SAN DIEGO, May 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aardvark Therapeutics, Inc. (Aardvark) (Nasdaq: AARD), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel, small-molecule therapeutics to activate innate homeostatic pathways for the treatment of metabolic diseases, announced that it will present at the following conferences during May: Live webcasts of each presentation will be accessible on the company's website, www.aardvarktherapeutics.com, under the investors section and an archived record ...

业务进展 - 公司已完成ARD - 101在健康志愿者中的1期临床试验和PWS相关食欲过盛受试者的2期临床试验，2期试验中12名200mg BID受试者无治疗相关不良事件，8人HQ - CT 9评分28天平均下降约8分；4名按修订方案给药受试者仅出现1级治疗相关不良事件，HQ - CT 9评分28天也下降约8分[18] - 公司2024年12月启动ARD - 101治疗PWS相关食欲过盛的3期HERO试验，预计2026年初获得顶线数据[16] - 2021年完成ARD - 101健康志愿者1期临床试验，单次给药（SAD）组口服剂量为40mg、100mg或240mg，多次给药（MAD）组为40mg、100mg或240mg BID，给药14天[75] - 1期临床试验中，MAD治疗组（N = 19）腹泻、消化不良等不良反应发生率为10.5%，腹胀等为5.3%，SAD治疗组无治疗突发不良反应（TEAEs）[76] - 开放标签2期临床试验针对普拉德 - 威利综合征（PWS）相关食欲过盛患者，第一部分12名受试者口服200mg BID，28天HQ - CT 9评分平均降低约8分[83,84] - 2期临床试验第二部分患者先400mg BID给药1周，再600mg BID给药1周，最后800mg BID给药2周，所有遵循方案患者受益，多数随时间受益加深[90] - 2期临床试验第二部分（N = 6）恶心、喉咙后部苦味等不良反应发生率为17%[93] - 一名受试者从2期第一部分进入第二部分，HQ - CT 9评分从基线到第28天剂量依赖性降低16分，停药约14天后食欲过盛和HQ - CT 9评分回升或增加[93] - 排除2名偏离试验方案患者，2期临床试验剩余4名受试者28天HQ - CT评分平均降低约8分[93] - ARD - 101的2期临床试验第二部分中，四名按方案完成试验的受试者在28天时HQ - CT 9降低约8分[48][60] - ARD - 101的PWS 2期试验数据显示，28天给药后体脂减少约1.5%，瘦肌肉增加超2%[60] - 体内研究中，饮食诱导肥胖（DIO）小鼠分组，每组12只，分别接受20、40和80mg/kg BID的ARD - 101，对应人体剂量为162、324和650mg BID，治疗8周[71] - 一般肥胖受试者2a期临床试验中，ARD - 101治疗组饥饿评分降低幅度是安慰剂组的2.51倍，p值为0.015，28天平均安慰剂调整后体重减轻约 - 1%[136] - 一般肥胖受试者2a期临床试验中，20名受试者中有4例治疗新发不良事件，2例相关且为轻度，2例无关且为中度[137] - 减肥手术后顽固性体重增加的2a期临床试验中，11名受试者中9名在28天给药期间体重减轻或维持[139] - 2a期临床试验中，服用ARD - 101的12名受试者里，恶心和头痛各有2例（16.6%），便秘、烧心、消化不良、呕吐各有1例（8.3%）[141] 业务计划 - 美国HO患者约5000 - 10000人，公司计划开展ARD - 101治疗HO相关食欲过盛的2期临床试验，预计给药约4个月[19] - 公司第二个TAS2R项目ARD - 201是ARD - 101和DPP - 4抑制剂的固定剂量组合，计划开展2期临床试验探索其疗效[20] - 公司计划2025年下半年开展ARD - 101治疗HO相关食欲过盛的2期HONOR试验[27] - 公司计划2025年下半年开展ARD - 201的2期EMPOWER试验[27] - 