-- Generated $52.5 million in net revenue from sales of LUMRYZ™, a 93% increase over the first quarter of 2024 -- -- 2,800 patients on LUMRYZ as of March 31, 2025, a net increase of 300 patients since December 31, 2024 and a 100% year over year increase over the first quarter of 2024 -- -- Raises 2025 guidance; expects to generate $255 - $265 million in net product revenue and cash flow of $30 - $40 million, driven by 3,400 - 3,600 patients on LUMRYZ by year end -- -- Federal Circuit ruled in Avadel's favor ...

文章核心观点 - 美国联邦巡回上诉法院裁定支持Avadel公司，推翻了特拉华地区法院关于LUMRYZ用于发作性睡病以外适应症的禁令部分内容，为公司开展新临床试验、寻求FDA批准等铺平道路 [1][2] 公司动态 - 联邦巡回上诉法院裁定支持Avadel，推翻特拉华地区法院禁令中禁止Avadel为LUMRYZ申请发作性睡病以外适应症的FDA批准、禁止为试验参与者提供开放标签扩展以及禁止开展新临床试验或研究的部分内容 [1][2] - 公司首席执行官表示对联邦巡回上诉法院的决定感到满意，这为公司开展新临床试验、提供开放标签扩展以及最终寻求LUMRYZ在发作性睡病和其他适应症的FDA批准铺平道路 [3] - 公司REVITALYZ试验患者招募预计在2025年底完成，该试验是一项双盲、安慰剂对照、随机撤药、多中心3期研究，旨在评估LUMRYZ在发作性睡病中的疗效和安全性 [3] 产品信息 - LUMRYZ是一种缓释羟丁酸钠药物，于2023年5月1日获FDA批准，是首个也是唯一一种睡前一次服用治疗成人发作性睡病伴猝倒或白天过度嗜睡的药物；2024年10月16日，又获批准用于7岁及以上发作性睡病儿科患者 [4] - LUMRYZ的FDA批准得到了REST - ON试验结果的支持，该试验显示LUMRYZ在三个共同主要终点上有统计学意义和临床意义的改善 [5] - 由于LUMRYZ相对于现有羟丁酸盐治疗具有临床优势，FDA分别授予其7年孤儿药 exclusivity，用于治疗成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [6] 公司介绍 - Avadel Pharmaceuticals是一家生物制药公司，专注于改造药物以改善生活，其商业产品LUMRYZ是首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐药物，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [7] 投资者信息 - 公司打算通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站以及公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播 [8][9] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，Precision AQ，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698 - 8696 [24] - 媒体联系：Lesley Stanley，Real Chemistry，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [24]

文章核心观点 公司将于2025年5月7日上午8点举办电话会议和网络直播，提供公司最新情况并讨论2025年第一季度财务结果 [1] 会议信息 - 可通过访问公司网站投资者关系板块收听直播 [2] - 网络直播回放将在活动结束后在公司网站存档90天 [2] - 参与者可在此处注册电话会议，建议提前至少10分钟注册 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于变革药物以改善生活 [1][3] - 公司采用创新方案开发药物，解决患者现有治疗方案面临的挑战 [3] - 公司商业产品LUMRYZ™获美国FDA批准，是首个也是唯一一款睡前服用的羟丁酸盐，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698-8687 [4] - 媒体联系人为Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273-3162 [4]

文章核心观点 Avadel和nference宣布发表关于发作性睡病患者使用速释羟丁酸钠治疗与未治疗的共病和治疗模式的真实世界数据研究，研究揭示了治疗组与未治疗组共病率差异及治疗相关问题 [1] 研究相关 - 研究从梅奥诊所患者去识别电子健康记录中确定4387名发作性睡病患者，其中351人接受速释羟丁酸钠治疗，并与351名未治疗患者按年龄/性别匹配 [2] - 回顾性分析通过梅奥诊所临床数据分析平台进行，利用nference的AI软件在安全隐私保护环境下获取整理后的去识别电子健康数据 [2] 研究结果 - 未调整分析中，除特发性嗜睡症和疲劳外，治疗组和匹配队列前10种总体共病率无差异；调整分析后，两组共病率无显著差异 [4] - 特发性嗜睡症在治疗组报告率为22.8%，匹配队列报告率为33.0%，反映重复测试时频繁的诊断变化 [4] - 治疗组高血压率为21.1%，匹配队列组为21.4%（调整P>0.9）；两组冠状动脉疾病率均为7.1%（调整P>0.9） [4] - 约1/3治疗患者有停药临床记录，最常见原因是缺乏疗效 [4] - 图表审查证实有错过第二剂的情况，最常提及原因是无法醒来，错过第二剂有次日猝倒、白天警觉性降低等后果 [4] 公司信息 - Avadel是专注于变革药物以改善生活的生物制药公司，商业产品LUMRYZ™是美国FDA批准的首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或发作性睡病 [5] - nference用AI挖掘医疗数据潜力，提供基于多模式数据的真实世界证据、见解和解决方案，其联合数据平台由多家医疗组织组成，可实现高级研究和定制AI模型开发 [6] 联系方式 - Avadel投资者联系人为Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionaq.com，电话(212) 698-8696；媒体联系人为Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273-3162 [7] - nference媒体联系人为Matt Hurchik，邮箱info@nference.net [7]

