UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-35839 ENANTA PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) DELAWARE 2834 04-3205099 (State or other jurisdiction of incorporation or organizati ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为2160万美元，全部来自艾伯维MAVYRET净产品销售额的特许权使用费，去年同期为1870万美元 [38] - 研发费用为4700万美元，去年同期为3470万美元，增长主要源于临床试验的时间安排 [41] - 一般及行政费用为840万美元，去年同期为680万美元，增长源于员工人数和薪酬费用的增加 [41] - 所得税收益为940万美元，去年同期为710万美元，收益源于《CARES法案》允许公司将当期预估税务亏损结转至前几年以抵消应税收入 [42] - 净亏损为2400万美元，每股稀释后亏损1.19美元，去年同期净亏损为1430万美元，每股稀释后亏损0.71美元 [43] - 季度末现金及有价证券约为3.73亿美元，预计现有资金及持续特许权使用费收入足以支持未来至少两年的运营 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 乙型肝炎病毒项目：EDP-514在病毒血症患者中，200毫克和400毫克剂量组28天后平均HBV DNA分别降低2.9 log和3.3 log，安慰剂组降低0.2 log，400毫克组最大降低4.2 log [16]；在NUC抑制患者中，EDP-514与NUC联用安全且耐受性良好，并显示HBV RNA降低 [19][20]；EDP-721的1期研究预计本月开始给药 [7][21] - 呼吸道合胞病毒项目：EDP-938正在进行三项2期研究，包括RSVP、RSVTx和RSVPs研究 [24][27]；由于RSV非季节性再现，公司对在北方半球冬季完成RSVP研究入组持谨慎乐观态度，预计数据在2022年上半年 [28][29] - 非酒精性脂肪性肝炎项目：正在进行EDP-305的ARGON-2 2b期研究和EDP-297的1期首次人体研究 [32][33]；本季度将进行ARGON-2的内部中期分析并报告EDP-297的1期数据，以决定后续步骤 [33][34] - SARS-CoV-2项目：已选定口服蛋白酶抑制剂EDP-235作为临床开发候选药物，计划2022年初启动临床研究 [6][10]；临床前数据显示其对当前流行变异株有效，且支持每日一次口服给药 [12][13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发针对病毒感染的口服疗法，强调早期诊断和门诊治疗的理念 [14][68] - 在HBV领域，公司采取差异化策略，旨在开发由EDP-514、NUC和EDP-721组成的全口服联合疗法，以实现功能性治愈 [8][20][21] - 在呼吸道病毒领域，除EDP-938外，公司还在推进RSV L抑制剂和HMPV抑制剂的发现计划，预计年底前可能提名新的临床候选药物 [30][31][36] - 在NASH领域，公司战略是通过2期研究获得数据后寻求合作伙伴，而非自行进行3期研究或商业化 [92][93] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - HCV产品销售额虽高于去年同期疫情开始时，但仍低于疫情前水平，疫情持续产生残余影响 [39] - RSV活动因疫情防控措施减弱已开始重新出现，例如澳大利亚和美国部分地区的儿科病例激增，但未来的发病率和持续性难以预测 [25][26][28] - 公司对EDP-235等候选药物的前景表示乐观，认为尽管有疫苗和抗体疗法，针对SARS-CoV-2等病毒仍需要高效口服治疗药物 [11][69][115] 其他重要信息 - 首席医疗官Nathalie Adda博士计划于次年二月退休，之后将以顾问身份继续与公司合作 [37] - MAVYRET的特许权使用费基于艾伯维报告的HCV产品总销售额的约2%，按10%的费率计算 [40] 问答环节所有提问和回答 问题: EDP-235的效力、耐药性和安全性 - 公司未与瑞德西韦或辉瑞的蛋白酶抑制剂进行直接的并列比较，但进行了广泛的基准测试 [78]；临床前数据显示EDP-235具有良好的耐药性特征和效力，对变异株有效，且安全性良好，预计不会出现并发症 [48][49][50]；临床前数据还显示其具有良好的组织分布和药代动力学特征，支持每日一次给药 [51][52]；该候选药物对其他冠状病毒也显示活性，可能具有更广泛的适用性 [53] 问题: EDP-514的800毫克剂量数据预期和额外益处 - 