计划开展的2期EMPOWER试验预计2025年下半年启动，2026年上半年出topline数据[149] - 公司计划2025年下半年开展ARD - 101治疗HO相关食欲过盛的2期HONOR试验，预计2026年上半年公布顶线数据[111] - 公司计划启动2期临床试验探索ARD - 201的疗效，未来决策将参考多臂EMPOWER试验结果[113] 财务情况 - 公司IPO前融资1.291亿美元，2025年2月完成IPO，出售6120661股普通股，净收益约8750万美元[25] 市场情况 - 目前市场上GLP - 1药物12个月停药率约45%，24个月停药率约65%[27] - 美国约6%的成年人（约500万）正在使用GLP - 1药物，八分之一的人曾尝试过，市场分析师预计到2030年全球品牌抗肥胖药物销售额将超1000亿美元[37] - 50%服用GLP - 1受体激动剂的受试者会出现不同程度的胃肠道副作用，50%的受试者在治疗一年后停止使用该疗法，部分受试者一年内会恢复约三分之二的体重，40% - 60%的体重减轻为瘦体重[38] - 2022年全球超10亿人受肥胖影响，美国42%的成年人被视为肥胖，假设渗透率约13%，美国肥胖治疗市场规模为1500万成年人[115] - 到2030年，预计全球品牌抗肥胖药物市场将超1000亿美元，2035年全球肥胖患病率将增至超50%[116] - 开始GLP - 1治疗12个月内约45%的患者停药，24个月时增至约65%[118] - 停用GLP - 1受体激动剂后，部分受试者1年内最多可恢复约三分之二的体重，第120周时司美格鲁肽和安慰剂组分别恢复11.6和1.9个百分点的体重，净损失分别为5.6%和0.1%[119] - GLP - 1受体激动剂导致的体重减轻中，最高可达60%来自瘦体重减少，司美格鲁肽STEP - 1试验中为45.2%，替尔泊肽SURMOUNT - 1试验中为25.7%[122] 公司背景 - 公司创始人兼CEO Dr. Tien Lee有超20年生物技术创新和管理经验，2017年创立公司[24] 疾病情况 - PWS全球发病率约为1/15000，美国约有10000 - 20000名患者，欧盟约有15000名患者，全球约有350000 - 400000名患者[51] - PWS患者中位寿命为30年，肥胖相关并发症是主要死因[49] 产品特性 - ARD - 101在临床前研究和试验中约99%局限于肠道，全身暴露极小[33][42][59] - 公司认为ARD - 101能以局部方式诱导CCK表达，选择性引发迷走神经肠脑信号传导，且全身CCK无显著升高[42] - 临床前研究表明ARD - 101有潜力成为耐受性良好、诱导饱腹感的药物，可降低食物摄入量和体重，无治疗快速耐受性[62] - ARD - 101约99%停留在消化道，全身循环中仅约1%可检测到[66,78] 专利情况 - 公司专利组合截至2025年3月12日，含22个不同专利申请家族，有17项已授权美国专利、23项已授权外国专利和72项待审专利申请[161] - 公司ARD - 101的醋酸盐口服制剂专利（美国专利号10,835,505）2038年到期，同一专利家族已在多个国家和地区提交申请[162] - 公司多个与ARD - 101相关的专利申请预计到期时间在2039 - 2043年不等[163][164] - 与ARD - 201相关的专利申请，涉及特定丹那铵盐与DPP - 4抑制剂组合，预计2041年到期[165] 其他项目 - 公司除ARD - 101和ARD - 201项目外，还开发其他高未满足需求适应症项目，包括非TAS2R相关的低剂量液体缓释纳曲酮治疗自闭症项目[150] 竞争情况 - ARD - 101的竞争产品中，Soleno Therapeutics的VYKAT XR是唯一获批治疗PWS患者食欲过盛的药物[153] 生产销售情况 - 公司产品候选药物生产依靠第三方合同制造组织，无长期供应安排[158] - 公司产品候选药物销售、营销和产品分销策略未确定，将在临近获批时评估[159] 监管法规 - 产品候选药物在美国合法上市前需通过NDA流程获FDA批准，IND提交后若FDA无异议30天后自动生效[171] - 临床开发分三个阶段，Phase 1针对少量健康志愿者，Phase 2针对患病受试者，Phase 3涉及多国多地点大量受试者，FDA一般要求两个充分且良好控制的Phase 3临床试验结果达标才批准[176] - 临床期间需每年向FDA提交进展报告，严重意外疑似不良反应等情况需提交书面IND安全报告[177] - 组合疗法中固定剂量组合产品按FDA的Combination Rule审查，ARD - 