Agios Pharmaceuticals (AGIO) announced that the FDA has accepted its supplemental new drug application (sNDA) seeking label expansion for its sole marketed drug, Pyrukynd, in thalassemia indication.A final decision is expected by Sep. 7, 2025. If approved, Pyrukynd will become the first oral therapy for use in all thalassemia subtypes. A commercial launch in this indication is expected before this year’s end.The sNDA is supported by data from two phase III studies, ENERGIZE and ENERGIZE-T, which evaluated P ...

CAMBRIDGE, Mass., Jan. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolism and pyruvate kinase (PK) activation pioneering therapies for rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accepted the company’s supplemental New Drug Application (sNDA) for PYRUKYND® (mitapivat) for the treatment of adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia. The review classification for th ...

CAMBRIDGE, Mass., Jan. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolism and PK activation pioneering therapies for rare diseases, today announced that its management team is scheduled to present at the 43rd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Wednesday, January 15, 2025, at 7:30 a.m. PT / 10:30 a.m. ET. The live webcast will be accessible on the Investors section of the company's website (www.agios.com) under the “Events & Presentations” tab. A ...

CAMBRIDGE, Mass., Dec. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolism and pyruvate kinase (PK) activation pioneering therapies for rare diseases, today announced that the European Commission has adopted a positive decision for the designation of mitapivat, an oral, small molecule PK activator, as an orphan medicinal product (OMP) for the treatment of sickle cell disease. Earlier, in November 2020, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) also gran ...

CAMBRIDGE, Mass., Dec. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), a leader in cellular metabolism and pyruvate kinase (PK) activation pioneering therapies for rare diseases, today announced that the European Commission has adopted a positive decision for the designation of mitapivat, an oral, small molecule PK activator, as an orphan medicinal product (OMP) for the treatment of sickle cell disease. Earlier, in November 2020, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) also grant ...

For those looking to find strong Medical stocks, it is prudent to search for companies in the group that are outperforming their peers. Has Agios Pharmaceuticals (AGIO) been one of those stocks this year? A quick glance at the company's year-to-date performance in comparison to the rest of the Medical sector should help us answer this question.Agios Pharmaceuticals is a member of the Medical sector. This group includes 1022 individual stocks and currently holds a Zacks Sector Rank of #3. The Zacks Sector Ra ...

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) reported earnings of $16.22 per share for the third quarter of 2024, which missed the Zacks Consensus Estimate of $16.69. In the year-ago quarter, the company had reported a loss of $1.64 per share.The abovementioned earnings included a gain on the sale of contingent payments and a milestone payment from a gain on the sale of the oncology business. Excluding these items, the company incurred a loss of 15 cents per share.Earnings grew significantly year over year owing to a ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度2024年净PYRUKYND收入为900万美元，同比增长22% [43] - 研发费用为7250万美元，同比减少940万美元 [44] - SG&A费用为3850万美元，同比增长1270万美元 [44] - 现金、现金等价物和可市场证券约为17亿美元 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 - PYRUKYND在PKD的第三季度收入为900万美元，较第二季度的860万美元增长5% [41] - 公司预计PKD收入将保持温和增长，且季度间波动性将持续 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，约有6000名成年人被诊断为地中海贫血，其中约4000名为非输血依赖型患者 [28][91] - 预计初期将针对约65%的成人地中海贫血患者进行PYRUKYND的市场推广 [92] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年推出PYRUKYND用于地中海贫血，并在2026年推出用于镰状细胞病 [12][42] - 公司致力于通过积极的市场准入策略和教育活动来提高对地中海贫血的认知 [108] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2024年的进展表示满意，并对未来的潜在药物推出充满信心 [48] - 公司认为mitapivat有潜力成为多种适应症的首选和最佳治疗方案 [49] 其他重要信息 - 公司在2024年获得了11亿美元的里程碑付款，主要来自于vorasidenib的FDA批准 [8][45] - 公司在MDS领域的tebapivat项目也取得了重要进展，已启动Phase 2b研究 [10][25] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于资本配置和业务发展 - 管理层表示将优先考虑地中海贫血和镰状细胞病的潜在推出，同时继续推进现有管线的开发 [54] 问题: 关于RISE UP试验的期望 - 管理层对RISE UP试验的期望是能够在主要终点上取得积极结果，试验的两个主要终点分别是血红蛋白反应和镰状细胞疼痛危机的减少 [58] 问题: 关于RISE UP研究的主要终点 - 管理层表示即使未能在一个主要终点上取得成功，仍有机会通过次要终点进行监管申请 [62] 问题: 关于地中海贫血的市场准入 - 管理层指出，市场准入团队已开始与支付方进行疾病状态教育，以提高对地中海贫血的认知 [108] 问题: 关于tebapivat的Phase 2b研究 - 管理层表示将于明年分享tebapivat的Phase 2b研究数据，具体时间尚未确定 [115]

