财务数据和关键指标变化 - 2021年全年收入增长33.5%，从2020年的1.763亿美元增至2.353亿美元；第四季度总收入为1650万美元，而2020年同期为6500万美元 [24] - 第四季度运营成本和费用为1.518亿美元，高于去年同期的1.23亿美元，主要因III期临床试验研发成本增加 [30] - 第四季度净亏损1.341亿美元，即每股基本和摊薄净亏损1.45美元，而去年同期净亏损5860万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.64美元 [31] - 截至12月31日，公司现金、现金等价物、投资和应收账款为5.904亿美元，预计2022年末余额在2.7亿 - 3亿美元之间 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 帕姆瑞韦单抗（Pamrevlumab） - 局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的LAPIS III期研究已完成284名患者入组；非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）的LELANTOS - 1 III期研究已完成99名患者入组；特发性肺纤维化（IPF）的ZEPHYRUS - 1 III期研究预计未来几周完成约340名患者入组 [9] 罗沙司他（Roxadustat） - 欧洲：阿斯利康已在德国、英国、荷兰、奥地利和北欧国家推出EVRENZO，早期反馈积极 [17] - 美国：公司和合作伙伴阿斯利康正在讨论贫血性慢性肾病（CKD）的潜在前进道路，11月与FDA会面讨论下一步 [17] - 中国：2021年第四季度罗沙司他向经销商的总净销售额为3200万美元，全年为1.861亿美元，较2020年的7250万美元显著增长；公司在华罗沙司他净产品收入第四季度为550万美元，全年为4760万美元 [18] 各个市场数据和关键指标变化 IPF市场 - 美国、欧盟、中国和日本确诊患病率约33万患者，2020年该市场两款关键药物净收入超30亿美元，但仍有显著未满足需求 [11] 局部晚期胰腺癌市场 - 主要地区确诊患病率近14万患者，5年无病生存率约10%，过去二十年非转移性治疗进展有限 [14] 中国CKD贫血市场 - 截至2021年底，罗沙司他已进入代表约80%可寻址CKD贫血市场的医院；过去12个月是中国CKD贫血头号品牌治疗药物，最近一个季度价值份额达36% [19][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注三个领域：加速帕姆瑞韦单抗在三个有重大未满足医疗需求适应症的开发；确保罗沙司他在非美国CKD患者中的商业成功，同时探索美国前进道路；提高研发生产力，推进利用内部专业知识的新计划 [8] - 帕姆瑞韦单抗若获批，有望利用IPF、LAPC和DMD市场机会，因这些领域现有疗法有限且未满足需求大 [12][14][15] - 罗沙司他在欧洲有先发优势，在中国持续推动CKD贫血类别扩张并占据市场份额 [17][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来感到兴奋，将继续推进帕姆瑞韦单抗III期临床试验，保持罗沙司他在中国的强劲表现，在欧洲推出罗沙司他，并扩大免疫肿瘤和自身免疫领域的研发组合 [6] - 尽管2021年因CRL结果艰难，但团队积极且有韧性，对帕姆瑞韦单抗III期临床试验招募进展和商业机会乐观 [22] - 公司预计2022年中国罗沙司他净销售额将因销量增长而增长，尽管NRDL降价 [19] 其他重要信息 - 公司收到美国证券交易委员会（SEC）文件请求，正与SEC合作，将在适当时候更新投资者 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：罗沙司他在美国的计划、时间表、未来监管流程潜在情景及价值主张，以及在中国近期NRDL价格调整的应对策略、专利情况和尾部价值 - 美国方面，公司正与阿斯利康和FDA持续讨论，未来几周提供更多信息 [38] - 中国方面，公司计划通过延长治疗时间和降低自付费用来扩大市场采用，预计2022年销量增长将抵消价格下降，实现营收增长；专利情况仍不明朗，公司正在进行情景规划 [40][41] 问题2：骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性病贫血（CIA）适应症的风险 - 收益方程、所有权及帕姆瑞韦单抗项目是否考虑授权 - MDS试验正在进行，预计今年下半年或明年上半年有 topline 结果；CIA与阿斯利康和阿斯利康的III期规划讨论正在进行 [46] - MDS是与阿斯利康和阿斯利康合作协议的一部分；公司打算在美国以自有品牌推出帕姆瑞韦单抗，考虑在美国和加拿大以外地区合作 [47] 问题3：公司收到SEC传票的情况及程序 - 公司收到SEC文件请求，目前能说的不多，正与SEC合作，将在适当时候更新投资者 [48] 问题4：中国CKD类别中ESA和HIF的市场份额演变及罗沙司他侵蚀ESA市场的可能性，以及LAPIS研究中帕姆瑞韦单抗胰腺癌适应症加速途径提交的可能性和基准 - 中国市场，HIF类药物将继续帮助扩大CKD贫血类别并增加份额，罗沙司他将继续占据大部分类别增长；非透析（NDD）类别仍有很大机会 [52][53][54] - LAPIS研究基于无事件生存期的中期分析有预定义的疗效阈值，将根据FDA反馈决定是否提交生物制品许可申请（BLA）以获得加速批准 [56]

核心产品依赖 - 公司的成功很大程度依赖于核心产品罗沙司他和在研化合物帕姆瑞韦单抗的成功[16] 财务报告内部控制 - 公司识别出截至2020年12月31日财务报告内部控制存在重大缺陷，不过已得到整改[20] 中国市场业务布局 - 公司通过北京的全资子公司FibroGen Beijing开展中国市场业务，该子公司拥有罗沙司他的监管许可证[25] - FibroGen Beijing在上海和沧州设有分公司，沧州分公司运营原料药制造工厂[25] - FibroGen Beijing持有北京法利康制药有限公司51.1%的股份，该合资企业负责在中国分销罗沙司他[25] 公司面临风险 - 公司面临产品研发和商业化、依赖第三方、知识产权、政府监管、国际运营、新冠疫情等多方面风险[16][17][18][20][21][22] 前瞻性陈述风险 - 公司的前瞻性陈述存在大量风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[9][10][11] 年报信息局限性 - 公司年报包含的市场数据、研究和行业预测等信息存在假设和局限性[12] 中国业务审批许可 - 公司在中国开展业务需获得多项审批和许可，否则可能对业务产生不利影响[27] 核心产品销售风险 - 罗沙司他被列入2019年世界反兴奋剂机构禁用清单，可能限制销售并增加成本[20] 跨境关系和贸易政策影响 - 不利的跨境关系和国际贸易政策或影响公司药品竞争地位、人员招聘、产品需求等[28] 现金流分配计划 - 法利康现金流和北京珐博进现金流拟留在中国境内，长期分配计划有多种情景[29] 外国公司问责法案适用性 - 公司独立注册会计师事务所普华永道总部在美国，《外国公司问责法案》不适用于公司[30] 市场风险 - 外汇汇率 - 公司业务面临市场风险，主要源于外汇汇率波动[735] - 公司大部分合作协议收入以美元计价，目前收入无重大外汇风险[735] - 截至2021年12月31日，公司无重大外币金融资产和负债，假设外汇汇率变动10%不会产生重大外汇净损益[736] 投资活动情况 - 公司投资活动主要目标是保存资本和最大化现金收益，截至2021年12月31日主要投资货币市场基金[737] 利率风险情况 - 截至2021年12月31日，公司认为利率风险不显著并积极监控利率变化[737] 套期保值协议情况 - 公司未就外汇风险或其他衍生金融工具签订套期保值协议[738]

