净产品销售额情况 - 2023年净产品销售额为3.99356亿美元，较2022年的3.29233亿美元增加7012.3万美元，主要因Galafold增长及Pombiliti + Opfolda商业推出[324] - 2023年净产品销售额为399,356千美元，2022年为329,233千美元，2021年为305,514千美元[386] - 2023年Galafold产品净销售额为387,777千美元，2022年为329,046千美元，2021年为305,514千美元；2023年Pombiliti + Opfolda产品净销售额为11,579千美元，2022年为187千美元，2021年无相关销售[414] - 2023年美国地区产品净销售额为146,937千美元，2022年为115,946千美元，2021年为95,387千美元；2023年美国以外地区产品净销售额为252,419千美元，2022年为213,287千美元，2021年为210,127千美元[414] 商品销售成本情况 - 2023年商品销售成本为3732.6万美元，占净产品销售额的9.3%，较2022年的3859.9万美元（占比11.7%）下降2.4%，主要因上一年库存注销[324] 研发费用情况 - 2023年研发费用为1.52381亿美元，较2022年的2.76677亿美元减少1.24296亿美元，主要因基因治疗组合优先级调整及庞贝病项目支出减少[324][325] - 2023年研发费用为152,381千美元，2022年为276,677千美元，2021年为272,049千美元[386] 销售、一般和行政费用情况 - 2023年销售、一般和行政费用为2.7527亿美元，较2022年的2.13041亿美元增加6222.9万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[324] - 2023年销售、一般和行政费用为275,270千美元，2022年为213,041千美元，2021年为192,710千美元[386] 资产减值损失情况 - 2023年资产减值损失为113.4万美元，较2022年的661.6万美元减少548.2万美元，与上一年基因治疗组合优先级调整有关[324][325] 债务清偿损失情况 - 2023年债务清偿损失为1393.3万美元，因公司提前偿还2026年到期的高级担保定期贷款[324][326] 利息费用情况 - 2023年利息费用为5014.9万美元，较2022年的3711.9万美元增加1303万美元，因债务利率上升[324][327] - 2023年和2022年利息费用分别为4924.2万美元和3708万美元，2023年2029年到期贷款实际利率为12.8%，2022年2026年到期贷款实际利率为12.1%[486] 股份发行与收益情况 - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，净收益6310万美元，截至年底该计划还有1.844亿美元股份可发行出售[334] - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，加权平均公开发行价为每股12.50美元，净收益6310万美元，截至2023年12月31日，ATM计划下还有价值1.844亿美元的股票可发行和出售[460] - 2023年10月，公司与黑石相关基金达成证券购买协议，私募2467104股普通股，每股购买价12.16美元，扣除发行成本后收益2980万美元[461] - 2021年9月，公司与某些实体达成证券购买协议，私募11296660股普通股，每股购买价10.18美元，以及预融资认股权证以购买8349705股普通股，每份预融资认股权证购买价10.17美元，扣除发行成本后收益1.998亿美元，截至2023年12月31日，1220100份预融资认股权证已行使[462] - 2021年第一季度，分别以每股7.98美元和7.06美元行使1294999份和1260000份认股权证，产生毛现金收益1920万美元[463] 贷款与融资情况 - 2023年10月公司获得高级担保定期贷款净收益3.874亿美元，同时私募发行股票净收益2980万美元，用于提前偿还2026年到期贷款[335] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自2029年到期的高级有担保贷款净收益3.874亿美元、ATM计划发行股份净收益6310万美元、与黑石集团私募配售净收益2980万美元、行使股票期权所得1030万美元，部分被2026年到期的高级有担保贷款还款4.08亿美元和限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1790万美元抵消[343] - 2022年12月31日止年度，融资活动使用的净现金为750万美元，主要是限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1150万美元，部分被行使股票期权所得430万美元抵消[344] - 截至2023年12月31日，2029年到期的高级有担保定期贷款剩余到期金额（包括到期前预期利息支付）为6.234亿美元[348] - 2023年10月公司签订4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款协议，利率为3个月期Term SOFR加6.51161%，净收益3.874亿美元[482] - 2023年10月公司用贷款和私募所得4.089亿美元提前偿还2026年到期的高级有担保定期贷款，记录债务提前清偿损失1390万美元[485] 