公司动态 - Alterity Therapeutics将于2024年7月25日澳大利亚东部标准时间上午8:30举办投资者网络研讨会 由MST Financial主持 CEO David Stamler将介绍公司最新进展 包括ATH-434的2期开放标签研究中期数据 [1] - 网络研讨会注册链接为https://mstfinancial-au.zoom.us/webinar/register/WN_8zfACjD8TqO7SsMcAyxzkg 注册后将直接收到拨入详情 [1] - 投资者可在演讲结束后提问环节进行提问 [2] 公司概况 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发治疗神经退行性疾病的疾病修饰疗法 [2] - 公司主要资产ATH434具有治疗多种帕金森综合征的潜力 目前正在进行两项针对多系统萎缩症的2期临床试验 [2] - 公司拥有广泛的药物发现平台 可生成治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [2] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [2] 联系方式 - 澳大利亚联系人 Hannah Howlett 邮箱we-aualteritytherapeutics@we-worldwide.com 电话+61 450 648 064 [3] - 美国联系人 Remy Bernarda 邮箱remy.bernarda@iradvisory.com 电话+1 (415) 203-6386 [3]

核心观点 - Alterity Therapeutics (ATHE) 的股价在7月17日上涨7.8%，原因是公司公布了其主要候选药物ATH434在治疗多系统萎缩(MSA)的II期ATH434-202研究中的积极中期数据 [1] 公司动态 - 公司公布了ATH434-202研究的积极中期数据，该研究评估了ATH434在治疗多系统萎缩(MSA)患者中的效果，研究招募了10名晚期MSA患者 [1] - 中期分析结果包括来自7名接受ATH434治疗6个月的参与者的临床和生物标志物数据，以及来自3名接受ATH434治疗12个月的参与者的神经影像数据 [1] - 数据显示，43%的参与者在统一MSA评分量表第一部分(UMSARS1)上显示出改善，表明在治疗6个月后日常活动能力有所提高，29%的参与者在同一时间点表现出神经系统症状的稳定或改善 [1] - 患者在接受ATH434治疗后表现出有利的临床和生物标志物结果，这表明ATH434有可能改变MSA治疗的过程 [2] - 公司目前正在进行两个中期研究，除了ATH434-202研究外，还有评估ATH434在早期MSA中的II期ATH434-201研究 [2] - ATH434是一种口服候选药物，旨在抑制与神经退行性变相关的病理蛋白的聚集 [2] - ATH434已被FDA和欧洲药品管理局授予治疗MSA适应症的孤儿药称号 [3] - 公司预计在2025年上半年公布ATH434-202研究的最终12个月数据 [2] 行业表现 - Alterity的股价今年迄今已下跌14.2%，而行业整体下跌1% [2] 其他公司信息 - Alterity目前持有Zacks排名3(持有) [4] - 在生物技术领域，一些排名靠前的公司包括Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA)、Compugen Ltd. (CGEN)和Beyond Air, Inc. (XAIR)，它们目前都持有Zacks排名1(强力买入) [4] - 在过去60天内，Entrada Therapeutics的2024年每股亏损预测从14美分收窄至13美分，2025年每股亏损预测从3.44美元收窄至3.21美元，TRDA的股价今年迄今已上涨13.4% [4] - Compugen的2024年每股收益预测在过去60天内从2美分提高到5美分，而2025年每股亏损预测从27美分收窄至11美分，CGEN的股价今年迄今已下跌6% [4] - Beyond Air的2024年每股亏损预测在过去60天内从44美分收窄至35美分，2025年每股亏损预测从1.45美元收窄至1.01美元，XAIR的股价今年迄今已下跌71.4% [5]

