公司财务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司总资产为1.1905亿美元，较2022年6月30日的5973万美元增长约99.31%[90] - 截至2022年12月31日，公司总负债为2911万美元，较2022年6月30日的3091万美元下降约5.82%[90] - 截至2022年12月31日，公司股东权益为8994万美元，较2022年6月30日的2882万美元增长约212.07%[90] - 2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.0537亿美元，较2022年6月30日的4062万美元增长约159.40%[90] - 2022年12月31日，公司贸易及其他应付款为1830万美元，较2022年6月30日的1880万美元下降约2.66%[90] - 2022年12月31日，公司预付费用为46.8万美元，较2022年6月30日的87.1万美元下降约46.27%[114] - 2021年6月30日至2022年12月31日，公司累计亏损从1.30119亿美元增加至1.58831亿美元[92] - 2022年和2021年截至12月31日的六个月，公司净亏损分别为1050万美元和990万美元，运营所用现金分别为990万美元和760万美元[137] - 2022年12月31日和2022年6月30日，公司财产和设备净值分别为13.9万美元和22.2万美元[139] - 2022年12月31日，公司运营租赁负债的现值为68.5万美元[141] - 2022年12月和2022年6月30日，公司银行现金分别为10,537,000美元和4,062,000美元[152] - 2022年7月1日，公司经营租赁使用权资产余额为77.1万美元，12月31日为65万美元；经营租赁负债余额7月1日为81.1万美元，12月31日为68.5万美元，其中流动部分为26.3万美元[153] - 2022年12月31日和2021年12月31日的三个月和六个月内，公司因净亏损未确认所得税准备金或收益[156] - 2022年和2021年截至12月31日的六个月，公司分别确认许可费收入1.4万美元和2.5万美元[198] - 2022年和2021年截至12月31日的三个月和六个月，研发费用分别为380万美元和640万美元，2021年同期为310万美元和590万美元[223] - 2022年和2021年截至12月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为19.9万美元和1.4万美元；六个月分别为 - 31.4万美元和 - 21万美元[225] - 2022年12月31日止三个月和六个月，研发费用分别为376.1万美元和642.1万美元，上年同期分别为314.6万美元和592.6万美元；一般及行政费用分别为190万美元和380万美元，上年同期分别为170万美元和380万美元；总运营费用分别为562.4万美元和1020.4万美元，上年同期分别为486万美元和968.2万美元[245] - 2022年12月31日止三个月和六个月，其他收入（损失）净额分别为19.9万美元和 - 31.4万美元，2021年同期分别为1.4万美元和 - 21万美元[246] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损1.59亿美元[247] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物约1050万美元[248] - 2022年和2021年12月31日止六个月，经营活动使用的净现金分别为990万美元和760万美元；2022年融资活动提供的净现金为1600万美元，2021年为0[249][250] - 2022年9月融资活动毛收入1790万美元，股份发行成本190万美元[250] 公司股权相关情况 - 2022年12月31日，公司发行并流通的普通股数量为2798.1161万股，而2022年6月30日为817.169万股[90] - 2019年12月6日发行4份认股权证，可全部行使转换为214,190股普通股，行使价为每股10.50美元[117] - 截至2022年12月31日，有39,916,566份认股权证尚未行使[118] - 2020年股权和激励补偿计划经修订后可发行的最大股份数增至1,850,000股[119] - 2021年12月8日，公司授权普通股总数从10,000,000股增至40,000,000股；2022年12月7日，又从40,000,000股增至160,000,000股[142] - 2022年9月15日，公司完成承销公开发行，发行17,637,843股普通股、12,171,628份预融资认股权证和29,809,471份普通认股权证[143] - 截至2022年12月31日，与股票期权相关的未确认股份支付费用为30万美元[145] - 2022年9月15日，公司完成承销公开发行，发行1763.7843万股普通股、1217.1628份预融资认股权证和2980.9471份普通认股权证，普通股和普通认股权证组合购买价为每股0.6美元，分配为普通股每股0.59美元、普通认股权证每份0.01美元[161] - 公司收到股东批准，可在2022年12月7日至2023年12月7日期间酌情实施反向股票分割，但目前暂无计划[172] - 公司股东于2022年12月7日的股东大会上批准了反向股票分割[275] 公司业务线（新型基因药物开发）相关情况 - 公司业务专注于新型基因药物开发，拥有DNA定向RNA干扰专有平台[96] - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301，OPMD估计患病率为15000例患者[173][178] - BB - 301试点剂量研究评估了两种浓度（1.0×E13 vg/mL和3.0×E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[182] - 公司完成了与法国、加拿大和美国监管机构的临床前试验申请（Pre - CTA）和研究性新药申请（Pre - IND）会议[193] - 2022年公司成功完成支持OPMD临床开发计划启动所需的监管互动，包括与加拿大卫生部的Pre - CTA咨询会议、与法国国家药品和健康产品安全局的科学咨询会议以及与美国食品药品监督管理局的C类会议[194] - BB - 301在HP肌肉转导水平较之前持牌人提高228倍（+22647%），在TP肌肉转导水平提高113倍（+11163%）[213] - 在有症状的OPMD动物模型中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达31%抑制或更高可消除疾病症状和病理特征[212] - 2022年12月公司在美国首个临床试验点开始筛选OPMD受试者[215] - 公司预计随着OPMD临床前项目发展，一般及行政费用会增加[222] - 