收入和利润（同比） - 2025财年净亏损960万美元，较2024财年的1290万美元减少330万美元，每股亏损0.79美元[5] - 2025财年公司净亏损和综合亏损总额为9,568千美元，小于2024财年的12,853千美元[24] - 2025财年公司基本和摊薄后每股亏损为0.79美元，小于2024财年的1.35美元[24] - 2025财年公司所得税收益为3,199千美元，高于2024财年的1,832千美元[24] - 2025财年公司经营活动亏损为16,679千美元，高于2024财年的12,852千美元[24] 成本和费用（同比） - 2025财年研发费用为950万美元，较2024财年的470万美元增加480万美元[6] - 2025财年行政及管理费用为720万美元，较2024财年的670万美元增加50万美元[7] - 2025财年公司研发费用（扣除政府补助后）为9,511千美元，高于2024财年的4,683千美元[24] 其他财务数据（同比） - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2210万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少90万美元[8] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为22,133千美元，较2024年3月31日的23,005千美元有所下降[23] - 截至2025年3月31日，公司应收账款为126千美元，较2024年3月31日的722千美元大幅减少[23] - 2025年3月31日，公司总流动资产为22,712千美元，低于2024年3月31日的24,010千美元[23] - 2025财年公司总负债为5,383千美元，较2024财年的11,557千美元显著降低[23] - 2025财年公司加权平均流通股数量为12,087,270股，多于2024财年的9,529,123股[24] 融资情况 - 2025年2月完成私募融资，初始资金约1500万美元，行使认股权证后潜在总收益约3000万美元[10] - 2023年9月私募融资的认股权证潜在收益为760万美元[11] 产品试验表现 - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组患者临床显著低血压发生率较口服尼莫地平组降低19%（28% vs 35%）[13] - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组54%患者相对剂量强度达95%以上，口服尼莫地平组仅8% [13] - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组90天功能良好结局患者多29% [13] 产品进度指引 - GTx - 104的NDA预计在2025年上半年提交给FDA [2]

公司治疗管线与产品情况 - 公司治疗管线有3个临床阶段候选药物，知识产权组合有超40项专利[21] - 3个候选药物获FDA孤儿药认定，获批后有7年排他权，临床开发成本最高可获25%税收抵免，GTx - 104可节省约430万美元申请费[23] - GTx - 104已在超200名患者和健康志愿者中使用，耐受性良好，药代动力学变异性低于口服尼莫地平[26][35] - 3期STRIVE - ON试验中，GTx - 104组50人，口服尼莫地平组52人，GTx - 104组Hunt & Hess V级患者比例为8%，口服尼莫地平组为2%[40] - GTx - 104组患者发生至少一次临床显著低血压的比例比口服尼莫地平组降低19%（28% vs 35%）[42] - 54%接受GTx - 104的患者相对剂量强度达到或超过规定剂量的95%，口服尼莫地平组仅8%[44] - GTx - 104的生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104只需约十二分之一的尼莫地平剂量就能达到与口服胶囊相当的药代动力学效果[49] - GTx - 104的PK参数中，C max Day 1 0 - 4 hr (ng/mL)几何平均值为63.1（GTx - 104）和68.6（尼莫地平胶囊），90%置信区间下限为81.7，上限为103.6；AUC pay 3 0 - 24rr (ng.h/mL)几何平均值为491.6（GTx - 104）和462.6（尼莫地平胶囊），90%置信区间下限为99.3，上限为114.0；药物分数F (%)分别为100%（GTx - 104）和7.2%（尼莫地平胶囊）[51] - 在意大利的试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群的国际合作共济失调评定量表（ICARS）总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数百分比分别降低28%和31%[61] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，只需口服溶液七十分之一的体积就能达到相似的血药水平[63] - 公司已对GTx - 101进行了四项健康志愿者的一期试验，确认其通过皮肤吸收良好，全身吸收极少，且安全耐受性良好[77] - 公司临床管线药物候选产品获FDA孤儿药资格，美国市场有7年营销独占期，欧洲市场有10年最终营销独占期[86] - GTx - 104在美国获5项专利授权，GTx - 101在日本、欧洲等多地各获1项专利授权[90] 市场情况 - aSAH早期死亡率高达25%，神经功能衰退可能性约40%，占所有中风的5%，美国每年约4.25万例住院患者[29] - 约10% - 15%的aSAH患者在送医前死亡[30] - 独立市场调研显示，假设生物利用度100%、安全性好等条件下，80%受访者可能采用GTx - 104静脉制剂[39] - 在美国，共济失调毛细血管扩张症（A - T）每年约影响4300名患者，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[59] - 美国每年约有12万名患者受带状疱疹后神经痛（PHN）影响，GTx - 101的潜在总可寻址市场高达25亿美元，其中PHN疼痛约2亿美元，非PHN疼痛适应症约23亿美元[76] - 约40%使用利多卡因贴剂治疗PHN的患者疼痛缓解不足[73] 公司发展计划与目标 - 公司计划2025年上半年向FDA提交GTx - 104新药申请[45] - 公司预计在2025年第二季度提交GTx - 104的新药申请（NDA）[53] - 