文章核心观点 公司宣布在慢性自发性荨麻疹（CSU）的2期临床试验中，barzolvolimab在52周时显著改善血管性水肿，数据进一步支持其临床益处，公司正进行全球3期项目 [1][2][8] 分组1：Barzolvolimab介绍 - Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正研究用于多种疾病，未来还有更多适应症计划 [4] 分组2：2期CSU研究情况 - 研究为随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究，评估barzolvolimab多剂量方案在有症状CSU患者中的疗效和安全性，确定最佳给药策略 [5][7] - 208名患者按1:1:1:1比例随机分配接受不同剂量barzolvolimab或安慰剂皮下注射，16周安慰剂对照治疗期后进入36周活性治疗期，52周后进入24周随访期 [7] - barzolvolimab达到研究主要疗效终点，与安慰剂相比，所有剂量水平在第12周UAS7较基线有统计学显著变化 [7] 分组3：2期CSU研究关键发现 - 77%基线时有血管性水肿的150 mg Q4W治疗患者在第52周无血管性水肿 [5][6] - 第52周，150 mg Q4W组血管性水肿症状较基线平均降低86%，300 mg Q8W组降低82% [6] - 接受barzolvolimab治疗的患者在52周治疗期间高达72%的时间无血管性水肿 [6] - 第52周，高达87%的患者报告AAS7有临床意义的改善（>8分） [6] 分组4：3期项目情况 - 公司目前正为barzolvolimab在CSU开展全球3期项目，由两项3期试验组成，旨在确定其在经H1抗组胺治疗仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也包括经生物制剂治疗仍有症状的患者，目前正在招募患者 [8] 分组5：慢性自发性荨麻疹（CSU）介绍 - CSU特征为出现荨麻疹或风疹6周或更长时间且无明确特定触发因素或原因，皮肤肥大细胞激活导致皮肤瘙痒、肿胀和炎症发作，可能持续数年甚至数十年，目前疗法仅对部分患者有症状缓解作用 [9] 分组6：公司介绍 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者生活 [10]

Barzolvolimab Phase 2 CSU 76 Week Data 7 MONTHS POST ACTIVE THERAPY 2 01 Introduction Anthony Marucci, President & CEO 3 Barzolvolimab Best in Disease for All Patients1 EAACI 2025 Safe Harbor Statement This communication contains "forward-looking" statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements other than statements of historical fact are statements that could be forward-looking statements. You can identify these forward-looking statements through our us ...

文章核心观点 公司宣布巴佐伏利单抗（barzolvolimab）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的新数据，显示出显著、持久的完全缓解效果和生活质量改善，该药物耐受性良好，有望成为变革性治疗选择，公司正在进行全球3期项目 [1][2][3] 药物信息 - 巴佐伏利单抗是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正在CSU、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）、结节性痒疹（PN）、嗜酸性食管炎（EOE）和特应性皮炎（AD）中进行研究，未来还有其他适应症计划 [10] 研究信息 2期研究 - 随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究评估了巴佐伏利单抗多种剂量方案在抗组胺治疗后仍有症状的CSU患者中的疗效和安全性，共208名患者参与，药物在所有剂量水平达到主要疗效终点 [11] 3期项目 - 公司正在进行巴佐伏利单抗治疗CSU的全球3期项目，包括两项3期试验，旨在确定其在H1抗组胺治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者，目前正在招募患者 [12] 数据亮点 76周数据 - 给药结束7个月后，150mg每4周一次（Q4W）治疗组41%患者持续完全缓解（UAS7=0），48%患者报告CSU不再影响其生活质量（DLQI=0/1），KIT相关耐受性事件可逆，3期CSU试验正在招募患者 [5] 疗效数据 - 给药一周后UAS7即有快速显著改善，各剂量水平从基线到第12周UAS7较安慰剂有统计学显著变化，这些改善在第52周持续或加深并延续到第76周，150mg Q4W治疗组第76周UAS7较基线平均变化为 -20.42，300mg每8周一次（Q8W）治疗组为 -21.10 [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组41%患者、300mg Q8W治疗组35%患者完全缓解（UAS7=0） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组56%患者、300mg Q8W治疗组47%患者疾病得到良好控制（UAS7≤6） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组48%患者、300mg Q8W治疗组40%患者报告CSU对其生活质量无影响 [6] 安全性数据 - 76周内巴佐伏利单抗耐受性良好，安全性良好，最常见不良事件为1级（轻度）、机制相关（KIT）且可逆，随访期间未发现新的安全信号，中性粒细胞减少事件在治疗期间迅速缓解，与感染无关，治疗结束后中性粒细胞计数恢复基线，轻度头发颜色变化和皮肤色素减退在停药后可逆 [7] 其他信息 - 研究结果在2025年EAACI大会上公布，可在公司网站“科学”部分的“出版物”页面查看 [2][8] - 公司将于美国东部时间下午6点举办电话会议/网络直播讨论结果，可通过公司网站投资者关系页面的活动部分访问直播和存档，也可电话参与 [9] 疾病信息 - CSU特征为出现荨麻疹或风团6周或更长时间，无明确特定诱因，皮肤肥大细胞激活导致瘙痒性荨麻疹、肿胀和炎症发作，可持续数年甚至数十年，目前疗法仅能为部分患者提供症状缓解 [13] 公司信息 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，以改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者的生活 [14]

