业绩总结 - Alterity在多系统萎缩（MSA）中获得积极的第二阶段数据，显示出强大的功能性终点疗效[6] - ATH434在MSA中获得FDA和EMA的快速通道及孤儿药物认证，市场潜力巨大[6] - ATH434在临床试验中表现出良好的耐受性，且在动物模型中显示出有效浓度[44] - ATH434在改善运动表现方面表现出一致性，减少α-突触核蛋白聚集并保护神经元[37] - ATH434在第52周的临床总体印象严重性（CGI-S）评分变化中，50 mg组的变化为1.5，75 mg组为1.0，p值为0.009[72] - 75 mg组的CSF聚集α-突触核蛋白SAA阳性率为96%[64] - ATH434在MSA的潜在美国年峰值销售额超过11亿美元[101] 用户数据 - 参与者中，任何不良事件（AE）的发生率为安慰剂组92.3%，ATH434 50 mg组84.0%，75 mg组96.2%[84] - 在ATH434-202研究中，参与者的年龄为64.5岁（标准差7.5），而在ATH434-201研究中为63.9岁（标准差6.7）[96] - 患者全球印象变化的稳定率为26.4%[97] 未来展望 - ATH434的临床开发计划旨在实现MSA的有意义结果，优化患者选择和终点[43] - 目前MSA存在显著的未满足需求，严重的疾病缺乏有效治疗[99] - 医生倾向于将ATH434提供给大多数MSA患者，因其治疗潜力[102] 新产品和新技术研发 - ATH434的独特机制是抑制蛋白质聚集，可能影响不仅仅是运动症状[100] - ATH434的口服给药方式为每日两次，受到医生的偏好[104] 财务状况 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为4070万美元[107]

临床试验结果 - ATH434在开放标签的2期临床试验ATH434-202中显示出对多系统萎缩症(MSA)患者的临床益处 包括改善改良统一MSA评定量表第一部分(UMSARS I)和稳定整体神经系统症状 [1][2][3] - 在12个月治疗期间 UMSARS I评估的疾病进展较历史对照组减少约一半 30%参与者报告神经系统症状稳定 [3][11] - ATH434平均稳定了研究参与者的低血压症状 在直立性低血压(OHSA)评估中症状保持稳定 [3][11] 生物标志物数据 - 神经影像学结果显示 ATH434减缓了MSA相关脑区的萎缩 通过MSA萎缩指数(MSA-AI)测量 与201研究中的安慰剂组相比效果显著 [4][12] - ATH434减少了壳核和苍白球的铁积累 与201研究中安慰剂组相比差异明显 证实了靶点参与 [4][12] - 血浆和脑脊液中的神经丝轻链(NfL)水平在12个月治疗期间保持稳定 [9][12] 安全性和耐受性 - ATH434安全性良好 未报告与药物相关的严重不良事件(SAE) 大多数不良事件为轻度至中度 [10][12] - 研究中有3例中止 其中2例因MSA进展 1例因与治疗无关的不良事件 [19] 药物开发进展 - ATH434是一种口服铁伴侣化合物 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理并保护神经元功能 [1][14] - 该药物已获得美国FDA快速通道资格 以及美国和欧盟的孤儿药资格 用于治疗MSA [14] - 公司计划基于2期研究的一致数据推进ATH434在MSA中的开发 [5][14] 疾病背景 - MSA是一种罕见的神经退行性疾病 影响美国至少15,000人 目前尚无能延缓疾病进展的疗法 [15] - 该疾病以自主神经功能障碍和运动障碍为特征 病理标志是中枢神经系统胶质细胞中α-突触核蛋白的积累 [15][17]

