Study led by CureShankAims to characterize the direct and indirect burden of PMS to patients, caregivers, and US healthcare system MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, is proud to announce its participation as a sponsor of the first-ever Phelan-McDermid syndrome (PMS) burden of illness study. The study is led by CureShank, a research advocacy organ ...

专利组合扩展 - 澳大利亚专利局授予专利AU2020249493 涵盖iadademstat与PD1或PD-L1抑制剂联合治疗癌症 包括小细胞肺癌 专利有效期至少至2040年[1][2] - 欧洲专利局授予专利EP24205125.8 涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病相关的攻击性和社交退缩 专利有效期至少至2038年[1][4] - 俄罗斯已授予相应专利 其他地区包括美国、日本、中国等国家的专利申请仍在审理中[2][4] Iadademstat临床进展 - 目前正与美国国家癌症研究所合作开展I/II期试验 评估与PD-L1抑制剂联合用于一线广泛期小细胞肺癌患者 美国超过30个中心参与试验[3] - 在复发/难治性AML患者中开展Ib期FRIDA试验 与gilteritinib联合使用 并在研究者发起的研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合用于一线AML[9] - 获得美国小细胞肺癌孤儿药认定 以及美国和欧盟急性髓系白血病孤儿药认定[9] Vafidemstat临床开发 - 即将开展III期试验治疗边缘型人格障碍攻击性 准备II期试验治疗自闭症谱系障碍攻击性[5] - 正在进行II期试验治疗精神分裂症阴性症状 重点关注社交退缩[5] - 已完成IIa期试验显示阳性临床结果 包括REIMAGINE和REIMAGINE-AD试验[10] 公司背景与管线 - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - 临床产品组合包括两个LSD1抑制剂 vafidemstat处于III期准备阶段 iadademstat处于II期阶段[7] - 拥有其他管线资产 如针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 可能用于CMT和ALS开发[7]

核心观点 - 公司被提名为2025年欧洲Lifestars奖"年度IPO后融资"类别决赛入围者 表彰其在充满挑战的市场环境中成功完成3000万欧元增资 并获得强劲市场需求和超额认购 [1][3] 奖项与行业认可 - 欧洲Lifestars奖汇聚生命科学行业领先企业、投资者和投资银行 旨在表彰推动创新、推进医疗解决方案和塑造行业未来的个人、团队和组织 [2] - 获奖者将于2025年11月17日在伦敦HAC的City Central现场颁奖典礼上宣布 [2] 融资细节 - 公司完成3000万欧元增资 发行1276万股新股 每股价格2.35欧元 [3] - 发行价较5日成交量加权平均价2.779欧元折让15.44% 较2025年4月22日收盘价2.915欧元折让19.38% [3] - 融资采用纯股权结构 未附认股权证 获得强劲需求并大幅超额认购 [3] - 美国机构投资者锚定投资1500万欧元 其他投资者来自美国、欧洲和西班牙 [3] - 董事会将融资上限设定为3000万欧元 [3] - 完成后公司股价持续较发行价溢价20-25% 显示投资者信心和强劲的售后市场支持 [3] 中介机构 - Maxim（美国）、All-Invest（欧盟/英国）和Singular Bank（西班牙）担任簿记管理人 [4] - Banco Sabadell, S.A.担任增资结算和技术预融资代理 [4] - Gómez-Acebo & Pombo Abogados, S.L.P.（西班牙法律）和Gibson, Dunn & Crutcher LLP（美国法律）担任公司法律顾问 [4] - Loeb & Loeb LLP担任Maxim Group LLC的美国法律顾问 [4] 公司业务 - 公司成立于2000年 总部位于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司 欧洲表观遗传学领域领导者 [5] - 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥拥有专业团队 [5] - 拥有先进临床产品组合 包括两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 准备进入III期）和iadademstat（肿瘤学领域 II期） [5] - 拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产 其中临床候选药物ORY-4001可能用于CMT和ALS开发 [5] - 拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [5]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局批准Oryzon Genomics公司开展iadademstat在镰状细胞病中的首次非恶性血液学适应症Ib期临床试验 这标志着该药物在非肿瘤领域的重大拓展[1] - iadademstat作为高选择性LSD1抑制剂 通过诱导胎儿血红蛋白表达来改变镰状细胞病的病理表型 在临床前研究中单剂量即可在狒狒模型中显著提升HbF水平[5] - 镰状细胞病治疗市场存在巨大未满足医疗需求 预计从2025年30亿美元增长至2032年80亿美元 当前疗法存在技术复杂性和高成本限制[5] 临床试验设计 - RESTORE研究为多中心Ib期试验 计划在西班牙招募40名SCD成人患者 主要评估安全性和耐受性并确定II期推荐剂量[2] - 次要研究目标包括评估药物诱导胎儿血红蛋白（HbF）的活性 HbF水平升高已被FDA认可为SCD治疗的临床意义终点[5] 疾病背景与市场机会 - 镰状细胞病是由β-珠蛋白基因突变引起的慢性遗传性血液疾病 全球影响约770万人（2025年估计）[5] - 当前治疗选择有限 已撤市的口服疗法Oxbryta曾在短期内达到3.28亿美元年销售额 显示强劲商业潜力[5] - 基因疗法虽获FDA批准但受限于技术复杂性和极高成本 导致全球大部分患者无法获得治疗[5] 药物研发进展 - iadademstat（ORY-1001）是口服小分子LSD1抑制剂 在血液癌症中表现出强分化效应[8] - 在肿瘤领域开展多项临床试验：包括FRIDA试验（联合gilteritinib治疗R/R FLT3突变AML）以及与venetoclax/azacitidine联合治疗一线AML的研究[6][8] - 获得孤儿药认定：SCLC在美国获得 AML在美国和欧盟获得[8] 公司背景 - Oryzon是临床阶段生物制药公司 2000年成立于巴塞罗那 专注于表观遗传学领域[7] - 拥有两个LSD1抑制剂：vafidemstat（CNS领域 III期准备）和iadademstat（肿瘤领域 II期）[7] - 建立针对HDAC-6等其他表观遗传靶点的管线 临床候选药物ORY-4001拟开发用于CMT和ALS[7]

