公司表现 - Acasti Pharma (ACST) 今年迄今为止的回报率为5.9%，表现优于医疗行业平均水平4.6% [2] - Cigna (CI) 今年迄今为止的回报率为9.7%，同样表现优于医疗行业 [2] 行业排名 - Acasti Pharma 属于医疗行业，该行业包括1026家公司，目前在Zacks行业排名中位列第6 [1] - Acasti Pharma 属于医疗-通用药物行业，该行业包括11家公司，目前在Zacks行业排名中位列第86 [3] - Cigna 属于医疗-HMOs行业，该行业包括8家公司，目前在Zacks行业排名中位列第175 [3] 行业表现 - 医疗-通用药物行业今年迄今为止的平均回报率为8.2%，Acasti Pharma 的表现略低于该行业 [3] - 医疗-HMOs行业今年迄今为止的回报率为-6.1% [3] 分析师预期 - 过去一个季度，Acasti Pharma 全年盈利的Zacks共识预期上调了11.6%，表明分析师情绪增强，公司盈利前景改善 [2] - Cigna 当前年度的共识每股收益预期在过去三个月增加了0.4% [2] Zacks排名 - Acasti Pharma 目前的Zacks排名为2 (Buy) [1] - Cigna 目前的Zacks排名为2 (Buy) [2]

文章核心观点 - 公司宣布其针对罕见疾病"蛛网膜下腔出血"(aSAH)的新药GTX-104的关键III期临床试验STRIVE-ON已完成50%的患者入组 [1][2] - GTX-104是一种新型的静脉注射剂型,相比口服尼莫地平可以更好地管理aSAH患者的低血压等并发症 [4][5] - 公司预计将于2024年底至2025年初完成100例患者的入组,并于2025年上半年向FDA提交新药申请 [2] - aSAH是一种罕见且危及生命的疾病,每年在美国约有5万例,在欧盟和中国分别约6万例和15万例 [3] - 公司表示GTX-104有望为aSAH患者带来更好的治疗选择 [6] 根据目录分别总结 公司概况 - Acasti是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,专注于罕见和孤儿疾病的药物研发 [6] - 公司的创新给药技术有望提高现有药物的性能,如更快的起效、更高的疗效、更少的副作用等 [6] - GTX-104是公司的主要临床候选药物,已获得FDA的孤儿药资格认定,享有7年的市场独占期 [6] GTX-104概况 - GTX-104是一种新型的静脉注射剂型尼莫地平,用于治疗aSAH [4] - 与口服尼莫地平相比,GTX-104可以更好地管理aSAH患者的低血压等并发症 [5] - GTX-104在150多名健康受试者中表现良好,药代动力学的个体间和个体内差异明显降低 [5] - 公司估计GTX-104在美国的潜在市场规模约为3亿美元 [5] 临床试验进展 - 公司的关键III期临床试验STRIVE-ON已完成50%的患者入组 [1][2] - 该试验计划入组100例aSAH患者,比较GTX-104与口服尼莫地平的安全性 [1] - 公司预计将于2024年底至2025年初完成全部患者入组,并于2025年上半年向FDA提交新药申请 [2]

财务业绩 - 2024财年净亏损1290万美元，较2023财年减少2950万美元[5] - 2024财年研发费用470万美元，较2023财年的1000万美元有所下降[5] - 2024财年一般及行政费用640万美元，较2023财年减少120万美元[5] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2300万美元，低于2023年的2790万美元[5] - 2024财年净亏损1290万美元，较2023财年的4240万美元减少2950万美元[23] - 2024财年研发费用470万美元，低于2023财年的1000万美元[23] - 2024财年一般及行政费用640万美元，较2023财年的760万美元减少120万美元[23] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2300万美元，低于2023年的2790万美元[23] - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，已发行和流通股份分别为7,435,533股[35] - 2024年和2023年额外实收资本分别为17,862千美元和13,965千美元[35] - 2024年和2023年累计亏损分别为211,119千美元和198,266千美元[35] - 2024年和2023年股东权益总额分别为61,743千美元和67,955千美元[35] - 2024年和2023年研发费用（扣除政府补助后）分别为4,683千美元和9,972千美元[36] - 2024年和2023年经营活动亏损分别为12,852千美元和52,155千美元[36] - 2024年和2023年税前亏损分别为14,685千美元和51,971千美元[36] - 2024年和2023年净亏损和综合亏损总额分别为12,853千美元和42,429千美元[36] - 