公司目前优先发展GTx - 104，若在美国获得GTx - 104的监管批准，计划用经验丰富的医院销售团队进行商业化[83] 专利与法规相关 - 公司专利资产包含超40项已授权和待决专利，其中美国有8项已授权专利和4项已提交的专利申请[86] - 美国实用专利自非临时专利申请最早有效申请日起有效期为20年，FDA部分恢复期不超5年，含恢复期总专利期限自FDA批准后不超14年[89] - 美国IND申请提交后，若FDA无异议，30天后生效可开展临床试验[95] - 公司为GTx - 104选择FDCA第505(b)(2)条监管批准途径，以NIMOTOP口服胶囊为参考药物[100] - FDA接受NDA提交后，标准审评目标为自受理决定起10个月，优先审评申请为6个月[104] - 公司产品若获FDA批准，标准审评需10个月，优先审评需6个月，但FDA不一定能按时完成[104] - 公司产品获批后，若进行如适应症、标签等修改，可能需提交新的或补充NDA并获FDA批准[107] - 公司产品获批后若不满足监管要求或出现安全等问题，FDA可能撤回批准或采取限制措施[108] - 新药申请（NDA）持有人需提交年度报告、不良药物反应信息并保存特定记录[111] - 2019年12月20日特朗普签署《2020年进一步综合拨款法案》，其中包含《2019年创造和恢复等效样品平等获取法案》，允许仿制药开发商起诉品牌制造商以获取样品[112] - 《哈奇 - 瓦克斯曼法案》为仿制药和类似已批准产品设立两种简化审批途径[113] - 仿制药通过简化新药申请（ANDA）获批，需证明与参比列名药物（RLD）活性成分、强度、剂型、用途和生物等效性相同[114] - 505(b)(2)新药申请适用于与已批准产品相似但不相同的产品，需证明安全性和有效性[115] - 新化学实体（NCE）获批后5年内，FDA不接受相同活性成分的ANDA或505(b)(2)申请，若申请人做Paragraph IV认证，4年后可提交[117] - 非NCE产品若NDA含必要新临床数据，有3年排他期，FDA在此期间不批准相关ANDA或505(b)(2)申请[118] - 提交含Paragraph IV认证的申请后，申请人20天内通知RLD或NDA持有人及专利所有者，若对方45天内起诉，FDA30个月内或诉讼解决前不批准申请；若RLD有NCE排他期且在第5年起诉，监管延期至RLD获批后7.5年[119] - 专利期限恢复最长5年，专利自FDA批准产品之日起不超过14年，获批产品仅一项专利可申请恢复，需在批准后60天内申请[122] 医保与政策影响 - 《患者保护与平价医疗法案》及后续立法变化影响制药行业，如医保报销、药品定价等，可能限制公司产品价格和商业机会[126] - 自2023年起，制造商需为Medicare Part B报销的单源药物或生物制品等支付退款，若未支付将面临退款金额125%的民事罚款[144] - 2026年起，美国卫生与公众服务部部长将与制造商协商部分高医保支出药物和生物制品的价格[145] - 若Part B药物平均销售价格涨幅超过通胀率，制造商需支付通胀回扣，未及时支付将面临民事罚款[145] - 制造商参与Medicaid Drug Rebate Program时，若药品平均制造商价格涨幅超过通胀率，需支付额外回扣[140] - 制造商需向HRSA按季度报告340B最高限价，HRSA会将其公布给受覆盖实体[143] - 制造商需为Tricare Retail Pharmacy项目中创新产品的使用支付季度回扣，回扣为年度非联邦平均制造商价格与联邦最高限价的差额[147] - 若制造商故意提交虚假价格信息或未及时提交所需价格数据，可能面临重大民事罚款，CMS可能终止Medicaid drug rebate协议[148] - 若制造商向340B受覆盖实体收取的费用超过法定最高限价，可能面临民事罚款[148] - 基于制造商提供的错误定价数据向联邦资助医疗保健计划提交的索赔可能涉及《虚假索赔法》[148] - 2011年《预算控制法》导致的医保支付削减目前为2%，将持续到2032年前7个月[214] - 2022年《降低通胀法案》要求美国卫生与公众服务部部长就特定数量的高支出医保B部分和D部分药品及生物制品价格进行谈判，价格2026年起生效，不遵守规定可能面临消费税和/或民事罚款[215] - 《降低通胀法案》设立医保B部分通胀回扣计划，若B部分药品平均销售价格涨幅超过通胀率，制造商需向医保支付回扣，未及时支付可能面临民事罚款[215] - 美国各州积极通过立法和实施法规控制药品和生物制品定价，如设立处方药可负担性委员会，可能设定高价药品的最高支付限额[216] - 美国可能将最惠国定价机制纳入医疗体系，药品价格可能与外国参考价格挂钩[217] - 多项国会调查、联邦和州立法及监管举措旨在提高产品定价透明度、评估定价与制造商患者计划关系、改革药品政府医疗计划报销方法[217] 公司基本信息 - 截至2025年3月31日公司有6名全职员工，均位于美国[153] - 2002年2月1日公司在魁北克省注册成立，2008年8月7日更名为Acasti Pharma, Inc.，2024年10月28日更名为Grace Therapeutics, Inc. [155][156] - 2021年8月27日公司完成对Grace Therapeutics Inc.的收购，该公司成为其全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc.，2024年10月28日更名为Grace Therapeutics U.S., Inc. [155][156] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[156] 财务数据 - 公司现金及现金等价物在2025年3月31日为2200万美元，2024年3月31日为2300万美元[164] - 公司自成立以来一直存在经营亏损和经营活动现金流量为负的情况，目前运营主要通过证券公开发行、私募、权证和期权行权收益、研究税收抵免和研究资助计划来融资[164] - 公司当前资产预计至少能在审计合并财务报表发布之日起十二个月内支持当前负债，若GTx - 104获批，商业发布还需额外资金[165] 公司面临的风险 - 公司可能无法按时或根本无法实现公开宣布的里程碑，这可能对业务、财务状况、经营成果或普通股交易价格产生重大不利影响[161] - 公司业务和未来成功很大程度上依赖于GTx - 104的成功开发、获批和商业化，该产品开发的任何延迟或挫折都可能产生不利影响[162] - 公司决定优先发展GTx - 104，对GTx - 102和GTx - 101进行降优先级处理，可能无法通过开发、授权或出售来实现其价值最大化[163] - 