BB - 301疗法研发情况 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，已在美国和欧盟获得孤儿药指定[105][106][113][115] - 受COVID - 19影响，BB - 301临床试验申请（CTA）和新药研究申请（IND）相关开发工作的原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[110] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[115] - 比格犬咽肌组织中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5至7.8个拷贝[117] - BB - 301编码的siRNA13在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达600,000[118] - BB - 301编码的siRNA17在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达120,000[118] - 在有症状的OPMD动物模型（A17小鼠模型）中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达到31%抑制或更高可消除疾病症状和病理特征[119] - BB - 301在HP肌肉转导上较之前提升228倍（+22,647%），在TP肌肉转导上提升113倍（+11,163%）[122] - 公司2022年完成支持BB - 301临床开发计划启动的监管互动，同年将开始该临床开发计划[125] - BB - 301临床开发计划中每位OPMD研究参与者约需76周随访[126] OPMD疾病商业机会 - OPMD患者已在至少33个国家被诊断出，公司认为该疾病安全有效的治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超过10亿美元[115] 公司公开发行收入情况 - 2020年10月6日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[134] - 2021年4月30日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[135] 公司客户收入情况 - 2022年和2021年截至3月31日的九个月，公司客户收入分别为7.3万美元和5.7万美元；三个月分别为4.8万美元和1000美元[138] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，公司特许权使用费和许可费为0，2021年同期分别为7000美元和12.2万美元[144] 公司研发费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，研发费用分别为220万美元和810万美元，2021年同期分别为280万美元和470万美元[145] 公司一般及行政费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，一般及行政费用分别为130万美元和510万美元，2021年同期分别为100万美元和500万美元[146] - 公司预计随着OPMD临床前项目的持续发展，一般及行政费用可能增加[143] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2022年3月31日止三个月和九个月的其他收入（损失）净额分别为18.5万美元和 - 2.5万美元，2021年同期分别为 - 11.6万美元和 - 13.8万美元[148] 公司累计亏损及现金情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.43亿美元[149] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为860万美元[150] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2022年和2021年9个月经营活动使用的净现金分别为1100万美元和770万美元[152] - 2022年和2021年9个月投资活动使用的净现金分别为0和40万美元[153] - 2022年和2021年9个月融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[154] 公司收入及亏损预期 - 公司预计在获得产品销售监管批准并商业化之前，不会产生重大产品销售收入[156] - 公司预计在建立重大收入来源之前，将继续产生亏损且亏损可能增加[157] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[168] 公司办公场地租赁情况 - 公司在2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[159]

