财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损820万美元，即每股亏损0.12美元，去年同期净亏损720万美元，也是每股亏损0.12美元 [9] - 本季度研发费用为670万美元，2020财年同期为610万美元，增长主要归因于正在进行的临床试验的持续推进 [9] - 本季度一般及行政费用为220万美元，上年同期为170万美元，增长与团队的扩大有关 [9] - 2021年3月31日现金为7590万美元，公司认为这些现金足以维持长达三年的运营 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病项目 - 领先候选药物ANAVEX 2 - 73的2b/3期阿尔茨海默病临床试验已完成超98%的患者入组和随机分配 [5] - 独立数据监测安全委员会（DSMB）对ANAVEX 2 - 73的2b/3期阿尔茨海默病研究的初步数据进行了预先计划的审查，建议继续研究且无需修改 [5][6] 雷特综合征项目 - 独立数据监测安全委员会（DSMB）对ANAVEX 2 - 73的晚期AVATAR RS - 002、EXCELLENCE RS - 003和美国雷特综合征扩展研究RS - EP - 001的中期安全数据进行了预先计划的审查，建议继续研究且无需修改 [7] 帕金森病痴呆项目 - 帕金森病痴呆（PDD）研究即将结束，相关数据将在本季度公布，之后将与FDA分享报告以获取关键研究的建议 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司临床战略是与其他中枢神经系统（CNS）生物制药公司和临床研究形成差异化，继续开创大数据方法，利用全基因组测序和基因表达数据的表型和基因型精准医学分析在药物开发中的相关性，以识别可能预测雷特综合征、帕金森病和阿尔茨海默病治疗成功机会增加的患者基因变异和基因表达变化 [8] - 公司认为与获得美国国立卫生研究院（NIH）资助的公司相比，自身推进资产的速度更快，且能为股东保留更大的上行空间 [41] - 公司会定期与大型制药公司进行讨论，但目前希望保留项目的上行空间，以实现股东价值最大化，不过不排除在合适的时机进行合作 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计本季度将有丰富的数据公布，来自多项临床试验的数据解读将为公司带来积极影响，2021年剩余时间也将是充满催化剂的一年 [10][52] 其他重要信息 - ANAVEX 2 - 73近期在《神经药理学杂志》的一篇同行评审出版物中被提及 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DSMB决定继续阿尔茨海默病研究且不做修改，是否考虑了疗效终点，有无进行无效性分析或建议扩大试验规模 - DSMB可以获取所有数据，但审查重点是安全性，没有收到进行无效性分析的具体要求 [12][14][16] 问题2：阿尔茨海默病研究进入开放标签扩展阶段的转组率如何，安慰剂对照部分的患者退出率情况 - 从安慰剂对照部分转组到ATTENTION - AD扩展研究的比率很高，接近预期范围；公司对退出率的假设与该领域其他类似长度的研究相似，目前情况与预期无差异 [18][20][21] 问题3：帕金森病痴呆项目是否考虑与监管机构进行2期结束会议，时间如何 - 公司会在数据完成后尽快与FDA分享报告并获取关键研究的建议，预计本季度公布数据，之后与FDA的讨论将很快跟进，可能需要几个月时间 [23][47][48] 问题4：本季度研发激励收入情况以及全年剩余时间的预期 - 本季度研发激励收入为96万美元，预计全年剩余时间将保持一致 [25] 问题5：ANAVEX 2 - 73在雷特综合征试验中与监管机构就快速通道或加速批准的讨论情况 - 公司将分享美国雷特综合征RS - 001研究的全部数据，并与FDA讨论后续路径，认为RS - 002可能与美国研究一起成为关键研究，还将探索RS - 003针对年轻患者群体的批准可能性 [26] 问题6：PDD 2期和AVATAR 2/3期雷特综合征试验的时间安排是否仍按计划进行 - RS - 001的全部数据将在本季度公布，PDD研究的顶线数据也将在本季度公布，RS - 002的顶线数据预计在年中公布 [27] 问题7：关于blarcamesine在雷特综合征和PDD的潜在商业化战略思考，以及对公司整体定位的影响 - 若获批，公司计划自行在美国市场销售雷特综合征药物；对于PDD，由于还需进行关键研究，目前有更多时间考虑营销方式 [29] 问题8：如果blarcamesine在雷特综合征获批，公司对优先审评券（PRV）的处置决定 - 公司有多种选择，因计划在雷特综合征研究后不久开展脆性X综合征研究，且还有另一种未披露的罕见病研究，所以目前无需做出决定 [31] 问题9：脆性X综合征的近期临床开发里程碑 - RS - 001全部数据本季度公布，RS - 002顶线数据年中公布，RS - 003数据将在今年下半年公布，期间会与监管机构讨论如何利用数据获得药物批准 [34] 问题10：开放标签扩展研究是否意味着所有人都能获得药物，是否免费 - 只有之前参与过研究的患者，无论之前使用安慰剂还是活性药物，完成研究后都可以免费获得药物 [37] 问题11：目前公司的流通股数量 - 约为7000万股 [37] 问题12：最初A 2 - 73阿尔茨海默病研究的32名患者中，还有多少人仍在服用药物 - 这些患者已转为符合人道主义设备豁免条件，不再参与临床试验，但仍继续服药，人数少于21人，可能在10 - 21人之间 [39] 问题13：公司在阿尔茨海默病适应症上没有合作伙伴和NIH资助的原因 - 公司认为获得NIH资助需要已发表的数据，且获得资助和资金的过程漫长，不利于资产的快速推进，而公司推进资产速度快，能为股东保留更大的上行空间 [41] 问题14：公司是否有与他人合作的兴趣 - 公司经常被邀请讨论合作事宜，也会参加行业会议与大型制药公司交流，但目前希望保留项目的上行空间以实现股东价值最大化，不排除在合适时机进行合作 [43] 问题15：雷特003试验的编号、入组情况和规模 - 试验编号为003，规模将超过69人，入组进展顺利，预计在今年下半年完成 [44] 问题16：PDD研究是否打算近期展示数据，基因组分析完成后多久能与监管机构进行2期结束会议 - PDD研究将在本季度公布大量数据，包括多种认知测试和帕金森病相关指标，以及基因组分析结果；与监管机构的讨论将在数据公布后很快跟进，预计需要几个月时间 [46][47][48] 问题17：雷特项目安全数据库的规模要求，监管机构有何说法 - 公司在所有雷特临床研究和扩展研究中都考虑了安全因素，认为目前的时间安排足以满足安全要求，且很可能会进一步延长扩展研究时间，让患者能够继续服用研究药物 [50]

