公司业绩 - FibroGen公司在2023年第四季度和全年取得了重要的财务和业务成果[3] - FibroGen公司的pamrevlumab项目在胰腺癌治疗方面展现出潜在的商业机会，预计将在2024年第二季度公布两项关键的III期研究结果[8] - FibroGen公司宣布重新获得了与合作伙伴AstraZeneca在美国和ROW领域（不包括中国和韩国）合作的roxadustat的权利，这为公司提供了在贫血和骨髓增生异常综合征等高未满足需求领域潜在合作的机会[9] - FibroGen公司认为其拥有强大的资产组合、强劲的资产负债表和优秀的人才队伍，有望在当今和未来创造显著的股东价值[12] - FibroGen公司的roxadustat已在40多个国家获得批准，通过与AstraZeneca和Astellas Pharma的合作带来显著的净收入和正现金流，为公司提供实质性和增长的经济效益[10] 产品和技术 - FibroGen公司的pamrevlumab项目在早期胰腺癌试验中表现出剂量和暴露相关的反应，具有良好的不良事件和安全性概况[13] - FibroGen公司在早期肿瘤领域的管线项目包括FG-3246和FG-3165等创新性抗体，有望在未来几年取得进展[10] - pamrevlumab在Precision Promise试验中成功通过阶段I并进入阶段II，预计下一季度将报告213名接受pamrevlumab治疗的转移性胰腺癌患者的头条数据[21] - FG-3246单药物疗效试验显示，最高剂量呈现出目标反应，而PSA50反应在1.2 mgs/kg剂量下也有表现，进展无病生存数据显示在较低剂量下也有持久反应[87] - FG-3246相较于其他药物试验，对于重度治疗过的患者群体的数据表现非常有利，公司认为这是一个积极的结果[96] 市场和财务 - 2023年全年总收入为1.478亿美元，同比增长5%[50] - 2023年第四季度总收入为2.71亿美元，同比下降21.2%[51] - 2023年中国市场Roxadustat净销售额为2.841亿美元，同比增长36%[52] - 2023年第四季度中国市场FibroGen和JDE净销售额为6650万美元，同比增长25.2%[53] - 2023年中国市场Roxadustat净销售额占同类产品市场份额的42%[54]

临床试验和产品研发 - 公司在2023年报告了多个第三阶段试验的结果，推进了帕马雷鲁单抗的胰腺癌第三阶段试验以及我们的产品候选药物FG-3165和FG-3175的临床前工作，还收购了一款新的产品候选药物FG-3246，并继续看到在中国针对慢性肾病相关贫血的罗西度斯特销售实现强劲增长[28][1] - 公司期待在2024年获得中国对罗西度斯特在化疗诱导贫血方面的批准决定，并展示帕马雷鲁单抗两项关键胰腺癌试验的数据，这是我们首个针对结缔组织生长因子（CTGF）的一类抗体[29][2] - 通过与Fortis Therapeutics的新合作伙伴关系，公司还在开发FG-3246用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和潜在的其他癌症，并期待推进我们的晚期临床前项目：抗-Gal9抗体FG-3165和抗-CCR8抗体FG-3175[30][3] - pamrevlumab在治疗胰腺癌患者中表现出良好的耐受性，无明显毒性[32][4] - FDA已授予pamrevlumab治疗局部晚期胰腺癌的快速通道指定[33][5] - 预计2024年将公布pamrevlumab在局部晚期胰腺癌和转移性胰腺癌两项关键研究的最终结果[34][6] - 已完成pamrevlumab在局部晚期不可切除胰腺癌的临床试验，结果显示患者手术切除率较高[48][7] - pamrevlumab与化疗结合治疗可提高从不可切除癌症转变为可切除癌症的比率[51][8] - pamrevlumab与gemcitabine和erlotinib结合治疗可提高患者存活率[54][9] - Roxadustat在MDS贫血患者中有潜力提高和维持血红蛋白水平[84][10] - Roxadustat在MDS贫血的三期临床试验数据已于2023年第四季度在美国血液学年会上发布[85][11] - FG-3246在前列腺癌治疗中显示出单药疗效[89][12] 市场销售和前景 - 在中国市场，roxadustat在治疗慢性肾脏病贫血方面取得了显著的销售增长[63][13] - roxadustat已成为中国慢性肾脏病贫血治疗的标准[65][14] - 欧洲市场对于CKD贫血的销售预计将在2024年加速增长[66][15] - 日本市场对于CKD贫血的销售目标是约33万透析患者[67][16] - 中国每年约有1000万新的癌症病例，其中约有一半接受化疗，约有一半患有贫血[69][17] - 2023年5月，公司宣布了关于Roxadustat治疗化疗诱导性贫血的三期临床试验的积极头条数据[71][18] - Roxadustat在中国化疗诱导性贫血的补充新药申请已于2023年8月获得中国卫生管理部门的接受，并预计将于2024年中获得批准[74][19] 合作与收购 - 公司的收入主要来自与Astellas和AstraZeneca的合作协议，以及在中国的Roxadustat商业销售[95][20] - 2020年7月，FibroGen中国与阿斯利康签订了关于在中国开发和商业化罗沙度胺的协议[102][21] - 与HiFiBiO签订了独家许可协议，未来可能支付高达3.45亿美元的里程碑款项[107][22] - 与Fortis Therapeutics签订了独家许可和收购选择协议，未来可能支付高达2亿美元的相关费用[108][23] - 与Eluminex Biosciences签订了独家许可协议，未来可能获得高达1亿美元的相关里程碑款项[112][24] - 与NovaQuest Capital Management签订了收入利益融资协议，获得了4980万美元的融资[115][25] - 与Morgan Stanley Tactical Value签订了7500万美元的高级担保期限贷款协议[116][26] 法律与合规 - 美国联邦反回扣法规定，禁止向医疗保险、医疗补助等联邦医疗保健计划提供回扣以诱使购买商品或服务[137][27] - HIPAA法案对医疗保健信息的隐私和安全提出了要求，包括对个人健康信息的隐私、安全和传输[139][28] - 医生支付阳光法案要求制药商向医生等医疗专业人员报告支付或转让的信息[140][29] - 数据隐私和安全方面，我们可能会受到来自美国、欧盟、加拿大等多个国家的法律、法规和行业标准的约束[143][30] - 第三方支付者对医疗产品和服务的价格和成本效益越来越关注，可能会影响我们产品的市场接受度和未来收入[148][31] 知识产权和专利 - 美国专利和其他知识产权的保护对公司的成功至关重要[doc id='173'][32] - 公司的专利地位取决于多个因素，包括专利类型、覆盖范围、专利期限延长的可用性等[doc id='176'][33] - 公司在欧洲和中国的部分专利面临挑战，可能会影响专利的生存[doc id='183'][34] - 公司的专利组合包括对pamrevlumab的组合物质保护[doc id='184'][35] - pamrevlumab的专利将主要依赖于监管独家权，包括在美国批准后的12年参考产品独家权期限和在欧洲批准后的10年市场保护期限[185][36] - FG-3246的专利组合将在2035年到期，