BB - 301疗法基本信息 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，该疗法已在美国和欧盟获得孤儿药认定[106][107][117][121] - OPMD在西方国家估计有15000名患者，是一种罕见的常染色体显性单基因疾病[117] - BB - 301编码两种siRNA（siRNA13和siRNA17），可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达[129] - BB - 301还编码野生型PABPN1蛋白，其细胞内表达不受siRNA13和siRNA17抑制[129] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5至7.8个拷贝[129] BB - 301疗法临床研究进展 - BB - 301临床研究预计在未来12个月开始招募患者[117] - 因COVID - 19疫情，BB - 301的CTA和IND开发工作原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[112] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[126] - 试点给药研究的分子分析正在进行，中期数据来自16只比格犬（研究共24只），最终数据集预计2022年发布[127] - 公司在2021年上半年与法国药品和健康产品安全局进行了科学咨询会议，2021年第四季度分别与FDA和加拿大卫生部完成了C类会议和CTA前会议[137][138] - 公司计划在2022年启动BB - 301在OPMD患者中的首次人体临床试验[138] BB - 301疗法商业机会与效果 - BB - 301的累计商业机会超过10亿美元[117][121] - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉的转导提高了228倍（+22647%），在TP肌肉的转导提高了113倍（+11163%）[155] - 在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达到31%抑制（或更高）可消除疾病症状和组织病理学特征[132] 公司公开发行收益情况 - 公司在2020年10月6日的公开发行中获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[144] - 公司在2021年4月30日的公开发行中获得约1430万美元的总收益和约1270万美元的净收益[145] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年12月31日结束的六个月，公司分别确认了2.5万美元和5.6万美元的客户收入；2021年和2020年12月31日结束的三个月，分别确认了2.5万美元和1000美元的客户收入[146] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的特许权使用费和许可费分别为0美元和 - 1.9万美元；六个月分别为0美元和11.4万美元[155] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的研发费用分别为310万美元和120万美元；六个月分别为590万美元和190万美元[155] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的一般及行政费用分别为170万美元和210万美元；六个月分别为380万美元和390万美元[155] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2021年12月31日止三个月和六个月，其他收入（损失）净额分别为1.4万美元和 - 21万美元，2020年同期分别为0.7万美元和 - 2.2万美元[159] 公司累计亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损1.4亿美元[160] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物约为1230万美元[161] - 公司预计现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[168] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年和2020年12月31日止六个月，经营活动使用的净现金分别为760万美元和570万美元[163] - 2021年和2020年12月30日止六个月，投资活动使用的净现金分别为0和30万美元[164] - 2021年和2020年12月31日止六个月，融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[165] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[171] 公司关键会计政策 - 公司认为研发费用和股份支付费用为关键会计政策[177][179] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[182]

公司注册变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股按300:1兑换公司普通股，美国存托股份按3:2兑换[122][123] 公司研发受疫情影响 - 公司研发受COVID - 19影响，BB - 301临床研究启动和完成时间推迟，物资采购困难，实行员工轮岗制[127][128] 公司产品管线 - 公司产品管线包括用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301和用于治疗慢性乙型肝炎的BB - 103，均有全球商业权利[130] OPMD疾病情况 - OPMD是由PABPN1基因突变导致的罕见病，至少在33个国家有患者确诊，目前无获批治疗药物和能改变病程的手术干预手段[133] BB - 301治疗OPMD相关情况 - BB - 301采用“沉默和替换”方法治疗OPMD，已获美国和欧盟孤儿药认定，商业机会超10亿美元[133][135] - BB - 301的CTA和IND启用研究包括大型动物试点给药研究和12周GLP毒理学与生物分布研究[136] - BB - 301试点给药研究在比格犬中进行8周，评估两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种剂量的安全性和生物活性[141] - 