业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金为6.65亿美元，预计2021年末现金将在5.8亿至6.1亿美元之间[9] - 2021年第三季度，FibroGen的净产品收入为1340万美元，2021年迄今为止的净产品收入为4220万美元[60] - 2021年第三季度，Roxadustat在中国的净销售额为5780万美元，2021年迄今为止的净销售额为1.541亿美元[60] 用户数据 - Roxadustat在中国的市场份额持续增长，2021年8月的市场份额达到约30%[64] - 联合分销实体（JDE）在2021年第一季度开始执行约95%的Roxadustat销售量[66] - JDE的净销售额中，FibroGen中国的转让价格占30-45%[66] 新产品和新技术研发 - 公司计划在未来三年内每年减少约1亿美元的支出，以专注于pamrevlumab和roxadustat的开发[9] - pamrevlumab在特发性肺纤维化（IPF）和杜氏肌营养不良症（DMD）等高价值适应症中进行开发[5] - 公司预计在2023年能够实现多达三个新药申请（IND）[18] 临床试验结果 - pamrevlumab在IPF的临床试验中，48周时与安慰剂相比，FVC（用力肺活量）变化的绝对差异为178毫升，相对差异为58%[24] - pamrevlumab在IPF患者中，FVC%预测值的变化在48周时的p值为0.025，显示出统计学显著性[23] - pamrevlumab在IPF患者中，疾病进展（FVC%预测值下降≥10%或死亡）的相对差异为68%[28] 市场扩张 - Roxadustat在HIF+ESA类别中贡献约74%的市场扩张[63] - 2021年1月至8月，ESA的销售额为2.29亿美元，较2020年同期增长约13.9%[62] - 2021年1月至8月，ESA的销售额与前几年相比分别为1.82亿美元（2019年）、2.01亿美元（2020年）和2.29亿美元（2021年）[62] 合作与并购 - FibroGen与AstraZeneca的合作关系在中国市场表现出色，AstraZeneca在中国的年收入超过40亿美元[58] - 2021年第三季度收到了1.2亿美元的roxadustat欧盟批准里程碑款项[9] - Roxadustat的总里程碑支付预计达到25亿美元，其中包括欧盟批准时的1.2亿美元[56] 负面信息 - Pamrevlumab在≥150 μg/mL组的中位生存期为9.4个月，1年生存率为37%[34] - Pamrevlumab在<150 μg/mL组的中位生存期为4.8个月，1年生存率为11%[34] - LAPIS研究计划招募约280名患者，主要终点为总体生存期[36]

业绩总结 - FibroGen在2021年第三季度的roxadustat在中国的净销售额为5780万美元[9] - 2021年迄今为止的roxadustat净销售额为1.541亿美元[9] - 公司在2021年第三季度的净产品收入为1340万美元[9] - 2021年迄今为止的净产品收入为4220万美元[9] - 公司在2021年第三季度收到了1.2亿美元的roxadustat欧盟批准里程碑款项[18] 用户数据与市场表现 - Roxadustat在中国的市场份额约占HIF+ESA类别扩展的74%[13] - 公司已在德国、英国、荷兰和奥地利推出roxadustat[4] 未来展望与研发 - 公司计划在高价值适应症中开发pamrevlumab，包括特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期胰腺癌（LAPC）和杜氏肌营养不良症（DMD）[6] 财务状况与支出策略 - 公司在2021年9月30日的现金、现金等价物、投资和应收账款总额为6.65亿美元[18] - 公司预计未来三年将每年减少约1亿美元的支出，以专注于战略优先事项[5] 人力资源与组织调整 - 公司在美国裁减了约100个职位，其中70%为空缺职位，30%为在职职位[5] - 公司在美国收到了roxadustat新药申请的完整回应信[4]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收为1.56亿美元，2020年同期为4400万美元 [21] - 第三季度运营成本和费用为1.05亿美元，去年同期为1170万美元，约80%（7480万美元）的运营费用净增长与2020年第三季度中国销售及管理费用的比较值有关 [31] - 第三季度研发成本较去年增加1740万美元，增幅30%，主要受帕姆瑞珠单抗项目的3期临床试验费用（包括药品供应成本）推动 [33] - 第三季度净收入和每股收益分别为4980万美元和0.54美元（基本和摊薄后），2020年第三季度分别为3300万美元、0.36美元（基本）和0.35美元（摊薄后） [34] - 截至9月30日，公司现金、现金等价物、投资和应收账款共计6.65亿美元，预计2021年末余额在5.8亿 - 6.1亿美元之间，较之前指引的4.8亿 - 4.9亿美元有所增加，主要归因于某些一次性付款的时间安排以及预计今年剩余时间实现的净成本节约 [34][35] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 第三季度中国罗沙司他向经销商的总净销售额为5780万美元，2020年第三季度为2270万美元，增长155% [28] - 第三季度中国罗沙司他净产品收入为1340万美元，年初至今为4220万美元 [16] - 第三季度，联合分销实体（JDE）占中国罗沙司他总销量的94%以上，其余6%通过公司直接向经销商销售实现 [27] - 公司从向JDE销售中获得的净转移价格为1910万美元，符合之前指引的JDE罗沙司他净销售额的30% - 45%范围，扣除递延部分后，本季度记录的净收入为1030万美元 [29][30] 其他业务 - 第三季度收入包括来自安斯泰来的1.2亿美元里程碑付款，其中1.084亿美元分配至许可收入，1160万美元分配至开发收入 [24] - 第三季度记录了1460万美元的开发及其他收入，以及与Eluminex许可交易相关的800万美元前期付款（记录为许可收入） [25] - 第三季度未记录任何与药品产品收入相关的收入 [30] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 自罗沙司他纳入国家医保目录（NRDL）以来，促红细胞生成素（ESA）市场增长加速，过去八个月ESA收入较上一年同期有显著增长 [17] - 截至2021年8月的八个月里，罗沙司他推动了慢性肾病贫血（CKD）类别市场的扩张，并在扩大的市场中占据份额，捕获了该类别74%的增长 [17] - 在过去八个月里，罗沙司他是中国CKD贫血的头号品牌治疗药物，在最近一个月包含所有ESA产品和罗沙司他（目前市场上唯一的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，HIF - PHI）的细分市场中，实现了33%的价值份额 [18] 欧洲市场 - 8月，欧盟委员会批准EVRENZO（罗沙司他）用于治疗与慢性肾病相关的症状性贫血，安斯泰来已在德国、英国、荷兰和奥地利推出该产品，且来自医疗保健提供者的早期反馈积极 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司制定并开始实施全面计划，包括每年削减约1亿美元预计开支，为期三年，在美国裁减约100个职位（70%为空缺职位，30%为现有职位），以专注于帕姆瑞珠单抗、罗沙司他的开发以及推进产品线 [12][13] - 公司专注于三个领域：加速帕姆瑞珠单抗在特发性肺纤维化、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良三种有重大未满足医疗需求适应症的开发；确保罗沙司他在除美国外慢性肾病患者中的商业成功，同时探索美国市场路径并寻求扩展到其他治疗适应症；提高研究生产力，推进利用内部专业知识的新项目，并获取外部创新以获得更多产品线机会 [14][15] - 公司与安斯泰来、阿斯利康合作，在欧洲和中国推进罗沙司他商业化，在与FDA就罗沙司他在美国的潜在路径进行讨论，同时面临其他HIF - PHIs的竞争，但罗沙司他在欧洲有重要的先发优势 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 罗沙司他在欧洲获批并推出，早期反馈积极，中国市场表现强劲且持续增长，公司对中国市场的盈利能力和未来表现感到兴奋，预计2023年开始将中国的部分现金汇回 [9][28][51] - 尽管收到FDA关于罗沙司他治疗CKD贫血的完整回复信是重大挫折，但公司和阿斯利康正在讨论潜在路径，并计划与FDA进一步沟通，仍相信该产品的潜力 [10][41] - 公司财务状况良好，有足够资金实现为未满足临床需求领域提供创新的目标，随着帕姆瑞珠单抗接近读出结果和潜在上市，虽会有额外开支，但公司旨在以自身名义在美国推出该产品 [39][65] 其他重要信息 - 公司新任命首席财务官Juan Graham，原首席财务官Pat Cotroneo于9月卸任，将担任执行顾问至2022年3月以确保平稳过渡 [7][8] - 上周，公司和合作伙伴安斯泰来、阿斯利康在2021年美国肾脏病学会肾脏周虚拟会议上展示了15篇与罗沙司他治疗CKD相关的海报 [11] - 