现金及等价物与有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.862亿美元，2023年经营活动净现金使用量为6910万美元，投资活动净现金流入为9810万美元[337][338][341] - 2022年12月31日止年度，投资活动提供的净现金为9230万美元，其中有价证券出售和赎回3.359亿美元，出售物业和设备所得340万美元，购买有价证券支出2.433亿美元，资本支出380万美元[342] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为246,994千美元，2022年为148,813千美元[384] - 截至2023年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.47亿美元，有价证券3920万美元[448] 经营租赁情况 - 截至2023年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为8980万美元，到期日至2034财年[349] - 2023年和2022年经营租赁费用分别为950万美元和980万美元，可变租赁费用分别为210万美元和170万美元[488] - 2023年末经营租赁使用权资产净额为2631.2万美元，租赁负债总额为5720.1万美元[490] 合作协议情况 - 与葛兰素史克的合作协议中，葛兰素史克有资格获得最高4000万美元的批准后和基于销售的里程碑付款以及美国以外八个主要市场的中两位数分层特许权使用费，截至2023年12月31日，该协议下剩余里程碑金额为980万美元[350] - 截至2023年12月31日，公司因与葛兰素史克的合作协议，应付或有里程碑付款590万美元，2023年产生约2770万美元特许权使用费，其中820万美元计入应计费用[501][502] - 2022年12月公司与宾夕法尼亚大学终止合作协议，支付2370万美元，同时获得许可协议，对方每适应症最高可获8650万美元里程碑和特许权使用费[499][500] 采购和制造承诺情况 - 截至2023年12月31日，公司对第三方制造商的采购和制造承诺总计1.262亿美元，其中2024年预计8390万美元，2025年预计4230万美元[350] - 截至2023年12月31日，采购和制造义务总计1.262亿美元，其中2024年预计为8390万美元，2025年预计为4230万美元[456] 利率与汇率影响情况 - 公司认为2023年12月31日平均利率1%的变化会使投资组合市值增减10万美元[353] - 截至2023年12月31日，公司有一笔4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款，年利率为3个月期有担保隔夜融资利率加2.5%下限、0.26161%调整和6.25%利差，2023年可变利率债务的年平均可变利率为11.7%，利率100个基点的增减会导致利息费用变化410万美元[354] - 假设外汇汇率变动10%不会对公司合并财务报表产生重大影响[355] 财务报表合规情况 - 2023年和2022年12月31日公司合并财务报表符合美国公认会计原则[374] 净亏损与每股净亏损情况 - 2023年归属于普通股股东的净亏损为151,584千美元，2022年为236,568千美元，2021年为250,460千美元[386] - 2023年基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损为0.51美元，2022年为0.82美元，2021年为0.92美元[386] - 2023年净亏损151,584美元，2022年为236,568美元，2021年为250,460美元[393] - 2023年、2022年和2021年归属于普通股股东的净亏损分别为2.36568亿美元、1.51584亿美元和2.5046亿美元[504] 综合亏损与其他收益情况 - 2023年综合亏损为134,238千美元，2022年为253,654千美元，2021年为253,706千美元[388] - 2023年外币折算调整收益为17,418千美元，2022年损失为17,240千美元，2021年损失为3,161千美元[388] - 2023年可供出售证券未实现损失为72千美元，2022年收益为154千美元，2021年损失为85千美元[388] 股东权益与股份情况 - 截至2023年12月31日，公司普通股股份为293,594,209股，股东权益为160,174美元[391] - 截至2023年12月31日，公司获授权发行5亿股普通股[459] - 截至2023年和2022年12月31日，公司递延薪酬投资余额分别为750万美元和550万美元[465] - 截至2023年12月31日，公司为股权计划预留最多12413532股用于发行[466] - 2023、2022、2021年授予股票期权的加权平均授予日每股公允价值分别为6.75美元、6.11美元、9.08美元，对应预期股价波动率分别为59.2%、62.1%、65.4%，无风险利率分别为3.9%、1.7%、0.6%，期权预期寿命分别为5.47年、5.34年、5.40年[471] - 截至2023年12月31日，公司股票期权未行使数量为23002000股，加权平均行使价格为11.69美元，总内在价值为7.08亿美元；已归属和预计归属的数量为21215000股，加权平均行使价格为11.64美元，总内在价值为6.65亿美元；可行使的数量为13431000股，加权平均行使价格为11.26美元，总内在价值为4.9亿美元[472] - 