公司认为OPMD治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超10亿美元[205] 公司融资及上市相关情况 - 2022年9月15日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获得约1790万美元毛收入和约1600万美元净收入[197] - 2020年10月6日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获得约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[218] - 2021年4月30日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[239] - 2022年9月6日公司收到纳斯达克通知，普通股最低出价连续30个工作日低于1美元，需在2023年3月6日前恢复合规[259] - 若普通股从纳斯达克摘牌，可能在场外交易市场交易，受“低价股”规则约束，影响股价、交易效率和融资能力[260] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物预计不足以支持未来十二个月运营，需额外融资[261] - 纳斯达克当前持续上市要求规定，若公司股票的出价连续30个工作日低于1.00美元，可能会被摘牌[274] - 公司普通股目前在纳斯达克资本市场上市，需满足最低财务和其他持续上市要求及标准以维持上市[274] - 公司打算监控普通股的收盘出价，可能会考虑实施反向股票分割等措施以重新符合最低出价要求[275] 公司准则采用及其他情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13金融工具信用损失准则[111] - 公司有180个日历日（至2023年3月6日）恢复符合最低出价价格要求，若在此期间任何时间普通股收盘价至少连续10个工作日达到1美元，则可恢复合规[176] - 公司目前不是任何重大法律诉讼的一方，也未意识到有任何重大未决或威胁性的诉讼[157] - 公司确定自2019年11月15日起符合较小报告公司（SRC）标准，将在2023年7月1日采用ASU 2016 - 13，该准则要求立即确认管理层对当前预期信用损失（CECL）的估计[270] - 公司目前未参与任何重大法律诉讼[273] - 研发费用主要与进行临床和临床前试验的成本有关，公司会记录第三方服务提供商开展的研发活动的应计负债[269] - 关键会计政策对公司合并财务报表的列报至关重要，且需要管理层做出困难、主观或复杂的判断[268] - 若公司无法及时获得资金或无法获得可接受的条款，可能需大幅缩减、延迟或停止一个或多个研发项目或任何已获批产品候选药物的商业化[277] - 公司认为其披露控制程序和内部控制无法防止所有错误和欺诈，控制系统只能提供合理而非绝对的保证[272]

公司融资与收益情况 - 2022年9月15日公司完成包销公开发行，发行并出售17,637,843股普通股、12,171,628份预融资认股权证和29,809,471份普通认股权证，公开发行净收益约1600万美元[104][105] - 公司在2020年10月6日、2021年4月30日和2022年9月15日的三次公开发行中，分别获得约1150万美元、1430万美元和1790万美元的总收益，以及约990万美元、1270万美元和1600万美元的净收益[140][141][142] - 2022年9月融资活动现金来自普通股、预融资认股权证和2系列认股权证发行，总收益1790万美元，股份发行成本190万美元[159] - 2022年和2021年第三季度融资活动提供的净现金分别为1600万美元和0美元[159] 公司合规情况 - 2022年9月6日公司收到纳斯达克通知，其普通股最低出价连续30个工作日低于1美元，需在180个日历日内（即2023年3月6日前）恢复合规[106][107] BB - 301药物研发情况 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301，目前正在进行CTA和IND启用研究[109] - BB - 301采用“沉默和替换”方法，已在美国和欧盟获得孤儿药指定，商业规模制造工艺已优化，累计商业机会超过10亿美元[111][115] - BB - 301的CTA和IND启用研究包括大型动物试点剂量研究和12周GLP毒理学及生物分布研究[116] - BB - 301大型动物试点剂量研究在比格犬中进行，评估了两种浓度（1.0 + E13 vg/mL和3.0 + E13 vg/mL）和三种不同剂量的安全性和生物活性[117][120] - 由于COVID - 19大流行，BB - 301的CTA和IND启用开发工作原计划时间延迟，比格犬试点剂量研究延迟数月但已完成[100] - 公司在2022年成功完成监管互动，支持启动OPMD临床开发计划，包括与加拿大卫生部、法国药品安全局和美国FDA的会议[133] - BB - 301临床开发计划将于2022年开始，每个OPMD研究参与者约需76周的随访[134] - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉的转导提高了228倍（+22647%），在TP肌肉的转导提高了113倍（+11163%）[130] - 在OPMD症状动物模型中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达到31%抑制或更高可消除疾病症状和组织病理学特征[127] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5 - 7.8个拷贝[123] - BB - 301 Pilot Dosing Study中16只比格犬（24只研究群体中的）咽肌组织的关键中期数据集已完成分析[122] OPMD疾病情况 - OPMD是一种罕见的常染色体显性单基因疾病，西方国家估计有15000名患者[111] COVID - 19对公司的影响 - 因COVID - 19导致全球供应链中断，获取化学试剂、生物试剂和实验室用品变得困难[102] - 公司实施了非必要商务旅行禁令和员工在家与实验室轮换工作制度，员工返回办公场所有感染COVID - 19影响运营的风险[103] 公司财务关键指标变化 - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内均未确认任何收入，收入主要来自向生物制药公司授权ddRNAi技术的许可费[143] - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内，研发费用分别为270万美元和280万美元，主要与OPMD项目有关[151] - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内，一般及行政费用分别为190万美元和200万美元，减少原因是工资、保险和税费的降低[152] - 