 公司运营结果良好，季度末现金和投资充足，能够继续投资差异化产品线并实现目标，包括推动商业增长 [20] - 尽管关税情况仍在演变，但公司关键产品目前要么免税，要么有能力应对，整体影响较小 [45][46] 其他重要信息 - 公司预计在今年上半年锁定数据库并获得Hail 1的顶线结果，随后提交SBLA [21] - 公司将参加RBC和Jefferies会议，与投资者交流 [20] - 公司将在5月的ISPOR和6月的ACE会议上展示Afrezza的药物经济学分析等新数据 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于MANKIND - 201，能否提供其2/3期试验设计的初步想法，以及从FDA获得的反馈，是否就无缝研究设计达成一致？ - 回答：目前不会过多透露FDA的反馈。2/3期设计主要针对全球试验，更多问题需咨询美国以外的监管机构。试验设计考虑设置多个剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品的患者，还是在profenadone基础上进行试验 [29][30] 问题2：IPF研究中是否会测量FVC，是希望显示与基线相比的改善还是与安慰剂组的差异，以及剂量水平情况；Tyvaso IPF数据即将公布，DPI的桥接研究是否为非劣效性研究，何时启动以及持续时间？ - 回答：IPF研究会考虑多个剂量，正在确定方案。目标是观察与安慰剂组的差异，招募足够患者以了解疗效，为后续3期试验提供参考。关于Tyvaso DPI的桥接研究，目前过早评论，公司和联合治疗公司将很快讨论，预计是类似桥接的研究而非大规模试验，需等待TITAN 2结果并结合IPF会议的见解制定计划 [35][36][37][38] 问题3：成人标签更新的理由是什么，对成人市场的增长预期如何；考虑宏观背景，关税对Afrezza、Tyvaso DPI制造以及101和201项目的供应链有何影响？ - 回答：标签更新是因为更好的转换剂量能带来更好的时间范围控制和前两小时的控制效果，期待Q4获批，更新可能有助于商业发展。成人市场有增长潜力，目前团队重点是为儿科产品发布做准备。公司主要在美国制造产品，预计关税影响不大，关键产品目前要么免税，要么有能力应对。V Go有几个季度的库存，已放缓发货，预计即使关税实施也会免税 [44][45][46][47] 问题4：在快速演变的临床开发和治疗格局下，MANKIND - 201和DPI在治疗格局中的定位如何；在吸入疗法的递送方面，是否有与其他公司合作的想法？ - 回答：IPF市场挑战大，MANKIND - 201的natinib有望成为背景疗法，与其他新药联合使用。公司计划在201项目中使用现有的成功设备平台，氯法齐明先使用喷射雾化器，也在开发干粉版本以适配DreamBuild平台，目前不确定是否需要其他设备平台，但对创新和患者支持持开放态度 [52][57][58] 问题5：Afrezza的NRX增长高于TRX，是归因于更高的促销活动、新数据还是两者的结合；儿科患者的策略是否与门诊患者相同？ - 回答：是新数据和销售团队执行的结合。公司在10月左右围绕Inhale 3数据集开展了教育活动，举办了多次演讲和全国性活动，Q1增加了销售团队人员和在ATTD会议上的声音份额。儿科患者的推出策略与成人不同，80%的患者在儿童医院或学术医疗中心接受治疗，公司有全面计划，待董事会批准后公布 [61][62][65] 问题6：儿科Afrezza患者的依从性如何，市场接受度可能怎样；如果所有项目成功，Danbury的产能是否足够，未来五年是否需要大量资本支出？ - 回答：儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长为孩子健康积极寻求新疗法，Afrezza在关键试验中低血糖事件较少，作用时间可预测，结合CGM使用能让家长放心。青少年在试验中的依从性较高，但低龄儿童在学校和护士给药方面可能有挑战。公司认为消费者教育在儿科市场很重要。公司设备制造产能高，有足够能力扩大规模。201项目可利用现有设施的多余产能或闲置生产线。101项目的制造产能正在丹伯里建设，大部分管道和资本支出已经完成，未来五年预计不需要建设新工厂，有足够产能支持公司增长 [71][73][75][80][81][82]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度整体收入增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [17] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [18] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年同期增长18% [18] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [18] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [19] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [19] - 非GAAP基础上，第一季度净收入2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 内分泌业务在NRxs上增长20%，在TRxs上增长14% [4] 糖尿病业务 - Afrezza新处方和重复处方较上年增长，第一季度净收入增长3% [18] - V Go第一季度净收入下降6%，销售团队自2024年第四季度起不再积极推广 [19] 孤儿肺业务 - Tyvaso DPI在过去四个季度带来约11亿美元相关收入，公司获得10%特许权使用费，第一季度制造收入2900万美元 