产品信息 - LUMRYZ是公司目前产品组合中唯一的商业化产品[125] - LUMRYZ是一种延长释放的氧酸钠制剂，用于治疗成年患有嗜睡症的猫瘫或白天过度嗜睡症[124] - LUMRYZ于2023年5月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗成年患有嗜睡症的猫瘫或白天过度嗜睡症[126] - 公司进行了LUMRYZ的第三期临床试验（REST-ON试验），结果显示LUMRYZ对改善猫瘫和白天过度嗜睡症症状具有益处[128] - 一项离散选择实验（DCE）显示，与两次夜间服药相比，一次夜间服药是患者和临床医生选择氧酸钠产品的最重要属性[131] - 公司在2023年6月的SLEEP大会上展示了有关LUMRYZ的额外数据，包括来自关键试验的事后分析、来自开放标签研究的中期数据以及有关氧酸钠利用和合并疾病的实际证据[133] 财务状况 - 公司的净产品收入在2023年6月30日的三个月和六个月内分别为1,496美元，LUMRYZ于2023年5月1日获得FDA批准，公司于2023年6月开始向客户发货[144] - 公司的运营亏损在2023年6月30日的三个月和六个月内分别为49,541美元和77,839美元，相比之下，2022年同期的运营亏损分别为29,937美元和58,563美元[144] - 公司在2023年6月30日的财务报告中显示，净产品收入为1,496美元，较去年同期增长n/a[162] - 研发费用在2023年6月30日的财务报告中为4,223美元，较去年同期下降7.0%[163] - 销售、一般和管理费用在2023年6月30日的财务报告中为46,778美元，较去年同期增长114.5%[163] - 投资和其他收入在2023年6月30日的财务报告中为623美元，较去年同期增长224.5%[163] - 利息支出在2023年6月30日的财务报告中为2,295美元，较去年同期下降34.5%[163] - 债务摊销损失在2023年6月30日的财务报告中为13,129美元[163] - 公司在2023年6月30日的净现金流为62,256美元的负数，较2022年同期的48,135美元的负数减少了14,121美元，减少了29.3%[169] - 公司在2023年6月30日的投资活动中净现金流为87,842美元的负数，较2022年同期的54,299美元的正数减少了142,141美元，减少了261.8%[171] - 公司在2023年6月30日的融资活动中净现金流为125,986美元的正数，较2022年同期的2,794美元的负数增加了128,780美元，增加了4,609.2%[172] 风险提示 - 公司存在外汇风险，主要是与欧元有关，10%汇率变动对2023年6月30日三个月和六个月的净损失影响微乎其微[178] - 公司主要面临与欧元净货币资产和负债相关的交易风险，2023年6月30日三个月和六个月的实现和未实现外汇收益影响微乎其微[179] - 通货膨胀可能会对公司的业务、财务状况和运营成本产生不利影响，尤其是对进行临床试验的成本、LUMRYZ的商业推出成本、吸引和留住合格人员的劳动成本等方面[180]

业绩总结 - 截至2022年12月31日，运营费用为952百万美元，较2021年的856百万美元增加了11.6%[52] - 研发费用为207百万美元，较2021年的171百万美元增加了21.1%[52] - SG&A费用为745百万美元，较2021年的685百万美元增加了8.8%[52] - 2022年净亏损为137.5百万美元，较2021年的77.3百万美元增加了78%[52] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物为965百万美元，较2021年的1572百万美元减少了38.6%[52] 用户数据 - 94%的参与RESTORE研究的患者更喜欢一次性睡前服用LUMRYZ，而不是两次夜间服用[16][29] - 目前约有65%的嗜睡症患者经历夜间睡眠干扰，现有治疗方法常导致失眠[14] - 现有的两次夜间服用的氧化钠药物中，约有50%的合格患者未能获得处方，主要因医生对患者遵循两次夜间服用的看法[14][33] 新产品和新技术研发 - LUMRYZ于2023年5月1日获得全面批准，并享有孤儿药专属权，直至2030年5月1日[5] - LUMRYZ的市场机会超过30亿美元，预计将服务于超过3万名患者[5][32] - LUMRYZ的药物递送技术能够改善患者的依从性和临床结果[18] - LUMRYZ的临床试验数据显示，治疗组的Epworth嗜睡量表（ESS）平均分从基线的16.6降至10.4，显示出显著改善[55] - LUMRYZ在所有剂量下的维持清醒测试（MWT）显示出显著改善，早在第3周就开始显现[57] - LUMRYZ在所有剂量下，患者每周的发作次数显著减少，基线平均为18.9，经过治疗后显著下降[63] 市场扩张 - LUMRYZ的市场潜力预计将使氧化钠的使用增长超过50%[16] - 目前接受两次夜间氧化钠治疗的患者约为1.6万名，年收入为18亿美元[33] - LUMRYZ在超过30亿美元的床边一次性市场机会中，市场研究和RESTORE研究显示患者和医生对其的偏好[48] - LUMRYZ的初步商业发货已完成，FDA允许在最终批准前进口商业产品[42]

产品信息 - Avadel Pharmaceuticals plc是一家生物制药公司，其主要产品LUMRYZ已获得美国FDA批准用于治疗成年人的猝倒症或白天过度嗜睡症[117] - LUMRYZ的临床试验数据显示，9克一次睡前服用LUMRYZ的患者在试验的三个主要终点指标上表现出显著和临床意义的改善[122] - FDA授予LUMRYZ治疗猝倒症或白天过度嗜睡症的孤儿药品独家权利，有效期至2030年5月1日[126] - RESTORE研究展示，92.5%的患者更喜欢一次睡前服用LUMRYZ的方案，而大多数患者在4周内达到稳定剂量[139] 公司挑战 - 公司面临的挑战包括竞争激烈、药品价格环境政治关注、资本获取困难等[142] COVID-19影响 - COVID-19疫情对公司业务、财务状况和资金来源可能产生重大影响，公司已采取措施以减轻潜在影响[148]

Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) Q4 2022 Earnings Conference Call March 30, 2023 8:30 AM ET Company Participants Austin Murtagh – Stern Investor Relations Greg Divis – Chief Executive Officer Jennifer Gudeman – Senior Vice President-Medical and Clinical Affairs Richard Kim – Chief Commercial Officer Tom McHugh – Chief Financial Officer Conference Call Participants Chris Howerton – Jefferies Adam Evertts – LifeSci Capital David Amsellem – Piper Sandler Matt Kaplan – Ladenburg Thalmann Operator Greeti ...

FDA批准及商业化风险 - LUMRYZ的FDA批准可能会受到505(b)(2)法规途径的影响，导致审批时间延长、成本增加、复杂度增加[169] - LUMRYZ的NDA已通过505(b)(2)法规途径提交给FDA，但即使通过该途径，也不能保证会获得必要或及时的批准进行商业化[170][171] - FDA批准可能受到限制，可能需要包含与已批准药物相同的安全信息，可能需要进行昂贵的后市场测试和监测[172] - 公司业务严重依赖于成功商业化LUMRYZ，但商业化努力可能不成功或无法按预期时间和水平产生收入[173] - 公司可能在商业化LUMRYZ和产生足够收入方面遇到问题和挑战，包括与LUMRYZ的报销相关的挑战[175] - 公司商业化努力可能会受到各种问题和障碍的影响，可能无法产生足够的收入以实现盈利[177] 财务状况及未来展望 - 公司在2022年录得净亏损为137,464美元，预计未来也不会盈利[226][227] - 公司需要额外融资来偿还债务并开发、商业化产品候选者以及实施经营计划[231] - 