公司整体财务数据关键指标变化 - 2023财年公司总净收入为1.478亿美元，同比增长5%[1] - 2023年第四季度公司总营收为2710万美元，2023财年为1.478亿美元；2023年第四季度净亏损为5620万美元，2023财年为2.842亿美元[10] - 2023年全年总营收为147,752千美元，2022年为140,734千美元，同比增长4.99%[19] - 2023年全年产品净收入为100,949千美元，2022年为82,869千美元，同比增长21.82%[19] - 2023年全年研发费用为282,861千美元，2022年为296,791千美元，同比下降4.7%[19] - 2023年全年销售、一般和行政费用为115,252千美元，2022年为124,688千美元，同比下降7.56%[19] - 2023年全年运营总成本和费用为429,567千美元，2022年为441,759千美元，同比下降2.76%[19] - 2023年全年运营亏损为281,815千美元，2022年为301,025千美元，同比收窄6.38%[19] - 2023年全年利息和其他净支出为5,052千美元，2022年为6,156千美元，同比下降17.93%[19] - 2023年全年所得税前亏损为286,867千美元，2022年为294,869千美元，同比收窄2.71%[19] - 2023年全年净亏损为284,232千美元，2022年为293,654千美元，同比收窄3.2%[19] - 2023年全年基本和摊薄后每股净亏损为2.92美元，2022年为3.14美元，同比收窄7%[19] 中国市场罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 2023财年中国市场罗沙司他销量较2022财年增长41%[1] - 2023年第四季度中国市场罗沙司他美国公认会计原则下净产品收入为2350万美元，2023财年为1.009亿美元，同比增长22%[9] - 2023年第四季度中国市场罗沙司他总净销售额为6650万美元，2023财年为2.841亿美元，同比增长36%[9] - 预计2024年公司美国公认会计原则下全年净产品收入在1.2亿 - 1.35亿美元，中国市场罗沙司他总净销售额在3亿 - 3.4亿美元[9] 公司成本削减与资金情况 - 公司成功执行成本削减计划，削减年度总开支1.2亿美元，2.481亿美元现金可支撑运营至2026年[1][8] 产品试验与审批相关情况 - 预计2024年第二季度公布两项帕姆瑞鲁单抗胰腺癌关键试验的顶线数据[1][2] - 预计2024年年中中国批准罗沙司他用于化疗引起的贫血，获批后公司将从阿斯利康获得1000万美元里程碑付款[3] 帕姆瑞鲁单抗试验结果 - 2023年帕姆瑞鲁单抗在试验第一阶段达到主要终点总生存期≥35%的预设成功预测概率[6]

文章核心观点 - 公司宣布将举办虚拟KOL投资者活动系列的第一部分，讨论胰腺癌未满足的医疗需求、治疗现状及pamrevlumab临床开发计划，后续还将安排第二场活动介绍FG - 3246开发计划 [1][2][4] 活动信息 - 活动时间为2024年2月13日上午10:30（美国东部时间），需点击链接注册 [1] - 活动将由Andrew Ko和Vincent Picozzi讨论胰腺癌未满足医疗需求、治疗现状及pamrevlumab临床开发计划 [2] - 活动包含pamrevlumab作用机制、临床前和1/2期数据，以及两项正在进行的试验信息，正式演讲后有问答环节 [3] - 系列活动第二场将在后续安排，将回顾FG - 3246开发计划，该系列仅面向投资者 [4] 专家介绍 - Andrew Ko毕业于约翰霍普金斯医学院和哈佛医学院，在斯坦福大学完成肿瘤学培训，现任加州大学旧金山分校医学教授等职，主要研究胃肠癌，负责多项临床试验，担任多个专业委员会职务 [5] - Vincent Picozzi毕业于耶鲁大学和斯坦福大学，在哈佛完成实习和住院医师培训，现任弗吉尼亚梅森医疗中心胰腺卓越中心主任，发表超150篇论文和摘要，是3项胰腺癌注册试验的主要研究者，在多个专业组织担任领导职务 [6][7] 产品介绍 - Pamrevlumab是FibroGen开发的潜在同类首创抗体，用于治疗转移性胰腺癌和局部晚期不可切除胰腺癌，获美国FDA孤儿药和快速通道指定，有良好安全性和耐受性，为研究性药物未获批上市 [8][9] - FibroGen是专注于癌症生物学前沿新疗法开发的生物制药公司，pamrevlumab处于临床开发阶段，罗沙司他已在多国获批治疗慢性肾病贫血，正在开发化疗引起的贫血，公司近期扩展研发组合至ADC和免疫肿瘤学候选产品 [10][11]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4.01亿美元,同比增长155% [48] - 中国罗沙司他净销售额为2940万美元,同比增长69% [49] - 第三季度运营成本和费用为1.036亿美元,同比减少580万美元 [55] - 第三季度净亏损为6360万美元,每股亏损0.65美元 [57] - 公司预计将实现总年度费用减少1.2亿美元,约占每季度3000万美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 - 罗沙司他在中国的销售持续强劲增长,第三季度销售额同比增长31% [52] - 公司预计罗沙司他获批治疗化疗引起贫血适应症将带来重大增量收益 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 罗沙司他在中国市场占有率持续提升,达到42%的最高水平 [52] - 公司预计罗沙司他在欧洲市场的商业化也在加速增长 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司确立四大战略支柱:帕米布鲁单抗、罗沙司他、早期肿瘤管线、强大的现金头寸 [11][12][13] - 帕米布鲁单抗在局部晚期和转移性胰腺癌的两项III期试验将于2024年上半年陆续读数 [17][26] - 公司正在开发首创性抗体偶联药物FG-3246,用于转移性去势抵抗性前列腺癌等 [37][38][39][40] - 公司还在开发两款创新性肿瘤免疫抗体FG-3165和FG-3175,计划于2024年提交IND申请 [43][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计帕米布鲁单抗在胰腺癌适应症的商业机会可能超过之前对特发性肺纤维化的预期 [28] - 公司认为即使面临中国市场未来可能出现的仿制药竞争,罗沙司他仍有望维持较长时间的收益和利润 [33][34] - 公司有信心凭借现有资产组合、强大的资产负债表和优秀的团队,能够为股东创造显著价值 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **关于中国市场罗沙司他面临仿制药竞争的影响** **提问** 公司对何时开始看到仿制药竞争对罗沙司他产生影响有何预期?公司在应对策略上有何考虑? [67] **回答** - 中国市场与美国市场情况不同,仿制药进入后不会像美国那样迅速侵蚀原研市场份额 - 仿制药需要逐个医院纳入医保目录,直到出现多个仿制药且政府启动集采,原研药价格和市场份额下降才会显著 [68][69] - 即使面临多个仿制药进入,历史上原研药在中国市场仍能维持较长时间的收益和利润 [70] 问题2 **关于FG-3246在前列腺癌适应症的开发计划** **提问** 公司是否考虑在更早线治疗评估FG-3246?目前预计CD46阳性患者占比是多少? [87] **回答** - 公司正在评估FG-3246联合enzalutamide用于一线治疗的可能性,将根据试验结果决定 [88] - 目前有限的数据显示,预计50%-70%的转移性去势抵抗性前列腺癌患者为CD46阳性 [89] - 公司计划在II期试验中不进行CD46表达筛选,而是先给所有患者用药,再评估PET阳性与疗效的相关性 [90] 问题3 **关于FG-3246未来在其他适应症的开发计划** **提问** 除了前列腺癌,公司是否有计划在未来4年内评估FG-3246在其他适应症的潜力? [91] **回答** - 公司确实有计划进行肿瘤扩展试验,具体时间点还需要根据前列腺癌II期试验的结果而定 [92] - 此外,之前的数据也显示FG-3246在多发性骨髓瘤中有疗效 [92]

业绩总结 - FibroGen在2023年第三季度的净产品收入为2940万美元，同比增长69%[71] - Roxadustat在2023年第三季度的中国净销售额为7710万美元，同比增长31%[71] - 2023年第三季度运营费用约为8700万美元，较2023年上半年每季度约1.05亿美元有所下降[103] 用户数据 - PDAC每年在美国预计有60,000例新诊断病例，全球每年约有466,000人死于此病[8] - Pamrevlumab的市场机会包括31,200名转移性患者和21,600名局部晚期患者，总计52,800名患者[65] - Pamrevlumab在美国的市场机会为数十亿美元，针对6000名胰腺癌患者[87] 新产品和新技术研发 - Pamrevlumab在晚期胰腺癌患者中显示出剂量相关的生存率提高，达到中位生存期9.4个月，相较于4.8个月的对照组提高了约2倍[59] - FG-3246（FOR46）在mCRPC和实体肿瘤中的临床活动，预计2024年1季度公布Phase 1结果，2024年下半年启动Phase 2试验[1] - 预计2024年1季度公布FG-3246与恩杂鲁胺联合治疗的Phase 1研究数据[96] - FG-3246的PET46成像开发研究正在进行中，预计2024年完成[110] 未来展望 - FibroGen预计其现金、现金等价物、投资和应收账款将足以支持其运营计划至2026年[15] - 预计2024年上半年将有两个晚期临床试验结果发布，代表着数十亿美元的收入机会[16] - 预计2024年1季度和2024年上半年分别公布LAPIS和Precision Promise研究的顶线数据[86] - 预计2024年1季度提交FG-3165和FG-3175的IND申请[101] - 预计2024年第一季度完成约1.2亿美元的年度费用削减，季度费用减少约3000万美元[114] 负面信息 - PDAC的5年无病生存率仅为12.5%，而转移性癌症的生存率低至约3%[10] - 90%的PDAC患者在治愈性切除后会经历复发[10]

财务数据关键指标变化 - 2023年第三季度和前九个月营收分别为4.0134亿美元和12.0614亿美元，2022年同期分别为1.5735亿美元和10.6367亿美元[144] - 2023年第三季度运营成本和费用为1.03616亿美元，较去年同期下降；前九个月为3.48234亿美元，较去年同期上升[144][146][147] - 2023年第三季度净亏损6361.5万美元，摊薄后每股亏损0.65美元；前九个月净亏损2.28亿美元，摊薄后每股亏损2.35美元[144][148][149] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为1.20914亿美元，短期和长期投资为1.30426亿美元，应收账款为3169.4万美元[144] - 截至2023年9月30日，现金、投资和应收账款总计2.83亿美元，较2022年12月31日减少1.596亿美元[150] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司相关产品净收入分别为2940万美元和1740万美元；九个月分别为7740万美元和5950万美元[195] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司总营收分别为4013.4万美元和1573.5万美元，增长2440万美元，增幅155%；九个月分别为1.2061亿美元和1.06367亿美元，增长1424万美元，增幅13%[197] - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司许可收入分别为964.9万美元和2259万美元，减少1294.1万美元，降幅57%[197] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司开发及其他收入分别为677.5万美元和245.3万美元，增长432.2万美元，增幅176%；九个月分别为1582.5万美元和1967.2万美元，减少384.7万美元，降幅20%[197] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司产品净收入分别为2939万美元和1735.9万美元，增长1203.1万美元，增幅69%；九个月分别为7743.9万美元和5949.5万美元，增长1794.4万美元，增幅30%[197] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司药品产品净收入分别为132万美元和 - 407.7万美元，增长539.7万美元，增幅132%；九个月分别为1770.1万美元和461万美元，增长1309.1万美元，增幅284%[197] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司直接销售净收入分别为292.7万美元和244.5万美元，增长48.2万美元，增幅20%；九个月分别为909.2万美元和862.2万美元，增长47万美元，增幅5%[211] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司向法利康销售的净收入分别为2646.3万美元和1491.4万美元，增长1154.9万美元，增幅77%；九个月分别为6834.7万美元和5087.3万美元，增长1747.4万美元，增幅34%[211] - 2023年与2022年同期相比，向法利康销售的毛转移价格在三个月内增加980万美元，九个月内增加3520万美元；计算的利润分成在三个月内增加520万美元，九个月内增加1950万美元[215] - 2023年第三和前九个月，公司从净转移价格到法利康分别确认230万美元和110万美元，2022年同期分别递延460万美元和80万美元[216] - 2023年9月30日止三个月和九个月，药品产品净收入分别增加540万美元（132%）和1310万美元（284%）[217] - 截至2023年9月30日，阿斯利康日本协议下API价格调整相关余额为应计负债60万美元和其他长期负债70万美元，2022年12月31日应计负债余额为650万美元[223] - 2023年前三季度，公司从阿斯利康欧洲协议相关递延收入中确认特许权使用费收入，三个月和九个月分别为60万美元和150万美元，2022年同期分别为20万美元和130万美元[225] - 2023年9月30日止三个月和九个月，运营成本和费用分别减少580万美元（5%）和增加700万美元（2%）[228] - 2023年9月30日止三个月和九个月，商品销售成本分别减少10万美元（2%）和190万美元（12%）[229] - 2023年和2022年9月30日止三个月，中国罗沙司他商业销售商品销售成本分别为390万美元和400万美元，九个月分别为1070万美元和1150万美元[230] - 2023年9月30日止三个月和九个月，研发费用分别减少1400万美元（19%）和400万美元（2%）[236][237] - 2023年9月30日止三个月和九个月，销售、一般和行政费用分别减少430万美元（14%）和增加31万美元（无百分比变化）[228] - 2022年，公司将阿斯利康美国/全球协议相关递延收入1120万美元重分类为应计负债，截至2023年9月30日和2022年12月31日未变[227] - 2023年第三季度SG&A费用减少430万美元，降幅14%；九个月SG&A费用基本持平[239][240] - 2023年7月14日公司批准重组计划，削减约32%美国员工，三季度产生1260万美元非经常性重组费用[241] - 2023年三季度和前九个月利息费用分别为502.2万美元和1014.3万美元，同比分别增长79%和60%[242] - 2023年三季度和前九个月利息及其他收入净额分别增加250万美元和130万美元，增幅分别为139%和20%[246] - 2023年前九个月和三季度所得税前亏损分别为2.301亿美元和6420.8万美元[248] - 2023年前九个月公司通过ATM计划出售247.209万股普通股，获净收益约4840万美元[253] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.209亿美元，短期投资为1.304亿美元[254][255] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2.967亿美元，投资活动提供1.43415亿美元，融资活动提供1.22995亿美元[257] - 2023年前九个月经营活动现金使用主要因净亏损2.28亿美元、非经营现金项目7760万美元和经营资产负债净减少1.463亿美元[258] - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为9340万美元，主要由2.275亿美元净亏损调整5780万美元非经营现金项目构成，部分被7620万美元经营资产和负债净增加额抵消[261] - 2023年前三季度投资活动提供净现金1.434亿美元，主要来自3.005亿美元投资到期收益，部分被1.572亿美元可供出售证券购买现金使用量抵消[264] - 2022年前三季度投资活动提供净现金8800万美元，主要来自2.163亿美元投资到期收益和740万美元可供出售证券销售收益，部分被9730万美元可供出售证券购买现金使用量、3500万美元收购IPR&D资产现金支付和340万美元财产设备购买现金使用量抵消[265] - 2023年前三季度融资活动提供净现金1.23亿美元，主要包括7130万美元高级担保定期贷款融资净收益、4840万美元ATM计划净收益和370万美元行使股票期权及员工股票购买计划发行普通股收益[267] - 2022年前三季度融资活动使用净现金190万美元，主要为460万美元受限股票单位释放支付的工资税，部分被300万美元行使股票期权及员工股票购买计划发行普通股收益抵消[268] - 截至2023年9月30日，公司有8190万美元经营租赁负债，预计未来12个月支付1520万美元[271] - 截至2023年9月30日，公司有3780万美元未偿还的不可撤销采购义务，预计未来12个月支付3180万美元[272] - 截至2023年9月30日，与摩根士丹利的融资协议下有7170万美元高级担保定期贷款余额，预计未来12个月支付利息1050万美元[273] - 截至2023年9月30日，与NovaQuest的RIFA协议下有5500万美元未来收入销售相关负债，预计未来12个月支付590万美元，预计到2031年达到最高支付额1.25亿美元[274] - 