Three iadademstat abstracts have been accepted for presentation at the upcoming ASH-2025 Annual MeetingPreliminary data from the ongoing Phase Ib trial combining iadademstat with azacitidine and venetoclax in newly diagnosed, unfit AML patients showed a 100% overall response rateUpdated preliminary data from the ongoing Phase Ib FRIDA trial evaluating iadademstat in combination with gilteritinib in FLT3-mutated relapsed/refractory AML showed a 67% response rate in the expanded dose, superior to both histori ...

MADRID, Spain and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and global leader in epigenetics, announced today that its management will participate at the following upcoming events: BIO-EUROPE, November 3-5Location: Viena Congress and Convention Center, Vienna, Austria LSX Investival Showcase Europe 2025, November 17Location: Old Billingsgate, London, United Kingdom Jefferies Global Healthcare Conferenc ...

To enhance and accelerate regulatory dialogue with the FDA To provide strategic guidance across clinical development programsTo bring deep expertise in CNS and immuno-oncology MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, BME: ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and global leader in epigenetics, is pleased to announce the strategic collaboration with Dr. Iman Barilero, PharmD, PhD, as Senior Advisor for Regulatory Affairs to suppo ...

MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and European leader in epigenetics, today announced that the European Patent Office (EPO) has issued a Decision to Grant for its patent application EP20712594.9, entitled “Combinations of iadademstat for cancer therapy”. The allowed claims protect the use of iadademstat in combination with PD1 or PD-L1 inhibitors for the treatment of cancer, includin ...

MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, announced today that its management will participate at the following upcoming events: Drug Discovery Innovation Programme, September 25-26Location: Intercontinental Hotel, Barcelona, Spain Paris Midcap Event 2025, September 30-October 1Location: Four Seasons George V, Paris, France BME Investor Access Event 202 ...

专利组合扩展 - 澳大利亚专利局授予专利AU2020249493 涵盖iadademstat与PD1或PD-L1抑制剂联合治疗癌症 包括小细胞肺癌 专利有效期至少至2040年[1][2] - 欧洲专利局授予专利EP24205125.8 涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病相关的攻击性和社交退缩 专利有效期至少至2038年[1][4] - 俄罗斯已授予相应专利 其他地区包括美国、日本、中国等国家的专利申请仍在审理中[2][4] Iadademstat临床进展 - 目前正与美国国家癌症研究所合作开展I/II期试验 评估与PD-L1抑制剂联合用于一线广泛期小细胞肺癌患者 美国超过30个中心参与试验[3] - 在复发/难治性AML患者中开展Ib期FRIDA试验 与gilteritinib联合使用 并在研究者发起的研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合用于一线AML[9] - 获得美国小细胞肺癌孤儿药认定 以及美国和欧盟急性髓系白血病孤儿药认定[9] Vafidemstat临床开发 - 即将开展III期试验治疗边缘型人格障碍攻击性 准备II期试验治疗自闭症谱系障碍攻击性[5] - 正在进行II期试验治疗精神分裂症阴性症状 重点关注社交退缩[5] - 已完成IIa期试验显示阳性临床结果 包括REIMAGINE和REIMAGINE-AD试验[10] 公司背景与管线 - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - 临床产品组合包括两个LSD1抑制剂 vafidemstat处于III期准备阶段 iadademstat处于II期阶段[7] - 拥有其他管线资产 如针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 可能用于CMT和ALS开发[7]

