财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入约为5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [15] - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [9] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛利率为28.9%，高于2024年第四季度 [15] - 截至2025年第一季度末，库存约为两周的供应量，与2024年第四季度相比略有下降 [16] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，低于2024年第四季度的4亿美元，主要是由于临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [16] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，而2024年第四季度约为4490万美元 [17] - 公司报告2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [17] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [18] - 2025年第一季度，公司回购了约2.89亿美元的股票，导致约800万股股票退休，平均每股价格为35.83美元；截至2025年第一季度末，2024年8月授权的5亿美元股票回购计划下还剩约550万美元 [18] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 21.5亿美元，将总收入指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 美国卡博替尼业务表现强劲，需求、新患者启动和收入持续增长 [8] - CABOMETYX在第一季度是美国肾细胞癌（RCC）领域处方量排名第一的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是一线RCC中TKI加免疫疗法（IO）组合排名第一的产品 [22] - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方份额从2024年第一季度的40%增长到2025年第一季度的44%，TRx销量同比增长18%，超过市场增长率10个百分点；新处方份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [22][24] 赞佐利替尼业务 - 预计2025年下半年将有多项关键数据里程碑，包括STELLAR - 303结直肠癌试验和STELLAR - 304非透明细胞RCC试验的顶线结果，以及STELLAR - 305头颈部癌试验进入III期的决策 [11] - 预计在2025年上半年启动STELLAR - 311赞佐利替尼治疗神经内分泌肿瘤（NET）的试验，默克预计今年启动两项评估赞佐利替尼加巴苏他凡治疗RCC的研究 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国NET市场方面，预计2025年二线和三线药物治疗患者约为9000人，到2030年将增至约11000人；2025年口服市场机会预计约为10亿美元 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行打造多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的治疗标准 [6] - 业务发展活动专注于泌尿生殖系统（GU）和胃肠道（GI）领域的后期资产，优先考虑后端付费的成功交易 [13] - CABOMETYX在RCC市场表现强劲，通过更新的CheckMate 9ER五年随访数据与竞争对手形成差异化 [22][50] - 在NET市场，CABOMETYX获得FDA批准，成为首个且唯一获批用于既往治疗过的NET的系统性治疗药物，公司希望将其打造成小分子市场领导者 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是忙碌且富有成效的一年，已达到发展的关键转折点，对未来发展充满信心 [6] - 对CABOMETYX在NET市场的商业机会持乐观态度，预计该市场将为业务带来显著增长 [25] - 看好赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力，预计2025年将是数据丰富的一年 [32] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并进入I期试验，预计今年提交XB064和XB371的IND申请 [12][38] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在I期研究剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：卡博替尼增长的驱动因素、神经内分泌肿瘤批准前的贡献及该领域的早期预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武利尤单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有较大影响；神经内分泌肿瘤批准前有少量使用，批准后团队积极推进，市场反馈积极，但目前仍处于早期阶段 [49][50][51] 问题2：神经内分泌肿瘤市场早期是否有脉冲效应及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤市场目前处于早期，暂未看到脉冲效应，将持续关注趋势；修改STELLAR - 303统计分析是为了让ITT分析与NLM分析同步，以惠及更多患者，并非为了p值、危险比或α值 [57][59] 问题3：卡博替尼全年的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度毛利率高、后续季度低的季节性情况不再存在，全年Medicare患者的折扣均为1%；预计毛利率在29% - 30%之间，且今年没有库存波动问题 [62][63] 问题4：全年指导增加的来源及神经内分泌肿瘤何时纳入指导 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有一定贡献但占比小；公司将密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，在有足够信心时会公布相关指导 [66][67] 问题5：当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，专注于符合GU和GI肿瘤特许经营框架的高信心资产，以将差异化临床数据转化为商业成功为目标，会谨慎评估合适的资产和估值 [70][71][74] 问题6：Medicare Part D重新设计的影响、商业与Medicare业务占比，以及NET市场十亿美元机会中一线与二线或三线小分子药物的占比 - Medicare Part