公司进展 - 2025年是公司关键一年 重点推进NuQ®平台在人类诊断市场的商业化 目前与超过10家公司进行保密讨论 [1] - 各项合作进展处于不同阶段 包括尽职调查 技术转移 临床样本评估 条款谈判及合同定稿 预计本季度签署首个人类诊断领域协议 [2] - 临床证据支持NuQ®技术在癌症和败血症等关键领域的广泛应用 同时可作为表观遗传药物开发的生物标志物 [3] - 计划复制兽医市场成功策略 在人类诊断领域达成多项许可协议 交易结构可能包含预付款 里程碑付款及未来经常性收入 [4] 财务数据 - 第二季度收入40万美元 2025年上半年同比增长15% [8] - 季度净亏损同比下降11% 上半年净亏损同比减少24% [8] - 上半年经营活动净现金消耗1060万美元 同比下降30% [8] - 截至2025年6月30日 现金及等价物230万美元 较2024年底330万美元有所下降 季度后通过定向增发融资120万美元 [8] 技术平台 - NuQ®平台专注于表观遗传学血液检测 可早期检测癌症 败血症等疾病 并用于治疗监测 [7][9] - 技术具有简单 易用 成本效益高等特点 子公司正推进相关产品开发与商业化 [7] 行业活动 - 将于2025年8月15日举行第二季度财报电话会议 管理层将更新业务进展及里程碑 [5] - 会议提供网络直播及电话回放服务 回放有效期至8月29日 [6] 公司背景 - 跨国企业 研发中心位于比利时 在美国设创新实验室 伦敦设办事处 [9] - 专注于通过表观遗传学技术改善人类和动物重大疾病的早期检测与治疗监测 [7] - 拥有Nucleosomics™ Capture-PCR™ Capture-Seq™ NuQ®等注册商标 [12]

公司财务与运营更新 - 公司将于2025年8月15日美国东部时间上午8:30举行电话会议 讨论2025年第二季度财务和运营业绩并提供业务更新 [1] - 电话会议将由公司总裁兼集团首席执行官、集团首席财务官、首席医疗官及集团首席营销与传播官主持 重点介绍2025年第二季度重要事件及未来里程碑 [2] - 会议提供电话重播服务 重播截止日期为2025年8月29日 美国及加拿大重播拨号为1-844-512-2921 国际重播拨号为1-412-317-6671 需使用重播PIN码13755349 [3] 公司业务与战略 - 公司专注于表观遗传学领域 致力于通过早期检测和疾病治疗监测改善人类和动物重大疾病患者的生存率及治疗效果 [4] - 通过子公司开发并商业化简便、低成本的血检技术 用于检测和监测多种疾病 包括部分癌症及与NETosis相关的疾病（如脓毒症） [5] - 研发活动以比利时为中心 同时在美国和伦敦设有创新实验室及办事处 [5] 投资者与媒体联系 - 媒体联系人为集团首席营销与传播官Louise Batchelor 邮箱为[email protected] 电话为+44 (0)7557 774620 [7] - 投资者关系联系人为LifeSci Advisors的Jeremy Feffer 邮箱为[email protected] 电话为+1-212-915-2568 [7]