2022年和2021年第三季度其他收入（损失）净额分别为51.3万美元和22.3万美元[153] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.53亿美元[154] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1650万美元[155] - 2022年和2021年第三季度经营活动净现金使用量分别为400万美元和430万美元[157] - 公司预计现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营[162] 公司会计准则与会计处理 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[174] - 公司对研发活动估计成本记录应计负债，实际成本确定时进行调整，未出现重大差异[170][171] - 公司根据授予日公允价值使用Black - Scholes期权定价模型确定员工和非员工股份支付[172]

定向增发收入情况 - 2020年10月6日公司完成定向增发，获约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[451] - 2021年4月30日公司完成定向增发，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[452] 客户收入变化 - 2022财年公司客户收入为7.3万美元，2021财年为5.9万美元，增长因许可和特许权收入增加[455] 特许权和许可费变化 - 2022财年公司特许权和许可费为9000美元，2021财年为12.3万美元，减少因许可费降低[461] 研发费用变化 - 2022财年公司研发费用为1127.2万美元，2021财年为702万美元，增长与OPMD项目有关[462] - 公司预计研发费用可能因OPMD项目持续开发而增加[465] 一般及行政费用变化 - 2022财年公司一般及行政费用为664.6万美元，2021财年为651.2万美元，增长因法律成本、纳斯达克备案费和股份补偿费用增加[463] 公司迁册情况 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变为美国特拉华州，原公司成全资子公司[439] 股份置换情况 - 公司用一股面值0.0001美元的普通股换300股原公司已发行流通普通股，原公司美国存托股每3股换2股公司普通股[441] 新冠疫情影响 - 新冠疫情使公司BB - 301 IND启用开发工作延迟，公司评估其对业务影响并重新评估里程碑时间[443] 持续经营能力及融资情况 - 独立审计报告对公司持续经营能力存疑，公司管理层正寻求额外融资[450] 其他净亏损变化 - 2022财年其他净亏损为35.4万美元，2021财年为28.6万美元[464] 累计亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损1.483亿美元[465] - 公司自1995年成立以来，除2019财年外，一直有累计亏损和经营活动负现金流[465] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为410万美元[466] 经营活动净现金使用量变化 - 2022财年经营活动净现金使用量为1589.9万美元，2021财年为1283.2万美元[467][468] 投资活动净现金使用量变化 - 2022财年和2021财年投资活动净现金使用量分别为1.3万美元和22.1万美元[467][469] 融资活动净现金变化 - 2022财年融资活动净现金为零，2021财年为2252.2万美元[467][470] - 2021财年融资活动现金来自普通股发行，总收益2575万美元，扣除交易成本322.8万美元[470] 会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[495]

BB - 301疗法研发情况 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，已在美国和欧盟获得孤儿药指定[105][106][113][115] - 受COVID - 19影响，BB - 301临床试验申请（CTA）和新药研究申请（IND）相关开发工作的原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[110] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[115] - 比格犬咽肌组织中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5至7.8个拷贝[117] - BB - 301编码的siRNA13在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达600,000[118] - BB - 301编码的siRNA17在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达120,000[118] - 在有症状的OPMD动物模型（A17小鼠模型）中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达到31%抑制或更高可消除疾病症状和病理特征[119] - BB - 301在HP肌肉转导上较之前提升228倍（+22,647%），在TP肌肉转导上提升113倍（+11,163%）[122] - 公司2022年完成支持BB - 301临床开发计划启动的监管互动，同年将开始该临床开发计划[125] - BB - 301临床开发计划中每位OPMD研究参与者约需76周随访[126] OPMD疾病商业机会 - OPMD患者已在至少33个国家被诊断出，公司认为该疾病安全有效的治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超过10亿美元[115] 公司公开发行收入情况 - 2020年10月6日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[134] - 2021年4月30日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[135] 公司客户收入情况 - 2022年和2021年截至3月31日的九个月，公司客户收入分别为7.3万美元和5.7万美元；三个月分别为4.8万美元和1000美元[138] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，公司特许权使用费和许可费为0，2021年同期分别为7000美元和12.2万美元[144] 公司研发费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，研发费用分别为220万美元和810万美元，2021年同期分别为280万美元和470万美元[145] 