公司预计年底确定中国罗沙司他的修订报销价格，该价格将降低，但公司准备确保其同比持续增长 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：与阿斯利康就罗沙司他在美国的额外临床工作有何讨论，是否会改变美国协议，阿斯利康是否愿意继续投资；收到完整回复信（CRL）后，MATTERHORN研究的入组是否放缓，新疗法是否造成影响 - 公司需与阿斯利康制定一致计划，并确保该计划与FDA达成一致，继续相信产品潜力，正与阿斯利康密切合作确定最佳前进路径，计划近期与FDA联合讨论；未注意到CRL后MATTERHORN研究入组放缓，临床医生和研究人员仍对研究感兴趣 [41][43][44] 问题2：罗沙司他在中国业务情况，何时在中国实现盈利；罗沙司他是否成为中国CKD患者的标准治疗，是否被纳入临床指南或推荐为贫血患者的一线治疗 - 罗沙司他在中国取得显著成功，自纳入NRDL后采用率持续增加，医院覆盖率约80%，目前重点是提高已入院医院的采用率；公司在盈利方面取得巨大进展，预计2023年开始将中国的部分现金汇回；罗沙司他已被纳入中国多项临床指南，与ESA等治疗方法一同列出，从市场份额表现来看，有望成为标准治疗，目前是中国CKD贫血价值最大的品牌，价值份额约33% - 34%且持续增加，自推出和报销后，市场有所扩张，ESA也增长更快 [48][51][53] 问题3：与FDA和阿斯利康的情景规划有哪些情景，何时能更新进展；是否以开展另一项研究为基本情况，替代方案是否包括不开展研究和重新调整合作关系 - 即将与FDA的会议很关键，根据CRL和与FDA的讨论，需开展一项试验以使罗沙司他在美国CKD贫血市场上市；与FDA达成一致前进路径后，将更好地向市场提供更新；暂不推测不同情景 [57][58] 问题4：费用指引和重组方面，1亿美元的削减是相对于第三季度1.05亿美元的费用运行率，还是全年4.5亿 - 5亿美元；是否考虑将中国JDE货币化以资助内部研发投资；看到竞争对手的HIF数据后，认为FDA在研究中识别的信号是分子效应还是类效应 - 1亿美元的削减是相对于预计开支，随着帕姆瑞珠单抗接近读出结果和潜在上市，会有额外开支，公司旨在以自身名义在美国推出该产品；公司一直在考虑如何最大化资产价值，包括中国业务和合作等选项；很难判断信号是偶然还是跨产品的，不同试验设计、给药策略等使难以得出关于类别与分子的普遍原则，更多数据发布和时间会给出答案 [61][70][72] 问题5：对罗沙司他CRL的印象，主要收获是什么，如何影响罗沙司他在美国CKD市场的潜在路径；是否有可能开展针对透析依赖或非透析依赖患者、聚焦ESA低反应者的试验；罗沙司他在中国CKD市场的采用趋势，增长来自哪些适应症 - 仍在研究前进路径，即将与FDA会面，曾在咨询委员会提议较低起始剂量和不同给药策略可能是前进方向；仍打算获得包括透析依赖（DD）和非透析依赖（NDD）患者的标签，具体如何实现还在与FDA讨论；市场增长来自DD和NDD患者，但NDD市场扩张更多，大部分收入来自DD患者（约6500万美元），NDD患者收入约3500万美元，NDD患者市场长期来看是巨大机会 [78][79][81] 问题6：在欧洲，公司和合作伙伴安斯泰来如何考虑在关键地区建立报销的节奏，以及未来一到两年的推出轨迹；罗沙司他用于癌症相关贫血（CIA）的开发情况，是否被优先考虑 - 欧洲报销问题需向安斯泰来咨询，欧洲报销在国家层面授予且时间错开，安斯泰来已在四个国家推出产品，并努力确保全欧洲的报销；罗沙司他用于CIA并非优先级问题，公司期待从与FDA关于CKD贫血的讨论中获取见解，以指导CIA项目，CIA数据积极，但要确保试验有坚实基础 [85][86][88] 问题7：公司内部研发的优势，如何与寻求内部产品线候选药物或外部合作以及重组费用削减计划相协调；与中国政府的价格谈判情况，政府在重新谈判价格时考虑哪些因素，公司如何准备以获得最佳谈判地位 - 公司在重组过程中仔细审查各领域，提高创新门槛，针对未来几年最有可能进入临床的项目进行投资，包括HiFiBiO合作的外部项目和内部项目；中国政府每两年对NRDL产品进行报销价格重新谈判，考虑因素包括产品临床价值、竞争对手情况、邻国价格以及产品成功程度等，产品纳入NRDL很重要，行业本月都在进行相关讨论以确保产品未来获得报销 [92][94][99]

财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度和前九个月公司收入分别为1.56亿美元和2.19亿美元，2020年同期分别为4403.2万美元和1.11亿美元[169] - 2021年第三季度和前九个月公司净收入分别为4979.8万美元和净亏损1.56亿美元，2020年同期分别为3300.4万美元和净亏损1.31亿美元[169] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.65亿美元，较2020年12月31日减少6370万美元[177] - 2021年第三和九个月，公司在中国市场分别确认净产品收入1030万美元和3250万美元[208] - 截至2021年9月30日，公司与Astellas和AstraZeneca合作协议累计收到现金12.81293亿美元，潜在现金付款总计25.43293亿美元[209] - 2021年第三季度，公司许可收入为1.16434亿美元，较去年同期增长100%；九个月许可收入为1.16434亿美元，较去年同期增长100%[211] - 2021年第三季度，公司开发及其他收入为2609.7万美元，较去年同期增长26%；九个月开发及其他收入为6032.5万美元，较去年同期增长2%[211] - 2021年第三季度，公司产品净收入为1344.2万美元，较去年同期下降41%；九个月产品净收入为4217.5万美元，较去年同期下降3%[211] - 2021年第三季度，公司药品产品收入为0，较去年同期下降100%；九个月药品产品收入为 - 16.8万美元，较去年同期下降102%[211] - 2021年第三季度，公司总收入为1.55973亿美元，较去年同期增长254%；九个月总收入为2.18766亿美元，较去年同期增长97%[211] - 2021年第三季度和前九个月，公司与安斯泰来的合作协议确认许可收入1.08434亿美元，与Eluminex的许可协议确认许可收入800万美元，2020年同期无许可收入[218][219][220] - 2021年9月30日止三个月，开发及其他收入增加540万美元，增幅26%；前九个月增加130万美元，增幅2% [221] - 2021年9月30日止三个月，与安斯泰来的开发收入为1412.7万美元，较2020年同期的473.7万美元增加939万美元，增幅198%；前九个月为2038.3万美元，较2020年同期的1424万美元增加614.3万美元，增幅43% [221] - 2021年9月30日止三个月，与阿斯利康的开发收入为1197万美元，较2020年同期的1592.6万美元减少395.6万美元，降幅25%；前九个月为3993.9万美元，较2020年同期的4482.5万美元减少488.6万美元，降幅11% [221] - 2021年9月30日止三个月，直接销售的产品收入净额为311.4万美元，较2020年同期的2268.3万美元减少1956.9万美元，降幅86%；前九个月为968万美元，较2020年同期的4333.1万美元减少3365.1万美元，降幅78% [225] - 2021年9月30日止三个月，销售给法利康的产品收入净额为1032.8万美元；前九个月为3249.5万美元 [225] - 2021年9月30日止三个月，药品产品收入为0，较2020年同期的68.6万美元减少68.6万美元，降幅100%；前九个月为 - 16.8万美元，较2020年同期的892.4万美元减少909.2万美元，降幅102% [229] - 2021年前九个月，公司因估计可变对价的变化，在药品产品收入中确认与安斯泰来的API发货相关的收入210万美元；2020年9月30日止三个月，因同样原因减少药品产品收入400万美元 [229] - 截至2021年9月30日，公司继续将与安斯泰来的欧洲协议发货的1180万美元和与阿斯利康的主供应协议发货的1120万美元作为递延收入记录 [230][231] - 2020年第二季度，公司履行日本修正案的交付义务，确认相关药品产品收入820万美元；2020年前三季度，向阿斯利康交付工艺验证产品，确认相关药品产品收入460万美元 [232] - 2021年第三季度总运营成本和费用为1.05亿美元，较去年同期增加9330万美元，增幅797%；前九个月为3.72亿美元，较去年同期增加1.269亿美元，增幅52%[233] - 2021年第三季度商品销售成本为330万美元，去年同期为220万美元；前九个月为970万美元，去年同期为630万美元[235] - 