MADRID, Spain and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and global leader in epigenetics, announced today that its management will participate at the following upcoming events: BIO-EUROPE, November 3-5Location: Viena Congress and Convention Center, Vienna, Austria LSX Investival Showcase Europe 2025, November 17Location: Old Billingsgate, London, United Kingdom Jefferies Global Healthcare Conferenc ...

To enhance and accelerate regulatory dialogue with the FDA To provide strategic guidance across clinical development programsTo bring deep expertise in CNS and immuno-oncology MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, BME: ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and global leader in epigenetics, is pleased to announce the strategic collaboration with Dr. Iman Barilero, PharmD, PhD, as Senior Advisor for Regulatory Affairs to suppo ...

Provides clarity on the aspects to incorporateCompany to address them and resubmit revised protocol MADRID, Spain and CAMBRIDGE, Mass., Oct. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, BME: ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and global leader in epigenetics, today announced that it has received written feedback from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding the Phase III protocol to evaluate vafidemstat in borderline personality disorder (BPD). The ...

MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, announced today that its management will participate at the following upcoming events: Drug Discovery Innovation Programme, September 25-26Location: Intercontinental Hotel, Barcelona, Spain Paris Midcap Event 2025, September 30-October 1Location: Four Seasons George V, Paris, France BME Investor Access Event 202 ...

Study led by CureShankAims to characterize the direct and indirect burden of PMS to patients, caregivers, and US healthcare system MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, is proud to announce its participation as a sponsor of the first-ever Phelan-McDermid syndrome (PMS) burden of illness study. The study is led by CureShank, a research advocacy organ ...

专利组合扩展 - 澳大利亚专利局授予专利AU2020249493 涵盖iadademstat与PD1或PD-L1抑制剂联合治疗癌症 包括小细胞肺癌 专利有效期至少至2040年[1][2] - 欧洲专利局授予专利EP24205125.8 涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病相关的攻击性和社交退缩 专利有效期至少至2038年[1][4] - 俄罗斯已授予相应专利 其他地区包括美国、日本、中国等国家的专利申请仍在审理中[2][4] Iadademstat临床进展 - 目前正与美国国家癌症研究所合作开展I/II期试验 评估与PD-L1抑制剂联合用于一线广泛期小细胞肺癌患者 美国超过30个中心参与试验[3] - 在复发/难治性AML患者中开展Ib期FRIDA试验 与gilteritinib联合使用 并在研究者发起的研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合用于一线AML[9] - 获得美国小细胞肺癌孤儿药认定 以及美国和欧盟急性髓系白血病孤儿药认定[9] Vafidemstat临床开发 - 即将开展III期试验治疗边缘型人格障碍攻击性 准备II期试验治疗自闭症谱系障碍攻击性[5] - 正在进行II期试验治疗精神分裂症阴性症状 重点关注社交退缩[5] - 已完成IIa期试验显示阳性临床结果 包括REIMAGINE和REIMAGINE-AD试验[10] 公司背景与管线 - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - 临床产品组合包括两个LSD1抑制剂 vafidemstat处于III期准备阶段 iadademstat处于II期阶段[7] - 拥有其他管线资产 如针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 可能用于CMT和ALS开发[7]

核心观点 - 公司被提名为2025年欧洲Lifestars奖"年度IPO后融资"类别决赛入围者 表彰其在充满挑战的市场环境中成功完成3000万欧元增资 并获得强劲市场需求和超额认购 [1][3] 奖项与行业认可 - 欧洲Lifestars奖汇聚生命科学行业领先企业、投资者和投资银行 旨在表彰推动创新、推进医疗解决方案和塑造行业未来的个人、团队和组织 [2] - 获奖者将于2025年11月17日在伦敦HAC的City Central现场颁奖典礼上宣布 [2] 融资细节 - 公司完成3000万欧元增资 发行1276万股新股 每股价格2.35欧元 [3] - 发行价较5日成交量加权平均价2.779欧元折让15.44% 较2025年4月22日收盘价2.915欧元折让19.38% [3] - 融资采用纯股权结构 未附认股权证 获得强劲需求并大幅超额认购 [3] - 美国机构投资者锚定投资1500万欧元 其他投资者来自美国、欧洲和西班牙 [3] - 董事会将融资上限设定为3000万欧元 [3] - 完成后公司股价持续较发行价溢价20-25% 显示投资者信心和强劲的售后市场支持 [3] 中介机构 - Maxim（美国）、All-Invest（欧盟/英国）和Singular Bank（西班牙）担任簿记管理人 [4] - Banco Sabadell, S.A.担任增资结算和技术预融资代理 [4] - Gómez-Acebo & Pombo Abogados, S.L.P.（西班牙法律）和Gibson, Dunn & Crutcher LLP（美国法律）担任公司法律顾问 [4] - Loeb & Loeb LLP担任Maxim Group LLC的美国法律顾问 [4] 公司业务 - 公司成立于2000年 总部位于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司 欧洲表观遗传学领域领导者 [5] - 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥拥有专业团队 [5] - 拥有先进临床产品组合 包括两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 准备进入III期）和iadademstat（肿瘤学领域 II期） [5] - 拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产 其中临床候选药物ORY-4001可能用于CMT和ALS开发 [5] - 拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [5]