公司的现金和市场证券截至2022年12月31日总计为96,499美元[240] - 公司需要在2023年录得净亏损，如果使用现有的现金和市场证券，不能保证通过经营活动或融资获得额外现金[240] - 公司正在评估各种融资策略，以获得足够的额外流动性来满足未来12个月的经营、债务服务和资本需求[244] 监管合规及风险 - 公司可能会因政府机构指控或确定公司以违反适用法规的方式从事商业活动或推广产品而承担重大责任[212] - FDA要求监测药物使用期间发生的不良事件并向FDA报告，这可能导致FDA要求修改LUMRYZ的标签或采取其他可能对患者和医生接受度产生不利影响的行动[250] - 未能证明对LUMRYZ的REMS或其他适用的监管要求进行充分遵守可能导致监管机构未来采取行动，从而对氧化钠产品销售产生重大不利影响[251] - FDA审批新产品的能力可能受到多种因素影响，包括政府预算和资金水平、关键人员的雇佣和留任能力以及法规和政策变化[254] - FDA、DEA和其他政府机构的中断可能会增加新产品候选者获得审批所需时间，从而对业务产生不利影响[255]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司报告的现金、现金等价物和有价证券为1.065亿美元 [26][27] - 公司有1.438亿美元的可转换票据，其中1.174亿美元将于2023年10月到期；9月30日后，公司以低于面值的价格回购了将于2023年2月到期的2640万美元票据中的890万美元，使2月到期金额降至1750万美元 [27] - 2022年第三季度，不包括重组费用，总运营费用为1700万美元，低于2021年同期的2570万美元和2022年第二季度的2630万美元；公司有望将季度现金运营费用（不包括库存采购）降至1200 - 1400万美元的目标范围 [27] - 2022年第三季度研发费用为290万美元，低于2021年同期的440万美元；销售、一般和行政费用为1410万美元，低于2021年同期的2130万美元 [28] - 2022年第三季度净亏损约为2010万美元，即每股摊薄亏损0.33美元，而2021年同期净亏损约为2200万美元，即每股摊薄亏损0.38美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 研发业务 - 公司在第三季度继续为LUMRYZ积累数据，在Test Congress上展示了开放标签研究RESTORE的更新数据，进一步证实了LUMRYZ在180名参与者中的长期安全性和耐受性；对于未服用过羟丁酸盐的患者，大多数在一个月内有效滴定至稳定剂量；94%的从每晚两次给药方案转换过来的患者更喜欢LUMRYZ的每晚一次给药方案 [12][13] - 在ANA会议上，公司与梅奥诊所合作首次公布了对过去20年在梅奥诊所就诊的2000多名发作性睡病患者的研究数据，确定了发作性睡病患者中增加的前20种合并症，其中包括5种与体重增加相关的疾病，且前20种合并症中不包括高血压或其他心脏病 [15][16] 商业业务 - 公司进行了一项新的定量市场研究，涉及130多名发作性睡病治疗医生，验证了关键市场假设，并提供了关于当前非羟丁酸盐处方医生的重要新见解；所有处方医生都能识别适合羟丁酸盐治疗的患者，但许多符合条件的患者仍未接受治疗；当前羟丁酸盐处方医生预计，LUMRYZ上市后，羟丁酸盐市场利用率（以市场份额衡量）将至少增长50%；近一半当前不使用羟丁酸盐的处方医生表示未来会使用LUMRYZ，并已确定了适合治疗的患者 [19][20][21] - 从患者索赔角度看，LUMRYZ的市场潜力可能约为当前每晚两次给药的羟丁酸盐市场的两倍，有超过30000名潜在符合条件的患者；这些患者分为三个关键细分市场：约16000名正在接受每晚两次治疗的患者、估计10000 - 15000名在过去3年内停止每晚两次治疗的患者、约3000名新开始使用羟丁酸盐的患者，且该细分市场预计未来每年将有25% - 50%的强劲增长 [22][23] - 公司在第三季度为LUMRYZ的商业发布做了大量准备工作，包括建立商业发布供应、完善REMS计划、开发患者支持服务、确定专业药房网络合同等；公司团队参加了多个会议，与管理超过85%商业保险人群的GPO和PBM的决策者进行了关键会议，关于LUMRYZ的合同和覆盖范围的反馈积极 