财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度收入为1110万美元，去年同期为250万美元，收入来自与杨森和小野制药的合作 [26] - 2021年第一季度研发费用为4490万美元，去年同期为2930万美元，主要因员工人数和薪酬增加以及临床试验成本上升 [26] - 2021年第一季度一般及行政费用为1250万美元，去年同期为770万美元，主要因员工人数和薪酬增加 [26][27] - 2021年第一季度总运营费用为4440万美元，扣除1300万美元非现金股份薪酬费用；第一季度记录了70万美元非运营收益，与IPSC衍生CAR - T细胞合作的或有里程碑付款公允价值有关 [28] - 1月完成普通股公开发行，发行510万股普通股和25.7万份预融资认股权证，融资净收益约4.32亿美元；2021年第一季度末，公司拥有8.88亿美元现金、现金等价物和投资，流通普通股9400万股，可转换优先股280万股，特定条件下每股可转换为5股普通股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 急性髓系白血病（AML） - FT516单药1期研究已招募第一和第二剂量组，分别为每剂9000万和3亿细胞，第三剂量组每剂9000万细胞正在招募；FT538单药1期研究正在进行，第一剂量组每剂1亿细胞正在招募 [13] 复发性难治性B细胞淋巴瘤 - FT516与利妥昔单抗联合治疗的1期研究将在ASCO会议上公布13名完成前三剂量组剂量递增患者的数据，剂量递增正在进行，9000万细胞/剂正在招募，公司正准备启动多个剂量扩展组 [16][17] B细胞恶性肿瘤 - FT596的1期研究剂量递增正在进行，包括单药3亿细胞第三单剂量组、与利妥昔单抗联合治疗B细胞淋巴瘤3亿细胞组以及慢性淋巴细胞白血病单药3000万细胞第一单剂量组；计划在CLL第一个单药剂量组获批后开始与奥滨尤妥珠单抗联合治疗的招募；已提交协议修正案以启用多剂量治疗方案，计划在7月下旬或8月初举办投资者活动分享约20名患者的1期中期临床数据 [18][19] 多发性骨髓瘤 - 第二季度预计启动IPSC产品平台在多发性骨髓瘤的临床研究，FT538与达雷木单抗联合治疗将从每剂1亿细胞开始招募；正准备启动FT576的1期临床试验，其为现货型IPSC衍生CAR - NK细胞产品候选药物 [20] 实体瘤 - FT516与阿维鲁单抗联合治疗的1期研究正在招募第三剂量组患者；FDA已批准FT538与一系列单克隆抗体联合治疗的IND申请，计划在2021年下半年开始招募，包括与西妥昔单抗、曲妥珠单抗和阿维鲁单抗联合治疗的3个独立方案 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于现货型IPSC衍生癌症免疫疗法，计划分享多个项目的中期临床数据，包括FT516和FT538在复发难治性AML的1期数据、FT516与利妥昔单抗联合治疗复发难治性B细胞淋巴瘤的新临床数据等 [6][7][16] - 探索多种产品组合策略，如在AML中FT538与达雷木单抗联合、在实体瘤中FT538与多种单克隆抗体联合等，以增强抗肿瘤活性 [8][23] - 考虑多剂量治疗方案和多靶点策略，认为这可能是驱动深度持久杀伤肿瘤的最佳策略 [41] - 行业中，AML有多种疗法获批，新兴疗法如T细胞衔接器和CAR - T细胞在早期测试中显示出类似反应率，但有显著毒性；NK细胞疗法在AML单中心研究中显示出20% - 35%的反应率，但面临患者匹配、大量细胞生产等挑战 [10][11] - B细胞淋巴瘤领域有多家公司的药物获批，公司认为NK细胞疗法在该领域有机会，特别是与利妥昔单抗联合治疗复发或难治患者，且可能凭借差异化安全概况进入早期治疗阶段 [61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NK细胞治疗多种实体瘤的潜力感到兴奋，认为现货型ADCC优化的NK细胞可以增强目前批准用于治疗许多实体瘤的单克隆抗体的活性 [22] - 对于AML，公司认为20% - 30%的反应率是判断是否有产品可推进注册研究的标准；对于淋巴瘤，认为到ASH会议时将对FT516加利妥昔单抗的反应持久性有清晰认识 [51][53] 其他重要信息 - 公司停止ProTmune的进一步开发，因其PROTECT研究未达到预防异基因干细胞移植后急性移植物抗宿主病的主要终点，公司将与研究人员和移植界分享临床结果 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于FT516和FT538在AML的数据，包括患者基线、治疗剂量、策略及数据解读和预期设定 - 公司将在下周举办全面活动，详细介绍NK细胞治疗AML的历史、FT538临床前结果，韦恩将逐患者介绍治疗历史、基线特征、复发或难治情况、近期治疗、风险概况、抗白血病活性和反应等 [32] 问题2: 公司在实体瘤的战略展望 - 公司认为实体瘤中多种单克隆抗体作用机制依赖ADCC，但患者NK细胞功能受限，现货型NK细胞与单克隆抗体协同可增强反应；FT538已进入实体瘤领域，未来将基于FT538骨架开发CAR产品，如针对MICA/B应激配体的CAR，与杨森合作的首个实体瘤核心NK细胞产品预计也将有IND申请 [33][34] 问题3: 多种实体瘤治疗方法如何发展，特定细胞类型和治疗组合在不同癌症中的应用 - 目前确定实体瘤多重工程细胞疗法的明确策略尚早，但某些实体瘤可能更适合NK细胞疗法，如肿瘤下调MHC - 1类抗原表达的类型；CAR MICA/B产品候选药物旨在针对应激配体；同时，NK细胞与单克隆抗体联合治疗也有重要作用 [37] 问题4: 单剂量治疗的持久性以及PDL1和PD1作为靶点的比较 - 公司探索单克隆抗体与实体瘤的联合治疗尚处早期，选择阿维鲁单抗是因PDL1在肿瘤上上调；关于剂量持久性，公司认为对于侵袭性癌症，在治疗初期需多剂量攻击肿瘤以实现深度持久反应，多剂量和多靶点策略可能是最佳策略 [41] 问题5: 细胞疗法在AML中关注总缓解率（ORR）而非完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRH）的原因，以及是否与FDA讨论过 - 公司未与FDA讨论过此问题，使用2017 ELN标准评估，认为CRI比CRH标准更高；目前处于1期研究早期，不执着于特定终点，将随着数据成熟进一步完善反应与持久性、生存的关系 [44][46] 问题6: FT538在骨髓瘤中起始剂量为1亿细胞，而FT516和FT596为3000万细胞的原因，以及FT576的预期起始剂量 - 这与时间和经验有关，FT516初期临床经验少，起始剂量低；随着临床经验积累，公司对IPS衍生NK细胞疗法安全性有信心，提交FT538和FT576方案时选择更高起始剂量，且FDA认可 [47] 问题7: AML中FT516和FT538的预期与历史数据比较，以及反应持久性的重要性；淋巴瘤中反应持久性的预期 - AML中，公司关注20% - 30%反应率是为判断是否有产品可推进注册研究，与供体来源NK细胞疗法有差异；FT538临床前表现更好，但临床效果有待观察；淋巴瘤中，ASCO会议将更新FT516数据，目前评估反应持久性尚早，到ASH会议时会有清晰认识 [51][53] 问题8: AML中20% - 35%反应率是指CRI、CRH还是ORR - 该反应率是CR、CRI、mLFS的综合数据，有研究表明使用2017 ELN标准达到这些反应的患者有明显生存益处 [55] 问题9: 更倾向高CRI还是高CRH - CRH是2003年标准，CRI是2017 ELN标准；产品获批有基于CR、CRH的路径，也有基于CR、CRI的路径，两者都可行 [56] 问题10: 不使用环磷酰胺/氟达拉滨（Cy/Flu）的考虑及其他骨髓清除方法 - Cy/Flu作用有多种猜测，其生物学效应之一是增加患者体内细胞因子；公司认为探索减少Cy/Flu使用很重要，正在工程化细胞内支持细胞因子 [57] 问题11: FT516和FT596在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的机会，以及NK细胞重新给药策略和最大给药剂量 - 