公司管线与市场 - 公司管线广泛，针对神经退行性和神经发育性疾病，有ANAVEX®2 - 73、ANAVEX®3 - 71等多个候选药物[5][6] - 目标市场患者数量多，美国阿尔茨海默病约570万患者，帕金森病约100万患者，雷特综合征约1.1万患者[7] 药物优势 - ANAVEX®2 - 73雷特综合征项目获快速通道指定，有儿科优先审评凭证资格，采用精准医学靶向SIGMAR1，有新的中枢神经系统作用机制[8] - 公司有足够现金维持约36个月以实现关键里程碑，包括来自基金会和政府的非稀释性现金[8] 临床进展与催化剂 - 多项临床试验有预期成果，如ANAVEX®2 - 73美国雷特综合征2期研究数据预计2021年Q1/Q2完成[9] 药物作用机制与数据 - ANAVEX®2 - 73通过激活SIGMAR1，在RNA基因转录前后防止细胞应激，建立人体概念验证和SIGMAR1靶点占有率[11][12] 雷特综合征研究 - 美国雷特综合征ANAVEX®2 - 73 - RS - 001试验显示，ANAVEX®2 - 73治疗在关键领域有改善，安全性良好，生物标志物与疗效相关[22][23][25][26] 阿尔茨海默病研究 - ANAVEX®2 - 73在2a期AD研究中，148周内MMSE和ADCS - ADL分数有改善[42] 帕金森病痴呆研究 - ANAVEX®2 - 73在PDD的2期研究中，显著改善情景记忆，在多个认知领域有广泛且显著效果，安全性良好[52][54] 公司策略与优势 - 公司应用精准医学开发治疗方法，针对全球老龄化和孤儿遗传综合征等大市场[55] 团队与联系信息 - 公司有专业管理团队和科学顾问委员会[56][57] - 公司提供联系方式，包括办公地址、电话、邮箱和官网等[58]

ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征临床数据 - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究中，ITT队列里66.7%接受治疗的受试者在RSBQ反应上有显著改善，而安慰剂组为10%（p = 0.011）[74] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究中，ITT队列里86.7%接受治疗的受试者在CGI - I评分上有显著改善，而安慰剂组为40%（p = 0.014）[74] ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究在美国完成，对25名成年女性患者进行了7周治疗[74] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的AVATAR研究在澳大利亚和英国进行，将评估约33名患者7周治疗的安全性和有效性[75] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的EXCELLENCE研究针对5至18岁至少69名儿科患者，进行12周治疗[76] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个二期临床试验于2019年3月开始，2020年12月完成，另有两项试验仍在进行中[88] ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2b/3期研究将招募约450名患者，为期48周，按1:1:1随机分配到两个不同剂量组或安慰剂组[70] - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验于2016年11月完成，历时57周，涉及32名患者[68] - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验于2014年12月启动，评估32名轻度至中度患者[95] - ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期试验预计招募约450名患者，于2018年10月开始[97] ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期研究招募约132名患者，为期14周，按1:1:1随机分配到30mg、50mg剂量组或安慰剂组[78] - ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的二期试验于2020年10月完成，约132名患者参与，随机分为两组不同剂量（30mg和50mg）组和安慰剂组[90] ANAVEX2 - 73其他相关情况 - 排除携带SIGMAR1和COMT两种生物标志物变体的患者（约占人口的10%-20%），有望使约80%-90%的患者在功能和认知评分上有显著改善[65] - ANAVEX2 - 73一期单次递增剂量试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg[93] - 约80%拥有常见SIGMAR1野生型基因变异的人群使用ANAVEX2 - 73后认知和功能评分改善[96] ANAVEX3 - 71相关情况 - ANAVEX3 - 71的一期人体临床试验于2020年7月启动，至少纳入36名健康男女受试者[82][83] - 2016年4月，FDA授予ANAVEX3 - 71治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[104] 公司获得资助情况 - 公司于2017年1月获得国际雷特综合征基金会至少60万美元的资助，用于ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[72] - 澳大利亚Shake It Up基金会承诺为ANAVEX2 - 73治疗帕金森病的澳大利亚临床研究提供高达50%的费用[80] - 公司获迈克尔·J·福克斯基金会100万美元研究赠款用于开发ANAVEX2 - 73治疗帕金森病[81] 2021财年第一季度财务数据关键指标变化 - 2021财年第一季度运营费用为940万美元，较2020财年同期的770万美元增加170万美元[127][129] - 2021财年第一季度研发费用为790万美元，较2020财年同期的630万美元增加160万美元，增幅约25%[127][130] - 2021财年第一季度净亏损为790万美元，即每股亏损0.12美元，2020财年同期净亏损为660万美元，即每股亏损0.12美元[127] - 2021财年第一季度其他收入净额为160万美元，较2020财年同期的110万美元增加[131] - 2021财年第一季度经营活动净现金使用量为790万美元，2020财年同期为570万美元[133][135] 现金及现金等价物相关数据 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为4740万美元，较2020年9月30日增加1810万美元[132] - 2020年第四季度，公司通过发行普通股获得2600万美元[132] - 截至2020年12月31日的三个月，融资活动提供的现金为2600万美元，2019年同期为1100万美元[133][135][136] - 2020年现金及现金等价物增加1810.86万美元，2019年增加527.28万美元[133] 公司股份发售相关情况 - 2019年6月7日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股[137] - 截至2020年12月31日，约660万美元的公司普通股仍可供林肯公园根据2019年购买协议购买，截至本季度报告提交日，无剩余份额[137] - 2020年5月1日，公司与销售代理签订销售协议，可通过销售代理不时发售普通股[138] - 公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[141] - 截至2020年12月31日，3370万美元的股份仍在有效暂搁注册声明下可供发售，提交本季度报告前，780万美元仍可供发售[141] 公司专利情况 - 公司拥有10项美国专利、13项美国专利申请以及各种PCT或美国以外的专利申请[120] 市场规模预测 - 预计到2050年，美国阿尔茨海默病患者将从2020年的580万增至近1400万[111] - 预计到2021年，帕金森病市场将扩大至32亿美元[112] - 预计到2022年，全球恶性黑色素瘤市场将增长至44亿美元[118] 公司内部控制情况 - 截至2020年12月31日，公司披露控制和程序有效[145] - 截至2020年12月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[147]

