公司治理与股东会议 - 公司于2025年12月15日宣布了上周五在马德里举行的特别股东大会的投票结果 [1] - 总计有33,581,589份已发行及流通的有表决权股份（占股本的37.7938%）出席了会议，包括亲自出席或由代理人代表出席 [1] - 股东们批准了董事会提出的所有决议，赞成票比例在93%至98%之间 [2][6] 公司章程与政策修订 - 技术性修订公司章程第2条（关于公司宗旨），以适应新的国家经济活动分类（CNAE 2025） [7] - 修订公司章程第11条，内容涉及董事会薪酬 [7] - 批准了新的董事薪酬政策，该政策自批准之日起适用，适用于接下来的三个财政年度，即2026、2027和2028财年 [7] - 批准了一项针对高管和关键人员（包括执行主席）的2026-2028年长期激励计划 [7] - 批准了一项固定的长期股权薪酬，旨在吸引人才并奖励公司董事会的独立董事的贡献 [7] 资本运作 - 批准了一项资本增加，通过现金出资并排除优先认购权，最高有效金额为1.25亿欧元 [7] - 授权董事会根据西班牙《公司法》第505条的规定，确定增发的日期、发行价格（或其确定程序）以及其他条件 [7] - 授权为正式确定、更正、登记、解释、发展和执行股东大会通过的决议而行使权力 [7] 公司业务概况 - Oryzon Genomics S.A. 是一家临床阶段的生物制药公司，也是表观遗传学领域的全球领导者 [1] - 公司成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那，是欧洲表观遗传学领域的领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学/血液学的个性化医疗 [4] - 公司拥有先进的临床产品管线，包括两种LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病的vafidemstat（已准备进入III期临床）和用于肿瘤学/血液学的iadademstat（II期临床） [4] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的潜在开发 [4] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，适用于多种恶性和神经系统疾病 [4]

公司战略与财务亮点 - 公司在2025年上半年成功融资超过6000万美元，实现了显著的财务转折[3] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为4040万美元，相比2024年同期的844万美元大幅增长[14][16] - 公司净业绩改善，2025年前九个月净亏损为150万美元（每股-0.02美元），相比2024年同期的250万美元亏损（每股-0.04美元）有所收窄[14] - 与2024年9月相比，2025年9月30日的净业绩因终止与Nice&Green的可转换债券融资安排而改善了110万美元[1] 中枢神经系统管线进展 - 核心产品vafidemstat用于边缘型人格障碍的PORTICO-2三期试验方案已提交美国FDA，并于10月获得书面反馈，公司将修订方案后重新提交[4][5] - 用于精神分裂症的EVOLUTION二期b试验正在积极招募参与者，并计划扩展至更多欧盟国家，主要评估对阴性症状的改善[5][8] - 公司正在准备名为HOPE-2的新二期试验，评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍患者的攻击行为，将包括遗传定义的亚群[5][8] - vafidemstat的专利组合得到加强，欧洲专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2038年[8] 肿瘤与血液学管线进展 - iadademstat与venetoclax和azacitidine的三联疗法在一线急性髓系白血病一期试验中显示出100%的总缓解率，其中88%达到完全缓解，且无剂量限制性毒性[3][7] - 在复发/难治性FLT3突变AML的FRIDA一期b试验中，iadademstat与gilteritinib联合治疗在12名可评估患者中达到67%的总缓解率和58%的完全缓解率[11] - iadademstat的临床开发已扩展至非恶性血液疾病，针对镰状细胞病的RESTORE一期b试验已开始招募患者，针对原发性血小板增多症的试验正在准备中[5][11] - iadademstat的专利组合获得加强，欧洲和澳大利亚专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2040年[11] 团队建设与合作伙伴 - 公司为推进后期研发管线并加强与FDA和EMA的沟通，强化了临床、战略和监管团队，引进了多名资深专家作为高级顾问[3][6] - 公司临床顾问委员会新增了多位杰出的临床和学术专家，以支持中枢神经系统领域的开发[6] - 作为战略计划的一部分，公司正在为其肿瘤血液学资产iadademstat探索潜在的合作伙伴关系[3] - 公司与美国国家癌症研究所的合作研究开发协议继续生成新的临床证据，且公司仅需承担最低的财务投入[3][11]