公司在DLBCL领域从三线治疗开始，FT516与利妥昔单抗联合治疗复发或难治患者反应率良好，若产品与利妥昔单抗协同且有差异化安全概况，有机会进入早期治疗；公司最大给药剂量为6剂，对重新给药安全性有信心 [60][61] 问题12: FT596协议获批和实施时间，以及接受第二剂患者数量；FT819启动1期试验的进展 - FT596协议修正案预计6月底获IRB批准并实施，此前有患者接受多周期FT516治疗，也有患者接受FT596再治疗；FT819最近完成两次额外生产运行，产品发布后将很快开始治疗患者 [63][64] 问题13: 不使用Cy/Flu却从FT516队列开始的原因，以及哪个试验最适合测试反应持久性 - FT516与IL - 2联合给药，即使减少或改变Cy/Flu，仍可能给予一定细胞因子支持；FT516在淋巴瘤的研究是测试反应持久性的好例子，但目前研究时间不够长，无法提供有价值信息；公司认为FT596双抗原靶向可能优于FT516 [68] 问题14: Cy/Flu耗尽细胞会吸收IL - 2的观点 - 这是一个需要通过实验验证的问题，Cy/Flu可能为过继转移细胞提供更好竞争环境；FT538有自身细胞因子支持，无需应对此竞争 [69] 问题15: FT538在多发性骨髓瘤中周围神经病变的预期，以及杨森付款是否与特定里程碑相关 - 杨森本季度收入为常规收入，未触发特定里程碑；FT538在骨髓瘤中与达雷木单抗联合治疗，公司希望通过该研究验证NK细胞与达雷木单抗联合治疗是否有不同于T细胞疗法的安全概况 [72][73] 问题16: MD安德森使用NK细胞与NK细胞衔接器治疗霍奇金淋巴瘤的方案与公司CAR - iNK细胞的比较，以及预加载iNK细胞与衔接器的价值 - 公司策略是利用CD16受体与多种FDA批准的药物联合，促进ADCC并与药物协同；公司认为现货型细胞疗法与单克隆抗体联合或工程化NK细胞靶向抗原是更好策略 [76] 问题17: 轻门诊淋巴细胞预处理方案与标准预处理方案的3/4级毒性发生率比较 - 管理层没有相关数据，但认为更好的疗法应采用更轻的预处理方案，减少毒性，以提高患者接受度和受益范围 [79][80] 问题18: FT516与伊诺妥珠单抗试验的起源，以及选择FT516或FT538是否为FT573或B7H3降低风险 - 试验从FT516单药开始，预计将过渡到FT538单药，后续可能与B7H3衔接器联合；公司正在开发针对B7H3的产品候选药物 [81] 问题19: FT538在clinicaltrials.gov上阿维鲁单抗联合治疗组的评估情况，以及FT500在非小细胞肺癌等肿瘤类型中抗PD - 1患者的进一步数据集预期 - 公司目前专注于FT538与达雷木单抗联合治疗；预计今年下半年（可能第三季度）提供FT500、FT516与阿维鲁单抗联合治疗实体瘤的更新，以及更广泛的实体瘤策略更新 [84][85]

公司盈利与亏损情况 - 公司自成立以来每年净亏损，预计至少在可预见的未来将继续产生运营亏损，费用会因多项活动大幅增加[93] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6.02亿美元[112] - 预计未来持续亏损且亏损可能增加，2021年3月31日的现金、现金等价物和投资预计至少可满足未来12个月运营需求，但面临诸多风险和不确定性[130] 公司收入来源 - 公司未从治疗产品销售中获得任何收入，收入来自合作协议和政府赠款[97] 具体合作协议收入情况 - 2020年4月2日与Janssen达成协议，获1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，2021年第一季度确认合作收入860万美元，截至3月31日递延收入5760万美元[98][99] - 2018年9月14日与Ono达成协议，获1000万美元预付款，预计研发费用2000万美元，协议初始交易价格3000万美元[100][102] - 2020年12月4日与Ono达成补充协议，Ono支付1000万美元里程碑费用，2021和2020年第一季度各确认合作收入250万美元，截至3月31日递延收入640万美元[102] - 2021年第一季度公司合作收入为1114.2万美元，2020年同期为251.5万美元，增长862.7万美元[111] 合作协议股权与交易价格 - JJDC购买普通股溢价为每股9.93美元，总计1600万美元，Janssen协议初始交易价格为6600万美元[99] 研发费用相关 - 研发费用包括与产品候选药物的研究、临床前开发等相关成本，预计未来会增加[103][104] - 2021年第一季度研发费用为4485.2万美元，2020年同期为2927.8万美元，增长1557.4万美元[111] 研发活动计划 - 未来十二个月计划开展多项研发活动，包括临床试验、GMP生产等[104][106] 产品开发不确定性 - 因临床前和临床开发的不可预测性，无法确定产品候选药物的开发和制造成本及时间线[106] 疫情对公司业务的影响 - 新冠疫情对公司业务的某些方面产生影响，包括临床试验和研发活动，影响范围和持续时间未知[94] 管理费用变化 - 2021年第一季度管理费用为1250万美元，2020年同期为772.9万美元，增长477.1万美元[111] 其他收入净额变化 - 2021年第一季度其他收入净额为112.1万美元，2020年同期为97.2万美元，增长14.9万美元[111] 经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动使用现金2710万美元，2020年同期为2670万美元[113] 投资活动现金情况 - 2021年第一季度投资活动使用现金4.719亿美元，2020年同期投资活动提供现金2380万美元[120] 融资活动现金情况 - 2021年第一季度融资活动提供现金4.381亿美元，2020年同期为150万美元[121][123] 公司资金总额 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为8.884亿美元[123] 股票发行情况 - 2020年4月，公司与JJDC签订股票购买协议，以每股31美元出售160万股普通股，总价5000万美元[124] - 2021年1月公开发行普通股，投资者购买510万股，每股85.5美元，发行预融资认股权证可购买257,310股，公开发行和认股权证发行总收益4.6亿美元，净收益4.324亿美元[125] - 2020年6月公开发行普通股，投资者购买710万股，每股28.31美元，总收益2.013亿美元，净收益1.888亿美元[125] - 2020年6月私募普通股，JJDC购买180万股，每股28.31美元，总收益5000万美元[126] 政府奖励情况 - 2018年4月获加州再生医学研究所400万美元奖励，截至2021年3月31日已收到全额款项，若视为贷款还款率依FT516临床开发阶段而定，若不视为贷款需支付商业销售特许权使用费[127] 证券发行与销售协议 - 2018年11月提交自动上架注册声明，可发行包括普通股在内的证券，与Leerink签订销售协议，可通过其出售总价最高5000万美元的普通股，截至2021年3月31日，此前提交的注册声明下可发行620万美元证券[129] 许可协议里程碑付款 - 与MSK的许可协议中，若许可产品达到特定临床里程碑，MSK最高可获7500万美元里程碑付款，截至2021年3月31日，股价增值里程碑的估计公允价值为4700万美元[133][138] 租赁费用情况 - 租赁办公、实验室和制造空间，有固定费用和可变费用[133] 现金、投资及利率影响 - 截至2021年3月31日，现金和现金等价物包括现金和货币市场共同基金，投资包括美国国债等，利率变动10%对财务状况和经营成果无重大影响[137] 资产负债表外安排情况 - 未发生且目前没有任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[136]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度收入为1590万美元，去年同期为280万美元，收入来自与Janssen和ONO制药的合作 [40] - 2020年第四季度研发费用为3900万美元，去年同期为2520万美元，主要因员工人数和薪酬增加以及新总部设施租赁费用增加 [43] - 2020年第四季度一般及行政费用为1030万美元，去年同期为670万美元，主要因员工人数和薪酬增加 [44] - 2020年第四季度总运营费用为4050万美元，扣除880万美元非现金股份薪酬费用 [44] - 第四季度记录了2010万美元与iPSC衍生CAR T细胞合作相关的非运营费用 [45] - 2020年第四季度末公司现金、现金等价物和投资为4.83亿美元，不包括2021年1月公开发行股票获得的约4.32亿美元净收益 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 B细胞恶性肿瘤 - FT516与利妥昔单抗联合治疗复发难治性B细胞淋巴瘤的1期研究中，截至2020年11月16日，剂量组2和3的4例可评估患者中有3例达到客观缓解，2例达到完全缓解 [12] - FT596治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的1期研究中，1例患者接受单剂量周期3000万细胞的FT596单药治疗，第30天达到部分缓解，第47天接受第二单剂量周期治疗后反应加深 [16] 急性髓系白血病（AML） - FT516每周三次剂量递增试验正在进行，当前剂量为每剂9亿细胞 [24] - FT538每周三次剂量递增试验正在进行，当前剂量为每剂1亿细胞 [25] 多发性骨髓瘤 - FDA批准了FT576的IND申请，其1期临床试验方案包括单药和与达雷木单抗联合的剂量递增，以及单剂量和多剂量治疗方案评估 [28][29] - 预计第二季度开始招募FT538与达雷木单抗联合治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者，首剂剂量为每周三次，每次1亿细胞 [31] 实体瘤 - FT500治疗非小细胞肺癌或经典霍奇金淋巴瘤的1期临床试验剂量扩展阶段正在招募患者，计划治疗最多15名患者，每剂3亿细胞，共6剂 [33] - FT516与阿维鲁单抗联合治疗的1期研究正在招募第二剂量组患者 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过诱导多能干细胞技术、克隆主工程化iPSC系和现货型多重工程化细胞产品，克服患者和供体来源细胞疗法的局限性，推动细胞疗法发展 [8] - 计划在未来12个月大幅增加实体瘤临床研究，包括提交FT536和FT562的IND申请 [32][37] - 认为NK细胞在攻击逃避T细胞和对检查点抑制剂治疗耐药的肿瘤方面可能发挥独特作用 [32] - 公司在NK细胞和CAR T细胞领域均积极发展，虽NK细胞管线更成熟，但不表明更倾向于NK细胞疗法 [59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对各疾病领域的临床进展感到鼓舞，期待未来一年前景光明 [11] - 认为多抗原靶向在治疗中具有最佳潜力，但需临床验证，目前对专有CD16受体促进ADCC的能力信心增强 [65] - 骨髓瘤领域将有大量创新，适合现货型治疗、长期治疗和多管齐下的治疗方法 [73] 其他重要信息 - ProTmune的2期PROTECT临床试验主要和次要终点数据预计2021年第二季度公布 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 除与ONO和Janssen的合作外，公司的合作策略和带宽如何，特别是涉及自有产品的合作 - 公司平台适合且有带宽进行更多合作，也可加强现有合作 [49] 问题: 启动FT538的AML联合治疗试验前是否需要单药试验数据，以及公司在AML的整体策略 - 公司对AML的长期愿景是采用靶向策略，结合FT538与达雷木单抗是探索靶向策略的第一步 [50][51] 问题: 关于用药方案和预处理方案的可行性及是否考虑更轻的预处理方案 - 公司目前在试验中使用氟达拉滨和环磷酰胺的组合作为预处理方案，正在研究患者对多轮预处理的耐受性、剂量调整的可行性以及其他预处理方案 [53][55][56] 问题: 公司管线策略的长期演变，是否会更侧重于NK细胞而非CAR T细胞 - 公司在NK细胞和CAR T细胞领域均积极发展，NK细胞管线更成熟，但不表明更倾向于NK细胞疗法 [59][60] 问题: FT516在弥漫大B细胞淋巴瘤扩展队列的给药模式 - 剂量扩展将延续现有治疗模式，同时可能尝试其他治疗周期，包括减少预处理、采用非氟达拉滨/环磷酰胺预处理方案或延长给药时间 [62] 问题: 骨髓瘤业务的发展策略，是否会将两个联合治疗方案推进到后期试验 - 目前确定长期策略还为时过早，公司将根据临床数据决定产品候选药物的潜力，认为多抗原靶向具有最佳潜力 [64][65] 问题: AML联合研究是否会对CD38进行筛查 - 不提前筛查CD38，但会在获取骨髓活检时进行评估 [66] 问题: 临床前CAR B7H3项目的多重工程是否包括高亲和力非可裂解CD16和IL - 15受体融合，以及是否有其他功能 - 除现有功能外，还会添加更多组件，具体将在今年下半年会议公布 [68] 问题: 公司在多发性骨髓瘤的NK细胞项目与当前临床市场的竞争格局 - 骨髓瘤领域将有大量创新，适合现货型治疗、长期治疗和多管齐下的治疗方法，细胞疗法可嵌入多种作用机制 [73][74] 问题: 公司今年的数据发布方式 - 公司将采用以疾病领域为导向的方式整合数据，2021年有四个主要里程碑，分别涉及AML、淋巴瘤、实体瘤和多发性骨髓瘤 [76][77][78] 问题: FT596计划的用药方案修订中的剂量安排 - 将在当前获批的剂量水平上开始多剂量给药，如获批单剂量9000万细胞，可能采用三次每次9000万细胞的方案 [82] 问题: ASH数据公布后患者招募和研究者兴趣是否增加 - 公司的iPSC衍生细胞疗法项目一直受到关注，目前处于剂量递增阶段，受进度限制，剂量扩展阶段有更大扩展潜力 [85] 问题: 明尼苏达大学复发预防研究中纳入的高风险患者类型及何时能看到临床数据 - 研究纳入复发或难治的高风险B细胞淋巴瘤患者，在高剂量化疗和自体干细胞移植后添加FT596加利妥昔单抗，最早在ASH会议前不会有临床数据 [87][88] 问题: 在多发性骨髓瘤中NK细胞是否会有与淋巴瘤类似的CRS或神经毒性结果 - 目前是纯推测，公司受淋巴瘤中NK细胞产品候选药物的结果鼓舞，希望在骨髓瘤项目中看到相同模式 [90] 问题: FT538与达雷木单抗联合治疗多发性骨髓瘤试验中患者的既往治疗线数 - 试验要求患者接受过至少两线治疗，但实际初期可能会看到接受更多治疗线数的患者，与BCMA导向的CAR T疗法纳入的患者群体相似 [94] 问题: FT819的进展情况，达到患者给药需要的步骤，以及对T细胞分化中CD4和CD8相关论文的看法 - 已完成FT819的首次生产运行，正在进行产品放行测试，已启动第二次生产运行并实施改进，预计年中招募首位患者；FT819是CD8产品，公司也在积极开发CD4细胞 [96][98][99] 问题: 年中左右的AML数据发布形式 - 将作为科学会议的一部分发布，而不是单独的新闻稿 [100] 问题: FT516和FT538在AML中的最佳目标 - 若能通过现货型细胞疗法使复发难治性AML患者达到20% - 30%的CR、CRI率，使患者达到无白血病状态并过渡到移植，将产生有意义的治疗影响 [102] 问题: 重复给药是否会增加移植物排斥的可能性 - 目前未观察到B细胞介导的排斥反应，随着治疗轮次增加和预处理时间延长，该问题值得研究，也会与非氟达拉滨/环磷酰胺预处理方案进行比较 [103] 问题: 是否可以摆脱氟达拉滨/环磷酰胺预处理 - 公司将很快开始对此进行研究 [104] 问题: FT500系列试验的临床方案后勤情况，包括桥接治疗需求和住院率 - 很少需要桥接治疗，产品候选药物大多设计为门诊给药，但部分中心治疗首批患者时可能会要求短期住院，患者住院大多是由于基础疾病或预处理方案的影响 [106][107][108] 问题: 扩展队列是否会关注特定患者群体，如AML中的原发性诱导失败、早期复发或不符合强化诱导治疗的非老年一线患者 - 公司认为在AML中有这样的机会，就像FT516在淋巴瘤中的情况一样 [109] 问题: 是否会在年中决定使用FT819的哪一批次 - 可能会在年中决定，公司对首批批次的体内疗效满意，但也在进行工艺改进，会评估第二批批次 [110] 问题: 是否认为NK产品组合不需要进行类似的改进 - NK产品组合也有工艺改进，但FT819是在治疗首位患者前进行实时改进 [111]