2021年第三季度研发费用为7588万美元，较去年同期增加1740万美元，增幅30%；前九个月为2.73123亿美元，较去年同期增加9833万美元，增幅56%[233][239] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为2585万美元，较去年同期增加7483万美元，增幅153%；前九个月为8919万美元，较去年同期增加2503万美元，增幅39%[233] - 2021年第三季度利息费用为10.9万美元，较去年同期减少47.1万美元，降幅81%；前九个月为96.5万美元，较去年同期减少89.9万美元，降幅48%[247] - 2021年第三季度利息收入和其他收入（支出）净额为 - 130.3万美元，较去年同期减少278.5万美元，降幅188%；前九个月为 - 212万美元，较去年同期减少741.2万美元，降幅140%[247] - 2021年第三季度所得税前收入为4956.2万美元，去年同期为3323.2万美元；前九个月为 - 1.56374亿美元，去年同期为 - 1.30454亿美元[252] - 2021年第三季度所得税拨备为10.6万美元，去年同期为21.5万美元；前九个月为23.5万美元，去年同期为19万美元[252] - 2021年第三季度有效税率为0.2%，去年同期为0.6%；前九个月为 - 0.2%，去年同期为 - 0.1%[252] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.745亿美元，短期和长期投资分别为2.119亿美元和1.426亿美元，其中7740万美元现金及现金等价物由海外子公司持有，包括中国子公司持有的5600万美元[259] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为2730万美元，主要包括1.559亿美元净亏损调整非经营现金项目9240万美元，被经营资产和负债净增加3630万美元抵消[263] - 2020年前九个月，经营活动净现金提供量为8880万美元，主要包括1.307亿美元净亏损调整非现金项目6940万美元，被经营资产和负债净增加1.501亿美元抵消[265] - 2021年前九个月，投资活动净现金使用量为3.764亿美元，主要包括购买可供出售证券使用现金3.979亿美元、支付收购在研研发资产2500万美元和购买财产设备380万美元，部分被投资到期收益4630万美元和可供出售证券销售收益400万美元抵消[269] - 2020年前九个月，投资活动净现金提供量为3.087亿美元，主要包括投资到期收益3.019亿美元和可供出售证券销售收益1060万美元，部分被购买财产设备210万美元和对非合并可变利益实体Falikang投资160万美元抵消[270] - 2021年前九个月，融资活动净现金使用量为50万美元，主要包括行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得1190万美元，部分被限制性股票单位释放支付工资税670万美元和偿还融资租赁负债540万美元抵消[272] - 2020年前九个月，融资活动净现金提供量为770万美元，主要包括行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得2620万美元，部分被限制性股票单位释放支付工资税900万美元和偿还融资租赁负债930万美元抵消[273] - 截至2021年9月30日，公司有1.023亿美元经营租赁负债，融资租赁负债 immaterial [275] - 截至2021年9月30日，公司有7740万美元未完成的不可撤销采购义务，包括罗沙司他制造和供应2200万美元、帕姆瑞韦单抗制造和供应4650万美元和其他采购890万美元[276] - 截至2021年9月30日，公司研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款总计高达约3.591亿美元，这些付款通常在达到特定开发、临床、监管和/或商业里程碑时才需支付[278] 罗沙司他业务线数据关键指标变化及进展 - 截至2021年10月，罗沙司他在中国促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场的价值份额为33%[179] - 2021年8月，EVRENZO（罗沙司他）获欧盟和英国批准用于治疗成人慢性肾病相关症状性贫血[180] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征贫血的MATTERHORN试验预计在2022年下半年至2023年上半年获得顶线数据[182] - 罗沙司他治疗化疗引起贫血的WHITNEY 2期临床试验已完成入组并公布积极顶线结果[185] - 法利康于2021年1月全面运营，北京珐博进开始向其销售罗沙司他商业产品，法利康是北京珐博进在中国的主要客户[282] - 向法利康销售罗沙司他标志中国履约义务开始，收入在产品控制权转移时按估计交易价格和实际交付数量确认[284] - 北京珐博进向法利康销售产品的总体交易价格包括非退款预付许可费、里程碑付款、共同开发账单、临时损益分成和净转移价格等[286] - 公司在中国向部分未被法利康覆盖省份的药品经销商直接销售罗沙司他，产品交付代表单一履约义务[289] 帕姆瑞珠单抗业务线数据关键指标变化及进展 - 2021年第二季度，帕姆瑞珠单抗获FDA罕见儿科疾病和快速通道指定用于治疗杜氏肌营养不良症[187] - 帕姆瑞珠单抗治疗特发性肺纤维化的ZEPHYRUS - 1试验预计在2023年年中获得顶线数据[188] - 帕姆瑞珠单抗治疗胰腺癌的LAPIS 3期临床项目预计在2024年上半年获得总生存期顶线数据[189] 合作协议相关情况 - 公司与Eluminex的独家许可协议，Eluminex支付800万美元前期款项，公司未来或获最高6400万美元生物合成角膜项目里程碑付款及3600万美元非生物合成角膜重组胶原蛋白III产品商业里程碑付款[195] - 截至2021年9月30日，公司与Astellas合作协议累计收到款项7.651亿美元，第三季度因欧洲委员会批准EVRENZO®获1.2亿美元里程碑付款[198][199] - 截至2021年9月30日，公司与AstraZeneca合作协议累计收到款项5.162亿美元[202] 产品收入确认及相关政策 - 与阿斯利康中国协议下的承诺被捆绑到中国履约义务中，交易价格分配金额递延至产品控制权转移给阿斯利康[283] - 产品控制权转移与收到付款间隔基于60天付款条款，产品收入不调整重大融资成分影响[290] - 产品收入按净销售价格记录，包括价格调整、合同销售返利、非关键账户医院上市奖励等可变对价估计[291] - 可变对价计算基于向经销商的总销售额或利用经销商的可用信息等，涉及大量判断[293] - 返利和折扣可用于抵减经销商未来销售订单，记录为合同负债，在资产负债表日作为应收账款的减项或流动负债列示[294] 市场风险情况 - 在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司市场风险敞口与2020年年报相比无重大变化[295] 研发费用预期 - 公司预计随着产品候选药物推进临床试验和扩大产品候选组合，未来研发费用将增加[239]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收为2440万美元，2020年第二季度为4290万美元 [23] - 2021年第二季度运营成本和费用为1.582亿美元，净亏损1.34亿美元，摊薄后每股亏损1.45美元；2020年第二季度运营成本和费用为1.28亿美元，净亏损8530万美元，摊薄后每股亏损0.95美元 [24] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款共计6.405亿美元 [25] - 预计2021年欧盟批准罗沙司他后，公司现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款的年末余额在4.8亿 - 4.9亿美元之间 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 2021年第二季度中国罗沙司他净销售额为5280万美元，上半年为9630万美元 [11] - 2021年第二季度中国罗沙司他净产品收入为1340万美元，上半年为2870万美元 [11] - 截至第二季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率约为81% [11] 