Agios Pharmaceuticals (AGIO) Q1 2025 Earnings Call May 01, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Good morning, and welcome to Agil's First Quarter twenty twenty five Conference Call. At this time, all participants are in a listen only mode. There will be a question and answer session at the end. Please be advised that this call is being recorded at Agios' request. I would now like to turn the call over to Chris Taylor, Vice President of Investor Relations and Corporate Communications for Agios. Speaker1 Thank you, oper ...

PYRUKYND净收入变化 - 2025年第一季度PYRUKYND净收入为870万美元，2024年第一季度为820万美元[1][3][4] 现金、现金等价物和有价证券变化 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，2024年12月31日为15亿美元[1][8] 销售成本情况 - 2025年第一季度销售成本为110万美元[4] 研发费用变化 - 2025年第一季度研发费用为7270万美元，2024年第一季度为6860万美元[5] 销售、一般和行政费用变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为4150万美元，2024年第一季度为3100万美元[7] 净亏损变化 - 2025年第一季度净亏损为8930万美元，2024年第一季度为8150万美元[7] PYRUKYND患者数据变化 - 2025年第一季度共有234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 截至2025年第一季度，共有136名患者接受PYRUKYND治疗，2024年第四季度末为130名[3] PYRUKYND新药申请进展 - PYRUKYND治疗成人地中海贫血的补充新药申请已被FDA受理，PDUFA目标日期为2025年9月7日[1][3][5] mitapivat治疗镰状细胞病研究进展 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究预计2025年底公布顶线结果，2026年可能在美国商业推出[1][5]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务亮点和财务业绩，在药物研发和审批方面取得进展，虽有净亏损但财务状况良好，未来有多个关键里程碑待实现 [1][2] 第一季度业务亮点 PYRUKYND收入 - 2025年第一季度净收入870万美元，高于2024年同期的820万美元 [3][5] - 234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 136名患者接受治疗，高于2024年第四季度末的130人 [3] 地中海贫血症 - 美国FDA接受公司用于治疗成人地中海贫血症的补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日，目前无咨询委员会会议计划，审查正在进行 [3] 镰状细胞病 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究按预期进展，2024年10月完成全球200多名患者的入组 [3] - 2025年年中启动tebapivat治疗镰状细胞病的2期临床试验的最终准备工作已完成 [3] 小儿丙酮酸激酶（PK）缺乏症 - ACTIVATE - Kids 3期研究报告积极顶线结果，安全性与成人患者一致，是首个证明口服疗法对非定期输血儿童有效的研究 [3] 低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS） - tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组取得进展 [3] 公司人事 - Krishnan Viswanadhan加入公司担任首席企业发展和战略官 [4] 关键即将到来的里程碑和优先事项 地中海贫血症 - 2025年9月7日获得FDA对PYRUKYND治疗成人地中海贫血症的监管决定，继续与欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋卫生当局推进监管申请审查 [11] 镰状细胞病 - 2025年底公布mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究顶线结果，2026年可能在美国商业推出 [11] - 2025年年中开始tebapivat治疗镰状细胞病的2期研究患者入组 [11] LR - MDS - 2025年底完成tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组 [11] 早期管线 - 2025年年中提交AG - 236治疗真性红细胞增多症的研究性新药申请 [11] 第一季度财务结果 收入 - 2025年第一季度PYRUKYND产品净收入872.6万美元，高于2024年同期的818.9万美元 [5][18] 销售成本 - 2025年第一季度为110万美元，高于2024年同期的62.7万美元 [5][18] 研发费用 - 2025年第一季度为7270万美元，高于2024年同期的6860万美元，主要因劳动力相关费用和tebapivat临床试验成本增加 [6][18] 