2024年和2023年基本和摊薄后每股亏损分别为1.35美元和5.71美元[36] - 2024年和2023年加权平均流通股数量分别为9,529,123股和7,435,472股[36] 产品研发与进展 - GTX - 104的STRIVE - ON 3期安全试验患者招募进展顺利，有望2025年上半年提交新药申请（NDA）[1][2][3] - GTX - 104关键3期STRIVE - ON安全试验患者招募进展顺利，有望2025年上半年提交新药申请[19][20][21] - GTX - 102和GTX - 101的进一步开发已被搁置，可能会对外授权或出售[9][10] - GTX - 102和GTX - 101的进一步开发已被搁置，可能会对外授权或出售[27][28] - 公司主要临床资产GTX - 104获FDA孤儿药认定，拥有7年美国市场独家销售权及超40项专利[29] 市场规模与患者数量 - 美国每年约5万例动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者，欧盟约6万例，中国约15万例[6] - GTX - 104美国潜在市场规模约3亿美元[8] - GTX - 104美国潜在市场规模约3亿美元[26] 资金状况与融资 - 公司预计现金可支撑运营至2026年第二季度[1][2][5] - 2023年9月完成750万美元私募股权融资[2][3] - 公司预计现金可支撑运营至2026年第二季度[19][20][23] - 2023年9月完成750万美元私募股权融资[20][21]

文章核心观点 - 公司正在推进其主要产品GTX-104的关键III期临床试验STRIVE-ON,预计可于2025年上半年向FDA提交新药申请[1][2] - 公司通过2023年9月完成7.5百万美元的私募融资,预计现金可支持运营至2026年第二季度[2][6] - 公司已对组织和管理成本结构进行战略性调整,以优先分配资源至GTX-104的开发[3][4][5] GTX-104项目进展 - 公司在2024年国际卒中大会上以海报形式介绍了STRIVE-ON试验的概况[2] - 公司于2024年4月召开了STRIVE-ON试验的调研者会议,以确保试验数据质量[2] - 公司在2023年8月的神经危重病学会年会上,介绍了GTX-104与口服尼莫地平的药代动力学比较[2] - GTX-104已在150名健康受试者中进行过评估,耐受性良好,药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平[11] 公司资产组合 - GTX-104是公司的主要临床资产,是一种针对罕见疾病脑动脉瘤性蛛网膜下腔出血(aSAH)的创新性静脉给药尼莫地平制剂[9][10][11] - GTX-102和GTX-101等其他资产的进一步开发已被暂时搁置,公司可能会考虑将其出许可或出售[12][13] - 公司的临床资产均获得FDA孤儿药资格认定,可获得7年的市场独占期[15] 行业概况 - aSAH是一种罕见且危及生命的医疗紧急状况,每年在美国约有5万例患者,在欧盟和中国分别约6万例和15万例[7][8] - 约70%的aSAH患者会死亡或残疾,30%在出血后1个月内死亡[8]

文章核心观点 Acasti Pharma公司公布2024年3月31日财年财务结果和业务亮点，GTX - 104的STRIVE - ON 3期试验患者入组顺利，有望2025年上半年提交新药申请，公司现金可支撑到2026年第二季度 [1][2]。 分组1：公司业务亮点 - STRIVE - ON试验相关情况：该试验是GTX - 104与口服尼莫地平对比的前瞻性、开放标签、随机（1:1比例）、平行组试验，相关情况在2024年国际中风会议上以海报形式展示；入组情况良好，有望2025年上半年向FDA提交新药申请；2024年4月召开试验研究者会议；2023年10月举办关键意见领袖活动 [3]。 - 融资情况：2023年9月完成由ADAR1 Partners, LP牵头的750万美元私募股权融资 [3]。 - 研究成果展示：2023年8月在神经重症监护学会年会上展示GTX - 104与口服尼莫地平的药代动力学比较 [3]。 分组2：2024财年财务结果 - 净亏损：2024财年净亏损1290万美元，合每股亏损1.35美元，较2023财年的4240万美元（每股亏损5.71美元）减少2950万美元，主要因2023财年资产减值未在2024财年重现、公司战略调整及衍生认股权证负债公允价值变化 [4]。 - 研发费用：2024财年为470万美元，低于2023财年的1000万美元，主要因2023年5月战略调整减少临床开发及薪资福利支出 [5]。 - 一般及行政费用：2024财年为640万美元，较2023财年的760万美元减少120万美元，主要因管理层结构调整减少人员导致薪资福利降低，但重组和私募相关专业费用增加 [5]。 - 现金及现金等价物：2024年3月31日为2300万美元，低于2023年3月31日的2790万美元，公司认为有足够现金支撑到2026年第二季度 [6]。 