业绩总结 - 公司拥有强大的资产负债表，现金余额为1.81亿美元[7] - FY19现金余额为1.81亿美元，预计资金可支持到2021年下半年[43] 用户数据 - 在NHL患者中，整体反应率（ORR）为67%[21] - 在NHL患者中，未观察到GvHD（移植物抗宿主病）和严重的CRS（细胞因子释放综合症）[25] - 在NHL患者中，CRS（细胞因子释放综合症）发生率为33%[24] - NHL患者在DL1（3名患者）和DL2（3名患者）中，最佳反应率为67%，包括2例部分反应和1例完全反应[26] 新产品和新技术研发 - ARCUS基因编辑平台已获得超过50项美国及外国专利[9] - 公司致力于通过基因编辑技术克服癌症、治愈遗传疾病和保障粮食安全[1] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了约90%的PCSK9血清水平降低，显示出高效的基因编辑效果[33] - 在PH1小鼠模型中，ARCUS治疗导致尿草酸水平减少约70%[38] - PBCAR0191的剂量范围为每公斤3.0 x 10^5细胞至9.0 x 10^6细胞[23] - PBCAR0191的安全性数据支持FDA在DL2开始临床试验[29] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了无可检测的脱靶编辑水平，显示出其安全性[33] 市场扩张和并购 - 公司预计在2020年将有三项同种异体CAR T项目进入临床试验[22] - 公司计划在2020年内启动CD20和BCMA CAR T的给药[42] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在北卡罗来纳州达勒姆的cGMP制造设施面积为17,300平方英尺，已于2019年7月投入运营[11] - CD19药物候选者的最终产量为30%，每瓶含有6400万CAR T细胞[20] - PBCAR20A和PBCAR269A的成人患者剂量递增计划，DL1为3.0 × 10^5 cells/kg，DL2为1.0 × 10^6 cells/kg，DL3为3.0 × 10^6 cells/kg，预计在2020年第一季度开始临床试验[29] - PBCAR0191的剂量递增计划包括DL1（3x10^5 cells/kg）、DL2（1x10^6 cells/kg）、DL3（3x10^6 cells/kg）、DL4（6x10^6 cells/kg）和DL5（9x10^6 cells/kg）[28] - 在DL1中，3名患者中有2名在第3天显示出CAR T细胞扩展，DL2中在第21天有2名患者显示扩展[27]

业绩总结 - 公司在2019年成功完成多个关键里程碑，包括在CD19靶向的全基因组CAR T细胞治疗中首次给药[8] - PBCAR0191在NHL患者中，CR率为67%，ORR为82%[32] - PBCAR0191在B-ALL患者中，CR率为60%，ORR为68%[35] - Q3现金余额为2.06亿美元，资金可持续至2021年下半年[51] 用户数据 - 在NHL组中，CRS（细胞因子释放综合症）1级或2级发生率为33%[29] - 在B-ALL组中，ICANS（免疫效应细胞神经毒性）1级或2级发生率为33%[29] - PBCAR0191的剂量水平显著低于已批准的自体CAR T产品，DL1为3.0 x 10^5 cells/kg，DL2为1.0 x 10^6 cells/kg[31] 新产品和新技术研发 - 公司在ARCUS平台中实现了对基因的添加、敲除和修复，确保了知识产权的保护[16] - 公司在ARCUS平台中实现了对HAO1基因的有效敲除，显示出在非人灵长类动物中的成功[25] - 公司在与宾夕法尼亚大学的合作中，评估了9种独特的ARCUS核酸酶，治疗56只非人灵长类动物[18] - 公司在其全基因组CAR T平台中，采用优化的供体细胞和单步编辑技术，避免了非靶向编辑[27] 市场扩张和并购 - 公司在美国开设了首个内部cGMP设施，专注于基因编辑的全基因组CAR T细胞疗法[8] - 公司计划在新设施中实现每年超过10,000个CAR T剂量的商业应用[13] - 公司在其cGMP临床制造设施中，生产mRNA（10克规模）和rAAV（400升规模）载体[13] 未来展望 - 公司在2021年计划为慢性乙型肝炎（HBV）提交IND申请[20] - 初步的同种异体CAR T临床数据验证了公司的核心战略[51] - 公司拥有独立的cGMP制造能力[51] - 公司专有的ARCUS编辑平台具有领先的特异性和操作自由度[51] - PBCAR0191的临床试验设计中，提出了重新给药的选项，以应对疾病进展[36] 负面信息 - Yescarta在NHL中的3/4级CRS发生率为13%，3/4级神经毒性发生率为28%[32] - Kymriah在成人B-ALL中的CR率为60%，3/4级CRS发生率为22%[35] 其他新策略和有价值的信息 - ARCUS平台在PH1小鼠模型中实现了约70%的尿草酸减少，防止了肾结石的形成[25] - PBCAR0191的外部PCR扩增在研究第1天和第3天均为阳性[34] - PBCAR0191的内部流式扩增在第28天为阳性，显示细胞扩增的机制[35]