试点给药研究已完成16只比格犬咽肌组织分析，后续将更新数据和结论[142] - BB - 301编码两种siRNA抑制PABPN1蛋白表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[144] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5 - 7.8拷贝[144] - BB - 301在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达31%抑制或更高可使疾病症状完全缓解[151] - 公司新开发的BB - 301递送和分析方法使HP肌肉和TP肌肉的转导水平分别提高228倍（+22647%）和113倍（+11163%）[154] - 公司计划在2022年启动BB - 301治疗OPMD患者的首次人体临床试验[160] 公司融资情况 - 公司在2020年10月6日和2021年4月30日的两次公开发行中，分别获得约1150万美元和1430万美元的总收益，以及约990万美元和1270万美元的净收益[168][169] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年第三季度，公司客户收入分别为0和10万美元，主要因当期许可和版税收入减少[170][171] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年第三季度，公司特许权使用费和许可费分别为0和10万美元[177][179] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为280万美元和80万美元，主要因BB - 301监管毒理学研究启动[177][180] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司一般及行政费用分别为200万美元和180万美元，因保险、咨询、法律和会计费用小幅增加[177][181] 公司BB - 103业务情况 - 公司为BB - 103治疗慢性乙肝病毒感染寻求战略合作伙伴推进IND授权研究[162] 公司会议情况 - 公司在2021年第四季度分别获得与FDA的C类会议和与加拿大卫生部的CTA前会议[158][159] 公司其他净损失情况 - 2021年和2020年第三季度其他净损失分别为20万美元和2.8万美元[182] 公司累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.352亿美元[183] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为1570万美元[184] - 公司预计现金及现金等价物至少可支持未来十二个月的运营[190] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度经营活动净现金使用量分别为430万美元和240万美元[185][186] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度投资活动净现金使用量分别为0和20万美元[185][187] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后租赁期延长至2025年6月[193] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无重大资产负债表外安排[195] 公司会计准则采用情况 - 公司将在2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[204] 公司市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[206]

定向增发收入情况 - 2020年10月6日公司完成定向增发，获约1150万美元毛收入和990万美元净收入[475] - 2021年4月30日公司完成定向增发，获约1430万美元毛收入和1270万美元净收入[476] 公司收入指标变化 - 2021财年公司客户收入为5.9万美元，2020财年为9.7万美元，同比下降[478] - 2021财年公司政府研发补助收入为0美元，2020财年为5美元，同比下降[480] - 2021财年公司特许权使用费和许可费为12.3万美元，2020财年为 - 18.5万美元，同比变化[486] - 2021年总营收为59千美元，2020年为102千美元[545] - 2021年客户收入总计5.9万美元，其中许可收入5.9万美元，特许权使用费收入和服务收入为0 [623] - 2021年其他收入总计为0，2020年为5000美元，均为政府研发补助[624] - 2021年按细分收入，许可收入5.9万美元，特许权使用费和开发活动收入为0 [624] - 2020年按细分收入，许可收入为0，特许权使用费收入9.3万美元，开发活动收入4000美元[624] 公司费用指标变化 - 2021财年公司研发费用为702万美元，2020财年为300.1万美元，同比增加[487] - 2021财年公司一般及行政费用为651.2万美元，2020财年为556.7万美元，同比增加[488] - 2021年6月30日结束的财年其他收入（损失）总计为 - 28.6万美元，2020年为7万美元[489] - 2021年6月30日结束的财年，外币交易损失为33.3万美元，2020年为8.8万美元[489] - 2021年6月30日结束的财年，利息收入（支出）净额为 - 6000美元，2020年为6.2万美元[489] - 2021年研发费用为7020千美元，2020年为3001千美元[545] - 