No advanced therapies approved to treat ColdU and SD—diseases of misery that dramatically impact all aspects of patient lifeBarzolvolimab is the only drug in development to demonstrate clinical benefit in patients in ColdU and SD in a large, randomized, placebo-controlled study--all primary and secondary endpoints met with high statistical significance at 12 weeks and sustained through end of treatment period (20 weeks) in Phase 2 studyInitiation of EMBARQ-ColdU and SD marks second barzolvolimab Phase 3 pro ...

公司业绩与财务表现 - 公司2025年第三季度净亏损为6700万美元，每股亏损1.01美元，2025年前九个月净亏损为1.774亿美元，每股亏损2.67美元 [17] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为5.832亿美元，较2025年6月30日的6.303亿美元有所下降，主要由于第三季度运营活动使用的现金为4860万美元 [13] - 公司2025年第三季度研发费用为6290万美元，2025年前九个月为1.697亿美元，同比增长主要由于barzolvolimab临床试验、合同制造和人员费用增加 [15] - 公司2025年第三季度总收入为0美元，2025年前九个月为140万美元，同比下降主要由于根据与洛克菲勒大学的制造和研发协议所执行的服务减少 [14] - 公司认为截至2025年9月30日的现金、现金等价物和有价证券足以满足估计的营运资金需求并为当前计划内的运营提供资金至2027年 [18] 核心产品Barzolvolimab临床进展 - Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹的2期研究中达到所有主要和次要终点，52周治疗期内71%的患者实现完全缓解 [5] - 在寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的2期研究中，20周时高达66%的寒冷性荨麻疹患者和49%的症状性皮肤划痕症患者获得完全缓解，而安慰剂组分别为16%和10% [8] - 针对慢性自发性荨麻疹的全球3期项目已于2024年7月启动，两项3期试验计划各招募约915名患者 [7] - 公司计划于2025年12月启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的全球3期研究 [7] - 在结节性痒疹和特应性皮炎的2期研究正在进行中，初始数据预计在2026年下半年公布 [11] 双特异性抗体平台CDX-622开发进展 - CDX-622是首个在人体中研究的干细胞因子中和双特异性抗体，旨在同时靶向TSLP [2] - CDX-622的1期研究健康志愿者招募正在进行中，Part 1数据显示其耐受性良好，无剂量限制性毒性，并诱导血清类胰蛋白酶快速持续降低 [12] - 该1期研究Part 2的数据预计在2026年第三季度公布 [12] 研发管线与其他适应症 - 在嗜酸性食管炎的2期研究达到了主要终点，证明barzolvolimab能够有效耗竭胃肠道肥大细胞，但基于结果已停止在该适应症的进一步开发 [11] - 公司强调在肥大细胞生物学领域的领导地位，并预计明年将有多个数据读出 [2]

文章核心观点 - Celldex公司在ACAAI年会上公布了barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的2期研究新数据 数据显示该药物能显著改善疾病控制 并在完成主动治疗后仍能维持深度持久的临床获益 具有改变CSU治疗格局的潜力 [1][2][4] 临床数据结果 - 研究达到主要终点 所有剂量组在12周时UAS7相比安慰剂均有显著改善 [4] - 12周时高达51%的患者达到完全缓解 在52周主动治疗期间持续加深至71%的患者 [4] - 完成给药7个月后 76周时仍有41%的患者报告完全缓解 48%的患者报告疾病不再影响生活质量 [4] - 在150 mg Q4W剂量下 52周时71%的患者实现完全疾病控制 86%的患者实现疾病良好控制 [7] - 患者UCT7评分从基线到12周平均改善8.6分 显著优于安慰剂的2.5分 到52周改善加深至10.0分 76周时仍保持7.4分的改善 [7] - 药物在研究中表现出良好的安全性和耐受性 KIT相关不良事件在停药后可逆 [4][7] 药物作用机制与潜力 - Barzolvolimab是一种高特异性靶向受体酪氨酸激酶KIT的人源化单克隆抗体 通过抑制KIT信号通路调控肥大细胞活性 该细胞在CSU等炎症性疾病中起核心作用 [7][8] - 药物在无论基线IgE水平如何的患者中均显示出强效 并能显著改善血管性水肿这一CSU的疼痛致残症状 [4] - 在奥马珠单抗初治和经治的CSU患者中观察到相似的活性 提示其具有疾病修饰潜力 [7] 研发进展与后续计划 - 公司目前正在开展barzolvolimab治疗CSU的全球3期项目 包括两项3期试验 旨在确立其在H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性 [5][10] - 3期研究也已纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者 目前正在招募患者 [5][10] - Barzolvolimab目前还在研究用于其他适应症 包括两种慢性诱导性荨麻疹 结节性痒疹和特应性皮炎 [8] 疾病背景 - 慢性自发性荨麻疹是一种持续6周或更长时间出现荨麻疹或风团且无明确诱因的疾病 当前疗法仅对部分患者提供症状缓解 [11]