现金及现金等价物情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为206,265千美元，较2018年12月31日的103,193千美元增长约99.88%[14] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物中货币市场基金分别为122.7万美元和78.1万美元，回购协议分别为2.01亿美元和9450万美元[89] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为2.063亿美元，占总资产的79.2%；第三季度和前三季度利息收入分别为120万美元和330万美元[202] 营收情况 - 2019年第三季度公司营收为4,865千美元，2018年同期为2,541千美元，同比增长约91.46%；2019年前九个月营收为15,716千美元，2018年同期为5,943千美元，同比增长约164.45%[17] 研发费用情况 - 2019年第三季度公司研发费用为19,791千美元，2018年同期为9,737千美元，同比增长约103.26%；2019年前九个月研发费用为62,512千美元，2018年同期为28,723千美元，同比增长约117.64%[17] 运营亏损情况 - 2019年第三季度公司运营亏损为21,978千美元，2018年同期为10,447千美元，同比扩大约110.38%；2019年前九个月运营亏损为65,343千美元，2018年同期为31,807千美元，同比扩大约105.43%[17] - 2019年第三季度总运营亏损15448000美元，2018年同期为13027000美元[109] - 2019年前三季度总运营亏损43434000美元，2018年同期为30709000美元[110] - 2019年第三季度和前三季度合并运营亏损分别为21978000美元和65343000美元，2018年同期分别为10447000美元和31807000美元[109][110] 净亏损情况 - 2019年第三季度公司净亏损为20,742千美元，2018年同期为9,756千美元，同比扩大约112.61%；2019年前九个月净亏损为71,961千美元，2018年同期为30,594千美元，同比扩大约135.21%[17] - 2019年前九个月净亏损7.1961亿美元，2018年同期为3.0594亿美元[27] 普通股发行情况 - 截至2019年9月30日，公司普通股发行数量为51,470,176股，较2018年12月31日的16,717,117股增长约207.88%[14] - 2019年4月1日，公司完成首次公开募股，发行908.5万股普通股，净收益约1.305亿美元[32] - IPO结束后，A类和B类可转换优先股自动转换为22301190股普通股，可转换本票及应计利息转换为2921461股普通股[58] - 2019年4月1日，公司将授权股份增加至2.1亿股，其中2亿股为面值0.000005美元的普通股，1000万股为面值0.0001美元的优先股[59] 股东权益情况 - 截至2019年9月30日，公司股东权益为155,788千美元，较2018年12月31日的39,960千美元增长约289.86%[14] - 2018年1月1日，A类优先股2565万股，普通股1649.6801万股，股东权益（赤字）为 - 2636.9万美元[23] - 2018年3月31日，股东权益（赤字）为 - 3521万美元[23] - 2018年6月30日，股东权益为4110.6万美元[23] - 2018年9月30日，股东权益为5358.6万美元[23] 其他财务费用及损失情况 - 2019年前九个月，可转换应付票据公允价值变动损失为9,758千美元[17] - 2019年前九个月，公司利息费用为182千美元[17] - 2019年第三季度公司利息收入为1,236千美元，2018年同期为691千美元，同比增长约78.87%；2019年前九个月利息收入为3,322千美元，2018年同期为1,213千美元，同比增长约174.7%[17] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为5.0459亿美元，2018年同期为3.8811亿美元[27] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为1.9137亿美元，2018年同期为5792万美元[27] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为17.2668亿美元，2018年同期为10.9369亿美元[27] 会计政策采用情况 - 2019年第一季度公司因采用ASC 606记录了100万美元的过渡调整，以减少累计亏损的期初余额[52] - 截至2019年1月1日，采用ASC 