2021年运营总费用为13655千美元，2020年为8383千美元[545] 公司注册与架构变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州[464] - 公司于2020年4月15日完成从澳大利亚到美国的重新注册[560] - 公司在2021财年完成了组织架构重组[557] 公司业务项目进展 - 公司BB - 301组织转导研究启动推迟数月，目前已启动且首批临床前队列给药顺利[468] 公司亏损与现金流情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.301亿美元，2019年6月30日结束的财年有净收入2609万美元和经营活动正现金流4790万美元[491] - 2021年和2020年6月30日结束的财年均无借款，截至2021年6月30日，有现金及现金等价物1980万美元[492] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，经营活动净现金使用分别为1283.2万美元和753.5万美元[493][494] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，投资活动净现金使用分别为22.1万美元和9.4万美元[493][495] - 2021年和2020年6月30日结束的财年，融资活动净现金提供分别为2252.2万美元和177万美元[493][496] - 2021年净亏损为13882千美元，2020年为8274千美元[545] - 2021年每股净亏损为3.23美元，2020年为8.10美元[545] - 2021年6月30日累计亏损为130119千美元，2020年为116636千美元[540] - 2021年6月30日股东权益总额为20010千美元，2020年为10238千美元[540] - 2021财年净亏损13,882美元，2020财年为8,274美元[550] - 2021财年经营活动净现金使用量为12,832美元，2020财年为7,535美元[550] - 2021财年投资活动净现金使用量为221美元，2020财年为94美元[550] - 2021财年融资活动提供的净现金为22,522美元，2020财年为1,770美元[550] - 2021财年现金及现金等价物净增加9,469美元，2020财年减少5,859美元[550] - 2021财年末现金及现金等价物为19,769美元，2020财年末为9,801美元[550] - 2021年和2020财年公司净亏损分别为1390万美元和830万美元，运营活动净现金使用量分别为1280万美元和750万美元[618] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1980万美元[619] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物总额为19,769,000美元[626] 公司运营资金预期 - 公司预计现金及现金等价物至少能支持未来十二个月的运营[499] 公司会计准则采用 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[522] - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[617] 公司审计师聘请 - 公司自2020年起聘请BAKER TILLY US, LLP为审计师[538] 汇率变化情况 - 2021年6月30日澳元兑美元资产负债表日汇率为0.7506，2020年为0.6877[572] - 2021年6月30日澳元兑美元期间平均汇率为0.7470，2020年为0.6711[572] 公司资产折旧与摊销情况 - 软件、实验室设备、计算机硬件估计使用寿命分别为3 - 4年、3 - 7年、3 - 5年[585] 公司潜在普通股情况 - 2021年和2020年因反摊薄效应被排除在摊薄净亏损每股计算之外的潜在普通股分别为809,159股和215,578股[594] 政府研发税收激励计划 - 澳大利亚联邦政府研发税收激励计划为符合条件的研发支出提供43.5%的现金返还[608] 公司资产与负债情况 - 截至2021年6月30日，公司预付费用及其他资产的当前部分为814,000美元，2020年6月30日为949,000美元[627] - 截至2021年6月30日，公司物业及设备净值为375,000美元，2021年和2020年折旧和摊销费用分别为231,000美元和190,000美元[628] - 截至2021年6月30日，公司贸易及其他应付款总额为880,000美元，2020年6月30日为741,000美元[629] - 2019年7月1日采用ASC 842后，公司确认约579,000美元的经营租赁负债和约579,000美元的相应使用权资产[637] - 截至2021年6月30日，公司经营租赁使用权资产为202,000美元，经营租赁负债为213,000美元，剩余租赁期限为0.96年，折现率为4.67%[640] - 2021财年和2020财年，公司经营租赁总费用约为208,000美元[640] 公司股票发行情况 - 2020年10月6日，公司完成公开发行2,666,644股普通股，承销商全额行使超额配售权购买483,870股，发行价为每股3.10美元[642] - 2021年4月30日，公司完成公开发行3,036,366股普通股，承销商行使超额配售权购买317,274股，发行价为每股4.25美元[644] 公司认股权证情况 - 截至2021年6月30日，公司流通且可行使的认股权证对应的普通股为107,095股，加权平均行使价格为每股10.50美元[648] 公司股票期权情况 - 2019年7月1日，股票期权未行使数量为86,462，加权平均行使价格为64.20美元[655] - 