公司尚无药物商业化历史，GTx - 104未获FDA批准，难以评估业务成功性和未来可行性[166] - 公司依赖高管团队，行业人才短缺，竞争激烈，人员流失或招聘失败会影响业务进展[168] - 若药物研发成功，公司将扩张，可能面临管理困难，影响运营和财务表现[169] - 产品 liability风险大，当前保险可能不足，成功索赔会使股价下跌，影响业务[170] - 信息技术故障或安全漏洞会影响公司运营，导致数据丢失、成本增加和业务延迟[172] - FDA等政府机构的中断会阻碍产品开发、审批和商业化，影响公司业务[174] - 不利的全球经济和地缘政治事件会影响公司临床试验、制造活动和财务状况[177] - 2025年美国对加拿大、墨西哥和中国某些进口商品加征关税，可能导致供应中断和成本增加[178] - 违反GDPR可能面临高达前一财年全球年营业额4%或2000万欧元的罚款[181] - 若FDA不允许GTx - 104走505(b)(2)监管途径，获批时间和成本将大幅增加[189] - 临床试验失败可能导致公司停止试验、开展额外试验或研究，且数据解读差异可能影响监管批准[192] - 临床试验延迟会增加成本、影响监管批准和药品销售，患者招募困难也会阻碍药物研发[193] - 监管批准过程漫长、不可预测，公司可能无法获得药物候选品的监管批准[196] - 药物候选品可能因多种原因无法获得监管批准，如资金筹集、试验设计、患者招募等问题[197] - 若产品候选品有不良副作用，可能无法获得监管批准或市场认可，影响公司财务状况[200] - 公司依赖505(b)(2)监管途径，可能面临第三方知识产权侵权索赔，不利诉讼结果会影响药物开发和商业化[201] - GTx - 104市场机会若小于预期，会对公司运营结果和业务产生不利影响[206] - 公司药物候选品商业化受医保改革和报销政策影响，可能无法获得第三方覆盖或报销[207] - 美国医保系统的立法和监管变化可能影响公司产品的营销、定价和报销[213] - 若公司参与医疗补助药品回扣计划或其他政府定价计划，未遵守报告和支付义务，可能面临额外回扣要求、罚款或其他制裁[219]

财务数据关键指标变化 - 2025财年第三季度净亏损420万美元，即每股亏损0.36美元，较2023年同期的240万美元（每股0.21美元）增加180万美元[5] - 2024年12月31日止三个月研发总费用为220万美元，较2023年同期的140万美元增加80万美元[6] - 2024年12月31日止三个月一般及行政费用为150万美元，较2023年同期的160万美元减少10万美元[7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少1190万美元[8] - 2024年第四季度研发费用为219.4万美元，2023年同期为144.3万美元[18] - 2024年前九个月研发费用为787.7万美元，2023年同期为299.8万美元[18] - 2024年第四季度经营活动损失为370.4万美元，2023年同期为304.3万美元[18] - 2024年前九个月经营活动损失为1349.6万美元，2023年同期为958.9万美元[18] - 2024年第四季度所得税前损失为476万美元，2023年同期为259.9万美元[18] - 2024年前九个月所得税前损失为1238.5万美元，2023年同期为1063万美元[18] - 2024年第四季度净亏损为415.5万美元，2023年同期为239.1万美元[18] - 2024年前九个月净亏损为1020.4万美元，2023年同期为968.7万美元[18] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股亏损为0.36美元，2023年同期为0.21美元[18] - 2024年前九个月基本和摊薄后每股亏损为0.89美元，2023年同期为1.09美元[18] 业务线研发进展 - 3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，新药申请预计于2025年上半年提交[2][4] - GTx - 104已在150多名健康志愿者中使用，耐受性良好，药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平[11] - GTx - 101的进一步开发已被降级，公司可能会授权或出售该产品[13] 私募融资情况 - 私募融资潜在总收益高达约3000万美元，初始前期资金约1500万美元，行使认股权证可能额外获得1500万美元[2][3][4] - 初始前期资金扣除费用后净收益约1380万美元[4] 市场疾病数据 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血占所有中风的约5%，美国约有42500例住院治疗患者[9]

公司基本信息变更 - 2024年10月1日，公司从加拿大魁北克省迁至不列颠哥伦比亚省，10月7日迁至美国特拉华州，10月28日更名为Grace Therapeutics, Inc [26][27] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[102] - 2024年10月28日公司更名为Grace Therapeutics, Inc.，股票在纳斯达克以“GRCE”交易[104] - 公司普通股在纳斯达克上市，原代码“ACST”，更名后于2024年10月28日开始以“GRCE”代码交易[28] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总资产分别为6.1224亿美元和7.33亿美元，总负债分别为0.9085亿美元和1.1557亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司净亏损分别为415.5万美元和239.1万美元，2024年前九个月和2023年前九个月净亏损分别为1020.4万美元和968.7万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，公司经营活动使用的净现金分别为1195万美元和1024.5万美元[24] - 