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度为4150万美元，高于2024年同期的3100万美元，主要因商业相关活动增加 [7][18] 净亏损 - 2025年第一季度为8930万美元，高于2024年同期的8150万美元 [7][18] 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，低于2024年12月31日的15亿美元 [8][15] 资产负债表数据（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|1,424,628|1,532,031| |应收账款净额|3,344|4,109| |存货|29,605|27,616| |总资产|1,555,518|1,663,199| |股东权益|1,466,528|1,540,956| [15][16] 运营报表数据（未经审计，单位：千美元，股份和每股数据除外） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |产品净收入|8,726|8,189| |总收入|8,726|8,189| |销售成本|1,085|627| |研发费用|72,743|68,620| |销售、一般和行政费用|41,527|31,014| |总运营费用|115,355|100,261| |运营亏损|(106,629)|(92,072)| |净利息收入|16,087|8,889| |其他净收入|1,253|1,634| |净亏损|(89,289)|(81,549)| |基本和摊薄后每股净亏损|(1.55)|(1.45)| |计算每股净亏损所用普通股加权平均股数|57,459,195|56,383,475| [18]

文章核心观点 今日三只股票被加入Zacks排名第5（强力卖出）名单 [1] 分组1 - Agios Pharmaceuticals是生物制药公司，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调19.7% [1] - Chegg是个性化学习支持提供商，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调96.8% [1] - Equifax是数据、分析和技术公司，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调11.3% [2]

文章核心观点 公司宣布向新任命的首席企业发展与战略官授予激励股权奖励 [1] 分组1：激励股权奖励情况 - 激励股权奖励包括可购买至多55374股普通股的非法定期权、24300股普通股的限制性股票单位和16200股普通股的绩效股票单位 [2] - 期权行使价为每股33.95美元，有效期十年，分四年归属，首年归属25%，之后每月归属2.0833% [2] - 限制性股票单位分三年等额归属，绩效股票单位在达成特定绩效里程碑时可获得对应普通股 [2] 分组2：公司业务情况 - 公司是PK激活领域的先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 公司在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂 [3] - 公司拥有强大的临床管线，涉及多种疾病的研究药物，还有临床前TMPRSS6 siRNA用于真性红细胞增多症治疗 [3]

文章核心观点 公司宣布向新任命的首席企业发展与战略官授予激励股权奖励 [1] 分组1：激励股权奖励情况 - 激励股权奖励已获董事会批准，于2025年3月5日生效，是促使新官入职的重要因素 [1] - 奖励包括可购买至多55,374股普通股的非法定期权、24,300股普通股的限制性股票单位和16,200股普通股的绩效股票单位 [2] - 期权行使价为每股33.95美元，有效期十年，四年内归属，首年归属25%，之后每月归属2.0833% [2] - 限制性股票单位在入职周年日分三年等额归属 [2] - 绩效股票单位在达成特定绩效里程碑时可获一股普通股 [2] 分组2：公司业务情况 - 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流PK激活剂 [3] - 凭借在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的专业知识，推进多个临床研究项目 [3] - 推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在疗法 [3] 分组3：联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，邮箱IR@agios.com [4] - 媒体联系：Eamonn Nolan，邮箱media@agios.com [4]

文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公司管理层将参加两场会议并进行炉边谈话，会议直播和回放可在公司网站查看 [1][3] 公司介绍 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [2] - 在美国，公司销售用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对该罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病修正疗法 [2] - 基于公司在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领先地位，公司正在推进一个强大的研究药物临床管线，涉及α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [2] - 除临床管线外，公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [2] 会议安排 - Leerink全球医疗保健会议2025：2025年3月11日周二上午10:50进行炉边谈话 [3] - 巴克莱第27届年度全球医疗保健会议：2025年3月12日周三下午12:30进行炉边谈话 [3] 联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，副总裁，投资者关系和企业传播，邮箱IR@agios.com [3] - 媒体联系：Eamonn Nolan，高级总监，企业传播，邮箱Media@agios.com [3] 直播与回放 - 每场活动的直播可在公司网站（www.agios.com）投资者板块的“活动与演示”标签下访问 [1] - 网络直播回放将在演示结束后至少两周内存档在公司网站上 [1]