2020年6月30日，股票期权未行使数量为70,154，加权平均行使价格为60.42美元；可行使数量为41,829，加权平均行使价格为69.81美元[655] - 2021年6月30日，股票期权未行使数量为702,064，加权平均行使价格为7.16美元；可行使数量为54,158，加权平均行使价格为47.90美元[655] - 2021年授予640,320份股票期权，加权平均行使价格为3.29美元[655] - 2020财年和2021财年分别有16,308份和8,410份股票期权被没收，加权平均行使价格分别为102.66美元和153.79美元[655] - 截至2021年6月30日止年度授予的股票期权加权平均授予日公允价值为2.68美元，2020年无授予[657] 公司股票期权预期指标变化 - 2021财年预期波动率为112.0 - 127.4%，2020财年为102.9 - 104.1%[657] - 2021财年预期期限为3.5 - 6年，2020财年为5年[657] - 2021财年无风险利率为0.44 - 0.55%，2020财年为1.28 - 1.67%[657] - 2021财年和2020财年预期股息收益率均为0%[657] 公司股份交换情况 - 公司以1股面值0.0001美元的普通股交换300股Benitec Limited已发行和流通的普通股[466] 公司加权平均流通股数变化 - 2021年加权平均流通股数为4295416股，2020年为1021193股[545]

公司注册与股权变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股每300股换1股公司普通股，美国存托股份每3股换2股公司普通股[125][126] 产品研发信息 - 公司正在开发的BB - 301和BB - 103产品，分别用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）和慢性乙型肝炎，拥有全球商业权利[136] - OPMD在美国、加拿大、西欧和以色列约影响15000名患者，目前无获批治疗药物和能改变其长期自然病程的手术干预措施，BB - 301该适应症商业机会超10亿美元[140][141] - BB - 301的IND启用研究包括大型动物试点剂量研究和12周GLP毒理学与生物分布研究，近期已完成比格犬试点剂量研究[142] - 试点剂量研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的BB - 301，仅在第1天注射，8周后采集犬咽肌组织分析[143] - 目前已完成6只比格犬（共24只）咽肌组织分析，后续将随分析更多受试者更新数据集和结论[144] - BB - 301编码的siRNA13和siRNA17可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[145] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达水平为每细胞4.5至7.8个拷贝[145] - 受COVID - 19影响，BB - 301 IND启用开发工作原时间线延迟，组织转导研究启动推迟数月，目前已启动且首批临床前队列给药顺利[129] - 公司在BB - 301的HP肌肉和TP肌肉转导方面分别有248倍（+24,650%）和111倍（+11,027%）的提升[149] 合作协议情况 - 公司2018年7月9日与Axovant的许可与合作协议于2019年9月3日终止，Axovant开发和商业化BB - 301及相关基因治疗候选产品的权利终止[131] 公司收入情况 - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[158] - 2021年第一季度公司获得1美元许可费收入，2021年第一季度和前三季度客户收入分别为1美元和57美元，低于2020年同期的28美元和137美元[159][160] - 2021年第一季度和前三季度公司的特许权使用费和许可费分别为7美元和122美元，2020年同期为47美元和 - 233美元[166] 公司费用情况 - 2021年第一季度和前三季度研发费用分别为2758美元和4700美元，高于2020年同期的805美元和2095美元[167] - 2021年第一季度和前三季度一般及行政费用分别为1029美元和4976美元，2020年同期为1287美元和3669美元[168] - 2021年第一季度和前三季度其他净损失分别为116美元和138美元，2020年同期其他净收入分别为9美元和55美元[169] 公司财务关键指标 - 截至2021年3月31日公司累计亏损1.261亿美元[170] - 截至2021年3月31日公司现金及现金等价物约为1200万美元[171] - 2021年前三季度和2020年前三季度经营活动净现金使用量分别为7675美元和4390美元[174] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，投资活动使用的净现金分别为3.62亿美元和8100万美元[175] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，融资活动提供的净现金分别为98.54亿美元和17.7亿美元[176] - 2021年截至3月31日的九个月内，普通股发行总收益为114.97亿美元，其中包括2020年10月的增资和预融资认股权证的行使，部分被16.43亿美元的股票发行成本抵消[176] - 2020年同期，BBL普通股发行的融资活动现金包括公开发行的22.5亿美元总收益，部分被4800万美元的股票发行成本抵消[176] 公司运营预期 - 公司预计在获得监管批准并将产品商业化之前，不会从产品销售中获得显著收入[178] - 公司估计其现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[179] 公司租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的加利福尼亚州海沃德办公场地运营租赁，经修订后租赁承诺延长至2022年6月[182] 公司表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司没有重大表外安排[184] 公司会计准则采用情况 - 公司将自2023年7月1日起采用ASU 2016 - 13会计准则[202] 公司信息披露情况 - 作为较小的报告公司，公司无需提供有关市场风险的定量和定性披露信息[204]