截至2024年12月31日和3月31日，公司现金及现金等价物分别为1.1055亿美元和2.3005亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司研发费用分别为219.4万美元和144.3万美元，2024年前九个月和2023年前九个月研发费用分别为787.7万美元和299.8万美元[20] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司基本和摊薄后每股亏损分别为0.36美元和0.21美元，2024年前九个月和2023年前九个月分别为0.89美元和1.09美元[20] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的资产为10219美元，负债为3781美元；截至2024年3月31日，资产为19725美元，负债为4359美元[49][51] - 截至2024年12月31日，应收账款总计301美元；截至2024年3月31日，总计722美元[52] - 截至2024年12月31日，贸易及其他应付款总计1971美元；截至2024年3月31日，总计1684美元[53] - 2023年私募配售向关联方发行证券，所得款项2500美元，截至2024年12月31日和2024年3月31日，关联方衍生认股权证负债余额分别为1265美元和1453美元[57] - 截至2024年12月31日，衍生认股权证负债期初余额4359美元，年内发行0美元，公允价值变动 - 578美元，期末余额3781美元；2023年对应数据分别为0美元、1631美元、1701美元、3332美元[63] - 2024年12月31日，无风险利率4.20%，股价3.85美元，预期认股权证期限1.34年，股息收益率0%，预期波动率64.66%；2024年3月31日对应数据分别为4.69%、3.43美元、2.03年、0%、85.94%[64] - 截至2024年12月31日的九个月内，期权期初数量721793份，加权平均行权价3.68美元，授予213130份，期末数量934923份，加权平均行权价3.52美元，可行权数量526065份，加权平均行权价4.10美元[73] - 2024年计划下确认的薪酬费用，三个月（截至2024年12月31日）研发费用50美元，行政费用110美元，共计160美元；九个月对应数据分别为176美元、424美元、600美元[75] - 截至2024年12月31日，未确认薪酬成本415美元，预计在剩余加权平均归属期1.23年内确认[75] - 截至2024年12月31日，公司对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为1500美元[78] - 2024年三个和九个月，公司记录与CaPre生产设备运输相关的运费分别为22美元和215美元[79] - 2024年第四季度净亏损420万美元，较2023年同期增加180万美元；2024年前九个月净亏损1020万美元，较2023年同期增加51.7万美元[170][171] - 2024年第四季度研发费用为219.4万美元，较2023年同期增加75.1万美元；2024年前九个月研发费用为787.7万美元，较2023年同期增加487.9万美元[170][174] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月无政府补助和税收抵免，2023年同期分别为0和55美元[176] - 2024年截至12月31日的三个月股份支付为50美元，较2023年同期减少11美元；九个月为176美元，较2023年同期增加31美元[177] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月一般及行政费用分别为150万美元和560万美元，2023年同期分别为160万美元和510万美元[181] - 2023年发生150万美元重组成本，2024年截至12月31日的三个月和九个月无重组成本[182] - 2024年截至12月31日的三个月衍生认股权证负债公允价值增加120万美元，2023年同期减少125美元；2024年九个月减少578美元，2023年九个月增加170万美元[183][184] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月利息及其他收入分别为138美元和544美元，较2023年同期分别减少178美元和118美元[185][186] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月所得税收益分别为605美元和220万美元，较2023年同期分别增加397美元和120万美元[188] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较3月31日减少1190万美元[190] - 2024年九个月经营活动使用的净现金为1200万美元，较2023年同期增加180万美元[193] - 截至2024年12月31日，未来十二个月对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为150万美元[199] 私募配售情况 - 2023年9月公司完成私募配售，发行195.1371万股普通股、可购买210.6853万股普通股的预融资认股权证和可购买253.6391万股普通股的普通认股权证，总收益约7500美元，净收益7338美元[33][56] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约13800美元[34] - 2025年2月10日，公司进行私募发行，净收益约13800美元[83][84] - 2025年2月10日公司达成私募协议，出售3252132股普通股和可购买1166160股普通股的预融资认股权证，同时发行可购买4418292股普通股的普通股认股权证[98] - 2025年私募于2月11日完成，净收益约1380万美元[99] - 2025年2月公司完成证券私募配售，净收益约1380万美元，现有现金及等价物预计可维持至少12个月运营[168] 股权相关情况 - 公司授权发行最多1000万股优先股，无已发行或流通股份；授权发行最多1亿股普通股[54][55] - 2024年1 - 9月，74.048万份2023年预融资认股权证行使，转换为74.0457万股普通股，无2023年普通认股权证行使[58] - 2023年私募配售发行的普通认股权证为衍生认股权证负债，初始衍生认股权证负债为1631美元，发行成本45美元[60][62] - 2024年股权奖励计划于驯化生效日生效，取代先前计划，有1350000股普通股可供发行，将于生效日期10年后自动终止[67][71][72] 公司经营与发展规划 - 公司自成立以来每个期间都有经营亏损和经营活动负现金流，预计未来仍会有重大支出和持续经营亏损[30] - 2023年5月，公司实施战略调整计划，精简研发活动并大幅裁员，专注于GTx - 104的开发[31] - 公司计划使用现有现金和2025年私募配售净收益用于GTx - 104临床试验等，现有现金及等价物至少可维持12个月运营[35] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 104 - 2024年9月25日GTx - 104的3期STRIVE - ON试验完成入组，2025年2月10日宣布该试验达到主要终点，公司计划2025年上半年向FDA提交新药申请[100] - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血占所有中风的约5%，美国约有42500例住院治疗患者[106] - 口服尼莫地平胶囊稳态暴露变异性为37.5%，GTx - 104静脉输注为15.5%[110] - 美国每年约42500名患者受aSAH影响，索赔分析显示发病率可能高达约70000人；欧盟每年约60000例，中国约150000例[115] - 美国aSAH总潜在市场规模约为3亿美元；医院管理人员等受访者表示，假设GTx - 104生物利用度100%等条件下，有80%可能性采用其静脉注射制剂[117] - GTx - 104生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104用量约为口服胶囊的十二分之一即可达到相当药代动力学[121] - GTx - 104关键3期STRIVE - ON随机安全试验中，50名患者使用GTx - 104，52名患者使用口服尼莫地平；GTx - 104组中最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例为8%，口服尼莫地平组为2%[127] - GTx - 104关键3期试验达到主要终点，与口服尼莫地平相比，临床显著低血压发生率降低19%（28%对35%）[128] - GTx - 104组54%患者相对剂量强度（RDI）达到或高于处方剂量的95%，口服尼莫地平组仅8%[128] - GTx - 104组90天随访时良好结局患者数量相对口服尼莫地平组增加29%[128] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 102 - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[137] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，用量仅为口服溶液的1/70即可达到相似血药水平[139] - 公司预计GTx - 102和GTx - 101临床开发至少推迟三年[96] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 101 - 预计GTx - 101总潜在市场规模达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛市场约23亿美元[152] - 约40%使用利多卡因贴剂治疗PHN的患者疼痛缓解不足[152] - 美国每年约有12万名患者受PHN影响[152] - GTx - 101单剂量200mg时，基于Cmax全身接触布比卡因量比皮下注射10mg低约29倍，基于AUC低约6倍[161] - GTx - 101单剂量局部应用后布比卡因血浆中位Tmax为18 - 24小时，皮下注射10mg布比卡因中位Tmax为23分钟[160] - GTx - 101单剂量局部应用后平均半衰期为24 - 37小时，皮下注射10mg布比卡因平均Tmax为8小时[161] 公司治疗管线整体情况 - 公司治疗管线有三个临床阶段候选药物，拥有超40项全球专利[91] - 三个候选药物获孤儿药指定地位，获批后可享7年美国市场独占权，临床开发成本最高可获50%税收抵免，GTx - 104预计节省约430万美元新药申请费[92] 公司其他情况 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07，适用于2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后开始财年的中期，公司将评估其对截至2025年3月31日财年合并财报的影响，预计无重大影响[207] - 截至2024年12月31日，公司现有披露控制和程序有效[209] - 截至2024年12月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响的变更[210] - 公司在日常业务中会面临法律诉讼，虽管理层认为已建立适当法律准备金，但不利结果可能影响财务状况、经营成果或现金流，目前无可能产生重大不利影响的诉讼[212] - 公司风险因素与年报披露相比无重大变化[214] - 公司无未注册的股权证券销售及收益使用情况[215] - 公司高级证券无违约情况[216]

财务亏损情况 - 2024年第三季度末公司净亏损340万美元每股0.30美元较2023年同期净亏损330万美元每股0.43美元有所增加[6] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为300万美元较2023年同期的50万美元增加250万美元[7] - 2024年第三季度行政费用为190万美元较2023年同期增加30万美元[8] 现金及运营情况 - 2024年9月30日公司现金及现金等价物为1510万美元较2024年3月31日净减少790万美元[9] - 公司预计现有现金可支撑运营至2026年第二季度[9] 临床试验进展 - 公司已完成3期STRIVE - ON安全性试验患者招募[4] - 预计2025年第一季度STRIVE - ON试验数据读出[4] - 预计2025年上半年向FDA提交新药申请[4] 市场规模 - GTx - 104在美国的潜在市场规模约为3亿美元[14] 公司注册更名情况 - 公司完成重新注册到特拉华州并更名为Grace Therapeutics[5] 资产负债情况（2024年9月30日与2024年3月31日对比） - 2024年9月30日现金和现金等价物为15155千美元2024年3月31日为23005千美元[19] - 2024年9月30日应收账款为415千美元2024年3月31日为722千美元[19] - 2024年9月30日预付费用为477千美元2024年3月31日为283千美元[19] - 2024年9月30日设备净值为21千美元2024年3月31日为24千美元[19] - 2024年9月30日无形资产为41128千美元2024年3月31日为41128千美元[19] - 2024年9月30日商誉值为8138千美元2024年3月31日为8138千美元[19] - 2024年9月30日贸易和其他应付款为2674千美元2024年3月31日为1684千美元[19] - 2024年9月30日衍生权证负债为2603千美元2024年3月31日为4359千美元[19] - 2024年9月30日递延所得税负债为3938千美元2024年3月31日为5514千美元[19] - 2024年9月30日总负债为9215千美元2024年3月31日为11557千美元[19]