公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]

文章核心观点 - Oryzon Genomics将举办虚拟KOL活动，探讨边缘性人格障碍（BPD）未满足的医疗需求和vafidemstat的PORTICO - 2 III期试验设计 [1] 活动信息 - 活动时间为2025年7月9日下午12:00（美国东部时间） [1] - 活动由Michael Ropacki博士和Oryzon中枢神经系统首席医疗官主持 [1] - 活动将邀请多位专家，提供BPD当前社会和临床挑战的概述，强调缺乏获批药物治疗、超说明书用药的局限性，探讨新兴疗法潜力，回顾公司与FDA的互动及PORTICO - 2 III期试验方案设计 [1] - 活动后将有现场问答环节，可提前注册参加，无法现场参加可在活动后观看回放 [2] 专家信息 - Alan F. Schatzberg是美国著名精神病学家，斯坦福大学医学院教授，曾担任斯坦福大学精神病学和行为科学系主任，《精神病学研究杂志》主编，2009 - 2010年担任美国精神病学协会主席 [3] - Emil F. Coccaro是俄亥俄州立大学医学院教授，在攻击和冲动神经生物学领域是领先专家，有多项开创性贡献，开发了测试抗攻击化合物疗效的方法和间歇性爆发障碍（IED）的DSM - 5标准等 [4] - Eric Hollander是阿尔伯特爱因斯坦医学院教授，主要研究领域包括自闭症谱系障碍（ASD）中的CBDV、普拉德威利综合征（PWS）中的催产素等 [5][7] - Sarah Fineberg是耶鲁大学精神病学助理教授，研究BPD及相关心理健康状况的神经生物学机制，参与多项BPD研究，获相关基金会青年研究者资助 [8] 公司信息 - Oryzon于2000年在西班牙巴塞罗那成立，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者，专注中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医学，团队由专业人员组成，有先进临床产品组合 [9] - 公司有两个LSD1抑制剂，中枢神经系统的vafidemstat（处于III期准备阶段）和肿瘤学的iadademstat（处于II期），还有针对其他表观遗传靶点的资产，如ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发，有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 [9] 产品信息 - vafidemstat是口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减少认知障碍和神经炎症，有神经保护作用，在动物研究和多个临床前模型中显示出疗效 [10] - 公司已对vafidemstat进行多项IIa期临床试验，在不同精神疾病患者的攻击性、中重度阿尔茨海默病患者的攻击性等方面有积极临床结果，还在严重COVID - 19患者中显示出抗炎作用 [10] - vafidemstat在BPD方面准备进行III期PORTICO - 2试验，也在精神分裂症阴性症状的IIb期试验中进行研究，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群和神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在自闭症相关疾病中开展临床试验的可行性 [10]

核心观点 - Oryzon Genomics向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案 该试验基于IIb期PORTICO研究的积极结果 聚焦攻击性症状这一未满足医疗需求领域 [1][2][4] 试验设计与方案 - PORTICO-2为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究 计划招募350名BPD患者 主要终点采用患者自评的STAXI-2特质愤怒量表 关键次要终点为临床医生评定的改良外显攻击行为量表（OAS-M） [3][4] - 试验方案经FDA多次指导并整合斯坦福大学、耶鲁大学等国际精神病学专家意见后最终确定 [2] - 公司计划近期举办KOL网络研讨会 讨论试验设计及BPD领域未满足医疗需求 [4] 药物机制与开发进展 - Vafidemstat是一种口服中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 通过表观遗传机制发挥作用 在多项临床研究中显示良好安全性和耐受性 [1][9] - IIb期PORTICO研究显示该药物在攻击性和整体BPD改善次要终点呈现显著临床意义改善 [1] - 除BPD外 该药物在IIa期研究中显示可能改善自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）及阿尔茨海默病（AD）患者的攻击性行为 公司计划在Med4Cure IPCEI-EU资助下开展ASD攻击性新试验 [6][9] 疾病背景与市场机会 - BPD影响全球约1-2%人口 特征包括情绪不稳定、冲动性及频繁攻击行为 超过75%患者尝试自杀 约10%完成自杀 死亡率较普通人群高50倍 [5] - 目前无FDA批准针对BPD的药物治疗方案 存在重大未满足医疗需求 [2][5] 公司研发管线 - Oryzon为欧洲表观遗传学领域领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学个性化医疗 [8] - 核心管线包括两个LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 III期准备就绪）和iadademstat（肿瘤学 II期） [8] - 公司拥有针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 计划开发用于CMT和ALS 并具备生物标志物鉴定平台 [8]