公司一般及行政费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，一般及行政费用分别为130万美元和510万美元，2021年同期分别为100万美元和500万美元[146] - 公司预计随着OPMD临床前项目的持续发展，一般及行政费用可能增加[143] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2022年3月31日止三个月和九个月的其他收入（损失）净额分别为18.5万美元和 - 2.5万美元，2021年同期分别为 - 11.6万美元和 - 13.8万美元[148] 公司累计亏损及现金情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.43亿美元[149] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为860万美元[150] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2022年和2021年9个月经营活动使用的净现金分别为1100万美元和770万美元[152] - 2022年和2021年9个月投资活动使用的净现金分别为0和40万美元[153] - 2022年和2021年9个月融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[154] 公司收入及亏损预期 - 公司预计在获得产品销售监管批准并商业化之前，不会产生重大产品销售收入[156] - 公司预计在建立重大收入来源之前，将继续产生亏损且亏损可能增加[157] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[168] 公司办公场地租赁情况 - 公司在2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[159]

BB - 301疗法基本信息 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，该疗法已在美国和欧盟获得孤儿药认定[106][107][117][121] - OPMD在西方国家估计有15000名患者，是一种罕见的常染色体显性单基因疾病[117] - BB - 301编码两种siRNA（siRNA13和siRNA17），可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达[129] - BB - 301还编码野生型PABPN1蛋白，其细胞内表达不受siRNA13和siRNA17抑制[129] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5至7.8个拷贝[129] BB - 301疗法临床研究进展 - BB - 301临床研究预计在未来12个月开始招募患者[117] - 因COVID - 19疫情，BB - 301的CTA和IND开发工作原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[112] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[126] - 试点给药研究的分子分析正在进行，中期数据来自16只比格犬（研究共24只），最终数据集预计2022年发布[127] - 公司在2021年上半年与法国药品和健康产品安全局进行了科学咨询会议，2021年第四季度分别与FDA和加拿大卫生部完成了C类会议和CTA前会议[137][138] - 公司计划在2022年启动BB - 301在OPMD患者中的首次人体临床试验[138] BB - 301疗法商业机会与效果 - BB - 301的累计商业机会超过10亿美元[117][121] - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉的转导提高了228倍（+22647%），在TP肌肉的转导提高了113倍（+11163%）[155] - 在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达到31%抑制（或更高）可消除疾病症状和组织病理学特征[132] 公司公开发行收益情况 - 公司在2020年10月6日的公开发行中获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[144] - 公司在2021年4月30日的公开发行中获得约1430万美元的总收益和约1270万美元的净收益[145] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年12月31日结束的六个月，公司分别确认了2.5万美元和5.6万美元的客户收入；2021年和2020年12月31日结束的三个月，分别确认了2.5万美元和1000美元的客户收入[146] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的特许权使用费和许可费分别为0美元和 - 1.9万美元；六个月分别为0美元和11.4万美元[155] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的研发费用分别为310万美元和120万美元；六个月分别为590万美元和190万美元[155] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的一般及行政费用分别为170万美元和210万美元；六个月分别为380万美元和390万美元[155] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2021年12月31日止三个月和六个月，其他收入（损失）净额分别为1.4万美元和 - 21万美元，2020年同期分别为0.7万美元和 - 2.2万美元[159] 公司累计亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损1.4亿美元[160] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物约为1230万美元[161] - 公司预计现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[168] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年和2020年12月31日止六个月，经营活动使用的净现金分别为760万美元和570万美元[163] - 2021年和2020年12月30日止六个月，投资活动使用的净现金分别为0和30万美元[164] - 2021年和2020年12月31日止六个月，融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[165] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[171] 公司关键会计政策 - 公司认为研发费用和股份支付费用为关键会计政策[177][179] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[182]

