ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病临床情况 - 2016年11月完成ANAVEX®2 - 73针对轻至中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[77] - 2018年10月，在为期五年的2a期临床扩展研究进行到148周时，高浓度ANAVEX®2 - 73治疗组在ADCS - ADL和MMSE评估中表现优于低浓度组（p<0.0001和p<0.0008）[79] - 2018年8月开始ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病的2b/3期双盲、安慰剂对照研究，预计招募约450名患者，为期48周[80] - ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期研究中，31周初步数据显示安全性良好，有积极剂量反应等[103] - 服用10mg - 50mg ANAVEX®2 - 73的阿尔茨海默病患者57周内耐受性良好，无临床显著治疗相关不良事件[104] - ANAVEX®2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期研究预计入组约450名患者，2018年10月开始[109] ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征临床情况 - 2017年1月公司获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助，用于ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[82] - 2019年3月开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验，在美国进行，涉及21名患者，为期7周[84] - 2019年6月开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的第二个2期临床试验（AVATAR研究），在澳大利亚进行，涉及约33名患者，为期7周[85] - 2019年9月获澳大利亚人类研究伦理委员会批准，开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的第三个研究（EXCELLENCE研究），针对至少69名5至18岁儿科患者，为期12周[86] ANAVEX®2 - 73治疗其他疾病临床情况 - 2016年9月公司公布ANAVEX®2 - 73治疗帕金森病的积极临床前数据，在行为、组织病理学和神经炎症指标上均有显著改善[87] - ANAVEX®2 - 73的帕金森病痴呆（PDD）2期研究已完成约120名患者入组，预计2020年年中出topline结果[88][97] - ANAVEX®2 - 73的1期单次递增剂量（SAD）临床试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg [100] ANAVEX®药物孤儿药资格及指定情况 - 2016年5月和6月，FDA分别授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格[95] - 2019年11月，FDA授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定[95] - 2020年2月，FDA授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的快速通道指定[96] - 2016年4月，FDA授予ANAVEX®3 - 71治疗额颞叶痴呆（FTD）的孤儿药资格[117] ANAVEX®2 - 73治疗效果情况 - 排除携带特定生物标志物变异的患者（约占人口的10%-20%），有望使约80%-90%的患者在临床功能和认知评分上显著改善[76] - 约80%无SIGMAR1（rs1800866）变体的人群服用ANAVEX®2 - 73后认知和功能评分改善[108] 疾病市场规模及患者数量情况 - 2019年约580万美国人患阿尔茨海默病，预计到2025年将达720万，增长约24%[126] - 全球超1000万人患帕金森病，帕金森病市场预计到2021年扩大至32亿美元[127] - 恶性黑色素瘤占皮肤癌相关死亡的75%，全球恶性黑色素瘤市场预计到2022年增长至44亿美元[132] - 前列腺癌药物疗法预计到2024年增至近135亿美元[133] - 美国今年预计诊断约5.5万例胰腺癌新病例，约4.4万患者将死于该病，美欧六国胰腺癌药物治疗市场预计到2021年增至29亿美元[134] 公司财务费用及亏损情况 - 2020财年第二季度运营费用为780万美元，2019财年同期为810万美元；净亏损为720万美元，合每股0.12美元，2019财年同期为720万美元，合每股0.15美元[143] - 2020财年上半年总运营费用为1550万美元，2019财年同期为1560万美元，三个月和六个月分别减少30万美元和10万美元[144] - 截至2020年3月31日的三个月，一般及行政费用减少40万美元至170万美元，六个月减少70万美元至310万美元[145] - 截至2020年3月31日的三个月，研发费用保持在610万美元，六个月增加60万美元至1240万美元[147] 