文章核心观点 - 公司已向美国FDA提交了针对其药物候选物Namodenoson用于治疗胰腺癌的孤儿药资格申请 [1][3] - 公司计划启动一项Namodenoson的II期临床试验,评估其在晚期胰腺腺癌患者中的安全性、临床活性和药代动力学 [3] - 公司已获得Namodenoson用于治疗晚期肝癌的孤儿药资格,这进一步证实了该药物在这一严重疾病领域的潜在疗效 [3][4] 公司概况 - 公司是一家处于临床晚期的生物技术公司,拥有一个针对肿瘤、肝脏和炎症性疾病的小分子药物管线 [6] - 公司的主要药物包括用于银屑病的Piclidenoson和用于NASH、肝细胞癌及胰腺癌的Namodenoson [6] - Namodenoson已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药资格认定,并获得美国FDA的快速通道资格作为肝细胞癌的二线治疗 [3][6] - 公司的第三款药物候选物CF602已显示出治疗勃起功能障碍的疗效 [6] 药物Namodenoson - Namodenoson是一种小分子口服生物利用度良好的药物,能高亲和力和选择性地结合A3腺苷受体 [5] - Namodenoson曾在II期临床试验中评估作为肝细胞癌的二线治疗和NAFLD/NASH的治疗 [5] - A3腺苷受体在疾病细胞中表达较高,而在正常细胞中表达较低,这导致该药物具有良好的安全性 [5]

文章核心观点 - 公司提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请，计划开展IIa期临床研究，该药物此前已获肝癌孤儿药认定 [1][2] 公司动态 - 公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请 [1] - 公司计划短期内开展Namodenoson治疗晚期胰腺腺癌的IIa期临床研究，为多中心开放标签试验，约20名可评估患者将入组，主要评估安全性，次要评估临床活性 [2] 孤儿药政策 - 美国孤儿药法案（ODA）将孤儿药定义为治疗美国患者少于20万的药物，获认定产品的赞助商可获7年市场独占权、50%临床研究费用税收抵免、免申请费、开发协助及资助资格 [2] 药物介绍 - Namodenoson是口服小分子药物，高亲和力和选择性结合A3腺苷受体（A3AR），已在两项II期试验中评估，A3AR在病变细胞高表达，使药物安全性良好 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段药物开发公司，平台技术针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [5] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验公布顶线结果，肝脏药物Namodenoson在多项试验评估，CF602在治疗勃起功能障碍显示疗效，这些药物在超1600名患者临床研究中安全性良好 [5]

Can-Fite BioPharma, Ltd.介绍 - Can-Fite BioPharma, Ltd.将在LD Micro Invitational XIV上进行演讲，预计将有80家公司进行演讲和私人1:1会议[1] Piclidenoson药物研发 - Piclidenoson是Can-Fite BioPharma Ltd.的主力药物候选品，在银屑病的III期试验中取得了阶段性结果，并计划进行关键的III期试验[3] Namodenoson药物研发 - Namodenoson是Can-Fite BioPharma Ltd.的另一药物候选品，正在进行治疗脂肪肝病（SLD）的IIb期试验、肝细胞癌（HCC）的III期关键试验以及胰腺癌的IIa期研究，该药物已在美国和欧洲获得孤儿药物认定，并被美国食品和药物管理局授予作为HCC的二线治疗的快速通道认定[3]