截至2023年12月31日，非归属受限股票单位数量为10033000股，加权平均授予日公允价值为13.37美元，总内在价值为1.424亿美元，与未归属受限股票单位相关的未确认薪酬成本为5360万美元，预计在两年内确认[474] - 2023、2022、2021年公司股权薪酬总费用分别为8607.7万美元、7651.2万美元、5783.8万美元[475] - 2023年、2022年和2021年加权平均流通普通股股数分别为2.95164515亿股、2.89057198亿股和2.71421986亿股[504] - 2023年、2022年和2021年因反摊薄效应被排除在稀释每股收益计算之外的潜在发行股份总数分别为3303.5万股、2878.1万股和2207.2万股[506] 业务获批情况 - 公司两款上市疗法Galafold在超40个国家获批，Pombiliti + Opfolda于2023年在美国、欧盟和英国获批[397] 累计亏损与预期情况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损27亿美元，预计到2024年12月31日财年仍会亏损[397] 现金支持运营情况 - 公司认为当前现金状况（含预期收入）足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[398] 坏账准备情况 - 截至2023年12月31日，公司坏账准备为0.2百万美元[407] 客户销售占比情况 - 2023年，一位客户占产品净销售额的28%和产品销售应收账款的16%，另一位客户占产品销售应收账款的17%；2022年，一位客户占产品净销售额的27%和产品销售应收账款的14%[412] 资产折旧与减值评估情况 - 公司财产和设备折旧按资产预计使用寿命计算，范围为三到五年，租赁改良按租赁初始期限或

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.035亿美元,同比增长27%,按固定汇率计算增长22% [41] - 第三季度非GAAP经营费用为8500万美元,同比增加5% [42] - 第三季度净亏损2200万美元,每股亏损0.07美元,去年同期净亏损3300万美元,每股亏损0.12美元 [43] - 截至9月30日,现金、现金等价物和可流动证券为2.8亿美元,较2022年12月31日的2.94亿美元有所下降 [43] Galafold业务表现 - 第三季度Galafold收入达1.007亿美元,同比增长19%,创历史新高 [19][20] - 前9个月Galafold收入同比增长17%,达到全年16%-18%的增长目标 [20][44] - Galafold在全球Fabry病可治疗患者中的市场份额达到60% [22] - Galafold在新诊断和既往治疗患者群体中的渗透率均有提升 [21][22] - Galafold患者依从性和依赖性持续保持在90%以上的高水平 [22] - 公司预计Galafold未来5年内有望达到10亿美元的年收入目标 [23][24] - 公司拥有54项橙皮书专利,包括10项成分专利,可提供到2030年代中期的知识产权保护 [27] Pombiliti和Opfolda业务表现 - 已在美国、英国和德国三大庞贝市场获批上市并开始商业化 [12][28][29] - 已完成临床试验和扩展获取计划患者向商业供应的转换,并开始接收新商业患者 [13][29][33][34] - 截至11月初,已有60多名患者开始接受商业产品治疗,还有多名患者已安排开始治疗 [13][31] - 已有部分患者从其他两种治疗药物(Myozyme和Nexviazyme)转换到Pombiliti和Opfolda [33][50][51] - 预计2023年全年Pombiliti和Opfolda收入将达到1000万美元,符合市场预期 [31] - 正在与主要欧洲市场进行价格和报销谈判,到年底将在12个以上国家提交报销申请 [32][35] 公司战略和发展方向 - 继续保持Galafold的双位数增长,2023年全年增长目标提高至16%-18% [16] - 成功推出Pombiliti和Opfolda,并实现向商业供应的顺利转换 [16] - 持续投资于下一代法布里和庞贝基因疗法以及法布里新型分子伴侣 [17] - 通过谨慎管理费用和投资,以及Galafold和Pombiliti/Opfolda的收入增长,实现第四季度非GAAP盈利 [15][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化进展感到非常满意 [9][10][15] - 认为Pombiliti和Opfolda有巨大的商业机会,能为法布里和庞贝病患者提供新的治疗选择 [28][35] - 对公司的财务状况和未来发展前景保持乐观,有信心实现第四季度的非GAAP盈利目标 [15][45] - 将继续专注于Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化,谨慎投资于管线项目 [17] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问Pombiliti和Opfolda的商业化进度和节奏,以及新患者和转换患者的占比情况 [49] **Bradley Campbell 回答** - 今年主要集中于转换临床试验和扩展获取计划的现有患者,但也已经看到部分新商业患者和从其他治疗药物转换的患者 [50][51] - 预计明年新商业患户和转换患者将占主要份额 [52] - 可能会出现一定的季节性波动,但公司将密切关注并提供更多信息 [52][53] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问公司2024年在其他市场的监管提交计划和收入贡献时间 [55] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** - 2024年将在其他主要市场进行监管提交,但这些新市场的收入贡献可能要到2025年才会体现 [57][60] - 公司将继续推进报销谈判,预计未来12个月内将在12个以上国家提交报销申请 [58][59] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问PRF(处方转介表)的具体含义,以及从Myozyme和Nexviazyme转换的患者情况 [62] **Mike Kaveney 和 Bradley Campbell 回答** - PRF是处方转介表,是患者开始商业治疗的必要步骤 [64][65] - 目前约有66%的临床试验患者已提交了PRF,公司正在推进报销审批 [64][65] - 从Myozyme和Nexviazyme转换的患者约各占一半,公司预计6-12个月内这些患者会考虑转换 [66][67]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other J ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达到94.5百万美元,同比增长17% [46] - 商品销售成本占净销售额的比例为9.6%,去年同期为10.2% [47] - 非GAAP经营费用从去年同期的119.2百万美元下降至84百万美元 [47][48] - 第二季度净亏损为43.2百万美元,去年同期为62.2百万美元 [50] - 2023年6月30日现金、现金等价物和有价证券为265.6百万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold收入在第二季度达到94.3百万美元,同比增长17% [20] - Galafold在全球范围内的市场份额达到60% [23] - 新患者加入Galafold的速度超过公司内部预期,公司将全年收入增长指引提高至14%-18% [21][22] - Galafold的患者依从性和依附率持续保持在90%以上 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场贡献了Galafold收入的39%,欧洲等海外市场贡献了61% [20] - 公司正在推进Galafold在新市场的准入和适应症扩展,如最近获得台湾和土耳其的报销 [26][27] - 公司预计未来5年内,Galafold的全球市场有望超过10亿美元 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在全力推进AT-GAA(Pombiliti和Opfolda)在欧洲、美国和英国的上市和商业化 [12][13][14][15] - AT-GAA在欧洲获批适应症为所有成人晚发型庞贝病患者,是目前唯一获批的双组分疗法 [36] - 公司正在积极推进AT-GAA在其他国家的准入和报销谈判 [41] - 公司认为AT-GAA相比现有疗法具有明显的临床优势,如在6分钟步行测试和肺活量方面的改善 [110][113] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲表现和Pombiliti/Opfolda的商业化前景感到非常乐观 [8][54] - 公司有信心在2023年下半年实现非GAAP盈利 [17] - 公司认为Galafold有望在未来5年内实现超10亿美元的年收入 [25] - 公司对Pombiliti/Opfolda在欧洲、美国和英国的上市和商业化前景充满信心 [14][16][42][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否满意,以及是否还需要进一步的现场检查 [58][59] **Bradley Campbell 回答** 公司对生产设施的检查结果感到满意,最近几周与FDA的沟通也增加,因此有信心在第三季度获得批准 [60] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问Galafold收入增长指引提高的主要驱动因素 [62][63] **Bradley Campbell 和 Sébastien Martel 回答** 增长主要来自于所有主要地区的新患者增加,包括美国、欧洲和日本,同时也有新市场准入的贡献 [63][64][65] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否还需要进一步现场检查 [67][68] **Bradley Campbell 回答** 公司认为不需要进一步的现场检查,已经与FDA加强沟通,有信心在第三季度获得批准 [69]