公司近期活动安排 - 公司管理层将参加2025年11月3日至5日在奥地利维也纳会议中心举行的BIO-EUROPE会议 [1] - 公司管理层将参加2025年11月17日在英国伦敦老比林斯盖特举行的LSX Investival Showcase Europe 2025会议 [1] - 公司管理层将参加2025年11月17日至20日在英国伦敦华尔道夫希尔顿酒店举行的Jefferies Global Healthcare Conference，并可在会议期间进行一对一交流 [2] 公司基本信息与业务重点 - 公司成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那，是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者 [3] - 公司专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学领域的个性化医疗，团队由位于巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥的制药行业高素质专业人士组成 [3] - 公司拥有先进的临床产品管线，包括两种LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病（已准备进入III期临床）的vafidemstat和用于肿瘤学（II期临床）的iadademstat [3] 公司研发管线与平台 - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，如HDAC-6，其临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的可能开发 [3] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，适用于多种恶性和神经系统疾病 [3]

战略合作与人事任命 - 公司宣布与Iman Barilero博士达成战略合作，任命其为监管事务高级顾问，以支持vafidemstat在边缘型人格障碍的III期临床项目[1] - Barilero博士拥有超过30年的全球监管事务领导经验，涵盖中枢神经系统、神经精神病学、免疫肿瘤学和罕见疾病领域，并在指导II-III期项目、获得全球批准方面有成功记录[2] - 其在灵北公司担任中枢神经系统全球监管科学副总裁期间，领导了针对抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、阿尔茨海默病等多种疾病的突破性疗法的全球监管策略[3] 公司战略与管线进展 - 此次合作是公司加强其医学、监管和战略职能的战略举措的一部分，Barilero博士的专长将助力vafidemstat进入III期临床并应对美国食品药品监督管理局提出的所有问题[4] - 公司的中枢神经系统管线还包括针对精神分裂症和自闭症谱系障碍的项目，vafidemstat目前正在一项评估其对精神分裂症阴性症状改善潜力的IIb期试验中，针对自闭症谱系障碍的临床试验也在准备中[4] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于中枢神经系统的vafidemstat和用于肿瘤学的iadademstat[5] 核心产品vafidemstat概况 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用[6] - 在针对不同精神疾病患者的攻击性和中度至重度阿尔茨海默病患者的激越/攻击性的两项IIa期临床试验中均报告了积极的临床结果[8] - 在边缘型人格障碍的全球随机双盲IIb期试验完成后，vafidemstat已成为准备进入III期的资产，其III期方案已提交[8] 合作目标与专家观点 - 合作目标包括加强与美国食品药品监督管理局的监管对话，为临床开发项目提供战略指导，并带来中枢神经系统和免疫肿瘤学领域的深厚专业知识[7] - 公司首席执行官认为Barilero博士的领导将有助于确保公司完全准备好推进其在边缘型人格障碍和精神分裂症的后期管线以及自闭症谱系障碍的早期项目[4] - Barilero博士表示vafidemstat对中枢神经系统疾病患者具有重要前景，期待贡献其在全球监管策略方面的经验以帮助推进其发展[4]