分组3：疾病及产品介绍 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）：是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要由动脉瘤破裂引起，约70%患者死亡或依赖他人，超30%患者出血后1个月内死亡，美国每年约5万患者受影响，欧盟约6万例，中国约15万例 [7]。 - GTX - 104：临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，可解决重大未满足医疗需求，具有独特纳米颗粒技术，已在超150名健康志愿者中使用且耐受性良好，美国潜在市场约3亿美元 [8][9]。 - GTX - 102：新型浓缩口腔黏膜倍他米松喷雾剂，用于改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）神经症状，因公司聚焦GTX - 104开发已被降优先级，也可能对外授权或出售 [10]。 - GTX - 101：非麻醉性局部生物粘附成膜布比卡因喷雾剂，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状，1期试验未报告皮肤敏感性问题，因公司聚焦GTX - 104开发已被降优先级，也可能对外授权或出售 [11]。 分组4：公司概况 - Acasti是后期生物制药公司，药物候选产品针对罕见病和孤儿病，其新型药物递送技术可改善现有药物性能，主要临床资产获FDA孤儿药认定，拥有超40项已授权和待授权专利 [12]。 分组5：财务报表数据 - 资产负债表：2024年3月31日总资产7330万美元，较2023年的7912.3万美元减少；总负债1155.7万美元，较2023年的1116.8万美元增加；股东权益6174.3万美元，较2023年的6795.5万美元减少 [17][19][21]。 - 运营和综合损失表：2024财年运营活动损失1285.2万美元，较2023财年的5215.5万美元减少；净亏损和综合损失1285.3万美元，较2023财年的4242.9万美元减少 [24]。

公司资产 - 公司资产截至2024年3月31日包括现金及现金等价物2,300万美元和无形资产及商誉4,930万美元[372] 净亏损 - 2024年3月31日的净亏损为1,285.3万美元，较2023年3月31日的净亏损42,429万美元减少了29,576万美元[374] 研发支出 - 2024年研发支出为4,683万美元，较2023年的9,972万美元减少了5,289万美元[374] - 2024年第三方研发支出为3,576万美元，较2023年的7,704万美元减少了4,128万美元[378] 政府补助和税收抵免 - 2024年政府补助和税收抵免为55,000美元，较2023年的负165,000美元增加了220,000美元[380] 销售和营销支出 - 2024年销售和营销支出为252万美元，较2023年的661万美元减少了409万美元[389] 利息收入 - 2024年利息收入为911,000美元，较2023年的246,000美元增加了665,000美元[399] 所得税收益 - 2024年所得税收益为1,832万美元，较2023年的9,542万美元减少了7,710万美元[400] 经营活动现金流 - 2024年，公司经营活动使用现金减少了360万美元，主要是由于2023年5月的重组导致第三方研发支出减少410万美元，工资和福利支出减少250万美元，其他一般和行政支出减少70万美元[403] 投资活动现金流 - 2024年，公司投资活动提供了104,000美元的现金，较2023年的1320万美元提供的现金有所减少，主要是由于短期投资净到期额减少[404] 融资活动现金流 - 2024年，公司融资活动提供了740万美元的现金，主要是由于2023年9月的募资活动净收益为730万美元，而2023年的现金提供为30.4万美元[405] 股票发行 - 2024年，公司通过私募发行协议向机构和认可投资者出售了195万1371股A类普通股，每股价格为1.848美元，以及预先融资权证，购买价格为每股普通股的购买价格减去0.0001美元，每个预先融资权证可行使购买一股普通股，行权价格为0.0001美元每股[406] 发行销售协议 - 2023年6月29日，公司与B. Riley FBR, Inc.、Oppenheimer & Co. Inc.和H.C. Wainwright & Co. LLC签订了修订后的现场发行销售协议，根据协议，公司可以通过代理商发行和销售公司普通股，总价值高达7500万美元[410] 现金投资 - 公司的现金和现金等价物主要投资于符合公司投资政策的机构，以保值和维持流动性为主要目标[431] 现金再投资 - 公司的短期固定利率现金和现金等价物的再投资能力将受到市场上短期固定利率变化的影响[434] 现金资源 - 公司预计将在2026年第二季度之前有足够的现金资源来满足其目标[438]