公司盈利情况 - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生经营亏损，费用将大幅增加[271] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损5.569亿美元，预计未来仍会产生净亏损[301] - 公司预计在可预见的未来将继续亏损，且亏损会随着产品研发而增加[322] - 2020年、2019年和2018年运营亏损分别为1.28085亿美元、1.00727亿美元和6709.2万美元[354] - 2020年、2019年和2018年净亏损分别为1.73387亿美元、9814.9万美元和6659.8万美元[354] - 2020年、2019年和2018年每股基本和摊薄净亏损分别为2.10美元、1.44美元和1.19美元[354] - 2020年净亏损173,387美元，2019年为98,149美元，2018年为66,598美元[361] - 2020年、2019年和2018年综合亏损分别为1.73339亿美元、9812.5万美元和6659.7万美元[354] 公司业务受疫情影响情况 - 公司开展业务受COVID - 19影响，研发和临床试验活动出现延迟或中断，影响范围和持续时间未知[274] - 公司无法确定产品候选开发所需的时间和成本，也无法预测COVID - 19对业务和运营的影响，疫情可能导致支出增加[285] - 2020年公司业务受COVID - 19影响，研发和临床试验活动出现延迟或中断[369] 公司业务结构与合作情况 - 公司通过Fate Therapeutics, Inc.开展业务，其拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V. 100%的有表决权股份[275] - 公司与明尼苏达大学、纪念斯隆凯特琳癌症中心等有研究合作和许可协议[271] - 公司将其业务视为一个运营和报告部门[371] 公司收入来源情况 - 公司收入来自合作协议和政府补助，尚未从治疗产品销售或特许权使用费获得收入[276] - 截至2020年12月31日，公司主要致力于产品开发、筹集资金和建设基础设施，未从治疗产品销售中获得收入[364] 公司研发费用情况 - 公司研发费用包括与产品候选药物研发、细胞编程技术研究等相关的成本[283] - 公司计划在未来十二个月增加研发费用，主要用于产品候选药物的临床试验、生产开发等活动[284] - 2020年和2019年研发费用分别为1.25623亿美元和8777万美元，增长3785.3万美元，主要因员工薪酬福利、设施租赁、实验室材料和用品支出增加[298] - 2020年、2019年和2018年研发费用分别为1.25623亿美元、8777万美元和5602.4万美元[354] 公司各项费用对比情况 - 2020年和2019年一般及行政费用分别为3389.6万美元和2363.7万美元，增长1025.9万美元，主要因员工薪酬福利和设施租赁费用增加[298] - 2020年和2019年其他收入（支出）净额分别为 - 4530.2万美元和257.8万美元，2020年记录了4770万美元与修订后的MSK许可协议下股票价格升值里程碑公允价值相关的其他支出[298][300] - 2020年、2019年和2018年总运营费用分别为1.59519亿美元、1.11407亿美元和7183.2万美元[354] 公司现金流情况 - 2020年和2019年经营活动净现金使用量分别为3922.9万美元和8317.5万美元[301] - 2020年和2019年投资活动净现金使用量分别为1.61076亿美元和1.57453亿美元[301] - 2020年和2019年融资活动净现金提供量分别为2.82838亿美元和1.49928亿美元[301] - 2020年和2019年现金、现金等价物和受限现金净增加（减少）额分别为8253.3万美元和 - 9070万美元[301] - 2019年至2020年，经营活动使用的现金从8320万美元降至3920万美元[302] - 2020年和2019年，投资活动使用现金分别为1.611亿美元和1.575亿美元[312] - 2020年和2019年，融资活动提供现金分别为2.828亿美元和1.499亿美元[313] - 2020年经营活动使用的净现金为39,229美元，2019年为83,175美元，2018年为38,650美元[361] - 2020年投资活动使用的净现金为161,076美元，2019年为157,453美元，2018年为463美元[361] - 2020年融资活动提供的净现金为282,838美元，2019年为149,928美元，2018年为140,780美元[361] - 2020年现金、现金等价物和受限现金净增加82,533美元，2019年减少90,700美元，2018年增加101,667美元[361] 公司融资与股权情况 - 2020年6月，公司公开发行普通股，净收益1.888亿美元[313][315] - 2020年6月，公司私募普通股，净收益5000万美元[313][318] - 公司可通过自动暂搁注册声明不时发售最高5000万美元的普通股[321] - 截至2020年12月31日，公司可根据先前提交的暂搁注册声明发行总计620万美元的证券[321] - 2020年6月公开发行普通股，净收益18880万美元；2019年9月净收益16240万美元；2018年9月净收益13490万美元[365] - 2020年6月和4月，强生创新JJDC公司两次私募购买公司普通股，共获收益1亿美元[366] - 2021年1月，公司完成普通股公开发行，投资者购买510万股，发行价格为每股85.50美元[457] - 公司向特定投资者发行预融资认股权证，可购买257310股普通股，购买价格为每份85.499美元[457] - 预融资认股权证持有人行使后受益股份不得超9.99%，可提前61天通知公司调整比例，但不超19.99%[457] - 此次发行总收益为4.60亿美元，扣除承销折扣、佣金和估计费用后，净收益约为4.321亿美元[457] 公司资产与负债情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为4.829亿美元[313] - 2020年12月31日现金及现金等价物为167347000美元，2019年为99814000美元[348] - 2020年12月31日应收账款为5515000美元，2019年为0[348] - 2020年12月31日短期投资及相关到期应收款为315569000美元，2019年为121613000美元[348] - 2020年12月31日应付账款为6283000美元，2019年为5822000美元[350] - 2020年12月31日应计费用为15564000美元，2019年为14697000美元[350] - 2020年12月31日递延收入（当前部分）为21144000美元，2019年为2787000美元[350] - 2020年12月31日股票价格升值里程碑（当前部分）为36018000美元，2019年为0[350] - 2020年12月31日累计亏损为556932000美元，2019年为383545000美元[351] - 2020、2019、2018年末现金及现金等价物分别为167,347千美元、99,814千美元、190,514千美元，受限现金分别为15,227千美元、227千美元、227千美元，三者总计分别为182,574千美元、100,041千美元、190,741千美元[375] - 2020年1月公司为圣地亚哥新总部租赁设施，硅谷银行代表公司开具1500万美元信用证，由等额存款担保[375] - 2020、2019、2018年末受限现金余额中与设施租赁相关的现金抵押不可撤销备用信用证金额分别为1520万美元、20万美元、20万美元[375] - 