临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2临床试验按计划进行 独立数据监测委员会(DMC)完成第三次数据审查并建议试验继续推进 未发现安全性问题 [1][2] - 试验预计2024年11月完成 2025年1月公布顶线数据 [1][2] - 试验设计为随机双盲安慰剂对照 共招募77名早期多系统萎缩(MSA)患者 分为两个剂量组和安慰剂组 治疗周期12个月 [2] 药物机制与研发 - ATH434是一种口服药物 通过抑制神经退行性疾病中病理性蛋白聚集发挥作用 临床前研究显示可减少α-突触核蛋白病理并恢复脑内铁平衡 [3] - 药物已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑内药物浓度与动物模型有效水平相当 [3] - 目前进行两项临床试验 ATH434-201针对早期MSA患者 ATH434-202针对晚期MSA患者的生物标志物研究 [3] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统功能障碍和运动障碍 美国患者超过15,000人 [4] - 病理特征为α-突触核蛋白在神经胶质细胞中异常聚集 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 [4] 公司信息 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [5] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成专利化合物干预疾病进程 [5]

–   New Evidence Indicates ATH434 can Function as an Iron Chaperone to Redistribute Iron   – MELBOURNE, Australia and SAN FRANCISCO, April 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alterity Therapeutics ((ASX: ATH, NASDAQ:ATHE) ("Alterity" or "the Company"), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that important new data on its lead drug candidate ATH434 was presented at the World Orphan Drug Congress USA 2024 in Boston, MA. The poster, ...

Alterity Therapeutics在2024年美国神经学会年会上展示的研究成果 - Alterity在美国神经学会年会上展示了关于帕金森病和多系统萎缩症（MSA）方面的研究成果，包括ATH434-201第2期临床试验的基线特征和初步生物标志数据[1] - Alterity首席执行官David Stamler表示，ATH434在实验动物中表现出降低帕金森症状和改善运动技能的能力，这与人类帕金森病的症状密切相关，增加了对在MSA患者中使用ATH434的信心[2] - 通过与Vanderbilt大学的合作，Alterity对MSA有了更深入的了解，并在bioMUSE自然历史研究和第2期临床试验中看到了成果，研究显示ATH434可以靶向促进神经退行性的易变细胞铁，抑制α-突触核蛋白聚集，并改善结果[2] Alterity对MSA研究的重要发现 - bioMUSE自然历史研究结果显示，血浆神经丝轻链（NfL）与MSA的疾病进展显著相关，NfL可能是MSA研究中的疾病修饰标志[4]

公司动态 - Alterity Therapeutics宣布将在2024年4月23日至25日举行的世界孤儿药大会美国会议上展示关于ATH434的新数据 标题为《ATH434的生物物理特性：一种治疗弗里德赖希共济失调的独特靶向铁药物》 主要作者为韦恩州立大学制药科学系的Ashley Pall [1] - 公司还将在2024年4月13日至18日举行的美国神经病学学会(AAN)年会上展示三个关于ATH434的海报 分别涉及多系统萎缩症(MSA)治疗、神经丝轻链与临床进展评估 以及在帕金森病猕猴模型中的效果 [2] 核心产品ATH434 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理 通过恢复大脑铁平衡保护神经元功能 [3] - 该药物已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑部药物浓度达到动物模型中有效水平 目前正在进行两项Phase 2临床试验：ATH434-201针对早期MSA患者的随机双盲研究 ATH434-202针对晚期MSA患者的生物标志物研究 [3] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格 用于MSA治疗 [3] 临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2试验纳入77名早期MSA患者 随机分配接受两种剂量药物或安慰剂 治疗周期12个月 主要评估神经影像学生物标志物变化和临床终点 [4][5] - 试验采用可穿戴传感器评估患者运动功能 并选择脑铁和α-突触核蛋白聚集作为关键生物标志物 [4] 疾病背景 - 多系统萎缩症(MSA)是罕见神经退行性疾病 美国患者约15,000人 特征为自主神经功能障碍和运动障碍 目前无延缓疾病进展的治疗方法 [7] - 帕金森病(PD)是全球第二大神经退行性疾病 美国患者近百万 全球超千万 年新增确诊6万人 主要症状包括震颤、僵硬和运动迟缓 [8] 公司概况 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [9] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成治疗神经疾病病理的可专利化合物 [9]

公司动态与研发进展 - Alterity Therapeutics将于2024年4月23-25日在波士顿世界孤儿药大会展示ATH434治疗弗里德赖希共济失调的新数据 标题为《ATH434的生物物理特性：一种治疗弗里德赖希共济失调的独特靶向铁药物》 主讲人为韦恩州立大学药学系Ashley Pall [1] - 公司还将在2024年4月13-18日美国神经病学学会年会上展示三篇海报 包括ATH434治疗多系统萎缩的2期研究、神经丝轻链与早期多系统萎缩临床进展的关系 以及ATH434在帕金森病猕猴模型中的作用 [2] 核心产品ATH434 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理 通过恢复大脑铁平衡保护神经元功能 [3] - ATH434已完成1期研究 显示良好耐受性 脑部药物水平与动物模型有效剂量相当 目前正在进行两项2期临床试验：ATH434-201针对早期多系统萎缩患者的随机双盲安慰剂对照研究 ATH434-202针对晚期多系统萎缩患者的开放标签生物标志物研究 [3] - ATH434已获美国FDA和欧盟委员会授予治疗多系统萎缩的孤儿药资格 [3] 临床试验详情 - ATH434-201研究纳入77名早期多系统萎缩患者 随机分配接受两种剂量ATH434或安慰剂 治疗周期12个月 主要评估神经影像学、生物标志物及临床终点 使用可穿戴设备监测运动功能 [4][5] - 生物标志物研究bioMUSE与范德比尔特大学医学中心合作 跟踪约20名多系统萎缩患者自然病史 为ATH434-201试验设计提供关键数据支持 [6] 疾病背景 - 多系统萎缩是一种罕见神经退行性疾病 美国患者约15,000人 特征为自主神经功能障碍、运动障碍及α-突触核蛋白在神经胶质细胞中积聚 目前无延缓疾病进展的治疗手段 [7] - 帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病 美国患者近100万人 全球超1000万人 年新增病例约6万例 主要病理特征为黑质多巴胺神经元损伤 [8] 公司概况 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 除ATH434外 还拥有针对神经疾病病理的专利化合物发现平台 [9]