核心观点 - Alterity Therapeutics开发的MSA萎缩指数(MSA-AI)通过深度学习技术精确量化多系统萎缩症(MSA)患者脑萎缩程度 该指标与疾病严重程度和进展显著相关 为诊断和临床试验提供客观工具 [1][2][3] - MSA-AI能有效区分MSA与其他突触核蛋白病(如帕金森病和路易体痴呆) 其纵向变化与12个月内临床恶化显著相关(ρ=-0.65 p=0 01) [5] - 该技术已应用于公司ATH434-201二期临床试验 未来将用于三期试验的患者筛选和疾病监测 [3][7] 技术突破 - 采用先进神经影像学方法超越传统MRI技术 通过深度学习精确定义脑部关键区域解剖结构 [2][3] - 开发出表型无关的评估标准 适用于MSA-P和MSA-C亚型 解决早期诊断困难(与帕金森病症状重叠) [4] - 研究结合bioMUSE纵向队列(n≈20)和横断面队列 覆盖疾病全阶段 结果显示MSA患者脑体积显著低于对照组(p<0 001) [5][7][8] 临床应用 - 提供标准化结构变化指标 支持更早更准确诊断 优化临床试验受试者选择 [4][5] - 12个月内脑体积统计学显著减少与临床恶化相关 验证其作为生物标志物的可靠性 [3][5] - 技术已整合入二期临床项目 将用于评估ATH434等疾病修饰疗法的效果 [3][7] 疾病背景 - MSA是罕见神经退行性疾病 美国患者约15 000人 目前无延缓疾病进展的疗法 [9] - 特征为自主神经功能障碍和运动障碍 伴随α-突触核蛋白在神经胶质细胞异常沉积 [9] - bioMUSE自然史研究为临床试验设计提供关键数据 包括生物标志物选择和疾病进展特征 [7][8] 公司动态 - Alterity专注于神经退行性疾病治疗 主导产品ATH434在MSA二期试验显示积极数据 [10] - 与范德比尔特大学医学中心合作开发生物标志物技术 强化临床开发能力 [3][7] - 同时推进帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法研发 拥有专利化合物发现平台 [10]

文章核心观点 公司将在2025年国际多系统萎缩（MSA）大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告，其主要候选药物ATH434在MSA的2期临床试验中取得积极成果，且已获得美国FDA的快速通道指定 [1][2]。 公司动态 - 公司将在2025年5月9 - 11日于美国波士顿举行的国际MSA大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告 [1] - 公司CEO表示很高兴在大会上发挥重要作用，期待展示ATH434的双盲2期数据以及与范德比尔特大学医学中心合作的bioMUSE自然史研究 [2] - 公司作为赞助商支持此次活动 [2] 报告信息 口头报告 - 开幕全体会议“迈向MSA的疾病修饰疗法”：5月9日上午9:10，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展” [2] - “MSA中的生物标志物：成像”会议：5月10日下午2:55，范德比尔特大学医学中心的Amy Brown将展示“MSA萎缩指数（MSAai）：用于多系统萎缩诊断和监测的定量成像标志物” [2] 海报展示 - 5月10日中午12:00，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展”，海报编号为85 [2] - 5月10日中午12:00，范德比尔特大学医学中心的Leah Mann将展示“早期多系统萎缩患者皮肤磷酸化α - 突触核蛋白沉积与自主神经功能的关系”，海报编号为86 [2] 药物信息 ATH434 - 是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病理并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能，有望治疗帕金森病和MSA等疾病 [3] - 1期研究表明耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效水平的大脑浓度 [3] - 随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验在MSA患者中取得积极结果，显示出强大的临床疗效、对关键生物标志物的靶向作用和良好的安全性 [4] - 针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行中 [4] - 已获得美国FDA的快速通道指定以及美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定 [4] ATH434 - 201 2期临床试验 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，对77名MSA患者进行12个月的ATH434治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分上有临床和统计学上的显著改善，其他疗效评估也显示出与UMSARS第一部分积极结果一致的改善 [5] - 可增加门诊患者的活动量，两种剂量水平均能稳定或减少MSA受影响脑区的铁积累，并呈现出保留脑容量的趋势 [5] - 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且无归因于ATH434的严重不良事件 [5] 研究项目 - bioMUSE是一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化ATH434 - 201 2期临床试验设计提供了丰富数据，已招募约20名临床可能或临床确诊的MSA患者，继续为早期MSA患者提供重要信息 [6] 疾病信息 - 多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡，是一种进展迅速的疾病，会导致严重残疾 [7] - 在美国至少影响15,000人，目前虽有药物可治疗部分症状，但尚无能够减缓疾病进展的药物和治愈方法 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造另一种未来，最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [8] - 最近公布了主要资产ATH434在MSA 2期临床试验中的积极数据，ATH434也正在晚期MSA的2期临床试验中进行评估 [8] - 拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [9] - 总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [9]