基于200毫克和400毫克剂量已观察到的显著暴露量和抗病毒效果，尚不清楚800毫克是否会带来更多益处，相关数据将在未来的科学会议上公布 [58][59]；现有数据已支持EDP-514作为与NUC联用的两药基础，以便后续加入EDP-721构成三联疗法 [56][57] 问题: EDP-235启动1期试验的剩余障碍 - EDP-235的研究用新药申请所需研究均已完成，目前正在进行药物供应采购等常规准备工作 [60] 问题: EDP-235的临床开发路径和联合用药可能性 - 考虑到SARS-CoV-2是急性感染，公司鼓励单药治疗可能足够，但不排除未来需要联合疗法，公司也在探索其他作用机制以应对变异 [63][64]；公司的愿景是早期诊断和快速门诊治疗，使用安全口服药物 [67][69] 问题: EDP-938如何利用近期非季节性RSV激增 - 公司已在全球广泛设立试验点，并观察到一些地区的病例激增，对在冬季完成RSVP研究入组持谨慎乐观态度 [72][73][74]；CDC已建议对SARS-CoV-2检测阴性者进行RSV检测，这有助于识别病例模式 [76] 问题: EDP-235与辉瑞候选药物的比较和数据结构 - 公司未公开详细比较数据，但进行了广泛的基准测试 [78]；公司可能在未来公布临床前数据，但当前重点是推进临床研究 [79] 问题: EDP-721试验的患者分组和设计细节 - EDP-721的1期研究已启动正在筛选患者，预计本月开始给药，更多试验设计细节将在后期公布 [80] 问题: NASH新靶点披露计划 - 公司本季度未准备披露NASH新靶点，但将结合ARGON-2中期分析和EDP-297数据决定后续步骤，包括潜在的合作伙伴和联合用药方法 [83][84] 问题: RSVP研究的数据关注点 - RSVP研究将确认在人类挑战研究中选定的800毫克剂量，并验证从挑战研究到门诊环境的转化，主要终点包括症状改善和防止疾病进展 [88][89][90]；研究有足够的效力来检测效果 [91] 问题: NASH项目的潜在发展路径 - 公司不打算成为商业化的NASH公司，目标是通过2期研究获得数据后寻求合作伙伴，重点探索FXR激动剂在联合疗法中的作用 [92][93]；ARGON-2的中期分析旨在找到在有效性和瘙痒副作用之间的最佳剂量 [94][95] 问题: HBV项目的合作伙伴考虑 - HBV与NASH不同，公司可能拥有构成全口服治愈方案所需的全部药物成分，计划明年启动全口服三联疗法试验，若数据积极，可能寻求全球商业化伙伴，但可能保留在某些区域共同商业化的选项 [98][99][100][104]；全球合作有助于满足巨大的未满足医疗需求 [104] 问题: EDP-938在儿科和移植研究中的市场机会和数据预期 - 儿科市场庞大，移植患者市场重要但较小 [107]；儿科研究和移植研究启动较晚，目前难以给出时间表，下一个流行季节后将更清晰 [108][109] 问题: EDP-235的预防策略和给药方案 - 除治疗外，也可考虑暴露后预防研究，但当前最迫切的是治疗需求 [114]；公司目标是每日一次给药，临床前数据支持此方案，预计为短期疗程（如5天） [118][120]

业绩总结 - Enanta在2020财年总收入为1.225亿美元，2021财季总收入为2010万美元[68] - 2020财年研发费用为1.368亿美元，2021财季研发费用为4150万美元[68] - 2020财年一般管理费用为2740万美元，2021财季一般管理费用为830万美元[68] - 2020财年净亏损为3620万美元，2021财季净亏损为2200万美元[68] - 2020财年每股稀释净亏损为1.81美元，2021财季每股稀释净亏损为1.09美元[68] - 2020财年现金、现金等价物及可市场证券总额为4.193亿美元，2021财季为4.004亿美元[68] 用户数据 - 全球约有2.9亿人感染慢性HBV，每年有超过20万至30万人因肝硬化和肝细胞癌死亡[41] - RSV在全球每年造成3300万例病例，全球住院人数为300万[20] - 在美国，RSV导致的住院人数为177,000，死亡人数为14,000[20] - NASH在美国的患者人数预计在2030年将达到650万至1630万[57] 新产品和新技术研发 - EDP-938在临床试验中显示出71%和74%的病毒载量减少，P值均小于0.001[25] - EDP-938在临床试验中对RSV症状的减轻效果为68%和74%，P值均小于0.001[26] - EDP-938在第一阶段试验中，主要和关键次要疗效终点均达成，P值小于0.001[23] - EDP-938在第二阶段试验中，C峰浓度约为EC90的20-40倍[23] - Enanta的RSV L-蛋白抑制剂对RSV-A和RSV-B具有纳摩尔级的效力[36] - EDP-514在小鼠模型中经过12周治疗后，HBV病毒滴度减少超过4个对数[44] - EDP-514在NUC抑制患者中，HBV