606对财务报表项目影响：当期递延收入802.9万美元（调整4.07万美元），非当期递延收入8221.7万美元（调整5.9万美元），累计亏损8419万美元（调整9.97万美元）[53] - 截至2019年9月30日，采用ASC 606对财务报表项目影响：当期递延收入1076.7万美元（调整14.33万美元），非当期递延收入7788.7万美元（调整8.88万美元），累计亏损15615.1万美元（调整23.21万美元）[53] - 2019年第三季度，采用ASC 606后收入为486.5万美元（调整 - 21.8万美元），净亏损2074.2万美元（调整 - 21.8万美元）[53] - 2019年前九个月，采用ASC 606后收入为1571.6万美元（调整 - 132.4万美元），净亏损7196.1万美元（调整 - 132.4万美元）[53] - 2019年前九个月，公司确认了640万美元在2018年12月31日计入递延收入的收入[53] - 2019年1月1日起公司采用ASC 606，采用修改后的追溯调整法[41] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 18，该标准对公司合并财务报表无影响[55] - ASU 2016 - 02将于2019年12月15日后的年度期间对公司生效，公司打算采用新的过渡方法[56] 公司业务收入来源 - 公司收入主要通过合作研究、许可、开发和商业化协议产生[40] 股票期权情况 - 截至2019年9月30日，2006年计划有1397203份股票期权未行使，2015年计划有6111373份，2019年计划有1539054份[61][62][64] - 2019年1 - 9月，公司授予2115331份股票期权，授予日每份股票期权的加权平均公允价值为7.57美元[68] - 截至2019年9月30日，公司股票期权计划的未行使期权股份为9047630份，加权平均行使价格为6.72美元[70] - 截至2019年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬成本约为3030万美元，预计在3.11年的加权平均期间内确认[71] 租赁付款情况 - 截至2019年9月30日，未来最低租赁付款额：2019年剩余时间为65.9万美元，2020年为269万美元，2021年为263.5万美元，2022年为271.8万美元，2023年为279.5万美元，2024年及以后为374.2万美元[76] 可转换本票情况 - 2019年3月，公司发行3960万美元可转换本票，年利率6%，在IPO结束时以每股13.60美元的结算价格转换为2921461股普通股[78] 贷款协议情况 - 2019年5月，公司与太平洋西部银行签订贷款和担保协议，可申请最高5000万美元的循环信贷额度，到期日为2022年5月15日[80] 税率情况 - 公司预计2019年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备[84][85] 合作协议情况 - 公司与Servier的合作协议中，获得1.05亿美元预付款，所有六个靶点最高可获约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最高15亿美元里程碑付款[92] - 公司与Servier的合作协议，预计约7年完成履约义务，按研究投入法确认1.05亿美元预付款收入[96] - 2019年和2018年前九个月，公司与Servier合作协议分别确认约440万美元和430万美元收入，递延收入分别为8380万美元和8860万美元[97] - 公司与Gilead的合作协议中，可获最高4000万美元早期研发服务研究资金，最高4.45亿美元开发和商业里程碑付款[98] - 公司与Gilead的合作协议，4000万美元研究资金构成交易价格，在三年初始期内按直线法确认收入[100][102] - 2019年和2018年前九个月，公司与Gilead合作协议分别确认约1000万美元和70万美元收入，递延收入分别为490万美元和230万美元[103] 业务板块情况 - 公司有两个可报告业务板块：治疗和食品，首席运营决策官根据板块收入和运营亏损评估业绩和分配资源[104] - 2019年前九个月，公司将集中研发支出全部分配给治疗板块；2018年前九个月按员工人数分配给治疗和食品板块[105] - 公司所有板块收入均在美国获得，无板块间收入，不分配资产评估板块业绩或分配资源[107] - 2019年第三季度治疗业务收入4719000美元，2018年同期为2115000美元；食品业务收入146000美元，2018年同期为426000美元[109] - 2019年前三季度治疗业务收入14357000美元，2018年同期为5009000美元；食品业务收入1359000美元，2018年同期为934000美元[110] - 2019年第三季度总运营现金支出16232000美元，2018年同期为12584000美元[109] - 2019年前三季度总运营现金支出48198000美元，2018年同期为28493000美元[110] - 