公司介绍 - 摩根士丹利生物技术分析师Max Skor主持Amicus Therapeutics公司会议 [1] - Amicus Therapeutics公司参会人员包括首席商务官Sébastien Martel和首席开发官Jeffrey Castelli [1] 会议安排 - 会议开场环节安排公司高层进行高层要点介绍 [2] - 会议为不熟悉Amicus Therapeutics公司的参会者提供公司概况介绍环节 [2]

Amicus Therapeutics (NasdaqGM:FOLD) FY Conference September 09, 2025 03:20 PM ET Company ParticipantsMaxwell Skor - VP - Biotech Equity ResearchSébastien Martel - Chief Business OfficerJeffrey Castelli - Chief Development OfficerMaxwell SkorI'm Max Score, a biotech analyst with Morgan Stanley. I'm happy to be hosting Amicus Therapeutics. With us today is Sebastian Martell, chief business officer Jeff Castelli, chief development officer. But before we dive in, I just want to note for important disclosures, p ...

核心观点 - 公司公布了Pombiliti® + Opfolda® (cipaglucosidase alfa-atga + miglustat) 在晚发型庞贝病成人患者中长达4年的开放标签扩展研究数据 数据显示对于酶替代疗法经验患者 其肌肉功能、肌肉力量和生物标志物的改善和/或稳定效果维持了208周 长期疗效数据进一步支持了该疗法的临床价值 [1][4][5][6] 长期疗效数据详情 - **研究设计**：数据来自PROPEL开放标签扩展研究 对82名在PROPEL研究中被随机分配至cipa+mig治疗组并进入OLE的患者进行分析 其中62名为ERT经验患者 20名为ERT初治患者 [2] - **患者基线**：ERT经验患者组的平均年龄为48.8岁 在PROPEL研究基线时 既往ERT治疗的中位持续时间为7.5年 [4] - **疗效结果**：在ERT经验患者组中 从PROPEL基线至第208周 肌肉功能、肌肉力量和生物标志物得到改善和/或维持 具体平均变化包括：预测6分钟步行距离百分比增加2.3% 下肢徒手肌力测试评分增加1.6分 步态-楼梯-高尔斯-椅子评分增加0.1分 PROMIS身体功能评分增加1.2分 血清肌酸激酶水平降低160.0 尿己糖四糖降低1.9 mmol/mol肌酐 [4][7] - **专家评价**：医学专家指出 疗效的持久性对于评估LOPD治疗影响至关重要 此次分析显示患者在接受治疗四年后 观察到的改善得以维持 [5] 安全性数据 - **安全性概况**：截至第208周 未发现新的安全性信号 41名患者出现治疗相关治疗期不良事件 导致4例cipa+mig治疗中止 2名患者出现严重的治疗相关TEAE 导致2例治疗中止 1名患者出现与研究治疗无关的TEAE并导致死亡 该患者在死亡前已退出研究 [4] 其他相关研究展示 - **公司其他研究**：在国际先天性代谢异常大会上 公司还展示了其他多项与Pombiliti + Opfolda相关的研究摘要 涉及酶稳定性比较、网络荟萃分析、日本和澳大利亚亚人群数据、日本扩大准入研究等 [7][8] - **外部研究**：会上也展示了一项非公司发起的真实世界研究摘要 评估了从α-葡萄糖苷酶转换至cipaglucosidase alfa联合miglustat对成人庞贝病患者疾病进展的影响 [8] PROPEL及OLE研究背景 - **PROPEL研究设计**：PROPEL是一项为期52周的双盲随机全球研究 