公司评级与目标价 - 巴克莱于10月13日首次覆盖Celldex Therapeutics公司 给予“减持”评级 目标股价为25美元 [1] 核心产品与研发管线 - 公司主要研发项目为领先分子barzolvolimab 持续展现出令人鼓舞的临床数据 [3] - 公司研发管线还包括Varlilumab、CDX-1140、CDX-301和CDX-3379等 [3] 投资逻辑与风险 - 尽管中小型生物技术公司存在二元风险 但具有去风险化作用机制和前期临床数据支持的投资 其风险回报倾向于上行 [2] - 市场对可能改善给药频率和患者依从性的新作用机制和模式持积极态度 [2] - 尽管barzolvolimab数据积极 但由于安全责任和竞争格局 其股价在2026年前可能无法提供有意义的上涨空间 [3]

公司股价表现 - Celldex Therapeutics公司股价较其60个月低点反弹超过70% [2] - 股价低点出现在2025年4月 由主要资产barzolvolimab的高停药率导致 [2] 服务内容 - The Biotech Forum提供包含12-20只高上行潜力生物技术股票的模型投资组合 [2] - 服务包括实时聊天讨论交易思路以及每周研究和期权交易 [2] - 论坛内频繁讨论特定的备兑认购期权交易 [1]

临床研究结果 - barzolvolimab在嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究中达到主要终点 即从基线到第12周食管上皮内肥大细胞计数的绝对变化具有高度统计学意义[1][5] - 治疗组基线CD117阳性细胞计数为每高倍视野55 4个 第12周绝对变化为-36 0 而安慰剂组基线50 3个 变化仅-2 7[5] - 类胰蛋白酶染色的肥大细胞在治疗组第12周显著减少 且第28周减少程度持续加深[6] 临床疗效评估 - 尽管实现深度肥大细胞清除 但治疗组相较于安慰剂在吞咽症状问卷（DSQ p=0 33）和内镜评分（EREFS p=0 95）均未显示临床症状改善[2][6] - 食管上皮嗜酸性粒细胞浸润的组织学减少无显著变化（p=0 57）[7] - 基于上述结果 公司决定不推进该药物在EoE领域的研发[3] 安全性及后续开发 - 300mg每四周给药方案安全性良好 与既往研究一致性[2][7] - 公司当前聚焦barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹（两项3期研究）、特应性皮炎及结节性痒疹（2期研究）的临床推进[4] - 正在制定诱导性荨麻疹（含冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症）的3期研究计划[4] 市场反应 - 结果公布后次日公司股价下跌11 12%至21 35美元[7]