201作为固定剂量组合产品，开发和审批要求不确定[179][180] - NDA申请需提交临床前和临床试验结果等资料，获FDA批准才能在美国上市，且需缴纳用户费和处方药产品计划费，特定情况可减免[181][182] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理，标准审查目标是10个月内完成，优先审查为6个月，产品符合特定条件可申请优先审查[183] - 产品开发、审批及获批后任何阶段不遵守美国法规，可能导致研究延迟、监管审查和批准受阻，或面临行政或司法制裁[170] - 临床开发需同步完成额外动物研究，确定产品化学和物理特性及商业化生产工艺，选择合适包装并进行稳定性研究[178] - 公司可选择在IND下开展国外临床试验，需满足FDA要求；不在IND下开展则要符合GCP，FDA必要时可现场核查数据[175] - 临床研究可能因受试者健康风险、未按IRB要求进行、缺乏疗效、业务目标或竞争环境等因素被暂停或终止[177] - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物或生物制品[187] - 获得孤儿药指定的产品首次获批或被判定临床更优，可获7年独占权[189] - 2023年1月FDA明确孤儿药独占权范围仍与获批用途或适应症相关[190] - 快速通道指定申请提交后，FDA需在60天内确定产品是否符合资格[191] - 优先审评产品需在完整新药申请受理后6个月内完成审评[192] - 突破性疗法指定申请提交后，FDA需在60天内确定产品是否符合资格[194] - 儿科研究计划需在2期结束会议后60天内提交[195] - 获批产品制造商需持续接受FDA监管，包括监测、记录等活动[196] - 产品或标签修改、制造变更常需FDA批准，可能导致漫长审查和额外费用[197] - FDA可能要求获批产品进行4期测试、REMS和上市后监测[199] - 药品生产、销售等活动受FDA等众多监管机构监管，违规可能面临刑事起诉、罚款等处罚[200][202] - 505(b)(2)新药申请可依赖FDA对已批准产品的安全性和有效性认定，FDA可能要求申请人进行额外研究[204] - 仿制药简略新药申请（ANDA）一般无需临床数据，但需进行生物等效性研究，FDA批准需证明与参比药物无安全性和有效性新问题[205] - 申请人提交ANDA或505(b)(2) NDA时需对参比药物专利进行认证，若提交IV段认证引发专利诉讼，FDA可能实施30个月审批搁置，有新化学实体（NCE）排他权且ANDA在批准四年后提交，30个月搁置可能延长至创新药批准后7.5年[206] - 美国专利期限可根据Hatch - Waxman修正案最多延长5年，但剩余专利期限从产品批准日起总计不超过14年[207] - 含新化学实体（NCE）的首个获批药物有5年非专利市场排他期，ARD - 101可能同时拥有5年NCE排他期和7年孤儿药排他期[208][210] - 儿科排他权若获批，可在现有排他期和专利期限基础上增加6个月[211] 支付报销情况 - 公司产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，支付方报销减少，确定覆盖和报销过程与定价过程分离[212] - 美国政府和外国政府实施成本控制计划，如价格控制、报销限制等，IRA对某些药物实施新的制造商财务责任和价格谈判[214] - 欧盟各国药品定价和报销方案差异大，部分国家需批准报销价格才能销售，部分国家要求进行成本效益研究[215] 其他信息 - 人类基因组中有26个TAS2R基因[27]

Exhibit 99.1 Aardvark Therapeutics Reports Full Year 2024 Financial Results and Provides Business Highlights SAN DIEGO, March 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aardvark Therapeutics, Inc. (Aardvark) (Nasdaq: AARD), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel, small- molecule therapeutics to activate innate homeostatic pathways for the treatment of metabolic diseases, today reported financial results for the full year ended December 31, 2024, and provided business highlights. Forward-Lo ...