Exhibit 99.1 HALF-YEAR REPORT 2023 An Alternate Future Alterity Therapeutics Limited (formerly Prana Biotechnology Limited) ACN 080 699 065 Lodged with the ASX under Listing Rule 4.3A. This information should be read in conjunction with the Annual report. of Alterity Alterity Therapeutics Limited Appendix 4D Half-year ended 31 December 2023 | --- | --- | |----------------------------|--------------------------------------------------------| | | | | Name of entity: ABN: | Alterity Therapeutics Limited 37 080 ...

公司动态 - Alterity Therapeutics将在2024年美国神经病学学会(AAN)年会上展示三篇关于ATH434的海报，包括帕金森病灵长类模型的积极疗效数据和ATH434-201 Phase 2临床试验的基线生物标志物数据 [1] - ATH434-201 Phase 2临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估ATH434对早期多系统萎缩(MSA)患者的疗效，共招募77名成人患者，治疗期为12个月 [5][6] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，用于治疗MSA [4] 产品管线 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集，临床前研究显示其可减少α-突触核蛋白病理并恢复大脑铁平衡 [4] - ATH434目前正在进行两项临床试验：ATH434-201针对早期MSA患者的Phase 2研究和ATH434-202针对晚期MSA患者的Phase 2生物标志物研究 [4] - 公司合作伙伴范德比尔特大学将展示bioMUSE自然病史研究的重要数据，该研究已招募约20名临床可能或确诊的MSA患者 [7] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是一种罕见的神经退行性疾病，美国至少有15,000名患者，目前尚无药物能延缓疾病进展 [8] - 帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，美国有近100万患者，全球超过1,000万患者，每年美国新增约60,000例诊断 [9] - MSA和PD都与α-突触核蛋白异常聚集有关，ATH434通过调节铁代谢和抑制蛋白聚集来靶向这些疾病的病理过程 [4][8][9]

- ATH434-201 Trial on Track to Complete in November 2024 – - Top-Line Data Expected in January 2025 - MELBOURNE, AUSTRALIA AND SAN FRANCISCO, Feb. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alterity Therapeutics ((ASX: ATH, NASDAQ:ATHE) ("Alterity" or "the Company"), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that an independent Data Monitoring Committee (DMC) has completed its second review of trial data and recommended the ATH434-201 Phas ...

公司动态 - 公司首席执行官David Stamler博士将参加ShareCafe Hidden Gems网络研讨会 具体时间为澳大利亚时间2024年2月2日12:30 AEDT/9:30 AWST 美国时间2024年2月1日17:30 PT/20:30 ET [1] - 网络研讨会免费注册链接为https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_Xb_tWO_eR6yXkSyaMmqhrA/registration 活动结束后将提供存档回放 [1] 公司概况 - 公司是一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段生物技术公司 致力于为神经退行性疾病患者创造不同的未来 [2] - 公司主要资产ATH434具有治疗多种帕金森综合征的潜力 [2] - 公司拥有广泛的药物发现平台 可生成可申请专利的化学化合物以干预疾病进程 [2] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [2]

公司进展与里程碑 - 2023年公司达成所有既定里程碑 包括完成ATH434-201研究的患者招募工作 并在2024年11月完成该研究 预计2025年1月公布顶线结果 [1][4] - ATH434-202研究于2023年启动 针对更晚期的多系统萎缩(MSA)患者 采用开放标签设计 允许进行中期生物标志物分析 预计2024年上半年报告首批患者的6个月初步数据 [1][5] - 2023年12月公布ATH434在帕金森病灵长类模型中的积极数据 首次证明该药物能改善猴子运动功能 并减少受影响脑区的铁沉积 [7] 核心产品ATH434 - ATH434是口服神经退行性疾病治疗药物 通过重新分布脑内过量铁元素 减少α-突触核蛋白聚集 挽救神经元功能 具有治疗MSA和帕金森病的潜力 [3] - 已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 享有7-10年市场独占期 税收优惠及费用减免等政策支持 [3] - 目前正在进行两项II期临床试验 分别针对早期(ATH434-201)和晚期(ATH434-202)MSA患者 研究周期均为12个月 [4][5] 疾病研究与数据积累 - bioMUSE自然病史研究持续生成关于MSA早期表现的宝贵数据 帮助优化II期试验设计 包括患者选择和关键终点分析 [6] - 2023年与范德比尔特大学医学中心合作 在神经学会议上展示多项研究成果 包括MSA诊断新方法及潜在生物标志物 [6] - MSA是一种罕见且进展迅速的帕金森样疾病 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 主要病理特征是α-突触核蛋白在多个脑区积累 [2]