RNA的平均减少为1个对数，而安慰剂组为0.3个对数[48] - EDP-514在HBV阳性患者中，最大HBV RNA减少为4.8个对数，安慰剂组为1.9个对数[51] - EDP-721在AAV-HBV小鼠模型中，HBsAg水平在14天内减少约3个对数[54] - EDP-305在ARGON-1研究中，使用2.5毫克剂量时，主要安全性终点在12周内达成[60] - EDP-305在治疗期间，1毫克剂量的瘙痒发生率为1.8%，而2.5毫克剂量为20.8%[61] - EDP-514获得FDA快速通道认证，显示出对HBV的强效抗病毒活性[44] - EDP-721在体内显示出对HBV RNA的强效去稳定作用，具有潜在的功能治愈能力[52] 市场扩张和并购 - Glecaprevir的2021年销售额为25亿美元，预计将获得50%净销售的双位数特许权使用费[67] 未来展望 - EDP-514在NUC抑制的HBV患者中的1b期临床试验已启动，初步数据预计在2021年第二季度报告[70] - Enanta的EDP-938获得FDA的快速通道认证[22]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第一季度特许权收入为2013.2万美元，较2020年同期的2761.9万美元下降27.2%[81][82] - 2021年上半年特许权收入为5187.5万美元，较2020年同期的8018.9万美元下降35.3%[90][91] - 2021年第一季度其他收入净额为54.5万美元，较2020年同期的195万美元下降72.1%[81][88] - 2020财年从艾伯维HCV方案净销售额中获得产品特许权使用费1.225亿美元[61] - COVID-19大流行导致2021财年特许权使用费收入低于去年同期[70] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第一季度研发费用为4150.6万美元，较2020年同期的3261万美元增长27.2%[76][81] - 2021年第一季度总运营费用为4983.2万美元，较2020年同期的3949.4万美元增长26.2%[76] - 2021年第一季度病毒学领域研发费用为2988.1万美元，较2020年同期的1964.4万美元增长52.1%[83] - 2021年上半年研发费用为7817.1万美元，较2020年同期的6538.8万美元增长19.5%[76][91] - 2021年上半年总运营费用为9387.4万美元，较2020年同期的7919.3万美元增长18.5%[76] - 2021年上半年病毒学领域研发费用为5446.9万美元，较2020年同期的3887.9万美元增长40.1%[93] 现金流状况 - 2021年前六个月经营活动所用现金净额为1946.9万美元，而2020年同期为经营活动提供现金净额2703.7万美元[97] - 2021年前六个月经营活动现金使用量同比增加4650万美元，主要由于净收入减少及营运资本变动[99] - 2021年前六个月投资活动提供现金净额801.3万美元，同比增加1750万美元，主要因有价证券买卖及到期时间安排[100] - 2021年前六个月筹资活动提供现金净额145.1万美元，同比减少410万美元，主要因股票期权行权所得款项减少500万美元[101] - 2021年前六个月营运资本变动使用现金70万美元，而2020年同期为提供现金1170万美元[99] 流动性及财务状况 - 公司现金及有价证券总额为4.004亿美元[61] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物及长短期有价证券总额为4.004亿美元[97] - 公司认为现有流动性足以满足可预见未来的预期现金需求[97][102] - 利率变动100个基点预计不会对财务状况或经营成果产生重大影响[108] - 截至2021年3月31日的前六个月，外汇风险影响并不重大[109] - 公司未从事任何表外融资活动，且总合同承诺在期内无重大变化[104][105] 业务合作伙伴表现 - 艾伯维报告2021年第一季度MAVYRET/MAVIRET全球净销售额为4.15亿美元，较2020年同期的5.59亿美元下降25.8%[82] 疾病市场规模估计 - 预计RSV每年在美国和欧盟导致约20万名2岁以下儿童住院及约17万名65岁以上成人住院[61] - 估计全球有超过2.5亿人患有慢性乙型肝炎[61] - 估计非酒精性脂肪性肝炎在发达国家影响约1.5%至6.5%人口，仅美国就有约500万至2000万患者[61] 研发管线进展 - RSV成人门诊患者2b期研究RSVP计划纳入约200名18至75岁受试者[65] - RSV儿科研究RSVPEDs计划纳入90名28天至24个月大的患者[65] - NASH 2b期研究ARGON-2在340名经活检确诊的患者中评估EDP-305[65] - EDP-297 Phase 1研究计划纳入约74名健康成人受试者[65]