旨在评估cipa+mig与比较剂的疗效、安全性和耐受性 共招募123名成人LOPD患者 按2:1随机分组 77%的患者入组前已接受alglucosidase alfa治疗至少2年 23%为ERT初治 [9][10] - **PROPEL主要结果**：研究在总体人群中未达到6分钟步行距离 superiority的主要终点统计学显著性 但在ERT经验患者亚组中 治疗52周后 cipa+mig组患者比比较剂组多步行估计17米 在用力肺活量方面 估计治疗差异为3.5% [11] - **OLE研究设计**：PROPEL开放标签扩展研究旨在评估cipa+mig在完成PROPEL研究的LOPD成人受试者中的长期安全性和疗效 118名患者进入OLE 其中81名继续cipa+mig治疗 37名从比较剂组转换至cipa+mig [12] 产品与疾病信息 - **产品机制**：Pombiliti + Opfolda是一种双组分疗法 包含cipaglucosidase alfa-atga和口服酶稳定剂miglustat [15] - **美国适应症**：适用于体重≥40公斤且当前酶替代疗法效果不佳的晚发型庞贝病成人患者 不适用于ERT初治患者 [3][16] - **疾病背景**：晚发型庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病 由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起 可导致进行性全身肌肉无力 [18] 公司信息 - 公司是一家专注于为罕见病患者发现、开发和提供高质量药物的全球性生物技术公司 [19]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计将在2025年下半年首次实现GAAP盈利 [6] - Galafold产品在第二季度全球销售额超过1.28亿美元，增长率在10%至15%的指导范围内 [4] - Pombility AppFolda产品在第二季度全球销售额为2600万美元，增长率在50%至65%的指导范围内 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold作为法布里病治疗药物，在全球可治疗患者市场中占有约70%的市场份额 [21] - 在美国、英国、德国等市场，Galafold约80%的需求来自新诊断的初治患者，而非转换治疗的患者 [22] - Pombility AppFolda（Pompe病治疗）所在的市场规模预计将从约15亿美元增长至20亿美元，公司目标是在每个进入的市场中获得约50%的份额 [57][58] - 对于Pompe病产品，公司预计其年增长率将保持在50%至65% [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为罕见病患者开发疗法，目前拥有两款商业化产品和一款在研产品 [3][5] - 公司战略包括利用在Galafold商业化中积累的优势，推动Pompe病产品的增长，并开发新授权的DMX200（用于FSGS） [61][62] - 在法布里病领域，公司通过真实世界证据和患者登记库持续证明Galafold的疗效，以巩固其标准治疗地位 [21] - 对于新项目DMX200，公司计划利用其在知识产权管理方面的经验（如Galafold）来拓展其在其他适应症的应用潜力 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为法布里病的诊断市场比最初想象的要大，目前全球有约18,000名确诊患者（其中12,000名已接受治疗，6,000名未治疗），并且新诊断的患者中可能适合Galafold治疗的比例（80%-90%）高于早期患者（30%-50%） [10][11][12][13] - 预计到2030年，法布里病的诊断患者数量可能达到25,000名，但全球可能还有约100,000名未确诊患者，技术进步（如低成本基因检测、AI机器学习）有望改善诊断率 [15][16][18][19] - 