帕姆瑞韦单抗业务 - 局部晚期不可切除胰腺癌的LAPIS 3期试验的无事件生存期中期分析将于2022年下半年完成 [15] - 杜氏肌营养不良症的LELANTOS - 1 2期试验正在进行患者招募，预计2023年上半年公布顶线数据 [16] - 特发性肺纤维化的ZEPHYRUS - 1 3期试验预计2023年年中公布顶线数据 [17] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 罗沙司他纳入国家医保目录后，促红细胞生成素（ESA）市场增长加速，过去6个月ESA收入较去年同期有显著增长 [12] - 过去1.5年，罗沙司他推动了慢性肾病贫血市场的扩张，占据了该市场70%的增长份额 [12] - 过去5个月，罗沙司他是中国慢性肾病贫血治疗的头号品牌药物，在包含所有ESA产品的细分市场中价值份额达到32% [13] 欧洲市场 - 6月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对罗沙司他治疗慢性肾病相关贫血发表了积极意见，预计8月底欧盟委员会将做出决定 [9] 韩国市场 - 本季度，罗沙司他在韩国获批用于治疗成人慢性肾病贫血患者 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个领域：确保罗沙司他的监管和商业成功；开发帕姆瑞韦单抗用于三个有重大未满足医疗需求的适应症；利用公司在缺氧诱导因子和结缔组织生长因子生物学方面的领导地位，加强研究生产力 [7] - 6月，公司与HiFiBiO合作，推进癌症和自身免疫性疾病的下一代疗法，有望在2023年前提交3份新药临床试验申请（IND） [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司面临FDA咨询委员会投票的重大挑战，但仍有能力为患者和股东创造价值 [7] - 罗沙司他在中国表现出色，期待欧洲在8月底做出决定，其他地区的多项监管申请正在审核中 [29] - 帕姆瑞韦单抗是潜在的同类首创药物，正在3个有重大未满足医疗需求的适应症中进行3期开发 [29] - 公司将继续推进内部候选药物的研发，并通过与HiFiBiO的合作获取外部创新 [29] 其他重要信息 - 公司完成了对罗沙司他心血管安全性分析的内部审查，确认基础数据准确，无数据完整性问题 [21] - 负责在主要分析中使用事后分层因素的人员已不在公司工作，该因素未影响FDA咨询委员会的投票 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: FDA做出决定后公司与阿斯利康的合作将如何进展 - 公司会为各种情况制定计划，目前正在与FDA和阿斯利康沟通，以确定潜在的前进道路 [31] - 若收到完全回应信，公司需重新分配资源并削减开支 [31] 问题: 化疗诱导性贫血研究的数据何时公布，能否用于解决透析和非透析慢性肾病研究中的问题 - 化疗诱导性贫血的2期研究已完成，预计很快公布顶线数据 [35] - 化疗诱导性贫血和慢性肾病是不同的适应症和患者群体，相关数据无法为慢性肾病的决策提供参考 [36] 问题: 医生希望进行滴定研究而非模拟建模研究，滴定研究是否可以快速进行 - 公司认为罗沙司他在慢性肾病贫血治疗中的获益/风险是有利的，从较低起始剂量开始滴定是合理的治疗方法，无需额外试验证明 [37] - FDA是否要求进行相关研究尚不确定，需等待其反馈 [38] 问题: 自咨询委员会会议后，欧洲药品管理局（EMA）是否要求提供额外信息或分析；公司如何降低现金消耗速度 - 自咨询委员会会议后，EMA未要求提供额外信息，预计不会影响8月欧盟委员会的决定 [42] - 公司无意筹集资金，若收到完全回应信，将重新评估优先级、分配资源并削减开支 [43] 问题: 为何本季度FibroGen在中国的罗沙司他净收入比上季度少200万美元，而总净收入和医院覆盖率都在增加；即将到来的中国国家医保目录谈判中，罗沙司他是否会面临降价压力 - 收入减少是由于根据美国公认会计原则（GAAP）对净转移价格进行调整，导致部分收入递延确认 [46] - 按照国家医保目录规则，每两年会重新谈判价格，价格通常会下降，但公司对谈判结果持乐观态度 [47][48] 问题: 公司在美国慢性肾病贫血领域对罗沙司他的未来计划是什么，是否愿意进行额外的安全性研究并准备几年后重新提交申请 - 公司不想对FDA的行动进行猜测，需等待具体决定和细节后再做决策 [49] 问题: 是否考虑将中国子公司分拆为独立公司以重新评估估值；若FDA要求进行新研究且阿斯利康认为该项目不符合其战略，能否退出美国合作但保留中国合作 - 公司正在考虑各种选择，以更好地反映中国业务的价值 [52] - 公司与阿斯利康和安斯泰来的合作目前很紧密，需等待FDA的行动，并根据相关数据决定如何推进适应症 [52] 问题: 若各方决定进行ESA低反应者研究，决策是如何做出的；从财务角度看，FibroGen是否会有额外的研发成本；中国的ESA市场增长情况如何，是市场增长还是患者从ESA转换而来 - 若进行新试验，将由FibroGen、阿斯利康和安斯泰来共同决策，公司有联合指导委员会治理机制 [56] - 除中国外，公司在罗沙司他的商业和开发方面无费用支出，若进行额外试验也将得到全额报销 [55] - 中国的ESA和HIF类贫血治疗药物市场都在增长，同时也有患者从ESA转换为HIF药物 [58] 问题: 中国医生对欧盟和美国监管机构的分歧有何反应，是否会影响罗沙司他在中国的需求 - 中国患者群体与全球试验有所不同，中国的关键意见领袖根据历史3期经验和真实世界证据，未对美国监管指导表示过度担忧 [61] - 目前预计美国咨询委员会的结果不会对罗沙司他在中国的处方水平和广泛采用产生重大影响 [61] 问题: MDS和DMD试验延迟的原因是什么 - 试验延迟主要是由于患者招募受到COVID影响，MDS和DMD是罕见疾病，招募患者本身就具有挑战性 [63][64] 问题: 与合作伙伴安斯泰来就欧洲市场的商业化策略进行了哪些讨论，是否会考虑虚拟或远程营销 - 由于安斯泰来处于竞争环境中，部分信息无法披露，但预计罗沙司他在欧洲的上市将遵循传统市场顺序 [69] - 安斯泰来预计将充分利用在欧盟的时间优势 [69] 问题: CHMP的意见是否存在风险，欧洲的下一步监管步骤是什么，何时能获得标签 - 公司预计本月欧盟委员会将做出积极决定，认为美国FDA的结果不会影响该决定 [71][72] - 下一步是等待欧盟委员会的决定，之后产品说明书将公布 [72]

财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度末，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.372亿美元，较2020年12月31日减少9150万美元[177] - 2021年三、六月末，公司净亏损分别为1.34亿美元和2.057亿美元，去年同期分别为8530万美元和1.637亿美元[176] - 2021年三、六月末，公司开发收入分别为1960万美元和3420万美元，净产品收入分别为1340万美元和2870万美元，药品产品收入分别为 - 860万美元和 - 20万美元[171] - 2020年三、六月末，公司开发收入分别为1900万美元和3840万美元，净产品收入分别为1570万美元和2060万美元，罗沙司他原料药交付收入为820万美元[172] - 2021年第二季度和上半年，公司总营收分别为2436.4万美元和6279.3万美元，同比分别下降43%和7%[214] - 截至2021年6月30日的三个月，总营收减少1850万美元，降幅43%；六个月减少450万美元，降幅7%[220] - 截至2021年6月30日的三个月，开发及其他收入增加70万美元，增幅4%；六个月减少420万美元，降幅11%[221] - 截至2021年6月30日的三个月，产品净收入为1337.1万美元，较2020年减少232.2万美元，降幅15%；六个月为2873.3万美元，较2020年增加808.5万美元，增幅39%[224] - 2021年6月30日止三个月和六个月，直接销售给经销商的产品毛收入分别为230万美元和770万美元，2020年同期分别为1980万美元和2520万美元[227] - 2021年6月30日止三个月和六个月，销售给法利康的毛转让价格分别为2670万美元和5110万美元，扣除利润分成后分别为1714.1万美元和3147.9万美元[228] - 截至2021年6月30日的三个月，药品产品收入减少864.8万美元，降幅205%；六个月减少16.8万美元，降幅102%[229] - 