公司重大事件 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务周期[128] - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[134] - 2020年4月15日公司完成重新注册，注册地从澳大利亚改为美国特拉华州[118] - 2019年9月3日公司与Axovant的许可和合作协议终止，相关权利和许可结束[123] - 2020年6月公司终止与NantWorks的独家 sublicense协议，2019年12月已冲回此前计提的30万美元里程碑付款[130] 业务线进展 - 公司最先进的ddRNAi基因药物BB - 301已在美国和欧盟获得孤儿药指定[115] - 公司支持治疗慢性乙肝和年龄相关性黄斑变性的非临床研究工作已结束[127] - 受COVID - 19影响，BB - 301的IND启用开发工作和组织转导研究启动时间推迟数月[121] 收入数据 - 2020年12月31日结束的三个月内，公司获得1美元的许可费收入，未从产品销售中获得收入[135] - 2020年12月31日结束的三个月和六个月，公司分别确认1美元和56美元的客户收入，而2019年同期为77美元和110美元[137][139] 费用数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，研发费用分别为116.8万美元和59.9万美元；六个月分别为194.2万美元和102.2万美元，增长与BB - 301的临床前试验有关[144] - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，一般及行政费用分别为211.1万美元和189.5万美元；六个月分别为394.8万美元和264.5万美元，增长因保险、咨询、法律和会计费用增加[145] 其他收入（损失）净额数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为7000美元和2.1万美元；六个月分别为 - 2.2万美元和4万美元，各项收入（损失）有不同变化原因[146] 净亏损数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，净亏损分别为325.2万美元和209万美元；六个月分别为597万美元和323.7万美元，净亏损增加[147] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损1.222亿美元，预计研发和一般及行政费用可能增加[148] 现金及现金等价物数据 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为1400万美元[149] 现金流量数据 - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，经营活动净现金使用量分别为568.6万美元和362.1万美元，主要因净亏损、营运资金变化和应付款减少[151] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，投资活动净现金使用量分别为34.7万美元和8.1万美元，变化因2020年设备采购增加[152] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，融资活动净现金提供量分别为985.1万美元和177万美元，与普通股发行有关[153] 公司亏损预期及运营支持情况 - 公司预计在未从许可计划、战略合作或产品销售获得显著收入前，将持续亏损且亏损可能增加，现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营[156] 收入确认政策 - 公司知识产权许可收入反映在许可转让给客户时使用知识产权的权利转移，考虑可变因素并使用最可能金额法估计[168] - 公司对未履行的履约义务收到的对价确认合同负债，并在合并资产负债表中作为其他负债报告[169] - 公司知识产权许可收入基于被许可方产品销售时，在客户后续产品销售发生时确认收入[170] - 公司提供研发服务的收入受可变因素限制，在履约义务随时间或某一时点履行时确认[171] 股份支付核算政策 - 公司按照ASC 718记录股份支付，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型对员工和非员工股份支付进行公允价值估值[172] - 公司采用ASU 2018 - 07，按照ASC 718的计量和确认标准核算非员工股份支付，并在服务期内确认此类奖励的公允价值[173] 会计准则相关 - 公司近期未采用新的会计准则[174] - ASU 2016 - 13要求立即确认管理层对当前预期信用损失的估计，原模型仅在损失发生时确认，公司将于2023年7月1日采用该准则[175] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[176]