公司现金及融资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2660万美元，较2019年9月30日增加440万美元[149] - 2020财年上半年经营活动净现金使用量为1100万美元，2019财年同期为850万美元[151] - 2020财年上半年融资活动提供的现金为1540万美元，2019财年同期为500万美元[152] - 2019年6月7日公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订2019年购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股[154] - 截至2020年3月31日，根据2019年购买协议，约3000万美元的公司普通股仍可供林肯公园购买[156] - 2020年5月1日公司与销售代理签订销售协议，可通过该协议发售普通股，总销售收益至多5000万美元[157] - 公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[159] 公司其他情况 - 公司目前有两个核心项目和三个种子项目，总项目组合包含五个项目[72] - 截至2020年3月31日，公司披露控制和程序有效[167] - 2020年第一季度末，公司财务报告内部控制无重大变化[168] - 公司无重大未决法律诉讼，无持股超5%的股东涉及不利诉讼[168] - 公司无对股东有重大影响的表外安排[163]

临床试验与研发进展 - 公司在2020年预计将进行四项关键临床试验，包括两项Rett综合症的第二阶段试验和阿尔茨海默病的第二阶段/第三阶段试验[8] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的临床试验中，参与者为21名，正在进行的试验包括安全性、耐受性和疗效评估[27] - 在Rett综合症的试验中，5毫克的低剂量ANAVEX®2-73在7周内显示出良好的安全性和耐受性，没有严重不良事件[20] - 在Rett综合症的试验中，基线与第7周的谷氨酸水平显著下降，p值为0.046，表明治疗有效[25] - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病患者中显示出积极的功能反应，与SIGMAR1 mRNA水平相关[13] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的AVATAR研究中，共有33名患者参与[31] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的EXCELLENCE研究中，共有69名患者参与[35] - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病的Phase 2a研究中，经过148周显示出改善MMSE和ADCS-ADL评分的效果[41] - ANAVEX®2-73在帕金森病痴呆症的研究中，主要终点为CDR注意力连续性，显示出有益效果[53] - ANAVEX®2-73的临床数据将在2020年从两项Rett综合症研究和一项帕金森病痴呆症研究中发布[59] - ANAVEX®2-73是一种口服可用的Sigma-1受体激动剂，已显示出恢复稳态的能力[59] - ANAVEX®2-73的临床试验显示出良好的安全性和探索性疗效结果[59] 财务与市场前景 - 公司获得FDA和EMA对ANAVEX®2-73的Rett综合症孤儿药资格认证[10] - 公司预计将在2020年中期发布帕金森病痴呆症的第二阶段试验的顶线数据[10] - 通过生物标志物选择，患者的成功概率提高至76%[22] - 美国阿尔茨海默病患者约570万人，全球约有5000万人生活在痴呆症中[39] - 当前痴呆症的年经济成本估计为1万亿美元，预计到2030年将翻倍[39] 资金支持与战略 - 公司通过与澳大利亚政府和Rettsyndrome.org的非稀释现金支持，确保有足够的资金实现关键里程碑[9] - 公司拥有足够的现金以实现关键里程碑，包括来自澳大利亚政府和Rettsyndrome.org的非稀释现金支持[59]

财务数据和关键指标变化 - 2020财年第一季度净亏损660万美元，合每股0.12美元，而2019财年同期净亏损690万美元，合每股0.15美元，净亏损减少是由于研发激励收入增加 [10] - 2020年第一季度研发费用为630万美元，2019年同期为570万美元，增长是由于管线推进带来的临床开发活动增加 [10] - 2020年第一季度一般及行政费用为140万美元，2019年同期为180万美元，减少主要是由于非现金股票薪酬费用降低 [10] - 截至2019年12月31日，公司现金状况从2019年9月30日的2220万美元增至2750万美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73 - Rett综合征临床项目RS - 001和RS002、AVATAR按计划持续招募患者 [7] - 帕金森病痴呆研究已达到招募目标，在西班牙20个地点和澳大利亚3个地点招募了100多名患者，预计2020年年中公布该研究的 topline 结果 [8] - 2b/3期阿尔茨海默病研究招募完成50%，预计随着研究的国际扩展，招募将加速，2020年研究地点总数将从15个增加到约45个 [8][9] ANAVEX 3 - 71 - 已成功完成IND启用毒理学研究和药品生产，此前已获得美国FDA针对额颞叶痴呆（FTD）的孤儿药指定，预计2020年启动首个1期临床试验 [9] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续推进各药物管线项目，争取达到重要里程碑，期待2020年有多个数据读出 [12] - 对于ANAVEX 2 - 73，待Rett综合征数据明确后，将加速多发性硬化症和核上性麻痹适应症的项目 [17] - 对于ANAVEX 3 - 71，公司战略是将获得FDA孤儿药指定的额颞叶痴呆适应症从1期推进到2期 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各项目上稳步推进，对2020年充满期待，随着进展将提供更多更新 [12] 其他重要信息 - 本周美国FDA授予ANAVEX 2 - 73用于治疗Rett综合征的临床开发项目快速通道指定 [6] - 本季度公司获得另一项美国专利，支持领先药物候选物ANAVEX 2 - 73用于治疗包括Rett综合征和多发性硬化症在内的神经发育障碍，该专利预计至少有效期至2037年 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: 启动儿科Rett综合征试验前的关键事项是什么 - 没有关键事项，已获得启动研究的批准，完成常规的研究点启动访问和向研究点准备药物后即可开始，预计很快完成并公布 [15] 问题2: 是否打算或其他公司是否对快速开发blarcamesine用于多发性硬化症感兴趣，专利涵盖的自闭症和脑瘫是否未来会推进 - 体外研究有关于MS的令人鼓舞的数据，但仍需更多临床前工作，如动物研究或其他验证形式，待Rett综合征数据明确后将加速该项目，核上性麻痹适应症同理 [17] 问题3: 关于阿尔茨海默病和帕金森病的微生物生物标志物分析是否有更多细节，何时公布数据 - 阿尔茨海默病2a期研究有肠道微生物群变化与药物暴露相关的初步积极信号，并已将该指标加入帕金森病痴呆研究扩展中，将随帕金森病痴呆研究扩展结果报告，可看到药物暴露前后以及安慰剂和活性药物组患者肠道微生物群的变化水平 [19] 问题4: 两项正在进行的Rett综合征研究在招募患者方面除了疾病罕见患病率低外是否遇到其他挑战 - 没有遇到其他挑战，公司确保招募合适的患者入组，因获得快速通道指定，不急于招募 [24] 问题5: 帕金森病痴呆研究预计2020年年中报告阳性数据后，是否会与FDA讨论下一步，下一项研究是否可能使用相同的主要疗效终点 - 数据公布后会与FDA讨论下一步，所提及的主要疗效终点曾与多年前获批用于帕金森痴呆的药物相关，所以选择该指标，后续需与机构进一步沟通确认 [26] 问题6: 新化合物3 - 71预计追求的适应症是什么，与2 - 73相比如何定位 - ANAVEX 3 - 71已获得FDA针对额颞叶痴呆的孤儿药指定，公司目前战略是将1期推进到2期 [28] 问题7: 两种化合物的作用机制是否相同或相似 - 分子完全不同，但都激活sigma - 1受体，这是核心假设；ANAVEX 3 - 73还具有对M1 sigma毒蕈碱受体的激活机制，与ANAVEX 2 - 73略有不同；ANAVEX 3 - 71在三重转基因动物模型中显示出对tau、炎症的显著降低和更好的聚集效果，所以公司对其很感兴趣 [30] 问题8: FDA是否授予ANAVEX 2 - 73用于Rett综合征的孤儿药指定、罕见儿科疾病地位和快速通道指定 - 回答是肯定的，ANAVEX 2 - 73用于Rett综合征已获得这三项指定 [34] 问题9: FDA是否深度参与阿尔茨海默病试验，公司是否与FDA密切合作以确保试验结果符合其要求 - 几年前公司在preIND会议上与FDA有过互动并分享了研究设计，公司在阿尔茨海默病项目上与FDA有互动 [36] 问题10: 公司如何定义早期阿尔茨海默病，在MMSE或日常生活活动评分方面有何标准 - 早期阿尔茨海默病由阿尔茨海默病协会定义，介于轻度认知障碍和轻度至中度阿尔茨海默病之间，试验纳入标准为MMSE评分为20 - 28分 [38][40] 问题11: 阿尔茨海默病试验增加研究点数量背后的原因是什么，是否成本很高 - 增加研究点不会增加太多成本，只是扩大招募范围以加速招募，因为仍需招募450名患者，成本主要取决于患者数量，与研究点无关 [42][43] 问题12: 加速阿尔茨海默病试验研究点数量的原因是什么 - 公司对该项目感到兴奋，2a期阿尔茨海默病研究给予公司推进到2b/3期研究的信心，为确保研究尽早完成，在已完成50%招募的基础上，通过增加研究点数量来加速 [45] 问题13: 关于两项正在进行的Rett综合征研究，额外的数据何时公布 - 研究正在进行中，将在每项研究招募完成时报告，届时也能准确说明两项研究的topline数据何时公布 [47]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) [X] QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended: December 31, 2019 [ ] TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____to _____ Commission File Number: 001-37606 ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. (Exact name of registrant as specified in its charter) Nevada 98-0608404 (Stat ...