文章核心观点 - 生物技术公司Alterity Therapeutics宣布其ATH434获FDA快速通道资格，用于治疗多系统萎缩症（MSA），有望加速该药物开发和获批进程，为患者带来治疗方案 [1][2] 公司动态 - 公司宣布FDA授予ATH434治疗MSA的快速通道资格，CEO称此认定强化ATH434潜力，还可增加与FDA沟通频率，加速开发和获批 [1][2] 药物信息 - ATH434是口服药剂，可抑制神经变性相关病理性蛋白聚集，临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病变，恢复大脑铁平衡，保存神经元功能，对帕金森病和帕金森综合征有治疗潜力 [4] - ATH434的1期研究显示耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效脑内水平；2期随机双盲安慰剂对照试验显示出强大临床疗效、生物标志物靶向活性和良好安全性；针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行 [4] - ATH434已获美国FDA快速通道资格，以及美国FDA和欧盟委员会孤儿药资格 [4] 临床试验 - ATH434 - 201 2期临床试验对MSA患者进行12个月治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 试验数据显示，与安慰剂相比，ATH434在改良UMSARS I量表上有显著改善，其他疗效评估也有积极结果，可增加门诊患者活动量，稳定或减少MSA影响脑区的铁积累，且耐受性良好，无严重不良事件 [7] 疾病介绍 - MSA是罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，会导致严重残疾，美国至少有15000人受影响，目前无药物能减缓疾病进展或治愈 [8] FDA快速通道资格 - 该资格旨在促进和加快针对严重未满足医疗需求疾病（如MSA）的新药开发和审查，符合条件需证明药物有临床意义益处，Alterity申请时提交了2期临床试验数据和临床前数据 [3] - 获得资格的药物可享受加速批准和优先审查资格、与FDA更频繁沟通、滚动审查新药申请等好处 [6]

财务数据关键指标变化 - 2024年下半年公司常规活动收入下降6.0%，至111,299澳元[5] - 2024年下半年公司税后净亏损（来自常规活动）同比增长10.2%，至7,173,335澳元[5] - 2024年12月31日每股有形净资产为0.14澳分，2023年12月31日为0.62澳分[6] - 2024年下半年公司亏损717.3335万澳元，2023年同期亏损650.7183万澳元；基本和摊薄每股亏损均为0.14澳分，2023年同期为0.26澳分[57] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为453.6559万澳元，较2024年6月30日的1263.8885万澳元减少[59] - 2024年下半年公司经营活动净现金流出835.9622万澳元，2023年同期为449.494万澳元[64] - 2024年下半年公司融资活动净现金流入29.8319万澳元，2023年同期为105.0347万澳元[64] - 2024年基本和摊薄每股亏损均为0.14澳分，2023年为0.26澳分；2024年归属普通股股东的亏损为7173335澳元，2023年为6507183澳元[74] - 2024年加权平均普通股股数为5313423936股，2023年为2503279085股[75] - 2024年利息收入为111299澳元，2023年为118400澳元；2024年研发税收抵免为1605925澳元，2023年为1900724澳元[76] - 2024年所得税前亏损相关的一般及行政费用为2984023澳元，2023年为2061250澳元；研发费用2024年为5781499澳元，2023年为6361034澳元[78] - 2024年12月31日研发税收抵免应收款为5625211澳元，6月30日为4019286澳元；符合条件的小公司可享受43.5%的研发税收抵免可退还税额抵免[80][81] - 2024年12月31日普通股股数为5320336118股，6月30日为5245115318股；对应金额2024年12月31日为223527101澳元，6月30日为223152985澳元[84] - 2024年累计亏损期初余额为214161131澳元，期末余额为221007922澳元；2023年期初余额为195130889澳元，期末余额为201630946澳元[86] - 2024年12月31日已发行的全额支付普通股期权为1472249388份，6月30日为3250009092份；对应金额2024年12月31日为5274376澳元，6月30日为4806203澳元[87] - 2024年下半年公司经营亏损7173335美元，2023年同期为6507183美元；经营现金流出8359622美元，2023年同期为4494940美元[107] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为4536559美元[108] ATH434药物试验数据 - ATH434 - 201试验中，50mg剂量的ATH434使早期多系统萎缩（MSA）患者临床进展减缓48%[18] - ATH434 - 202试验中，30%的晚期MSA患者临床结果稳定或改善[34] - ATH434 - 202试验中，6个月治疗后43%的参与者在UMSARS I上较历史数据有所改善[35] - ATH434 - 201试验招募了77名早期MSA患者，随机分配接受两种剂量的ATH434或安慰剂治疗12个月[30] - ATH434治疗实验性帕金森病猴子，12周时5只治疗猴子评分稳定或改善[37] - ATH434 - 202试验预计在2025年第二季度公布12个月的顶线结果[36] - ATH434 - 201二期临床试验取得积极顶线结果，50mg剂量在UMSARS I上使临床进展减缓48%，公司计划与FDA讨论加速开发ATH434[98] ATH434药物相关福利及进展 - ATH434获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定（ODD），可享受7 - 10年市场独占权等福利[26] 公司融资情况 - 2025年2月公司通过与新投资者和现有股东融资约4200万澳元来增强资产负债表，其中美国市场融资213万澳元，第一批融资1280万澳元，第二批预计融资2720万澳元[46][48] - 2025年1月Catalent案和解，2月14日收到67.4万美元；2025年1 - 2月有多笔普通股发行[96][97][99] - 第二批将发行2470521806股全额支付普通股，行使价0.011美元，筹资2720万澳元，需股东批准[101] - 第一批和第二批每发行3股新股，将发行1份附认股权证，需股东批准[102] - 报告期后，公司获约4000万美元两期融资承诺，2月中旬已收到1280万美元，第二批约2720万美元需3月股东大会批准[109] 公司会议及展示活动 - 2024年11月公司在第35届自主神经系统国际研讨会上展示数据，强调对多系统萎缩（MSA）早期表现和进展的研究[42] - 2024年10月公司在MDS上展示包含bioMUSE数据的海报，描述评估MSA患者脑容量的新方法[43] - 2024年11月22日公司在澳大利亚墨尔本举行年度股东大会[45] 公司人事变动 - 2024年11月18日公司任命Abby Macnish Niven为公司秘书，她于9月30日被任命为首席财务官[44] 公司运营情况说明 - 2024年下半年公司无重大事务或情况显著影响运营、结果或财务状况[49] 财务报表编制及审计情况 - 公司为美国用户按IAS 34编制中期财务报表，标记为“未经审计”[113] - 公司为澳大利亚用户按《2001年公司法》和AASB 134编制中期财务报表，独立审计师已进行审查[114] - 审计师审查后未发现公司半年度财务报告不符合《2001年公司法》的事项[117] - 董事负责按澳大利亚会计准则和《2001年公司法》编制半年度财务报告[119] - 审计师负责对公司半年度财务报告发表审查结论[122]