2019年第三季度总研发运营现金支出分配4081000美元，2018年同期为2984000美元[109] - 2019年前三季度总研发运营现金支出分配10952000美元，2018年同期为8159000美元[110] 公司运营资金支持情况 - 管理层认为现有现金及现金等价物可支持公司运营至2021年[35]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为226,099千美元，较2018年12月31日的103,193千美元增长119.10%[14] - 2019年第二季度公司收入为5,389千美元，较2018年同期的1,874千美元增长187.57%；2019年上半年收入为10,851千美元，较2018年同期的3,402千美元增长218.96%[18] - 2019年第二季度公司研发费用为22,760千美元，较2018年同期的10,869千美元增长109.40%；2019年上半年研发费用为42,721千美元，较2018年同期的18,986千美元增长125.01%[18] - 2019年第二季度公司运营亏损为23,871千美元，较2018年同期的12,125千美元扩大96.87%；2019年上半年运营亏损为43,365千美元，较2018年同期的21,360千美元扩大102.97%[18] - 2019年第二季度公司净亏损为19,436千美元，较2018年同期的11,826千美元扩大64.35%；2019年上半年净亏损为51,219千美元，较2018年同期的20,838千美元扩大145.70%[18] - 截至2019年6月30日，公司总资产为271,920千美元，较2018年12月31日的138,600千美元增长96.20%[14] - 截至2019年6月30日，公司总负债为97,942千美元，较2018年12月31日的98,640千美元下降0.71%[14] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为173,978千美元，较2018年12月31日的39,960千美元增长335.38%[14] - 2019年第二季度公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.39美元，2018年同期为0.75美元；2019年上半年为1.55美元，2018年同期为1.33美元[18] - 2018年1月1日，A系列优先股2565万股，普通股1649.6801万股，股东权益（赤字）为 - 2636.9万美元[22] - 2019年6月30日，普通股达5140.1015万股，股东权益为17397.8万美元[22] - 2019年上半年净亏损5.1219亿美元，2018年同期为2.0838亿美元[25] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为3.6482亿美元，2018年同期为2.3764亿美元[25] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1.3219亿美元，2018年同期为174.7万美元[25] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为17.2607亿美元，2018年同期为8.8052亿美元[25] - 采用ASC 606，公司在2019年第一季度记录了100万美元的过渡调整，以减少累计亏损的期初余额[51] - 截至2019年1月1日，受ASC 606采用影响，当期递延收入从843.6万美元调整为802.9万美元，递延收入（扣除当期部分）从8280.7万美元调整为8221.7万美元，累计亏损从8518.7万美元调整为8419万美元[51] - 截至2019年6月30日，受ASC 606采用影响，其他流动资产从244.6万美元调整为247.4万美元，当期递延收入从827.7万美元调整为712.9万美元，递延收入（扣除当期部分）从8022.5万美元调整为7924.5万美元，累计亏损从13330.9万美元调整为13540.9万美元[51] - 2019年第二季度，受ASC 606采用影响，收入从491.5万美元调整为538.9万美元，净亏损从1991万美元调整为1943.6万美元，基本和摊薄后每股净亏损从0.4美元调整为0.39美元[51] - 2019年上半年，受ASC 606采用影响，收入从974.8万美元调整为1085.1万美元，净亏损从5232.2万美元调整为5121.9万美元，基本和摊薄后每股净亏损从1.58美元调整为1.55美元[51] - 2019年上半年，公司确认了510万美元在2018年12月31日计入递延收入的收入[51] - 截至2019年6月30日，应计费用和其他流动负债总计580.9万美元，2018年12月31日为342.1万美元[57] - 2019年上半年，公司记录的员工和非员工股份支付费用分别为357.7万美元和25.1万美元，2018年同期分别为39.8万美元和0.7万美元[66] - 2019年和2018年上半年，行使期权的内在价值分别为460万美元和60万美元[70] - 