Enanta Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ENTA) Q2 2021 Earnings Conference Call May 6, 2021 4:30 PM ET Company Participants Jennifer Viera - Investor Relations Jay Luly - President and Chief Executive Officer Paul Mellett - Chief Financial Officer Nathalie Adda - Chief Medical Officer Conference Call Participants Brian Abrahams - RBC Capital Markets Yasmeen Rahimi - Piper Sandler Eric Joseph - J.P. Morgan Roy Buchanan - JMP Securities LLC Brian Skorney - Robert W. Baird & Co. William Lee - Wolfe Research, LLC Z ...

E N A N T A Pharmaceuticals CREATING SMALL MOLECULE DRUGS FOR VIRAL INFECTIONS AND LIVER DISEASES Corporate Presentation May 6, 2021 Forward Looking Statements Disclaimer This presentation contains forward-looking statements concerning our business, operations and financial performance and condition, as well as our plans, objectives and expectations for our research and development programs, our business and the industry in which we operate. Any statements contained herein that are not statements of histori ...

E N A N T A Pharmaceuticals CREATING SMALL MOLECULE DRUGS FOR VIRAL INFECTIONS AND LIVER DISEASES Corporate Presentation March 16, 2021 Forward Looking Statements Disclaimer This presentation contains forward-looking statements concerning our business, operations and financial performance and condition, as well as our plans, objectives and expectations for our research and development programs, our business and the industry in which we operate. Any statements contained herein that are not statements of hist ...

E N A N T A Pharmaceuticals CREATING SMALL MOLECULE DRUGS FOR VIRAL INFECTIONS AND LIVER DISEASES Corporate Overview February 25, 2021 Forward Looking Statements Disclaimer This presentation contains forward-looking statements concerning our business, operations and financial performance and condition, as well as our plans, objectives and expectations for our research and development programs, our business and the industry in which we operate. Any statements contained herein that are not statements of histo ...