截至2023年9月30日，公司许可协议下研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款总额最高约为6.979亿美元[275] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年第三季度和前九个月，罗沙司他在中国的净产品收入分别为2940万美元和7740万美元[144] - 2023年第三季度，帕姆瑞韦单抗药物开发费用降低1450万美元，主要因相关制造活动基本完成或终止[146] - 帕姆瑞韦单抗治疗局部晚期不可切除胰腺癌的3期临床项目LAPIS已完成284名患者入组，预计2024年第一季度获得总生存期主要终点的topline数据[154] - 帕姆瑞韦单抗治疗转移性胰腺癌的试验仍在进行且已完全入组，预计2024年上半年获得topline结果[155] - 2023年8月，帕姆瑞韦单抗治疗杜氏肌营养不良症的3期试验LELANTOS - 2未达到主要终点[156] - 2023年第三季度，罗沙司他在中国治疗慢性肾病贫血的销量较2022年第三季度增长超37%，截至2023年8月，在中国促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场的价值份额约为42%[160] - 中国约80%接受化疗的癌症患者会出现贫血，约50%会发展为严重贫血（血红蛋白低于10g/dL），每年超300万癌症患者接受化疗[164][165] - FG - 3246在转移性去势抵抗性前列腺癌1期临床研究中，PSA50中期缓解率为45%，客观部分缓解率为19%，预计2024年第一季度得出最终topline结果[167] 合作与协议相关 - 2023年4月29日，公司与摩根士丹利战术价值管理的投资基金达成7500万美元的高级有担保定期贷款融资协议[174] - 公司将在长达四年的期权期内向Fortis支付500万美元，若行使收购期权，将支付8000万美元，Fortis还有望获得最高2亿美元的或有付款[177][178] - 2023年4月，公司与Eluminex修订独家许可协议，新增重组人I型胶原蛋白许可权，额外支付150万美元前期款项[180] - 截至2023年9月30日，公司与Astellas合作协议累计获得7.901亿美元对价[185] - 截至2023年9月30日，公司与阿斯利康合作协议累计获得5.162亿美元对价[189] - 2023年9月18日，公司收到北京药监局通知，罗沙司他在中国的销售权续约至2028年，相关400万美元里程碑付款中的350万美元在第三季度确认为收入[191][192] - 2020年7月，FibroGen China与阿斯利康修订中国合作协议，9月成立合资公司北京法利康药业有限公司负责罗沙司他的分销、销售和营销[194] - 截至2023年9月30日，公司从合作协议中获得的前期付款和里程碑付款现金总计13.06293亿美元，潜在现金付款为12.37亿美元，两者合计25.43293亿美元[196] - 2022年11月4日公司与NovaQuest达成RIFA，获4980万美元融资[252] 公司管理与法律相关 - 公司在设计和评估披露控制与程序时，认识到控制系统存在固有局限性，只能提供合理而非绝对的保证[283] - 公司设计披露控制与程序需考虑资源限制以及成本效益[283] - 公司参与了日常业务中产生的各种法律诉讼[284] - 截至2023年9月30日，公司在简明合并资产负债表中没有为任何活跃法律诉讼计提重大应计费用[284] - 公司无法预测法律诉讼的最终结果或合理估计潜在风险敞口[284]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度总营收4430万美元，较2022年同期的2980万美元增长49% [53] - 2023年第二季度记录了1430万美元的罗沙司他原料药或活性药物成分的药品销售收入，而2022年第二季度为110万美元 [54] - 2023年第二季度与合作伙伴共同开发罗沙司他的开发收入为410万美元，而2022年第二季度为520万美元 [54] - 2023年第二季度记录了100万美元的与Eluminex生物合成角膜项目里程碑付款相关的许可收入 [55] - 2023年第二季度来自中国罗沙司他净销售的净转移价格为2380万美元，较2022年第二季度的1820万美元增长31% [56] - 2023年第二季度运营成本和费用为1.324亿美元，而2022年第二季度为1.08亿美元，同比差异2430万美元主要是由于最近收购Fortis Therapeutics的在研研发一次性费用2460万美元 [57] - 2023年第二季度研发费用为9550万美元，而2022年第二季度为7100万美元；若排除一次性费用，研发费用为7090万美元，与去年同期基本持平 [58][87] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为3120万美元，与2022年第二季度的3030万美元相比相对持平 [59] - 2023年第二季度净亏损8770万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.90美元，而2022年第二季度净亏损7260万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.78美元 [59] - 截至6月30日，公司报告现金、现金等价物、投资和应收账款为3.613亿美元，现金余额包括通过与摩根士丹利战术价值的债务融资获得的7130万美元净收益 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 帕姆瑞珠单抗（Pamrevlumab） - 2023年6月，3期LELANTOS - 1研究未达到主要终点，即与基线相比第52周上肢2.0评分的表现 [30][31] - 2023年6月，ZEPHYRUS - 1研究未达到主要终点，即第48周用力肺活量（FVC）较基线的变化，p值为0.29；次要终点疾病进展时间也未达到，风险比为0.78；基于此结果，公司停止了ZEPHYRUS - 2试验 [32][33] - 预计本季度晚些时候公布LeLantos 2治疗可走动杜氏肌营养不良（DMD）的顶线数据；预计2024年第一季度公布LAPIS治疗局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的结果；预计2024年上半年公布胰腺癌行动网络的Precision Promise适应性试验平台评估帕姆瑞珠单抗与标准治疗联合用于转移性胰腺癌一线和二线治疗的结果 [34] 罗沙司他（Roxadustat） - 