文章核心观点 - 尽管小盘股价格波动大、风险高,但在牛市中仍有望获得可观收益,有望造就新的百万富翁 [1] - 根据罗素2000指数的艾略特波浪分析,当前市场正处于趋势性行情,有利于小盘公司 [1] 公司总结 Tonix Pharmaceuticals (TNXP) - 公司是一家生物制药公司,专注于开发和商业化治疗和预防人类疾病的药物 [3] - 公司计划于2024年下半年向FDA提交TNX-102 SL的新药申请,用于治疗纤维肌痛 [4] - 该药物在两项III期临床试验中显示出显著改善睡眠质量和日常疼痛的效果,有望获得FDA批准 [5] - 分析师给予TNXP"强烈买入"评级,目标价较当前水平上涨约391%,主要基于新药申请提交和潜在的市场独占地位 [6] Mind Medicine (MNMD) - 公司致力于成为大脑健康障碍治疗领域的领导者,正在推进一系列创新药物候选物 [8] - 公司计划于2024年下半年启动其主要候选药物MM120的III期临床项目,此前将于上半年与FDA进行临床前会议 [9] - MM120在II期临床试验中显示出治疗广泛性焦虑障碍的良好疗效,较安慰剂组改善焦虑症状7.7分 [10] - 公司还有多项针对自闭症和焦虑障碍的临床试验正在进行中 [11][12] Acasti Pharma (ACST) - 公司是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化罕见和孤儿疾病的创新治疗方法 [13] - 公司正在推进其主要候选药物GTX-104的开发,这是一种用于治疗蛛网膜下腔出血的新型注射剂 [13] - 公司计划于2024年提交GTX-104的新药申请,目前正在进行III期临床试验 [14] - 分析师给予ACST积极评级,目标价较当前水平有显著上涨空间,主要基于新药申请提交和GTX-104的市场潜力 [15]

文章核心观点 Acasti Pharma公司将参加2024年6月3 - 6日在圣地亚哥会议中心举行的BIO国际会议，CEO将与制药高管会面探索合作和战略机会，公司有多款针对罕见病的药物候选产品 [1] 会议相关 - 公司将参加2024年6月3 - 6日在圣地亚哥会议中心举行的BIO国际会议 [1] - 公司CEO Prashant Kohli将在会议期间与制药高管会面，探索公司资产组合的合作和战略机会 [1] - 可通过BIO国际会议门户或联系mmoyer@lifesciadvisors.com请求会议 [1] 疾病介绍 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要原因是动脉瘤破裂 [2] - 约70%的aSAH患者会死亡或依赖他人，超30%患者在出血后一个月内死亡 [2] - 美国每年约有5万名患者受aSAH影响 [2] 公司资产组合 GTX - 104 - 是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，满足重大未满足医疗需求 [3] - 独特纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平制成水制剂用于标准外周静脉输注 [3] - 可在重症监护室方便静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求 [4] - 静脉给药可能降低食物影响、药物相互作用，消除潜在给药错误 [4] - 有潜力更好控制aSAH患者低血压 [4] - 已在超150名健康志愿者中给药，耐受性良好，药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平 [4] - 美国可寻址市场估计约3亿美元，欧盟每年aSAH病例约6万例，中国约15万例 [4] GTX - 102 - 是新型浓缩倍他米松口腔黏膜喷雾剂，旨在改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）神经症状，目前无FDA批准疗法 [5] - 是稳定浓缩口腔喷雾制剂，含糖皮质激素倍他米松，可方便喷在A - T患者舌头上并快速吸收 [5] GTX - 101 - 是非麻醉性局部生物黏附成膜布比卡因喷雾剂，缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者症状 [6] - 通过定量布比卡因喷雾给药，在患者皮肤表面形成薄生物黏附局部膜，实现无接触、不油腻涂抹 [6] - 采用方便携带的30毫升塑料瓶包装，双相递送机制有潜力快速起效并持续止痛8小时 [6] - 1期试验未报告皮肤敏感性问题 [6] 公司概况 - 是后期生物制药公司，药物候选产品针对罕见和孤儿病 [7] - 新型药物递送技术有潜力改善现有上市药物性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷给药 [7] - 主要临床资产获FDA孤儿药认定，在美国上市后有7年市场独占权，还有超40项已授予和待决专利 [7] - 主要临床资产GTX - 104是针对aSAH的静脉输注药物 [7]

