产品管线和商业化 - 公司已获得PYRUKYND®在美国和欧盟的上市批准,用于治疗PK缺乏症引起的溶血性贫血[82] - 公司正在评估PYRUKYND®用于治疗地中海贫血、镰状细胞病和儿童PK缺乏症的临床试验[82] - 公司正在开发AG-946和AG-181用于治疗其他罕见疾病[82] - 公司正在开发PYRUKYND®用于治疗PK缺乏症和其他溶血性贫血,如地中海贫血和镰状细胞病[97] - PYRUKYND®已获得FDA和欧盟药品管理局的孤儿药资格认定用于治疗PK缺乏症,并获得FDA的孤儿药资格认定用于治疗地中海贫血和镰状细胞病[97] - 公司已建立商业基础设施支持PYRUKYND®在美国成人PK缺乏症市场的商业化发售,并正在通过全球管理获取计划为欧盟和英国的合格患者提供PYRUKYND®[97] - ENERGIZE和ENERGIZE-T两项III期临床试验显示PYRUKYND®在地中海贫血患者中可显著提高血红蛋白水平和减少输血需求[98] - RISE UP II期临床试验显示PYRUKYND®可显著提高镰状细胞病患者的血红蛋白水平和改善疲劳症状[98] - ACTIVATE-kidsT III期临床试验未达到主要终点,但PYRUKYND®在安全性和耐受性方面的结果与成人PK缺乏症患者一致[99] - 公司正在进行多项PYRUKYND®的临床延伸研究,评估其长期安全性、耐受性和疗效[97,98,99] - 公司正在开发另一种新型PK激活剂AG-946[99] - 公司已获得PYRUKYND®在沙特阿拉伯治疗地中海贫血的突破性药物认定[97] - 公司正在评估PYRUKYND®在美国以外市场的商业化选择,包括探索潜在的合作机会[97] - 公司正在开发AG-946(tebapivat)作为治疗低风险骨髓增生异常综合征(LR MDS)和溶血性贫血的潜在新疗法[100] - 公司已经启动了AG-946(tebapivat)在健康受试者和镰状细胞病患者中的1期临床试验[100] - 公司在2022年第三季度启动了AG-946(tebapivat)在成人LR MDS患者中的2a期临床试验,该试验已完成入组22例患者[100] - 在2a期试验中,4例低输血量患者达到了输血独立的终点,1例患者达到了血红蛋白反应的终点,安全性数据与健康受试者研究一致[100] - 公司计划在2024年中期启动2b期试验,并将提高评估的剂量水平[100] - 公司还在开发AG-181作为苯丙酮尿症(PKU)的潜在治疗药物,并已在2023年12月提交了IND申请[101] 财务和资金来源 - 公司已完成向Servier出售肿瘤业务,包括TIBSOVO®和其他临床候选药物,获得约20亿美元现金[86] - 公司已向Sagard出售TIBSOVO®的未来或有付款权利,获得1.279亿美元[86] - 公司正在与Royalty Pharma洽谈出售vorasidenib的未来或有付款权利,预计可获得9.05亿美元[87] - 公司预计未来将主要通过现金、TIBSOVO®和PYRUKYND®的销售收入、或有付款以及潜在的债务和股权融资等方式为运营提供资金[88][89] - 销售、一般及管理费用预计将随着研发和商业化活动的持续而增加[102] - 公司主要通过销售TIBSOVO®、合作协议收入、首次公开募股和后续公开募股等方式为运营提供资金[120] - 公司预计未来将主要通过手头现金、TIBSOVO®在美国的销售收益、出售TIBSOVO®销售收益的潜在收入、潜在的Vorasidenib里程碑付款和预付款、PYRUKYND®的实际和潜在未来销售等为运营提供资金[120] - 公司预计未来开支将随着产品研发和商业化活动的增加而增加[124] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券将为准备PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病领域的潜在上市以及通过内部和外部发现的资产机会性扩充管线提供财务独立性[124] - 公司未来资本需求将取决于多个因素,包括PYRUKYND®的商业销售收入、Vorasidenib是否获批以及出售Vorasidenib权利金的完成情况、Retained Earn-Out权利金的收款情况等[124,125] - 公司预计将主要通过手头现金、Vorasidenib里程碑付款和预付款、Retained Earn-Out权利金以及PYRUKYND®的实际和潜在未来销售为运营提供资金,并可能寻求债务融资和股权融资[126] - 公司面临利率风险和外汇风险,但认为这些风险不会对公司产生重大影响[128] 与Alnylam的合作 - 公司与Alnylam签署许可协议,开发一种针对TMPRSS6基因的siRNA候选药物,用于治疗真性红细胞增多症[83][84][85] - 公司还与Alnylam签订了许可协议,开发针对TMPRSS6基因的siRNA候选药物用于治疗真性红细胞增多症(PV)[101]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) came out with a quarterly loss of $1.69 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.58. This compares to loss of $1.51 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -6.96%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $1.64 per share when it actually produced a loss of $1.45, delivering a surprise of 11.59%.Over the last four quarters, ...