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为LUMRYZ有望进入的每晚一次给药的羟丁酸盐市场机会超过30亿美元 [9] - 市场研究表明，LUMRYZ上市后，羟丁酸盐市场预计将增长至少50%，增长主要来自低用量用户和非处方医生 [84] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于将LUMRYZ带给发作性睡病患者，继续采取必要行动以获得LUMRYZ的最终批准并推出该产品 [9] - 公司正在努力推进REMS计划的建设和商业发布准备工作，目标是在2023年第三季度前推出LUMRYZ [9][24] - 公司积极与GPO和PBM进行合同和覆盖范围的谈判，寻求与品牌羟丁酸盐类似的平等覆盖 [41] - 公司计划组建约50名销售代表的团队，并配备现场报销团队，以覆盖所有处方医生 [56] 行业竞争 - 预计公司推出LUMRYZ时，市场上会有仿制药和授权仿制药；授权仿制药预计价格比品牌药低约15%，XYREM目前比XYWAY贵约8.5% [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 获得LUMRYZ的暂定批准是公司使命和整体价值主张的重要风险降低因素，客户洞察和利益相关者反馈表明LUMRYZ有机会在超过30亿美元的每晚一次给药的羟丁酸盐市场中占据重要份额 [29] - 公司将不懈努力，为所有利益相关者实现LUMRYZ的价值，包括患者、处方医生和投资者 [30] 其他重要信息 - 公司的REMS计划建设预计在今年年底前从运营角度完成，后续将在最终批准前配备必要资源使其投入运营 [33] - 公司在第三季度通过ATM销售筹集了略超过1000万美元 [71] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 构建REMS计划可能遇到的挑战 - 构建REMS计划包括技术和基础设施两个方面，公司与经验丰富的REMS提供商合作，目前建设进展顺利，预计年底前完成运营方面的工作，最终批准前将配备人员；整体执行按计划进行 [33] 问题2: RESTORE数据对支付方报销的作用 - RESTORE研究产生的临床数据对与支付方的沟通非常有用，94%的患者更喜欢每晚一次给药方案这一数据对支付方有积极影响，公司未来会在与支付方的沟通中利用这些数据 [35] 问题3: 特拉华州听证会的潜在结果和时间表 - 听证会将讨论专利是否应列入橙皮书，结果可能是法院同意或不同意公司观点；若同意，公司将请求将专利从橙皮书中除名，并立即着手从暂定批准过渡到最终批准；无法预测法官是否会当庭做出决定 [37][38][39] 问题4: 如何考虑FT218的覆盖范围、与支付方的合同以及支付方对患者从XYREM或XYWAY转换到FT218的看法 - 公司的基本策略是寻求与品牌羟丁酸盐类似的平等覆盖；预计推出时市场上会有仿制药和授权仿制药，支付方将授权仿制药视为品牌延伸；公司正在与3家GPO直接谈判合同，反馈积极；支付方对有新的品牌化合物进入市场表示欢迎，公司也向他们传达了产品的临床价值 [41][42] 问题5: 如何设定明年产品推广的预期，包括REMS计划启动时间、医生熟悉新流程的时间以及早期采用者的来源 - REMS计划建设不会成为批准后产品推广的限制因素，公司会在批准后积极与医生合作；医生熟悉REMS认证过程不会花费很长时间；早期采用者可能来自所有处方医生和患者群体，包括XYWAV和XYREM患者，公司将首先关注市场上的高用量用户 [45][47][48] 问题6: RESTORE研究中患者对LUMRYZ的耐受性以及这对商业市场上患者持续性的影响，以及商业团队的构成、招聘时间和分布 - RESTORE研究中约27%的参与者退出研究，主要是因为每月需前往临床试验地点取药；因不良反应退出的比例约为5%，表明耐受性良好；公司计划组建约50名销售代表的团队，并配备现场报销团队，招聘工作已开始，将根据6月的批准日期倒推安排，确保在批准时团队准备就绪 [53][54][56] 问题7: 是否会继续机会性地回购未偿还的票据 - 回购票据是机会性的，公司有机会以折扣价回购部分票据，提前回购节省了资金；假设2月到期的票据需以现金结算 [59] 问题8: 调查数据是新调查还是之前调查的补充细节，是否会在2023年的医学会议或其他场合展示这些数据 - 这是一项新的市场研究；不确定是否会在科学会议上展示这些数据，但会在相关活动和未来的预发布商业日分享这些见解和学习成果 [62] 问题9: 如果特拉华州法院下周给出负面结果，是否还有其他办法；如果是正面结果，法官需要多长时间做出决定 - 如果法院给出负面结果，基本假设是等待6月17日专利到期后获得批准决定，没有其他待决的法律事项可以提前获得批准；无法预测法官做出决定的时间 [65][67][69] 问题10: 是否使用了ATM融资，融资是否包含在1.065亿美元中，何时在公开市场回购了900万美元的可转换票据，与可转换票据持有人的讨论情况，以及是否开始讨论特许权使用费交易 - 第三季度通过ATM销售筹集了略超过1000万美元，包含在1.065亿美元中；本周早些时候（约一周前）在公开市场回购了可转换票据；与可转换票据持有人的讨论具有建设性，尚未进行正式接触，想等待下周法律程序的结果再做决定；过去几个月一直在考虑各种融资选择，想看看法律程序的结果，有利的结果会让公司处于更好的位置，公司也与一些潜在的资金来源进行了广泛讨论 [71][72][75][77][79][80] 问题11: 钠羟丁酸盐发作性睡病、猝倒市场动态，低钠盐每晚两次给药产品的影响，以及全面批准和推出后扩大钠羟丁酸盐市场的可能性 - 支付方对市场情况很了解，公司与他们的沟通良好；大多数患者已经接触过羟丁酸盐，这对公司有利；市场研究表明，仍有许多符合羟丁酸盐治疗条件的患者未接受治疗，LUMRYZ上市后市场预计至少增长50%，增长主要来自低用量用户和非处方医生 [83][84] 问题12: 第一阶段招聘增加了哪些具体人员，假设6月批准，销售人员招聘的时间安排 - 第一阶段招聘了新的销售主管，并选择性地增加了一些支付方资源；目标是在6月批准前让大部分现场销售人员入职，以便他们熟悉业务；公司有详细的计划，会根据法律和财务情况进行调整 [88][89][91] 问题13: 如果有积极结果，对潜在批准时间的加速影响 - 积极结果包括法院做出决定、专利除名和FDA最终批准；任何早于6月的积极进展都是额外的好处，提前推出产品更好 [93][94] 问题14: 最新的DEA调度情况，全面批准后是否需要采取行动，以及这是否会影响其他预发布活动 - 国会已确定钠羟丁酸盐产品为III类管制药物，DEA相关的行政事项不会成为公司进入市场的限制因素，公司的时间安排已考虑到这些事项 [96]

Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) Q2 2022 Earnings Conference Call August 9, 2022 8:00 AM ET Company Participants Brandi Robinson - Senior Vice President of Corporate Affairs Gregory Divis - Chief Executive Officer Jennifer Gudeman - Vice President of Medical & Clinical Affairs Richard Kim - Chief Commercial Officer Tom McHugh - Senior Vice President & Chief Financial Officer Conference Call Participants Francois Brisebois - Oppenheimer Oren Livnat - H.C. Wainwright David Amsellem - Piper Sandler Ada ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.235亿美元 [19] - 公司完成约80%的1.438亿美元可转换票据八个月的期限延长，1.174亿美元将于2023年10月到期，2640万美元将于2023年2月到期 [19] - 2022年第一季度总运营费用约为2860万美元，较2021年第一季度增加1380万美元，主要因SG&A增加1060万美元和R&D增加310万美元 [19] - 2022年第一季度研发费用为700万美元，2021年同期为390万美元，增长主要源于FT218生产和研发活动中购买活性药物成分 [20] - 2022年第一季度SG&A费用为2160万美元，2021年同期为1100万美元，增长归因于FT218商业发布准备成本、更高的法律和专业费用以及更高的薪酬成本 [20] - 2022年第一季度净亏损约为2640万美元，即每股摊薄亏损0.45美元，2021年同期净亏损约为1340万美元，即每股摊薄亏损0.23美元，净亏损和每股亏损增加主要源于运营费用增加 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 目前，两次夜间服用羟丁酸盐的发作性睡病市场整体在过去一年没有增长，产品从两次夜间服用的羟丁酸钠转向两次夜间服用的混合盐版本的转换速度显著放缓，市场处于平稳状态 [22] - 此前研究表明，多达40%的患者在被提供两次夜间服用的羟丁酸盐时拒绝了，主要是由于给药的复杂性 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推动FT218获批并尽快推出，将利用所有内外部资源实现这一目标 [28] - 公司认为FT218获批上市后有潜力成为畅销药，占据发作性睡病市场的重要份额，因其临床优势和未满足的市场需求，市场机会可能比目前治疗的患者群体大得多 [28] - 公司通过“发作性睡病扰乱生活”疾病状态宣传活动，增加疾病状态信息传递，以解决发作性睡病治疗中的关键未满足需求 [24] - 公司在分销、REMS、患者服务和专业药房合作等关键发布准备方面取得进展，准备好应对FDA的决定，推进到最终发布阶段 [26] - 公司期望FT218定价处于品牌羟丁酸盐产品区间，获取平等准入机会，认为一次睡前给药是医生和患者的首选，有助于在市场取得成功 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FT218的商业机会比目前接受羟丁酸盐治疗的发作性睡病患者群体大得多，临床数据也证实了一次睡前服用羟丁酸盐治疗的益处 [8] - 公司对FT218获批充满信心，认为其有潜力满足发作性睡病患者的未满足需求，为患者、公司和股东创造价值 [12][58] - 公司认为目前羟丁酸盐市场的平稳表明存在对一次睡前服用FT218的明确未满足需求，FT218有机会推动市场增长 [30] 其他重要信息 - 公司在2022年3月的罗马世界睡眠大会上展示了八份关于FT218的海报，引发了参会者的高度关注 [14] - 近几个月，公司发表了两篇关键的同行评审手稿，一篇离散选择实验强调一次睡前给药是患者选择的首要驱动因素，另一篇对20年已发表数据的综述发现羟丁酸钠中的钠与发作性睡病患者心血管风险增加无关 [14] - 公司在同行评审医学期刊CNS Drugs上公布了关键III期REST - ON试验的积极次要终点数据，表明一次睡前服用FT218在所有剂量下都能改善发作性睡病成人患者的夜间睡眠中断情况，提高睡眠质量 [15] - 在美国神经病学学会会议上，公司展示了FT218的RESTORE开放标签扩展转换研究的中期数据，35名从两次夜间服用羟丁酸盐转换为一次睡前服用FT218的参与者中，94.3%的人表示更喜欢一次睡前给药方案 [16] - 同样在美国神经病学学会会议上，60名从两次夜间服用羟丁酸盐转换为一次睡前服用FT218的参与者完成的夜间不良事件问卷显示，63%的人曾无意错过第二次夜间剂量，84%的人表示第二天发作性睡病症状更严重；40%的人第二次服药时间比第一次晚超过四小时，42%的人第二天早上感到头晕或不稳；73%的人认为第二次夜间服药不方便，90%的人服药后起床，3人报告摔倒，2人报告受伤 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对羟丁酸盐市场的看法 - 目前羟丁酸盐市场整体平稳，过去四个季度没有增长，尽管混合盐羟丁酸盐已进入市场，这表明对一次睡前服用FT218存在明确未满足需求，FT218有机会推动市场增长，超越当前市场规模 [30] 问题: 持续公布数据的目的及是否有助于证明优越性 - 