文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公司管理层将于2025年3月3日上午10:30在TD Cowen第45届年度医疗保健会议上进行展示，网络直播可在公司网站投资者板块观看，回放将存档至少两周 [1][2] 公司信息 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 在美国，公司销售用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对该罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病修正疗法 [3] - 基于在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的深厚科学专业知识和领导地位，公司正在推进强大的临床药物管线，涉及α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [3] - 除临床管线外，公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [3] 联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，副总裁，投资者关系和企业传播，邮箱IR@agios.com [4] - 媒体联系：Eamonn Nolan，高级总监，企业传播，邮箱Media@agios.com [4] 会议信息 - 公司管理层将于2025年3月3日上午10:30在TD Cowen第45届年度医疗保健会议上进行展示 [1] - 网络直播可在公司网站（www.agios.com）投资者板块“活动与展示”标签下观看，展示结束后回放将在公司网站存档至少两周 [2]

文章核心观点 - 2024年第四季度和全年Agios Pharmaceuticals业绩有亏有盈，产品收入增长，研发和销售等费用增加，现金储备减少，公司有多款药物处于不同研发阶段，当前Zacks评级不佳 [1][2][6] 第四季度业绩情况 - 2024年第四季度每股亏损1.74美元，高于Zacks普遍预期的1.73美元，去年同期每股亏损1.72美元 [1] - 第四季度收入1070万美元，略高于Zacks普遍预期的1000万美元，较去年同期的710万美元增长51% [2] - 过去一年，公司股价上涨24.2%，而行业下跌3.6% [2] - 第四季度收入全部来自唯一上市药物Pyrukynd的产品收入 [3] - Pyrukynd收入环比增长20%，共有130名患者接受治疗，较2024年第三季度水平增长2.4% [4] - 研发费用同比增长6.8%，至8280万美元，主要因人力相关费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长46.5%，至5170万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在推出做商业准备 [5] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计15亿美元，低于9月30日的17亿美元 [5] 全年业绩情况 - 2024年公司收入3650万美元，同比增长36.1% [6] - 同期每股收益11.64美元，去年同期每股亏损6.33美元 [7] 管道开发活动 - Pyrukynd是首个获批治疗PK缺乏症成人患者的疾病修饰疗法，还在多项标签扩展研究中开发用于其他溶血性贫血 [8] - 2025年1月FDA接受了Pyrukynd用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β - 地中海贫血成人患者的补充新药申请，预计9月7日作出最终决定 [9] - 2024年10月完成mitapivat治疗SCD的III期RISE UP研究患者入组，预计2025年底公布顶线数据，2026年在美国进行监管申报和可能获批 [10] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的PK缺乏症儿科患者 [10] - 评估Pyrukynd用于非定期输血的1至18岁PK缺乏症儿童的III期ACTIVATE - Kids研究达到主要终点 [11] - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat用于治疗骨髓增生异常综合征，已启动IIb期研究患者入组，预计2025年底完成 [12] - 计划2025年年中开始tebapivat治疗SCD的II期研究患者入组 [12] Zacks评级及相关股票 - 公司目前Zacks评级为5（强烈卖出） [13] - 生物技术领域排名较好的股票有Harmony Biosciences Holdings和Pacira BioSciences，目前Zacks评级均为1（强烈买入） [13] - 过去60天，Harmony Biosciences 2025年每股收益预期从2.64美元提高到3.16美元，过去一年股价上涨11.5%，过去四个季度盈利三次超预期，平均惊喜率147.24% [14] - 过去60天，Pacira BioSciences 