公司动态 - Alterity Therapeutics将在2024年美国神经病学学会(AAN)年会上展示三篇关于ATH434的海报，包括帕金森病灵长类模型的积极疗效数据和ATH434-201 Phase 2临床试验的基线生物标志物数据 [1] - ATH434-201 Phase 2临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估ATH434对早期多系统萎缩(MSA)患者的疗效，共招募77名成人患者，治疗期为12个月 [5][6] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，用于治疗MSA [4] 产品管线 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集，临床前研究显示其可减少α-突触核蛋白病理并恢复大脑铁平衡 [4] - ATH434目前正在进行两项临床试验：ATH434-201针对早期MSA患者的Phase 2研究和ATH434-202针对晚期MSA患者的Phase 2生物标志物研究 [4] - 公司合作伙伴范德比尔特大学将展示bioMUSE自然病史研究的重要数据，该研究已招募约20名临床可能或确诊的MSA患者 [7] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是一种罕见的神经退行性疾病，美国至少有15,000名患者，目前尚无药物能延缓疾病进展 [8] - 帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，美国有近100万患者，全球超过1,000万患者，每年美国新增约60,000例诊断 [9] - MSA和PD都与α-突触核蛋白异常聚集有关，ATH434通过调节铁代谢和抑制蛋白聚集来靶向这些疾病的病理过程 [4][8][9]

临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2临床试验按计划进行 独立数据监测委员会(DMC)完成第二次数据审查 未发现安全性问题 建议试验继续[1][2] - 试验预计2024年11月完成 2025年1月公布顶线数据[1][2] - 试验设计为随机双盲安慰剂对照 针对早期多系统萎缩症(MSA)患者 共招募77名成人 分为两组剂量组和安慰剂组 治疗周期12个月[2] 药物特性与机制 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示可减少α-突触核蛋白病理 通过恢复脑内铁平衡保护神经元功能[3] - 药物作为铁伴侣分子 对帕金森病及多系统萎缩等帕金森综合征具有治疗潜力[3] - 已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑内药物浓度与动物模型有效水平相当[3] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统衰竭和运动障碍 美国患者超过15,000人[4][5] - 病理标志为中枢神经系统胶质细胞中α-突触核蛋白积累 目前无延缓疾病进展的治疗方法[4][5] 公司信息 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山[6] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成专利化合物干预疾病进程[6] - ATH434已获美国FDA和欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格[3]

公司动态 - 公司首席执行官David Stamler博士将参加ShareCafe Hidden Gems网络研讨会 具体时间为澳大利亚时间2024年2月2日12:30 AEDT/9:30 AWST 美国时间2024年2月1日17:30 PT/20:30 ET [1] - 网络研讨会免费注册链接为https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_Xb_tWO_eR6yXkSyaMmqhrA/registration 活动结束后将提供存档回放 [1] 公司概况 - 公司是一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段生物技术公司 致力于为神经退行性疾病患者创造不同的未来 [2] - 公司主要资产ATH434具有治疗多种帕金森综合征的潜力 [2] - 公司拥有广泛的药物发现平台 可生成可申请专利的化学化合物以干预疾病进程 [2] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [2]

公司进展与里程碑 - 2023年公司达成所有既定里程碑 包括完成ATH434-201研究的患者招募工作 并在2024年11月完成该研究 预计2025年1月公布顶线结果 [1][4] - ATH434-202研究于2023年启动 针对更晚期的多系统萎缩(MSA)患者 采用开放标签设计 允许进行中期生物标志物分析 预计2024年上半年报告首批患者的6个月初步数据 [1][5] - 2023年12月公布ATH434在帕金森病灵长类模型中的积极数据 首次证明该药物能改善猴子运动功能 并减少受影响脑区的铁沉积 [7] 核心产品ATH434 - ATH434是口服神经退行性疾病治疗药物 通过重新分布脑内过量铁元素 减少α-突触核蛋白聚集 挽救神经元功能 具有治疗MSA和帕金森病的潜力 [3] - 已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 享有7-10年市场独占期 税收优惠及费用减免等政策支持 [3] - 目前正在进行两项II期临床试验 分别针对早期(ATH434-201)和晚期(ATH434-202)MSA患者 研究周期均为12个月 [4][5] 疾病研究与数据积累 - bioMUSE自然病史研究持续生成关于MSA早期表现的宝贵数据 帮助优化II期试验设计 包括患者选择和关键终点分析 [6] - 2023年与范德比尔特大学医学中心合作 在神经学会议上展示多项研究成果 包括MSA诊断新方法及潜在生物标志物 [6] - MSA是一种罕见且进展迅速的帕金森样疾病 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 主要病理特征是α-突触核蛋白在多个脑区积累 [2]

Exhibit 99.1 Alterity Therapeutics Limited Appendix 4E Audited Financial Report For the year ended 30 June 2023 | --- | --- | |---------------------------------------------|-----------------------------------| | | | | Name of entity | Alterity Therapeutics Limited | | ABN or equivalent company reference | 37 080 699 065 | | Current reporting period | 30 June 2023 | | Corresponding reporting period | 30 June 2022 | Results for announcement to the market | --- | --- | --- | --- | --- | |---------------------- ...