财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损790万美元，即每股亏损0.12美元，去年同期净亏损660万美元，每股亏损同样为0.12美元 [12] - 本季度研发费用为790万美元，去年同期为630万美元，一般及行政费用与去年同期持平 [12] - 本季度其他收入增至160万美元，去年同期为110万美元，增长与澳大利亚临床试验活动的研发激励收入有关 [13] - 截至目前，公司现金余额约为7500万美元，预计足以支撑长达三年的运营，2020年12月31日现金头寸为4740万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 Rett综合征业务线 - 基于美国Rett综合征II期临床试验的积极数据，公司正在进行潜在加速批准战略规划，同时推进II/III期AVATAR成人Rett综合征和II/III期EXCELLENCE儿科Rett综合征研究 [6] - FDA已批准将ANAVEX 2 - 73美国Rett综合征II期开放标签扩展研究从12周延长至36周 [6] - 在澳大利亚，公司获得了Rett综合征患者使用ANAVEX 2 - 73的同情用药特别准入计划批准 [6] 帕金森病业务线 - 公司获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会近100万美元的研究资助，用于开发ANAVEX 2 - 73治疗帕金森病 [7] 阿尔茨海默病业务线 - ANAVEX 2 - 73目前处于IIb/III期阿尔茨海默病临床试验，采用差异化患者选择标准，研究目前已完成超过86%的入组和随机化 [10] 新临床管线化合物ANAVEX 3 - 71业务线 - 目前处于I期，进展顺利，独立数据安全监测委员会（DSMB）完成了对初步I期安全数据的预先计划审查，并建议继续研究且无需修改 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续在临床试验中开创大数据方法，利用全外显子测序和基因表达数据的表型和基因型精准医学分析，以识别可能预测Rett综合征、帕金森病和阿尔茨海默病治疗成功几率增加的患者遗传变异和基因表达变化 [9] - 公司计划将ANAVEX 2 - 73推进到脆性X综合征的临床研究中，因为该药物在Rett综合征和脆性X综合征的临床前研究中均有积极数据 [39][40] - 行业竞争方面，Rett综合征的竞争对手GW Pharma因新冠疫情停止了相关试验并完全退出该项目，对公司有利 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对新一年的业务前景感到兴奋，有望在短期内公布多项数据，同时继续对资源进行财政负责的管理 [14] - 生物标志物驱动的临床数据和对生物靶点sigma - 1受体的进一步分子理解，让公司对为患者带来新治疗干预措施的目标更有信心 [14] 其他重要信息 - 公司有足够的ANAVEX 2 - 73原料药支持所有正在进行和计划中的临床试验以及Rett综合征项目的第一年商业发布需求 [7] - 根据3年的稳定性数据，ANAVEX 2 - 73原料药和口服溶液均表现出优异的化学稳定性 [7] - ANAVEX 3 - 71获得了FDA针对额颞叶痴呆的孤儿药指定 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Rett项目中美国研究的额外细节公布时间、开放标签扩展研究延长的理由及扩展阶段患者入组比例 - 回答: 完成美国研究安慰剂对照部分的患者100%进入扩展研究，扩展研究延长6个月是因为参与患者和家属的兴趣，以及继续收集Rett综合征患者长期安全数据的需要；关于研究结果的详细数据将在短期内公布，同时会结合之前在阿尔茨海默病IIa期临床研究中确定的sigma - 1变异的生物标志物效应的遗传特征 [18] 问题2: Rett项目额外细节是否会在即将到来的精神病学或神经学会议上公布 - 回答: 公司会尽快提供数据，可选择合适的会议或通过新闻稿和网络研讨会的形式公布 [20] 问题3: Rett项目中儿科试验EXCELLENCE和成人试验AVATAR的进展及结果公布时间 - 回答: 两项试验进展顺利，AVATAR研究结果预计在今年上半年公布，EXCELLENCE研究结果预计在今年下半年公布 [22] 问题4: 帕金森病项目的下一步计划，是否会在今年进入后期研究以及是否会寻求机构指导 - 回答: 公司正在收集参与患者的背景信息和结果相关性数据，并将向FDA提交这些数据以寻求指导，确定关键研究设计 [25] 问题5: ANAVEX 3 - 71与ANAVEX 2 - 73的差异 - 回答: ANAVEX 3 - 71是一个完全不同的分子，对sigma - 1受体有很强的亲和力，对毒蕈碱M1受体的亲和力更明显，而ANAVEX 2 - 73对其他毒蕈碱受体的亲和力更强但较弱；公司可能会先将ANAVEX 3 - 71用于不与ANAVEX 2 - 73直接竞争的适应症 [27] 问题6: Rett综合征项目若数据积极，额外的审批门槛、是否有资格获得优先审查凭证、竞争格局以及药物上市所需条件 - 回答: 公司将进行全基因组/外显子分析，并与FDA分享数据，AVATAR和EXCELLENCE的额外数据将提供支持；如果儿科研究积极，公司有资格获得优先审查凭证；竞争对手GW Pharma退出Rett综合征项目对公司有利；公司与Rett社区关系良好，有能力自行推广药物 [30][31] 问题7: 澳大利亚特别准入团队的现状、是否能产生可用临床数据以及项目规模 - 回答: 澳大利亚的同情用药计划允许完成临床研究的患者在医生监督下继续用药，这些患者在药物获批后将自动有资格使用该药物，目前该计划主要针对已参与研究的现有患者 [34] 问题8: 阿尔茨海默病领域的监管环境以及对公司项目的影响 - 回答: 如果FDA对aducanumab的审批结果为积极，意味着一项有力的临床研究足以批准阿尔茨海默病药物，这对公司的IIb/III期研究可能是积极的；如果审批结果为消极，也不会影响公司的研究进展，因为公司的研究已经取得了进展，且有IIa期研究的支持数据 [36] 问题9: Rett综合征阳性数据对其他孤儿神经系统疾病开发的影响、未来孤儿中枢神经系统适应症开发的优先选择、口服溶液的商业意义以及与其他化合物的协同组合可能性 - 回答: Rett综合征的积极数据增加了ANAVEX 2 - 73在脆性X综合征临床研究中成功的机会，公司计划将其推进到脆性X综合征的临床研究；口服溶液对于吞咽困难的患者是一个战略优势；公司认为与其他靶向不同途径的化合物可能存在协同作用，如aducanumab获批，可能与ANAVEX 2 - 73有协同作用 [39][40][41] 问题10: ANAVEX 3 - 71试验的持续时间、结果公布时间、阳性结果后的推进时间以及帕金森病项目完整研究数据的展示计划 - 回答: ANAVEX 3 - 