文章核心观点 - 生物技术公司Alterity Therapeutics宣布ATH434 - 201二期试验最后一名患者完成研究，预计2025年1月底或2月初公布 topline 结果 [1] 试验进展 - ATH434 - 201二期试验最后一名患者完成研究，预计2025年1月底或2月初公布 topline 结果 [1] - 公司CEO称完成试验是重大成就，感谢参与者、临床站点和研究团队，接下来将清理和锁定数据库并公布数据 [2] ATH434 - 201二期临床试验 - 是对早期多系统萎缩（MSA）患者使用 ATH434 的随机、双盲、安慰剂对照研究 [3] - 评估 ATH434 对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明靶点参与和疗效，还评估安全性和药代动力学 [3] - 招募77名成年人，随机分配接受两种剂量水平的 ATH434 或安慰剂，治疗12个月，为确定三期研究设计提供依据 [3] ATH434药物 - 是口服药物，可抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病变并恢复大脑铁平衡 [4] - 已完成一期研究，耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效脑内水平 [4] - 正在两项临床试验中研究，分别针对早期和晚期MSA患者，已获美国FDA和欧盟委员会孤儿药认定 [4] 多系统萎缩（MSA）疾病 - 是罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，进展迅速且致残 [5] - 症状包括运动迟缓、僵硬、自主神经不稳定、平衡和协调受损，病理特征是α - 突触核蛋白在神经胶质中积累和多脑区神经元丢失 [5] - 美国至少1.5万人受影响，目前无药物可延缓疾病进展或治愈 [5][6] 公司概况 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新未来 [6] - 主要资产 ATH434 有望治疗多种帕金森综合征，正在两项MSA二期临床试验中评估 [6] - 拥有广泛药物发现平台，可生成治疗神经疾病潜在病理的专利化合物，总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [6]

文章核心观点 Alterity Therapeutics宣布Abby Macnish Niven担任公司秘书一职，她此前已被任命为首席财务官，自2024年11月18日起接替Phillip Hains [1] 公司人事变动 - 公司宣布Abby Macnish Niven在担任首席财务官后兼任公司秘书，自2024年11月18日起接替Phillip Hains [1] - 董事会和管理层感谢Phillip过去几年的贡献 [2] 新任命人员信息 - Abby Macnish Niven于2024年9月30日被任命为首席财务官，在私人财富管理领域经验丰富，曾就职于ANZ、UBS和Ord Minett等集团 [3] - 她为多家上市公司和非上市公司提供治理、财务和公司结构方面的咨询服务，拥有西澳大利亚大学商学学士和理学学士学位，是特许金融分析师 [3] - 根据澳大利亚证券交易所上市规则12.6，她将负责公司与澳交所的沟通 [4] 公司业务介绍 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新未来 [5] - 公司的主要资产ATH434有潜力治疗各种帕金森氏症，目前正在多系统萎缩的两项2期临床试验中进行评估 [5] - 公司拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经系统疾病潜在病理的可申请专利的化合物 [5] 其他信息 - 本公告由公司首席执行官David Stamler授权发布 [6] - 提供了澳大利亚和美国的投资者及媒体联系人信息 [7]