公司风险 - 公司面临着财务状况风险，历史上存在经营亏损，管理层认为存在无法持续作为持续经营实体的风险[16] - 公司需要额外资金来完成临床试验和业务运营，可能会导致现有股东权益被大幅稀释[17],[31] - 公司是一家处于发展阶段的公司，从事制药产品开发，成功前景不确定[18] - 公司依赖研究机构进行临床试验，可能无法确保并保持研究机构进行未来试验[18] - 公司面临与研究相关的不确定性，临床试验昂贵且耗时，结果不确定[19] - 公司可能无法完成产品候选品的开发，需要优先发展最有前景的候选品[20] - 公司可能面临产品责任索赔，网络或信息技术安全漏洞可能对业务产生不利影响[22] - 公司可能受到知识产权相关风险，专利法律或判例的变化可能降低专利价值[25] - 公司可能无法维持与纳斯达克的持续上市要求，股票可能会被纳斯达克资本市场摘牌[28] - 未来成功依赖于高管和科学人员的持续服务[40] - 竞争对手可能开发比我们更有效的技术和产品[41] - 产品在市场上的接受度不确定，未获得市场认可将对业务产生负面影响[41] - 我们缺乏生产产品候选药物的资源，依赖合作伙伴和第三方承包商[43] - 产品责任索赔可能损害我们的业务[48] - 网络或信息技术安全漏洞、自然灾害或恐怖袭击可能对我们的业务产生不利影响[50] - 如果无法获得必要的政府批准，将无法开发或商业化我们的药品产品[52] - 公司可能无法进行进一步的临床试验，可能会影响业务、财务状况和运营结果[53] - 美国和其他国家的医疗保健制度改革可能对公司业务产生影响[54] - 美国医疗保健改革法案可能对公司产生影响，具体影响尚不确定[55] - 美国税收法案可能对公司产生影响[56] - FDA批准公司产品后，公司可能受到各种联邦和州反欺诈和滥用法律的约束[57] - 违反美国《反海外腐败行为法》可能对公司产生不利影响[58] - 公司的商业运营可能受到反腐败法律和法规的限制[59] - 公司的成功取决于其保护知识产权和专有技术的能力[60] - 公司的商业成功将部分取决于其避免侵犯他人专利的能力[61] - 公司可能需要通过诉讼来执行已颁发或授权给公司的专利，以确定第三方专有权利的范围和有效性[62] - 公司的产品候选人专利具有不同的到期日期，如果这些专利到期，公司可能面临增加的竞争，可能无法收回开发成本或盈利销售任何已批准的产品[62] - 公司可能在某些司法管辖区保护知识产权方面遇到困难，这可能会降低公司在这些司法管辖区的知识产权价值[67] - 公司可能无法获得或维护商业秘密和/或机密专有技术的贸易保护，这可能会对公司的竞争地位产生不利影响[68] 公司业务和产品 - 公司的技术是多年研究的成果，已经发明了下一代铁载体和锌离子载体技术，用于治疗多种疾病[83] - 公司的研究和临床开发主要集中在帕金森病和相关疾病，致力于识别和开发能够通过结合和重新分配过量铁、减少α-突触核蛋白聚集和拯救脑神经元的新化合物[84] - 公司的发现平台包括1000多种验证化合物，通过合理药物设计选择产品候选物[85] - 公司继续加强知识产权组合，获得了三项新专利，将支持公司的药物开发组合[86] - Alterity专注于治疗帕金森病和相关运动障碍，如多系统萎缩症（MSA）[87] - ATH434是Alterity的主力候选药物，旨在抑制神经退行性疾病中的病理蛋白聚集[89] - ATH434已完成阶段1临床研究，表现出良好的耐受性和脑内药物水平[90] - ATH434在帕金森病模型中显示出防止α-突触核蛋白聚集和保护神经元的潜力[89] - PBT2曾被用于阿尔茨海默病研究，但未达到主要终点[93] - PBT2在亨廷顿病研究中表现出安全性和耐受性[96] - Alterity获得了用于抗生素耐药性的锌离子载体技术的独家全球许可[99] - PBT2被授予FDA和欧洲委员会的孤儿药物地位，用于治疗MSA和亨廷顿病[90,96] - 公司在2019年7月宣布完成了对ATH434的临床试验，结果显示该药物在健康志愿者中安全且耐受性良好[100] - 2020年1月，欧洲委员会授予ATH434孤儿药物认定，为公司在欧盟市场提供了10年的市场独家权[101] - 公司于2022年7月开始了ATH434在早期多系统萎缩症患者中的第二阶段临床试验，预计将招募约60名患者[101] - bioMUSE自然史研究正在追踪早期多系统萎缩症患者的病情进展，为公司的临床试验设计提供了宝贵数据[102] - bioMUSE的关