临床试验进展 - 公司主要产品TSC在治疗急性中风的第二阶段临床试验中，已获得FDA批准并开始招募患者，预计招募160名患者，其中80名在治疗组，80名在对照组[71] - TSC在治疗耐药性脑癌的第二阶段临床试验中，显示出37%的两年总生存率提升，特别是在不可手术患者中，生存率提高了近四倍[72] - 公司正在进行TSC的第三阶段临床试验（INTACT），计划招募236名患者，其中118名在治疗组，118名在对照组[73] 财务表现 - 公司在2019年5月完成了1,317,060股普通股的直接公开发行和私募配售，总净收益为560万美元[76] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为610万美元，预计这些资金将支持公司运营至2020年第一季度[77] - 公司在2019年第三季度的研发费用为174万美元，同比增长57万美元，主要由于中风第二阶段试验的启动[88] - 公司在2019年第三季度的净亏损为280万美元，相比2018年同期的672万美元有所减少[88] - 公司在2019年前九个月的研发费用为496万美元，同比增长58万美元，主要由于中风第二阶段试验的启动[94] - 公司在2019年前九个月的净亏损为805万美元，相比2018年同期的1279万美元有所减少[94] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，一般和行政费用为360万美元，相比2018年同期的470万美元有所下降，主要原因是股票补偿费用减少60万美元，工资和薪酬减少40万美元，专业费用和其他费用减少10万美元[95] - 公司在2018年九个月内确认了420万美元的非现金商誉减值费用，原因是2018年第三季度市值持续下降[96] - 公司在2019年和2018年九个月内分别确认了50万美元的所得税收益，反映了2017年税法变更后无限期递延税负债的利用[97] - 公司在2019年5月完成了131.7万股普通股的注册直接公开发行和131.7万股普通股的认股权证私募，总净收益为560万美元[98] - 截至2019年9月30日，公司拥有610万美元的现金及现金等价物，营运资本为550万美元，累计赤字为8800万美元[100] - 公司在2019年九个月内的经营活动净现金流出为742万美元，主要归因于800万美元的净亏损和50万美元的递延所得税变化[102] - 公司在2019年九个月内的融资活动净现金流入为556.9万美元，主要来自普通股和认股权证的销售收益[104] 未来展望与资金需求 - 公司预计未来运营费用将大幅增加，主要由于TSC的临床试验、研发和制造能力的扩展[77] - 公司预计将继续产生大量费用和运营亏损，主要资金用于推进TSC产品的临床开发，特别是急性中风的第二阶段试验[107] - 公司截至2019年9月30日没有信贷设施或其他承诺资本来源，未来可能通过股权和债务融资或战略合作筹集资金[108] 风险与融资 - 公司没有表外安排，因此不面临任何融资、流动性、市场或信用风险[111]

临床试验进展 - 公司主要产品TSC在治疗急性脑卒中的Phase 2试验中，预计将在2019年第三季度开始招募160名患者，其中80名为治疗组，80名为对照组[76] - TSC在治疗新诊断的不可手术的胶质母细胞瘤（GBM）的Phase 3试验中，预计将在2019年第三季度公布8名患者的安全数据[78] - 公司预计2021年上半年将公布TSC在急性脑卒中治疗中的Phase 2试验数据[76] 财务状况 - 公司在2019年5月通过公开发行股票和私募配售认股权证筹集了560万美元[80] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为840万美元[81] - 公司在2019年第二季度的净亏损为250万美元，较2018年同期的276万美元有所减少[91] - 公司在2019年上半年的净亏损为524万美元，较2018年同期的608万美元有所减少[97] - 公司在2019年第二季度的研发费用为152万美元，较2018年同期增加了12.7万美元[91] - 公司在2019年上半年的研发费用为322万美元，与2018年同期基本持平[97] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为840万美元，营运资本为840万美元，累计赤字为8520万美元[103] - 2019年上半年，公司经营活动产生的净现金流出为526.76万美元，主要归因于净亏损520万美元和递延所得税变化30万美元[105] - 2019年上半年，公司融资活动产生的净现金流入为564.92万美元，主要来自普通股和认股权证的出售[107] - 2019年5月，公司完成公开发行1,317,060股普通股及私募认股权证，总净收益为560万美元[101] 资金需求与融资计划 - 公司预计现有资金将支持运营至2020年第一季度，未来需要进一步融资以支持TSC及其他产品的研发[82] - 公司预计将继续产生净亏损，并计划将现有现金用于营运资本和产品候选研发[103] - 公司预计需要筹集额外资金以完成TSC在不可手术的GBM中的III期试验和急性中风中的II期试验[111] - 截至2019年6月30日，公司没有可借款的信贷安排或其他承诺资本来源[112] - 公司预计在未来将继续通过发行普通股、优先股和可转换债务来满足资本需求[111] - 公司预计在2020年第一季度之前有足够的现金资源继续运营，但需要额外资金以完成临床试验[111] 风险与资本结构 - 公司没有表外安排，因此不面临任何融资、流动性、市场或信用风险[115]