核心观点 - 公司被提名为2025年欧洲Lifestars奖"年度IPO后融资"类别决赛入围者 表彰其在充满挑战的市场环境中成功完成3000万欧元增资 并获得强劲市场需求和超额认购 [1][3] 奖项与行业认可 - 欧洲Lifestars奖汇聚生命科学行业领先企业、投资者和投资银行 旨在表彰推动创新、推进医疗解决方案和塑造行业未来的个人、团队和组织 [2] - 获奖者将于2025年11月17日在伦敦HAC的City Central现场颁奖典礼上宣布 [2] 融资细节 - 公司完成3000万欧元增资 发行1276万股新股 每股价格2.35欧元 [3] - 发行价较5日成交量加权平均价2.779欧元折让15.44% 较2025年4月22日收盘价2.915欧元折让19.38% [3] - 融资采用纯股权结构 未附认股权证 获得强劲需求并大幅超额认购 [3] - 美国机构投资者锚定投资1500万欧元 其他投资者来自美国、欧洲和西班牙 [3] - 董事会将融资上限设定为3000万欧元 [3] - 完成后公司股价持续较发行价溢价20-25% 显示投资者信心和强劲的售后市场支持 [3] 中介机构 - Maxim（美国）、All-Invest（欧盟/英国）和Singular Bank（西班牙）担任簿记管理人 [4] - Banco Sabadell, S.A.担任增资结算和技术预融资代理 [4] - Gómez-Acebo & Pombo Abogados, S.L.P.（西班牙法律）和Gibson, Dunn & Crutcher LLP（美国法律）担任公司法律顾问 [4] - Loeb & Loeb LLP担任Maxim Group LLC的美国法律顾问 [4] 公司业务 - 公司成立于2000年 总部位于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司 欧洲表观遗传学领域领导者 [5] - 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥拥有专业团队 [5] - 拥有先进临床产品组合 包括两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 准备进入III期）和iadademstat（肿瘤学领域 II期） [5] - 拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产 其中临床候选药物ORY-4001可能用于CMT和ALS开发 [5] - 拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [5]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局批准Oryzon Genomics公司开展iadademstat在镰状细胞病中的首次非恶性血液学适应症Ib期临床试验 这标志着该药物在非肿瘤领域的重大拓展[1] - iadademstat作为高选择性LSD1抑制剂 通过诱导胎儿血红蛋白表达来改变镰状细胞病的病理表型 在临床前研究中单剂量即可在狒狒模型中显著提升HbF水平[5] - 镰状细胞病治疗市场存在巨大未满足医疗需求 预计从2025年30亿美元增长至2032年80亿美元 当前疗法存在技术复杂性和高成本限制[5] 临床试验设计 - RESTORE研究为多中心Ib期试验 计划在西班牙招募40名SCD成人患者 主要评估安全性和耐受性并确定II期推荐剂量[2] - 次要研究目标包括评估药物诱导胎儿血红蛋白（HbF）的活性 HbF水平升高已被FDA认可为SCD治疗的临床意义终点[5] 疾病背景与市场机会 - 镰状细胞病是由β-珠蛋白基因突变引起的慢性遗传性血液疾病 全球影响约770万人（2025年估计）[5] - 当前治疗选择有限 已撤市的口服疗法Oxbryta曾在短期内达到3.28亿美元年销售额 显示强劲商业潜力[5] - 基因疗法虽获FDA批准但受限于技术复杂性和极高成本 导致全球大部分患者无法获得治疗[5] 药物研发进展 - iadademstat（ORY-1001）是口服小分子LSD1抑制剂 在血液癌症中表现出强分化效应[8] - 在肿瘤领域开展多项临床试验：包括FRIDA试验（联合gilteritinib治疗R/R FLT3突变AML）以及与venetoclax/azacitidine联合治疗一线AML的研究[6][8] - 获得孤儿药认定：SCLC在美国获得 AML在美国和欧盟获得[8] 公司背景 - Oryzon是临床阶段生物制药公司 2000年成立于巴塞罗那 专注于表观遗传学领域[7] - 拥有两个LSD1抑制剂：vafidemstat（CNS领域 III期准备）和iadademstat（肿瘤领域 II期）[7] - 建立针对HDAC-6等其他表观遗传靶点的管线 临床候选药物ORY-4001拟开发用于CMT和ALS[7]

公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]

文章核心观点 - Oryzon公司致力于探索vafidemstat在罕见单基因精神疾病中的潜力，其CSO将参加相关会议，公司获欧盟项目资金支持，vafidemstat临床进展良好 [3][5][8] 公司动态 - 公司首席科学官Jordi Xaus博士将于6月26 - 29日参加在巴塞罗那举行的2025年Phelan - McDermid综合征大会，并于6月27日参与PMSDDS2025的小组讨论 [1] - 公司作为赞助商参与CureSHANK的第二届年度Phelan - McDermid综合征药物开发研讨会（6月26 - 27日）和西班牙Phelan - McDermid综合征协会第三届科学会议（6月28 - 29日） [2] - 公司通过欧盟IPCEI Med4Cure项目获得1350万欧元资金，其负责的项目VANDAM旨在通过个性化医疗方法验证vafidemstat等表观遗传药物对罕见和孤儿疾病的疗效 [5] 产品研发 - 公司致力于探索vafidemstat（一种用于中枢神经系统疾病的LSD1抑制剂）在PMS或其他ASD相关适应症等罕见单基因精神疾病中的潜力 [3] - vafidemstat在边缘性人格障碍（BPD）的IIb期PORTICO试验中，在减少躁动和攻击方面显示出名义统计学意义；在涉及自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）和BPD患者的概念验证篮子临床试验中，也显示出减少躁动和攻击的疗效 [3] - 公司与马德里的医学和分子遗传学研究所（INGEMM）及拉巴斯医院研究所（IdiPaz）合作，在《精神病学前沿》杂志上发表了一项关于PMS的观察性临床研究结果，为vafidemstat在该患者群体中的未来精准精神病学临床试验奠定基础 [4] - vafidemstat是目前中枢神经系统临床开发中唯一的LSD1抑制剂，有望为相关患者带来希望 [5] 公司介绍 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域的领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医疗 [6] - 公司拥有先进的临床产品组合，有两种LSD1抑制剂，即中枢神经系统的vafidemstat（已准备进入III期）和肿瘤学的iadademstat（II期），还有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 [6] 产品进展 - vafidemstat在多个临床试验中取得积极结果，包括两项IIa期攻击性精神病患者试验、中度或重度AD患者试验、轻度至中度AD患者ETHERAL试验、复发缓解型和继发性进展型MS患者SATEEN试验以及重症COVID - 19患者试验 [8] - vafidemstat作为准备进入III期的资产，在完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，计划在BPD的躁动/攻击方面开展III期PORTICO - 2试验 [8] - vafidemstat正在进行精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群以及神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症疾病中开展临床试验的可行性 [8]