2020年12月31日短期投资摊销成本315,499千美元，估计公允价值315,569千美元；2019年12月31日短期投资摊销成本121,616千美元，估计公允价值121,613千美元，长期投资摊销成本39,413千美元，估计公允价值39,440千美元[423] - 2020年12月31日公司金融资产按公允价值计量总计482,916千美元，其中Level 1为207,114千美元，Level 2为275,802千美元；金融负债按公允价值计量总计47,702千美元，均为Level 3 [426][427] - 2019年12月31日公司金融资产按公允价值计量总计245,867千美元，其中Level 1为145,117千美元，Level 2为100,750千美元[429] - 2020年12月31日公司财产和设备总值43,403千美元，净值32,308千美元；2019年12月31日总值19,937千美元，净值11,419千美元[432] - 2020 - 2018年公司财产和设备折旧费用分别为3.1百万美元、2.2百万美元和1.2百万美元，未记录重大处置损益[432] - 2020年12月31日，公司当前应计费用总计1556.4万美元，2019年为1469.7万美元[433] - 截至2020年12月31日，公司经营租赁未来未折现最低合同付款为1.94亿美元，加权平均租赁期限为13.3年，加权平均折现率为8.4%[436] - 2020年末和2019年末递延所得税资产分别为162374000美元和99347000美元，递延所得税负债分别为18308000美元和4778000美元，净递延所得税资产分别为144066000美元和94569000美元，已分别设立14410万美元和9460万美元的估值备抵[451] - 2020年末公司有联邦和加州净运营亏损结转额分别为1.864亿美元和1.88亿美元，联邦和加州研发税收抵免结转额分别为1800万美元和1290万美元[451] 公司租赁情况 - 公司总部办公室和实验室约72000平方英尺，2025年10月后终止租约需提前十二个月书面通知并支付250万美元[327] - 2021年第三季度公司将迁至新总部，租约期限15年，10年后终止需支付3000万美元提前终止费[327] - 截至2020年12月31日，公司所有经营租赁的未来经营租赁义务总计1.94亿美元[327] - 2020年1月，公司签订圣地亚哥办公场地租赁协议，租期15年，提前终止需支付3000万美元费用，房东最多出资2980万美元用于租户装修[436] - 截至2020年12月31日，公司已使用租户装修补贴1820万美元，预计剩余部分在未来六个月内使用[436] - 2020年和2019年，公司经营租赁费用分别为1432.1万美元和611.1万美元，短期租赁费用分别为120万美元和110万美元[436] 公司合作协议收入情况 - 2020年4月公司与Janssen签订协议，获1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，2020年确认合作收入1680万美元，截至2020年底递延收入5950万美元[278] - 2018年9月公司与Ono签订协议，获预付1000万美元，预计研发费用2000万美元，2020年和2019年分别确认合作收入1460万美元和930万美元，截至2020年底递延收入770万美元[279] - 2015年5月公司与Juno签订协议，2020年未确认收入，2019年确认140万美元，2019年5月协议初始研究期结束，最后一笔季度研究款20万美元已收到[282] - 2020年和2019年合作收入分别为3143.4万美元和1068万美元，增长2075.4万美元[298] - 2020年4月2日，公司与Janssen达成协议，获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权[303] - 2020年12月4日，公司与Ono达成协议，Ono支付1000万美元里程碑费用[306] - 2020年、2019年和2018年合作收入分别为3143.4万美元、1068万美元和474万美元[354] - 2020年4月2日公司与Janssen签订合作协议，获5000万美元预付款；与JJDC签订股票购买协议，4月7日售160万股普通股获约5000万美元，溢价1600万美元；6月JJDC私募购买180万股普通股，收益5000万美元[400][402] - 2020年公司按Janssen协议确认收入1680万美元，包括1030万美元研发服务收入和650万美元预付款及股权溢价收入；年末递延收入5950万美元，其中1630万美元为流动递延收入[404] - 2018 - 2020年，

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度收入为760万美元，去年同期为240万美元，收入来自与杨森和小野制药的合作 [38] - 2020年第三季度研发费用为3070万美元，去年同期为2320万美元，主要因员工人数和薪酬增加，以及新总部设施租赁费用增加 [39] - 2020年第三季度一般及行政费用为840万美元，去年同期为630万美元，主要因员工人数和薪酬增加 [40] - 2020年第三季度总运营费用为3120万美元，扣除780万美元非现金股份支付费用 [40] - 第三季度记录了2760万美元非现金非运营费用，与和纪念斯隆凯特琳的许可协议中或有里程碑付款的公允价值有关 [41] - 2020年第三季度末，公司拥有5.02亿美元现金、现金等价物和投资，流通普通股为8700万股，流通可转换优先股为280万股，在特定条件下可转换为普通股 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 FT596 - 正在进行多中心1期临床试验，评估其作为单药疗法以及与CD20靶向单克隆抗体疗法联合治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和活性，在3000万个细胞的第一个剂量水平观察到早期临床活性迹象，一名患者接受单剂量FT596治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤后达到部分缓解 [12] - 已开始以9000万个细胞的第二个剂量水平招募患者，有潜力将剂量递增至3亿和9亿个细胞 [17] - 已治疗复发难治性B细胞淋巴瘤患者，采用FT596与CD20靶向单克隆抗体利妥昔单抗联合治疗，剂量为3000万个细胞 [18] - 1期临床试验扩展至包括复发难治性慢性淋巴细胞白血病，已开始以3000万个细胞的第一个剂量水平招募FT596作为单药疗法的患者 [19] FT500 - 公司首个用于晚期实体瘤患者的现货型iPSC衍生NK细胞产品候选药物，其1期临床试验是美国首个评估iPS衍生细胞产品的研究 [22] - 1期剂量递增阶段的临床结果显示，多次剂量的iPS衍生NK细胞可以安全给药，无需患者配型，未观察到剂量限制性毒性和严重不良事件，也没有细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病的报告 [24] - 15名重度预处理患者中，11名患者的最佳总体反应为疾病稳定 [25] - 目前正在招募剂量扩展阶段的患者，最多15名患有非小细胞肺癌或经典霍奇金淋巴瘤且对检查点抑制剂治疗耐药或复发的患者，每个患者将接受每周一次、每次3亿个细胞的FT500治疗，共三次，每次剂量都有IL - 2细胞因子支持，最多两个30天周期，并与患者之前治疗失败或复发的相同检查点抑制剂联合使用 [27] FT538 - 首个CRISPR编辑的iPS衍生细胞疗法，用于急性髓系白血病和多发性骨髓瘤，已治疗第一名患者 [28] - 多中心、剂量递增的1期临床试验旨在评估每周一次、每次三个剂量的FT538在最多四个剂量队列中的安全性和有效性，起始剂量为每次1亿个细胞，研究将评估两种治疗方案，方案A作为复发/难治性AML患者的单药疗法，方案B与FDA批准的抗CD38单克隆抗体达雷木单抗联合用于复发难治性多发性骨髓瘤患者 [29] FT576 - 用于多发性骨髓瘤的现货型多抗原靶向CAR BCMA NK细胞产品候选药物，预计在2020年第四季度向FDA提交研究性新药申请 [31] FT819 - 首个现货型iPS衍生CAR T细胞疗法，已成功完成GMP生产，目前正在进行产品放行测试，以支持在今年第四季度启动具有里程碑意义的1期临床试验 [35] - 多中心1期临床试验旨在评估FT819在三种B细胞恶性肿瘤（慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤）中的安全性和活性，每种疾病类型将独立招募患者，每个适应症将评估三种剂量递增的治疗方案 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进iPSC衍生NK细胞和CAR T细胞疗法的临床开发，计划在即将举行的SITC和ASH会议上展示相关临床结果和研究进展 [7] - 认为更频繁的多剂量方案对于iPS衍生NK细胞治疗将是最有效的治疗方式，期待与FDA合作，将FT596的单剂量方案发展为支持多剂量给药 [21] - 利用专有的iPSC产品平台进行复杂的基因工程，逐步构建更复杂的多重工程细胞产品 [30] - 探索NK细胞和T细胞疗法的组合潜力，但目前没有立即计划进行组合，将先观察NK细胞和T细胞在临床环境中的独立活性 [45][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司在工程化iPSC衍生NK细胞产品管线方面取得了重大临床进展，早期临床数据坚定了公司的信心，即多剂量的iPS衍生NK细胞可以在门诊环境中现货供应，耐受性良好，并能驱动抗肿瘤活性 [8][9] - 对FT596在3000万个细胞的第一个剂量水平的早期临床安全性和活性感到鼓舞，认为其与CD20靶向单克隆抗体疗法的组合有潜力为患者带来更深入、更持久的反应，并可能使FT596在一线治疗中得到应用 [16][19] - 认为FT500的临床数据对于iPS衍生NK细胞治疗领域具有临床意义，表明在45天内可以现货供应多达六个剂量、每个剂量高达3亿个细胞的iPS衍生NK细胞产品，而无需额外的淋巴细胞清除 [26] - 相信FT538可以恢复患者的先天免疫力，与某些标准治疗方法（包括单克隆抗体疗法）结合使用时，其抗癌效果可能更有效 [29] - 认为FT819的独特设计可以克服当前一代供体和患者来源的CAR T细胞疗法的一些局限性，具有提高安全性和有效性的潜力 [32] 其他重要信息 - 公司计划在即将举行的ASH会议上举办虚拟投资者活动，突出新型高亲和力、不可裂解的CD16 Fc受体的独特治疗特征和功能 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司临床管线中哪些产品最适合NK细胞和T细胞的组合疗法，近期是否有在临床中测试的计划？ - 公司认为在探索NK细胞和T细胞的独特组合之前，希望先观察它们在临床环境中的独立活性，目前没有立即计划进行组合，但临床前研究显示两者有协同和互补效应 [45][46] 问题2: 是否有计划在未来12个月左右展示一些NK细胞和T细胞组合的临床前数据？ - 公司今日刚刚在《科学转化医学》上发表了相关概念的论文，显示iNK细胞与T细胞协同作用，激活彼此并增强抗肿瘤活性，与检查点阻断疗法等联合使用时具有叠加效应 [48] 问题3: 如何看待患者治疗前重新进行淋巴细胞清除的要求？ - 公司正在探索单次淋巴细胞清除方案后给予多剂量NK细胞的可能性，认为在T细胞领域，在最初30天内实现深度持久的杀伤很重要，给予多剂量细胞疗法是实现这一目标的最佳方式，但不一定需要重复进行淋巴细胞清除 [52][53] 问题4: 如何确保不同产品不会相互竞争招募患者的努力？ - 公司会选择合适的试验地点和项目组合，利用大型机构的患者资源，同时在规模较小的机构限制参与的试验数量，避免自我竞争 [55][56] 问题5: 关于FT596在ASH会议上的展示，预计会有哪些细胞扩增数据，如何看待要展示的药代动力学数据，以及为了使所有患者都能接受多剂量治疗，需要生成哪些数据来获得方案修正案的批准？ - 公司提醒不能假设NK细胞和T细胞的行为相同，不能完全依据CAR T细胞疗法的规则来推断NK细胞。患者2在血液中显示出药代动力学特征和细胞扩增，在第8或9天达到峰值，随后在接下来的14天内下降。公司认为FT500和FT516的多剂量数据有助于与FDA合作，将FT596转变为多剂量治疗模式 [60][61][62] 问题6: 在ASH会议上FT596预计会有多少患者的数据，有多少患者接受了第二剂治疗，与FDA在重新给药方面的沟通情况如何，FT596最多可以增加到多少剂量？ - ASH会议上FT596的展示将是关于患者2的案例研究。目前FT596的方案是单剂量给药，在第一个30天周期结束后，可以与FDA沟通潜在的重新给药。公司认为随着管线中其他产品的安全数据积累，有机会与FDA讨论FT596的多剂量给药问题 [66][67] 问题7: FT596在移植后复发预防的研究者发起的研究中，是否已经开始招募患者，如何利用该项目的积极数据？ - 该研究在明尼苏达大学开放，但尚未招募患者，已确定潜在候选患者，若进展顺利，未来几周或一个月左右可能开始首次治疗。该研究可以提供FT596在移植后环境中的药代动力学信息，有助于了解iPSC NK细胞在其他淋巴细胞清除方案中的增殖和持久性 [69][70] 问题8: 对于ASH会议上确认NKG2A能有效教育iPSC NK细胞的摘要，以及增加HLA表达会降低NK细胞溶细胞能力的体外数据，如何解释未观察到HLA抑制的现象，这些体外实验在人体中的可转化性如何？ - 公司在研究中发现NK细胞在发育过程中使用NKG2A进行自我教育，HLA - E表达对CAR活性或先天活性有叠加效应。公司正在研究相关信号机制，即使HLA - E水平升高，细胞仍能维持抗肿瘤功效 [73][74] 问题9: 将FT596用于难治性CLL的理由是什么，研究的目标是否是观察完全缓解率，是否要求患者曾使用过Bcl - 2或PI3K抑制剂治疗失败？ - CLL患者的T细胞功能受损，使用健康的现货型方法具有巨大优势，公司的iPS制造过程可以克服这一限制。对于复发难治性CLL患者，该研究要求患者曾使用过BTK抑制剂和Bcl - 2抑制剂治疗失败 [80][81] 问题10: 患者2接受的第二剂FT596细胞数量是否与第一剂相同，随着剂量递增，如达到3亿或9亿个细胞，如果患者需要重新给药，是否会以相同剂量或更低剂量进行？ - 患者2接受的第二剂FT596细胞数量与第一剂相同，均为3000万个细胞。公司尚未考虑患者间的剂量递增问题，但有潜在可能性，FT516的COVID研究中有患者内剂量递增的情况 [83][84][85] 问题11: 是否有猜测患者2在接受第二剂治疗后达到了完全缓解，能否证实？ - 公司无法证实患者2在接受第二剂治疗后的反应情况 [86] 问题12: 是否考虑在T细胞疗法中加入一个正负效应信号系统，以根据肿瘤细胞的抗原呈递实现更高的疗效和更低的毒性？ - 公司正在研究多种多抗原靶向策略，包括双CAR策略和TCR，以及使这些策略相互依赖的逻辑设计，在ASH会议上会展示相关概念 [89][90] 问题13: 公司在iNK疗法的其他创新淋巴细胞清除方法方面有哪些科学努力，后续剂量是否需要进行淋巴细胞清除？ - 公司在不同的临床研究中使用了不同的Cy/Flu方案，FT500的Cy/Flu方案与FT516和FT596不同。FT500的数据支持单次淋巴细胞清除方案后可以在至少45天内给予多剂量细胞，且未观察到细胞排斥现象。公司认为有机会采用更轻的淋巴细胞清除方案，并将产品推向更早的治疗阶段 [93][94][95] 问题14: 公司是否会在ASH会议期间举行传统的分析师会议？ - 公司将在ASH会议前的周五进行60 - 90分钟的电话会议，但不是传统的活动形式 [96] 问题15: FT596在回到FDA讨论减少剂量之前，是否取决于患者数量，还是有其他考虑因素，以及COVID研究的策略和思路是什么？ - 公司最初设计FT596的研究方案时是多剂量模式，但由于当时缺乏相关数据，FDA建议采用单剂量方案，并在获得同意后可给予第二剂。目前公司正在积累FT596的安全性数据，以及FT500和FT516的多剂量数据，认为有机会与FDA讨论多剂量模式。COVID研究是一项由明尼苏达大学发起的FT516试验，患者根据病情接受不同剂量的FT516治疗，目前已招募至少两名患者，仍在进行剂量递增 [99][100][102]