财务数据和关键指标变化 - 2019财年运营费用从2018财年的1930万美元增至2910万美元，其中包含约640万美元非现金会计费用，研发费用从2018财年的1330万美元增至2019财年的2230万美元 [11] - 2019财年净其他收入为290万美元，其中包括220万美元澳大利亚研发激励收入 [12] - 2019财年运营使用现金1850万美元，2018财年为1260万美元，2019年9月30日现金头寸为2220万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73治疗雷特综合征 - 美国FDA授予ANAVEX 2 - 73治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定，获批后有机会获得儿科审查凭证 [6] - 美国2期雷特综合征研究和AVATAR雷特综合征研究完成后，分别启动12周和48周开放标签扩展研究，目前符合条件参与者继续参与扩展研究的比例分别为90%和100% [7] - 国际ANAVEX 2 - 73儿科患者雷特综合征研究EXCELLENCE获澳大利亚人类研究伦理委员会批准，计划于2020年初启动 [8] ANAVEX 2 - 73治疗阿尔茨海默病 - 在2019年阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上展示数据，显示充分剂量的ANAVEX 2 - 73 2a期研究队列在中期两年（104周）时认知衰退明显低于ADNI对照队列 [8] - 从两年研究中期临床数据分析中，确定了两类相关细菌丰度为潜在反应生物标志物 [9] - 2b/3期ANAVEX 2 - 73阿尔茨海默病研究招募近50%，启动自愿96周开放标签扩展研究ATTENTION - AD，目前95%符合条件参与者选择加入扩展研究 [9] ANAVEX 2 - 73治疗帕金森病痴呆 - 2期ANAVEX 2 - 73帕金森病痴呆研究预计2019年12月底完成招募，预计2020年年中公布顶线数据 [9] - 启动自愿48周开放标签扩展研究，包括微生物组评估，目前100%符合条件参与者选择加入扩展研究 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用来自雷特基金会和澳大利亚政府的非稀释性赠款及第三方支持，以财政责任推进临床研究，资金可支持未来24个月以上运营目标 [11] - 阿尔茨海默病研究将扩展到其他地区，预计增加招募速度 [20] - 计划为儿科雷特综合征研究设定样本量，使其有足够效力成为关键研究，成人雷特综合征的另外两项研究将作为该策略的支持 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在实现多个重要里程碑方面持续稳步进展，2020年将有多项数据公布，令人期待 [13] 问答环节所有提问和回答 问题: 儿科雷特综合征试验的范围和设计，以及疗效终点是否与成人试验相似 - 疗效终点与成人雷特综合征研究相似，研究为期12周，有额外开放标签扩展期，随机对照部分为12周 [15] 问题: CTAD报告中两类细菌家族在阿尔茨海默病患者中的病理意义，以及在帕金森病中的指示情况和潜在生物标志物 - 肠道微生物群与大脑相互对应，健康受试者与阿尔茨海默病和帕金森病患者相比，肠道微生物群变异增加，帕金森病研究中增加了微生物群前后评估，以确定这些微生物群变化与药物疗效的相关性 [17][18] 问题: 阿尔茨海默病2b/3期试验何时能完成招募，招募速度情况 - 预计招募速度会加快，此前仅在澳大利亚招募，已达到澳大利亚阿尔茨海默病研究招募历史最高人数，现扩展到其他地区，具体完成招募目标确定后会及时公布 [20] 问题: 假设帕金森病研究数据积极，该药物在该适应症的下一步计划 - 可能会与监管机构分享数据，寻求如何推进药物获批的指导，因为帕金森病痴呆领域目前获批药物少且有严重副作用 [22] 问题: 是否等待2期研究和澳大利亚研究的初始数据后再启动儿科研究，若不等待，启动儿科研究前需完成的限制步骤 - 并非等待这些数据，可能会有一定重叠，但无直接依赖关系 [26] 问题: 儿科研究假设数据积极，作为关键研究的潜力 - 计划设定样本量使该研究有足够效力成为关键研究，成人雷特综合征的另外两项研究将作为支持 [27] 问题: 帕金森病痴呆研究中当前剂量与阿尔茨海默病研究中高低浓度剂量的比较 - 