71的I期研究数据预计在2021年上半年公布，可能会早于6月；公司将以适当的方式展示帕金森病研究的完整数据，包括CDR系统的其他测量指标、活动记录仪数据等，并将这些数据提交给FDA以寻求指导 [44][45] 问题11: 是否有计划在今年将脆性X综合征或Angelman综合征推进到临床试验 - 回答: 公司计划在FDA的指导下启动脆性X综合征的临床研究，并已提交了ANAVEX 2 - 73在脆性X综合征的临床前数据论文，预计该论文将很快发表 [47] 问题12: 阿尔茨海默病临床试验入组进度缓慢的原因 - 回答: 入组进度缓慢主要是因为假期期间活动停止，且公司增加了更多试验点；公司注重筛选合适的患者，以确保研究质量 [49] 问题13: 目前有多少个试验点正在入组 - 回答: 大约有40 - 50个试验点，公司在德国、英国、加拿大和荷兰增加了试验点 [50] 问题14: 是否仍希望在2021年初完成入组 - 回答: 是的，公司仍维持原计划，数据公布时间为最后一名患者入组后的一年，即2022年上半年 [51] 问题15: 目前银行账户中的7500万美元是否得益于近期股价上涨 - 回答: 是的，公司利用了股价上涨的机会，通过ATM工具以最小的稀释成本筹集了资金 [53] 问题16: 目前的流通股数量 - 回答: 具体细节将在下个季度的报告中公布，预计稀释程度较小 [54][55] 问题17: 是否有关于阿尔茨海默病IIb/III期试验中期数据读出的想法 - 回答: 理论上有进行中期分析的可能性，具体将根据与FDA的讨论结果决定 [59] 问题18: 中期数据是否能使公司在IIb/III期研究仍在进行时就开始III期研究 - 回答: 公司认为IIb/III期研究就是关键研究 [61] 问题19: 是否仍在等待帕金森病的身体数据 - 回答: 是的，公司将尽快整理并展示帕金森病研究的完整数据，包括基因组数据、活动记录仪数据等 [63][65]

财务数据和关键指标变化 - 2020财年净亏损2630万美元，合每股0.45美元，2019财年净亏损2630万美元，合每股0.54美元 [12] - 2020财年一般及行政费用因非现金薪酬费用减少约100万美元 [12] - 2020财年研发费用为2520万美元，较2019财年增加290万美元，因临床试验活动增加和现有临床试验持续推进 [12] - 2020财年其他收入增至480万美元，与澳大利亚临床试验活动的研发激励收入有关 [13] - 2020年9月30日现金头寸为2920万美元，2019年9月30日为2220万美元，截至会议当天现金头寸增至4760万美元，足够未来约24个月使用 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - ANAVEX 2 - 73：美国雷特综合征2期对照试验达到主要安全、药代动力学和次要疗效终点，RSBQ和CGI - I评分有统计学意义和临床意义的持续改善；帕金森病痴呆概念验证2期安慰剂对照试验达到主要目标，CDR计算机化评估系统分析有临床意义、剂量依赖性和统计学意义的改善；计划推进AVATAR成人雷特综合征研究进入关键2/3期临床试验；计划开展脆性X综合征关键2/3期研究；计划在2021年启动成像聚焦的帕金森病临床研究；阿尔茨海默病2b/3期研究目前已完成超80%的入组，预计2021年初完成全部入组 [6][8][9][10] - ANAVEX 3 - 71：口服小分子药物，目前处于1期临床试验，预计2021年上半年公布顶线数据 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 基于美国雷特综合征研究数据，计划与FDA讨论加速批准途径 [7] - 计划利用基因生物标志物扩大2 - 73产品线，将精准医学应用于有未满足医疗需求的神经系统疾病 [7] - 计划开展新的罕见病适应症2/3期临床试验 [7] - 计划在提交帕金森病痴呆研究结果给FDA获得监管指导后，开展ANAVEX 2 - 73的关键试验 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年面临新冠疫情挑战，但公司取得显著进展，期待在多个项目上实现关键里程碑，包括雷特综合征试验数据、扩大2 - 73罕见病项目、完成阿尔茨海默病2b/3期试验、推进2 - 73在帕金森病的临床疾病修饰测试 [14] 其他重要信息 - 2020年11月，公司收到美国专利商标局对专利申请号16/717,921的许可通知，该专利预计至少有效期至2037年，扩大了使用其主要候选药物2 - 73和候选药物1 - 41治疗一系列神经发育障碍的治疗方法的覆盖范围 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：AVATAR研究推进有何变化，与近期成人研究的样本特征有何不同 - 公司将把AVATAR研究的次要终点RSBQ和CGI - I的疗效指标转为主要终点；AVATAR研究平均药物暴露量更高，剂量比美国研究高，可体现FDA关注的剂量反应 [17] 问题2：对美国成人研究的疗效指标、样本量和预期效应大小有何看法，AVATAR研究样本量是否会改变 - 目前无需改变AVATAR研究的患者数量，可能会增加额外区域，但需与FDA讨论后再做决定 [19] 问题3：是否计划与FDA会面，会面结果是否会影响AVATAR研究的设计、实施和规模 - 公司有与FDA讨论的计划，希望将其作为最终的关键研究，若FDA有额外建议会考虑 [21][22] 问题4：何时能以同行评审形式展示雷特综合征和帕金森病认知或痴呆研究的数据 - 由于两项研究的共同主要终点和次要疗效终点需考虑患者基因背景的遗传结果，分析时间较长，预计2021年初会公布更多细节 [24] 问题5：公司提到的另一种罕见疾病是否包括安吉尔曼综合征、亨廷顿病或其他神经精神罕见疾病以外的适应症 - 除已开展临床试验的雷特综合征外，药物在婴儿痉挛症和安吉尔曼综合征的临床前数据也有疗效，还有其他罕见发育性疾病的临床前数据，但需先进行战略和临床设计讨论，2021年会公布更多信息 [26][27][28] 问题6：阿尔茨海默病研究何时能看到首批数据 - 该研究为48周研究，最后一名患者入组后加48周，预计2022年初能看到数据 [31] 问题7：截至会议当天增加的现金从何而来 - 公司有ATM和购买协议两个项目，在股价上涨时可利用其中一个确保有两年的现金储备，目前已使用，后续不会高频使用 [33] 问题8：计划启动的ANAVEX 2 - 73成像聚焦的帕金森病临床研究是什么意思 - 公司此前获得迈克尔·福克斯基金会的资金用于帕金森病（非痴呆）的疾病修饰临床前研究且很成功，今年想进一步了解药物在非痴呆帕金森患者中的作用机制 [36] 问题9：澳大利亚阿尔茨海默病试验为何要拓展到美国站点，这对澳大利亚市场规模有何影响 - 该试验已成为国际研究，除澳大利亚外，还在德国、荷兰、英国和加拿大入组，国际研究有优势，并非澳大利亚患者数量受限 [39] 问题10：阿尔茨海默病研究是否会进行中期分析 - 研究方案允许进行中期分析，但中期分析可能会产生误导，目前不确定是否会进行，有可能在2022年前获得相关数据 [41] 问题11：AVATAR成人雷特综合征研究进入2/3期，是否会测试到成人阶段 - 成人雷特综合征患者此前受关注较少，公司在老年患者中看到了强烈反应，因此AVATAR和EXCELLENCE研究旨在覆盖18岁以上和18岁以下两个年龄段 [43][44] 问题12：EXCELLENCE研究是否正在入组 - 是的，入组情况良好 [44]