公司对DMX200的III期研究充满信心，因临床前和II期数据积极，FDA已同意将蛋白尿作为主要终点，且中期分析显示治疗组优于安慰剂组 [46][47][48] - 公司预计未来三年总收入将超过10亿美元，其中约60%来自Galafold，约40%来自Pompe病产品 [24][56] 其他重要信息 - 公司近期从Dimerix授权引进了DMX200，这是一种处于III期研发阶段的CCR2抑制剂，用于治疗FSGS（局灶节段性肾小球硬化），这是一种罕见肾脏疾病，目前尚无获批疗法 [5][32] - 公司正在与OM1等机器学习公司合作，利用算法改善法布里病等疾病的诊断，特别是在医疗资源不足的群体中 [18] - DMX200的III期研究目前已完成75%的患者入组，预计在2024年底前完成全部入组，最终分析结果预计在2027年公布 [52] 问答环节所有的提问和回答 问题: 法布里病市场的历史看法和当前演变 - 回顾2015/2016年法布里病市场，当时全球约10,000名确诊患者，其中约5,000名接受治疗，按平均净价20万美元计算，市场规模约10亿美元 公司最初预计Galafold可能占据约7亿美元市场份额 [7][8] - 目前法布里病治疗市场已显著扩大，接受治疗的患者数量翻倍至约12,000名，总确诊患者达18,000名（含6,000名未治疗） 新诊断患者中可能适合Galafold治疗的比例更高（约80%-90%） [10][11][12][13] 问题: 未来诊断技术的展望和影响 - 预计到2030年，法布里病诊断患者可能达25,000名，但全球估计有约100,000名未确诊患者 低成本基因检测、新生儿筛查、AI机器学习等技术有望显著改善诊断率，特别是在目前诊断不足的群体中（如非白人、低社会经济地位人群） [15][16][17][18][19] 问题: Galafold持续增长的主要驱动因素 - 驱动因素包括：产品的高依从性和 adherence 率（超过90%）、持续发布的真实世界证据证明其疗效、作为标准治疗的地位（70%全球市场份额），以及需求来源从转换治疗转向新诊断患者（在关键市场占80%） [20][21][22] 问题: 对未来总收入超过10亿美元的预测依据 - 预测基于Galafold持续中高个位数至低双位数的增长，以及Pompe病产品的快速扩张 预计Galafold贡献约60%，Pompe病产品贡献约40% [24][25][56] 问题: FSGS疾病背景和DMX200的机制 - FSGS是一种复杂的罕见肾脏疾病，估计美国至少有40,000名患者，目前无获批疗法 DMX200是一种独特的CCR2抑制剂，能降低MCP-1和蛋白尿，针对单核细胞驱动的炎症通路 其机制类比皮质类固醇，但旨在对类固醇无效的患者群体（约占三分之一）产生效果 [32][33][34][40][41] 问题: FSGS领域以往研发挑战和DMX200的差异化 - FSGS疾病具有异质性（遗传性、原发性、继发性），且发病机制涉及复杂的炎症级联反应，导致以往靶点选择困难 DMX200的独特之处在于其结合方式能有效降低MCP-1，不同于其他CCR2抑制剂 [35][36][39] 问题: DMX200临床试验设计和去风险因素 - III期研究设计去风险因素包括：FDA同意以2年蛋白尿作为批准终点、中期分析显示治疗组在蛋白尿指标上显著优于安慰剂组、积极的临床前和II期数据、研究已完成75%入组并预计2024年底完成 [46][47][48][52] 问题: DMX200的持久性证据和干预时机 - 长期持久性可参考皮质类固醇和ARBs在有效患者中显示的10年肾脏存活率（70%-80%） III期研究的2年蛋白尿数据将是关键证据，干预在疾病进程的不同阶段可能均有积极影响 [44][49][50] 问题: DMX200的近中期里程碑 - 近中期里程碑包括：Parasol工作组关于蛋白尿与GFR关联的新数据分享、研究在2024年底前完成入组、关注竞争对手Trevere的FDA咨询委员会结果以参考试验设计、可能与FDA讨论进行另一次中期分析 [52] 问题: DMX200成为重磅药物的潜力 - 基于美国约5,000-10,000名目标患者（对皮质类固醇无效的原发性FSGS）、标准孤儿药定价和渗透率，DMX200有潜力成为10亿美元级产品 公司还计划探索其他适应症，并解决知识产权问题以拓展机会 [53][54][55] 问题: Pompe病产品未来三年增长展望 - Pompe病全球治疗市场规模预计从约15亿美元增长至20亿美元 公司产品目前增长率为50%-65%，目标是在各市场获得约50%份额，预计三年内对总收入贡献显著 [57][58] 问题: 公司当前财务状况和重点 - 公司重点是在市场动荡后发挥自身优势：推动Galafold稳定增长、把握Pompe病产品增长动力、发展DMX200管线 财务状况改善，已为盈利做好准备，并计划逐步扩充管线 [60][61][62][63]

法院裁决核心内容 - 美国联邦巡回上诉法院全席审判裁定特朗普总统依据《国际紧急经济权力法》单方面对外国商品加征关税的行为违法 [1] - 法院确认《国际紧急经济权力法》未授予总统任何关税征收权限 该结论与新公民自由联盟法庭之友简报的论证一致 [1] - 裁决维持美国国际贸易法院的原判 认定该法规不授权总统采取广泛的紧急关税行动 [1][3] 法律依据分析 - 《国际紧急经济权力法》近50年历史中从未有总统试图依据该法规征收关税 [2] - 法规文本未出现"关税"、"关税义务"、"海关"、"税收"或"进口税"等相关术语 [3] - 法规缺乏授予总统超出明确列出权限的残余条款 [3] 案件后续进展 - 联邦巡回法院撤销了国际贸易法院关于阻止紧急关税实施的禁令 [3] - 案件发回国际贸易法院重审 需根据最高法院2025年6月特朗普诉CASA案判决决定全国范围禁令的适用性 [3] - 新公民自由联盟在德克萨斯西区联邦地区法院新提起的FIREDISC公司诉特朗普案继续挑战紧急关税合法性 [2] 专业法律观点 - 四位法官的协同意见认为《国际紧急经济权力法》完全不授权任何形式的关税征收 [4] - 连续多个法院裁决均认定未经国会批准的行政分支单边征税行为违法 [4] - 鉴于涉及国家数量众多 本案需要适用"普遍性"禁令 [4]

公司动态 - 公司管理层将参加2025年9月3日在纽约举行的Cantor全球医疗健康会议 演讲时间为东部时间上午10:20 [1][4] - 公司管理层将参加2025年9月9日在纽约举行的摩根士丹利第23届全球医疗健康年会 演讲时间为东部时间下午3:20 [1][4] - 所有演讲将通过公司官网投资者关系板块进行在线音频直播 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于罕见疾病治疗的全球性生物技术企业 致力于发现、开发和提供高质量创新药物 [3] - 公司拥有前沿的、具有首创或最佳潜力药物的研发管线 [3] - 公司股票在纳斯达克交易所上市 交易代码为FOLD [1][3]

法律诉讼与宗教豁免 - 美国医师与外科医生协会向第九巡回上诉法院提交法庭之友简报 旨在恢复加利福尼亚州疫苗接种的宗教豁免[1] - 加利福尼亚州自2016年通过SB 277法案后 取消了针对10种疫苗的长期宗教豁免 并进一步否决个人信仰豁免[1] - 宗教豁免在加利福尼亚州及几乎所有其他州存在数十年 目前缺乏取消该宗教自由的合理依据[2] 社会影响与教育准入 - 加利福尼亚居民因宗教原因拒绝接种疫苗而被禁止进入公立及私立学校[2] - 永久性完全排除儿童受教育机会的处罚措施 远超1905年雅各布森诉马萨诸塞州案中5美元（经通胀调整后为182.65美元）的小额罚款[3][4] - 教育准入限制可能影响未来职业发展机会[4] 宗教信仰与疫苗成分冲突 - 所有主要宗教均对某些疫苗成分存在信仰冲突 包括基督教、犹太教、伊斯兰教、印度教和佛教[4] - 犹太教和伊斯兰教禁止食用猪肉 而猪源明胶被广泛用作活病毒疫苗的稳定剂[5] - 包括罗马天主教在内的许多基督教派反对使用来源于流产胎儿组织的疫苗[5]