剂量与阿尔茨海默病2a期研究相似，有高剂量和中剂量，且认为两种剂量都有疗效潜力 [29]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended September 30, 2019 ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______________ to________________ Commission file number: 001-37606 ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. (Exact name of registrant as specified in its charter) Nevada 98-06084 ...

试验概况 - 成人RTT ANAVEX®2 - 73 - RS - 001美国试验为2期，针对大于18岁、有MECP2突变的经典RTT女性患者，分A、B两部分，A部分已完成，B部分进行中[3] - A部分为密集药代动力学研究，样本量n = 6，持续7周，每日口服5mg液体剂型[3][4] 安全性与耐受性 - A部分6名受试者安全性和耐受性良好，无严重不良事件，仅3起1 - 2级不良事件[4] 有效性评估 - 多项指标显示有效性，如RSBQ整体严重程度、手部行为、呼吸异常等指标在第0周与第7周对比，p值分别为0.027、0.042、0.042 [8][10][12] - RSBQ总分与CGI - I在第7周相关性为0.956，p = 0.003 [14] - 谷氨酸等生物标志物与相关指标有显著相关性，如谷氨酸与相关指标相关性rho值在0.829 - 0.943之间，p值在0.005 - 0.042之间[15][16][17][18] 结论 - 初步数据显示，尽管样本量小，但在基于护理人员和临床医生的严重程度测量上有令人鼓舞的安全性和有效性信号[22] - 与疾病发病机制相关的关键生物标志物有相关性[22] - 具有高度显著性，如RSBQ总分Cohen's d为1.47，谷氨酸Cohen's d为1.11，效应量为大 - 非常大[22] - 公司Rett综合征项目包括3项临床RTT研究，其中儿科研究正在进行[22]

Anavex Life Sciences Corp. (NASDAQ:AVXL) Q3 2019 Earnings Conference Call August 7, 2019 4:30 PM ET Company Participants Clint Tomlinson – Investor Relations Christopher Missling – President and Chief Executive Officer Sandra Boenisch – Principal Financial Officer Conference Call Participants Yun Zhong – Janney Capital Edward Marks – H.C. Wainwright Clayton Berger – Dawson James Tom Bishop – BI Research Anna Vorobyeva – ROTH Capital Operator Welcome to the Anavex Life Sciences Fiscal 2019 Third Quarter Fina ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 | --- | --- | --- | |---------------------------------------|------------------|-----------------------------------------------------| | Title of Each Class | Trading Symbol | Name of Each Exchange on Which Registered | | Common Stock Par Value $0.001 | AVXL | NASDAQ Stock Market LLC | FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended: June 30, 2 ...