收入与患者数据 - PYRUKYND®(Mitapivat)二季度净收入860万美元，较一季度增长5%[4] - 完成201名独特患者的处方登记，较一季度增加7%[7] - 目前128名患者正在接受PYRUKYND®治疗，较一季度增加7%[7] 临床试验进展 - 在成人输血依赖性α或β地中海贫血的Phase 3 ENERGIZE-T研究中达到主要和所有关键次要终点[7] - 在成人非输血依赖性地中海贫血的Phase 3 ENERGIZE研究中取得积极结果，在欧洲血液学会2024年混合会议上进行大会发言[8] - 在定期输血的儿童PK缺乏症患者的Phase 3 ACTIVATE-KidsT研究中公布了积极的顶线数据[8] 授权协议 - 与Royalty Pharma签订9.05亿美元的vorasidenib权利金购买协议，Agios将在FDA批准vorasidenib时获得11亿美元总付款[2,8] 未来计划 - 预计于2024年底前提交Mitapivat治疗地中海贫血的补充新药申请[9] - 预计于2024年中期开始Phase 2b研究评估tebapivat(AG-946)治疗低危骨髓增生异常综合征[9]

文章核心观点 - 公司在thalassemia和儿童PK缺乏症领域取得重大进展,包括完成ENERGIZE-T和ACTIVATE-KidsT临床试验,并计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[1][2][3][6] - 公司与Royalty Pharma签署了9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 公司PYRUKYND®在第二季度的净收入为860万美元,患者人数持续增加,现金储备充足,为未来发展奠定了基础[4][7][12] 根据目录分别总结 PYRUKYND®收入和患者情况 - PYRUKYND®第二季度净收入860万美元,环比增长5%,主要由于患者需求增加[7] - 完成处方登记的独特患者总数达201人,较第一季度增加7% - 正在接受PYRUKYND®治疗的患者总数为128人,较第一季度增加7%[7] thalassemia临床试验进展 - 完成ENERGIZE-T III期临床试验,达到主要和所有关键次要终点[7] - 在欧洲血液学会2024年会议上,公布了ENERGIZE III期临床试验的阳性结果[7] - 计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] 儿童PK缺乏症临床试验进展 - 完成ACTIVATE-KidsT III期临床试验,公布了初步结果,将在未来医学会议上进行更详细分析[7] - 完成ACTIVATE-Kids III期临床试验的患者入组,预计2025年公布初步结果[7] 公司发展动态 - 与Royalty Pharma签署9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 与NewBridge Pharmaceuticals签署分销协议,在海湾合作委员会地区推广PYRUKYND®[7] 未来重点里程碑 - 2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] - 2024年底前完成RISE UP III期临床试验的患者入组[7] - 2024年中期开始AG-946 II期临床试验[7] - 预计2024年8月20日vorasidenib获FDA批准[7]

