核心观点 - 渤健公司宣布其针对早期阿尔茨海默病的tau靶向疗法diranersen在2期CELIA研究中获得了概念验证，尽管试验未达到评估预设剂量-反应模式的主要终点[1] 公司认为数据支持将该疗法推进至3期开发[2] CELIA 2期试验结果 - 试验未达到主要终点：试验旨在评估增加剂量是否能在CDR-SB评分上比预设的剂量-反应速率更有效，但未显示出该剂量-反应模式[4][5] - 疗效信号积极：diranersen在几乎所有终点上都优于安慰剂[5] 其中，每六个月给药一次的60毫克剂量在大多数测量中显示出“最大且最显著”的获益[5] - 临床终点表现：在18个月时，CDR-SB的获益与抗淀粉样蛋白疗法相似，而认知信号强于公司历史上在潜在疾病修饰疗法的阿尔茨海默病试验中所见[6] Tau病理学生物标志物数据 - Tau蛋白降低：diranersen通过靶向减少MAPT基因翻译成tau蛋白，降低细胞内所有tau蛋白亚型的产生[7] - Tau PET显像减少：在约占患者30%的子研究中，安慰剂组显示tau负担如预期增加，而所有三个diranersen剂量组均显示tau病理积累较基线减少[8] 公司称这是任何其他tau靶向药物中从未见过的发现[8] 安全性与耐受性 - 总体耐受性良好：diranersen在CELIA研究中总体耐受性良好，与之前的1b期研究相比未出现新的安全信号[9] 大多数不良事件为轻度或中度且不严重[9] - 未观察到ARIA：未观察到淀粉样蛋白相关影像学异常，这与对diranersen作用机制的预期一致[9] - 意识模糊状态：报告了意识模糊状态不良事件，发生率随剂量升高而增加，多数为轻度至中度，通常发生在给药后7天内并在约一周内缓解[10] 后续开发计划 - 推进至3期：公司正在制定3期研究设计和更广泛的证据生成计划，并与外部专家和监管机构接洽[11] 公司不等待长期扩展研究完成，而是优先安排2期结束会议[13] - 长期扩展研究：94%符合条件的完成CELIA研究的患者进入了正在进行的长期扩展研究[10] - 未来数据与策略：公司预计在2026年底前获得CELIA的两年期数据，并计划在医学会议和文献中分享更多数据[11] 公司首先专注于在3期确立diranersen作为tau单药疗法，同时也考虑未来关于序贯或联合用药方案的数据生成[12] 公司背景 - 渤健是一家专注于神经系统和神经退行性疾病疗法发现、开发和交付的跨国生物技术公司[13] 公司成立于1978年，在神经科学领域有长期研究，涉及多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症和阿尔茨海默病等多个治疗领域[13]

核心观点 - 百健公司股票因旗下阿尔茨海默病药物Leqembi新剂型获得FDA批准而上涨，该皮下注射剂型为患者提供了更便捷的治疗启动方案，并计划于下月底前上市 [1][4][8] 药物批准与优势 - FDA批准了Leqembi的皮下自动注射器版本，商品名为Leqembi Iqlik，作为治疗早期阿尔茨海默病的启动剂量选项 [1] - 新批准使患者可以直接从每周一次的皮下注射开始治疗，无需再经历此前为期18个月、每两周一次的静脉注射启动阶段 [2] - 皮下注射仅需约15秒即可完成，而静脉输注每次耗时近一小时，且新剂型允许患者在家或医疗中心使用，提供了更大的便利性和灵活性 [3][4] - 患者可以在静脉注射和皮下注射之间切换给药方式 [3] 临床数据与上市计划 - 批准基于多项临床研究数据，显示每周一次的Leqembi Iqlik能达到与静脉注射版本等效的药物暴露量 [9] - 百健公司计划在下月底前将Leqembi Iqlik商业化上市 [8][9] 药物背景与竞争格局 - Leqembi最初于2023年获FDA批准，为每两周一次的静脉注射药物，用于治疗具有轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的早期阿尔茨海默病患者 [10] - Leqembi是一种靶向淀粉样蛋白的疗法，旨在通过清除β-淀粉样斑块来减缓疾病进展 [12] - 该药物面临来自礼来公司同类淀粉样蛋白靶向AD药物Kisunla的重大竞争 [12] - 百健与日本卫材公司合作开发Leqembi，卫材主导临床开发和监管申报，并拥有最终决策权，双方共同商业化和推广 [11] 研发管线与未来方向 - 尽管在中期研究中未达到主要终点，百健仍决定将其实验性靶向tau蛋白疗法diranersen推进至后期开发阶段 [13] - 预设的认知终点分析显示，所有研究剂量均观察到临床衰退减缓，尤其是在接受最低剂量的参与者中 [13] - Diranersen是与Ionis Pharmaceuticals合作开发的，是目前处于开发后期的tau靶向疗法之一，该领域被认为可能补充现有淀粉样蛋白靶向治疗或提供更好的疾病修饰益处 [13][14] 公司股价表现 - 消息公布后，百健股价昨日上涨近5% [1] - 年初至今，该股已上涨19%，而行业平均涨幅为2% [5]

Biogen (NasdaqGS:BIIB) 2026 Conference July 14, 2026 12:00 PM ET Speaker0 Good morning. My name is Jess, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Biogen at AAIC 2026 webcast. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer session. If you would like to ask a question during this time, simply press star one on your telephone keypad. Please limit yourself to one quest ...

核心观点 - Biogen公司旗下抗tau阿尔茨海默病药物diranersen的最低剂量在中期试验中虽然错过了主要终点，但在六项阿尔茨海默病评估工具中的五项显示出减缓认知衰退的效果，并显著降低了脑脊液中的tau蛋白水平[1] 药物试验结果 - 在六项阿尔茨海默病评估工具中，diranersen最低剂量在五项工具中显示出减缓认知衰退的效果[1] - diranersen最低剂量显著降低了患者脑脊液中的tau蛋白水平[1] - 该药物的试验未达到其主要终点[1]