公司业务与管线布局 - 公司专注开发和商业化罕见病和孤儿病药物，治疗管线有3个临床阶段和多个临床前阶段资产，拥有超40项专利[95][97] - 公司拥有所有管线药物全球商业化权利，优先发展GTX - 104，可能对外授权或出售GTX - 102和GTX - 101[147] 药物研发进展 - 三款候选药物获FDA孤儿药认定，获批后可享7年美国市场独占权、最高50%临床开发成本税收抵免和免NDA申请费，预计为GTX - 104节省约320万美元[98] - 2023年5月公司决定优先开发GTX - 104，GTX - 102和GTX - 101临床开发至少推迟三年[102] - 2023年3月31日公司对无形资产进行减值审查，GTX - 102和GTX - 101分别计提减值2270万美元和600万美元，总计3350万美元[103] - GTX - 104是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，已在超150名健康志愿者中使用，耐受性良好，药代动力学变异性低于口服尼莫地平[100] - 口服尼莫地平胶囊稳态下暴露变异性为37.5%，GTX - 104静脉输注为15.5% [107] - 2021年9月公司启动GTX - 104关键PK桥接试验，评估其与市售口服尼莫地平胶囊的相对生物利用度，约50名健康受试者参与[112] - 2022年5月18日报告PK试验最终结果，GTX - 104生物利用度与口服制剂相当，未观察到严重不良事件[112] - GTX - 104口服生物利用度为8%，而GTX - 104为100%，约十二分之一剂量的GTX - 104就能达到与口服胶囊相同血药浓度[114] - 2023年10月23日，GTX - 104的STRIVE - ON临床试验纳入首位患者，预计约18个月完成，该试验约100名患者将在美国约25家医院入组[115][116] - 2023年10月23日公司STRIVE - ON 3期临床试验纳入首位患者，预计18个月完成，是寻求FDA批准的最后临床步骤[149] - GTX - 102浓缩口腔喷雾只需口服溶液七十分之一的体积就能达到相似血药浓度[126] - GTX - 102的PK桥接试验结果显示血药浓度可预测且一致，48名健康成人受试者无严重不良事件，最常见药物相关不良反应为轻度头痛（4例）[130] - GTX - 102的进一步开发已被降优先级，公司可能确定最终给药方案、开展III期试验、寻求FDA指导、外授许可或出售该候选药物[131][133] - 公司已对GTX - 101在健康志愿者中进行四项I期试验，确认其经皮肤吸收良好，全身吸收少，且无皮肤刺激证据[139] - GTX - 101单剂量PK试验于2022年12月23日公布结果，达到所有主要结果指标，后续开发优先级降低，计划2023年进行多剂量递增试验[142][145] 疾病市场情况 - 蛛网膜下腔出血约占所有中风的5%，每10万人年发病率为6例，约一半患者年龄小于60岁[110][111] - 美国每年约5万例蛛网膜下腔出血患者，总潜在市场约3亿美元；中国每年约15万例，欧盟约5.5万例[112] - A - T在美国每年约影响4300名患者，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[121] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群和符合方案人群的ICARS总分分别降低13分和16分，共济失调症状中位百分比分别降低28%和31%[124] - PHN在美国每年约影响12万名患者，GTX - 101的总可寻址市场可达25亿美元，其中PHN疼痛约2亿美元，非PHN疼痛适应症约23亿美元[138] - 约40%使用利多卡因贴剂的患者疼痛缓解不足[138] 公司财务状况 - 2023年9月24日公司与机构和合格投资者达成私募协议，出售1,951,371股A类普通股，每股1.848美元，还出售预融资认股权证和普通认股权证，交易于9月25日结束，净收益约730万美元[150][151] - 2023年12月31日公司资产包括2510万美元现金等和4930万美元无形资产及商誉，流动负债180万美元，现金可支持运营至2026年第二季度[157] - 2023年第四季度净亏损2391美元，每股0.21美元，较2022年同期减少1498美元；2023年前九个月净亏损9687美元，每股1.09美元，较2022年同期减少3655美元[163] - 2023年第四季度研发费用1443美元，较2022年同期减少1007美元；2023年前九个月研发费用2998美元，较2022年同期减少5334美元[161] - 2023年第三季度和前九个月第三方研发费用分别为1219美元和2196美元，较2022年同期的1898美元和6471美元有所下降，主要因资源优先分配给GTX - 104进行重组[167] - 2023年第三季度和前九个月政府补助和税收抵免分别为0美元和55美元，较2022年同期增加115美元和251美元，因税务机关评估和函件对应收抵免估计可实现性进行调整[168] - 2023年第三季度和前九个月薪资福利分别为163美元和597美元，较2022年同期减少359美元和886美元，主要因重组减少研发人员[168] - 