股票发行与融资 - 公司向内部人士（董事和高管）以每股0.64美元的价格发行156,250股普通股，不附带认股权证 [1] - 向现有股东发行1,734,375股普通股及同等数量的认股权证，每股加认股权证组合价格为0.64美元，认股权证行权价为0.768美元，有效期5年 [1] - 预计融资总规模为121万美元（未扣除发行费用），若认股权证全部行权可额外获得130万美元 [3] 资金用途 - 融资净额将用于研发、产品开发、临床研究、商业化推广、营运资金及潜在战略收购 [3] 公司业务与技术 - 公司专注于表观遗传学领域，致力于通过早期检测和疾病监测改善人类及动物重大疾病的预后 [6] - 子公司正在开发低成本、易用的血液检测技术，覆盖部分癌症及NETosis相关疾病（如脓毒症），旨在延长患者生命并提高生活质量 [7] 运营布局 - 研发中心位于比利时，在美国设有创新实验室及办公室，伦敦设有办事处 [8] 法律与监管 - 本次发行依据2024年11月8日提交的S-3表格货架注册声明（SEC文件号333-283088），并于2025年4月18日生效 [4] - 发行仅通过招股说明书补充文件及配套基座招股说明书进行，相关文件将在SEC官网披露 [4]

公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]

公司分析师覆盖情况 - 美国投行Maxim LLC于2025年7月18日启动对Oryzon Genomics的研究覆盖 [1] - 公司目前共获得10家金融机构的分析师覆盖 包括美国ROTH Capital Partners和Maxim LLC 英国Jefferies、Rx Securities和Edison Group 以及欧洲大陆Van Lanschot Kempen、Invest Securities、JBCapital、Estrategias de Inversión和Luis Navia [3][7] - 该覆盖规模使公司成为欧洲生物技术领域受关注度最高的企业之一 [3] 公司战略与定位 - 公司强调独立高质量研究对生物技术投资者决策的重要性 [2] - 公司致力于通过透明化沟通传递其临床项目价值、未满足医疗需求及商业化潜力 [2] - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是欧洲表观遗传学领域的领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] 核心产品管线 - 主要产品为两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 处于III期准备阶段）和iadademstat（肿瘤学领域 处于II期） [5] - iadademstat在复发/难治性AML患者的I/IIa期试验中显示出安全性和初步抗白血病活性 [6] - 该药物与阿扎胞苷联合用于老年一线AML患者的IIa期试验（ALICE试验）表现出良好安全性和强临床活性 [6] - vafidemstat在攻击性精神病患者（REIMAGINE试验）和阿尔茨海默病躁动患者（REIMAGINE-AD试验）的IIa期试验中均报告阳性临床结果 [9] - 公司拥有针对HDAC-6等其他表观遗传靶点的管线资产 其中ORY-4001已被提名用于CMT和ALS开发 [5] 研发合作与拓展 - iadademstat正与gilteritinib联合用于FLT3突变复发/难治性AML患者的Ib期FRIDA试验 [6] - 与美国国家癌症研究所（NCI）签署合作研发协议 共同推进iadademstat在血液肿瘤和实体瘤的开发 [6] - 计划将iadademstat临床开发拓展至非肿瘤血液学适应症 如镰状细胞病（方案已提交）和原发性血小板增多症（试验筹备中） [8] - vafidemstat针对边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案已提交FDA [9]

市场潜力与业务表现 - Nu Q® Discover年潜在市场规模达2亿美元，虽小于其他业务板块，但已成为早期收入的重要来源[1] - 目前拥有14种先进免疫检测技术，服务全球20多家客户，加速多治疗领域疾病研究与药物开发[1] - 最大客户项目收入达数十万美元，涉及2026年完成的纵向1/2b期临床试验[2] 技术优势与科学验证 - 基于专有核小体定量技术，提供高通量表观遗传分析服务，适用于大型药企和诊断公司[1] - 平台的多样本/多疾病模型适用性获《Journal of Biological Chemistry》同行评审论文验证[1] - 应用覆盖肿瘤学、神经退行性疾病、自身免疫疾病及NETosis领域[4] 商业化进展与战略规划 - 2025年预计通过新合约实现持续增长，目前已在科学卓越性和全球商业化方面建立基础[1] - 药企正将Nu Q®检测作为探索性生物标志物使用，未来可能升级为伴随诊断并带来数百万美元长期合作[3] - 正在探索联合营销合作模式，计划未来数月内达成协议[3] 公司背景与研发布局 - 专注于表观遗传学，通过血液检测实现疾病早期发现与治疗监测，覆盖癌症和NETosis相关疾病[6][7] - 研发总部位于比利时，在美国设创新实验室，伦敦设办事处[8] - 检测平台设计目标包括评估疾病严重程度、监测治疗反应及深化疾病机制理解[9] 产品定位与行业应用 - Nu Q® Discover支持从临床前到临床验证的全药物开发流程，提供关键生物过程的高通量表观遗传分析[4] - 检测服务可帮助延长患者生命并提高生活质量，适用于人类和动物疾病[7] - 注册商标包括Nucleosomics™、Capture PCR™等，技术专利覆盖多个检测平台[12]