Namodenoson药物研发 - 公司计划开展Namodenoson的III期试验，将在全球多中心招募约450名HCC及潜在CPB7肝硬化患者[46] - 公司开展的Namodenoson II期试验，招募60名NAFLD患者，25mg剂量组疗效显著且安全性良好[47] - 25mg Namodenoson剂量组血清脂联素水平增加220ng/mL，ALT从基线下降15.4U/L（22%），AST从基线下降8.1U/L（17.9%）[48] - 公司正在进行Namodenoson治疗NASH的IIb期试验，招募140名受试者，按2:1分配至25mg剂量组和安慰剂组[50] - 临床前研究显示Namodenoson单独使用可抑制胰腺癌生长，与吉西他滨联用有显著叠加效果[51] - 实验室研究表明Namodenoson可抑制JC病毒繁殖，或可用于治疗PML[53] - Namodenoson活性部分2012年2月获FDA孤儿药资格，2015年10月获EMA孤儿药指定用于治疗HCC[199] CF602药物研究 - CF602在糖尿病大鼠模型中，500µ/kg剂量可使勃起功能完全恢复[55] - CF602治疗组在实验动物模型中ICP/MAP较安慰剂组改善118%，且能剂量依赖性逆转平滑肌和内皮损伤[209] 大麻组分研究 - 公司与Univo合作研究显示，大麻衍生CBD富集组分可抑制人体脂肪细胞扩张60%[57] - 2021年公司完成临床前研究，表明富含CBD的T3/C15大麻组分可抑制肝癌细胞生长[58] 公司营收情况 - 2021年公司总营收为0.85百万美元，分别来自与Gebro、CKD、Cipher和Ewopharma的分销协议[69] - 2023年全年公司记录的收入包括与Gebro协议的0.13百万美元、与CKD协议的0.19百万美元、与Cipher协议的0.08百万美元和与Ewopharma协议的0.34百万美元[98] 公司专利情况 - 截至2024年3月28日，公司拥有或独家许可18个专利家族，包含约209个已授权和待审批的专利申请[103] - A3AR作为预测和跟进生物标志物的专利在美国、欧洲等多地获批，2025年到期，巴西有一申请被拒可上诉至2025年9月[75] - 骨关节炎（OA）适应症的专利在欧洲、美国等多地获批，2026年到期，巴西有一申请待审批[76] - 公司拥有用于治疗异位脂肪堆积的A3AR配体相关专利家族，涵盖美国、以色列、欧洲等多地，巴西和加拿大有专利申请，申请日期为2016年11月22日[107] - 公司有利用A3AR配体治疗晚期癌症的专利申请家族，涉及美国、澳大利亚等国，美国申请于2022年12月28日提交，优先权源于2021年12月29日的临时申请[108] - 公司有利用A3AR配体治疗胰腺癌的以色列专利申请，于2023年1月23日提交[109] - A3AR配体治疗RA专利2023年在美国到期[213] - 公司从荷兰莱顿大学获得A3AR变构调节剂相关专利独家许可，专利2028年到期[214] 市场情况 - 公司认为Piclidenoson在银屑病市场有竞争力，Namodenoson在HCC市场有优势[85] - 银屑病影响全球2% - 3%的人口，现有疗法有副作用且部分患者无响应[88] - 美国17 - 33%的人有脂肪肝，约三分之一会发展为NASH，NASH影响2 - 5%的成年美国人[91] - 预计到2028年，NASH的可寻址制药市场规模将达到219亿美元[91] - 市场研究机构预计到2030年勃起功能障碍治疗市场价值将达到约61亿美元[124] 公司合作与协议 - 公司与CKD、Gebro、CMS等签订了分销、供应和许可协议[93][94][95] - 公司打算与大型制药公司建立战略联盟，将部分或全部全球专利授权给多方[102] - 根据分销和供应协议，公司有权获得150万欧元预付款及多项里程碑付款，已从Gebro收到总计210万欧元[211] 公司保险情况 - 公司董事和高级职员责任险每起索赔保额为500万美元，总保额为500万美元[125] - 公司为临床试用的Piclidenoson和Namodenoson药物购买了约500万美元的全球产品和临床试验责任保险，还会为每个特定临床试验采购额外保险[149] 政策法规影响 