核心观点 - Alterity Therapeutics公布ATH434-202开放标签2期临床试验的积极中期数据 显示43%参与者在日常生活活动能力(UMSARS量表)上有所改善 29%参与者神经系统症状稳定或改善 且生物标志物数据与临床结果一致 [1][2] - ATH434在治疗多系统萎缩症(MSA)中表现出潜在疾病修饰作用 临床改善者脑部铁积累减少 神经丝轻链(NfL)水平稳定 [2][6][7] - 公司认为ATH434在早期MSA患者中的随机双盲试验(ATH434-201)设计合理 中期数据增强了对其开发计划的信心 [3][11] 临床试验数据 临床评估 - 6个月治疗后 43%(3/7)参与者UMSARS量表评分改善(平均增加1.7±5.1分 优于历史数据的3.9±4.6分) [5] - 29%(2/7)参与者通过医生(CGIC)和患者(PGIC)评估显示神经系统症状稳定或改善 [5] - 临床改善者的脑萎缩指数(MSA-AI)在6-12个月保持稳定 且脑部铁含量稳定 [6] 生物标志物 - MRI显示临床改善者黑质区铁沉积减少 肌醇(神经胶质病理标志物)增幅较小 [6] - 脑脊液NfL水平在临床改善者中保持稳定 而病情恶化者NfL升高 [7] 药物与试验设计 - ATH434是一种口服铁伴侣化合物 临床前显示可减少α-突触核蛋白病理 恢复脑铁平衡 [1][11] - ATH434-202试验纳入10名晚期MSA患者 评估12个月治疗对脑体积/铁沉积/α-突触核蛋白的影响 最终数据预计2025年上半年公布 [9][10] - 平行开展的ATH434-201试验针对早期MSA患者 采用随机双盲设计 [3][11] 疾病背景 - MSA是罕见神经退行性疾病 美国患者超15,000人 目前无延缓疾病进展的治疗方法 [12] - 病理特征为α-突触核蛋白在神经胶质中异常聚集 导致自主神经功能障碍和运动障碍 [12]

临床试验数据 - 43%的参与者在UMSARS日常生活活动量表上表现出改善 [1] - 29%的参与者神经系统症状稳定或改善 [1] - 客观生物标志物显示与临床发现一致的改善 [1] - ATH434耐受性良好 未检测到安全性信号 [1] - 6个月治疗后 43%(3/7)参与者UMSARS评分降低(改善) [5] - 6个月治疗后 29%(2/7)参与者在CGIC和PGIC量表上症状稳定或改善 [5] 生物标志物结果 - 临床应答者MRI显示黑质、壳核和苍白球铁积累减少 [2] - 临床应答者NfL(轴突损伤标志物)水平稳定 [2] - 6个月时所有参与者脑容量均下降 但临床应答者在6-12个月间脑容量稳定 [6] - 临床应答者12个月内黑质铁含量稳定 [6] - 临床应答者肌醇(神经胶质细胞病理标志物)增加幅度较小 [6] - 临床应答者脑脊液NfL水平稳定 而临床恶化者NfL水平升高 [7] 公司研发进展 - ATH434-202是开放标签2期临床试验 评估ATH434对MSA患者的影响 [9] - 试验纳入10名晚期MSA患者 评估12个月治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响 [9] - 主要目标是评估12个月ATH434治疗对脑容量的影响 [10] - 最终12个月数据预计2025年上半年公布 [10] - ATH434是口服药物 临床前显示可减少α-突触核蛋白病理并恢复脑内铁平衡 [11] - ATH434已获美国FDA和欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格 [11] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统衰竭和运动障碍 [12] - 病理特征是α-突触核蛋白在神经胶质细胞中积累和多个脑区神经元丢失 [12] - 美国至少有15,000名MSA患者 目前尚无药物能延缓疾病进展 [12]

核心观点 - Alterity Therapeutics公布ATH434-202开放标签2期临床试验的积极中期数据 显示43%参与者在日常生活活动能力(UMSARS量表)上有所改善 29%参与者神经系统症状稳定或改善 且生物标志物数据与临床结果一致 [1][2][3] - ATH434在治疗多系统萎缩(MSA)中展现出疾病修饰潜力 通过恢复脑部铁平衡减少α-突触核蛋白病理 临床应答者MRI显示黑质、壳核和苍白球区域铁积累减少 [1][2][6] - 该药物安全性良好 未发现严重不良反应 目前正在两项2期临床试验中评估对早期和晚期MSA患者的疗效 [1][6][11] 临床试验数据 临床评估 - 6个月治疗后 43%(3/7)参与者UMSARS量表评分改善(日常活动能力提高) 平均评分增幅1.7分 优于历史数据3.9分 [5] - 29%(2/7)参与者通过医生(CGIC)和患者(PGIC)评估显示神经系统症状稳定或改善 [5] - 临床应答者疾病进展较慢 其脑萎缩指数(MSA-AI)在6-12个月保持稳定 而恶化者萎缩加剧 [6] 生物标志物 - MRI显示临床应答者12个月内黑质铁含量稳定 神经胶质病理标志物肌醇增幅较小 [6] - 脑脊液神经丝轻链(NfL)水平在应答者中保持稳定 而恶化者NfL水平上升 [7] - 3名完成12个月治疗者神经影像数据显示 铁代谢相关生物标志物持续改善 [2][6] 药物与试验背景 - ATH434是口服铁伴侣化合物 临床前证实可减少α-突触核蛋白聚集 恢复脑铁平衡 已获FDA和欧盟孤儿药资格 [11] - ATH434-202试验纳入10名晚期MSA患者 评估12个月治疗对脑体积、铁代谢等生物标志物影响 最终数据预计2025年上半年公布 [9][10] - 平行开展的ATH434-201试验为随机双盲2期研究 针对早期MSA患者 中期数据支持该人群可能获益更显著 [3][11] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 美国患者超1.5万 目前无延缓疾病进展的治疗手段 [12] - 病理特征为α-突触核蛋白在神经胶质细胞异常聚集 伴随多脑区神经元丢失 导致运动障碍和自主神经功能衰竭 [12] - 疾病进展迅速 6个月内UMSARS量表评分平均恶化3.9分 凸显ATH434观察到的改善具有临床意义 [5][12]

