UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K (Mark One) ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-36014 AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-0662915 (State or other jurisdiction of (IRS Employer incorporati ...

Unlike many other market segments, biotech stocks stand out for their direct relevance. For example, investors who typically wager on aerospace and defense plays usually aren’t fighter pilots. Or stakeholders of exotic car companies don’t typically engage in motor racing. However, the broader healthcare space affects every one of us.Recently, news broke that King Charles III is receiving treatment for cancer. Sure enough, well wishes from around the world poured in because Britain’s monarch and head of stat ...

Agios Pharmaceuticals业绩预期 - Agios Pharmaceuticals (AGIO) 预计在2023年12月报告的季度业绩中，盈利将同比下降，但营收将增加[1] - 如果关键数据超过预期，股价可能会上涨，反之则可能下跌[2] - 分析师们最近对Agios Pharmaceuticals的盈利前景变得悲观，这导致了-2.87%的盈利预期偏差[12] - Agios Pharmaceuticals在过去四个季度中四次击败了盈利预期[15]

股价上涨 - Agios Pharmaceuticals (AGIO)股价在1月3日上涨了5.2%，因为管理层报告称，评估口服米他匹韦治疗某些地中海贫血患者的III期ENERGIZE研究实现了主要和关键次要终点[1] - ENERGIZE研究的数据显示，接受米他匹韦治疗的患者在研究的主要终点——血红蛋白反应上表现出显著增加[3]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) shares rallied 5.2% in the last trading session to close at $24.02. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 1.3% gain over the past four weeks.Share price rose after management reported encouraging results from a late-stage study, evaluating orally-administered mitapivat in non-transfusion-dependent (NTD) thalassemia patients. Patients treated with mitapivat achieved demon ...

–Mitapivat Demonstrated a Statistically Significant Increase in Hemoglobin Response Rate Compared to Placebo – – Statistical Significance Also Achieved for Key Secondary Endpoints of Change From Baseline in Both FACIT-Fatigue Score and Hemoglobin Concentration – – ENERGIZE is the First Phase 3 Study to Demonstrate Efficacy of an Oral Treatment for Non-Transfusion-Dependent Alpha- and Beta-Thalassemia – – Agios to Host Investor Webcast Event Today at 8:00 a.m. ET– CAMBRIDGE, Mass., Jan. 03, 2024 (GLOBE NEWSW ...

Agios Pharmaceuticals Inc.’s stock AGIO, +2.51% soared 19.6% early Wednesday, after the biotech announced positive results from a Phase 3 trial of a treatment for a rare blood disorder. The trial dubbed Energize sought to evaluate the company’s mitapivat therapy and met its primary endpoint of hemoglobin response in patients with non-transfusion-dependent (NTD) alpha- or beta-thalassemia. The trial also met secondary endpoints of change from baseline in FACIT-Fatigue Score and hemoglobin concentration. The ...

公司介绍 - Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家在细胞代谢领域领先的公司，致力于为患有罕见病的患者开发和提供革命性疗法[1] 产品发布 - 公司在美国市场推出了一种针对成人PK缺乏症的第一类丙酮酸激酶（PK）激活剂，这是该罕见、终身、令人痛苦的溶血性贫血的首个疾病修饰疗法[2] 临床试验 - Agios正在推进一系列临床试验药物项目，涉及α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、儿童PK缺乏症和MDS相关贫血等领域[2]

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于通过在细胞代谢领域的领导地位改善患者的生活[71] 产品信息 - 公司的主要产品候选人是PYRUKYND® (mitapivat)，已获得美国FDA批准用于治疗PK缺陷引起的溶血性贫血[73] - 公司的最先进项目之一是PYRUKYND® (mitapivat)，用于治疗PK缺陷和其他溶血性贫血[92] 业务交易 - 公司在2021年3月将肿瘤业务出售给Servier Pharmaceuticals, LLC，交易金额约为18亿美元[75] - 公司在2022年10月将未来的待定付款权出售给Sagard Healthcare Partners，收入为1.279亿美元[77] 财务状况 - 2023年第三季度，总收入为7399千美元，同比增长390万美元，主要由于PYRUKYND®产品收入增加[112] - 2023年前九个月，总收入为19720千美元，同比增长980万美元，主要由于PYRUKYND®产品收入增加[113] - 2023年前9个月的净亏损为2.56148亿美元，较2022年同期减少了4.2%[121] 研发投入 - 公司在研发方面继续投资，包括开发稳定剂用于治疗苯丙酮尿症，以及与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订的许可协议[74][78] - 公司的研发费用主要包括研究活动的成本，员工相关费用，第三方协议费用以及实验室用品等[88][90] 资金状况 - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场销售证券余额为8.724亿美元[125] - 预计现有现金、现金等价物和可市场销售证券，以及预期的产品收入、利息收入和潜在的vorasidenib里程碑将至少支持公司资金至2026年[134] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，特别是由于投资主要集中在短期可市场交易证券中[139]

公司产品及研发 - 公司是一家专注于细胞代谢领域的生物制药公司，致力于为罕见疾病创造差异化药物[65] - 公司的主力产品候选者PYRUKYND® (mitapivat)已在美国和欧盟获得批准，用于治疗PK缺陷引起的溶血性贫血[67][84] - 公司在研发方面不仅关注现有产品的进展，还继续投资于稳定酚酸羟化酶（PAH）的研究，以及与Alnylam合作开发针对TMPRSS6基因的siRNA候选药物[68][80] - PYRUKYND®在临床试验中取得积极进展，包括针对非输血依赖性α-或β-地中海贫血患者的疗效和安全性评估，以及对SCD患者的治疗效果[86][87][89][90] - PYRUKYND®在临床试验中取得显著的血红蛋白反应，与安慰剂相比有明显提高[89] - 公司正在开发AG-946，一种新型PK激活剂，用于治疗LR MDS和溶血性贫血，目前正在进行临床试验[96] - 公司正在推进针对PKU的PAH稳定剂的研究，预计将在2023年底提交IND[97] 财务状况 - 公司的总收入在2023年上半年相比2022年同期增长了5.9百万美元，主要来源于PYRUKYND®的产品收入增加[103] - 公司的总营业费用在2023年上半年相比2022年同期减少了8.6百万美元，主要是由于研发费用的降低[105] - 研发费用中，PYRUKYND®的直接费用增加，而其他研究项目的费用减少，公司决定专注于现有的后期优化项目[106] - 2023年6月30日，公司利息收入净额为8,254千美元，较2022年同期增长明显[108] - 2023年6月30日，公司其他收入净额为1,640千美元，与2022年同期基本持平[108] - 2023年6月30日，公司净亏损为83,806千美元，较2022年同期减少[111] 现金流及资金状况 - 公司现金、现金等价物和可市场证券余额截至2023年6月30日为946.9百万美元[115] - 2023年前6个月，公司经营活动产生的净现金流为负161,931千美元[117] - 公司预计现有资金足以支持至少到2026年的运营支出和资本支出[123] 市场风险 - 公司暴露于与利率变动相关的市场风险，主要受美国利率水平变化的影响[128] - 公司暴露于与外汇汇率变动相关的市场风险，目前未对外汇汇率风险进行对冲[129]