公司注册变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股按300:1兑换公司普通股，美国存托股份按3:2兑换[122][123] 公司研发受疫情影响 - 公司研发受COVID - 19影响，BB - 301临床研究启动和完成时间推迟，物资采购困难，实行员工轮岗制[127][128] 公司产品管线 - 公司产品管线包括用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301和用于治疗慢性乙型肝炎的BB - 103，均有全球商业权利[130] OPMD疾病情况 - OPMD是由PABPN1基因突变导致的罕见病，至少在33个国家有患者确诊，目前无获批治疗药物和能改变病程的手术干预手段[133] BB - 301治疗OPMD相关情况 - BB - 301采用“沉默和替换”方法治疗OPMD，已获美国和欧盟孤儿药认定，商业机会超10亿美元[133][135] - BB - 301的CTA和IND启用研究包括大型动物试点给药研究和12周GLP毒理学与生物分布研究[136] - BB - 301试点给药研究在比格犬中进行8周，评估两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种剂量的安全性和生物活性[141] - 试点给药研究已完成16只比格犬咽肌组织分析，后续将更新数据和结论[142] - BB - 301编码两种siRNA抑制PABPN1蛋白表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[144] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5 - 7.8拷贝[144] - BB - 301在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达31%抑制或更高可使疾病症状完全缓解[151] - 公司新开发的BB - 301递送和分析方法使HP肌肉和TP肌肉的转导水平分别提高228倍（+22647%）和113倍（+11163%）[154] - 公司计划在2022年启动BB - 301治疗OPMD患者的首次人体临床试验[160] 公司融资情况 - 公司在2020年10月6日和2021年4月30日的两次公开发行中，分别获得约1150万美元和1430万美元的总收益，以及约990万美元和1270万美元的净收益[168][169] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年第三季度，公司客户收入分别为0和10万美元，主要因当期许可和版税收入减少[170][171] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年第三季度，公司特许权使用费和许可费分别为0和10万美元[177][179] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为280万美元和80万美元，主要因BB - 301监管毒理学研究启动[177][180] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司一般及行政费用分别为200万美元和180万美元，因保险、咨询、法律和会计费用小幅增加[177][181] 公司BB - 103业务情况 - 公司为BB - 103治疗慢性乙肝病毒感染寻求战略合作伙伴推进IND授权研究[162] 公司会议情况 - 公司在2021年第四季度分别获得与FDA的C类会议和与加拿大卫生部的CTA前会议[158][159] 公司其他净损失情况 - 2021年和2020年第三季度其他净损失分别为20万美元和2.8万美元[182] 公司累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.352亿美元[183] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为1570万美元[184] - 公司预计现金及现金等价物至少可支持未来十二个月的运营[190] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度经营活动净现金使用量分别为430万美元和240万美元[185][186] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度投资活动净现金使用量分别为0和20万美元[185][187] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后租赁期延长至2025年6月[193] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无重大资产负债表外安排[195] 公司会计准则采用情况 - 公司将在2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[204] 公司市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[206]

定向增发收入情况 - 2020年10月6日公司完成定向增发，获约1150万美元毛收入和990万美元净收入[475] - 2021年4月30日公司完成定向增发，获约1430万美元毛收入和1270万美元净收入[476] 公司收入指标变化 - 2021财年公司客户收入为5.9万美元，2020财年为9.7万美元，同比下降[478] - 2021财年公司政府研发补助收入为0美元，2020财年为5美元，同比下降[480] - 2021财年公司特许权使用费和许可费为12.3万美元，2020财年为 - 18.5万美元，同比变化[486] - 2021年总营收为59千美元，2020年为102千美元[545] - 2021年客户收入总计5.9万美元，其中许可收入5.9万美元，特许权使用费收入和服务收入为0 [623] - 2021年其他收入总计为0，2020年为5000美元，均为政府研发补助[624] - 2021年按细分收入，许可收入5.9万美元，特许权使用费和开发活动收入为0 [624] - 2020年按细分收入，许可收入为0，特许权使用费收入9.3万美元，开发活动收入4000美元[624] 公司费用指标变化 - 2021财年公司研发费用为702万美元，2020财年为300.1万美元，同比增加[487] - 