文章核心观点 2025年4月8日，Avadel制药公司在第24届Needham年度虚拟医疗保健会议上介绍公司情况，包括LUMRYZ患者需求指标、供应链应对关税政策措施、产品信息、业务进展及诉讼情况等 [1][2] 公司业务进展 - 2025年第一季度，LUMRYZ患者需求指标相比2024年第四季度均有改善，涵盖患者注册、开始治疗、持续治疗率和净治疗患者数 [8] - REVITALYZ™试验预计2025年下半年完成LUMRYZ治疗发作性睡病的患者招募 [8] - 自2025年初起，公司对Jazz制药公司发起四项专利侵权诉讼，指控其Xywav产品特定用途侵犯五项专利 [8] - 公司预计2025年实现可持续正现金流 [8] 产品LUMRYZ介绍 基本信息 - LUMRYZ是缓释羟丁酸钠药物，2023年5月1日获FDA批准，是首个也是唯一睡前一次服用治疗成人发作性睡病的药物；2024年10月16日，获批用于7岁及以上儿科患者 [5] - 获批基于REST - ON™试验，LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著临床意义改善 [6] - 因临床优越性，FDA授予LUMRYZ7年孤儿药独家经营权 [7] 供应链情况 - 针对美国关税政策变化，公司过去三年为LUMRYZ建立多元化供应链 [2] - LUMRYZ活性药物成分由美国两家CDMO制造，美国是其原产国；成品由美国和欧洲各一家CDMO制造，主要包装在美国进行 [3] - 这些举措加强供应链安全，必要时可完全在美国制造LUMRYZ [4] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，Precision AQ，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698 - 8696 [25] - 媒体联系：Lesley Stanley，Real Chemistry，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [25]

公司活动 - 公司管理层将于4月8日下午1点30分参加第24届Needham医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话的直播和存档录像将在会议结束后90天内在公司投资者关系网站上提供 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于改造药物以改善生活，采用创新方案开发药物解决患者当前治疗方案面临的挑战 [3] - 公司商业产品LUMRYZ™获美国食品药品监督管理局批准，是首个也是唯一一种睡前服用的羟丁酸盐，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698-8696 [4] - 媒体联系人为Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273-3162 [4]

文章核心观点 - 阿瓦德尔制药公司宣布发表六篇关于发作性睡病临床管理等方面的手稿，强调LUMRYZ疗法的优势及对临床治疗的重要性 [1] 分组1：新闻事件 - 阿瓦德尔制药公司宣布在《CNS Drugs》增刊上发表六篇关于发作性睡病临床管理、共同决策和目标设定的手稿 [1] 分组2：专家观点 - 迈克尔·J·索尔比博士表示该增刊为临床医生提供优化治疗的重要信息，助其在启动LUMRYZ疗法时设定合理预期 [2] - 詹妮弗·古德曼博士称这些出版物展示了夜间睡眠障碍对患者的影响，强调了LUMRYZ的有力数据，还对羟丁酸钠疗法进行了解密 [4] 分组3：LUMRYZ药物信息 基本信息 - LUMRYZ是一种缓释羟丁酸钠药物，2023年5月1日获FDA批准用于成人发作性睡病的猝倒或白天过度嗜睡治疗，2024年10月16日获批用于7岁及以上患者 [5] 临床试验 - REST - ON 3期试验结果支持了LUMRYZ的FDA批准，与安慰剂相比，LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著且有临床意义的改善 [6] 独家经营权 - 因临床优越性，FDA授予LUMRYZ七年孤儿药独家经营权用于成人治疗，2024年10月扩大适应症时又授予第二个七年独家经营权 [7] 适应症 - LUMRYZ用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡症状 [8] 副作用 - 成人常见副作用有恶心、头晕等，儿童常见副作用有恶心、尿床等，还可能导致身体依赖和药物渴望 [16] - 可能引发呼吸问题、心理健康问题和梦游等严重副作用 [19] 分组4：公司信息 - 阿瓦德尔制药公司是一家生物制药公司，致力于改造药物以改善生活，其商业产品LUMRYZ是首个也是唯一的睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [20] - 公司打算通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站及公司的新闻稿等 [21]

Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) Q4 2024 Earnings Conference Call March 3, 2025 8:30 AM ET Company Participants Austin Murtagh - Precision AQ Gregory Divis - Chief Executive Officer Thomas McHugh - Chief Financial Officer Conference Call Participants François Brisebois - Oppenheimer Poorna Kannan - Needham & Company Oren Livnat - H.C. Wainwright & Co. David Amsellem - Piper Sandler & Co. Madhumita Yennawar - Leerink Partners Myriam Belghiti - LifeSci Capital David Hoang - Deutsche Bank AG Brandon Fo ...

业绩总结 - 2024年第四季度产品收入为5040万美元，全年产品收入为1.691亿美元[30] - 2024年第四季度运营费用为4890万美元，全年运营费用为1.962亿美元[30] - 2024年第四季度运营亏损为330万美元，全年运营亏损为4240万美元[30] - 截至2024年12月31日，接受治疗的患者人数为2500人[15] 用户数据 - 2025年预计接受治疗的患者人数为3300至3500人[34] - LUMRYZ在嗜睡症患者中获得94%的偏好，因其夜间一次性给药的优势[35] 未来展望 - 预计2025年收入在2.4亿至2.6亿美元之间[34] - 现金运营费用在1.8亿至2亿美元之间[34] 新产品和新技术研发 - LUMRYZ的峰值销售机会超过10亿美元，针对嗜睡症市场[16] - 公司拥有30项橙皮书列出的专利，保护期至2042年[11] 财务状况 - 2024年现金、现金等价物和可市场证券为7380万美元[30]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度净收入为5040万美元，毛利润为4560万美元，GAAP运营费用为4890万美元，其中包括510万美元的非现金费用，现金运营费用为4380万美元 [23][24] - 第四季度GAAP运营亏损为330万美元，调整后运营收入为180万美元，这是公司连续第二个季度实现正调整后运营收入 [26] - 自2023年6月LUMRYZ推出以来，公司在第四季度首次实现正现金流，现金增加约800万美元，截至2024年底，现金、现金等价物和有价证券为7400万美元 [25] - 2025年预计收入在2.4亿 - 2.6亿美元之间，中点较2024年增长近50%，接受治疗的患者数量预计增加近40%，现金运营费用预计在1.8亿 - 2亿美元之间，现金流预计在2000万 - 4000万美元之间 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUMRYZ自推出以来新增超过2500名净患者，约为同期最接近竞争对手的3倍，在报告新增的3450名接受治疗的患者中，截至12月31日，近75%使用LUMRYZ [8][9] - 公司在2025年1月1日将销售团队规模增加15%，目前达到53%，现场支持团队和护士支持团队规模均翻倍，分别达到28% [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 约42000名接受医生治疗的特发性嗜睡症（IH）确诊患者中，不到10%正在接受唯一FDA批准的治疗，凸显了对额外治疗方案的需求 [19] - 公司商业保险覆盖率超过90%，与竞争对手相当，今年医疗保险覆盖率有所改善，医疗补助保险覆盖率极低，主要因市场上的低价策略，但该市场82% - 85%为商业保险，公司认为自身在竞争中处于有利地位 [75][76] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续通过有针对性的投资加速LUMRYZ的推出，扩大患者群体，优化患者体验，实现市场领导地位和持续正现金流 [14][15] - 公司正在进行LUMRYZ用于特发性嗜睡症的III期REVITALYZ试验，预计今年下半年完成入组，2026年初公布 topline 数据，随后尽快提交新药申请（NDA） [18] - 公司正在研发一种每晚一次的无钠或低钠配方，目标产品特性与LUMRYZ生物等效，以扩大患者群体 [20] - 公司对正在进行的诉讼有信心，包括等待上诉法院裁决的禁令案件、定于今年11月初进行陪审团审判的反垄断案件以及最近提起的专利侵权诉讼 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对LUMRYZ及其10亿美元的市场机会充满信心，认为其改进后的商业战略和近期投资将加速推出并实现其全部潜力 [10][11] - 尽管仍处于年初，但公司数据和最新趋势显示关键患者需求指标有积极势头，预计这些改善对收入的影响将在第二季度及以后更加明显 [11][12] 其他重要信息 - 公司在第一季度增加了直接面向消费者（DTC）的渠道和投资，以教育和激活患者 [37] - 公司针对患者持续治疗问题推出了有针对性的计划，早期已看到积极迹象 [104] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 销售代表数量的演变、目前数量以及对DTC的看法 - 销售团队在2025年1月1日增加15%，目前达到53%，现场支持团队和护士支持团队规模均翻倍，分别达到28% [36] - 公司在第一季度增加了DTC渠道和投资，以教育和激活患者 [37] 问题2: 现场支持和护士支持的职责区别 - 现场支持团队主要负责从处方生效到患者接受治疗的过程中跟进患者，协助处理报销流程，并在患者治疗期间与医生办公室工作人员沟通 [40][41] 问题3: 哪个因素对转换患者最重要 - 公司认为所有资源的综合作用很重要，销售团队从漏斗顶部吸引患者，报销团队推动患者通过漏斗，媒体战略用于教育和激活患者 [44] 问题4: 第一季度患者趋势和毛收入与净收入库存情况 - 第一季度所有关键指标趋势都有利于公司，预计这些趋势将在第二季度对收入产生影响 [52][53] - 第一季度毛收入与净收入的差异通常最大，主要受保险免赔额重置和为患者提供财务援助的影响，目前渠道库存数量与2024年底保持一致 [55][56][57] 问题5: 指导范围的推动和拉动因素、第一季度销售与第四季度的关系以及患者组合情况 - 最重要的指标是接受治疗的净患者数量，包括漏斗顶部的新患者数量和患者持续治疗的能力，如果需求增加且患者组合向转换患者倾斜，可能达到指导范围上限或更高 [63][64] - 第一季度毛收入与净收入差异较大，公司会密切关注，目前看到的早期趋势符合预期 [68] - 第一季度所有患者指标趋势良好，包括转换患者数量下降的趋势开始稳定并逆转 [65] 问题6: 关于转换患者的信息、保险覆盖情况以及诉讼的时间和下一步预期 - 公司商业保险覆盖率超过90%，医疗保险覆盖率有所改善，与竞争对手相当，医疗补助保险覆盖率极低 [75] - 转换患者来自不同的人口统计学和治疗阶段，公司将继续关注转换患者的商业和推广工作 [79][80] - 关于IH禁令的听证会于2月7日举行，预计在听证会之后两到三个月内得到裁决，特许权使用费决定目前仍在等待中 [84][85] 问题7: 销售组织的表现以及对orexins的长期影响和羟丁酸盐市场的看法 - 销售团队积极拥抱商业战略的扩展和重点，在关键指标上显示出积极趋势，公司对销售团队的表现感到满意 [93][94][95] - 虽然orexins是一种令人兴奋的新作用机制，但公司认为羟丁酸盐在夜间治疗和巩固睡眠方面仍有作用，目标是使LUMRYZ成为首选的羟丁酸盐 [96][97][98] 问题8: 是否有特定地理区域LUMRYZ更具吸引力以及增加新患者持续治疗的具体举措 - 公司进行的研究项目未发现心血管合并症在地理区域上的差异，一次夜间给药被认为是慢性睡眠障碍患者的重要属性 [105][106][107] - 公司在三个方面关注患者持续治疗问题：通过护士直接与患者接触、与医生办公室工作人员沟通以及与药房合作伙伴合作，目前已看到积极迹象 [120][121][122] 问题9: 如何将新处方医生转化为LUMRYZ的常规处方医生以及2025年患者组合的目标 - 公司看到超过200名从未开具过羟丁酸盐处方的医生现在开具LUMRYZ，公司通过销售团队扩展来识别类似医生并扩大受众 [112][113] - 公司设定了内部目标，目前进展符合预期，目标不仅是改善患者组合，还要推动整体需求和提高收入 [116] 问题10: 第一季度收入是否会环比下降以及儿科适应症的推出情况和2025年的贡献 - 公司未提供季度指导，将根据市场动态评估未来季度情况，目前关注的是各项举措的实施和全年指导的实现 [127][128][129] - 公司增加了专门的儿科处方医生，有家长和家庭从LUMRYZ的引入中受益，但儿科患者在总体患者中占比较小，公司会继续关注该领域 [131][132]