2021年Q2运营成本和费用为1.58199亿美元，较去年同期增加3020万美元，增幅24%；上半年为2.67056亿美元，较去年同期增加3360万美元，增幅14%[233][234] - 2021年Q2和上半年商品销售成本分别为310万美元和650万美元，2020年同期分别为307.6万美元和404.7万美元，上半年同比增加243.2万美元，增幅60%[233][235] - 2021年Q2研发费用为1.22567亿美元，较去年同期增加6115.3万美元，增幅100%；上半年为1.97243亿美元，较去年同期增加8092.8万美元，增幅70%[233][241][242] - 2021年Q2销售、一般和行政费用为3255.4万美元，较去年同期减少3098.1万美元，降幅49%；上半年为6333.4万美元，较去年同期减少4980.4万美元，降幅44%[233][244][247] - 2021年Q2利息费用为35.5万美元，较去年同期减少29.6万美元，降幅45%；上半年为85.6万美元，较去年同期减少42.8万美元，降幅33%[249][251] - 2021年Q2利息收入和其他收入（费用）净额为 - 36.3万美元，较去年同期减少100.7万美元，降幅156%；上半年为 - 81.7万美元，较去年同期减少462.7万美元，降幅121%[249] - 2021年Q2利息和其他净额为 - 71.8万美元，较去年同期减少71.1万美元，增幅10157%；上半年为 - 167.3万美元，较去年同期减少419.9万美元，降幅166%[249] - 2021年第二季度利息收入及其他净收入减少100万美元，降幅156%；上半年减少460万美元，降幅121%[254] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为3.534亿美元，短期和长期投资分别为1.539亿美元和1.058亿美元，其中8510万美元现金及现金等价物由海外子公司持有，6380万美元在中国[260] - 2021年第二季度和上半年税前亏损分别为13455.3万美元和20593.6万美元，2020年同期分别为8514.4万美元和16368.6万美元[261] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为7150万美元，主要包括净亏损2.057亿美元、非经营性现金项目调整7350万美元，以及经营资产和负债净增加6070万美元[268] - 2020年上半年经营活动净现金流入为9020万美元，主要包括净亏损1.637亿美元、非经营性现金项目调整4570万美元，以及经营资产和负债净增加2.082亿美元[270] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为2.543亿美元，主要是购买可供出售证券使用现金2.666亿美元，部分被投资到期收益1060万美元和可供出售证券销售收益400万美元抵消[273] - 2020年上半年投资活动净现金流入为2.099亿美元，主要是投资到期收益2.019亿美元和可供出售证券销售收益1060万美元[274] - 2021年上半年融资活动净现金流入为30万美元，主要是发行普通股收益1180万美元，部分被限制性股票单位释放的工资税支付590万美元和融资租赁负债偿还530万美元抵消[276] - 截至2021年6月30日，公司有1.049亿美元的经营租赁负债，融资租赁负债不重大[279] - 截至2021年6月30日，公司有8190万美元的未完成不可撤销采购义务，包括罗沙司他2960万美元、帕姆瑞韦单抗4730万美元和其他采购500万美元[280] 罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 2021年第二季度末，罗沙司他已在中国约81%的慢性肾病贫血市场机会的医院上市，在促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场中价值份额为32%[179] - 2021年7月，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会以13比1反对非透析依赖慢性肾病患者使用罗沙司他，以12比2反对透析依赖慢性肾病患者使用罗沙司他[164] - 2021年6月，欧洲药品管理局人用药品委员会对罗沙司他给出积极意见，合作伙伴安斯泰来预计欧盟委员会8月做出批准决定[163] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的美国和欧洲160名患者的2/3期试验预计2022年下半年至2023年上半年出topline数据[185] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的中国135名患者的3期试验正在入组，主要终点是血红蛋白反应患者的百分比[186] - 罗沙司他治疗化疗引起贫血的美国92名患者的2期试验已完成入组，预计2021年第三季度出topline数据[187] - 2021年第二季度和上半年，中国市场roxadustat净产品收入分别为1180万美元和2220万美元[211] - 与安斯泰来合作的罗沙司他共同开发账单在2021年6月30日止的三个月和六个月均下降，因罗沙司他3期试验基本完成[222] - 2021年1月，法利康全面运营，中国大部分直接产品销售由法利康完成，北京珐博进继续在国内少数省份直接销售产品[226] - 2021年1月Falikang全面运营，北京珐博进开始向其销售罗沙司他商业产品，Falikang是北京珐博进在中国的主要客户[286] - 向Falikang销售产品的整体交易价格包括不可退还的前期许可费、里程碑付款、共同开发账单、临时利润/亏损分成和净转移价格等要素[289] - 公司在中国直接向部分省份未被Falikang覆盖的药品经销商销售罗沙司他，产品交付给经销商时确认收入，付款期限为60天[293][294] - 产品收入按净销售价格记录，包括价格调整、合同销售返利、非关键账户医院上市奖励等可变对价估计[295] pamrevlumab业务线数据关键指标变化 - 2021年第二季度，FDA授予pamrevlumab治疗DMD的罕见儿科疾病认定和快速通道认定，还授予其治疗IPF、局部晚期不可切除胰腺癌和DMD的孤儿药认定[189] 临床试验进展 - ZEPHYRUS - 1和ZEPHYRUS - 2两项IPF 3期研究各针对约340名患者，预计2023年年中获得ZEPHYRUS - 1的顶线数据[190] - LAPIS 3期临床项目计划招募约260名局部晚期不可切除胰腺癌患者，2022年下半年将完成无事件生存期的中期分析[191] - LELANTOS - 1 3期临床试验预计招募约90名非行走能力DMD患者，LELANTOS 2预计招募约70名6 - 12岁行走能力DMD患者，分别预计在2023年上半年和以行走功能评估为主要疗效终点[194][195] 合作协议情况 - 公司与HiFiBiO Therapeutics达成独家许可和选择权协议，需支付2500万美元预付款，HiFiBiO未来可能获得总计11亿美元的里程碑付款[197] - 公司与Eluminex Biosciences达成独家许可协议，将获得800万美元预付款，未来可能获得总计6400万美元的生物合成角膜项目里程碑付款和3600万美元的其他重组胶原蛋白III产品商业里程碑付款[199] - 截至2021年6月30日，与Astellas合作协议累计收到款项6.451亿美元，与AstraZeneca合作协议累计收到款项5.162亿美元[203][206] - 2021年第一季度向Astellas发货记录1180万美元递延收入，截至2021年6月30日向AstraZeneca发货记录1120万美元递延收入[205][208] - 与阿斯利康合作的开发收入在2021年6月30日止的三个月和六个月受美国CKD相关共同开发账单增加影响，但被估计未来非或有开发期延长所抵消[223] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，公司向阿斯利康发货，基于FDA CRDAC投票结果，更新估计交易价格，记录1120万美元为递延收入[231] 财务指标变动原因 - 研发费用增加主要因收购HiFiBiO在研资产、药物开发和临床试验成本增加等[241][242] - 销售、一般和行政费用减少主要因与阿斯利康合作推广费用计算方式改变及外部服务费用减少[244][247] - 利息费用减少主要因旧金山和中国长期物业租赁分类变更[251] 市场风险与内部控制 - 截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司市场风险敞口与2020年年度报告相比无重大变化[298] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[301] - 