运营费用变化 - 2020财年运营费用增至3110万美元，较2019财年的2910万美元增长约6.9%[261][267] - 2020财年研发费用为2520万美元，较2019财年的2230万美元增加290万美元，约13.3%[261][268] - 2020财年一般及行政费用为590万美元，较2019财年的680万美元减少90万美元[269] - 2020年总运营费用为31,088,232美元，2019年为29,106,948美元[305] - 2020年9月30日止年度，公司发生办公室租赁费用23.3423万美元（2019年为19.0416万美元）[369] 净亏损情况 - 2020财年净亏损2630万美元，合每股0.45美元，与2019财年的2630万美元（每股0.54美元）持平[265][271] - 2020年净亏损及综合亏损为26,280,470美元，2019年为26,294,979美元[305] - 2020年基本和摊薄后每股净亏损为0.45美元，2019年为0.54美元[305] - 2019年净亏损26,294,979美元，2020年净亏损26,280,470美元[309] 现金及现金等价物情况 - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为2920万美元，较2019年9月30日的2220万美元增加700万美元[272] - 2020年9月30日现金及现金等价物为29,249,018美元，2019年为22,185,630美元[302] - 2020年现金及现金等价物增加7,063,388美元，2019年减少745,008美元[307] 经营活动现金使用情况 - 2020财年经营活动使用现金2130万美元，较2019财年的1850万美元增加280万美元[262][275] - 2020年经营活动使用的净现金为21,287,046美元，2019年为18,527,117美元[307] 融资活动现金情况 - 2020财年融资活动提供现金2840万美元，主要来自发行普通股[272] - 2020年融资活动提供的净现金为28,350,434美元，2019年为17,782,109美元[307] 普通股发行情况 - 2020财年发行940万股，总收益2880万美元；2019财年发行670万股，总收益1780万美元[276] - 2020年发行普通股所得为28,754,198美元，2019年为17,832,109美元[307] - 2018年9月30日普通股数量为45,933,472股，2019年为52,650,521股，2020年为62,045,198股[309] - 2018 - 2019年发行股份增加资本13,197,604美元和4,634,505美元，2019 - 2020年增加21,254,298美元和7,096,136美元[309] 购买协议及额度情况 - 截至2020年9月30日，2019年购买协议下约2410万美元普通股可供林肯公园资本基金购买[279] - 截至2020年9月30日，销售协议下还有4250万美元额度可用[283] - 2015年10月21日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订50,000,000美元购买协议，2019年9月30日该协议已到期[357][358] - 2019年6月7日，公司与林肯公园签订50,000,000美元购买协议，经2020年7月1日修订，有效期至2022年7月1日[360] - 公司可自行决定指示林肯公园在任何工作日购买最多200,000股普通股，特定情况下可增至250,000股，每日承诺购买金额不超2,000,000美元[361] - 修订日期后，公司向林肯公园出售普通股限制为12,016,457股，占修订日期流通普通股的19.99%[362] - 截至2020年9月30日，公司根据2019年购买协议向Lincoln Park发行7,633,527股普通股（2019年为1,839,415股），其中7,564,584股（2019年为1,500,000股）的总购买价为2.1254298亿美元（2019年为463.4505万美元），另有68,943股（2019年为339,415股）为承诺股，该协议下剩余可用金额为2.4111197亿美元（2019年为4.5365495亿美元）[364] - 2018年7月6日公司与销售代理签订销售协议，经2020年5月1日修订和重述，可通过销售代理不时发售普通股，总毛销售收益最高可达5000万美元，销售代理佣金最高为销售毛收益的3%，2020年9月30日止年度，根据该协议出售1,760,429股，毛收益为749.99万美元（扣除发行费用后净收益为709.6136万美元），该协议下剩余可用金额为4250.01万美元[366][368] 准则采用情况 - 2019年10月1日起采用ASU No. 2018 - 07计量非员工股份支付奖励[293] - 2019年10月1日采用Topic 842租赁准则，对公司合并经营成果、财务状况、现金流和财务报表披露无影响[347] - 2019年10月1日采用ASU No. 2018 - 07准则，对公司合并经营成果、财务状况、现金流和财务报表披露无重大影响[349] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，主要开发中枢神经系统疾病疗法，核心化合物ANAVEX2 - 73用于治疗阿尔茨海默病等[310] 公司盈利及现金流预期 - 公司尚未产生运营收入，预计未来仍会有负现金流，无法预测何时盈利[312] 公司财务支出及融资情况 - 公司认为现有现金及第三方财务承诺足以满足财务支出超两年，但支出受多种因素影响[313] - 除特定协议权利外，无法保证需要时能获得额外融资，否则可能延迟或缩减研发活动[314] COVID - 19影响 - COVID - 19对公司2020年运营和财务状况无重大影响，但无法估计对未来的影响[317] 研发税收抵免情况 - 公司有资格获得研发税收抵免，包括纽约市生物技术税收抵免和澳大利亚研发税收激励抵免[325] - 2017年9月30日止年度，公司获597,886美元赠款资助，2020年9月30日止年度确认149,888美元（2019年为298,943美元），截至该日已全额确认[351][352] - 2020年9月30日止年度，公司就澳大利亚研发税收抵免记录研发激励收入4,375,025美元（澳元6,392,266）（2019年为2,215,691美元（澳元3,281,300））[355] - 2019年9月30日止年度，公司就纽约市生物技术税收抵免记录研发激励收入250,000美元，2020年9月30日止财年不再符合资格[356] 稀释每股亏损相关 - 截至2020年9月30日，稀释每股亏损排除了10,576,266股（2019年为8,812,933股）与流通期权和认股权证相关的潜在稀释普通股[331] 股票期权及认股权证情况 - 截至2020年9月30日，公司股票购买认股权证数量为500,000股，加权平均行使价格为3.88美元，2019年对应数据分别为350,000股和4.19美元[371] - 2015年股票期权计划预留发行普通股的最大数量为6,050,553股，截至2020年9月30日，该计划下仍有146,371份期权可供发行（2019年为146,371份）；2019年股票期权计划有600万股普通股可供发行，截至2020年9月30日，该计划下仍有3,161,665份期权可供发行（2019年为4,788,333份）[375][377] - 