Galafold业务数据关键指标变化 - 2023年上半年Galafold收入为1.804亿美元，较上年同期增加2100万美元[87] - FDA已批准Galafold用于351种适用的GLA变体，欧盟和英国批准标签包含1384种适用突变，占法布里病患者总数的一半[89] - Galafold美国专利组合涵盖53项橙皮书列出的专利，其中37项至少保护到2038年[89] Pombiliti和Opfolda业务进展 - 2023年6月和8月，Pombiliti和Opfolda分别获欧盟委员会和英国药品和保健品监管局批准，美国监管审查仍在进行中[84][91][95] 公司现金状况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.656亿美元，当前现金状况足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[91] 净产品销售额关键指标变化 - 2023年第二季度与2022年同期相比，净产品销售额增加1380万美元，主要因美国、欧洲和日本市场持续增长[100] - 2023年上半年净产品销售额为1.80773亿美元，较2022年同期增加2132.7万美元，主要因美国、欧洲和日本市场增长，部分被410万美元的外汇不利影响抵消[104] 研发费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用减少4320万美元，主要因基因治疗组合战略优先级调整和庞贝病项目临床制造成本降低[101] - 2023年上半年研发费用为7664.8万美元，较2022年减少8318.8万美元，主要因基因治疗组合的战略优先级调整及庞贝病项目成本降低[104][106] 销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用增加1200万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[102] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1.3938亿美元，较2022年增加2788.5万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[104][106] 利息费用关键指标变化 - 2023年第二季度利息费用增加420万美元，因债务可变利率上升[103] - 2023年上半年利息费用为2433.6万美元，较2022年增加793.2万美元，因债务的可变利率上升[104][108] 其他（费用）收入关键指标变化 - 2023年第二季度其他（费用）收入差异为1820万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[103] - 2023年上半年其他（费用）收入为 - 1684万美元，较2022年减少2601万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[104][108] 商品销售成本关键指标变化 - 2023年上半年商品销售成本为1605.6万美元，占净产品销售额的8.9%，较2022年的9.9%下降1.0%，主要因无特许权使用费国家的销售比例增加[104][105] 资产减值损失关键指标变化 - 2023年上半年资产减值损失为113.4万美元，较2022年减少548.2万美元，主要与上一年基因治疗组合的战略优先级调整有关[104][107] 公司股票发行情况 - 截至2023年6月30日，公司通过ATM计划发行和销售股票，净收益为2660万美元，ATM计划下还有2.225亿美元的股票可供发行和销售[109] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动使用的净现金为3420万美元，投资活动提供的净现金为8630万美元，融资活动提供的净现金为1580万美元[111][112][114] 公司潜在付款情况 - 公司因收购Callidus、Celenex及与宾夕法尼亚大学的许可协议，可能需支付最高分别为1.3亿美元、3.05亿美元和8650万美元的里程碑付款和特许权使用费[118][119][120] 公司合作收益情况 - 公司与葛兰素史克合作，葛兰素史克获批后及基于销售的里程碑最高可获4000万美元，在美国以外八大主要市场可获中两位数分层特许权使用费[121] 公司会计政策情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司重大会计政策和估计无重大变化[122] 利率政策变化 - 金融行为监管局宣布2023年6月30日前逐步淘汰伦敦银行间同业拆借利率（LIBOR）[124] - 2023年5月公司对2026年到期的高级有担保定期贷款进行第二次修订，自2023年7月1日起，LIBOR被调整后的有担保隔夜融资利率（SOFR）取代，加0.26%的信用利差调整[124] 公司市场风险情况 - 截至2023年6月30日，除上述情况外，公司市场风险及管理自2022年12月31日以来无重大变化[125]

Amicus Therapeutics Inc. (NASDAQ:FOLD) Q1 2023 Earnings Conference Call May 10, 2023 8:30 AM ET Company Participants Bradley Campbell - President, Chief Executive Officer Sébastien Martel - Chief Business Officer Jeff Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Andrew Faughnan - Vice President, Investor Relations Conference Call Participants Malcolm Kuno - JP Morgan Ellie Merle - UBS Joseph Schwartz - SVB Securities Athena - Cowen Dae Gon Ha - Stifel Kristen Kluska - Cantor ...