2023年第二季度，FibroGen和与阿斯利康共同拥有的分销实体在中国的罗沙司他总净销售额为7640万美元，较2022年第二季度的5310万美元增长44% [18] - 2023年第二季度，罗沙司他在中国的净产品收入为2390万美元，较2022年第二季度的2330万美元增长3% [83] - 2023年5月，罗沙司他治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征的MATTERHORN 3期临床研究公布顶线数据；同月，罗沙司他在中国治疗非髓系恶性肿瘤患者化疗引起的贫血的3期临床研究公布积极顶线数据，显示与重组人促红细胞生成素α相比在主要终点血红蛋白水平从基线到第9至12周平均水平的变化上具有非劣效性 [17][74] - 公司已向中国卫生当局提交罗沙司他用于化疗引起的贫血的补充新药申请，预计2024年年中获批，认为该适应症可能带来可观的增量净收入，有望使罗沙司他在中国的年净销售额超过5亿美元 [44] - 2023年第二季度，罗沙司他在中国的品牌份额升至39%；在欧洲的推出正在加速，季度环比增长强劲 [45] 早期肿瘤学管线 - 2023年5月8日，公司与Fortis Therapeutics达成独家许可协议，引进FibroGen - 3246，这是一种潜在的同类首创抗体药物偶联物（ADC），用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）；预计2024年下半年启动mCRPC的2期试验，并有针对其他表达CD46的癌症进行额外试验的潜力 [76][80] - 正在对两种创新肿瘤学分子进行研究性新药（IND）启用活动，计划于2024年开始临床活动 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 罗沙司他在中国市场表现出色，2023年第二季度总净销售额增长44%，品牌份额升至39%；在欧洲市场推出加速，季度环比增长强劲 [18][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有四个关键战略支柱：帕姆瑞珠单抗有三个即将到来的后期读出结果；罗沙司他在全球40多个国家获批，通过与阿斯利康和安斯泰来制药的合作产生可观净收入；早期肿瘤学管线，包括引进FibroGen - 3246和开展两种创新肿瘤学分子的IND启用活动；强大的现金状况，实施全公司成本降低计划将现金跑道延长至2026年 [15][25][26] - 罗沙司他是欧盟唯一获批用于治疗非透析和透析慢性肾病（CKD）贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF - PHI），随着葛兰素史克撤回达普司他的上市许可申请以及罗沙司他2030年后的市场独占权，其在本十年有望继续增长 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管近期面临挫折，但鉴于帕姆瑞珠单抗在杜氏肌营养不良和胰腺癌试验的近期读出结果、中国蓬勃发展的罗沙司他业务以及令人兴奋的早期管线，管理层对公司机会仍持乐观态度 [4] - 公司认为很少有与其市值相当的生物技术公司拥有如此有吸引力的商业、后期和早期资产组合，结合资产、强大的资产负债表和优秀的团队，有坚实的基础为股东创造显著价值 [28] 其他重要信息 - 2023年7月14日，公司宣布重组计划以降低运营费用，包括预计将美国员工人数减少约32%（104名员工），估计相关非经常性重组支付在1300万至1500万美元之间，大部分将在2023年第三季度产生；预计2023年第三季度实现季度节省的20%，2023年第四季度实现60% - 80%，2024年第一季度实现预期的季度运行率节省 [89][90] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：罗沙司他在中国的专利和独家情况，以及潜在仿制药进入的时间和延长独家性的方法；对FOR46 ADC项目兴奋的原因，是否也在追求多发性骨髓瘤适应症或其他适应症 - 公司在中国的化合物专利将于2024年年中到期，鉴于中国的专利链接系统，预计至少在该独家日期之后才会有罗沙司他仿制药上市；公司打算在中国大力捍卫其专利组合中的所有专利 [69] - 对FOR46兴奋是因为在难以治疗的患者群体中看到了单药治疗疗效，这些患者经过了大量预处理；该机制经过充分验证，有五种获批的ADC使用MMAE作为有效载荷；CD46表达主要局限于肿瘤，只有少数正常组织有明显表达 [110][96] - 公司正在进行转化医学工作，以确定可用于在其他实体瘤适应症患者中开展BASKET试验的免疫组化（IHC）抗体，选择CD46高表达的患者进入试验；多发性骨髓瘤和其他实体瘤似乎都由CD46驱动，该ADC有新颖性和深厚的生物学基础，还有平行的PET成像生物标志物策略 [111][112] 问题2：中国专利方面，与仿制药挑战者的过程是否完全是专利有效性问题，如果专利有效，是否直到晶型知识产权到期才有障碍，或者仿制药挑战者是否有可能有不同的非侵权晶型分子找到非侵权途径；帕姆瑞珠单抗治疗可走动DMD与非可走动DMD相比更有效的重要机制差异 - 公司竞争物质专利有效，所有在中国专利链接系统中的仿制药申请人都声明尊重这些专利；晶型专利不属于专利链接系统，卫生当局无法强制执行，但可通过法院强制执行 [123][101] - 可走动DMD患者更年轻，仍有更多功能，北星行走评估是更全面的终点，公司认为在该患者群体中仍有可能显示出益处，期待近期的顶线结果 [125] 问题3：罗沙司他化疗引起的贫血（CIA）适应症是否最终只是中国战略，还是也会进入美国；LAPIS研究中无事件生存期作为加速批准替代指标的潜在用途 - 截至目前，CIA适应症是中国独有的机会 [118] - LAPIS研究的主要终点是总生存期，曾对无事件生存期作为潜在替代标志物进行过中期分析，未达到高标准分析，因此继续以总生存期为主要终点进行试验，预计2024年上半年读出结果 [118] 问题4：在可走动DMD试验中，如果未看到功能改善，但在其他标志物如射血分数或FVC上看到益处，是否有途径提交申请 - 任何在可走动试验中看到的阳性数据都将是公司探索与FDA监管途径的基础，将根据数据驱动决策，会查看所有终点并寻找疗效迹象 [127] 问题5：与摩根士丹利战术价值的7500万美元初始定期贷款的状态，是否有计划在2026年5月到期日前提前偿还 - 7500万美元的初始提款已于2023年5月8日完成，目前没有提前还款计划 [150] 问题6：对ZEPHYRUS数据的见解，以及帕姆瑞珠单抗表现不佳的原因 - ZEPHYRUS - 1研究在主要和次要终点上结果令人失望，大部分结果显示帕姆瑞珠单抗数值上优于安慰剂，但均无统计学意义；试验中有三个主要关注点：第48周安慰剂组FVC下降330毫升，与300毫升相近；约一半患者有治疗经验，一半为治疗初治患者，这对结果无实际有意义的影响；约14%的患者在开始标准治疗或研究时就已参与，这也未对研究结果产生有意义的影响 [151][152] 问题7：LELANTOS - 2中帕姆瑞珠单抗在北星评估的哪个组成部分可能显示出特别益处；FG - 3246与XTANDI的联合研究预期反应，以及与单药治疗研究或其他XTANDI化疗研究结果的比较框架 - 目前难以回答帕姆瑞珠单抗在北星评估的哪个组成部分可能显示出特别益处，需等待数据 [134] - 对于FG - 3246与XTANDI的联合研究，公司有单药治疗结果作为基线，将关注是否有额外益处，会同时关注PSA50和总缓解率；如果恩杂鲁胺增加CD46表达，有望看到更高程度的临床疗效 [154][155]