2021财年公司一般及行政费用为651.2万美元，2020财年为556.7万美元，同比增加[488] - 2021年6月30日结束的财年其他收入（损失）总计为 - 28.6万美元，2020年为7万美元[489] - 2021年6月30日结束的财年，外币交易损失为33.3万美元，2020年为8.8万美元[489] - 2021年6月30日结束的财年，利息收入（支出）净额为 - 6000美元，2020年为6.2万美元[489] - 2021年研发费用为7020千美元，2020年为3001千美元[545] - 2021年运营总费用为13655千美元，2020年为8383千美元[545] 公司注册与架构变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州[464] - 公司于2020年4月15日完成从澳大利亚到美国的重新注册[560] - 公司在2021财年完成了组织架构重组[557] 公司业务项目进展 - 公司BB - 301组织转导研究启动推迟数月，目前已启动且首批临床前队列给药顺利[468] 公司亏损与现金流情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.301亿美元，2019年6月30日结束的财年有净收入2609万美元和经营活动正现金流4790万美元[491] - 2021年和2020年6月30日结束的财年均无借款，截至2021年6月30日，有现金及现金等价物1980万美元[492] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，经营活动净现金使用分别为1283.2万美元和753.5万美元[493][494] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，投资活动净现金使用分别为22.1万美元和9.4万美元[493][495] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，融资活动净现金提供分别为2252.2万美元和177万美元[493][496] - 2021年净亏损为13882千美元，2020年为8274千美元[545] - 2021年每股净亏损为3.23美元，2020年为8.10美元[545] - 2021年6月30日累计亏损为130119千美元，2020年为116636千美元[540] - 2021年6月30日股东权益总额为20010千美元，2020年为10238千美元[540] - 2021财年净亏损13,882美元，2020财年为8,274美元[550] - 2021财年经营活动净现金使用量为12,832美元，2020财年为7,535美元[550] - 2021财年投资活动净现金使用量为221美元，2020财年为94美元[550] - 2021财年融资活动提供的净现金为22,522美元，2020财年为1,770美元[550] - 2021财年现金及现金等价物净增加9,469美元，2020财年减少5,859美元[550] - 2021财年末现金及现金等价物为19,769美元，2020财年末为9,801美元[550] - 2021年和2020财年公司净亏损分别为1390万美元和830万美元，运营活动净现金使用量分别为1280万美元和750万美元[618] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1980万美元[619] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物总额为19,769,000美元[626] 公司运营资金预期 - 公司预计现金及现金等价物至少能支持未来十二个月的运营[499] 公司会计准则采用 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[522] - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[617] 公司审计师聘请 - 公司自2020年起聘请BAKER TILLY US, LLP为审计师[538] 汇率变化情况 - 2021年6月30日澳元兑美元资产负债表日汇率为0.7506，2020年为0.6877[572] - 2021年6月30日澳元兑美元期间平均汇率为0.7470，2020年为0.6711[572] 公司资产折旧与摊销情况 - 软件、实验室设备、计算机硬件估计使用寿命分别为3 - 4年、3 - 7年、3 - 5年[585] 公司潜在普通股情况 - 2021年和2020年因反摊薄效应被排除在摊薄净亏损每股计算之外的潜在普通股分别为809,159股和215,578股[594] 政府研发税收激励计划 - 澳大利亚联邦政府研发税收激励计划为符合条件的研发支出提供43.5%的现金返还[608] 公司资产与负债情况 - 截至2021年6月30日，公司预付费用及其他资产的当前部分为814,000美元，2020年6月30日为949,000美元[627] - 截至2021年6月30日，公司物业及设备净值为375,000美元，2021年和2020年折旧和摊销费用分别为231,000美元和190,000美元[628] - 截至2021年6月30日，公司贸易及其他应付款总额为880,000美元，2020年6月30日为741,000美元[629] - 2019年7月1日采用ASC 842后，公司确认约579,000美元的经营租赁负债和约579,000美元的相应使用权资产[637] - 截至2021年6月30日，公司经营租赁使用权资产为202,000美元，经营租赁负债为213,000美元，剩余租赁期限为0.96年，折现率为4.67%[640] - 2021财年和2020财年，公司经营租赁总费用约为208,000美元[640] 公司股票发行情况 - 2020年10月6日，公司完成公开发行2,666,644股普通股，承销商全额行使超额配售权购买483,870股，发行价为每股3.10美元[642] - 2021年4月30日，公司完成公开发行3,036,366股普通股，承销商行使超额配售权购买317,274股，发行价为每股4.25美元[644] 公司认股权证情况 - 截至2021年6月30日，公司流通且可行使的认股权证对应的普通股为107,095股，加权平均行使价格为每股10.50美元[648] 公司股票期权情况 - 2019年7月1日，股票期权未行使数量为86,462，加权平均行使价格为64.20美元[655] - 2020年6月30日，股票期权未行使数量为70,154，加权平均行使价格为60.42美元；可行使数量为41,829，加权平均行使价格为69.81美元[655] - 2021年6月30日，股票期权未行使数量为702,064，加权平均行使价格为7.16美元；可行使数量为54,158，加权平均行使价格为47.90美元[655] - 2021年授予640,320份股票期权，加权平均行使价格为3.29美元[655] - 2020财年和2021财年分别有16,308份和8,410份股票期权被没收，加权平均行使价格分别为102.66美元和153.79美元[655] - 截至2021年6月30日止年度授予的股票期权加权平均授予日公允价值为2.68美元，2020年无授予[657] 公司股票期权预期指标变化 - 2021财年预期波动率为112.0 - 127.4%，2020财年为102.9 - 104.1%[657] - 2021财年预期期限为3.5 - 6年，2020财年为5年[657] - 2021财年无风险利率为0.44 - 0.55%，2020财年为1.28 - 1.67%[657] - 2021财年和2020财年预期股息收益率均为0%[657] 公司股份交换情况 - 公司以1股面值0.0001美元的普通股交换300股Benitec Limited已发行和流通的普通股[466] 公司加权平均流通股数变化 - 2021年加权平均流通股数为4295416股，2020年为1021193股[545]