财务状况（现金、资产、负债、权益等） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为1515.5万美元 较3月31日的2300.5万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总资产为6534.9万美元 较3月31日的7330万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总负债为921.5万美元 较3月31日的1155.7万美元减少[19] - 截至2024年9月30日股东权益为5613.4万美元 较3月31日的6174.3万美元减少[19] - 截至2024年9月30日，销售税应收款为395美元，相比2024年3月31日的316美元有所增长[46] - 2024年9月30日，短期投资为15美元，2024年3月31日为0美元[47] - 截至2024年9月30日，贸易应付款为1675美元，相比2024年3月31日的1007美元有所增长[48] - 截至2024年9月30日和2024年3月31日，来自相关方的衍生权证负债余额分别为868美元和1453美元[52] - 截至2024年9月30日，未行使的普通股认股权证可购买2536391股普通股，行使价为3.003美元[57] - 截至2024年9月30日，股票期权计划下有540595份奖励可供发行[60] - 2024年9月30日，股票期权计划下已发行919923份期权，加权平均行使价为3.53美元[63] - 截至2024年9月30日未确认补偿成本总额为513美元预计在剩余加权平均归属期1.31年内确认[66] - 公司建立股权激励计划可发行1483140股受限股等截至2024年9月30日无未偿奖励且无股票补偿[67] - 截至2024年9月30日公司资产包括1520万美元现金、现金等价物和短期投资以及4930万美元无形资产和商誉 负债为270万美元[149] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为1510万美元较2024年3月31日净减少790万美元[168] 盈利与亏损情况 - 2024年9月30日净亏损和综合亏损为343.2万美元 2023年同期为327.3万美元[20] - 2024年9月30日基本和稀释每股亏损为0.3美元 2023年同期为0.43美元[20] - 2024年上半年净亏损6049千美元2023年同期为7296千美元[23] - 2024年第三季度净亏损340万美元每股0.30美元较2023年同期净亏损增加15.9万美元[150] - 2024年上半年净亏损604.9万美元每股0.53美元较2023年同期净亏损减少130万美元[151] 费用情况（研发、行政等） - 2024年9月30日研究与开发费用净额为297.6万美元 2023年同期为46万美元[20] - 2024年9月30日一般及行政费用为185.5万美元 2023年同期为163.2万美元[20] - 2024年9月30日止三个月研发费用为60美元2023年同期为82美元2024年9月30日止六个月为126美元2023年同期为84美元[66] - 2024年9月30日止三个月一般及行政费用为142美元2023年同期为198美元2024年9月30日止六个月为314美元2023年同期为274美元[66] - 2024年第三季度研发费用为300万美元较2023年同期增加250万美元[154] - 2024年上半年研发费用为570万美元较2023年同期增加410万美元[154] - 2024年第三季度管理费用为190万美元较2023年同期增加22.3万美元[160] - 2024年上半年管理费用为410万美元较2023年同期增加60.3万美元[160] 税务与收益情况 - 2024年9月30日所得税收益为85.2万美元 2023年同期为44.6万美元[20] 运营活动现金流情况 - 2024年上半年运营活动净现金使用量为780万美元较2023年同期的840万美元减少60万美元[170] - 2024年上半年投资活动净现金使用量为15美元2023年同期投资活动净现金流入量为110美元[171] - 2024年上半年无融资活动2023年上半年融资活动净现金流入730万美元[171] 公司融资情况 - 2023年9月24日通过私募发行股票和权证获得约750万美元总收益[31] - 2023年9月公司进行私募配售，净收益为7338美元[51] - 2023年9月25日私募发行净收益约730万美元[172] 公司运营展望 - 现有现金及现金等价物预计可支撑运营至2026年第二季度[31] - 之后仍需额外资本维持运营[32] - 成功完成药物研发并获得监管批准前预计无法从产品销售中获得收益[32] 公司战略调整情况 - 此前实施战略调整计划包括引入新管理团队等[30] - 目前专注于GTx - 104的开发[30] - 公司于2023年5月宣布战略决策，优先开发GTx - 104，估计推迟GTx - 102和GTx - 101临床开发至少三年[94] 公司面临风险 - 公司面临与其他生物制药研发公司类似风险[33] 公司产品相关情况（GTx - 104） - GTx - 104是一种处于临床阶段的尼莫地平注射剂 用于蛛网膜下腔出血患者的静脉输注 旨在解决重大未满足的医疗需求[91] - 美国每年约有50000名蛛网膜下腔出血患者 欧盟约60000例 中国约150000例[102] - 美国蛛网膜下腔出血的潜在市场总额约为3亿美元 中国每年约有150000名患者 欧盟约55000名患者[105] - GTx - 104的生物利用度为100% 口服尼莫地平胶囊仅约为8%[109] - GTx - 104已在150多名健康志愿者中使用 耐受性良好 与口服尼莫地平相比 受试者间和受试者内的药代动力学变异性显著降低[110] - 公司已完成GTx - 104的3期STRIVE - ON安全性试验的患者招募，预计2025年第一季度得出数据并于上半年提交新药申请（NDA）[143] 公司产品相关情况（GTx - 102） - GTx - 102是一种新型的浓缩口腔黏膜倍他米松喷雾剂 用于改善共济失调毛细血管扩张症的神经症状 目前尚无FDA批准的疗法[116] - 