2025年每股收益预期从2.79美元提高到3.40美元，过去一年股价下跌10.6%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率7.13% [14][15]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度净收入为1070万美元，较2023年第四季度的710万美元增长51%，主要受年终库存和某些收入储备调整影响，预计这些项目不会在2025年第一季度重复出现 [43] - 2024年第四季度毛利率与净收入比率通常在10% - 20%之间，符合其他罕见病药物上市情况，且季度间会有波动 [44] - 2024年第四季度销售成本为130万美元，研发费用为8280万美元，较2023年第四季度增加530万美元，主要受员工相关费用推动；一般及行政费用为5170万美元，较上一年度同期增加1640万美元，主要因2025年为PYRUKYND在 thalassemia 潜在获批做准备，商业相关活动增加 [44][45] - 2024年第三季度公司收到vorasidenib获批后的总计11亿美元里程碑付款，其中包括与Royalty Pharma的9.05亿美元付款以及与Servier的2亿美元付款，公司将保留vorasidenib在美国年净销售额超过10亿美元部分的3%特许权使用费 [46] - 2024年第四季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为15亿美元，预计该资金与预期产品收入和利息收入将支持公司为 thalassemia 和 sickle cell disease 的潜在上市做准备、推进现有项目并通过内外部发现的资产拓展管线 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 PYRUKYND（PK deficiency） - 2024年第四季度PYRUKYND净收入为1070万美元，高于第三季度的900万美元 [38] - 美国共有223名患者完成处方登记表格，其中2024年第四季度新增12名，较上一季度增长6%，目前该超罕见病治疗的净患者数为113名 [39] 研发管线 - ACTIVATE - KIDS 三期试验评估mitapivat用于未定期输血的PK deficiency儿科患者，30名1 - 18岁患者入组，19名随机分配至mitapivat组，11名至安慰剂组，所有患者完成20周双盲期，主要终点血红蛋白反应达成，mitapivat组31.6%（6/19）患者达到，安慰剂组为0%，且mitapivat组溶血标志物较基线改善，安全性结果与成人PK deficiency未定期输血患者一致 [18][19][20] - 2024年宣布energized和energized T三期试验评估mitapivat用于非输血依赖性和输血依赖性alpha或beta thalassemia成人患者的积极结果，基于良好的获益/风险特征，mitapivat有望成为thalassemia患者的基础口服药物，2024年12月在美国、欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋提交PYRUKYND该适应症的监管批准申请，2025年1月FDA接受补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日 [22][23] - 镰状细胞病的Phase III RISE Up研究于2024年10月完成全球超200名患者入组，有血红蛋白反应和镰状细胞疼痛危机年化率两个独立主要终点，预计2025年底公布顶线结果，2026年提交监管申请并有望在美国获批 [26][27] - TevaPIVac（原AG - 946）用于低风险MDS的IIb期研究预计年底完成入组，2025年年中启动镰状细胞病的II期研究，2024年9月FDA授予其该适应症孤儿药资格 [13][29][30] - AG - 236预计2025年年中提交用于治疗真性红细胞增多症的研究性新药申请 [14] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国约有6000名成人被诊断患有thalassemia，公司预计初始上市可覆盖约65%的成人患者群体 [35][36] - 美国镰状细胞病患者约12 - 13.5万人，全球患病率超300万人 [24] - 美国低风险MDS患者约7.5 - 8万人，低风险MDS约占所有MDS病例的70% [28] 海湾地区市场 - 海湾地区沙特阿拉伯是最大市场，公司在该地区有突破性指定，正与NewBridge团队密切合作进行沙特阿拉伯的监管流程，该地区市场动态与欧洲市场类似，是国家医疗保健系统，有国家层面的批准和定价决策，但不同医疗保健系统细分领域（如私营部门、卫生部和学术机构）需确保医保目录准入，这可能需要时间来逐步推进 [99][100] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 未来12个月聚焦三大关键优先事项：最大化PYRUKYND产品线潜力、推进和多元化关键管线项目、战略性聚焦资本部署以维持和推动增长 [12] - 计划2025年9月在thalassemia领域实现潜在获批和上市，2026年在镰状细胞病领域实现上市，以支持PYRUKYND的数十亿美元增长机会 [8][9] - 为thalassemia潜在近期上市做准备，包括开展强大的疾病状态教育活动、调整跨职能现场团队规模、积极与支付方沟通以促进疾病理解和支持患者获取药物 [33][34] 行业竞争 - 镰状细胞病领域未满足需求高，现有治疗选择存在挑战和局限性，公司认为mitapivat有潜力成为该疾病的一流疗法，同时公司还在推进TevaPIVac在镰状细胞病的临床开发，以构建镰状细胞病产品线 [25][64][74] - thalassemia领域，美国67%的确诊患者无获批疗法，公司认为mitapivat有望成为该疾病的基础口服药物，为患者提供新的治疗选择 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司执行和科学卓越的非凡一年，各关键项目取得重大进展，2025年有望成为公司的突破之年，有多个监管、临床和商业里程碑，包括PYRUKYND在thalassemia的潜在获批和上市、镰状细胞病的III期研究结果读出以及中早期管线项目的进展 [10][11][54] - 公司拥有强大的资产负债表，能够独立执行关键优先事项，包括最大化PYRUKYND在thalassemia和镰状细胞病的上市潜力、推进现有临床项目和拓展管线，公司将继续进行严格的现金分配，确保资产负债表支持关键里程碑的实现和持续创造价值 [47][55] 其他重要信息 - 公司董事会成员David Schenkein将于2025年2月28日辞去董事职务，专注于其他事务，但将继续担任公司领导团队的战略顾问，专注于推进公司临床开发项目 [51][52] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司更新投资界关于NPA安全概况的计划或策略是什么？