截至2019年6月30日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本约为2500万美元，预计在3.19年的加权平均期间内确认[70] - 截至2019年6月30日，未来最低租赁付款额2019年剩余时间为119.8万美元，2020年为269万美元，2021年为263.5万美元，2022年为271.8万美元，2023年为279.5万美元[73] - 2019年4月1日结算日，2019年票据公允价值为4940万美元，发行时为3960万美元；2019年上半年，公司确认980万美元公允价值变动费用和20万美元利息费用[76] - 2019年第一季度、第二季度、上半年和2018年同期归属于普通股股东的净亏损分别为1943.6万美元、1182.6万美元、5121.9万美元和2083.8万美元；每股净亏损分别为0.39美元、0.75美元、1.55美元和1.33美元[81] - 公司预计2019年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备，截至2019年6月30日无未确认所得税收益[82][83][84] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物分别为2.19931亿美元和9528.1万美元，其中货币市场基金分别为93.1万美元和78.1万美元，回购协议分别为2.19亿美元和9450万美元[88] - 2019年和2018年上半年，公司与Servier协议分别确认约300万美元和约290万美元收入；截至2019年6月30日和2018年12月31日，递延收入分别为8520万美元和8860万美元[94] - 2019年上半年，公司根据与吉利德的协议确认收入约670万美元，截至2019年6月30日和2018年12月31日，递延收入分别为120万美元和230万美元[100] - 2019年第二季度，公司总运营亏损1467.8万美元，2018年同期为644.7万美元[107] - 2019年上半年，公司总运营亏损2798.6万美元，2018年同期为1768.2万美元[109] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2.261亿美元，占总资产的83.1% [199] - 2019年第二季度和上半年，公司利息收入分别为150万美元和210万美元[199] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第二季度，治疗业务收入481.9万美元，食品业务收入57万美元，总业务收入538.9万美元；2018年同期分别为144.7万美元、42.7万美元和187.4万美元[107] - 2019年上半年，治疗业务收入963.8万美元，食品业务收入121.3万美元，总业务收入1085.1万美元；2018年同期分别为289.4万美元、50.8万美元和340.2万美元[109] - 2019年第二季度，治疗业务运营现金支出1487.2万美元，食品业务207.7万美元，总运营现金支出1694.9万美元；2018年同期分别为492.6万美元、67.4万美元和560万美元[107] - 2019年上半年，治疗业务运营现金支出2778.2万美元，食品业务418.4万美元，总运营现金支出3196.6万美元；2018年同期分别为1417.6万美元、173.3万美元和1590.9万美元[109] 公司经营风险与不确定性 - 公司面临能否盈利、获取足够资金、产品研发商业化等多方面风险和不确定性[9][10] - 公司自成立以来主要致力于研发活动，预计未来仍会有经营亏损和负经营现金流[30,31] - 管理层认为现有现金及现金等价物可支持公司运营至2021年，之后公司持续运营依赖于筹集额外资金的能力[34] 公司股权与融资相关 - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，发行908.5万股普通股，净收益约1.305亿美元[31] - 2019年3月15日公司进行反向股票分割，比例为1比2.134686 [32] - 首次公开募股结束时，所有已发行的可转换优先股自动转换为22,301,190股普通股，已发行的可转换本票（包括应计利息）结算为2,921,461股普通股[33] - IPO完成后，公司A类和B类可转换优先股自动转换为2230.119万股普通股，可转换本票及应计利息转换为292.1461万股普通股[58] - 2019年4月1日，公司授权发行2.1亿股，其中2亿股为面值0.000005美元的普通股，1000万股为面值0.0001美元的优先股[59] - 2019年3月公司私募发行3960万美元可转换本票，年利率6%，IPO时以2921461股普通股结算，结算价为IPO每股价格的85%[75] - 2019年5月公司与太平洋西部银行签订贷款协议，可申请最高5000万美元循环信贷额度，到期日为2022年5月15日[78] 公司会计政策变更 - 2019年1月1日起，公司采用ASC 