业绩总结 - FibroGen在2023年第二季度报告中指出，中国市场Roxadustat销售额达到了7.64亿美元，同比增长44%[17] - 预计公司在未来几个季度将逐步提高运营费用节省，从2023年第三季度开始实现每季度约25-30百万美元的节省[26] 新产品和新技术研发 - Pamrevlumab是一种针对CTGF的mAb，具有潜在的疾病修饰机制，具有重大的商业潜力[4] - FG-3246是一种针对mCRPC和其他实体肿瘤的ADC，具有45%的PSA50响应率和19%的ORR[22] - FG-3165是一种针对免疫肿瘤的抗Gal9抗体，计划在2024年第一季度进行IND[24] - FG-3175是一种针对免疫肿瘤的抗CCR8抗体，计划在2024年下半年进行IND[25] 市场扩张和并购 - Pamrevlumab在胰腺癌治疗中具有巨大商业机会，预计净收入机会超过10亿美元[15] - Roxadustat在ESA+HIF市场中维持领先地位，占据了销售额的45%份额[18] 未来展望 - Pamrevlumab在胰腺癌的LAPC阶段3研究中，主要终点为总生存期，预计在2024年第一季度公布顶线数据[13] - Pamrevlumab在胰腺癌的Precision Promise研究中采用自适应平台试验，主要终点为总生存期，预计能够提供更快的答案[14] - FG-3246的临床研究包括单药物剂量递增和扩展安全性研究，预计在2024年初获得结果[23]

财务数据关键指标变化 - 公司2023年Q2和H1营收分别为4431.9万美元和8048万美元，2022年同期分别为2980.6万美元和9063.3万美元[136] - 公司2023年Q2和H1净亏损分别为8770万美元和1.644亿美元，2022年同期分别为7260万美元和1.358亿美元[136] - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计3.613亿美元，较2022年12月31日减少8130万美元[143] - 2023年Q2运营成本和费用较去年同期增加，主要因2460万美元的一次性非现金IPR&D费用、430万美元的员工相关费用和330万美元的临床试验费用[139] - 2023年H1运营成本和费用较去年同期增加，主要因2460万美元的一次性非现金IPR&D费用和800万美元的员工相关费用[140] - 2023年第二季度总营收为4431.9万美元，同比增长1450万美元，增幅49%；2023年上半年总营收为8048万美元，同比减少1020万美元，降幅11%[191][197] - 2023年第二季度许可收入为100万美元，2023年上半年为700万美元，同比分别减少2259万美元和1559万美元，降幅分别为无意义和69%[191][198] - 2023年第二季度开发及其他收入为515.8万美元，同比减少29.9万美元，降幅5%；2023年上半年为905万美元，同比减少816.9万美元，降幅47%[191][201] - 2023年第二季度产品净收入为2388.9万美元，同比增加63.3万美元，增幅3%；2023年上半年为4804.9万美元，同比增加591.2万美元，增幅14%[191][205] - 2023年第二季度药品产品净收入为1427.2万美元，同比增加1317.9万美元，增幅1206%；2023年上半年为1638.1万美元，同比增加769.4万美元，增幅89%[211] - 2023年上半年与安斯泰来合作协议的开发收入受罗沙司他3期试验基本完成影响而减少[202] - 2023年第二季度和上半年与阿斯利康合作协议的开发收入受美国CKD相关联合开发账单减少影响[204] - 2023年第二季度和上半年向法利康的销售净收入分别增加80万美元和590万美元，增幅分别为4%和16%，主要因当年销售数量增加[205][209] - 2023年第二季度和上半年公司分别从向法利康的净转移价格中递延330万美元和120万美元至相关递延收入，而2022年同期分别确认150万美元和390万美元[210] - 2023年第二季度，公司确认与Astellas Japan协议相关药品产品收入1440万美元，调整后减少60万美元[212] - 截至2023年6月30日，Astellas Japan协议下API价格调整相关应付账款余额460万美元，应计负债140万美元，其他长期负债60万美元；2022年12月31日应计负债余额650万美元[215] - 2023年第一和第二季度，公司将Astellas Europe协议相关递延收入2400万美元重分类至应计负债；截至2023年6月30日，相关应计负债余额2380万美元[216] - 2023年3个月和6个月，公司从Astellas Europe协议递延收入中确认特许权使用费收入分别为50万美元和80万美元；2022年第二季度为10万美元[217] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司运营成本和费用分别增加2430万美元（23%）和1280万美元（6%）[220] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司商品销售成本分别减少110万美元（16%）和180万美元（17%）[221] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司研发费用分别增加2450万美元（35%）和1000万美元（6%）[228][229] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司销售、一般和行政费用分别增加90万美元（3%）和460万美元（8%）[231][232] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司利息费用分别增加292.8万美元（77%）和520.3万美元（86%）[233] - 