核心观点 - Oryzon Genomics宣布其LSD1抑制剂iadademstat在治疗原发性血小板增多症(ET)的II期研究IDEAL中完成首例患者入组，这是该药物适应症拓展的重要里程碑[1][3] - 公司认为ET领域存在未满足的临床需求，为探索LSD1抑制剂的治疗潜力提供了有吸引力的机会[3] - 同时，iadademstat在急性髓系白血病(AML)等其他血液学适应症的临床开发中取得了积极进展，多项数据即将在EHA 2026大会上公布[3][5] 临床开发里程碑 - **IDEAL研究启动**：首例患者入组IDEAL研究，这是一项在西班牙进行的多中心、单臂II期研究，旨在评估iadademstat对羟基脲耐药或不耐受的成人ET患者的安全性、耐受性和临床活性，包括降低血小板计数异常患者百分比的效果，治疗周期最长达24周，并可延长24周[1][2] - **ET疾病背景**：原发性血小板增多症是最常见的骨髓增殖性肿瘤，以血小板计数持续升高和血栓并发症风险增加为特征，尽管有现有疗法，仍有相当比例患者对羟基脲等一线治疗耐药或不耐受[3] - **科学依据**：临床前和临床数据支持LSD1抑制在调节巨核细胞成熟和血小板生产中的作用，为评估iadademstat治疗ET提供了科学依据[4] Iadademstat临床数据亮点 - **一线AML (ALICE-2研究)**：截至摘要提交截止日，在一线AML患者中使用iadademstat、阿扎胞苷和维奈托克三联疗法，显示出100%的总缓解率(ORR)、93%的复合完全缓解率(CRc)和79%的严格完全缓解率(CR)[5][9] - **复发/难治性FLT3突变AML (FRIDA研究)**：在重度预处理患者群体中，iadademstat联合吉瑞替尼显示出良好的安全性，复合完全缓解率(CRc)为67%[5] - **数据发布**：ALICE-2和FRIDA研究的更新临床结果将于下周在EHA 2026大会上公布[3][5] 公司研发管线与战略 - **广泛临床开发计划**：iadademstat的临床开发计划广泛覆盖血液恶性肿瘤、实体瘤和非恶性血液学疾病[5] - **其他关键试验**： - **RESTORE试验**：正在推进评估iadademstat治疗镰状细胞病[6] - **合作研究**：根据与美国国家癌症研究所(NCI)的合作研发协议(CRADA)进行多项试验，以及在骨髓增殖性肿瘤、骨髓增生异常综合征和小细胞肺癌等领域的研究者发起研究[6] - **公司定位**：Oryzon是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - **核心资产**：公司围绕两个LSD1抑制剂构建了先进的临床产品组合： - **Iadademstat**：肿瘤学/血液学项目，有多项正在进行的I期和II期研究，在一线AML中显示出100%的总缓解率(ORR)等强劲的初步临床活性[8] - **Vafidemstat**：领先的中枢神经系统项目，针对边缘型人格障碍(BPD)已做好III期准备[8] - **管线拓展**：公司正在推进针对其他机制（如HDAC6）的更广泛的表观遗传学管线，并拥有一个用于生物标志物识别和靶点验证的强大平台[8] - **孤儿药资格**：Iadademstat在美欧获得AML孤儿药认定，在美国获得SCLC孤儿药认定[9]