2023年第三季度和前九个月销售和营销费用分别为30美元和184美元，较2022年同期减少176美元和379美元，主要因重组和管理结构调整减少人员[171] - 2023年5月8日公司宣布裁员计划，产生1485美元相关成本，主要为员工遣散费[174] - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为25114美元，较3月31日减少2776美元，主要因经营活动和重组费用，部分被9月发行收益抵消[178] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为10245美元，较2022年同期减少2342美元[178] - 2023年9月24日公司与投资者达成购买协议，发行普通股和认股权证，9月25日发行结束，净收益约730万美元[180][181] - 截至2023年12月31日，对合同研究组织（CRO）未来十二个月的承诺为7670美元，对合同生产组织（CMO）无承诺[187] 公司重大事件 - 2023年7月10日公司实施1比6反向股票分割，7月24日恢复符合纳斯达克最低出价价格要求[152][153] - 2023年5月8日公司宣布向FDA提交GTX - 104关键3期安全试验完整方案并实施战略调整计划，优先发展GTX - 104[154] - 2023年12月11日公司审计委员会建议并经董事会批准，解聘安永加拿大公司，聘请毕马威美国公司为新的独立注册公共会计师事务所[148] - 2023年10月18日公司与Aker BioMarine Antarctic AS达成和解协议，解决原虾青素油供应协议潜在索赔问题，截至12月31日无相关负债记录[188] 财务报表相关 - 编制合并财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[191] - 估计和假设涉及股票薪酬、衍生认股权证负债等多项内容[192] - 截至2023年12月31日的九个月，关键会计政策与2023年3月31日财年年报相比无重大变化[193] - 公司认为近期会计准则公告要么不适用于业务，要么未来采用后对合并财务报表无重大影响[194] - 小型报告公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[195]

文章核心观点 Acasti Pharma公司宣布其关于GTX - 104的关键3期STRIVE - ON安全性试验海报被2024年国际中风会议接受展示，介绍了试验设计、aSAH疾病情况、GTX - 104特点及公司情况 [1] 分组1：STRIVE - ON试验相关 - 试验海报《Safety and Tolerability of Intravenous Versus Enteral Nimodipine in Patients with Aneurysmal Subarachnoid Hemorrhage》将在2月8日会议的正在进行的临床试验环节展示 [1] - 试验是前瞻性、开放标签、随机（1:1比例）、平行组试验，比较GTX - 104与口服尼莫地平在aSAH住院患者中的效果 [1] - 预计在美国约25家医院招募约100名患者 [1] - 主要终点是安全性，以两组间包括低血压在内的比较性不良事件衡量 [1] - GTX - 104给药方式为0.15 mg/小时持续静脉输注和每4小时4 mg的30分钟静脉推注，口服尼莫地平为每4小时60 mg（两粒30 mg胶囊） [1] - 两组连续给药最多21天，并从患者治疗开始到90天随访期进行评估 [1] 分组2：aSAH疾病相关 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要原因是动脉瘤破裂 [2] - 约70%的aSAH患者死亡或依赖他人，超30%在出血后一个月内死亡 [2] - 美国每年约50,000名患者受aSAH影响 [2] 分组3：GTX - 104相关 - GTX - 104是临床阶段、新型、可注射的尼莫地平制剂，采用独特纳米颗粒技术，便于标准外周静脉输注 [3] - 可在重症监护室方便静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求，降低食物影响、药物相互作用，消除潜在给药错误 [4] - 有潜力更好地控制aSAH患者的低血压 [4] - 已在超150名健康志愿者中给药，耐受性良好，与口服尼莫地平相比，受试者间和受试者内药代动力学变异性显著降低 [4] - 美国可寻址市场估计约3亿美元 [4] 分组4：Acasti公司相关 - Acasti是后期生物制药公司，有针对罕见和孤儿疾病的候选药物 [5] - 公司的新型药物递送技术有潜力改善现有上市药物性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷给药 [5] - 公司主要临床资产获FDA孤儿药指定，在美国上市后有7年营销 exclusivity，还有超40项已授予和待决专利 [5] - 公司主要临床资产GTX - 104是针对aSAH的静脉输注药物 [5]