监管沟通与临床进展 - 公司收到美国FDA关于vafidemstat治疗边缘性人格障碍的III期方案书面反馈，反馈内容涉及研究终点选择和非临床考虑等因素 [2] - 公司将根据FDA的指导意见修订III期方案并重新提交，此类迭代互动在监管对话中较为常见 [2] - 公司首席执行官表示，FDA的建设性反馈是优化III期项目的机会，与监管机构的建议保持一致将加强试验设计 [3] - 公司正在积极修订方案，并期待在提交修订方案后与FDA进行后续讨论 [3] 公司产品管线与业务概览 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] - 公司团队由来自制药行业的高素质专业人士组成，分布在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥 [5] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病的vafidemstat和用于肿瘤学的iadademstat [5] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，并拥有用于多种恶性和神经系统疾病的生物标志物识别和靶点验证的强大平台 [5] Vafidemstat药物详情与研发进展 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用 [6] - 在动物研究中，该药物能恢复记忆，并将表现出加速衰老和阿尔茨海默病特征的小鼠的攻击性降至正常水平 [6] - 公司已完成多项vafidemstat的IIa期临床试验，在攻击性、阿尔茨海默病、多发性硬化症和严重新冠患者中显示出积极的临床结果和抗炎活性 [6] - 完成针对边缘性人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，vafidemstat已成为针对BPD激越/攻击行为的III期就绪资产 [6] - 该药物正在一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验中进行评估 [4][6] - 公司正在对vafidemstat采用中枢神经系统精准医疗方法，并准备在自闭症状况中开展针对攻击行为的临床试验 [6][7] 其他临床项目 - 公司的其他中枢神经系统临床项目按计划进行 [4]

公司近期活动安排 - 公司管理层将于2025年9月25日至26日参加在西班牙巴塞罗那洲际酒店举行的Drug Discovery Innovation Programme [1] - 公司管理层将于2025年9月30日至10月1日参加在法国巴黎四季乔治五世酒店举行的Paris Midcap Event 2025 [1] - 公司管理层将于2025年10月7日参加在法国巴黎Maison de la Chimie举行的BME Investor Access Event 2025 [2] - 公司管理层将于2025年10月7日至9日参加在西班牙巴塞罗那Fira de Barcelona – Montjuïc举行的BIOSPAIN 2025 [2] - 公司管理层将于2025年10月8日至9日参加在瑞士巴塞尔Mövenpick酒店举行的25th Sachs Annual Biotech in Europe Forum 2025，并于10月8日13:45 CET进行公司介绍 [2] - 公司管理层将在会议期间安排一对一会谈 [2] 公司基本信息与业务概况 - 公司成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那，是一家临床阶段生物制药公司，也是欧洲表观遗传学领域的领导者 [3] - 公司专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学领域的个性化医疗 [3] - 公司团队由来自制药行业的高素质专业人士组成，分布在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥 [3] - 公司拥有先进的临床产品管线，包括两种LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病且处于Phase III-ready阶段的vafidemstat，以及用于肿瘤学且处于Phase II阶段的iadademstat [3] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的潜在开发 [3] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，适用于多种恶性和神经系统疾病 [3]

公司动态与战略 - 公司作为赞助方参与首个Phelan-McDermid综合征疾病负担研究 [1] - 该研究旨在量化PMS的真实经济影响，为新疗法开发和未来市场准入策略提供信息 [2] - 公司首席科学官表示，支持此项研究符合其对罕见病的承诺，有助于识别疾病负担的关键驱动因素并指导新干预措施 [3] 疾病背景与未满足需求 - Phelan-McDermid综合征是一种由SHANK3基因缺失或致病性突变引起的高度致残性神经发育障碍 [4] - 其特征包括不同程度的发育迟缓、智力残疾、言语延迟或缺失以及自闭症谱系障碍 [4] - 激越和攻击性是PMS常见且令人痛苦的行为症状，目前尚无获批的药物治疗方法 [4] 研发管线与临床试验进展 - 公司正在准备一项名为HOPE-2的II期试验，评估其口服脑渗透性LSD1抑制剂vafidemstat在PMS患者中的安全性和有效性，计划在未来几个月内启动 [5] - HOPE-2试验将在欧盟进行，部分资金来源于2025年获得的欧盟IPCEI MED4CURE资助 [5] - 公司拥有两个LSD1抑制剂：vafidemstat用于中枢神经系统疾病（已准备进入III期），iadademstat用于肿瘤学（II期） [6] - 公司还拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，如针对CMT和ALS的HDAC-6临床候选药物ORY-4001 [6] 核心产品vafidemstat数据 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用 [7] - 在针对不同精神疾病患者的攻击性IIa期临床试验REIMAGINE和针对阿尔茨海默病患者的REIMAGINE-AD试验中均报告了积极的临床结果 [7][9] - 在轻度至中度AD患者的ETHERAL试验中，治疗6个月和12个月后观察到炎症生物标志物YKL40显著降低 [7] - 在边缘型人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验完成后，vafidemstat作为针对BPD激越/攻击性的资产已准备进入III期 [9] - 该药物还在进行一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验 [9]