公司业绩展望 - Amicus Therapeutics (FOLD) 的盈利前景显著改善 成为投资者关注的潜在选择 [1] - 分析师持续上调公司盈利预期 近期股价强势表现可能延续 [1] - 当前季度每股收益预期为0.12美元 同比增长20% [5] - 当前年度每股收益预期为0.31美元 同比增长29.2% [6] 盈利预期修正 - 过去30天内当前季度共识预期上调15% 仅见正面修正无负面调整 [5] - 当前年度共识预期在过去一个月内上调33.33% 同样仅见正面修正 [6][7] - 盈利预期修正趋势与股价短期走势存在强相关性 实证研究支持该结论 [2] 评级与市场表现 - 公司获得Zacks Rank 2(买入)评级 该评级体系基于盈利预期修正动能 [8] - Zacks Rank 1(强力买入)股票自2008年以来年均回报率达+25% [3] - 过去四周公司股价已上涨12.9% 反映市场对其修正趋势的认可 [9] 投资建议 - 盈利增长预期可能继续推动股价上行 建议投资者考虑纳入投资组合 [9] - 覆盖分析师对上调预期形成强烈共识 显示基本面持续向好 [3]

股价表现与分析师目标价 - 过去四周股价上涨12.9%至6.83美元 但华尔街分析师平均目标价16.27美元显示仍有138.2%上行空间[1] - 11个短期目标价区间为9-22美元 最低预估涨幅31.8% 最高预估涨幅222.1% 标准差3.85美元反映预估离散程度[2] - 分析师目标价存在系统性高估倾向 因业务关系可能人为抬高目标价 投资者不应单独依赖该指标决策[3][7][8] 盈利预测修正与评级 - 分析师持续上调盈利预期 Zacks共识预期显示当前年度EPS预估近30天调升33.3% 且无负面修正[11][12] - 公司获Zacks评级第2级（买入） 位列4000多只股票前20% 该评级基于盈利预估相关四项因素且经过外部审计验证[13] - 盈利预估修正趋势与短期股价走势存在强相关性 尽管不能精确测算涨幅 但能有效预示上行方向[4][14] 分析方法论与评估框架 - 目标价标准差较低表明分析师对股价变动方向和幅度高度共识 可作为基本面驱动因素研究的起点[9] - 实证研究显示目标价常误导投资者 实际很少准确指示股价走向 需保持高度怀疑态度[7][10] - 分析师虽具备公司基本面深度知识 但需结合盈利修正趋势等多重指标综合判断 而非单一依赖价格目标[4][11][14]

公司业绩 - 公司2025年第二季度GAAP收入达1.547亿美元，同比增长22.1%，超出分析师预期的1.467亿美元 [1][2] - 非GAAP每股收益为0.01美元，远超预期的-0.12美元，但同比下滑83.3% [1][2] - 核心产品Galafold收入1.289亿美元，同比增长16.3%，Pombiliti + Opfolda收入2580万美元，同比大增62.8% [2][5][6] 产品表现 - Galafold在40多个国家获批，收入增长动力来自新患者增加、成熟市场高渗透率和患者依从性 [5] - Pombiliti + Opfolda在日本获批用于成人晚发型庞贝病，并在5个新市场推出，但英国返利率从15%升至22%影响盈利 [6] - 公司下调Pombiliti + Opfolda全年增长预期至50-65%，因患者启动延迟和英国返利政策变化 [6] 研发与管线 - 公司以3000万美元预付款获得DMX-200美国权益，该药物针对罕见肾病FSGS，目前处于III期临床试验阶段 [7] - 非GAAP运营支出增至1.278亿美元，同比上升55.7%，主要因DMX-200授权费和研发投入增加 [2][8] 财务展望 - 维持2025年收入增长15-22%的预期，Galafold和Pombiliti + Opfolda分别预计增长10-15%和50-65% [9] - 目标毛利率维持在中高80%区间，并重申2025年下半年实现GAAP净利润为正的目标 [9] - 截至季度末现金及等价物为2.31亿美元，资产负债表保持稳健 [8] 战略重点 - 公司专注于扩大患者可及性、新市场准入和管线拓展，利用知识产权保护商业优势 [4] - 未来需关注Pombiliti + Opfolda新市场启动进度、运营支出趋势以及支付方政策变化对定价的影响 [10]