公司概况 - 公司是一家全球专注于发现、开发和提供罕见疾病新药的生物技术公司[32] 财务状况 - 2023年第一季度，Galafold®收入为8627万美元，同比增长740万美元[34] - 公司现金、现金等价物和可市场化证券总额截至2023年3月31日为2.671亿美元[39] - 公司自2002年成立以来，由于大量的研发支出和建立商业组织的支出，一直处于亏损状态[45] - 公司通过股票发行、Galafold®收入、债务发行、合作和其他融资安排来资助运营[46] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.671亿美元[47] - 2023年第一季度，公司运营活动净现金流为负1,810万美元，主要由于净亏损和股票补偿等因素[47] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流为正3,630万美元，主要包括投资、销售和到期投资以及资本支出[47] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金流为负780万美元，主要反映了购买已获授予的限制性股票单位等因素[47] - 公司预计未来将继续承担重大成本，主要是由于研发支出，包括进行临床试验的费用[47] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[49] - 公司可能需要支付未来里程碑付款和版税，例如与Callidus、Celenex、Penn和GSK等合作伙伴的协议[51] 产品情况 - AT-GAA正在接受监管审查，已获得欧洲委员会批准用于晚发型庞贝病成年患者[37] 风险管理 - 公司的市场风险和管理方式在2022年12月31日的年度报告中有详细总结，至2023年3月31日，没有重大变化[52]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - 2022年全年非GAAP经营费用为4.132亿美元,2021年为4.069亿美元 [53] - 2022年全年净亏损为2.366亿美元,每股亏损0.82美元,2021年为2.505亿美元,每股亏损0.92美元 [54] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可流动证券为2.936亿美元,2021年12月31日为4.825亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - Galafold患者人数超过2000人,为法布里病患者的主要治疗方式 [9] - Galafold新患者增加、患者依从性和依附率超过90%,体现了强劲的需求 [10] - 公司预计2023年Galafold收入将实现12%-17%的固定汇率增长 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2022年Galafold在美国市场占收入的35%,其他国际市场占65% [24] - 公司预计未来Pompe病治疗市场中,美国占40%,欧洲占36%-37%,其他国家占23% [131] - 欧洲Pompe病患者数量超过1500人,美国约800人 [131] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进Galafold的全球扩张,并准备在2023年第三季度推出新的Pompe治疗药物AT-GAA [20][21][22] - AT-GAA已有195名患者参与临床试验和扩展获取计划,占全球Pompe病患者的5%以上 [15] - 公司有丰富的商业化经验,将利用Galafold团队成功推出AT-GAA [35][36] - 公司将继续投资于法布里病和Pompe病的下一代基因治疗药物 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲需求和持续增长感到非常满意 [9][10][26] - 公司对即将获批的AT-GAA在美国、欧洲和英国的推出充满信心 [12][13][16][21] - 公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利,这是一个重要里程碑 [18][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司对Lumizyme和Nexviazyme患者群体的了解情况 [135] **Jiazhen Zhao 回答** 公司无法具体区分Nexviazyme新患者中的新诊断患者和转换患者,但认为更多选择对整个Pompe病市场的发展是有利的 [136][137] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司实现2023年下半年非GAAP盈利的信心和持续性 [140] **Jiazhen Zhao 回答** 公司认为实现盈利是重要里程碑,未来会谨慎管理财务,同时也会适当投资早期研发项目 [141][142] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对WuXi制造厂FDA检查的具体安排和风险 [116] **Lei Chen 回答** 公司已进行过模拟检查,WuXi制造厂有良好的检查记录,公司会继续做好准备,预计不会出现重大问题 [117][118][119]