公司注册与股权变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股每300股换1股公司普通股，美国存托股份每3股换2股公司普通股[125][126] 产品研发信息 - 公司正在开发的BB - 301和BB - 103产品，分别用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）和慢性乙型肝炎，拥有全球商业权利[136] - OPMD在美国、加拿大、西欧和以色列约影响15000名患者，目前无获批治疗药物和能改变其长期自然病程的手术干预措施，BB - 301该适应症商业机会超10亿美元[140][141] - BB - 301的IND启用研究包括大型动物试点剂量研究和12周GLP毒理学与生物分布研究，近期已完成比格犬试点剂量研究[142] - 试点剂量研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的BB - 301，仅在第1天注射，8周后采集犬咽肌组织分析[143] - 目前已完成6只比格犬（共24只）咽肌组织分析，后续将随分析更多受试者更新数据集和结论[144] - BB - 301编码的siRNA13和siRNA17可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[145] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达水平为每细胞4.5至7.8个拷贝[145] - 受COVID - 19影响，BB - 301 IND启用开发工作原时间线延迟，组织转导研究启动推迟数月，目前已启动且首批临床前队列给药顺利[129] - 公司在BB - 301的HP肌肉和TP肌肉转导方面分别有248倍（+24,650%）和111倍（+11,027%）的提升[149] 合作协议情况 - 公司2018年7月9日与Axovant的许可与合作协议于2019年9月3日终止，Axovant开发和商业化BB - 301及相关基因治疗候选产品的权利终止[131] 公司收入情况 - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[158] - 2021年第一季度公司获得1美元许可费收入，2021年第一季度和前三季度客户收入分别为1美元和57美元，低于2020年同期的28美元和137美元[159][160] - 2021年第一季度和前三季度公司的特许权使用费和许可费分别为7美元和122美元，2020年同期为47美元和 - 233美元[166] 公司费用情况 - 2021年第一季度和前三季度研发费用分别为2758美元和4700美元，高于2020年同期的805美元和2095美元[167] - 2021年第一季度和前三季度一般及行政费用分别为1029美元和4976美元，2020年同期为1287美元和3669美元[168] - 2021年第一季度和前三季度其他净损失分别为116美元和138美元，2020年同期其他净收入分别为9美元和55美元[169] 公司财务关键指标 - 截至2021年3月31日公司累计亏损1.261亿美元[170] - 截至2021年3月31日公司现金及现金等价物约为1200万美元[171] - 2021年前三季度和2020年前三季度经营活动净现金使用量分别为7675美元和4390美元[174] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，投资活动使用的净现金分别为3.62亿美元和8100万美元[175] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，融资活动提供的净现金分别为98.54亿美元和17.7亿美元[176] - 2021年截至3月31日的九个月内，普通股发行总收益为114.97亿美元，其中包括2020年10月的增资和预融资认股权证的行使，部分被16.43亿美元的股票发行成本抵消[176] - 2020年同期，BBL普通股发行的融资活动现金包括公开发行的22.5亿美元总收益，部分被4800万美元的股票发行成本抵消[176] 公司运营预期 - 公司预计在获得监管批准并将产品商业化之前，不会从产品销售中获得显著收入[178] - 公司估计其现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[179] 公司租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的加利福尼亚州海沃德办公场地运营租赁，经修订后租赁承诺延长至2022年6月[182] 公司表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司没有重大表外安排[184] 公司会计准则采用情况 - 公司将自2023年7月1日起采用ASU 2016 - 13会计准则[202] 公司信息披露情况 - 作为较小的报告公司，公司无需提供有关市场风险的定量和定性披露信息[204]