2020年9月30日，公司在内部控制的风险评估组件中发现重大缺陷，导致发货识别和可变对价估计相关控制不足[303] - 公司制定了详细的整改计划，截至2021年6月30日，已继续执行2020年第四季度启动的整改步骤[306] 法律诉讼情况 - 2021年4 - 5月有多起证券集体诉讼针对公司及部分高管，指控其在2017 - 2020年期间就临床研究数据和FDA批准前景作出虚假误导性陈述[313] - 2021年7月30日，一起股东派生诉讼在加州北区联邦地方法院提起，指控公司部分高管和董事，公司认为这些指控无事实依据并将积极辩护[314][315]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为3840万美元，2020年第一季度为2440万美元 [28] - 2021年第一季度运营成本和费用为1.089亿美元，净亏损7180万美元，摊薄后每股亏损0.78美元；2020年第一季度运营成本和费用为1.055亿美元，净亏损7830万美元，摊薄后每股亏损0.89美元 [29] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款共计6.826亿美元 [30] - 预计到2021年底，若罗沙司他在美国和欧盟获批，现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款的期末余额将在6.6亿 - 6.7亿美元之间 [33] - 公司预计到年底有总计2.45亿美元的潜在里程碑付款，目前对2021年底前的预期里程碑无变化 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 阿斯利康预计2021财年EVRENZO（罗沙司他）总销售额约为8000万美元，涵盖日本和欧洲市场 [20] - 2021年第一季度，中国罗沙司他向经销商的净销售额为4350万美元，2020年第四季度为2920万美元；根据新合作结构，公司报告的中国罗沙司他净产品收入为1540万美元 [21] - 截至第一季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率约为74%的慢性肾病市场机会 [23] - 过去两个月，罗沙司他在中国慢性肾病贫血治疗市场中排名第一，价值份额为27% [25] 帕姆瑞韦单抗业务 - 3月启动了帕姆瑞韦单抗治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的LELANTOS - 2三期随机、双盲、安慰剂对照试验 [27] - 帕姆瑞韦单抗获美国FDA治疗DMD的快速通道指定和罕见儿科疾病指定 [27] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 自罗沙司他纳入国家医保目录（NRDL）以来，促红细胞生成素（ESA）市场增长加速，过去六个月ESA收入较上年同期增长21% [23] - 罗沙司他在过去14个月扩大了慢性肾病贫血治疗市场，吸引了新患者 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注三个领域：确保罗沙司他的监管和商业成功；加速帕姆瑞韦单抗在三个适应症的开发；利用在缺氧诱导因子和结缔组织生长因子生物学的领导地位，加强研究生产力并获取外部创新 [9][10] - 公司与阿斯利康合作，致力于让罗沙司他尽快惠及更多美国慢性肾病患者，阿斯利康负责与透析机构和支付方沟通 [18] - 公司提交了罗沙司他慢性肾病贫血三期研究的手稿，其中六篇已发表，预计未来几个月有更多三期数据发表 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对罗沙司他的数据以及三期项目中展示的安全性和有效性有信心，将与阿斯利康合作，推动罗沙司他在美国获批 [16] - 罗沙司他在中国表现出色，为其在美国、欧洲和其他地区的推出提供了关键经验，公司有望使罗沙司他成为慢性肾病贫血治疗的标准疗法 [25][34] - 帕姆瑞韦单抗是公司自主研发的潜在同类首创新药，在三个有重大未满足医疗需求的适应症处于三期开发阶段，代表着巨大机会 [35][60] 其他重要信息 - 公司新任命Tricia Stewart为首席人力官，她来自基因泰克，将负责推进公司的人力和文化战略 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 准备咨询委员会会议时，是否对罗沙司他的额外临床益处进行分析，数据是否准确；中国市场有哪些关键经验 - 公司确认了罗沙司他在提高血红蛋白、减少红细胞输血、对高C反应蛋白和功能性铁缺乏患者有益等方面的额外益处，自4月6日新闻稿发布以来结果未变 [40] - 中国市场罗沙司他在非透析依赖（NDD）患者中的增长速度快于预期，且多个季度持续增长，反映了其良好的风险收益特征以及医护人员和患者的积极反馈，为其他市场提供了借鉴 [42] 问题2: 咨询委员会可能讨论的主题，以及心血管 - 肾脏小组在持续讨论中的作用 - 咨询委员会讨论主题围绕罗沙司他治疗慢性肾病贫血的风险收益特征，解释药物对NDD和透析依赖（DD）患者的安全性和有效性，并获取治疗慢性肾病贫血的专家肾病学家的意见 [47] - 公司与FDA的心血管 - 肾脏部门（OCHEN）以及良性血液学部门进行了沟通 [48] 问题3: ASPEN和DENALI临床试验的目的和设计，以及新研究结果对罗沙司他在美国透析机构采用的影响；帕姆瑞韦单抗治疗DMD的二期研究两年数据是否会发表，以及该药物在DMD市场的机会 - ASPEN和DENALI试验是在大型透析机构进行的单臂、开放标签研究，旨在提供罗沙司他在更真实临床环境中的数据，预计年底在科学会议上公布数据，并应透析机构要求提供数据 [54][55] - 公司正在积极推进帕姆瑞韦单抗治疗DMD二期研究两年结果数据的发表，但暂无具体日期 [58] - 帕姆瑞韦单抗在特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）和DMD三个适应症均有重大机会，IPF机会预计大于其他两个，预计明年下半年公布LAPC和DMD结果，IPF结果将在近期公布 [60] 问题4: 股东诉讼的举证责任；假设获批，后续HIF药物进入市场，透析机构是否会更换产品 - 公司不评论正在进行或潜在的诉讼 [64] - 率先推出产品很重要，可确立市场地位；目前没有从一种HIF药物切换到另一种的经验，且需考虑临床数据和产品整体比较等多个变量，不认为大规模更换产品是合适或方便的 [65][66] 问题5: 与FDA讨论标签的依据；CIA和MDS研究的定价策略；中国新安排下报告收入占市场总收入的比例是否会保持稳定 - 公司不提供与FDA互动的具体细节，预计FDA会综合考虑整体证据，包括主要分析结果和相关敏感性分析 [69] - CIA研究可能存在价格差异，但不显著；MDS研究产品与罗沙司他治疗贫血或慢性肾病的市场价格有较大差异，公司需确保产品在不同患者群体中的定价合理，但目前不评论具体定价策略 [70][71] - 公司之前预计该比例在30% - 45%之间，目前仍维持该指导，比例会因多种因素有所波动，但罗沙司他在中国市场表现出色 [72][73] 问题6: 中国罗沙司他1、2月销售增长平缓的驱动因素；DENALI和ASPEN研究数据公布时间是否延迟 - 公司认为罗沙司他在中国市场份额和销售额均在增长，2021年第一季度较2020年第四季度净销售额增长超40% [76][77] - 开放标签研究可随时为透析机构提供数据，但整体研究的 topline 数据预计年底在医学会议上公布，时间安排保持一致 [78] 问题7: DENALI和ASPEN试验的临床站点主要是DaVita还是Fresenius；咨询委员会中阿斯利康的角色 - 公司不评论与哪些机构进行研究，只表示与大型透析机构合作 [81] - 阿斯利康和公司组成联合工作团队，高度协作地准备咨询委员会的演示文稿和问答环节 [82] 问题8: 帕姆瑞韦单抗治疗DMD项目获得快速通道和罕见儿科疾病指定后，对项目的监管和商业时间安排有何影响 - 公司认为确保DMD试验的患者招募是关键，为此增加了包括中国在内的多个试验点 [85] - 这些指定有助于与FDA更多互动，加快监管审查过程，解决问题更迅速，也有助于试验招募，对项目是积极因素 [86] 问题9: 中国市场医院覆盖率从74%提升到更高水平时，推动收入增长的因素；如何应对政府定期的医保定价削减 - 医院覆盖率提高只是市场准入的第一步，后续需逐个转化处方医生，目前罗沙司他市场推广尚处于早期阶段，有很大增长潜力 [90][92] - 