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年削减2%，该政策将持续到2027年，2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停[137] - 2022年8月16日，拜登签署《降低通胀法案》，包含降低医保处方药成本的多项条款[138] - 欧盟临床试验自2022年1月31日起适用新法规，2023年1月31日起赞助商需通过CTIS申请启动试验，2025年1月31日后旧法规批准的试验需符合新法规[115] - 欧盟药品上市授权有集中授权、相互承认、分散授权和国家授权四种程序[117] - 在美国，公司产品需符合《公共卫生服务法》《联邦食品、药品和化妆品法案》等法规要求[131] - 公司预计未来美国州和联邦将出台更多医疗改革措施，外国政府也会有法律变化，可能限制政府对医疗产品和服务的支付金额，导致产品需求减少或带来定价压力[141][142] - 英国脱欧后保留欧盟监管制度并修改，可能与欧盟立法制度产生分歧[225] 药品审批流程 - 在美国销售新药通常需向FDA提交IND并使其生效，进行人体临床试验，提交支持数据和详细信息，完成FDA咨询委员会审查、审计，遵守批准后要求等[155][156] - 临床试验通常分三个阶段，时间和费用不确定，公司无法确定能否在特定时间内完成产品候选药物的各阶段测试，相关方可能因多种原因暂停试验[159] - 提交NDA需支付大量用户费用，除非获得豁免，孤儿药产品的NDA一般不收取用户费用，除非产品有非孤儿药使用适应症[160] - 制造商在美国销售新药或生物制品需获FDA批准，FDA审批有很大自由裁量权，过程可能因要求补充信息而延长，还可能参考咨询委员会建议[162] - 满足监管要求通常需数年，时间因产品而异，政府监管可能延迟或阻止产品上市，即使获批也可能有使用限制，影响产品商业可行性[163] - 公司使用已获批产品治疗其他适应症需单独获批，临床试验或上市后报告的不良事件可能影响产品上市、使用甚至导致退市，并引发产品责任索赔[164] - 公司可通过提交Section 505(b)(2) NDA为先前获批产品的新适应症或新配方申请FDA批准，可参考部分非自身开展的研究，但新产品制造和质量相关数据需包含在申请中[165] - FDA有权对满足条件的产品进行快速审查，包括快速通道指定、突破性疗法指定和优先审查指定[167] - 产品若治疗严重疾病且获批后能显著改善安全性或有效性，FDA可指定其优先审评，将行动目标时间从10个月缩短至6个月[169] - 产品获批后，若不遵守监管要求或出现问题，FDA可撤回批准，还可能导致罚款、暂停临床试验等后果[171] - 针对影响美国少于20万患者或销售无法抵消开发成本的罕见病药物，可申请孤儿药认定，但不缩短审评时间，获批NDA后才可上市[173] - 产品开发各阶段不遵守适用要求，申请人可能面临临床试验延迟、监管审评和批准受阻及行政或司法制裁[180] - 提交NDA前需完成临床前实验室测试和动物研究、获IRB或伦理委员会批准等，IND申请提交30天后生效，除非FDA下达临床搁置[181][182] - 若临床试验数据支持候选产品安全性和有效性，公司将向FDA提交NDA，FDA通常有10个月审评时间，可能因要求补充信息而延长[185][186] - FDA审评NDA后会发批准信或完整回复信，若发完整回复信，制造商需解决缺陷后重新提交或撤回申请[188] - 产品若用于治疗严重或危及生命疾病且能满足未满足医疗需求，可获快速通道审评，FDA可能提前开始部分审评，但审评时间从最后部分提交开始计算[193] - 产品若用于治疗严重或危及生命疾病且初步临床证据显示有显著改善，可被指定为突破性疗法，FDA会采取系列行动助力开发和审评[194] 药品市场独占期 - 若孤儿药MAA包含符合PIP研究结果，市场独占期将延长2年[220] - 为补偿专利产品上市授权延迟，可申请SPC延长产品独占期最长5年[224] - 获FDA孤儿药指定的药物获批后有7年市场独占期，还有税收抵免等财务激励[229] 公司产品上市情况 - 公司目前未获得FDA或其他外国监管机构的产品上市批准[192] 欧盟药品授权要求 - 若获欧盟药品授权，公司需遵守制造、营销等一系列要求[222]