公司重大事件 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务周期[128] - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[134] - 2020年4月15日公司完成重新注册，注册地从澳大利亚改为美国特拉华州[118] - 2019年9月3日公司与Axovant的许可和合作协议终止，相关权利和许可结束[123] - 2020年6月公司终止与NantWorks的独家 sublicense协议，2019年12月已冲回此前计提的30万美元里程碑付款[130] 业务线进展 - 公司最先进的ddRNAi基因药物BB - 301已在美国和欧盟获得孤儿药指定[115] - 公司支持治疗慢性乙肝和年龄相关性黄斑变性的非临床研究工作已结束[127] - 受COVID - 19影响，BB - 301的IND启用开发工作和组织转导研究启动时间推迟数月[121] 收入数据 - 2020年12月31日结束的三个月内，公司获得1美元的许可费收入，未从产品销售中获得收入[135] - 2020年12月31日结束的三个月和六个月，公司分别确认1美元和56美元的客户收入，而2019年同期为77美元和110美元[137][139] 费用数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，研发费用分别为116.8万美元和59.9万美元；六个月分别为194.2万美元和102.2万美元，增长与BB - 301的临床前试验有关[144] - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，一般及行政费用分别为211.1万美元和189.5万美元；六个月分别为394.8万美元和264.5万美元，增长因保险、咨询、法律和会计费用增加[145] 其他收入（损失）净额数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为7000美元和2.1万美元；六个月分别为 - 2.2万美元和4万美元，各项收入（损失）有不同变化原因[146] 净亏损数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，净亏损分别为325.2万美元和209万美元；六个月分别为597万美元和323.7万美元，净亏损增加[147] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损1.222亿美元，预计研发和一般及行政费用可能增加[148] 现金及现金等价物数据 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为1400万美元[149] 现金流量数据 - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，经营活动净现金使用量分别为568.6万美元和362.1万美元，主要因净亏损、营运资金变化和应付款减少[151] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，投资活动净现金使用量分别为34.7万美元和8.1万美元，变化因2020年设备采购增加[152] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，融资活动净现金提供量分别为985.1万美元和177万美元，与普通股发行有关[153] 公司亏损预期及运营支持情况 - 公司预计在未从许可计划、战略合作或产品销售获得显著收入前，将持续亏损且亏损可能增加，现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营[156] 收入确认政策 - 公司知识产权许可收入反映在许可转让给客户时使用知识产权的权利转移，考虑可变因素并使用最可能金额法估计[168] - 公司对未履行的履约义务收到的对价确认合同负债，并在合并资产负债表中作为其他负债报告[169] - 公司知识产权许可收入基于被许可方产品销售时，在客户后续产品销售发生时确认收入[170] - 公司提供研发服务的收入受可变因素限制，在履约义务随时间或某一时点履行时确认[171] 股份支付核算政策 - 公司按照ASC 718记录股份支付，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型对员工和非员工股份支付进行公允价值估值[172] - 公司采用ASU 2018 - 07，按照ASC 718的计量和确认标准核算非员工股份支付，并在服务期内确认此类奖励的公允价值[173] 会计准则相关 - 公司近期未采用新的会计准则[174] - ASU 2016 - 13要求立即确认管理层对当前预期信用损失的估计，原模型仅在损失发生时确认，公司将于2023年7月1日采用该准则[175] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[176]

公司架构与注册信息变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州，本尼特克有限公司成为其全资子公司，原普通股按300:1、美国存托股份按3:2的比例兑换为公司普通股[129][130] 公司人员调整 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务跑道[136] 财务数据关键指标变化 - 2020年9月30日止三个月公司获得5.5万美元许可费收入，高于2019年同期的3.3万美元[143][145][147] - 2020年9月30日止三个月公司特许权使用费和许可费为13.4万美元，高于2019年同期的2.6万美元[151] - 2020年9月30日止三个月公司研发费用为77.4万美元，高于2019年同期的42.3万美元，主要因2019年获Axovant Sciences报销61.8万美元及终止AMD项目[151][152] - 2020年9月30日止三个月公司一般及行政费用为183.7万美元，高于2019年同期的75万美元，因公司成本和办公成本增加[151][153] - 2020年9月30日止三个月公司其他净亏损为2.8万美元，2019年同期其他净收入为1.9万美元[154][156] - 2020年第三季度净亏损271.8万美元，2019年同期为114.7万美元，亏损增加[157] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1.193亿美元[158] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为750万美元[160] - 2020年第三季度经营活动净现金使用量为236万美元，2019年同期为54.5万美元[160][162] - 2020年第三季度投资活动净现金使用量为17.3万美元，2019年同期为提供1000美元[160][163] - 2020年第三季度融资活动净现金为0，2019年同期为提供177万美元[160][164] - 2020年10月6日，公司完成公开发行，获得毛收入约1150万美元，净收入约990万美元[165] 业务研发进展 - 公司正在开发基于ddRNAi的疗法，用于治疗慢性和危及生命的疾病，如眼咽型肌营养不良症和慢性乙型肝炎[125] - 公司最先进的基于ddRNAi的基因药物BB - 301已获美国和欧盟孤儿药认定[126] - 公司非临床研究中针对慢性乙型肝炎病毒感染和年龄相关性黄斑变性的项目已结束[135] 公司资金预期 - 公司预计现金及现金等价物至少能满足未来十二个月的运营资金需求[160][168] 公司协议情况 - 公司于2018年7月9日与Axovant Sciences签订协议，2019年9月3日协议终止[170] 公司表外安排情况 - 截至2020年9月30日，公司无重大表外安排[171]