业绩总结 - 2022年Galafold的收入为3.29亿美元，同比增长16%[24] - 预计2023年Galafold的收入增长指导为12-17%[25] - 2022年Galafold的季度收入在第四季度达到8800万美元[14] - 2022年Galafold的运营增长为16%[18] - 2022年净亏损为2.37亿美元，净亏损每股为0.82美元[24] - 2022年总运营费用为5.03亿美元，较2021年的4.77亿美元有所增加[42] - 预计2023年非GAAP盈利将在下半年实现[39] 用户数据 - 目前在全球有超过200名患者参与AT-GAA的扩展研究和获取项目[23] - ERT经验患者在PROPEL研究中接受Cipaglucosidase alfa/miglustat治疗后，血清肌酸激酶（CK）水平持续下降[49] - ERT经验患者在OLE阶段的FVC稳定，而在PROPEL研究中接受安慰剂的患者在切换到Cipaglucosidase alfa/miglustat后，FVC下降的情况得以稳定[64] 新产品和新技术研发 - AT-GAA的市场潜力预计在15亿至20亿美元之间[3] - 预计2023年将获得FDA批准，计划在三大Pompe市场推出[31] - AT-GAA治疗在开放标签扩展研究中显示出持久效果，支持长期益处[34] - AT-GAA的Phase 3 PROPEL研究结果显示，Cipaglucosidase alfa/miglustat组在52周时的6分钟步行距离（6MWD）平均值为20.8米，较基线下降5.8%[49] 未来展望 - 预计2023年MHRA批准将于第三季度获得[31] - 预计2023年Galafold的季度销售将受到外汇波动的影响[45] - 预计2023年，汇率变动±5%可能导致全球报告收入变化1100万至1200万美元[54] - Amicus的非GAAP净收入预计将受益于AT-GAA的监管批准和Galafold的持续增长[52] 其他新策略和有价值的信息 - Amicus的药物管线专注于Fabry病和Pompe病，显示出对罕见病的持续承诺[56] - 预计Amicus的收入将受到外部市场因素的显著影响，尤其是在国际市场的销售[54] - Cipa/mig组的基线Hex4平均值为7.3 mmol/mol creatinine，而Alg/pla组为5.0 mmol/mol creatinine[66] - Cipa/mig组在104周时的CK水平为283.6 U/L，Alg/pla组为461.7 U/L[70]

公司产品 - 公司是一家全球专注于罕见疾病的生物技术公司，拥有包括Fabry病首个口服单药治疗和Pompe病的生物制剂在内的产品组合[304] - Galafold®（migalastat）是治疗Fabry病的首个和唯一获批准的口服精准医学，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准[304] - AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）是公司管道中的主要生物制剂项目，用于治疗Pompe病，FDA已授予其突破性疗法指定[304] 财务表现 - 2022年度净产品销售额较2021年度增加了2371.9万美元，主要受到美国、欧洲和日本市场持续增长的影响[310] - 研发支出增加460万美元，主要是由于人员股权补偿和Fabry病临床研究的增加[312] - 销售、一般和行政支出增加2033.1万美元，主要是由于对基因疗法组合的战略优先级提升，导致云计算成本和软件许可费用的冲销[312] 现金流和资金状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.936亿美元[322] - 2022年公司运营活动净现金流为负16.66亿美元，主要受到236.6亿美元的净亏损和39.9亿美元的经营资产和负债变动的影响[322] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，根据当前运营模式，公司认为目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[326] 风险管理 - 未来业绩可能受到各种假设的影响，包括历史波动率、预期寿命和无风险利率等[316] - 公司面临市场风险，主要是由于现金、现金等价物和可市场交易证券中利率的变化[330] - 公司暴露于外汇风险，主要是由于以美元以外的货币进行交易[331]