财务数据和关键指标变化 - 2019财年第二季度运营使用现金430万美元 [9] - 2019财年第二季度运营费用810万美元，2018财年同期为470万美元，增长原因是研发费用增加 [9] - 本季度研发费用610万美元，高于2018财年第二季度的320万美元 [9] - 本季度运营费用包含非现金费用190万美元，2018财年第二季度为120万美元 [10] - 本季度净亏损800万美元，合每股0.17美元，2018财年同期净亏损480万美元，合每股0.11美元 [10] - 截至3月31日，公司现金资源为1950万美元，公司认为现有现金加上澳大利亚政府和其他第三方的支持，足以支持未来18个月的目标 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 帕金森病痴呆研究 - 120名患者的ANAVEX2 - 73帕金森病痴呆2期研究已完成70%的患者招募目标，且该研究正在向国际扩展，预计在澳大利亚增加几个研究点 [6] 阿尔茨海默病研究 - 450名患者的ANAVEX2 - 73阿尔茨海默病2b/3期研究按计划继续进行，目前已招募超过20%的患者 [6] Rett综合征研究 - 美国ANAVEX2 - 73 Rett综合征2期研究已招募40%的患者 [7] - 澳大利亚AVATAR临床研究已获澳大利亚人体研究伦理委员会批准，将招募约30名患者，为期7周，采用双盲随机安慰剂对照，目前正在积极招募患者 [7][8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极专注于ANAVEX2 - 73当前临床研究的执行，对研究进展速度感到满意 [11] - 公司认为激活sigma - 1受体的方法在解决阿尔茨海默病复杂性方面可能更有价值，不局限于单一表型 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有现金资源加上澳大利亚政府和其他第三方的支持，足以支持未来18个月的目标 [10] 其他重要信息 - 本次电话会议的录音回放将在会议结束约2小时后提供，为期一个月，也可在公司网站www.anavex.com上查看 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 两个Rett综合征研究（美国正在进行的研究和澳大利亚的AVATAR研究）的主要区别、相似之处及各自的具体目标是什么？ - 区别在于患者数量，美国研究有15名患者，AVATAR研究有30名患者；美国研究重点是安全性和药代动力学，AVATAR研究重点是安全性和有效性 [14][15] 问题2: AVATAR研究完成后，如果结果令人鼓舞，是否会被FDA认可，是否需要在美国重复该研究，还是可以直接进行更高级别的研究？ - 这取决于数据和信号强度，公司认为不一定需要在美国重复相同研究，但有可能在国际上扩大AVATAR研究，扩展到澳大利亚以外的其他地区 [16] 问题3: AVATAR研究在澳大利亚进行与在其他地区（包括美国）进行的成本差异如何，能否按时完成招募，是否需要扩展到其他地区以满足30名患者的招募目标？ - 澳大利亚Rett综合征协会表示仅在澳大利亚就可以完成AVATAR研究的患者招募，但为加速招募，在国际上增加研究点也很常见；在澳大利亚进行研究的优势在于澳大利亚政府会返还超过40%的费用，且澳元汇率方面对美国公司更有利 [18] 问题4: 对于所有正在进行的试验，在完成招募时是否会通知？ - 完成招募后会公开通知 [20] 问题5: sigma - 1受体变体携带者是否会被纳入AVATAR和美国研究，是否会在各试验组中保持平衡？ - 两个研究都会招募有这些基因变异的患者；不会刻意平衡，因为这会降低招募率，且即使不平衡，也可以在统计分析中进行调整 [22][23] 问题6: 鉴于最近关于淀粉样蛋白的研究结果，公司是否会继续进行阿尔茨海默病研究，对sigma - 1在阿尔茨海默病方面的研究假设是否有改变？ - 激活sigma - 1受体的优势类似于癌症免疫刺激，公司认为这种方法可以解决阿尔茨海默病的复杂性，不局限于单一表型，因此会继续进行相关研究 [25][26] 问题7: 本季度使用现金430万美元，但运营亏损810万美元，其中部分是非现金费用，两者差异的原因是什么？ - 差异是由于应付账款的应计项目 [29] 问题8: 两个Rett综合征试验在年龄方面是否有差异，美国试验和澳大利亚试验的年龄限制分别是怎样的？ - 两个试验初始年龄均为18岁及以上，后续计划单独开展针对年轻患者的研究 [30][32]