医保目录（NRDL）每两年更新一次，罗沙司他将于2021年第四季度进行价格谈判，新价格2022年生效；谈判考虑因素包括对国家医保预算的影响、医疗成本节约和市场接受度等；公司与阿斯利康密切合作展示药物价值，对谈判结果有信心 [93][94][96]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司收入为3842.9万美元，2020年同期为2440.1万美元[153] - 2021年第一季度公司运营成本和费用为1.08856亿美元，2020年同期为1.05475亿美元[153] - 2021年第一季度公司净亏损7175.5万美元，摊薄后每股净亏损0.78美元，2020年同期净亏损7834.8万美元，摊薄后每股净亏损0.89美元[153] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.785亿美元，较2020年12月31日减少5020万美元[158] - 2021年第一季度总营收为3842.9万美元，较去年同期的2440.1万美元增加1402.8万美元，增幅57%[207] - 2021年第一季度开发及其他收入为1458.7万美元，较去年同期的1944.6万美元减少485.9万美元，降幅25%[207][213] - 2021年第一季度产品净收入为1536.2万美元，较去年同期的495.5万美元增加1040.7万美元，增幅210%[207] - 2021年第一季度药品产品收入为848万美元，较去年同期增长100%[207] - 2021年第一季度直接销售总折扣和返利为60万美元，2020年同期为40万美元[218] - 2021年第一季度商品销售成本为340万美元，2020年同期为100万美元[228] - 2021年第一季度总运营成本和费用较去年同期增加340万美元，增幅3%[227] - 2021年第一季度商品销售成本为340.1万美元，较2020年同期的97万美元增加243.1万美元，增幅251%[232] - 2021年第一季度研发费用为7467.6万美元，较2020年同期的5490.2万美元增加1977.4万美元，增幅36%[232][234] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为3077.9万美元，较2020年同期的4960.3万美元减少1882.4万美元，降幅38%[232] - 2021年第一季度利息费用为50.1万美元，较2020年同期的63.3万美元减少13.2万美元，降幅21%[240] - 2021年第一季度利息收入和其他收入（支出）净额为 - 45.3万美元，较2020年同期的316.5万美元减少361.8万美元，降幅114%[240] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.335亿美元，短期投资为1107万美元，长期投资为937万美元[252] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4500万美元，主要包括净亏损7180万美元，调整非现金项目2510万美元，以及经营资产和负债净增加170万美元[255][256] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为1.96719亿美元，2020年同期为提供5600.9万美元[255] - 2021年第一季度融资活动净现金使用量为208万美元，2020年同期为119万美元[255] - 2021年第一季度因汇率变动对现金及现金等价物的影响为减少110.2万美元，2020年同期为减少3.9万美元[255] - 2020年第一季度经营活动使用净现金5950万美元，主要包括净亏损7830万美元，非现金项目调整2210万美元，经营资产和负债净减少320万美元[258] - 2021年第一季度投资活动使用净现金1.967亿美元，主要用于购买可供出售证券1.962亿美元[261] - 2020年第一季度投资活动提供净现金5600万美元，主要包括投资到期收益4590万美元和可供出售证券销售收益1060万美元[262] - 2021年第一季度融资活动使用净现金210万美元，主要包括限制性股票单位释放支付工资税480万美元、偿还融资租赁负债330万美元，部分被行使股票期权发行普通股所得610万美元抵消[264] - 2020年第一季度融资活动使用净现金120万美元，主要包括限制性股票单位释放支付工资税530万美元、偿还融资租赁负债280万美元，部分被行使股票期权发行普通股所得700万美元抵消[265] - 截至2021年3月31日，公司有3470万美元融资租赁负债和510万美元经营租赁负债[267] - 截至2021年3月31日，公司有未偿还的非可撤销采购义务9390万美元，包括罗沙司他制造和供应3040万美元、帕姆瑞韦单抗制造和供应5750万美元及其他采购600万美元[268] - 公司与达纳 - 法伯癌症研究所、迈阿密大学和Medarex公司的许可协议下，研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款总计可达约1090万美元[269] 罗沙司他业务线数据关键指标变化及进展 - 截至2021年第一季度末，罗沙司他在中国CKD贫血市场机会约74%的医院上市，在促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场中价值份额为27%[160] - 罗沙司他治疗CKD贫血的美国NDA咨询委员会会议暂定2021年7月15日举行[147][162] - 罗沙司他治疗MDS贫血的MATTERHORN试验预计2022年上半年公布topline数据[166] - 罗沙司他治疗化疗引起贫血的WHITNEY试验预计2021年下半年公布topline数据[168] 帕姆瑞珠单抗业务线进展 - 2021年第二季度，帕姆瑞珠单抗治疗杜氏肌营养不良获FDA罕见儿科疾病和快速通道指定[170] - 帕姆瑞珠单抗治疗IPF、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良获FDA孤儿药指定[170] 临床试验相关情况 - 泽菲勒斯1号和2号试验针对特发性肺纤维化患者，各约340人[171] - 拉皮斯试验针对局部晚期不可切除胰腺癌患者，预计招募约260人[172] - 勒兰托斯1号试验针对杜氏肌营养不良非行走患者，约90人；勒兰托斯2号试验针对行走患者，约70人[173][174] 合作协议相关财务数据 - 与安斯泰来合作协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，截至2021年3月31日已收到6.451亿美元[180] - 2021年第一季度，与安斯泰来的日本协议相关药品收入为400万美元，欧洲协议发货受限收入1180万美元计入递延收入[182][183] - 截至2021年3月31日，安斯泰来对公司股权投资为8050万美元[184] - 与阿斯利康合作协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，截至2021年3月31日已收到5.162亿美元[189] - 2021年第一季度，与阿斯利康的美国/其他地区协议相关药品收入为450万美元[195] - 2021年第一季度，中国合作协议下确认净产品收入1040万美元[202] - 自2015年达到1.165亿美元初始资金义务上限后，美国、欧洲、日本及中国以外市场的罗沙司他开发和商业化成本由安斯泰来和阿斯利康承担[187] - 截至2021年3月31日，与安斯泰来相关协议现金支出总计6.45093亿美元，阿斯利康相关协议现金支出总计5.162亿美元，两者合计11.61293亿美元[205] - 2021年第一季度药品产品收入中，安斯泰来贡献403万美元，阿斯利康贡献445万美元，总计848万美元[220] 会计政策相关情况 - 2021年1月1日公司采用FASB于2019年12月发布的简化所得税会计的准则，对合并财务报表及相关披露无重大影响[270] - FASB于2020年3月和2021年1月发布的参考利率改革相关准则，有效期为2020年3月12日至2022年12月31日，公司正在评估采用该准则对合并财务报表及相关披露的影响[272] 回扣和折扣会计处理 - 回扣和折扣可用于冲抵经销商未来销售订单，有一定上限，符合条件时记为合同负债[287] - 资产负债表日，回扣和折扣负债作为经销商应收账款总额的减项列示，或在总额超过应收账款总额或预计现金结算时作为流动负债列示[287] 市场风险情况 - 2021年第一季度，公司市场风险敞口较2020年年报无重大变化[288]