2023年3月和6月30日止三个月和六个月，公司利息收入和其他收入（费用）净额分别减少254.7万美元（49%）和118.9万美元（24%）[233] - 2023年第二季度利息收入和其他收入（支出）净额减少250万美元，降幅49%；上半年减少120万美元，降幅24%[237] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司亏损分别为8846.5万美元和1.65892亿美元，有效税率分别为0.3%和0.1%[238] - 2023年上半年，经营活动净现金使用量为2.122亿美元，投资活动净现金流入为8920万美元，融资活动净现金流入为1.23亿美元[247] - 2022年上半年，经营活动净现金使用量为4150万美元，投资活动净现金使用量为4320万美元，融资活动净现金使用量为80.6万美元[247] - 2023年上半年，投资活动现金流入主要来自投资到期收益1.929亿美元，现金流出主要用于购买可供出售证券1.045亿美元[252] - 2023年上半年，融资活动现金流入主要来自高级担保定期贷款净收益7130万美元、ATM计划净收益4840万美元及发行普通股收益370万美元[255] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.526亿美元，短期投资为1.831亿美元[245] - 截至2023年6月30日，公司有8480万美元的经营租赁负债，预计未来12个月支付1450万美元[259] - 截至2023年6月30日，公司有4080万美元的未取消采购义务，预计未来12个月支付1850万美元[260] - 截至2023年6月30日，公司与摩根士丹利的高级担保定期贷款余额为7140万美元，还款期至2026年5月，预计未来12个月支付利息1050万美元[261] - 截至2023年6月30日，公司与NovaQuest的RIFA相关未来收入销售负债为5290万美元，预计未来12个月支付450万美元，预计到2031年达到最高支付额1.25亿美元[262] - 截至2023年6月30日，公司许可协议下研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款总额最高约为6.979亿美元[263] 业务线临床进展 - Pamrevlumab治疗局部晚期不可切除胰腺癌的LAPIS 3期临床已完成284名患者入组，预计2024年Q1公布总生存期主要终点的顶线数据[147] - Pamrevlumab治疗转移性胰腺癌的试验仍在进行且已完成入组，预计2024年上半年公布顶线结果[148] - Pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症的LELANTOS - 2试验已完成73名患者入组，预计2023年8月公布顶线数据[149] - 2023年6月公布Pamrevlumab治疗非卧床杜氏肌营养不良症患者的LELANTOS - 1试验顶线数据，未达到主要终点[150] - 2023年6月公布Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的ZEPHYRUS - 1试验顶线结果，未达到主要终点[152] - 帕姆瑞鲁单抗组治疗期间出现严重不良事件的患者比例为28.2%，安慰剂组为34.3%[154] - FG - 3246在转移性去势抵抗性前列腺癌1期临床研究中，PSA50缓解率为45%，客观部分缓解率为19%[165] 业务线产品销售情况 - 2023年第二季度，罗沙司他在中国治疗慢性肾病贫血的销量较2022年第二季度增长超40%，截至2023年5月，其在中国促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场的价值份额约为39%[158] 融资与合作协议 - 2023年4月29日，公司与摩根士丹利战术价值管理的投资基金达成7500万美元的高级有担保定期贷款融资协议[171] - 公司将在长达四年的期权期内向Fortis支付500万美元，若行使收购期权将支付8000万美元，Fortis还有望获得最高2亿美元的或有付款[174][175] - 2023年4月，公司与Eluminex修订独家许可协议，新增重组人I型胶原蛋白许可权，新增总预付款150万美元[177] - 截至2023年6月30日，公司与Astellas合作协议累计获得对价7.901亿美元，与阿斯利康合作协议累计获得对价5.162亿美元[181][185] - 2023年第二季度和上半年，Astellas日本修订协议相关药品产品收入分别为1380万美元和1550万美元，2022年上半年为760万美元[183] - 2023年第二季度和上半年，阿斯利康中国修订协议相关净产品收入分别为2390万美元和4800万美元，2022年分别为2330万美元和4210万美元[189] - 截至2023年6月30日，公司通过合作协议获得的前期付款和里程碑付款现金为130629.3万美元，潜在现金付款为123700万美元，总计254329.3万美元[190] - 2022年11月4日，公司与NovaQuest达成RIFA协议，四季度获4980万美元融资[242] - 2023年2月27日，公司与高盛和美国银行证券签订股权分销协议，上半年通过ATM计划出售247.209万股普通股，获净收益约4840万美元[243] - 2023年4月29日，公司与摩根士丹利旗下投资基金达成融资协议，获7500万美元初始定期贷款、3750万美元延迟提取定期贷款及最高3750万美元未承诺延迟提取定期贷款[244] 其他信息 - 中国约80%接受化疗的癌症患者会出现贫血，约50%会发展为严重贫血（血红蛋白低于10g/dL），超300万癌症患者接受化疗[162][163] - 2023年第二季度和上半年，公司没有与未合并组织或金融伙伴的关系以促进表外安排[264] - 截至2023年6月30日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[268][269] - 2023年第二季度，公司未发现对财务报告内部控制有重大影响的变化[270] - 截至2023年6月30日，公司在合并资产负债表中没有为任何活跃法律诉讼计提重大应计费用[272] - 公司现有资金预计至少在未来12个月内满足现金需求，但之后可能需要额外资金[258]