D重新设计方面，与去年第一季度相比，今年第一季度公司在Medicare报销方面有一定受益；商业业务和Medicare Part D业务在患者和支付方组合上大致相等；NET市场的十亿美元机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物的主要使用场景 [80][81] 问题7：股票回购计划的理念，以及股价和卡博替尼销售变化时的资本分配策略 - 公司认为凭借资产负债表和有效现金流，可在投资内部管线、进行业务发展的同时，在股票被低估时进行回购，具体分配将根据情况而定 [86] 问题8：头颈部研究继续推进的事件率要求，以及是否考虑收购PD - one VEGF双特异性资产用于RCC和头颈部治疗 - 对于头颈部研究，需等待数据成熟以获得IDMC的审查和决策；在业务发展方面，公司会谨慎评估所有机会，虽看好双特异性领域，但目前未看到PD - L1 VEGF靶向双特异性药物的明显差异化，会继续执行独特的价值构建策略 [93][96][97] 问题9：非透明细胞肾细胞癌研究的预期及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾细胞癌小群体中的首个III期研究，积极结果将惠及患者；研究将赞佐利替尼加纳武利尤单抗与舒尼替尼对比，卡博替尼曾在头对头研究中击败舒尼替尼，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，舒尼替尼在非透明细胞肾细胞癌中的无进展生存期（PFS）约为5 - 6个月 [100][101] 问题10：STELLAR - 303双主要终点的定义、α值花费，以及对扩展工具包探索多有效载荷机会的看法 - STELLAR - 303双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究成功，但不意味着α值平均分配；公司对XB628很感兴趣，其在AACR会议上展示的数据显示有潜力满足关键治疗领域的未满足需求，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多策略信息 [109][107][108] 问题11：STELLAR - 303中赞佐利替尼加阿替利珠单抗在ITT群体中的表现及对照臂预期，STELLAR - 304是否有中期总生存期（OS）数据及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼加阿替利珠单抗在ITT群体中的中位OS为11.7个月，在无肝转移患者群体中为18.5个月，而对照药瑞戈非尼在ITT患者群体中的OS约为6 - 8个月；关于STELLAR - 304是否有中期OS数据及是否需要OS数据提交申请，未给出明确答复 [112][113][114] 问题12：CABO早期采用者的特征及XL - 309今年将展示的数据情况 - CABO早期采用者的具体特征难以提供详细信息，但反馈显示医生对该药物在神经内分泌肿瘤领域的广泛应用感到兴奋；XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，有完整数据集后将公开数据 [119][122] 问题13：神经内分泌肿瘤市场的吸收预期来源、使用顺序及竞争情况 - 目前神经内分泌肿瘤市场处于早期，预期该药物将因其数据广泛而在不同肿瘤起源、治疗线广泛使用，公司目标是成为该领域小分子市场领导者 [126] 问题14：临床试验销售情况及定价能力考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元；未提及定价能力相关内容 [130] 问题15：STELLAR - 311试验因卡博替尼获批的成功边界变化 - STELLAR - 311试验是赞佐利替尼与依维莫司对比，作为患者在生长抑素类似物治疗进展后的首个口服疗法，与卡博替尼所处空间略有不同，行业意见领袖对该试验持积极态度，目前不担心与卡博替尼竞争 [132][133]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收约5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [13] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛销比为28.9%，高于2024年第四季度 [13] - 2025年第一季度末库存约为两周，与2024年第四季度相比略有下降，第一季度库存去化情况不明显 [14] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，较2024年第四季度的4亿美元有所下降，主要因临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [14][15] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，2024年第四季度约为4490万美元 [16] - 2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [16] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [17] - 2025年第一季度公司回购了约2.89亿美元的股票，平均每股价格为35.83美元，共回购约800万股 [17] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 2.15亿美元，总营收指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [7] - CABOMETYX业务在2025年第一季度表现强劲，在收入、需求和新患者启动方面均有所增长，且相对于竞争对手表现出色，仍是肾细胞癌（RCC）中处方量排名第一的TKI，以及一线RCC中排名第一的TKI + IO组合 [19][20] 赞佐利替尼业务 - 公司对赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力持乐观态度，其半衰期较短，可能具有更好的治疗指数 [30] - 预计2025年将有多项赞佐利替尼的关键数据读出和关键试验启动，如STELLAR - 303、STELLAR - 304、STELLAR - 305等试验 [30][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方数据表现良好，从2024年第一季度到2025年第一季度，TRx份额从40%增长到44%，TRx销量增长18%，超过市场增长率10个百分点；NRx份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [20][21][22] - 预计2025年美国神经内分泌肿瘤（NET）的口服市场机会约为1亿美元，且大多数二线和三线患者将口服小分子药物作为标准治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行建立多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的护理标准，通过创新和执行巩固领导地位 [4] - 公司预计2025年将是忙碌且高产的一年，在卡博替尼和赞佐利替尼业务上都有重要进展和数据读出 [4][29] - 公司在业务发展方面，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会 [69] - 在资本配置上，公司认为可以有效分配资本，包括投资内部管道、进行合理的业务发展和在认为股票被低估时回购股票 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为已达到发展的关键转折点，对进入第二季度及以后的发展充满信心，预计2025年将是忙碌且高产的一年 [4][5] - 对CABOMETYX在神经内分泌肿瘤领域的商业机会感到兴奋，认为这是一个重要的增长机会 [6][27] - 对赞佐利替尼的潜力持乐观态度，预计2025年将有多项关键数据读出和试验启动，有望成为同类最佳VEGFR TKI [29][30] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并开始一期试验招募 [34][35] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在一期试验剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 卡博替尼增长的驱动因素以及神经内分泌肿瘤批准前的贡献和后续预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有很大吸引力 [46][47] - 神经内分泌肿瘤批准前有少量使用情况，批准于3月26日，目前反馈积极，团队全力推进，认为是重要机会，但仍处于早期阶段 [47][48][49] 问题: 神经内分泌肿瘤推出初期是否有脉冲效应以及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤推出初期，由于患者病情进展，不一定会有脉冲效应，目前医生对药物反应积极，期待后续跟踪数据 [54] - 修改STELLAR - 303统计分析为双主要终点是为了让更多患者受益，并非为了p值、危险比或α值 [57] 问题: 卡博替尼的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度高毛销比、后续季度降低的季节性情况已不存在，全年对所有医疗保险患者均有1%的折扣，预计毛销比在29% - 30%之间，且今年没有库存动态的影响 [61][62] 问题: 2025年全年指导增加的1亿美元的来源以及神经内分泌肿瘤贡献的明确时间 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有少量贡献，公司密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，当有足够信心时会在未来讨论相关指导 [65][66] 问题: 当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会，会谨慎选择合适的资产、时机和估值进行交易 [69][70][72] 问题: 医疗保险Part D重新设计的影响、商业与医疗保险业务的比例以及神经内分泌肿瘤市场机会的分布 - 从第四季度到第一季度，医疗保险Part D重新设计对医疗保险报销金额影响不大，与去年第一季度相比有一定好处；商业业务和医疗保险业务在患者和支付方组合方面大致相等 [78] - 神经内分泌肿瘤的1亿美元市场机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物使用的主要领域，公司认为有很大机会 [79] 问题: 股票回购与再投资资本的哲学 - 公司认为凭借资产负债表和有效自由现金流，可以在投资内部管道、进行合理业务发展和回购被低估股票之间有效分配资本，具体侧重点将根据情况而定 [85] 问题: STELLAR - 305头颈部研究继续推进的事件率要求以及是否考虑收购PD - 1/VEGF双特异性资产 - 公司预计有足够事件供独立数据监测委员会（IDMC）审查并做出是否进入三期的决定，但通常不讨论具体事件 [92] - 公司谨慎看待所有机会，喜欢双特异性领域，认为XB628与赞佐利替尼的潜在组合有很好的覆盖范围，但目前PD - L1/VEGF靶向双特异性药物缺乏差异化，关键数据有待披露 [94][95] 问题: 非透明细胞肾细胞癌研究的预期以及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾癌领域针对较小患者群体的首个三期研究，阳性结果将使患者受益；研究将赞佐利替尼 + 纳武单抗与舒尼替尼进行比较，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，卡博替尼 + 纳武单抗已击败舒尼替尼，因此该研究成功概率较高；舒尼替尼在非透明细胞肾癌中的无进展生存期（PFS）通常约为5 - 6个月 [98][99] 问题: STELLAR - 303统计分析中双主要终点与共同主要终点的定义、α消耗以及对XB628扩展工具包的想法 - 双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究阳性，不要求α值平均分配；共同主要终点则要求两个终点均为阳性 [108] - XB628能使NK细胞与肿瘤细胞共定位，提高NK介导的细胞毒性，公司对其在关键治疗领域的潜力感到兴奋，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多战略信息 [106][107] 问题: STELLAR - 303中赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的表现以及对照臂的预期，STELLAR - 304是否会有中期总生存期（OS）更新以及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的中位OS为11.7个月，在非肝转移患者群体中为18.5个月；对照臂雷戈拉非尼在ITT患者群体中的基准约为6 - 8个月 [111][112] - 关于STELLAR - 304是否有中期OS更新以及是否需要OS数据才能提交申请，未给出明确答复 [110] 问题: CABO早期采用者的特征以及XL - 309的数据情况 - 关于CABO早期采用者的特征，公司表示在商业环境中无法获得详细患者信息，但总体上医生对药物的使用持广泛兴奋态度 [118][119] - XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，公司将在获得完整数据集后公开分享数据 [121] 问题: 神经内分泌肿瘤推出的动态，包括吸收来源、使用顺序以及与竞争对手的比较 - 神经内分泌肿瘤推出仍处于早期阶段，公司预计药物将广泛应用于不同起源部位和治疗线，目标是成为该领域小分子药物的领导者 [124] 问题: 临床试验销售情况以及定价能力的考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元 [128] - 未提及定价能力的具体考虑 [126] 问题: STELLAR - 311试验因卡博替尼获批同一适应症而面临的成功界限变化 - 该试验将赞佐利替尼与依维莫司作为进展期SSA患者的首个口服治疗进行比较，是不同的领域；全球思想领袖对该试验选项感到兴奋，目前不太担心与卡博替尼竞争 [130][131]