核心观点 - 公司公布barzolvolimab治疗嗜酸性食管炎(EoE)的2期临床顶线结果 显示药物虽达到主要终点(显著降低肥大细胞计数) 但未改善临床症状或内镜评估 因此决定终止该适应症开发 [1][4] - 肥大细胞深度耗竭未带来临床获益 证明肥大细胞并非EoE主要驱动因素 但支持其针对其他胃肠道适应症的开发策略 [1][5] - 药物安全性良好 与既往研究一致 公司将继续推进肥大细胞相关疗法在其他适应症的临床研究 [1][5] 临床研究设计 - 研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计 纳入65名中重度EoE患者 按1:1比例分配至barzolvolimab 300mg每4周皮下注射组或安慰剂组 [4][6] - 主要终点为第12周时食管上皮内肥大细胞计数的绝对变化值 次要终点包括吞咽困难症状改善、嗜酸性粒细胞浸润减少及安全性 [4][6] - 研究包含16周安慰剂对照治疗期、12周主动治疗期和16周随访期 总研究周期达44周 [5][6] 主要终点结果 - 药物组基线肥大细胞计数为55.4个/高倍视野 第12周时较基线变化-36.0 显著优于安慰剂组的-2.7变化值(差异-33.3, 95%CI -44.1至-22.6, p<0.0001) [5] - 类胰蛋白酶染色肥大细胞同样显著减少 且第28周时持续深化降低 [5] 临床终点结果 - 吞咽困难症状问卷(DSQ)评分无显著改善(p=0.33) 内镜炎症纤维化评分(EREFS)无差异(p=0.95) [5] - 食管嗜酸性粒细胞浸润组织学减少无统计学意义(p=0.57) [5] 安全性表现 - 300mg每4周给药方案安全性良好 与既往低频给药研究一致 [5] - 未盲数据审查显示28周治疗期和44周完整研究期间临床与安全性结果一致 [5] 研发战略调整 - 立即终止EoE适应症开发 聚焦其他肥大细胞相关疾病领域 [1][4] - 持续推进4项进行中研究 包括慢性自发性荨麻疹(CSU)两项3期研究 特应性皮炎和结节性痒疹的2期研究 [2] - 正最终制定诱导性荨麻疹3期方案 涵盖冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症 [2] 药物机制背景 - Barzolvolimab为高特异性人源化单抗 靶向受体酪氨酸激酶KIT 通过抑制KIT信号通路调控肥大细胞分化、存活及活化 [8] - 目前开发适应症包括CSU、CIndU(冷荨麻疹/症状性皮肤划痕症)、结节性痒疹和特应性皮炎 [8]

文章核心观点 公司宣布在慢性自发性荨麻疹（CSU）的2期临床试验中，barzolvolimab在52周时显著改善血管性水肿，数据进一步支持其临床益处，公司正进行全球3期项目 [1][2][8] 分组1：Barzolvolimab介绍 - Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正研究用于多种疾病，未来还有更多适应症计划 [4] 分组2：2期CSU研究情况 - 研究为随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究，评估barzolvolimab多剂量方案在有症状CSU患者中的疗效和安全性，确定最佳给药策略 [5][7] - 208名患者按1:1:1:1比例随机分配接受不同剂量barzolvolimab或安慰剂皮下注射，16周安慰剂对照治疗期后进入36周活性治疗期，52周后进入24周随访期 [7] - barzolvolimab达到研究主要疗效终点，与安慰剂相比，所有剂量水平在第12周UAS7较基线有统计学显著变化 [7] 分组3：2期CSU研究关键发现 - 77%基线时有血管性水肿的150 mg Q4W治疗患者在第52周无血管性水肿 [5][6] - 第52周，150 mg Q4W组血管性水肿症状较基线平均降低86%，300 mg Q8W组降低82% [6] - 接受barzolvolimab治疗的患者在52周治疗期间高达72%的时间无血管性水肿 [6] - 第52周，高达87%的患者报告AAS7有临床意义的改善（>8分） [6] 分组4：3期项目情况 - 公司目前正为barzolvolimab在CSU开展全球3期项目，由两项3期试验组成，旨在确定其在经H1抗组胺治疗仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也包括经生物制剂治疗仍有症状的患者，目前正在招募患者 [8] 分组5：慢性自发性荨麻疹（CSU）介绍 - CSU特征为出现荨麻疹或风疹6周或更长时间且无明确特定触发因素或原因，皮肤肥大细胞激活导致皮肤瘙痒、肿胀和炎症发作，可能持续数年甚至数十年，目前疗法仅对部分患者有症状缓解作用 [9] 分组6：公司介绍 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者生活 [10]