公司动态 - Celldex将于2025年6月12日美国东部时间下午6点举办网络直播 讨论barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的2期研究数据 [1][2] - 网络直播主讲人包括公司代表及柏林Charité大学皮肤病与过敏学教授Martin Metz博士 他是该2期研究的首席研究员 [2] - 欧洲过敏与临床免疫学会(EAACI)大会上将展示两项关键临床数据：6月13日公布停药后持续疾病控制数据 6月14日公布52周血管性水肿改善数据 [3] 产品研发进展 - barzolvolimab 2期研究76周疗效与耐受性数据将在网络直播中披露 [2] - EAACI大会上将展示两项研究成果：停药后持续疗效(摘要编号100227)和52周血管性水肿改善数据(摘要编号000588) [3] - 两项临床数据分别由西班牙庞培法布拉大学Ana Maria Giménez-Arnau教授和柏林Charité大学Martin Metz教授发布 [3] 公司背景 - Celldex专注于开发免疫学领域创新抗体疗法 致力于改善过敏 炎症和自身免疫性疾病患者生活 [4] - 公司采用抗体技术直接作用于关键病理通路 推动变革性治疗方案 [4] 活动参与方式 - 网络直播可通过公司投资者关系页面"活动"板块注册 电话参会需提前获取拨入号码和PIN码 [2] - EAACI大会报告时间分别为英国夏令时6月13日9:12和6月14日15:48 [3]