公司合作协议收入情况 - 公司与Janssen的协议中，共获1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，JJDC购股溢价为每股9.93美元，总计1600万美元，初始交易价格为6600万美元，2020年第三和前九个月分别确认合作收入560万和910万美元，截至9月30日递延收入为6190万美元[95] - 公司与Ono的协议中，获预付1000万美元，研发费用预计2000万美元，初始交易价格为3000万美元，2020年第三和前九个月分别确认合作收入190万和650万美元，2019年同期分别为240万和650万美元，截至9月30日递延收入为460万美元[96] - 公司与Juno的协议在2020年第三和前九个月未确认收入，2019年前九个月确认140万美元，2019年5月4日四年研究期结束，收到最后一笔季度研究费20万美元[97] - 公司与Ono合作，若Ono行使开发和商业化候选产品的选择权并达成特定里程碑，公司最多可获候选产品1里程碑付款2.85亿美元、候选产品2里程碑付款8.95亿美元，候选产品2在美国和欧洲的里程碑付款若选择共同开发和商业化将减少50%[115] - 2019年5月4日，公司与Juno的合作协议到期终止，收到最后一笔季度研究付款20万美元[117] 公司财务关键指标变化 - 2020年第三季度，公司合作收入为760万美元，2019年同期为240万美元，增长510万美元[104] - 2020年前三季度，公司合作收入为1550万美元，2019年同期为790万美元，增长760万美元[107] - 2020年第三季度，研发费用为3070万美元，2019年同期为2320万美元，增长750万美元[104] - 2020年前三季度，研发费用为8660万美元，2019年同期为6260万美元，增长2410万美元[107] - 2020年第三季度，行政费用为840万美元，2019年同期为630万美元，增长200万美元[104] - 2020年前三季度，行政费用为2360万美元，2019年同期为1700万美元，增长660万美元[107] - 2020年第三季度，其他收入（支出）净额为 - 2720万美元，2019年同期为50万美元，减少2770万美元[104] - 2020年前三季度，其他收入（支出）净额为 - 2560万美元，2019年同期为180万美元，减少2740万美元[107] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损5.038亿美元，预计未来仍会有净亏损[110] - 2020年和2019年前三季度，经营活动使用的现金分别为1860万美元和5760万美元，减少主要归因于与杨森合作的6600万美元收入等[111] - 2020年前九个月投资活动提供现金500万美元，2019年同期使用现金4690万美元，主要因投资到期增加3590万美元和投资购买减少1380万美元[119] - 2020年前九个月融资活动提供现金2.779亿美元，主要包括6月公开发行普通股净收益1.888亿美元、私募普通股净收益5000万美元和与Janssen合作发行普通股净收益3390万美元；2019年同期提供现金1.637亿美元[121] 公司股权交易情况 - 2020年4月，公司向JJDC出售160万股普通股，总价5000万美元，其中3400万美元为股权部分，1600万美元为经营活动现金流[122] - 2020年6月公开发行普通股，投资者购买710万股，每股28.31美元，总收益2.013亿美元，扣除费用后净收益1.888亿美元；2019年9月公开发行，投资者购买990万股，每股17.50美元，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[123] - 2020年6月，JJDC私募购买180万股普通股，每股28.31美元，总收益5000万美元[124] 公司业务相关费用及负债情况 - 公司因与Ono达成协议，向现有许可方支付200万美元分许可费用，截至2020年9月30日已全部支付，其中2019年支付100万美元[115] - 公司与MSK的修订许可协议，若许可产品达到特定临床里程碑，MSK最多可获7500万美元里程碑付款，截至2020年9月30日，公司为此记录负债2760万美元[118] - 若许可产品达到特定临床里程碑，MSK最高可获7500万美元里程碑付款，金额取决于公司普通股价格涨幅[132][136] - 截至2020年9月30日，企业价值里程碑的估计公允价值为2760万美元，公司在2020年第三季度和前九个月均确认了2760万美元的相关费用[136] 公司经营相关信息 - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见的未来会继续产生经营亏损，费用将因多项活动大幅增加[89] - 公司目前收入来自合作协议和政府补助，未从治疗产品销售获得收入[93] - 公司计划在未来十二个月增加研发费用，主要用于临床试验、GMP生产等活动[99] - 公司拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V. 100%的有表决权股份，子公司整体运营规模不大[92] - 公司因COVID - 19疫情，临床和研发活动受到影响，具体影响范围和持续时间未知[91] - 公司若产品获批，将产生重大商业化费用，会寻求融资，但可能无法按有利条件筹集资金[91] - 公司致力于开发癌症和免疫疾病的细胞免疫疗法，采用细胞编程方法，有多个合作项目[89] - 公司从CIRM获得400万美元奖励用于推进FT516产品，截至2020年9月30日已全部收到，该奖励可选择作为贷款或赠款，还款率取决于FT516临床开发阶段[125] - 公司租赁某些办公和实验室空间，租赁除租金外还需支付固定费用和可变费用[132] - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[133] - 公司现有现金、现金等价物和投资能否支持运营的预测存在重大风险和不确定性，未来资金需求受临床试验、产品候选数量等多种因素影响[131] - 公司密切关注新冠疫情发展，评估业务和运营调整，可能对财务状况、前景和经营成果产生负面影响[131] - 若公司因资金不足无法继续或扩大业务，业务、运营、财务状况和前景可能受到重大不利影响[131] - 公司无未在未经审计的简明合并资产负债表中完全记录或未在财务报表附注中充分披露的重大合同义务[132] 公司财务状况相关补充信息 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物包括现金和货币市场共同基金，投资包括美国国债和企业债务证券，到期期限为收购日起3至18个月[135] - 市场利率变动10%不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[135]

Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FATE) Q2 2020 Earnings Conference Call August 5, 2020 5:30 PM ET Company Participants Scott Wolchko - President & Chief Executive Officer Dan Shoemaker - Chief Scientific Officer Bob Valamehr - Chief Development Officer Wayne Chu - Senior Vice President, Clinical Development Conference Call Participants Robyn Karnauskas - Truist Securities Kelsey Goodwin - Guggenheim Securities Daina Graybosch - SVB Leerink Mara Goldstein - Mizuho Peter Lawson - Barclays Matt Biegler - Oppenh ...