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - NTM市场预计到本十年末将超过10亿美元，美国和日本可寻址人口最多，该疾病年增长率为7% [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 内分泌业务计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] - 糖尿病业务看好Afrezza儿科市场潜力，计划制定不同的儿科产品推出策略 [6][65] - 孤儿肺业务利用Tyvaso DPI收入为clofazamine MannKind 101和natinib MannKind 201提供资金 [8] 行业竞争 - NTM市场现有疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为clofazamine有机会成为下一个潜在上市产品 [9] - IPF市场只有两种获批药物，大多数患者无法耐受，公司认为natinib可作为背景疗法 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前符合投资者对商业阶段公司的期望，具有收入增长、有前景的产品线和强劲财务状况且债务少的特点 [3] - 公司对Afrezza的未来增长有信心，尤其是若能获得儿科适应症批准 [17] - 尽管关税情况在演变，但公司关键产品目前要么免税，要么有能力应对 [47] 其他重要信息 - 公司将参加RBC和Jefferies会议，以及即将到来的ISPOR和ACE科学会议并展示数据 [20][24] - 公司MANKIND 101研究85%的站点已在四个国家启动，55名患者已随机分组，预计年底实现100名患者入组中期分析 [11][12] - 公司natinib的一期研究已完成，达到安全和耐受性目标，预计在全球试验的下一阶段继续开发 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于MANKIND - 201的二三期试验设计及FDA反馈 - 公司暂未给出FDA反馈的太多指导，试验设计考虑为多剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品的患者还是在profenadone基础上进行试验 [28][29][30] 问题2: IPF研究的终点指标、剂量水平以及Tyvaso IPF数据相关问题 - IPF研究考虑几个不同剂量，目标是与安慰剂对比看差异，还未确定统计终点；Tyvaso IPF相关问题需与UT进一步讨论，预计一两个季度后有更明确计划，可能是简易研究而非大规模试验 [33][34][37] 问题3: 成人标签更新的理由、成人市场的增长预期以及供应链受宏观环境的影响 - 成人标签更新是因为更好的转换剂量能带来更好的时间范围和控制效果，公司希望在Q4获批，认为成人市场有增长空间，但目前团队重点是为儿科产品推出做准备；公司主要在美国制造，预计关税影响不大，关键产品要么免税要么有能力应对，V Go预计也会免税 [43][44][47] 问题4: MANKIND - 201和Tyvaso DPI在IPF治疗领域的定位以及设备交付方面的合作机会 - MANKIND - 201的natinib可作为背景疗法与其他新药联合使用，以帮助更多患者；公司计划为MANKIND - 201使用现有的成功设备平台，clofazamine先使用喷射雾化器，也在考虑将干粉版本融入DreamBuild平台，目前认为不需要其他设备平台，但对创新和患者支持持开放态度 [50][53][58] 问题5: Afrezza新处方增长高于重复处方的原因以及儿科产品的推出策略 - 新处方增长是新数据和销售团队执行的综合结果，公司开展了吸入3数据集的教育活动，增加了销售团队人员和在ATTD会议上的话语权；儿科产品推出策略与成人不同，80%的患者在儿童医院或学术医疗中心接受治疗，公司有综合计划待董事会批准 [62][63][65] 问题6: 儿科Afrezza患者的依从性和市场接受度以及公司产能是否需要增加资本支出 - 儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长对孩子健康更积极，Afrezza在关键试验中低血糖情况较少，肺安全数据良好，青少年患者依从性较高，但低龄儿童在学校使用可能有挑战；公司设备制造有高产能可按需扩大，填充设备线也有足够空间容纳MANKIND - 201和Afrezza的生产，MANKIND 101的制造产能正在建设中，预计未来五年不需要重大资本支出 [69][71][80]

MannKind (MNKD) FY 2025 Conference February 11, 2025 11:20 AM ET Company Participants Michael Castagna - CEOChristopher Prentiss - Chief Financial Officer Conference Call Participants Andreas Argyrides - Managing Director & Senior Analyst - Biotechnology Andreas Argyrides Great. Good morning, everyone, and welcome to Oppenheimer's thirty fifth annual Healthcare Life Science Conference. My name is Andreas Zagredes. I'm one of the senior biotech analysts at Oppenheimer. And today, I have the pleasure to be jo ...