公司产品研发 - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研发产品TSC可用于癌症和中风等疾病治疗，在GBM的2期临床中使患者两年总生存率提高37%，无法手术患者生存率提高近四倍[70][72] - INTACT 3期试验将招募236名新诊断无法手术的GBM患者，预计2019年第二季度完成8名患者的安全导入期，随机分组部分取决于战略合作伙伴[72] - PHAST - TSC 2期试验获FDA批准，预计2019年第三季度开始招募160名急性中风患者[74] 财务状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为530万美元，累计亏损8270万美元，预计未来继续亏损且运营费用增加[77] - 2019年第一季度研发费用为170万美元，较2018年同期的180万美元略有下降，主要因GBM 3期试验费用减少50万美元，中风2期试验费用增加40万美元[86] - 2019年第一季度一般及行政费用较2018年同期减少30万美元，其中工资减少10万美元，股票补偿费用减少20万美元[87] - 2019年第一季度利息收入较2018年同期减少，主要因2018年同期现金及现金等价物余额更高[88] - 因2017年税法净营业亏损结转期变化，2019年第一季度确认所得税收益20万美元[89] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为270万美元，主要因净亏损270万美元和递延所得税变化20万美元[93] - 2018年第一季度融资活动提供净现金1060万美元，源于普通股出售所得1080万美元，扣除发行成本20万美元，2019年第一季度无此类融资活动[95] 资金需求与筹集 - 公司预计持续产生大量费用和运营亏损，目前临床开发现金主要用于TSC治疗无法手术的GBM的3期试验和急性中风的2期试验[98] - 公司认为现有现金可维持运营至2019年7月，但完成试验需筹集额外资金，否则无法开展其他临床试验[98] - 截至2019年3月31日，公司无可用信贷安排或其他承诺资本来源，将通过多种途径筹集资金，但无法保证能获得足够资金[99] - 通过出售普通股筹集额外资本可能稀释现有股东权益，发行优先股或可转换债务证券可能影响普通股股东权利或降低股票价值[100] 会计政策与风险 - 公司无对财务状况等有重大影响的资产负债表外安排，未面临相关融资、流动性等风险[101] - 除商誉不再是关键会计政策外，2018年12月31日年度报告中的关键会计政策未变[102] 前瞻性陈述 - 报告包含前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[104][105] - 实际结果与前瞻性陈述可能存在差异的因素包括获得额外融资能力、临床研究和试验的成功与时间等[106] - 应仔细阅读年度报告中“风险因素”部分及其他公开文件，以了解业务风险和不确定性[108] - 前瞻性陈述仅代表陈述日期观点，除非法律要求，公司无义务更新陈述以反映后续事件或情况[109]

公司产品研发情况 - [公司是临床阶段生物技术公司，开发的主要候选产品TSC可用于癌症和中风等缺氧相关疾病治疗，在癌症治疗中可使癌细胞对放化疗敏感度提高至3倍[391]] - [2015年二季度完成的TSC针对新诊断多形性胶质母细胞瘤（GBM）的2期临床试验显示，与对照组相比，TSC联合标准治疗使患者两年总生存率提高37%，无法手术患者生存率提高近4倍[393]] - [2017年12月启动TSC针对新诊断无法手术GBM患者的3期INTACT试验，预计2019年二季度完成8例患者的安全导入期，试验共将招募236名患者[393]] - [TSC用于急性中风治疗的2期PHAST - TSC试验获FDA批准，预计2019年二季度开始招募患者，将招募160名患者[395]] - [公司正在探索产品候选药物RES - 529的资本化途径，包括可能的授权许可等选项[397]] 公司财务状况 - [截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物余额为800万美元，2018年和2017年净亏损分别为1840万美元和140万美元，累计亏损7990万美元[402]] - [公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2019年7月[403]] - [2018年公司未实现产品销售收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[405]] - [2018年研发费用为580万美元，较2017年的510万美元增加66.3319万美元，主要因GBM 3期试验费用增加170万美元和薪资费用增加20万美元，部分被制造及其他成本减少120万美元所抵消[413]] - [2018年公司确认690万美元的非现金商誉减值费用[399]] - [2018年一般及行政费用为620万美元，与2017年持平，其中薪资费用增加60万美元，专业费用减少60万美元][414] - [2018年因下半年市值持续下降，确认690万美元非现金商誉减值损失，2017年无此项费用][415] - [截至2018年12月31日，公司营运资金为811.02万美元，高于2017年的697.56万美元][420] - [2018年经营活动净现金使用量为1080万美元，主要归因于净亏损1840万美元等；2017年为1230万美元][422][423] - [2017年投资活动净现金使用量为40万美元，主要用于购买定期存款和固定资产；2018年无此类活动][425] - [2018年融资活动提供净现金990万美元，主要来自普通股出售所得；2017年为2010万美元][426][427] - [截至2018年12月31日，公司有38.91万美元的经营租赁承诺][433] - [公司无对财务状况等有重大影响的资产负债表外安排][434] 公司股票相关情况 - [2018年12月13日，公司进行1比15的反向股票分割][428] 公司未来展望 - [公司预计未来继续产生大量费用和经营亏损，需筹集额外资金完成临床试验][429]