Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) Q4 2022 Earnings Conference Call March 30, 2023 8:30 AM ET Company Participants Austin Murtagh – Stern Investor Relations Greg Divis – Chief Executive Officer Jennifer Gudeman – Senior Vice President-Medical and Clinical Affairs Richard Kim – Chief Commercial Officer Tom McHugh – Chief Financial Officer Conference Call Participants Chris Howerton – Jefferies Adam Evertts – LifeSci Capital David Amsellem – Piper Sandler Matt Kaplan – Ladenburg Thalmann Operator Greeti ...

FDA批准及商业化风险 - LUMRYZ的FDA批准可能会受到505(b)(2)法规途径的影响，导致审批时间延长、成本增加、复杂度增加[169] - LUMRYZ的NDA已通过505(b)(2)法规途径提交给FDA，但即使通过该途径，也不能保证会获得必要或及时的批准进行商业化[170][171] - FDA批准可能受到限制，可能需要包含与已批准药物相同的安全信息，可能需要进行昂贵的后市场测试和监测[172] - 公司业务严重依赖于成功商业化LUMRYZ，但商业化努力可能不成功或无法按预期时间和水平产生收入[173] - 公司可能在商业化LUMRYZ和产生足够收入方面遇到问题和挑战，包括与LUMRYZ的报销相关的挑战[175] - 公司商业化努力可能会受到各种问题和障碍的影响，可能无法产生足够的收入以实现盈利[177] 财务状况及未来展望 - 公司在2022年录得净亏损为137,464美元，预计未来也不会盈利[226][227] - 公司需要额外融资来偿还债务并开发、商业化产品候选者以及实施经营计划[231] - 公司的现金和市场证券截至2022年12月31日总计为96,499美元[240] - 公司需要在2023年录得净亏损，如果使用现有的现金和市场证券，不能保证通过经营活动或融资获得额外现金[240] - 公司正在评估各种融资策略，以获得足够的额外流动性来满足未来12个月的经营、债务服务和资本需求[244] 监管合规及风险 - 公司可能会因政府机构指控或确定公司以违反适用法规的方式从事商业活动或推广产品而承担重大责任[212] - FDA要求监测药物使用期间发生的不良事件并向FDA报告，这可能导致FDA要求修改LUMRYZ的标签或采取其他可能对患者和医生接受度产生不利影响的行动[250] - 未能证明对LUMRYZ的REMS或其他适用的监管要求进行充分遵守可能导致监管机构未来采取行动，从而对氧化钠产品销售产生重大不利影响[251] - FDA审批新产品的能力可能受到多种因素影响，包括政府预算和资金水平、关键人员的雇佣和留任能力以及法规和政策变化[254] - FDA、DEA和其他政府机构的中断可能会增加新产品候选者获得审批所需时间，从而对业务产生不利影响[255]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司报告的现金、现金等价物和有价证券为1.065亿美元 [26][27] - 公司有1.438亿美元的可转换票据，其中1.174亿美元将于2023年10月到期；9月30日后，公司以低于面值的价格回购了将于2023年2月到期的2640万美元票据中的890万美元，使2月到期金额降至1750万美元 [27] - 2022年第三季度，不包括重组费用，总运营费用为1700万美元，低于2021年同期的2570万美元和2022年第二季度的2630万美元；公司有望将季度现金运营费用（不包括库存采购）降至1200 - 1400万美元的目标范围 [27] - 2022年第三季度研发费用为290万美元，低于2021年同期的440万美元；销售、一般和行政费用为1410万美元，低于2021年同期的2130万美元 [28] - 2022年第三季度净亏损约为2010万美元，即每股摊薄亏损0.33美元，而2021年同期净亏损约为2200万美元，即每股摊薄亏损0.38美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 