美国每年约有4300名共济失调毛细血管扩张症患者 潜在市场总额为1.5亿美元[118] - GTx - 102在试验中使意向性治疗人群的ICARS总分中位数降低13分，符合方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[121] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾剂给药时，血药浓度仅为倍他米松口服溶液的1/70[123] - GTx - 102的PK桥接试验于2022年第三季度启动，12月报告称该试验的主要结果满足所有主要结局指标[123] - GTx - 102的进一步临床开发已被降为次要优先级，公司计划与临床专家合作设计其3期安全性和有效性方案[126] 公司产品相关情况（GTx - 101） - GTx - 101是一种非麻醉性、局部生物粘附成膜布比卡因喷雾剂，旨在缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者的症状[128] - 美国每年约有120,000名患者受PHN影响，GTx - 101的潜在市场规模可达25亿美元[133] - GTx - 101的单剂量1期临床试验数据已提交给FDA麻醉科[136] - GTx - 101的进一步开发已被降为次要优先级，有待额外资金或战略合作伙伴关系签署[140] 公司其他情况 - 截至2024年3月31日，现金等价物中的担保投资证书和定期存款总额为19725美元[45] - 2024年三季度和上半年与CaPre生产设备运输成本相关的费用分别为0和193美元[176] - 截至2024年9月30日公司管理层认为现有披露控制和程序有效[183] - 2024年第三季度公司财务报告内部控制无重大变更[184] - 公司依据可用最新信息评估未决法律诉讼中的负债和或有事项[185] - 管理层认为目前未涉及可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[185] - 2023年5月8日公司裁员2023年6月30日止六个月产生1485美元成本2024年同期无重组成本[75] - 2024年9月30日股东批准2024年股权激励计划有1350000股普通股可用于发行[79][80] - 公司专注于罕见病和孤儿病产品开发利用新技术改善临床结果[84] - 公司三个候选药物已获孤儿药资格认定满足条件可享美国上市后七年市场独占权等优惠[87] - 公司治疗管道有三个临床阶段候选药物有40多项专利[86] - 公司从魁北克省变更至不列颠哥伦比亚省，再变更至特拉华州[144] - 2024年第三季度利息及其他收入为17.2万美元较2023年同期减少4万美元[164] - 2024年上半年利息及其他收入为40.7万美元较2023年同期增加6.1万美元[165] - 截至2024年9月30日对CMO有398美元承诺未来12个月对CRO有390万美元承诺[175]

文章核心观点 - 公司宣布将名称变更为Grace Therapeutics，于2024年10月28日在纳斯达克以“GRCE”为交易代码开始交易，公司品牌和官网将相应更新，还将举办关于GTx - 104的虚拟关键意见领袖活动，公司在GTx - 104临床开发上取得进展并预计后续提交新药申请 [1][2][3] 公司名称及交易信息 - 公司将名称从Acasti Pharma Inc.变更为Grace Therapeutics, Inc. [1] - 2024年10月28日开盘起，Grace Therapeutics将在纳斯达克以“GRCE”为交易代码开始交易，公司品牌和官网将更新 [1] 公司发展及规划 - GTx - 104的突破性配方是公司科学团队十年研究成果，公司在其临床开发计划中取得显著进展，STRIVE - ON试验已全部入组，预计2025年初有数据读出，2025年上半年向FDA提交新药申请 [2] - 过去18个月公司成功重组为敏捷生物制药模式，重建管理团队，优化管线，剥离遗留资产，加强资产负债表，重新在美国特拉华州注册，认为这些举措能增加公司对潜在战略合作伙伴和全球机构投资者的吸引力和市场竞争力 [3] - 公司将于2024年11月20日下午2点举办关于GTx - 104的虚拟关键意见领袖活动，活动回放将存档至少180天 [3] 公司资产组合 GTx - 104 - 是临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，用于动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者静脉输注，独特纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平制成水制剂进行外周静脉输注 [4] - 可在重症监护室方便地静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求，还可能降低食物影响、药物相互作用和消除潜在给药错误，更好地控制aSAH患者低血压 [5] - 已在150多名健康志愿者中给药，耐受性良好，与口服尼莫地平相比，受试者间和受试者内药代动力学变异性显著降低，美国可寻址市场估计约为3亿美元 [5] GTx - 102 - 是新型浓缩口腔黏膜倍他米松喷雾剂，旨在改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）的神经症状，目前尚无FDA批准疗法 [6] - 进一步开发已被搁置，公司可能授权或出售该候选药物 [6] GTx - 101 - 是非麻醉性局部生物粘附成膜布比卡因喷雾剂，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者症状，通过定量喷雾给药，在皮肤表面形成薄的生物粘附局部膜，具有双相递送机制，可能快速起效并持续止痛8小时，1期试验未报告皮肤敏感性 [6] - 进一步开发已被搁置，公司可能授权或出售该候选药物 [6] 公司概况 - 是后期生物制药公司，药物候选物针对罕见和孤儿疾病，其新型药物递送技术有可能改善现有上市药物性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷给药 [7] - 主要临床资产均获FDA孤儿药认定，在美国上市后有7年市场独占权，还有40多项已授予和待决专利，主要临床资产GTx - 104是针对aSAH的静脉输注药物 [7]