公司架构与注册信息变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州，本尼特克有限公司成为其全资子公司，原普通股按300:1、美国存托股份按3:2的比例兑换为公司普通股[129][130] 公司人员调整 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务跑道[136] 财务数据关键指标变化 - 2020年9月30日止三个月公司获得5.5万美元许可费收入，高于2019年同期的3.3万美元[143][145][147] - 2020年9月30日止三个月公司特许权使用费和许可费为13.4万美元，高于2019年同期的2.6万美元[151] - 2020年9月30日止三个月公司研发费用为77.4万美元，高于2019年同期的42.3万美元，主要因2019年获Axovant Sciences报销61.8万美元及终止AMD项目[151][152] - 2020年9月30日止三个月公司一般及行政费用为183.7万美元，高于2019年同期的75万美元，因公司成本和办公成本增加[151][153] - 2020年9月30日止三个月公司其他净亏损为2.8万美元，2019年同期其他净收入为1.9万美元[154][156] - 2020年第三季度净亏损271.8万美元，2019年同期为114.7万美元，亏损增加[157] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1.193亿美元[158] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为750万美元[160] - 2020年第三季度经营活动净现金使用量为236万美元，2019年同期为54.5万美元[160][162] - 2020年第三季度投资活动净现金使用量为17.3万美元，2019年同期为提供1000美元[160][163] - 2020年第三季度融资活动净现金为0，2019年同期为提供177万美元[160][164] - 2020年10月6日，公司完成公开发行，获得毛收入约1150万美元，净收入约990万美元[165] 业务研发进展 - 公司正在开发基于ddRNAi的疗法，用于治疗慢性和危及生命的疾病，如眼咽型肌营养不良症和慢性乙型肝炎[125] - 公司最先进的基于ddRNAi的基因药物BB - 301已获美国和欧盟孤儿药认定[126] - 公司非临床研究中针对慢性乙型肝炎病毒感染和年龄相关性黄斑变性的项目已结束[135] 公司资金预期 - 公司预计现金及现金等价物至少能满足未来十二个月的运营资金需求[160][168] 公司协议情况 - 公司于2018年7月9日与Axovant Sciences签订协议，2019年9月3日协议终止[170] 公司表外安排情况 - 截至2020年9月30日，公司无重大表外安排[171]

公司注册与股权变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州，本尼特克有限公司成为其全资子公司，每300股本尼特克有限公司普通股换1股公司普通股，每3份美国存托股份换2股公司普通股[458][460] - 2019年11月27日，公司宣布从澳大利亚重新注册到美国，BBL股东在重新注册中每300股BBL股份换1股Benitec Biopharma Inc.股份[563] - 2020年4月15日，重新注册交易全面实施，BBL成为Benitec Biopharma Inc.全资子公司并从澳交所退市[564][566] 公司人员与业务合作变动 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务周期[470] - 2019年9月3日公司与Axovant的许可与合作协议终止，Axovant不再拥有开发和商业化BB - 301及相关基因治疗产品候选药物的权利[464] - 公司于2020年6月终止与NantWorks的独家分许可协议，2019年12月冲销了此前计提的30万美元里程碑付款[472] - 2018年7月9日公司与Axovant Sciences达成协议，2019年6月6日宣布终止，9月3日生效[505] 公司资金来源与收入情况 - 2020财年（截至6月30日）公司主要通过融资活动获得资金，未从产品销售中获得收入[477] - 2020财年公司客户收入为9.7万美元，2019财年为1155.1万美元，减少因Axovant协议终止[479][481] - 2020财年公司政府研发补助为5000美元，2019财年为64.8万美元，减少因将OPMD项目排除在补助申请外、停止非临床研究及迁册至美国[479][483] - 2020年和2019年其他收入净额分别为7000美元和2.6万美元，外币交易损失因汇率变化增加，利息收入因交易减少下降，其他收入因澳大利亚政府刺激措施增加，投资未实现损失因投资公允价值变化减少[491] - 2020年公司总营收为102千美元，较2019年的12199千美元大幅减少[553] - 2020和2019财年公司净（亏损）收入分别为 -830万美元和260万美元，运营活动净现金（使用）提供分别为 -750万美元和480万美元[629] - 2020和2019年6月30日，公司客户收入分别为9.7万美元和115.51万美元，其中许可收入分别为0和102.73万美元，特许权使用费收入分别为0.93万美元和1.83万美元，服务收入分别为0.04万美元和10.95万美元[633] - 2020和2019年6月30日，公司其他收入均为0.648万美元[637] 公司费用与成本情况 - 公司预计随着临床前OPMD项目的持续开发，一般及行政费用可能增加，还会增加与会计、法律、监管服务等相关费用[486] - 2020年6月30日止年度，特许权使用费和许可费为 -18.5万美元，较2019年的43.5万美元减少，主要因不再需支付预期的30万美元里程碑款项[488] - 2020年研发费用为300.1万美元，较2019年的456.7万美元减少，主要因2020财年获Axovant