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Qfitlia(fitusiran)
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Sanofi Scores Two Major China Approvals For Rare Blood Disorder Drugs
Benzinga· 2025-12-12 02:11
The National Medical Products Administration (NMPA) in China has approved Sanofi SA’s (NASDAQ:SNY) two medicines for rare hematologic diseases: Qfitlia (fitusiran) for hemophilia and Cablivi (caplacizumab) for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. • Sanofi stock is showing upward movement. Why is SNY stock advancing?With Qfitlia and Cablivi, Sanofi reaches its fourth and fifth approvals in China this year, following Tzield for stage 2 type 1 diabetes and Sarclisa for two indications in relapsed and ...
Alnylam,下一个巨头?
格隆汇· 2025-11-24 02:23
公司市值与行业地位 - 截至11月18日收盘,公司总市值达约611亿美元,在制药、生物科技和生命科学行业中位列第18 [1] - 公司市值高于全球免疫药龙头Argenx、武田制药、百济神州,总市值比它高400亿美元以内的药企包括葛兰素史克(GSK)、百时美施贵宝(BMS)、再生元制药 [1] - 公司目标直指千亿美元市值,已从Biotech跃升为Pharma [1][2] 财务表现与业绩指引 - 公司总收入呈现逐年增长态势,2022-2024年分别达到10.37亿美元、18.28亿美元、22.48亿美元 [3] - 2025年前三季度,公司实现总收入达26.17亿美元,其中产品净收入19.92亿美元,同比增长67% [4] - 2025年第三季度单季实现总收入12.49亿美元,运营盈利4.76亿美元,净利润3.96亿美元 [4] - 公司上调2025年总收入指引至29.5-30.5亿美元,并有望在年内实现"可持续的非GAAP盈利" [4] 核心产品线表现 - TTR产品线表现亮眼,2025年前三季度实现收入同比增长85%至16.28亿美元,主要由Amvuttra(14.87亿美元)和Onpattro(1.41亿美元)贡献 [4] - 罕见病产品线2025年前三季度实现收入同比增长16%至3.63亿美元,Givlaari、Oxlumo合计贡献3.64亿美元 [4] - 与诺华合作开发的长效降脂药Leqvio放量速度迅猛,2025年前三季度大卖8.63亿美元(同比增长61%),全年有望首次突破十亿美元大关 [7] - Evaluate Pharma预计,Leqvio的销售额峰值将达到30亿美元 [7] 研发管线与合作伙伴 - 公司布局了超过15款在研项目,覆盖罕见病、心血管、代谢、神经系统等领域 [8] - Cemdisiran(与再生元合作)已完成治疗全身型重症肌无力的III期研究,计划在2026年一季度向FDA递交上市申请 [8][9] - Elebsiran正在开展联合Tobevibart针对慢性丁型肝炎感染患者的Ⅲ期研究,以及治疗慢性乙肝的Ⅱ期研究 [14] - 公司与罗氏就高血压RNAi疗法Zilebesiran达成总交易额达28亿美元的BD合作,该药已进入临床Ⅲ期阶段 [6][15] - 在代谢领域布局了5款管线,包括针对MASH的Rapirosiran(Ⅱ期)和针对高脂血症的ALN-APOC3(临床I/II期) [18] 商业模式与技术平台 - 公司收入结构以"产品销售收入+授权与合作收入"为核心,通过与诺华、赛诺菲、再生元、罗氏等药企建立广泛的BD合作 [6] - 公司采用"内部创新+外部合作"的商业模式,兼顾短期和长期收入,既健康又具备可持续性 [6][7] - 公司是RNAi技术领域的先驱,基于其ESC+ GalNAc偶联物技术平台开发siRNA药物,实现精准肝细胞递送与高效抗病毒作用 [14][15]