606，使用修改后的追溯调整法[39] - 采用ASC 606对公司收入确认的最大变化与某些期权费和里程碑付款的会计处理有关[51] 公司股票期权相关 - 截至2019年6月30日，2006年计划有139.7203万份股票期权未行使，2015年计划有626.052万份，2019年计划有44.7759万份[60][61][63] - 2019年上半年，公司授予99.8177万份股票期权，加权平均预期股价波动率为68.46%，加权平均无风险利率为2.42%，期权预期寿命为6.82年，每份期权加权平均公允价值为9.31美元[66] - 截至2019年6月30日，公司股票期权计划的未行使期权股份为810.5482万股，平均行使价格为6.06美元[68] 公司合作协议相关 - 公司与Servier的合作协议获得1.05亿美元预付款，Servier最多可选择6个靶点，公司最多可获得约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最多15亿美元里程碑付款[91] - 公司与Gilead的合作协议中，Gilead获得独家开发许可，公司最多可获得4000万美元研究资金和最多4.45亿美元里程碑付款[96] - 公司与Gilead合作协议中，公司有权获得产品全球净销售额高个位数至中两位数百分比的分层特许权使用费[96] - 与吉利德的协议中，早期研发服务的4000万美元研究资金构成交易价格，将在初始三年按直线法确认收入[98][99] 公司子公司变更 - 公司全资子公司Precision PlantSciences于2018年1月16日更名为Elo Life Systems [29]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.16499亿美元，较2018年12月31日的1.03193亿美元增长12.9%[13] - 2019年第一季度公司营收为546.2万美元，较2018年同期的152.8万美元增长257.4%[16] - 2019年第一季度公司研发费用为1996.1万美元，较2018年同期的811.7万美元增长145.9%[16] - 2019年第一季度公司运营总费用为2495.6万美元，较2018年同期的1076.3万美元增长131.9%[16] - 2019年第一季度公司运营亏损为1949.4万美元，较2018年同期的923.5万美元扩大111.1%[16] - 2019年第一季度公司净亏损为3178.3万美元，较2018年同期的901.2万美元扩大252.7%[16] - 2019年第一季度公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为1.99美元，较2018年同期的0.57美元扩大249.1%[16] - 截至2019年3月31日，公司总资产为1.66801亿美元，较2018年12月31日的1.386亿美元增长20.3%[13] - 截至2019年3月31日，公司总负债为1.55971亿美元，较2018年12月31日的9864万美元增长58.1%[13] - 截至2019年3月31日，公司股东权益为1083万美元，较2018年12月31日的3996万美元下降72.9%[13] - 2018年和2019年第一季度净亏损分别为9,012美元和31,783美元[24] - 2018年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为14,454美元和19,907美元[24] - 2018年和2019年第一季度投资活动净现金使用量分别为619美元和5,082美元[24] - 2018年和2019年第一季度融资活动净现金提供量分别为20美元和38,295美元[24] - 截至2018年12月31日和2019年3月31日，累计费用和其他流动负债分别为342.1万美元和441.6万美元[58] - 2018年和2019年第一季度归属于普通股股东的基本和摊薄后净亏损每股分别为0.57美元和1.99美元，净亏损分别为901.2万美元和3178.3万美元[80] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物分别为1.09881亿美元和0.95281亿美元，包括货币市场基金和回购协议[87][88] - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.165亿美元，占总资产69.8% [182] - 2019年第一季度，公司现金及现金等价物利息收入为60万美元[182] 首次公开募股相关 - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，发行9,085,000股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.309亿美元[29] - IPO完成时，公司所有流通的可转换优先股自动转换为2230.119万股普通股，流通的可转换债务（含应计利息）转换为292.1461万股普通股[59] - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，出售908.5万股，净收益约1.309亿美元[110] 