研发业务 - 公司在第三季度继续为LUMRYZ积累数据，在Test Congress上展示了开放标签研究RESTORE的更新数据，进一步证实了LUMRYZ在180名参与者中的长期安全性和耐受性；对于未服用过羟丁酸盐的患者，大多数在一个月内有效滴定至稳定剂量；94%的从每晚两次给药方案转换过来的患者更喜欢LUMRYZ的每晚一次给药方案 [12][13] - 在ANA会议上，公司与梅奥诊所合作首次公布了对过去20年在梅奥诊所就诊的2000多名发作性睡病患者的研究数据，确定了发作性睡病患者中增加的前20种合并症，其中包括5种与体重增加相关的疾病，且前20种合并症中不包括高血压或其他心脏病 [15][16] 商业业务 - 公司进行了一项新的定量市场研究，涉及130多名发作性睡病治疗医生，验证了关键市场假设，并提供了关于当前非羟丁酸盐处方医生的重要新见解；所有处方医生都能识别适合羟丁酸盐治疗的患者，但许多符合条件的患者仍未接受治疗；当前羟丁酸盐处方医生预计，LUMRYZ上市后，羟丁酸盐市场利用率（以市场份额衡量）将至少增长50%；近一半当前不使用羟丁酸盐的处方医生表示未来会使用LUMRYZ，并已确定了适合治疗的患者 [19][20][21] - 从患者索赔角度看，LUMRYZ的市场潜力可能约为当前每晚两次给药的羟丁酸盐市场的两倍，有超过30000名潜在符合条件的患者；这些患者分为三个关键细分市场：约16000名正在接受每晚两次治疗的患者、估计10000 - 15000名在过去3年内停止每晚两次治疗的患者、约3000名新开始使用羟丁酸盐的患者，且该细分市场预计未来每年将有25% - 50%的强劲增长 [22][23] - 公司在第三季度为LUMRYZ的商业发布做了大量准备工作，包括建立商业发布供应、完善REMS计划、开发患者支持服务、确定专业药房网络合同等；公司团队参加了多个会议，与管理超过85%商业保险人群的GPO和PBM的决策者进行了关键会议，关于LUMRYZ的合同和覆盖范围的反馈积极 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为LUMRYZ有望进入的每晚一次给药的羟丁酸盐市场机会超过30亿美元 [9] - 市场研究表明，LUMRYZ上市后，羟丁酸盐市场预计将增长至少50%，增长主要来自低用量用户和非处方医生 [84] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于将LUMRYZ带给发作性睡病患者，继续采取必要行动以获得LUMRYZ的最终批准并推出该产品 [9] - 公司正在努力推进REMS计划的建设和商业发布准备工作，目标是在2023年第三季度前推出LUMRYZ [9][24] - 公司积极与GPO和PBM进行合同和覆盖范围的谈判，寻求与品牌羟丁酸盐类似的平等覆盖 [41] - 公司计划组建约50名销售代表的团队，并配备现场报销团队，以覆盖所有处方医生 [56] 行业竞争 - 预计公司推出LUMRYZ时，市场上会有仿制药和授权仿制药；授权仿制药预计价格比品牌药低约15%，XYREM目前比XYWAY贵约8.5% [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 获得LUMRYZ的暂定批准是公司使命和整体价值主张的重要风险降低因素，客户洞察和利益相关者反馈表明LUMRYZ有机会在超过30亿美元的每晚一次给药的羟丁酸盐市场中占据重要份额 [29] - 公司将不懈努力，为所有利益相关者实现LUMRYZ的价值，包括患者、处方医生和投资者 [30] 其他重要信息 - 公司的REMS计划建设预计在今年年底前从运营角度完成，后续将在最终批准前配备必要资源使其投入运营 [33] - 公司在第三季度通过ATM销售筹集了略超过1000万美元 [71] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 构建REMS计划可能遇到的挑战 - 构建REMS计划包括技术和基础设施两个方面，公司与经验丰富的REMS提供商合作，目前建设进展顺利，预计年底前完成运营方面的工作，最终批准前将配备人员；整体执行按计划进行 [33] 问题2: RESTORE数据对支付方报销的作用 - RESTORE研究产生的临床数据对与支付方的沟通非常有用，94%的患者更喜欢每晚一次给药方案这一数据对支付方有积极影响，公司未来会在与支付方的沟通中利用这些数据 [35] 问题3: 特拉华州听证会的潜在结果和时间表 - 听证会将讨论专利是否应列入橙皮书，结果可能是法院同意或不同意公司观点；若同意，公司将请求将专利从橙皮书中除名，并立即着手从暂定批准过渡到最终批准；无法预测法官是否会当庭做出决定 [37][38][39] 问题4: 如何考虑FT218的覆盖范围、与支付方的合同以及支付方对患者从XYREM或XYWAY转换到FT218的看法 - 公司的基本策略是寻求与品牌羟丁酸盐类似的平等覆盖；预计推出时市场上会有仿制药和授权仿制药，支付方将授权仿制药视为品牌延伸；公司正在与3家GPO直接谈判合同，反馈积极；支付方对有新的品牌化合物进入市场表示欢迎，公司也向他们传达了产品的临床价值 [41][42] 问题5: 如何设定明年产品推广的预期，包括REMS计划启动时间、医生熟悉新流程的时间以及早期采用者的来源 - REMS计划建设不会成为批准后产品推广的限制因素，公司会在批准后积极与医生合作；医生熟悉REMS认证过程不会花费很长时间；早期采用者可能来自所有处方医生和患者群体，包括XYWAV和XYREM患者，公司将首先关注市场上的高用量用户 [45][47][48] 问题6: RESTORE研究中患者对LUMRYZ的耐受性以及这对商业市场上患者持续性的影响，以及商业团队的构成、招聘时间和分布 - RESTORE研究中约27%的参与者退出研究，主要是因为每月需前往临床试验地点取药；因不良反应退出的比例约为5%，表明耐受性良好；公司计划组建约50名销售代表的团队，并配备现场报销团队，招聘工作已开始，将根据6月的批准日期倒推安排，确保在批准时团队准备就绪 [53][54][56] 问题7: 是否会继续机会性地回购未偿还的票据 - 回购票据是机会性的，公司有机会以折扣价回购部分票据，提前回购节省了资金；假设2月到期的票据需以现金结算 [59] 问题8: 调查数据是新调查还是之前调查的补充细节，是否会在2023年的医学会议或其他场合展示这些数据 - 这是一项新的市场研究；不确定是否会在科学会议上展示这些数据，但会在相关活动和未来的预发布商业日分享这些见解和学习成果 [62] 问题9: 如果特拉华州法院下周给出负面结果，是否还有其他办法；如果是正面结果，法官需要多长时间做出决定 - 如果法院给出负面结果，基本假设是等待6月17日专利到期后获得批准决定，没有其他待决的法律事项可以提前获得批准；无法预测法官做出决定的时间 [65][67][69] 问题10: 是否使用了ATM融资，融资是否包含在1.065亿美元中，何时在公开市场回购了900万美元的可转换票据，与可转换票据持有人的讨论情况，以及是否开始讨论特许权使用费交易 - 第三季度通过ATM销售筹集了略超过1000万美元，包含在1.065亿美元中；本周早些时候（约一周前）在公开市场回购了可转换票据；与可转换票据持有人的讨论具有建设性，尚未进行正式接触，想等待下周法律程序的结果再做决定；过去几个月一直在考虑各种融资选择，想看看法律程序的结果，有利的结果会让公司处于更好的位置，公司也与一些潜在的资金来源进行了广泛讨论 [71][72][75][77][79][80] 问题11: 钠羟丁酸盐发作性睡病、猝倒市场动态，低钠盐每晚两次给药产品的影响，以及全面批准和推出后扩大钠羟丁酸盐市场的可能性 - 支付方对市场情况很了解，公司与他们的沟通良好；大多数患者已经接触过羟丁酸盐，这对公司有利；市场研究表明，仍有许多符合羟丁酸盐治疗条件的患者未接受治疗，LUMRYZ上市后市场预计至少增长50%，增长主要来自低用量用户和非处方医生 [83][84] 问题12: 第一阶段招聘增加了哪些具体人员，假设6月批准，销售人员招聘的时间安排 - 第一阶段招聘了新的销售主管，并选择性地增加了一些支付方资源；目标是在6月批准前让大部分现场销售人员入职，以便他们熟悉业务；公司有详细的计划，会根据法律和财务情况进行调整 [88][89][91] 问题13: 如果有积极结果，对潜在批准时间的加速影响 - 积极结果包括法院做出决定、专利除名和FDA最终批准；任何早于6月的积极进展都是额外的好处，提前推出产品更好 [93][94] 问题14: 最新的DEA调度情况，全面批准后是否需要采取行动，以及这是否会影响其他预发布活动 - 国会已确定钠羟丁酸盐产品为III类管制药物，DEA相关的行政事项不会成为公司进入市场的限制因素，公司的时间安排已考虑到这些事项 [96]

Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) Q2 2022 Earnings Conference Call August 9, 2022 8:00 AM ET Company Participants Brandi Robinson - Senior Vice President of Corporate Affairs Gregory Divis - Chief Executive Officer Jennifer Gudeman - Vice President of Medical & Clinical Affairs Richard Kim - Chief Commercial Officer Tom McHugh - Senior Vice President & Chief Financial Officer Conference Call Participants Francois Brisebois - Oppenheimer Oren Livnat - H.C. Wainwright David Amsellem - Piper Sandler Ada ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.235亿美元 [19] - 公司完成约80%的1.438亿美元可转换票据八个月的期限延长，1.174亿美元将于2023年10月到期，2640万美元将于2023年2月到期 [19] - 2022年第一季度总运营费用约为2860万美元，较2021年第一季度增加1380万美元，主要因SG&A增加1060万美元和R&D增加310万美元 [19] - 2022年第一季度研发费用为700万美元，2021年同期为390万美元，增长主要源于FT218生产和研发活动中购买活性药物成分 [20] - 2022年第一季度SG&A费用为2160万美元，2021年同期为1100万美元，增长归因于FT218商业发布准备成本、更高的法律和专业费用以及更高的薪酬成本 [20] - 2022年第一季度净亏损约为2640万美元，即每股摊薄亏损0.45美元，2021年同期净亏损约为1340万美元，即每股摊薄亏损0.23美元，净亏损和每股亏损增加主要源于运营费用增加 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 目前，两次夜间服用羟丁酸盐的发作性睡病市场整体在过去一年没有增长，产品从两次夜间服用的羟丁酸钠转向两次夜间服用的混合盐版本的转换速度显著放缓，市场处于平稳状态 [22] - 此前研究表明，多达40%的患者在被提供两次夜间服用的羟丁酸盐时拒绝了，主要是由于给药的复杂性 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推动FT218获批并尽快推出，将利用所有内外部资源实现这一目标 [28] - 公司认为FT218获批上市后有潜力成为畅销药，占据发作性睡病市场的重要份额，因其临床优势和未满足的市场需求，市场机会可能比目前治疗的患者群体大得多 [28] - 公司通过“发作性睡病扰乱生活”疾病状态宣传活动，增加疾病状态信息传递，以解决发作性睡病治疗中的关键未满足需求 [24] - 公司在分销、REMS、患者服务和专业药房合作等关键发布准备方面取得进展，准备好应对FDA的决定，推进到最终发布阶段 [26] - 公司期望FT218定价处于品牌羟丁酸盐产品区间，获取平等准入机会，认为一次睡前给药是医生和患者的首选，有助于在市场取得成功 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FT218的商业机会比目前接受羟丁酸盐治疗的发作性睡病患者群体大得多，临床数据也证实了一次睡前服用羟丁酸盐治疗的益处 [8] - 公司对FT218获批充满信心，认为其有潜力满足发作性睡病患者的未满足需求，为患者、公司和股东创造价值 [12][58] - 公司认为目前羟丁酸盐市场的平稳表明存在对一次睡前服用FT218的明确未满足需求，FT218有机会推动市场增长 [30] 其他重要信息 - 公司在2022年3月的罗马世界睡眠大会上展示了八份关于FT218的海报，引发了参会者的高度关注 [14] - 近几个月，公司发表了两篇关键的同行评审手稿，一篇离散选择实验强调一次睡前给药是患者选择的首要驱动因素，另一篇对20年已发表数据的综述发现羟丁酸钠中的钠与发作性睡病患者心血管风险增加无关 [14] - 公司在同行评审医学期刊CNS Drugs上公布了关键III期REST - ON试验的积极次要终点数据，表明一次睡前服用FT218在所有剂量下都能改善发作性睡病成人患者的夜间睡眠中断情况，提高睡眠质量 [15] - 在美国神经病学学会会议上，公司展示了FT218的RESTORE开放标签扩展转换研究的中期数据，35名从两次夜间服用羟丁酸盐转换为一次睡前服用FT218的参与者中，94.3%的人表示更喜欢一次睡前给药方案 [16] - 同样在美国神经病学学会会议上，60名从两次夜间服用羟丁酸盐转换为一次睡前服用FT218的参与者完成的夜间不良事件问卷显示，63%的人曾无意错过第二次夜间剂量，84%的人表示第二天发作性睡病症状更严重；40%的人第二次服药时间比第一次晚超过四小时，42%的人第二天早上感到头晕或不稳；73%的人认为第二次夜间服药不方便，90%的人服药后起床，3人报告摔倒，2人报告受伤 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对羟丁酸盐市场的看法 - 目前羟丁酸盐市场整体平稳，过去四个季度没有增长，尽管混合盐羟丁酸盐已进入市场，这表明对一次睡前服用FT218存在明确未满足需求，FT218有机会推动市场增长，超越当前市场规模 [30] 问题: 持续公布数据的目的及是否有助于证明优越性 - 公布数据旨在展示FT218不仅在便利性和患者偏好方面有优势，还能对患者的夜间和白天症状产生有意义的影响，且两次夜间服用羟丁酸盐存在安全问题，这是FT218的优势；此外，持续公布数据是因为关键意见领袖对这些数据有很大兴趣，公司预计未来还会公布更多相关数据 [33][34] 问题: FT218的整体机会，以及是否会因Xyrem的AG上市而面临更具挑战性的支付方格局，支付方是否会迫使患者先使用AG - 公司认为AG不会对一次睡前服用FT218的潜力产生重大影响，因为AG主要使当前公司受益，且仍是两次夜间服用的羟丁酸钠，预计价格差异不大，支付方没有很大动力设置阶梯用药，公司在支付方方面仍处于有利地位 [36] 问题: 定价和策略是否会改变 - 公司的定价思路没有改变，预计定价将处于品牌羟丁酸盐产品区间，与AG和当前羟丁酸盐产品定价相近，公司的准入策略以平等准入为核心，相信一次睡前给药是医生和患者的首选，有助于在市场取得成功 [40] 问题: 过去三个月有何变化，标签是否完成，行政问题是什么以及为何耗时如此之久 - 公司期望本月能获得关于行政问题的跟进反馈，以推进NDA，但未对行政问题具体内容及耗时原因作进一步说明 [42] 问题: 监管政策办公室和首席法律顾问参与审查是否与Xywav的孤儿药 exclusivity有关，以及解决时间线 - 公司预计本月会获得行政问题的跟进反馈，推进NDA；关于孤儿药 exclusivity，公司与FDA就NDA各部分进行了多次沟通，FDA确认没有相关问题和数据需求，从目前沟通情况看，认为不存在相关待解决问题，但在获得最终批准文件前不能完全排除 [45][46] 问题: Jazz在橙皮书中列出的新药专利相关的处理是否完成 - 处理已完成，该过程更多是程序性的，公司仅用了几个小时就完成 [48] 问题: 从获批到建立REMS并实现商业化需要多长时间 - REMS建立复杂且重要，公司与行业领先的REMS提供商合作已超一年，获得标签后将明确最终步骤；建立REMS、培训和认证医生以及确保专业药房参与需要几个月时间，公司会确保正确且尽快完成，以满足市场需求 [51][52] 问题: 公司能对审批过程施加何种压力，自提交申请以来监管事务或法律顾问是否有关于孤儿药的信息请求，能否主动提交数据支持对患者护理的重大贡献或安全优势 - 公司正全力以赴推动FT218获批，本月有望取得进展，将根据情况采取必要措施；关于孤儿药，公司未收到相关问题，且了解到虽可提供更多数据，但做出决定并非必需，基于与FDA的持续沟通，对FT218的完全获批和商业机会充满信心 [56][57] 问题: 预计5月的跟进反馈是什么，是标签的最终版本还是解决未决的行政问题 - 公司认为不宜代表FDA进行推测，期望获得关于行政问题和时间线的明确信息，这可能是最终事项，也有望获得跟进标签，公司将根据进展适时更新 [60] 问题: FT218将从哪些方面获取市场份额，是新患者还是从两次夜间服用剂型转换的患者 - FT218有机会在当前羟丁酸盐市场中显著增长份额，包括吸引过去几年停用两次夜间服用剂型的患者，以及加速新患者的增长，公司将采取三管齐下的方法来获取份额并扩大市场 [64] 问题: 如何量化未使用过羟丁酸盐的患者群体，以及公司信息传递重点的变化 - 