截至2020年9月30日，公司已发行在外的股票购买期权数量为10,076,266股，加权平均行使价格为3.48美元，合计内在价值为1498.2581万美元；可行使的期权数量为7,412,100股，加权平均行使价格为3.66美元，合计内在价值为1076.3906万美元[378] 基于股票的薪酬费用情况 - 2020年9月30日止年度，公司确认基于股票的薪酬费用为487.6906万美元（2019年为643.0873万美元），预计到2023年剩余期限内将记录约404.0812万美元的基于股票的薪酬费用[381] 期权和认股权证公允价值假设情况 - 2020年和2019年公司使用Black - Scholes期权定价模型估计期权和认股权证授予日公允价值的加权平均假设中，无风险利率分别为1.57%和2.50%，预期期权寿命分别为5.53年和6.05年，年化波动率分别为95.99%和104.45%，股息率均为0.00%[382] 税前亏损及净经营亏损结转情况 - 2020年公司美国和国外税前亏损分别为1809.6148万美元和816.1658万美元，总计2625.7806万美元；2019年对应数据分别为1803.1016万美元、818.1782万美元和2621.2798万美元。截至2020年9月30日，公司美国联邦净经营亏损结转约为7680万美元（2019年为6080万美元），州和地方净经营亏损结转约为1.031亿美元（2019年为6400万美元），澳大利亚净经营亏损结转约为430万美元（2019年为350万美元）[384][386] 税务审查及NOL限制情况 - 公司在美国联邦、州、地方及外国司法管辖区提交所得税申报表，自2013年起的纳税年度均可能接受税务机关审查[389] - 净经营亏损（NOL）结转需经美国国税局和州税务机关审查和调整[390] - 若重要股东所有权权益在三年内累计变化超过50%，NOL和税收抵免结转可能会受到年度限制[390] - 公司完成了截至2020年9月30日财年的第382条分析，目前认为第382条不会限制可用NOL的使用[390] 加权平均流通股数情况 - 2020年加权平均流通股数为58,194,894股，2019年为48,906,470股[305] 股东权益总额情况 - 2018年9月30日股东权益总额为22,321,696美元，2019年为20,289,699美元，2020年为27,236,569美元[309]

财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损650万美元，每股亏损0.11美元，而2019财年同期净亏损650万美元，每股亏损0.13美元 [10] - 一般及行政费用季度环比保持在140万美元 [10] - 截至2020年6月30日的季度研发费用为670万美元，比2019年同期增加90万美元，主要因临床试验活动增加和现有临床试验持续推进 [10] - 2020年6月30日现金状况为2760万美元，而2019年9月30日为2220万美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73 - 澳大利亚政府卫生部治疗用品管理局（TGA）批准其用于阿尔茨海默病患者继续治疗的同情使用特殊准入计划 [6] - 加拿大和英国卫生当局批准将其治疗早期阿尔茨海默病的国际IIb/III期双盲、随机、安慰剂对照安全性和有效性试验范围分别扩大至加拿大和英国，预计将加速该重要阿尔茨海默病试验的入组 [7][8] - 美国II期Rett综合征试验已完成入组，入组目标超出50%，目前有31名患者入组，预计2020年第四季度公布该研究的顶线结果 [8] - 第三项Rett综合征计划EXCELLENCE试验中，首位儿科患者已给药，该II/III期试验将在69名5至18岁儿科Rett综合征患者中评估其安全性和有效性，治疗期为12周 [8] ANAVEX 3 - 71 - 治疗额颞叶痴呆（FTD）的I期临床试验已完成首位参与者入组，该试验是前瞻性双盲、随机、安慰剂对照研究，预计2021年上半年公布顶线数据 [9] 帕金森病痴呆 - II期研究的顶线结果即将公布，预计在本财季宣布 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进临床项目，努力实现多个重要里程碑，未来将有多项数据公布 [9][11] - 若ANAVEX 2 - 73正在进行的研究有积极结果，其产品线可能会扩展到帕金森病、婴儿痉挛症、脆性X综合征、安格曼综合征等适应症 [37] - 公司计划在美国研究结果公布后，进入日本市场继续开展ANAVEX 2 - 73针对Rett患者的研究，尚未确定是自行开展还是与当地合作伙伴合作 [46][48] - 公司在Rett综合征研究中得到Rett社区基金会的大力支持，通过与患者家长沟通优化试验方案，增加了入组人数，未来将继续与美国及其他国家的Rett社区合作 [41][42][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临挑战时期，公司仍在财政负责的工作下稳步前进，未来将迎来令人兴奋的时期，有多项数据待公布，会持续提供进展更新 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于PD认知研究，怎样的结果会让公司有信心继续投资该适应症，如何定义成功？ - 公司开展该研究是基于IIa期阿尔茨海默病认知研究有信号，以及迈克尔·福克斯基金会赞助的帕金森病疾病修饰动物模型临床前研究结果积极。研究主要关注痴呆领域，主要终点是痴呆领域，次要终点包括帕金森病损伤相关指标如UPDRS、睡眠等，还包括大量生物标志物测量，希望客观看待研究结果，先寻找信号，因近80%帕金森患者会发展为痴呆，有信号后会与监管机构分享并推进 [13][14][18] 问题2：PD认知研究是否是信号寻求研究，有无效应大小等方面的偏见？ - 公司只是先寻找信号，不排除任何可能性，有信号后会与监管机构分享并推进后续工作 [16][18] 问题3：PD认知研究数据是否会在9月底公布？ - 公司表示会在本季度公布，具体时间待有数据后确定 [20] 问题4：美国II期Rett研究入组患者有哪些类型和特征，入组是否符合方案要求，该样本与更广泛Rett患者群体的关系？ - 公司在首批6名患者（PK队列）数据中看到与疾病特异性生物标志物谷氨酸水平相关的信号。入组患者涵盖疾病各种表型有功能障碍的患者，以辨别药物效果。入组严格符合纳入/排除标准。美国研究针对18岁及以上患者，实际老年患者样本较少，最终入组31名患者，超出原计划10名，这对疗效计算有益。在成人研究首批6名患者中，最低剂量就有积极效果，令人鼓舞 [22][23][26] 问题5：帕金森病痴呆试验中最关键的测试是什么，若II期试验阳性，单个III期试验是否足够？ - 最关键的测试是CDR连续性注意力，这是主要终点，是帕金森病痴呆最重要的信号；UPDRS是多项指标的综合，作为次要终点也有意义。若II期试验阳性，公司会与FDA分享结果，再决定下一步寻求批准的合适步骤 [33] 问题6：使用探索性疗效和疾病生物标志物测量的长期给药研究是否已启动？ - 公司所有研究都有延长期，Rett综合征美国研究延长期为12周，AVATAR研究和EXCELLENCE研究为1年，帕金森病痴呆研究为1年，阿尔茨海默病IIb/III研究为2年。不仅延长期研究有生物标志物，基础的随机、安慰剂对照研究也有生物标志物，包括基因分析 [35] 问题7：ANAVEX 2 - 73是否还关注其他中枢神经系统结果，还是仅关注癫痫？ - 公司产品线显示，ANAVEX 2 - 73在帕金森病、婴儿痉挛症、脆性X综合征、安格曼综合征的动物模型中有确认疗效的有力证据，若正在进行的研究有积极结果，产品线可能会扩展到这些适应症 [37] 问题8：儿科项目希望入组哪些类型的患者？ - 5至18岁儿科研究与成人研究类似，因Rett综合征表型相对稳定。EXCELLENCE研究作为更大规模的关键研究（II/III期），纳入更多测量指标，持续时间更长，成人研究为7周，儿科研究为12周 [39] 问题9：请评价竞争环境，以及ANAVEX 2 - 73在新兴治疗范式中的定位，以及患者招募竞争情况？ - 公司从一开始就得到Rett社区的大力支持，Rett基金会在临床前动物模型和临床研究方面都给予支持。公司在制定方案时征求患者家长意见，减少医院就诊次数，增加在家评估的选项，这在疫情期间有助于增加入组人数。公司计划继续与美国及其他国家的Rett社区合作 [41][42][44] 问题10：Rett综合征在亚洲社区是否是挑战，公司有无通过合作等方式扩大在这些国家潜在准入的企业战略？ - 亚洲尤其是日本和中国有与美国相当数量的Rett患者，仅日本就有约1万至1.5万名患者。公司计划在美国研究结果公布后进入日本市场继续研究，尚未确定是自行开展还是与当地合作伙伴合作 [46][48]

公司项目组合情况 - 公司总项目组合有五个，包括两个核心项目和三个种子项目[74] ANAVEX2 - 73药物疗效相关 - 排除约10%-20%有特定生物标志物变异的患者，有望使约80%-90%患者在服用ANAVEX2 - 73后功能和认知评分显著改善[78] - 对2a期研究参与者的基因组DNA和RNA评估分析超33000个基因，约80%无SIGMAR1（rs1800866）变体的参与者认知和功能评分改善[112] - 临床前数据显示ANAVEX2 - 73对癫痫、婴儿痉挛症等多种神经疾病有显著改善[114] - 临床前数据表明ANAVEX2 - 73在病理条件下对线粒体酶复合物有保护作用，在多发性硬化症中可能促进髓鞘再生[117][118] ANAVEX2 - 73药物临床试验情况 - 2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[79] - 2018年8月开始ANAVEX2 - 73针对阿尔茨海默病的2b/3期双盲、安慰剂对照研究，将招募约450名患者，为期48周[82] - 2019年10月启动ANAVEX2 - 73的长期开放标签扩展研究ATTENTION - AD，预计持续两年[84] - 2017年1月公司获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助用于ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[84] - 2019年3月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验，在美国进行，涉及31名患者，为期7周[86] - 2019年6月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的第二个2期研究AVATAR，在澳大利亚和英国进行，涉及约33名患者，为期7周[87] - 2020年7月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的第三个研究EXCELLENCE，为2/3期研究，针对5 - 18岁至少69名儿科患者，为期12周[88] - 首个雷特综合征2期研究于2020年6月完成招募，预计2020年底公布topline结果[86] - 2018年10月公司启动ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期试验，招募约120名患者，随机1:1:1分配到两种不同剂量的ANAVEX2 - 73组或安慰剂组，研究已完成招募[90][102] - 2019年3月公司启动ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验[99] - 2014年12月启动ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验，31周初步数据显示安全性良好、有积极剂量反应等[106][108] - 2018年7月澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期试验，预计招募约450名患者[113] - ANAVEX2 - 73的1期单次递增剂量（SAD）临床试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg，低于此剂量耐受性良好，高于此剂量有头痛和头晕等不良反应[104] ANAVEX2 - 73药物资格认定 - 2016年5月和6月，FDA分别授予ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格；2019年11月，授予其治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定；2020年2月，授予其治疗雷特综合征的快速通道指定[100][101] ANAVEX3 - 71药物临床试验情况 - 2020年7月公司启动ANAVEX3 - 71治疗额颞叶痴呆的1期临床试验，至少纳入36名健康男女受试者[92][93] 疾病患者数量及市场规模 - 2019年美国约580万阿尔茨海默病患者，预计2025年达720万，增长约24%[131] - 全球超1000万帕金森病患者，预计2021年市场规模达32亿美元[133] - 2015年美国约340万癫痫患者[136] - 恶性黑色素瘤占皮肤癌死亡病例的75%，预计2022年全球市场规模达44亿美元[137] - 预计2024年前列腺癌药物治疗市场规模近135亿美元[138] - 美国今年预计新增约5.5万例胰腺癌病例，约4.4万患者死亡，预计2021年美欧六国市场规模达29亿美元[139] 公司专利情况 - 公司拥有9项美国专利、10项美国专利申请及多项PCT或美国以外专利申请[141] 公司财务数据关键指标变化 - 2020财年第三季度运营费用810万美元，2019年同期710万美元；非现金费用130万美元，2019年同期120万美元[148] - 2020财年第三季度净亏损650万美元，每股亏损0.11美元，2019年同期净亏损650万美元，每股亏损0.13美元[148] - 2020财年第三季度总运营费用810万美元，2019年同期710万美元；截至6月30日的9个月总运营费用2360万美元，2019年同期2280万美元[150] - 2020年第二季度研发费用为670万美元，较2019财年同期的580万美元增加90万美元；2020年前九个月研发费用为1910万美元，较上一年同期的1750万美元增加160万美元[152] - 2020年第二季度其他收入净额为160万美元，较2019财年同期的60万美元增加100万美元；2020年前九个月其他收入为330万美元，较2019财年同期的210万美元增加120万美元[153] - 截至2020年6月30日，公司流动资产为3163.0256万美元，流动负债为694.9198万美元，营运资金为2468.1058万美元；截至2019年9月30日，流动资产为2532.9373万美元，流动负债为503.9674万美元，营运资金为2028.9699万美元[154] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2760万美元，较2019年9月30日增加540万美元，主要是由于根据2019年购买协议发行普通股获得融资活动现金2050万美元，抵消了经营活动使用的现金1500万美元[154] - 