财务表现 - 2023年12月31日，Can-Fite的营收为740万美元，较2022年同期的810万美元下降了8.6%[7] - 2023年12月31日，Can-Fite的研发费用为598万美元，较2022年同期的776万美元下降了22.9%[8] - 2023年12月31日，Can-Fite的净亏损为763万美元，较2022年同期的1017万美元减少了[11] 现金流 - 截至2023年12月31日，Can-Fite的现金及现金等价物和短期存款为890万美元，较2022年同期的798万美元增加了[12]

Namodenoson的治疗效果 - Namodenoson被授权用于治疗NASH，已在成功的IIa阶段研究中显示出降低肝脂肪含量、抗炎作用和减轻体重的效果[1] - Can-Fite创始人Dr. Ilan Cohn表示，Namodenoson在治疗脂肪肝病方面具有良好的前景[3] Namodenoson的授权范围 - Namodenoson已被授权在东欧、中国、韩国等地区进行NASH治疗的授权[2] NASH市场前景 - NASH市场预计到2028年将达到240亿美元，美国有30-40%的成年人患有非酒精性脂肪肝病[4]

文章核心观点 Can - Fite BioPharma Ltd. 宣布扩大与 Ewopharma AG 的外许可交易，将公司胰腺癌适应症纳入其中，这对 Can - Fite 而言是重要交易 [1][4] 合作情况 - Can - Fite 于 2021 年与 Ewopharma AG 达成独家分销协议，Ewopharma AG 支付 225 万美元预付款，最高额外支付 4045 万美元里程碑款，加 17.5% 净销售额特许权使用费，获在中东欧国家销售 Piclidenoson 及在中东欧国家和瑞士销售 Namodenoson 的独家权利 [1] - Ewopharma AG 行使权利扩大分销协议，将胰腺癌适应症纳入，原协议条款适用于该适应症 [2] - Ewopharma 是帮助制药公司进入中东欧和瑞士市场的销售和营销公司，除 Can - Fite 外，还与 Eisai 和 Biogen 等有分销协议 [3] 公司药物情况 Namodenoson - 是口服生物利用度高的小分子药物，高亲和力和选择性结合 A3 腺苷受体，在癌细胞高表达，正常细胞低表达，安全性好 [5] - 已在肝细胞癌二线治疗、非酒精性脂肪肝和非酒精性脂肪性肝炎的 II 期试验中评估，近 2 年开始开发用于胰腺癌治疗，基于临床前研究结果将开展探索性 II 期研究 [5] 其他药物 - Piclidenoson 近期公布银屑病 III 期试验 topline 结果，预计开展关键 III 期试验 [6] - CF602 在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效 [6] 公司概况 - Can - Fite BioPharma Ltd. 是临床后期药物开发公司，平台技术针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [6] - Namodenoson 获美国和欧洲孤儿药认定，美国食品药品监督管理局授予肝细胞癌二线治疗快速通道认定，还显示出治疗其他癌症的概念验证 [6] - 公司药物安全性良好，临床研究已涉及超 1600 名患者 [6]

文章核心观点 - 以色列生物制药公司Can - Fite BioPharma的药物Piclidenoson在治疗银屑病的III期研究中展现出显著效果，公司计划开展关键III期试验，且该公司有多款药物处于不同临床阶段 [1][2][3] 研究成果 - 《欧洲皮肤病与性病学会杂志》发表文章，呈现Piclidenoson在随机、安慰剂和活性对照、双盲III期COMFORT - 1试验中的安全性和有效性 [1][2] - 研究达到主要终点，16周时3mg BID剂量组中，Piclidenoson的PASI - 75率为9.7%，安慰剂组为2.6%，p = 0.037 [2] - Piclidenoson的疗效在研究期间呈线性增加，且安全性和耐受性良好 [2] 药物进展 - Piclidenoson正在COMFORT - 2关键III期研究中接受评估，该研究已获美国FDA和欧洲EMA批准 [2] - 公司计划很快开始在关键试验中治疗患者，期望Piclidenoson成为银屑病患者的首选药物 [3] 药物介绍 - Piclidenoson是新型、首创的A3腺苷受体激动剂小分子口服生物利用度药物，在II期和III期银屑病研究中显示出疗效和良好安全性 [4] - 其作用机制为抑制炎症细胞因子IL - 17和IL - 23，并诱导与疾病致病性相关的皮肤细胞角质形成细胞凋亡 [4] - 基于临床前疗效数据，Piclidenoson也在共同开发用于治疗Lowe综合征 [4] 公司概况 - Can - Fite BioPharma是临床后期药物开发公司，平台技术旨在针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [5] - 公司领先候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验中公布了 topline 结果，预计开展关键III期试验 [5] - 癌症和肝脏药物Namodenoson正在进行治疗脂肪性肝病的IIb期试验、肝细胞癌的III期关键试验，公司还计划开展胰腺癌的IIa期研究 [5] - Namodenoson在美国和欧洲获得孤儿药指定，在美国获肝细胞癌二线治疗快速通道指定，还显示出治疗其他癌症的概念验证 [5] - 公司第三款候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效 [5] - 这些药物安全性良好，临床研究已涉及超1600名患者 [5]