文章核心观点 - 阿尔特瑞蒂克斯公司公布多系统萎缩自然史研究数据，强调先进神经影像和分析方法对评估MSA的重要性，该研究为其2期临床试验提供信息 [1][2][4] 研究相关 - 公司在第35届自主神经系统国际研讨会上展示生物标志物自然史研究数据 [1] - 数据显示MSA患者12个月内脑容量显著减少与疾病临床恶化相关，凸显先进神经影像和分析方法评估MSA的重要性 [2] - 研究使用机器学习工具精确界定神经解剖结构，设计特定脑萎缩指标跟踪MSA患者疾病进展，并引入MSA萎缩指数作为评估MSA进展的潜在生物标志物 [3] bioMUSE研究介绍 - 该研究旨在跟踪MSA患者病情进展，与范德堡大学医学中心合作开展，为优化公司随机2期临床试验设计提供丰富数据，已招募约20名患者 [4] - 研究持续为早期MSA患者提供重要信息，有助于选择评估靶点结合和初步疗效的生物标志物，并提供临床数据以表征疾病进展 [4] 疾病介绍 多系统萎缩（MSA） - MSA是一种罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映脑和脊髓中不同类型神经细胞功能丧失和死亡，进展迅速且导致严重残疾 [5] - MSA是帕金森综合征，症状包括运动迟缓、僵硬、自主神经不稳定、平衡和协调受损等，病理特征是中枢神经系统支持细胞中α - 突触核蛋白积累和多个脑区神经元丢失 [5] - 美国至少1.5万人受MSA影响，目前无药物能减缓疾病进展或治愈 [5] 帕金森病（PD） - PD是第二常见神经退行性疾病，导致身体非自愿或无法控制的运动以及神经精神和其他非运动特征，病因不明，部分病例遗传，部分由遗传和环境因素共同触发 [6] - PD患者大脑中产生多巴胺的黑质脑细胞受损或死亡，主要症状有震颤、僵硬、运动迟缓、平衡受损等，还可能有吞咽、咀嚼、说话困难等症状 [6] - 美国约100万人、全球超1000万人患有PD，美国每年约6万人被诊断患有PD [6] 阿尔茨海默病 - 阿尔茨海默病是进行性神经疾病，导致大脑萎缩和脑细胞死亡，是痴呆最常见原因，影响患者独立生活能力 [7] - 美国约580万65岁及以上人群患有阿尔茨海默病，其中80%为75岁及以上，全球约5000万痴呆患者中，60% - 70%估计患有阿尔茨海默病 [7] - 药物可暂时改善或减缓症状进展，但无法治愈或改变疾病进程，晚期会因脑功能严重丧失引发并发症导致死亡 [7] 公司介绍 - 阿尔特瑞蒂克斯是临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新未来 [8] - 公司主要资产ATH434有潜力治疗各种帕金森综合征，目前正在两项多系统萎缩2期临床试验中进行评估 [8] - 公司拥有广泛药物发现平台，可生成治疗神经疾病潜在病理的可专利化合物，总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [8]

文章核心观点 - 该篇新闻报道了生物技术公司Alterity Therapeutics发布的一项关于其主要候选药物ATH434的研究成果 [1][2][3] - ATH434是一种口服药物,可以抑制与神经退行性疾病相关的致病性蛋白的聚集,并通过恢复大脑中铁的平衡来保护神经元功能 [5] - ATH434已经完成了I期临床试验,证明该药物安全耐受性良好,并达到了动物模型中有效剂量水平 [5] - ATH434正在进行两项II期临床试验,分别针对早期多系统萎缩症(MSA)和更晚期的MSA患者 [5] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定,用于治疗MSA [5] 公司概况 - Alterity Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于为神经退行性疾病患者创造新的治疗方案 [6] - 公司的主要资产是ATH434,有潜力治疗帕金森综合征及相关疾病 [5][6] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [6] 研究成果 - 最新发表的一篇同行评议论文证实,ATH434能有效靶向细胞内有毒的活性铁,而不会过度清除机体所需的铁 [2][3] - 与已批准用于治疗全身性铁过载的铁螯合剂相比,ATH434对储存铁的亲和力明显较低,且不会促进有害自由基的产生 [3] - 这些性质表明,ATH434有选择性地靶向致病性铁,而不会干扰正常细胞铁代谢功能 [3]