公司盈利情况 - 公司自2007年成立以来一直未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生运营亏损[81] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损4.451亿美元，预计未来仍会持续净亏损[101] 合作协议收入情况 - 2020年4月2日，公司与Janssen签订协议，获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权[87] - 公司认定Janssen协议初始交易价格为6600万美元，2020年上半年确认合作收入350万美元，截至6月30日递延收入为6420万美元[87] - 2018年9月14日，公司与Ono签订协议，初始交易价格为3000万美元，2020年上半年确认合作收入450万美元，截至6月30日递延收入为510万美元[88] - 2015年5月4日，公司与Juno签订协议，2020年上半年未确认收入，2019年上半年确认收入140万美元[89] - 2020年第二季度公司合作收入为550万美元，2019年同期为280万美元，同比增加270万美元[97] - 2020年上半年公司合作收入为800万美元，2019年同期为540万美元，同比增加260万美元[100] 公司业务发展规划 - 公司计划在未来12个月内增加研发费用，主要用于开展临床试验、GMP生产等活动[91] - 公司目前的收入来自合作协议和政府补助，尚未从治疗产品销售中获得收入[85] - 公司预计在成功完成产品候选药物的开发并获得监管批准后才会产生销售收入，这可能需要数年时间[83] 公司子公司情况 - 公司拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V.三家子公司，持股比例均为100% [84] 疫情对公司的影响 - 由于COVID - 19疫情，公司的临床试验和研发活动受到影响，具体影响范围和持续时间未知[83] 公司费用情况 - 2020年第二季度研发费用为2670万美元，2019年同期为2160万美元，同比增加510万美元[97] - 2020年上半年研发费用为5590万美元，2019年同期为3940万美元，同比增加1650万美元[100] - 2020年第二季度行政费用为750万美元，2019年同期为530万美元，同比增加220万美元[97] - 2020年上半年行政费用为1520万美元，2019年同期为1060万美元，同比增加460万美元[100] 公司现金流情况 - 2020年上半年经营活动提供现金1220万美元，2019年同期使用现金3780万美元，主要因与杨森合作获得6600万美元费用及股份薪酬费用增加590万美元[102] - 2020年上半年投资活动提供现金5910万美元，2019年同期使用现金8320万美元，主要因投资到期增加3430万美元和投资购买减少1.062亿美元[109] - 2020年上半年融资活动提供现金2.77亿美元，主要包括6月公开发行普通股净收益1.891亿美元、私募普通股净收益5000万美元以及与杨森合作发行普通股净收益3390万美元；2019年上半年融资活动提供现金190万美元[110] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为5.334亿美元[110] - 截至2020年6月30日，公司现金和现金等价物及投资预计至少可满足未来12个月运营需求，但面临诸多风险和不确定性[119] 公司股权交易情况 - 2020年4月2日公司与杨森达成合作，获得1亿美元，其中5000万美元为现金预付款，5000万美元为股权融资，公司最多可获3.214亿美元里程碑付款及两位数分级特许权使用费[104] - 2020年4月，公司与JJDC签订股票购买协议，以每股31美元出售160万股普通股，总价5000万美元，其中3400万美元为交易股权部分，1600万美元为经营活动现金流[111] - 2020年6月公开发行普通股，投资者以每股28.31美元购买710万股，毛收入2.013亿美元，扣除1250万美元承销折扣等费用后，净收入1.888亿美元；2019年9月公开发行普通股，投资者以每股17.50美元购买990万股，毛收入1.731亿美元，扣除1070万美元费用后，净收入1.624亿美元[112] - 2020年6月私募普通股，JJDC以每股28.31美元购买180万股，收益5000万美元[113] 公司政府奖励情况 - 2018年4月公司获加州再生医学研究所400万美元奖励，截至2020年6月30日已全额收到[114] - 若将奖励视为贷款，还款率根据FT516临床开发阶段而定，分别为60%、80%、100%或100%加7%利息加伦敦银行同业拆借利率；若10年内不视为贷款，将支付FT516商业销售特许权使用费直至达到奖励金额的9倍[116] 公司贷款情况 - 2019年11月公司用1420万美元现金还清硅谷银行相关贷款[117] 公司证券发行情况 - 截至2020年6月30日，公司可根据两份先前提交的货架登记声明发行总计6620万美元证券[118]

Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FATE) Q1 2020 Earnings Conference Call May 11, 2020 5:00 PM ET Company Participants Scott Wolchko - President & Chief Executive Officer Wayne Chu - Senior Vice President, Clinical Development Conference Call Participants Ted Tenthoff - Piper Sandler Robyn Karnauskas - SunTrust Robinson Jim Birchenough - Wells Fargo Alethia Young - Cantor Daina Graybosch - SVB Leerink David Nierengarten - Wedbush Securities Biren Amin - Jefferies Mara Goldstein - Mizuho Ben Burnett - Stifel ...

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的细胞免疫疗法开发，采用细胞编程治疗方法[68] - 公司与多家机构达成合作协议，包括明尼苏达大学、纪念斯隆凯特琳癌症中心、Ono、Janssen等[68] 公司盈利情况 - 公司自成立以来从未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生经营亏损，费用会因多项活动大幅增加[68] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损4.171亿美元，预计未来仍会有净亏损[88] - 公司预计在可预见的未来持续亏损，且随着产品研发和合作活动推进亏损将增加[101] 与Ono合作协议情况 - 公司与Ono的合作协议中，收到1000万美元预付款，预计研发费用总计2000万美元，截至2020年3月31日已收到850万美元，Ono还可能额外支付最多4000万美元[74] - 2020年和2019年第一季度，公司在Ono协议下分别确认250万和160万美元的合作收入，截至2020年3月31日，Ono协议的递延收入总计600万美元[74] - 2018年与Ono协议，Ono支付1000万美元预付款，预计研发费用2000万美元，里程碑付款最高可达11.8亿美元，截至2020年3月31日未收到相关款项[90] 与Juno合作协议情况 - 公司与Juno的合作协议在2019年第一季度确认100万美元合作收入，2020年第一季度无收入确认，2019年5月收到最后一笔季度研究付款20万美元[75] 与Janssen合作协议情况 - 公司与Janssen的合作协议及股票购买协议使其获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，同时因该协议产生1290万美元 sublicense费用[76] 公司费用计划 - 公司计划在未来增加研发费用，未来十二个月的研发活动包括开展临床试验、GMP生产等[79] - 公司预计未来管理费用会因增加研发活动、遵守上市和SEC要求等而增加[80] 其他收入（费用）构成 - 其他收入（费用）主要包括现金及等价物利息收入、投资利息收入和债务利息支出[81] 合作协议收入对比 - 2020年第一季度公司与Ono的合作协议收入为250万美元，2019年同期与Ono和Juno的合作协议收入为260万美元[85] 研发费用对比 - 2020年第一季度研发费用为2930万美元，2019年同期为1770万美元，增长主要归因于员工薪酬福利、实验室设备等支出增加[85] 一般及行政费用对比 - 2020年第一季度一般及行政费用为770万美元，2019年同期为540万美元，增长主要源于员工薪酬福利和法律会计税务费用增加[85] 其他收入净额对比 - 2020年第一季度其他收入净额为100万美元，2019年同期为70万美元[85] 经营活动现金使用情况对比 - 2020年第一季度经营活动使用现金从2019年同期的1750万美元增至2670万美元[89] 投资活动现金提供情况对比 - 2020年和2019年第一季度投资活动分别提供现金2380万美元和880万美元[92] 融资活动现金提供情况及资金总额 - 2020年和2019年第一季度融资活动分别提供现金150万美元和130万美元，截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为2.194亿美元[94] 公开发行普通股收益情况 - 2019年9月公开发行普通股，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[95] 公司资金需求及融资计划 - 公司需为产品研发和履行合作协议筹集额外资金，可能通过出售股权或债务证券融资[101] - 公司运营资金需求受临床试验、产品候选数量、监管审批等多因素影响[101][103] 公司运营租赁义务情况 - 截至2020年3月31日，公司运营租赁义务总计195,681千美元，其中不到1年为2,938千美元，1 - 3年为22,151千美元，3 - 5年为26,366千美元，超过5年为144,226千美元[104] 公司重大合同义务情况 - 公司无未在未审计合并资产负债表记录或财务报表附注披露的重大合同义务[104] 公司资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[105] 公司现金、现金等价物和投资构成 - 截至2020年3月31日，公司现金和现金等价物包括现金和货币市场共同基金，投资包括美国国债和企业债务证券[106] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响[106] - 因投资组合工具风险低，市场利率10%的变化不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[106] 公司资金满足运营需求情况 - 截至2020年3月31日，公司现有现金、现金等价物和投资预计至少可满足未来十二个月运营需求[101]