财务数据对比 - 2023年前九个月研发费用为471万美元，低于2022年同期的530万美元[6] - 2023年前九个月净财务收入为38万美元，而2022年同期净财务费用为14万美元[7] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期存款为794万美元，低于2022年12月31日的798万美元[8] - 2023年前九个月收入为59万美元，低于2022年同期的61万美元[12] - 2023年前九个月一般及行政费用为223万美元，低于2022年同期的231万美元[13] - 2023年前九个月净亏损为598万美元，低于2022年同期的715万美元[14] 产品研究进展 - 参与先前II期肝癌研究的患者使用Namodenoson治疗6.9年后癌症消失，生活质量良好[9] - Piclidenoson在治疗Lowe综合征的临床前研究中显示出有效性，美国治疗市场估计达1亿美元[4] - 公司正在进行Namodenoson治疗晚期肝癌的III期关键研究和NASH的IIb期研究，银屑病的III期关键研究预计很快开始，还将开展胰腺癌的IIa期研究[12] 业务合作 - 公司与Collaborations Pharmaceuticals合作，利用人工智能和机器学习开发下一代A3腺苷受体肿瘤药物[5] 前瞻性陈述相关 - 新闻稿包含关于公司产品开发、业务、财务状况等方面的前瞻性陈述[25] - 前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性及其他因素影响，可能导致实际结果与预期有重大差异[25] - 可能导致实际结果与预期不同的重要因素包括公司亏损历史、资金需求、现金流不确定性等[25] - 更多风险、不确定性及其他因素信息包含在公司2023年3月30日提交给美国证券交易委员会的20 - F表格年度报告等文件中[25] - 提醒现有和潜在投资者不要过度依赖前瞻性陈述，公司无义务公开更新或审查这些陈述[25]

财务数据对比 - 2023年第一季度研发费用为206万美元，较2022年同期的182万美元增加24万美元，增幅13.17%[10] - 2023年第一季度财务收入净额为16万美元，而2022年同期财务费用净额为6万美元[11] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和短期存款为1240万美元，高于2022年12月31日的798万美元[12] - 2023年第一季度营收为19万美元，较2022年同期的20万美元减少1万美元，降幅4.40%[27] - 2023年第一季度一般及行政费用为84万美元，较2022年同期的75万美元增加9万美元，增幅12.33%[28] - 2023年第一季度净亏损为255万美元，2022年同期净亏损为243万美元[29] - 截至2023年3月31日，公司总流动负债为2891千美元，较2022年12月31日的2502千美元有所增加[33] - 截至2023年3月31日，公司总长期负债为2105千美元，较2022年12月31日的2309千美元有所减少[33] - 截至2023年3月31日，公司已发行和流通的普通股为1224837393股，2022年12月31日为815746293股[33] - 截至2023年3月31日，公司额外实收资本为160763千美元，较2022年12月31日的154192千美元有所增加[33] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为153397千美元，较2022年12月31日的150847千美元有所增加[33] - 截至2023年3月31日，公司总股本为8493千美元，较2022年12月31日的4472千美元有所增加[33] - 截至2023年3月31日，公司总负债和股东权益为13489千美元，较2022年12月31日的2983千美元大幅增加[33] 资金筹集情况 - 2023年1月，公司通过注册直接发行和私募筹集750万美元，预计现金可覆盖临床开发和行政费用超一年[25] 产品研究进展 - 公司正在进行晚期肝癌3期关键研究，评估Namodenoson治疗晚期肝细胞癌疗效，将进行中期分析[2] - 公司计划开展Namodenoson治疗胰腺癌2a期研究，该药物在临床前研究中对胰腺癌有抗癌作用[20] - 欧洲药品管理局对Piclidenoson治疗中重度银屑病3期关键临床试验注册计划给予积极意见[24] 前瞻性陈述与风险提示 - 前瞻性陈述涉及公司产品开发、业务、财务状况等方面，但受多种风险因素影响，实际结果可能与预期有重大差异[36] - 重要风险因素包括公司亏损历史、资金需求、临床研究进展、监管审批、市场接受度等[36] - 更多风险信息可在公司向SEC提交的20 - F年度报告及其他公开报告中查看[36]