如何看待mitapivat在thalassemia或镰状细胞病的峰值销售潜力以构建数十亿美元的估计？ - 若药物安全概况有变化，公司会及时更新投资界信息 [61] - 公司对mitapivat在thalassemia和镰状细胞病的长期潜力充满信心，美国三分之二的thalassemia患者无获批疗法，存在巨大未满足需求；镰状细胞病未满足需求高且近期可用治疗方案有挑战和局限性，随着审批和上市推进，公司将提供更多指导，此外公司还在构建PK激活产品线，有更多机会 [63][64][66] 问题2：镰状细胞病试验方案在肝脏毒性披露后有何变化？Teva在镰状细胞病的开发路径如何？ - 核心阶段已对肝脏测试酶进行监测，开放标签阶段调整监测频率为每月一次，与核心阶段一致，所有项目前6个月暴露期均每月监测一次 [69][70] - 公司希望构建镰状细胞病产品线，Teva的具体开发将根据数据、竞争环境等因素确定临床开发计划，年中启动试验时会更明确 [74][75][77] 问题3：如何评价AG - 181的热情程度，其稳定PAH的机制及对不响应辅因子治疗患者有效的原因？如何看待内外部资产的现金部署市场？ - 公司对管线所有项目都感到自豪，AG - 181是苯丙氨酸羟化酶稳定剂，处于I期，针对3.5 - 4万名有高未满足需求且治疗选择有限的患者群体，符合公司专注高未满足需求罕见病的定位，公司会持续更新进展 [80][81][82] - 公司优先确保最大化thalassemia和镰状细胞病的上市机会，推进中早期产品价值创造，同时扩大业务发展能力，会严格筛选与公司罕见病能力匹配的内外部资产，以增加价值创造 [85][86][87] 问题4：如何为投资者建模mitapivat在thalassemia 2026年的上市轨迹？海湾地区的商业潜力如何，投资者应如何看待该机会？ - 公司团队为上市做了充分准备，预计不会有患者初始激增，会随着患者就诊逐步覆盖目标患者群体，同时持续进行疾病教育，公司目标是先覆盖65%的成人患者群体以确保上市顺利起步 [90][92][94] - 美国是公司首要商业重点，海湾地区是第二大商业机会，沙特阿拉伯是海湾地区最大市场，公司有突破性指定，正与NewBridge团队合作进行监管流程，该地区市场动态与欧洲类似，是国家医疗保健系统，但不同细分领域需确保医保目录准入，会有一定时间来推进，有较大商业机会 [98][99][100] 问题5：ACTIVATE - KIDS和ACTIVATE - KIDS - T对未来儿科研究的益处是什么？PDUFA和潜在专家小组方面，鉴于对肝脏损伤的关注，公司是否希望有专家小组？ - 儿科开发和输血试验难度大，这两项研究积累的经验将应用于未来儿科试验，包括可行性、启动和临床试验物流等方面，且成人溶血性贫血开发的经验也可应用于儿科，标签谈判经验也有助于后续谈判 [106][107][108] - 目前未收到有专家小组的通知，专家小组对公司和FDA都有大量工作，不确定是否希望有专家小组，公司认为目前PKD标签更新已突出了在thalassemia患者群体中观察到的情况，且该评估已获FDA认可，现有数据情况良好 [109][110][111] 问题6：扩大销售团队后，医生和患者倡导团体的认知水平如何，是否符合预期，是否影响招聘代表数量？是否打算在定期和不定期输血的儿科PKD患者群体中寻求批准，基于两项研究的总体数据，是否认为跨患者群体的批准是合理的？ - 公司根据energize研究数据调整面向客户的组织规模，销售团队已调整，针对thalassemia的团队规模约为PK deficiency的两倍，团队与美国护理社区和处方医生（主要是社区血液学家）沟通，医生和患者倡导团体对疾病和新治疗选择的认知度高，符合预期，公司与患者社区和倡导团体联系紧密，团队正努力为上市做准备 [116][117][118] - 两项试验数据支持mitapivat在儿科PKD患者群体中的积极获益 - 风险特征，定期输血试验中有患者完全摆脱输血，两项试验结果均积极且具有统计学意义，公司希望为PKD患者获得更广泛的标签 [124][125] 问题7：扩大到儿科PKD患者群体对PKD总体机会有何潜在影响？ - 儿科患者约占PKD机会的20%，PKD是超罕见病，该试验为有需求的患者提供治疗选择，也是公司在其他适应症进行儿科开发的起点，可将经验应用于未来的thalassemia和镰状细胞病研究，但鉴于公司对thalassemia的准备和关注，预计2025年PKD收入与2024年持平 [131][132][133] 问题8：如何看待SG&A费用和R&D费用在2025年和2026年的演变和增长节奏？除美国外，欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋的批准时间如何考虑？ - 公司将积极管理成本基础，作为严格资本分配方法的一部分，预计SG&A和R&D费用在未来几年将逐年增长，但季度间会有波动，公司未给出具体增长指导，会采取严格方法进行准备 [136][137][139] - FDA的PDUFA日期为2025年9月7日，其他地区不会主动给出批准日期，取决于审批过程和问题数量，公司对进展感到兴奋并按计划推进；海湾地区沙特阿拉伯获批后需进行医保目录准入讨论，实际推广需要时间，与欧洲医疗系统类似；欧洲方面，公司希望建立潜在合作伙伴关系，EMA获批后可进入欧洲医疗系统，但欧洲各国定价和报销决策独立，批准和商业推广之间会有时间差 [143][144][145]