公布数据旨在展示FT218不仅在便利性和患者偏好方面有优势，还能对患者的夜间和白天症状产生有意义的影响，且两次夜间服用羟丁酸盐存在安全问题，这是FT218的优势；此外，持续公布数据是因为关键意见领袖对这些数据有很大兴趣，公司预计未来还会公布更多相关数据 [33][34] 问题: FT218的整体机会，以及是否会因Xyrem的AG上市而面临更具挑战性的支付方格局，支付方是否会迫使患者先使用AG - 公司认为AG不会对一次睡前服用FT218的潜力产生重大影响，因为AG主要使当前公司受益，且仍是两次夜间服用的羟丁酸钠，预计价格差异不大，支付方没有很大动力设置阶梯用药，公司在支付方方面仍处于有利地位 [36] 问题: 定价和策略是否会改变 - 公司的定价思路没有改变，预计定价将处于品牌羟丁酸盐产品区间，与AG和当前羟丁酸盐产品定价相近，公司的准入策略以平等准入为核心，相信一次睡前给药是医生和患者的首选，有助于在市场取得成功 [40] 问题: 过去三个月有何变化，标签是否完成，行政问题是什么以及为何耗时如此之久 - 公司期望本月能获得关于行政问题的跟进反馈，以推进NDA，但未对行政问题具体内容及耗时原因作进一步说明 [42] 问题: 监管政策办公室和首席法律顾问参与审查是否与Xywav的孤儿药 exclusivity有关，以及解决时间线 - 公司预计本月会获得行政问题的跟进反馈，推进NDA；关于孤儿药 exclusivity，公司与FDA就NDA各部分进行了多次沟通，FDA确认没有相关问题和数据需求，从目前沟通情况看，认为不存在相关待解决问题，但在获得最终批准文件前不能完全排除 [45][46] 问题: Jazz在橙皮书中列出的新药专利相关的处理是否完成 - 处理已完成，该过程更多是程序性的，公司仅用了几个小时就完成 [48] 问题: 从获批到建立REMS并实现商业化需要多长时间 - REMS建立复杂且重要，公司与行业领先的REMS提供商合作已超一年，获得标签后将明确最终步骤；建立REMS、培训和认证医生以及确保专业药房参与需要几个月时间，公司会确保正确且尽快完成，以满足市场需求 [51][52] 问题: 公司能对审批过程施加何种压力，自提交申请以来监管事务或法律顾问是否有关于孤儿药的信息请求，能否主动提交数据支持对患者护理的重大贡献或安全优势 - 公司正全力以赴推动FT218获批，本月有望取得进展，将根据情况采取必要措施；关于孤儿药，公司未收到相关问题，且了解到虽可提供更多数据，但做出决定并非必需，基于与FDA的持续沟通，对FT218的完全获批和商业机会充满信心 [56][57] 问题: 预计5月的跟进反馈是什么，是标签的最终版本还是解决未决的行政问题 - 公司认为不宜代表FDA进行推测，期望获得关于行政问题和时间线的明确信息，这可能是最终事项，也有望获得跟进标签，公司将根据进展适时更新 [60] 问题: FT218将从哪些方面获取市场份额，是新患者还是从两次夜间服用剂型转换的患者 - FT218有机会在当前羟丁酸盐市场中显著增长份额，包括吸引过去几年停用两次夜间服用剂型的患者，以及加速新患者的增长，公司将采取三管齐下的方法来获取份额并扩大市场 [64] 问题: 如何量化未使用过羟丁酸盐的患者群体，以及公司信息传递重点的变化 - 公司将专注于当前羟丁酸盐市场的机会，但随着市场研究和与医疗保健专业人员的互动增加，发现很多低剂量处方医生和未处方过羟丁酸盐的医生对FT218的价值主张感兴趣，未使用过羟丁酸盐的发作性睡病患者也对FT218感兴趣，公司将平衡不同市场机会，确保在发布初期不过度分散注意力 [66][67] 问题: 6月的SLEEP会议是否会有新数据 - 会议将展示今年早些时候展示过的部分数据，以及RESTORE数据中的一组新数据 [69] 问题: 审批时间线对听证程序、初步禁令等的影响 - 是否会有初步禁令由对方决定，公司需做好准备；若有初步禁令动议，根据法院排期，预计审批后相关程序会相对快速进行，不会对公司进入市场构成时间或法律障碍，公司会做好应对准备 [71] 问题: 是否能量化对目前使用的通用兴奋剂或促醒剂感到满意的患者数量，还是只是对非通用产品的担忧 - 公司认为目前使用兴奋剂或促醒剂治疗的患者有机会考虑羟丁酸盐的益处，是未来的良好增长机会；从REST - ON试验可知，无论是否同时使用兴奋剂，患者在三个终点上的临床效果相似；目前公司正在开始量化这些机会，且发现管理这些患者的医生对使用羟丁酸盐表现出兴趣 [73]