会计政策变更影响 - 2019年1月1日起公司采用ASC 606确认客户合同收入，采用修改追溯过渡法[37] - 2019年第一季度，公司因采用ASC 606记录了100万美元的过渡调整至累计亏损期初余额[51] - 截至2019年1月1日，递延收入（流动部分）受影响，调整后为802.9万美元，调整额4.07万美元，未采用时为843.6万美元；递延收入（非流动部分）调整后为8221.7万美元，调整额5.9万美元，未采用时为8280.7万美元；累计亏损调整后为 - 8419万美元，调整额 - 9.97万美元，未采用时为 - 8518.7万美元[51] - 截至2019年3月31日，其他流动资产受影响，调整后为602.5万美元，调整额 - 0.58万美元，未采用时为596.7万美元；递延收入（流动部分）调整后为947.1万美元，调整额16.08万美元，未采用时为1107.9万美元；递延收入（非流动部分）调整后为8172.2万美元，调整额 - 0.42万美元，未采用时为8168万美元；累计亏损调整后为 - 11597.3万美元，调整额 - 16.24万美元，未采用时为 - 11759.7万美元[51] - 2019年第一季度，公司记录了400万美元的收入，该收入包含在2018年12月31日的递延收入余额中[52] - 公司正在评估ASU 2016 - 02对其财务状况、经营成果和相关附注的潜在影响[57] 股票相关 - 2019年3月15日公司进行1比2.134686的反向股票分割[30] - 截至2019年3月31日，2006计划下有139.7203万份股票期权未行使，2015计划下有649.0792万份股票期权未行使[60][61] - 2019计划初始提供475万股普通股用于授予激励性股票期权等奖励，自2020年1月1日起每年增加一定数量的普通股[63] - 2019 ESPP初始提供最多52.5万股公司普通股供购买，自2020年1月1日起每年增加一定数量的普通股，购买价格通常为公平市场价值的85%[66] - 2019年第一季度授予股票期权550,418份，行权价格13.80美元，行权145,975份，行使期权的内在价值为1,857,235美元[70] - 截至2019年3月31日，未归属股票期权的未确认补偿成本约为2320万美元，预计在3.33年内确认[71] 股份支付费用 - 2018年和2019年第一季度员工股份支付费用分别为0.1百万美元和1.5百万美元，非员工股份支付费用均少于0.1百万美元[67] 可转换本票 - 2019年3月公司发行3960万美元可转换本票，年利率6%，公允价值从发行时的3960万美元增至31日的5250万美元，一季度确认公允价值变动1270万美元和利息费用20万美元[76][78][79] 所得税情况 - 公司预计2019年全年有效税率为0%，未记录2019年和2018年第一季度所得税收益[81] 合作协议收入 - 2016年公司与Servier达成合作协议，获1.05亿美元预付款，最多可获约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最多15亿美元里程碑付款[89][90] - 与Servier的协议中，1.05亿美元预付款分配至单一履约义务，商业期权行使费、潜在里程碑付款和未来特许权使用费暂不包含在交易价格中[94] - 公司基于投入法按研发进度确认1.05亿美元预付款收入，预计周期约7年[95] - 2018和2019年第一季度，公司与Servier协议分别确认约140万和150万美元收入，递延收入分别为9290万和8670万美元[96] - 2018年9月公司与吉利德达成合作协议，可获最高4000万美元研发资金和最高4.45亿美元里程碑付款[97] - 2019年第一季度，公司与吉利德协议确认约330万美元收入，递延收入为450万美元[103] 治疗和食品业务数据 - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总收入分别为152.8万和546.2万美元[109] - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总运营现金支出分别为1030.9万和1501.7万美元[109] - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总运营亏损分别为1123.6万和1330.8万美元[109] 未来运营预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[29] - 管理层认为现有现金及等价物和首次公开募股净收益可支持公司运营至2020年[32] 未来最低租赁付款额 - 2019年未来最低租赁付款额：2019年剩余时间175.4万美元，2020 - 2023年分别为269万、263.5万、271.8万和279.5万美元，2024年及以后为374.2万美元[74]