药物研发和商业化 - 公司于2022年2月在美国获得PYRUKYND®的FDA批准,用于治疗成人红细胞溶血性贫血[66] - 公司于2022年11月和2022年12月分别在欧盟和英国获得PYRUKYND®的上市授权[66] - 公司正在评估PYRUKYND®用于地中海贫血、镰状细胞病和儿童PK缺乏症的治疗[66] - 公司正在开发AG-946(tebapivat)和AG-181用于治疗其他罕见血液疾病[66] - 公司正在开发PYRUKYND®用于治疗PK缺乏症和其他溶血性贫血,如地中海贫血和镰状细胞病[79] - PYRUKYND®已获得FDA和欧盟委员会批准用于治疗成人PK缺乏症[79] - 公司正在评估PYRUKYND®用于治疗地中海贫血、镰状细胞病和儿童PK缺乏症的临床试验[79,80] - 公司计划于2024年底向FDA提交PYRUKYND®用于治疗地中海贫血的补充新药申请[80] - 公司正在开发新的PK激活剂AG-946(tebapivat),用于治疗低危骨髓增生异常综合征和溶血性贫血[82] - AG-946(tebapivat)已获得FDA孤儿药认定用于治疗骨髓增生异常综合征[82] - 公司已启动AG-946(tebapivat)在低危骨髓增生异常综合征患者中的II期临床试验[82] - 公司正在开展AG-946(tebapivat)的II期临床试验,并计划提高剂量水平[83] - 公司已向FDA提交了AG-181的IND申请,并于2024年第一季度启动了I期临床试验[84] - 公司与Alnylam签订了许可协议,开始开发一种针对TMPRSS6基因的siRNA产品候选药物[84] 业务重组和资产出售 - 公司于2021年3月完成向Servier出售肿瘤业务,包括TIBSOVO®和其他临床候选药物[70] - 公司于2022年10月和2024年8月分别出售TIBSOVO®和vorasidenib的未来或有付款权利[70,71] - 公司于2024年8月获得vorasidenib的FDA批准,并收到2亿美元的里程碑付款[70] - 公司于2024年5月以9.05亿美元将vorasidenib的特许权使用费出售给Royalty Pharma[71] 财务表现 - 公司第三季度总收入为8,964千美元，同比增长21.2%[88,89] - 第三季度和前九个月研发费用分别下降9.4百万美元和0.4百万美元[92,93] - 第三季度和前九个月销售、一般及管理费用分别增加12.7百万美元和20.5百万美元[90] - 第三季度和前九个月净利润分别增加1,039.2百万美元和1,026.4百万美元[96,97] - 公司在第三季度完成了Vorasidenib权益的出售并获得了2亿美元里程碑付款[94,95] - 公司预计未来销售、一般及管理费用将会增加,以支持研发活动和商业化[85] 资金来源和现金流 - 公司主要通过销售TIBSOVO®、合作协议收入、首次公开募股和后续公开募股等方式为运营提供资金[98] - 2021年3月31日完成向Servier出售肿瘤业务,获得约18亿美元现金和其他或有付款权利[98] - 2022年10月出售TIBSOVO®在美国的销售收益权,获得1.318亿美元[98] - 2024年8月获得沃拉西地尼上市里程碑付款2亿美元,2024年5月以9.05亿美元出售沃拉西地尼的特许权使用费[98][99] - 2024年9月30日现金及等价物余额为17亿美元,未来主要依靠现金、PYRUKYND®销售收入和或有付款权利[99][102] - 2024年1-9月经营活动现金流出2.567亿美元,主要用于研发支出[100] - 2024年1-9月投资活动现金流入4.126亿美元,主要来自出售或有付款权利[100] - 2024年1-9月筹资活动现金流入0.096亿美元,主要来自股票期权行权和员工股票购买计划[100][101] - 公司未来资金需求取决于PYRUKYND®商业化、研发项目进展、并购等因素,可能通过现金、销售收入、合作等方式筹集资金[102][103][104] PYRUKYND®商业化 - 公司已获得PYRUKYND®在美国、欧盟和英国的上市批准,用于治疗成人红细胞溶血性贫血[111] - 公司正在通过全球管理获取计划为符合条件的患者免费提供PYRUKYND®[111] - 公司正在评估PYRUKYND®在美国以外地区的商业化选择,包括探索潜在的合作机会[111] - PYRUKYND®的商业化可能会受到多方面因素的影响,如医疗界和第三方支付者的接受度、公司的营销和销售能力、生产工艺的持续改进等[111] 其他风险因素 - 公司未来可能会进行一些并购或授权交易以补充管线,但这些交易存在一定风险和不确定性[114] - 公司的业务可能会受到未来公共卫生紧急事件或流行病的不利影响,可能会导致临床试验和商业化活动的延迟或中断[115][116][117][118]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) came out with quarterly earnings of $4.20 per share, missing the Zacks Consensus Estimate of $16.69 per share. This compares to loss of $1.64 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -74.84%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $1.58 per share when it actually produced a loss of $1.69, delivering a surprise of -6.96%.Over the last four quar ...