文章核心观点 公司宣布巴佐伏利单抗（barzolvolimab）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的新数据，显示出显著、持久的完全缓解效果和生活质量改善，该药物耐受性良好，有望成为变革性治疗选择，公司正在进行全球3期项目 [1][2][3] 药物信息 - 巴佐伏利单抗是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正在CSU、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）、结节性痒疹（PN）、嗜酸性食管炎（EOE）和特应性皮炎（AD）中进行研究，未来还有其他适应症计划 [10] 研究信息 2期研究 - 随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究评估了巴佐伏利单抗多种剂量方案在抗组胺治疗后仍有症状的CSU患者中的疗效和安全性，共208名患者参与，药物在所有剂量水平达到主要疗效终点 [11] 3期项目 - 公司正在进行巴佐伏利单抗治疗CSU的全球3期项目，包括两项3期试验，旨在确定其在H1抗组胺治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者，目前正在招募患者 [12] 数据亮点 76周数据 - 给药结束7个月后，150mg每4周一次（Q4W）治疗组41%患者持续完全缓解（UAS7=0），48%患者报告CSU不再影响其生活质量（DLQI=0/1），KIT相关耐受性事件可逆，3期CSU试验正在招募患者 [5] 疗效数据 - 给药一周后UAS7即有快速显著改善，各剂量水平从基线到第12周UAS7较安慰剂有统计学显著变化，这些改善在第52周持续或加深并延续到第76周，150mg Q4W治疗组第76周UAS7较基线平均变化为 -20.42，300mg每8周一次（Q8W）治疗组为 -21.10 [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组41%患者、300mg Q8W治疗组35%患者完全缓解（UAS7=0） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组56%患者、300mg Q8W治疗组47%患者疾病得到良好控制（UAS7≤6） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组48%患者、300mg Q8W治疗组40%患者报告CSU对其生活质量无影响 [6] 安全性数据 - 76周内巴佐伏利单抗耐受性良好，安全性良好，最常见不良事件为1级（轻度）、机制相关（KIT）且可逆，随访期间未发现新的安全信号，中性粒细胞减少事件在治疗期间迅速缓解，与感染无关，治疗结束后中性粒细胞计数恢复基线，轻度头发颜色变化和皮肤色素减退在停药后可逆 [7] 其他信息 - 研究结果在2025年EAACI大会上公布，可在公司网站“科学”部分的“出版物”页面查看 [2][8] - 公司将于美国东部时间下午6点举办电话会议/网络直播讨论结果，可通过公司网站投资者关系页面的活动部分访问直播和存档，也可电话参与 [9] 疾病信息 - CSU特征为出现荨麻疹或风团6周或更长时间，无明确特定诱因，皮肤肥大细胞激活导致瘙痒性荨麻疹、肿胀和炎症发作，可持续数年甚至数十年，目前疗法仅能为部分患者提供症状缓解 [13] 公司信息 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，以改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者的生活 [14]

公司动态 - Celldex将于2025年6月12日美国东部时间下午6点举办网络直播 讨论barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的2期研究数据 [1][2] - 网络直播主讲人包括公司代表及柏林Charité大学皮肤病与过敏学教授Martin Metz博士 他是该2期研究的首席研究员 [2] - 欧洲过敏与临床免疫学会(EAACI)大会上将展示两项关键临床数据：6月13日公布停药后持续疾病控制数据 6月14日公布52周血管性水肿改善数据 [3] 产品研发进展 - barzolvolimab 2期研究76周疗效与耐受性数据将在网络直播中披露 [2] - EAACI大会上将展示两项研究成果：停药后持续疗效(摘要编号100227)和52周血管性水肿改善数据(摘要编号000588) [3] - 两项临床数据分别由西班牙庞培法布拉大学Ana Maria Giménez-Arnau教授和柏林Charité大学Martin Metz教授发布 [3] 公司背景 - Celldex专注于开发免疫学领域创新抗体疗法 致力于改善过敏 炎症和自身免疫性疾病患者生活 [4] - 公司采用抗体技术直接作用于关键病理通路 推动变革性治疗方案 [4] 活动参与方式 - 网络直播可通过公司投资者关系页面"活动"板块注册 电话参会需提前获取拨入号码和PIN码 [2] - EAACI大会报告时间分别为英国夏令时6月13日9:12和6月14日15:48 [3]