公司人事变动 - Celldex Therapeutics宣布Denice M Torres加入董事会 该任命于2025年6月6日生效 [1] - 公司CEO Anthony Marucci强调Torres在制药和消费者医疗领域拥有丰富领导经验 将助力临床项目推进和组织建设 [2] - Torres现任The Ignited Company CEO 曾于2009-2017年在强生担任多项高管职务 包括250亿美元规模的全球医疗器械业务首席战略官 以及消费者健康部门总裁 [2] 新任董事背景 - Torres曾成功领导强生非处方药品牌(包括泰诺)的业务复苏 通过改造运营体系和质量系统实现业绩扭转 [2] - 2016年因其在多元化和包容性方面的工作获得强生最高荣誉HONOR奖 2015年被医疗商业女性协会评为年度女性 [2] - 目前担任2seventybio和Glaukos上市公司董事 曾任Karuna Therapeutics等生物制药公司董事 [2] 公司业务聚焦 - Celldex为临床阶段生物技术公司 专注于肥大细胞生物学与治疗药物的交叉研究 [3] - 研发管线包含基于抗体的疗法 靶向免疫系统和关键通路 治疗严重炎症/过敏/自身免疫性疾病 [3] - 重点开发项目barzolvolimab(CDX-0159)被Torres评价为"可能为患者建立新的治疗标准" [2]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为6.733亿美元，较2024年第四季度的7.253亿美元减少，主要由于运营活动现金支出5440万美元 [10] - 第一季度总收入70万美元，同比增长250%，主要来自与洛克菲勒大学的制造及研发协议服务收入增加 [11] - 研发费用5260万美元，同比增长66%，主要因barzolvolimab临床试验及合同制造费用增加 [12] - 行政管理费用1080万美元，同比增长19%，主要因股权激励费用增加 [13] - 净亏损5380万美元（每股亏损0.81美元），同比扩大64% [15] 核心产品进展 - Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹(CSU)和慢性诱导性荨麻疹(CIndU)的II期研究中显示最佳疗效，显著改善患者生活质量，82%患者报告症状不再影响生活，95%患者生活质量显著提升 [2][14] - CSU III期研究(EMBARQ-CSU1/2)全球入组中，计划招募1830名患者覆盖40国500个中心，CIndU III期计划2025年启动 [7] - 76周CSU II期数据（含24周停药随访）将于2025年6月EAACI大会作重磅口头报告，20周CIndU II期数据年内公布 [7] 研发管线动态 - 嗜酸性食管炎(EoE)II期研究完成入组，结节性痒疹(PN)和特应性皮炎(AD)II期研究分别招募约120名患者进行中 [6][14] - 双特异性抗体CDX-622（靶向SCF/TSLP通路）I期健康志愿者试验进行中，预计2025年公布第一部分数据 [9] 资金与运营规划 - 当前现金储备预计可支持运营至2027年 [15] - 公司拥有6640万股流通股，总资产7.394亿美元，股东权益7.03亿美元 [10][20]

核心观点 - Celldex公布了barzolvolimab在嗜酸性食管炎(EoE)的2期研究中的组织学数据 显示活动性EoE患者食管上皮中存在大量肥大细胞 且与嗜酸性粒细胞计数相关 支持barzolvolimab作为肥大细胞清除剂的治疗潜力 [1] - 2期EvolvE研究已完成入组 临床结果预计2025年下半年公布 主要终点为12周时食管上皮肥大细胞计数的减少 [1][3] - 筛查活检数据显示 151名参与者中肥大细胞数量与嗜酸性粒细胞计数呈强相关性 且筛查失败的参与者肥大细胞计数也较低 [3] 临床研究设计 - 28周随机双盲安慰剂对照试验 每4周给予300mg barzolvolimab或安慰剂 入组标准为食管3个区段中至少2个区段每高倍视野≥15个嗜酸性粒细胞 且基线前2周至少有4天吞咽困难 [3] - 主要终点为12周时峰值食管上皮肥大细胞计数(PMC)减少 关键次要终点包括峰值嗜酸性粒细胞计数(PEC)减少和吞咽困难症状问卷(DSQ)评分改善 [3] 疾病背景 - EoE是最常见的嗜酸性胃肠道疾病 以食管嗜酸性粒细胞浸润为特征 可导致吞咽困难、胸痛、呕吐和食物嵌顿 [2][5] - 肥大细胞在EoE发病机制中起重要作用 存在于活检组织中 是炎症细胞因子的重要来源 与组织学异常和疼痛相关 且对局部皮质类固醇治疗无效的患者中持续存在 [2] 药物机制 - Barzolvolimab是一种靶向c-KIT的人源化单抗 通过抑制KIT信号通路清除肥大细胞 目前正在慢性自发性荨麻疹、EoE、特应性皮炎等适应症中进行研究 [6] - 临床前研究显示barzolvolimab可清除皮肤肥大细胞 推测对食管肥大细胞同样有效 [2] 公司信息 - Celldex是一家临床阶段生物技术公司 专注于肥大细胞生物学和严重炎症性疾病治疗药物的开发 [7] - 公司管线包括针对严重炎症、过敏和自身免疫性疾病的抗体疗法 [7]