专利组合扩展 - 澳大利亚专利局授予专利AU2020249493 涵盖iadademstat与PD1或PD-L1抑制剂联合治疗癌症 包括小细胞肺癌 专利有效期至少至2040年[1][2] - 欧洲专利局授予专利EP24205125.8 涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病相关的攻击性和社交退缩 专利有效期至少至2038年[1][4] - 俄罗斯已授予相应专利 其他地区包括美国、日本、中国等国家的专利申请仍在审理中[2][4] Iadademstat临床进展 - 目前正与美国国家癌症研究所合作开展I/II期试验 评估与PD-L1抑制剂联合用于一线广泛期小细胞肺癌患者 美国超过30个中心参与试验[3] - 在复发/难治性AML患者中开展Ib期FRIDA试验 与gilteritinib联合使用 并在研究者发起的研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合用于一线AML[9] - 获得美国小细胞肺癌孤儿药认定 以及美国和欧盟急性髓系白血病孤儿药认定[9] Vafidemstat临床开发 - 即将开展III期试验治疗边缘型人格障碍攻击性 准备II期试验治疗自闭症谱系障碍攻击性[5] - 正在进行II期试验治疗精神分裂症阴性症状 重点关注社交退缩[5] - 已完成IIa期试验显示阳性临床结果 包括REIMAGINE和REIMAGINE-AD试验[10] 公司背景与管线 - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - 临床产品组合包括两个LSD1抑制剂 vafidemstat处于III期准备阶段 iadademstat处于II期阶段[7] - 拥有其他管线资产 如针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 可能用于CMT和ALS开发[7]

核心观点 - 公司被提名为2025年欧洲Lifestars奖"年度IPO后融资"类别决赛入围者 表彰其在充满挑战的市场环境中成功完成3000万欧元增资 并获得强劲市场需求和超额认购 [1][3] 奖项与行业认可 - 欧洲Lifestars奖汇聚生命科学行业领先企业、投资者和投资银行 旨在表彰推动创新、推进医疗解决方案和塑造行业未来的个人、团队和组织 [2] - 获奖者将于2025年11月17日在伦敦HAC的City Central现场颁奖典礼上宣布 [2] 融资细节 - 公司完成3000万欧元增资 发行1276万股新股 每股价格2.35欧元 [3] - 发行价较5日成交量加权平均价2.779欧元折让15.44% 较2025年4月22日收盘价2.915欧元折让19.38% [3] - 融资采用纯股权结构 未附认股权证 获得强劲需求并大幅超额认购 [3] - 美国机构投资者锚定投资1500万欧元 其他投资者来自美国、欧洲和西班牙 [3] - 董事会将融资上限设定为3000万欧元 [3] - 完成后公司股价持续较发行价溢价20-25% 显示投资者信心和强劲的售后市场支持 [3] 中介机构 - Maxim（美国）、All-Invest（欧盟/英国）和Singular Bank（西班牙）担任簿记管理人 [4] - Banco Sabadell, S.A.担任增资结算和技术预融资代理 [4] - Gómez-Acebo & Pombo Abogados, S.L.P.（西班牙法律）和Gibson, Dunn & Crutcher LLP（美国法律）担任公司法律顾问 [4] - Loeb & Loeb LLP担任Maxim Group LLC的美国法律顾问 [4] 公司业务 - 公司成立于2000年 总部位于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司 欧洲表观遗传学领域领导者 [5] - 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥拥有专业团队 [5] - 拥有先进临床产品组合 包括两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 准备进入III期）和iadademstat（肿瘤学领域 II期） [5] - 拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产 其中临床候选药物ORY-4001可能用于CMT和ALS开发 [5] - 拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [5]

公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]