2020财年前九个月经营活动使用的净现金为1500万美元，较2019财年同期的1600万美元减少100万美元，主要是由于该期间收到的研发激励收入增加[155] - 2020财年前九个月融资活动提供的现金为2050万美元，归因于根据2019年购买协议以不同市场价格发行普通股收到的现金；2019财年前九个月融资活动提供的现金为1430万美元，归因于根据2015年购买协议和2019年购买协议以不同市场价格发行普通股收到的现金[156] 公司协议情况 - 2019年6月7日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订2019年购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股；截至2020年6月30日，约2490万美元的公司普通股仍可供林肯公园根据该协议购买[157][159] - 2020年5月1日，公司与坎托·菲茨杰拉德公司和SVB Leerink有限责任公司签订修订和重述的销售协议，可通过销售代理不时发售和出售普通股，总毛销售收益至多5000万美元；截至2020年6月30日，尚未根据该协议出售任何股份，公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[160][163] 公司内部控制情况 - 公司管理层评估认为，截至2020年6月30日，公司的披露控制和程序有效[170] - 2020年第二季度，公司在管理层根据《交易法》规则进行的评估中，未发现对财务报告内部控制有重大影响或可能有重大影响的变化[171]

财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损720万美元，合每股亏损0.12美元，而2019财年同期净亏损720万美元，合每股亏损0.15美元 [11] - 截至2020年3月31日的三个月研发费用保持在610万美元，一般及行政费用较2019年第二季度减少40万美元，降至170万美元，主要因股票期权补偿费用减少 [11] - 2020年3月31日现金状况为2660万美元，而2019财年末（9月30日）为2220万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 两项2期雷特综合征试验和2b/3期阿尔茨海默病试验的活跃试验及各自开放标签扩展仍在筛选和招募患者，帕金森病痴呆2期试验已完成招募，预计2020年年中公布该研究的顶线结果 [8] - 阿尔茨海默病2b/3期研究已远超50%的招募进度，两项雷特综合征研究也已超过50% [26] - 雷特综合征研究RS - 003已获批启动，虽有额外修订致首位患者尚未入组，但即将开始 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极应对COVID - 19影响，确保临床项目参与者安全和研究完整性，继续专注临床开发计划，与利益相关者密切合作减轻疫情对正在进行的临床试验的影响 [6] - 公司根据各国情况在新项目中积极引入新的试验点，阿尔茨海默病和帕金森病痴呆研究制定了远程或虚拟评估应急计划，药物采用口服制剂，实现多国家直接向患者配送 [9] - 公司认为Sarizotan在雷特综合征STARS试验中的失败未对自身产生直接影响，因其关注的结果指标较窄，凸显了未满足的需求，公司将继续推进自身项目 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临挑战，但公司在实现多个重要里程碑方面取得稳步进展，未来将有多个数据公布，令人期待 [12] - 公司对所有项目感到兴奋，包括阿尔茨海默病研究、帕金森病研究、三项雷特综合征研究以及计划在今年进入1期的ANAVEX 3 - 71研究 [30] 其他重要信息 - 公司过去主要通过与Lincoln Park的购买协议获得资金，可根据股价和烧钱率维持现金状况相对稳定；ATM项目由Cantor Fitzgerald负责，现增加Leerink作为补充，尚未使用该项目，作为资金安全网 [32] - 公司过去烧钱率在每月100万 - 150万美元，近两个季度略高，在每月150万 - 180万美元 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 因COVID - 19修改正在进行的试验是否担心数据受损 - 公司认为试验评估方式（医生对患者和护理人员的提问、帕金森病痴呆的客观计算机评估）不受面对面或虚拟方式影响，虽不能排除虚拟评估与面对面评估存在差异，但问卷和评估方式在两种情况下执行结果相同 [15][16] 问题: 如何看待Sarizotan在雷特综合征STARS试验中的失败及影响 - 公司表示知晓该项目，其失败对患者群体来说很遗憾，该项目关注结果指标较窄，仅关注呼吸功能，未涵盖雷特综合征更广泛的表型，公司希望自身项目不受直接影响，继续推进以改善患者状况 [18] 问题: 帕金森病痴呆2期试验的理想结果是什么，若成功是否计划与FDA举行2期结束会议 - 公司表示会根据结果决定是否与FDA开会，对于理想结果，因这是公司药物在帕金森病痴呆方面的首个研究，没有先入为主的预期，难以设定场景 [20] 问题: 公司此前计划将试验点从15个增加到45个（预计在澳大利亚以外），目前进展如何 - 公司计划在欧洲和北美增加试验点，正在执行相关工作，虽这些国家受COVID - 19影响，但监管审批过程未受影响，目前无延迟，已在协议提交中考虑虚拟和家庭访问方式，以应对可能的情况 [22][23] 问题: 是否已开设新的试验点 - 公司表示尚未开设新的试验点，但正在全力推进 [24] 问题: 阿尔茨海默病研究招募进度仍为50%以上，是否意味着在疫情期间招募进展不大 - 公司澄清，此前宣布阿尔茨海默病2b/3期研究招募进度为50%，目前已远超该进度，同时两项雷特综合征研究也已超过50%，不同研究进度不应混淆 [26] 问题: 是否有第三个尚未开始的雷特综合征试验 - 公司表示雷特综合征研究RS - 003已获批启动，因额外修订首位患者尚未入组，但即将开始 [27] 问题: 有订阅者担心公司没有内部人员购买股票，如何评价 - 公司管理层曾在公开市场积极购买股票，认为不购买不能作为某种信号，且有时因知晓某些信息无法购买，公司对所有项目感到兴奋 [29][30] 问题: 与Lincoln Park、ATM（Cantor Fitzgerald）和Leerink的合作是不同项目还是用于维持资金的项目 - 公司表示过去主要通过与Lincoln Park的购买协议获得资金，ATM项目由Cantor Fitzgerald负责，增加Leerink是对现有项目的修订，并非不同项目，尚未使用该项目，作为资金安全网 [32] 问题: Lincoln Park的合作是否也是ATM项目 - 公司表示这是购买协议，原理与ATM项目相同，即出售股份获得资金 [33] 问题: 公司的烧钱率是多少 - 公司表示过去烧钱率在每月100万 - 150万美元，近两个季度略高，在每月150万 - 180万美元 [36] 问题: 未来几个季度的催化剂有哪些 - 公司表示下一季度将公布帕金森病痴呆2期研究的顶线数据，预计在2020年年中；还将更新雷特综合征研究的招募完成情况，并根据试验持续时间和计算时间预测顶线数据公布时间 [38]