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 截至2020年12月31日的三个月，公司特许权收入为3174.3万美元，相比2019年同期的5257万美元减少2082.7万美元（约39.6%）[80][81] - 截至2020年12月31日的三个月，艾伯维报告MAVYRET/MAVIRET全球净销售额为4.81亿美元，相比去年同期6.28亿美元下降1.47亿美元（约23.4%）[81] - 2020财年，公司从艾伯维HCV治疗方案净销售额中获得产品特许权使用费收入1.225亿美元[60] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 截至2020年12月31日的三个月，公司研发费用为3666.5万美元，相比2019年同期的3277.8万美元增加388.7万美元（约11.9%）[75][80][82] - 截至2020年12月31日的三个月，公司总运营费用为4404.2万美元，相比2019年同期的3969.9万美元增加434.3万美元（约10.9%）[75] - 病毒学领域研发费用从2019年同期的1923.6万美元增至2020年第四季度的2458.8万美元，增加535.2万美元（约27.8%）[82] - 肝病（非病毒）领域研发费用从2019年同期的1343.3万美元降至2020年第四季度的1119.7万美元，减少223.6万美元（约16.6%）[82] 财务数据关键指标变化：现金流和税务 - 截至2020年12月31日的三个月，公司运营活动所用现金净额为1489万美元，相比2019年同期运营活动提供的现金1236.3万美元，减少2725.3万美元[89][91] - 截至2020年12月31日的三个月，投资活动所用现金净额为1744.5万美元，相比2019年同期的3720.1万美元减少1975.6万美元[89][92] - 截至2020年12月31日的三个月，公司录得所得税收益329.4万美元，而2019年同期为所得税费用150.4万美元[80][88] 财务状况与资源 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期有价证券总额为4.047亿美元[60] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期有价证券总额为4.047亿美元[89] - 截至2020年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及长短期有价证券总计4.047亿美元[94][100] - 公司认为现有资金足以满足可预见未来的预期现金需求[94] - 公司预计持续的HCV特许权使用费现金流和现有财务资源将在可预见的未来继续为其自主研发项目提供资金[60] 未来资本需求与预测 - 未来资本需求预测取决于多项因素，包括与艾伯维合作的版税收入[94] - 未来资本需求预测取决于研发项目的数量与特性[94] - 未来资本需求预测取决于独立开发候选产品的范围、进展、结果和成本[94] 研发管线进展与计划 - 公司计划在2021年第二季度公布EDP-514在病毒血症患者和NUC抑制患者中的两项1b期研究顶线结果[64] - 公司计划在2021年中期启动EDP-721的1期临床研究[64] - 公司计划在2021年第一季度启动针对28天至24个月大儿科患者的RSVPEDs 2期研究[64] - 公司计划在2021年中期获得EDP-297 1期研究的初步数据[64] - 公司计划在2021年中期对ARGON-2研究进行为期12周的内部中期分析[64] - ARGON-2是一项针对340名经活检确诊的NASH患者的2b期研究[64] - RSVP研究计划招募约200名18至75岁的成年受试者[64] 财务风险与承诺 - 公司不从事任何表外融资活动，也无可变利益实体权益[96] - 截至2020年12月31日的三个月内，总合同承诺和义务无重大变化[97] - 利率变动100个基点预计不会对财务状况或经营成果产生重大影响[100] - 在截至2020年12月31日的三个月内，外汇风险影响不重大[101] - 若未来继续与美国境外供应商合作，公司运营可能面临更显著的外汇汇率波动[101]

Enanta Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ENTA) Q1 2021 Earnings Conference Call February 8, 2021 4:30 PM ET Company Participants Jennifer Viera - Investor Relations Jay Luly - President & Chief Executive Officer Paul Mellett - Chief Financial Officer Conference Call Participants Roy Buchanan - JMP Securities Rachel Vatnsdal - Piper Sandler Brian Skorney - Baird Brian Abrahams - RBC Capital Markets Jay Olson - Oppenheimer Liisa Bayko - Evercore ISI Eric Joseph - JPMorgan Zegbeh Jallah - ROTH Capital Partners Aka ...