文章核心观点 - 公司Alterity Therapeutics是一家专注于开发治疗神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司 [4] - 公司的主要资产ATH434有潜力治疗帕金森综合征相关疾病,目前正在进行两项II期临床试验 [4] - 公司还拥有广泛的药物发现平台,可以产生可专利的化合物来治疗神经系统疾病的基础病理 [4] 公司概况 - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [4] - 公司首席执行官David Stamler博士将在MST Access "生命科学隐藏的宝石"网络研讨会上发表公司概况 [1][2] - 网络研讨会将于2024年6月13日在澳大利亚和6月12日在美国举行 [2] - 研讨会结束后将在公司网站上提供录像 [3] 投资者和媒体联系人 - 澳大利亚联系人:Hannah Howlett [6] - 美国联系人:Remy Bernarda [7]

MELBOURNE, Australia and SAN FRANCISCO, June 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“Alterity” or “the Company”), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that David Stamler, M.D., Chief Executive Officer will present a company overview at the MST Access ‘Hidden Gems in Life Sciences’ webinar on Thursday, 13 June 2024 in Australia / Wednesday, 12 June 2024 in the United States. Details a ...

- New bioMUSE Data Informs ATH434-202 Study Endpoints - - Webcast to Include Key Opinion Leader, Daniel Claassen, M.D., M.S., Vanderbilt University - MELBOURNE, Australia and SAN FRANCISCO, May 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alterity Therapeutics ((ASX: ATH, NASDAQ:ATHE) ("Alterity" or "the Company"), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, will be hosting an investor webcast today on Thursday, 30 May 2024 in Australia / Wednesday, 29 May 20 ...

公司动态 - Alterity Therapeutics将举办投资者网络直播 讨论bioMUSE自然历史研究结果及其对ATH434-202 Phase 2临床试验终点的影响 [1][2] - 网络直播将邀请关键意见领袖Daniel Claassen博士参与 他是bioMUSE研究的主要研究者和ATH434-201 Phase 2临床试验的协调研究者 [2] - 网络直播时间为澳大利亚5月30日上午10点(AEST) 美国5月29日下午5点(太平洋时间)/8点(东部时间) [2] 产品研发 - 公司主要资产ATH434目前正在两项针对多系统萎缩的Phase 2临床试验中进行评估 该药物有潜力治疗多种帕金森综合征 [4] - 公司拥有广泛的药物发现平台 可生成治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [4] 公司背景 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于为神经退行性疾病患者开发疾病修饰疗法 [1][4] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加州旧金山 [4]

临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2临床试验按计划进行 独立数据监测委员会(DMC)完成第三次数据审查并建议试验继续推进 未发现安全性问题 [1][2] - 试验预计2024年11月完成 2025年1月公布顶线数据 [1][2] - 试验设计为随机双盲安慰剂对照 共招募77名早期多系统萎缩(MSA)患者 分为两个剂量组和安慰剂组 治疗周期12个月 [2] 药物机制与研发 - ATH434是一种口服药物 通过抑制神经退行性疾病中病理性蛋白聚集发挥作用 临床前研究显示可减少α-突触核蛋白病理并恢复脑内铁平衡 [3] - 药物已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑内药物浓度与动物模型有效水平相当 [3] - 目前进行两项临床试验 ATH434-201针对早期MSA患者 ATH434-202针对晚期MSA患者的生物标志物研究 [3] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统功能障碍和运动障碍 美国患者超过15,000人 [4] - 病理特征为α-突触核蛋白在神经胶质细胞中异常聚集 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 [4] 公司信息 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [5] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成专利化合物干预疾病进程 [5]