公司将专注于当前羟丁酸盐市场的机会，但随着市场研究和与医疗保健专业人员的互动增加，发现很多低剂量处方医生和未处方过羟丁酸盐的医生对FT218的价值主张感兴趣，未使用过羟丁酸盐的发作性睡病患者也对FT218感兴趣，公司将平衡不同市场机会，确保在发布初期不过度分散注意力 [66][67] 问题: 6月的SLEEP会议是否会有新数据 - 会议将展示今年早些时候展示过的部分数据，以及RESTORE数据中的一组新数据 [69] 问题: 审批时间线对听证程序、初步禁令等的影响 - 是否会有初步禁令由对方决定，公司需做好准备；若有初步禁令动议，根据法院排期，预计审批后相关程序会相对快速进行，不会对公司进入市场构成时间或法律障碍，公司会做好应对准备 [71] 问题: 是否能量化对目前使用的通用兴奋剂或促醒剂感到满意的患者数量，还是只是对非通用产品的担忧 - 公司认为目前使用兴奋剂或促醒剂治疗的患者有机会考虑羟丁酸盐的益处，是未来的良好增长机会；从REST - ON试验可知，无论是否同时使用兴奋剂，患者在三个终点上的临床效果相似；目前公司正在开始量化这些机会，且发现管理这些患者的医生对使用羟丁酸盐表现出兴趣 [73]

财务数据和关键指标变化 - 公司将1.174亿美元、原本2023年2月到期的可转换票据，置换为2023年10月到期的票据，利率4.5%、交换价格10.79美元不变，剩余2640万美元未置换 [24] - 2021年第四季度总运营费用约2300万美元，较上一年增加900万美元，主要因SG&A增加1200万美元，部分被研发费用减少300万美元抵消 [26] - 2021年第四季度净亏损约2200万美元，即每股摊薄亏损0.38美元，而2020年同期净亏损约1100万美元，即每股摊薄亏损0.19美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 目前约有1.6万名发作性睡病患者接受羟丁酸盐治疗，市场规模近20亿美元 [16] - 约6000名羟丁酸盐处方医生中，不到1800名医生占处方量的80%以上 [56] - 服用两次夜间羟丁酸盐的患者，首月停药率约30% [63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司四大优先事项为：获得FDA对FT218的全面批准；深入了解市场机会和羟丁酸盐适用患者的未满足需求；为FT218潜在上市做准备；加强资产负债表以实现业务目标 [9][10] - 公司认为FT218若获批，能在发作性睡病治疗市场中占据重要份额，扩大羟丁酸盐治疗患者群体 [13] - 公司在商业和上市相关职能方面取得显著进展，包括选定专业药房分销合作伙伴、发展患者服务中心和REMS、与支付方沟通、确定近90%的销售团队等 [17] - 公司关注FT218在特发性嗜睡症等领域的标签扩展机会，也在进行低钠盐配方的早期研究 [36][37] - 公司认为Xyrem仿制药市场的发展，不会对FT218的市场机会产生重大影响，因其每日一次的治疗方案具有差异化优势 [42][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前与FDA的沟通进展顺利，预计很快会收到更新后的FT218标签，有望获得全面批准 [11][12] - 公司相信FT218若获批，将为发作性睡病患者带来重要治疗选择，为股东和公司创造价值 [28][29] - 公司认为目前财务状况良好，手头现金和可转换票据的延期，足以支持FT218潜在上市所需的资金投入 [25][27] 其他重要信息 - 公司在World Sleep 2022上展示了八项发作性睡病海报，相关数据支持FT218作为每日一次治疗发作性睡病的选择 [19] - 正在进行的RESTORE研究的中期数据显示，FT218耐受性良好，因不良反应停药率低，无意外安全信号 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于NDA审查和标签的具体特征、初步禁令听证会的最新情况以及FT218标签扩展机会 - 标签编辑已提交给FDA，目前处于FDA审核阶段，公司认为这是迈向全面批准的重要一步，暂无更多具体信息 [33] - 目前没有初步禁令文件或听证会计划，公司认为法院会支持获批产品尽快上市 [35] - 公司评估了不同的标签扩展机会，目前最重要的是获得FT218的批准和上市，同时也在关注特发性嗜睡症等领域的研究进展 [36][37] 问题2: 如何看待Xyrem仿制药市场的发展以及FT218在其中的地位 - 公司认为仿制药若能扩大市场，对整体羟丁酸盐的使用是积极的，但FT218每日一次的治疗方案具有差异化优势，公司在市场中处于有利地位 [41][42] - 公司预计仿制药价格不会大幅下降，支付方可能将其视为品牌药的延伸，不会对FT218的市场机会产生重大影响 [43][44] 问题3: 随着低钠盐产品的普及，FT218的市场机会是否会受到影响 - 公司的市场研究表明，无论是目前使用钠盐还是混合盐羟丁酸盐的患者，对FT218都有很高的兴趣，且有转换治疗的意愿 [46] - 公司认为羟丁酸盐治疗患者群体有增长空间，FT218有望吸引更多患者，不会因低钠盐产品的普及而受到影响 [48] 问题4: FDA关于标签的最新沟通情况以及是否仍在预期时间范围内 - 公司在1月提交了标签的最后一轮编辑，近期FDA表示正在处理标签，并将尽快反馈，沟通发生在过去一周内 [51] - FDA此前曾提供完成剩余工作的时间指导，目前尚未超过该指导时间 [53] 问题5: 获批后招募医生加入REMS计划的时间以及如何针对现有Xyrem或Xywav患者进行转换 - 公司在REMS计划和商业分销方面取得了进展，待获得FDA的最终细节后，将进入下一阶段的建设 [55] - 公司了解市场的集中性，知道目标医生和患者的位置，有针对性的计划，并将通过医生参与和患者倡议来推进转换工作 [56][57] 问题6: 患有心血管疾病或受损的患者是否有兴趣转换为每日一次的治疗方案 - 公司认为约不到10%的潜在市场患者可能受益于低钠盐版本，但对于许多患者来说，每日一次治疗的便利性与钠盐的影响需要权衡 [59] 问题7: 仿制药进入市场后，支付方的抵制是否会成为转换为每日一次治疗的障碍，以及如何针对停用Xyrem或Xywav的患者 - 公司认为FT218的临床价值已得到关键利益相关者的认可，支付方对新选择持开放态度，公司与主要PBM和GPO的沟通良好 [62][63] - 约30%的患者在首月停用两次夜间羟丁酸盐，公司认为这些患者是潜在的目标群体，每日一次的治疗方案可能对他们有吸引力 [63][64] 问题8: FDA审查延迟是否与Xywav孤儿药 exclusivity有关，以及FT218获得全面批准的条件 - 公司无法推测FDA内部的行政流程，但在与FDA的沟通中，未发现影响FT218全面获批的问题 [67] - 公司认为即使没有孤儿药 exclusivity，FT218也有可能获得全面批准，且公司已提交数据证明其每日一次给药在安全性和患者护理方面的优势 [68] 问题9: 公司是否暂停了部分上市前活动，获批后上市时间是否会缩短，以及与PBM的沟通情况 - 公司没有暂停上市前活动，在一些领域取得了进展，但最终包装和标签的确定可能会影响上市时间 [74][75] - 公司与PBM的沟通进展顺利，但在获得全面批准之前，难以进行更深入的讨论，公司将努力在获批时或之后获得尽可能多的覆盖 [72][73] 问题10: 销售团队在获批后是否准备就绪，是否需要重新招募 - 公司努力保持潜在候选人的参与度，虽然可能会有少数人员流失，但有备份计划，整体团队对FT218的机会充满信心 [77][78] 问题11: 低钠盐含量产品的开发路径 - 目前处于早期阶段，具体开发路径将取决于配方的进展及其与现有FT218配方的生物等效性，需与FDA进一步讨论 [81] 问题12: 药物供应和制造的准备情况 - 公司从去年年底开始进行原料药生产和微颗粒制造，但在获得最终批准的包装和标签之前，不会进行产品混合和包装 [83] 问题13: 低钠盐含量产品是否会取代FT218用于发作性睡病患者 - 目前推测还为时过早，公司有技术可以提供每日一次的羟丁酸盐相关产品，可能会在发作性睡病中探索该配方，同时也在评估其他适应症 [88] 问题14: 未进入羟丁酸盐市场的患者类型 - 包括不愿意服用两次夜间产品的患者，以及医生对羟丁酸盐产品接受度不高的患者，FT218的产品特点有望吸引这些患者和医生 [90][91][92] 问题15: FT218的口味及其影响 - 口味可能因人而异，公司认为口味不是主要的阻碍因素，临床疗效和每日一次的治疗方案更为重要 [95][96] - 公司的研究表明，口味在产品选择中的驱动因素排名较低，且在数百名患者的治疗中，口味不是停药的原因 [97][98] 问题16: 公司对支付方准入前景有信心的基础，以及与支付方谈判的关键要点 - 支付方将仿制药视为品牌药的延伸，预计不会对阶梯治疗流程产生重大影响，公司认为FT218的临床价值将使其在市场中具有竞争力 [101][102] - 公司的目标是在获批和全面上市后，让更多患者使用FT218，其临床价值将是与支付方谈判的关键 [102]