Sciences报销60.6万美元及终止AMD项目[489] - 2020年和2019年一般及行政费用分别为556.7万美元和461.4万美元，增长因公司成本增加但薪资、差旅和顾问成本减少[490] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损1.166亿美元，2019年有净收入260.9万美元，经营活动产生正现金流479万美元[492] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为980万美元，无借款和信贷安排[495] - 2020年和2019年经营活动净现金使用分别为753.5万美元和提供479万美元，投资活动净现金使用分别为9.4万美元和40万美元，融资活动净现金提供分别为177万美元和0[496] - 截至2020年6月30日，公司无重大资产负债表外安排[506] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为9801千美元，较2019年的15718千美元减少[549] - 截至2020年6月30日，公司总资产为11587千美元，较2019年的19235千美元减少[549] - 2020年公司净亏损8274千美元，而2019年净利润为2609千美元[553] - 2020年公司综合亏损8363千美元，而2019年综合收益为2078千美元[553] - 2020年公司基本和摊薄后每股净亏损8.10美元，2019年为每股净利润3.05美元[553] - 2020年加权平均流通股数为1021193股，2019年为856765股[553] - 2018年6月30日，公司普通股数量为856,765股，股东权益总额为13,844美元；2019年6月30日，普通股数量不变，股东权益总额为16,594美元；2020年6月30日，普通股数量为1,108,374股，股东权益总额为10,238美元[555] - 2020财年净亏损8,274千美元，2019财年净利润2,609千美元[560] - 2020财年经营活动提供（使用）的净现金为 -7,535千美元，2019财年为4,790千美元[560] - 2020财年投资活动使用的净现金为 -94千美元，2019财年为 -400千美元[560] - 2020财年融资活动提供的净现金为1,770千美元，2019财年为0[560] - 2020财年现金及现金等价物净增加（减少）为 -5,859千美元，2019财年为4,390千美元[560] - 2020年6月30日现金及现金等价物期末余额为9,801千美元，2019年为15,718千美元[560] - 截至2020年6月30日和2019年，分别有145,421和38,326份潜在普通股因具有反摊薄效应而未纳入摊薄每股净收益（亏损）的计算[599] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为980万美元[630] - 2020和2019年6月30日，公司贸易及其他应收款分别为5.9万美元和25.36万美元，其中研发补助分别为0和6.36万美元，其他应收款分别为5.9万美元和19万美元[639] - 2020和2019年6月30日，公司其他资产分别为94.9万美元和50.2万美元，其中预付费用分别为86.1万美元和37.5万美元，保证金分别为6.9万美元和10.3万美元，其他存款分别为1.8万美元和2.3万美元，上市股票市值均为1万美元[642] - 2020和2019年6月30日，公司物业及设备净值分别为37.4万美元和47万美元，折旧费用分别为19万美元和15.8万美元[643] - 截至2020年6月30日，公司贸易及其他应付款为74.1万美元，其中贸易应付账款及应计许可费为28.254万美元，应计研发费用为0，应计专业费用为15.5万美元，其他应付款为25万美元[644] 公司业务研究进展 - 公司非临床研究中针对慢性乙型肝炎病毒感染和年龄相关性黄斑变性的研究已结束[469] - 受COVID - 19影响，公司BB - 301的IND启用开发工作和组织转导研究启动时间推迟，2020年3 - 6月多数员工居家办公[462][463] 公司准则采用情况 - 公司采用ASC 606准则，该准则自2018年7月1日起生效，且对合并财务报表无重大影响[602] - 公司自2019年7月1日起采用ASU 2018 - 07，扩大了基于股份支付的适用范围[525] - 公司自2019年7月1日起采用ASU No. 2016 - 02租赁准则[623] - 公司自2019年7月1日起采用ASU 2018 - 07股份支付准则，且对财务报表无影响[625] - 公司于2019年7月1日采用ASC 842租赁准则，并选择累积影响过渡法[645][647] - 公司符合小型报告公司标准，将于2023年7月1日起采用ASU 2016 - 13[526] 公司资产相关信息 - 软件预计使用寿命为3 - 4年，实验室设备为3 - 7年，家具和固定装置为3 - 7年，计算机硬件为3 - 5年[583] - 贸易及其他应付款通常在确认后30天内支付[593] - 公司现金及现金等价物、贸易及其他应收款和应付款的账面价值被视为其公允价值[585] 公司租赁情况 - 公司唯一的租赁是研发设施租赁，自2020年6月30日起采用新准则，将对财务状况产生重大影响[524] - 公司仅有的租赁是研发设施的租赁[624] - 公司签订了一份办公场地的经营租赁协议，该协议于2022年到期[651] 公司研发成本情况 - 研发成本在发生时计入费用，主要与临床和临床前试验成本相关[615] 政府补助政策 - 政府通过研发税收激励计划，为符合条件的研发支出的43.5%（2019年：43.5%）提供现金返还[613] 汇率情况 - 2020年6月30日和2019年6月30日，澳元兑美元的资产负债表日汇率分别为0.6877和0.7014[578]