财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - 2022年全年非GAAP经营费用为4.132亿美元,2021年为4.069亿美元 [53] - 2022年全年净亏损为2.366亿美元,每股亏损0.82美元,2021年为2.505亿美元,每股亏损0.92美元 [54] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可流动证券为2.936亿美元,2021年12月31日为4.825亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - Galafold患者人数超过2000人,为法布里病患者的主要治疗方式 [9] - Galafold新患者增加、患者依从性和依附率超过90%,体现了强劲的需求 [10] - 公司预计2023年Galafold收入将实现12%-17%的固定汇率增长 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2022年Galafold在美国市场占收入的35%,其他国际市场占65% [24] - 公司预计未来Pompe病治疗市场中,美国占40%,欧洲占36%-37%,其他国家占23% [131] - 欧洲Pompe病患者数量超过1500人,美国约800人 [131] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进Galafold的全球扩张,并准备在2023年第三季度推出新的Pompe治疗药物AT-GAA [20][21][22] - AT-GAA已有195名患者参与临床试验和扩展获取计划,占全球Pompe病患者的5%以上 [15] - 公司有丰富的商业化经验,将利用Galafold团队成功推出AT-GAA [35][36] - 公司将继续投资于法布里病和Pompe病的下一代基因治疗药物 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲需求和持续增长感到非常满意 [9][10][26] - 公司对即将获批的AT-GAA在美国、欧洲和英国的推出充满信心 [12][13][16][21] - 公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利,这是一个重要里程碑 [18][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司对Lumizyme和Nexviazyme患者群体的了解情况 [135] **Jiazhen Zhao 回答** 公司无法具体区分Nexviazyme新患者中的新诊断患者和转换患者,但认为更多选择对整个Pompe病市场的发展是有利的 [136][137] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司实现2023年下半年非GAAP盈利的信心和持续性 [140] **Jiazhen Zhao 回答** 公司认为实现盈利是重要里程碑,未来会谨慎管理财务,同时也会适当投资早期研发项目 [141][142] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对WuXi制造厂FDA检查的具体安排和风险 [116] **Lei Chen 回答** 公司已进行过模拟检查,WuXi制造厂有良好的检查记录,公司会继续做好准备,预计不会出现重大问题 [117][118][119]

业绩总结 - 2022年Galafold的收入为3.29亿美元，同比增长16%[24] - 预计2023年Galafold的收入增长指导为12-17%[25] - 2022年Galafold的季度收入在第四季度达到8800万美元[14] - 2022年Galafold的运营增长为16%[18] - 2022年净亏损为2.37亿美元，净亏损每股为0.82美元[24] - 2022年总运营费用为5.03亿美元，较2021年的4.77亿美元有所增加[42] - 预计2023年非GAAP盈利将在下半年实现[39] 用户数据 - 目前在全球有超过200名患者参与AT-GAA的扩展研究和获取项目[23] - ERT经验患者在PROPEL研究中接受Cipaglucosidase alfa/miglustat治疗后，血清肌酸激酶（CK）水平持续下降[49] - ERT经验患者在OLE阶段的FVC稳定，而在PROPEL研究中接受安慰剂的患者在切换到Cipaglucosidase alfa/miglustat后，FVC下降的情况得以稳定[64] 新产品和新技术研发 - AT-GAA的市场潜力预计在15亿至20亿美元之间[3] - 预计2023年将获得FDA批准，计划在三大Pompe市场推出[31] - AT-GAA治疗在开放标签扩展研究中显示出持久效果，支持长期益处[34] - AT-GAA的Phase 3 PROPEL研究结果显示，Cipaglucosidase alfa/miglustat组在52周时的6分钟步行距离（6MWD）平均值为20.8米，较基线下降5.8%[49] 未来展望 - 预计2023年MHRA批准将于第三季度获得[31] - 预计2023年Galafold的季度销售将受到外汇波动的影响[45] - 预计2023年，汇率变动±5%可能导致全球报告收入变化1100万至1200万美元[54] - Amicus的非GAAP净收入预计将受益于AT-GAA的监管批准和Galafold的持续增长[52] 其他新策略和有价值的信息 - Amicus的药物管线专注于Fabry病和Pompe病，显示出对罕见病的持续承诺[56] - 预计Amicus的收入将受到外部市场因素的显著影响，尤其是在国际市场的销售[54] - Cipa/mig组的基线Hex4平均值为7.3 mmol/mol creatinine，而Alg/pla组为5.0 mmol/mol creatinine[66] - Cipa/mig组在104周时的CK水平为283.6 U/L，Alg/pla组为461.7 U/L[70]

公司产品 - 公司是一家全球专注于罕见疾病的生物技术公司，拥有包括Fabry病首个口服单药治疗和Pompe病的生物制剂在内的产品组合[304] - Galafold®（migalastat）是治疗Fabry病的首个和唯一获批准的口服精准医学，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准[304] - AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）是公司管道中的主要生物制剂项目，用于治疗Pompe病，FDA已授予其突破性疗法指定[304] 财务表现 - 2022年度净产品销售额较2021年度增加了2371.9万美元，主要受到美国、欧洲和日本市场持续增长的影响[310] - 研发支出增加460万美元，主要是由于人员股权补偿和Fabry病临床研究的增加[312] - 销售、一般和行政支出增加2033.1万美元，主要是由于对基因疗法组合的战略优先级提升，导致云计算成本和软件许可费用的冲销[312] 现金流和资金状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.936亿美元[322] - 2022年公司运营活动净现金流为负16.66亿美元，主要受到236.6亿美元的净亏损和39.9亿美元的经营资产和负债变动的影响[322] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，根据当前运营模式，公司认为目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[326] 风险管理 - 未来业绩可能受到各种假设的影响，包括历史波动率、预期寿命和无风险利率等[316] - 公司面临市场风险，主要是由于现金、现金等价物和可市场交易证券中利率的变化[330] - 公司暴露于外汇风险，主要是由于以美元以外的货币进行交易[331]

Amicus Therapeutics Inc. (NASDAQ:FOLD) Q3 2022 Earnings Conference Call November 7, 2022 8:30 AM ET Company Participants Bradley Campbell - President, Chief Executive Officer Sébastien Martel - Chief Business Officer Jeff Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Andrew Faughnan - Executive Director, Investor Relations Conference Call Participants Ritu Baral - Cowen Anupam Rama - JP Morgan Joseph Schwartz - SVB Securities Tazeen Ahmad - Bank of America Sarah - UBS Dae Gon ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other J ...

Amicus Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FOLD) Q2 2022 Earnings Conference Call August 4, 2022 8:30 AM ET Company Participants Andrew Faughnan - Senior Director, IR Bradley Campbell - CEO, President & Director Sebastien Martel - Chief Business Officer Jeffrey Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - CFO Conference Call Participants Anupam Rama - JPMorgan Chase & Co. Ritu Baral - Cowen and Company Joseph Schwartz - SVB Securities Dae Gon Ha - Stifel Zhiqiang Shu - Berenberg Ellie Merle - UBS Operator Goo ...

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UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Jurisdiction of (I.R.S. Em ...

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