文章核心观点 - 公司在thalassemia和儿童PK缺乏症领域取得重大进展,分别完成了ENERGIZE-T和ACTIVATE-KidsT III期临床试验 [1][3][6] - 公司与Royalty Pharma签署了9.05亿美元的vorasidenib版权交易协议,预计在FDA批准后将获得11亿美元总收益 [2][6] - 公司PYRUKYND®在Q2实现了8.6百万美元的净销售收入,患者人数持续增加 [4][7] - 公司现金、现金等价物和有价证券余额为6.453亿美元,有望为潜在的PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病的上市做好准备 [12] 分组1: 临床试验进展 - 完成了ENERGIZE-T III期临床试验,达到了主要和所有关键次要终点 [1][7] - 在欧洲血液学会2024年会上报告了ENERGIZE III期临床试验的积极结果 [7] - 完成了ACTIVATE-KidsT III期临床试验的患者入组,并公布了积极的初步结果 [3][7] - 计划在2025年公布ACTIVATE-Kids III期临床试验的结果 [7] 分组2: 商业化和财务表现 - PYRUKYND®在Q2的净销售收入为8.6百万美元,较上年同期增长28% [4][7] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券余额为6.453亿美元 [12] - 公司与NewBridge Pharmaceuticals签署了分销协议,将在海湾合作委员会地区推广PYRUKYND® [7] - 公司预计现金、现金等价物和有价证券将为PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病的潜在上市提供资金支持 [12] 分组3: 公司发展战略 - 计划在2024年底前,基于ENERGIZE和ENERGIZE-T研究的结果,向FDA提交PYRUKYND®用于治疗所有类型地中海贫血的补充新药申请 [1][6][7] - 计划在2024年底前完成RISE UP III期临床试验的患者入组,用于评估PYRUKYND®治疗镰状细胞病 [7] - 计划在2024年中期启动AG-946用于治疗低危骨髓增生异常综合征的II期b期临床试验 [7] - 预计Servier的vorasidenib用于治疗IDH突变弥漫性胶质瘤将在2024年8月20日获得FDA批准 [7]

– ACTIVATE-KidsT is Agios’ First Pediatric Data Readout;Safety Results Consistent with Safety Profile for Mitapivat Previously Observed in Adultswith PK Deficiency Who are Regularly Transfused – – Prespecified Statistical Criterion for the Primary Endpoint in ACTIVATE-KidsT Was Not Met; Results Were Clinically Meaningful, with Observed Response Rates Higher for Mitapivat than Placebo for the Primary Endpoint of Transfusion Reduction Response and for the Secondary Endpoints of Transfusion-Free Response and N ...

The market expects Agios Pharmaceuticals (AGIO) to deliver a year-over-year decline in earnings on higher revenues when it reports results for the quarter ended June 2024. This widely-known consensus outlook is important in assessing the company's earnings picture, but a powerful factor that might influence its near-term stock price is how the actual results compare to these estimates.The earnings report, which is expected to be released on August 1, 2024, might help the stock move higher if these key numbe ...

CAMBRIDGE, Mass., July 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolism and PK activation pioneering therapies for rare diseases, today announced the company will host a conference call and live webcast on Thursday, August 1, 2024, at 8:00 a.m. ET to report its second quarter 2024 financial results and other business highlights. A live webcast of the presentation can be accessed under "Events & Presentations" in the Investors section of the company's w ...

Agios Pharmaceuticals (AGIO) shares soared 6.5% in the last trading session to close at $45.22. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 29.9% gain over the past four weeks.The rise in share price is attributable to the company’s progress with its label expansion studies on sol-marketed Pyrukynd. Earlier this month, management reported that the phase III ENERGIZE-T study, evaluating the drug in transfusion-dependent (TD) t ...

– ENERGIZE is the First Study to Demonstrate Efficacy of an Oral Treatment for Non-Transfusion-Dependent Alpha- and Beta-Thalassemia – – Additional ENERGIZE Poster Presentation Highlights Improvements in Fatigue and Exercise Capacity in Patients Treated with Mitapivat Compared to Placebo – – Agios to Webcast Virtual Investor Event on June 16, 2024 at 10 a.m. Eastern Time or 4 p.m. Central European Summer Time – CAMBRIDGE, Mass., June 15, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), a ...