财务表现 - 公司报告季度净亏损为260万美元，每股亏损0.24美元，相比去年同期净亏损400万美元，每股亏损0.54美元有所减少[6] - 公司现金及现金等价物从2024年3月31日的2300万美元减少到2024年6月30日的1940万美元，公司预计现金足以支持运营至2026年第二季度[7] 研发活动 - 研究与开发费用从去年同期的110万美元增加到270万美元，主要由于GTX-104关键性第三阶段STRIVE-ON安全临床试验的研究活动增加[6] - 公司预计将在2024年底至2025年初完成STRIVE-ON试验的全部100名患者招募，并计划在2025年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）[4] 市场潜力 - 美国每年约有50000名aSAH患者，欧洲联盟约60000名，中国约150000名[8] - GTX-104在美国的市场潜力估计约为3亿美元，基于市场研究[10]

文章核心观点 - 公司宣布其关键产品GTX-104的III期临床试验STRIVE-ON已经完成超过50%的患者入组 [1][2] - 公司预计在2024年底至2025年初完成STRIVE-ON试验的全部100例患者入组,并计划于2025年上半年向FDA提交新药申请 [2][3] - 公司预计有足够的现金支持运营至2026年第二季度 [5] 公司概况 - 公司是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,专注于开发罕见疾病的创新药物 [11] - 公司的主要产品GTX-104是一种用于治疗蛛网膜下腔出血(aSAH)的新型注射剂型 [7][8] - 公司还有其他两个产品GTX-102和GTX-101,但目前已经暂时停止了进一步开发 [9][10] 财务情况 - 公司本季度净亏损2.6百万美元,较上年同期的4.0百万美元减少1.4百万美元 [4] - 研发费用增加1.6百万美元,主要用于GTX-104III期临床试验 [4] - 行政费用增加0.4百万美元,主要是与公司从加拿大迁址美国相关的法律、税务等专业费用 [5] - 公司现金及等价物为19.4百万美元,预计可支持运营至2026年第二季度 [5] 市场前景 - GTX-104在美国的潜在市场规模约为3亿美元 [8] - GTX-104有望为aSAH患者提供更好的治疗选择,解决口服给药的局限性 [8]

资产和负债 - 公司截至2024年6月30日的总资产为69,718千美元，较2024年3月31日的73,300千美元有所减少[27] - 公司截至2024年6月30日的总负债为10,354千美元，较2024年3月31日的11,557千美元有所减少[29] - 公司截至2024年6月30日的股东权益为59,364千美元，较2024年3月31日的61,743千美元有所减少[31] - 公司截至2024年6月30日的衍生 warrant 负债为2,964美元，较期初减少1,395美元[82] - 公司截至2024年6月30日的应付账款及其他应付款项总额为2,600美元，较期初增加916美元[73] 现金和现金流量 - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物为19,394千美元，较2024年3月31日的23,005千美元有所减少[26] - 公司2024年第二季度的现金流量表显示，经营活动使用的现金为3,596千美元，较2023年同期的6,240千美元有所减少[42] - 公司2024年第二季度的现金流量表显示，投资活动使用的现金为15千美元，较2023年同期无变化[43] - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物总额为16,368美元，短期投资为15美元[66] - 公司截至2024年6月30日的短期投资为15美元，较期初增加15美元[72] 收入和费用 - 公司2024年第二季度的净亏损为2,617千美元，较2023年同期的4,023千美元有所减少[37] - 公司2024年第二季度的研发费用为2,708千美元，较2023年同期的1,095千美元有所增加[35] - 公司2024年第二季度的总营业收入为20,429千美元，较2024年3月31日的24,010千美元有所减少[26] - 公司2024年第二季度的每股基本和稀释亏损为0.24美元，较2023年同期的0.54美元有所减少[37] 融资和投资 - 公司计划通过公共或私人股权、债务融资或其他非稀释性来源筹集额外资金以维持流动性[53] - 公司在2023年9月进行的私募融资中，发行了1,951,371股普通股和2,106,853份预融资 Warrant，净收益为7,338美元[78] 应收和应付账款 - 公司截至2024年6月30日的应收账款总额为398美元，较期初减少324美元[70] - 公司截至2024年6月30日的政府补助为0美元，较期初减少356美元[70] 股票和期权 - 公司截至2024年6月30日，有2,536,391份普通股认股权证未行使，行权价为$3.003[86] - 2024年6月，740,480份预融资认股权证被行使，转换为740,457股普通股[86] - 截至2024年6月30日，公司有1,366,419份预融资认股权证未行使，行权价为$0.0001[86] - 截至2024年6月30日，公司股票期权计划下有540,595份奖励可供发行[87] - 股票期权计划下，期权的行权价不得低于授予日前一天公司普通股在纳斯达克资本市场的收盘价[88] - 截至2024年6月30日，公司有919,923份股票期权未行使，加权平均行权价为$3.53[91] - 2024年第二季度，公司授予了198,130份股票期权，加权平均行权价为$2.96[91] - 2024年第二季度，股票期权的加权平均授予日公允价值为$2.52[92] - 截至2024年6月30日，公司有$689的未确认补偿成本，预计将在未来1.39年内确认[94] 财务指标和模型 - 公司使用Black-Scholes模型评估衍生 warrant 负债，截至2024年6月30日的风险免费利率为4.94%，预期波动率为79.11%[84] 管理层信息 - Prashant Kohli担任公司的首席执行官（Principal Executive Officer）[214] - Robert DelAversano担任公司的首席财务官（Principal Financial Officer）和首席会计官（Principal Accounting Officer）[215] 其他财务信息 - 财报电话会议的签署日期为2024年8月9日[213] - 公司截至2024年3月31日的现金及现金等价物总额为19,725美元，衍生 warrant 负债为4,359美元[68] - 2024年第二季度，公司向CROs的承诺金额为$5,876[99]