财务数据和关键指标变化 - 2024年全年实现总收入5.28亿美元，较2023年同期增长32%，按固定汇率计算增长33%，高于最新指引的30% - 32% [10][63] - 2024年全球总收入地理分布为美国以外地区3.22亿美元，占比61%，美国国内2.06亿美元，占比39% [64] - 2024年全年商品销售成本占净销售额的比例为10%，高于上一年的9.3% [64] - 2024年GAAP总运营费用增至4.5亿美元，较2023年的4.39亿美元增加3%；非GAAP总运营费用增至3.48亿美元，较上一年的3.42亿美元增加2% [64] - 2024年GAAP净亏损降至5600万美元，合每股0.18美元，2023年净亏损为1.52亿美元，合每股0.51美元；2024年非GAAP净收入为7400万美元，合每股盈利0.24美元，2023年非GAAP净亏损为3900万美元，合每股亏损0.13美元 [65] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.5亿美元，2023年12月31日为2.86亿美元 [66] - 重申2025年全年财务指引，总收入增长17% - 24%，Galafold收入增长10% - 15%，Pombiliti和Opfolda收入增长65% - 85%，均按固定汇率计算 [66] - 预计2025年Galafold季度增长呈非线性，第一季度预计占全年销售额的22% [67] - 预计2025年毛利率在85%左右，2024年全年总毛利率约为90% [67][69] - 引入2025年非GAAP运营费用指引为3.5亿 - 3.7亿美元，预计下半年GAAP净利润为正 [68] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold - 2024年全年Galafold收入为4.58亿美元，同比增长18%，按固定汇率计算增长19%，高于最新指引的16% - 18% [10][11][25] - 2024年底，有超过2700名法布里病患者使用Galafold [10] - 2024年，Galafold新患者需求增长率为上市以来最高，美国市场新增患者数量为上市以来最多 [26][27] - 2024年，Galafold在全球可治疗的法布里病患者市场份额超过65% [25] - 预计2025年Galafold收入按固定汇率计算增长10% - 15% [14][22][29] Pombiliti和Opfolda - 2024年全年Pombiliti和Opfolda全球收入超过7000万美元，符合最新指引 [16][40] - 2024年底，有220名晚发型庞贝病患者接受或计划接受商业产品治疗，第四季度新增25份处方 [16][43] - 2024年，Pombiliti和Opfolda收入地理分布为美国以外地区占57%，美国国内占43%，预计2025年将接近50/50 [41] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda收入按固定汇率计算增长65% - 85% [19][22][47] 各个市场数据和关键指标变化 法布里病市场 - 2016年Galafold上市时，全球约有1万名被诊断的法布里病患者，其中约5000人接受治疗，5000人未接受治疗；到2024年，全球被诊断的法布里病患者增至1.8万人，接受治疗的患者超过1.2万人，未接受治疗的患者增至6000人 [12][13] 庞贝病市场 - 荷兰是庞贝病的重要市场，预计有125名成年晚发型庞贝病患者接受治疗 [91] - 公司计划2025年在多达10个新国家推出Pombiliti和Opfolda，这些市场总共约有650名18岁及以上的晚发型庞贝病患者 [54][89] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年战略重点是实现总收入按固定汇率计算增长17% - 24%，其中Galafold收入增长10% - 15%，Pombiliti和Opfolda收入增长65% - 85% [22] - 继续推进正在进行的研究，扩大产品标签，加强在法布里病和庞贝病领域的科学领导地位 [23] - 预计2025年下半年实现GAAP净利润为正 [23] - 公司认为自身是生物技术行业独特的公司，拥有可杠杆化的全球罕见病能力，有望成为领先的罕见病生物技术公司 [8][9][73] - 公司关注通过研发实现未来增长，一方面利用全球商业和后期开发基础设施引入额外资产，另一方面推进内部早期发现工作，重点在法布里病和庞贝病领域 [130][131][132] - 公司在商业执行方面表现出色，Galafold和Pombiliti及Opfolda两款产品在市场上取得良好成绩，面临一定竞争，但公司对产品前景充满信心 [10][15][152] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司卓越的一年，全球业务超出预期，为未来可持续增长奠定坚实基础 [8] - 公司有信心实现成为领先罕见病生物技术公司的愿景，为患者提供优质药物，为股东创造价值 [9] - Galafold有望在生命周期结束前产品销售额超过10亿美元，Pombiliti和Opfolda有望成为晚发型庞贝病的新标准治疗方案，公司预计2028年总销售额超过10亿美元 [14][19][20] - 公司认为法布里病和庞贝病市场仍有增长空间，通过扩大市场覆盖、增加患者数量和提高市场份额等方式，有望实现持续增长 [11][14][19] 其他重要信息 - 公司与Teva就IP诉讼达成和解，允许Teva在2037年1月推出Galafold仿制药，这是确保公司长期支持法布里病社区的重要里程碑 [13] - 公司与机器学习AI诊断公司OM1合作，在宾夕法尼亚大学对超过50万份医疗记录进行试点，已确定100名疑似未诊断法布里病的患者，并为其提供诊断检查和基因检测 [35] - 公司与英国NHS合作开展试点项目，评估罕见病诊断差异，发现英国85%的法布里病患者来自最高社会经济阶层 [36] - 公司正在进行Pombiliti和Opfolda的多项临床研究，包括针对儿童晚发型庞贝病的ZIP研究和针对婴儿型庞贝病的Rossella研究，以支持产品标签扩展 [56] - 公司在世界会议上展示了大量关于法布里病和庞贝病的研究成果，包括Galafold的真实世界证据和Pombiliti及Opfolda的临床数据，受到积极反馈 [58][60][61] - 公司预计2025年Pombiliti和Opfolda的商品销售成本将是混合年，上半年将处理之前已计入费用的库存 [69] - 公司约60%的销售额来自美国以外地区，面临显著的外汇风险，美元汇率变动±1%可能导致2025年总报告收入变动约400万美元 [70][71] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Pombiliti和Opfolda在切换患者群体中，医生通常让患者使用前代药物多长时间才切换 - 部分医生希望看到患者切换后一到两年的治疗效果，但当患者病情恶化时，医生会更快考虑切换；美国约40%切换到Nexviazym的患者将进入两年治疗期，这是重要的切换时机 [76][79][81] 问题2：荷兰庞贝病患者数量、开始给药和确认收入的时间，以及Pombiliti和Opfolda在各国的收入时间和季度节奏 - 荷兰预计有125名成年晚发型庞贝病患者接受治疗，预计在第一季度末或第二季度初开始有患者使用Pombiliti和Opfolda；公司计划2025年在多达10个新国家推出该产品，其中5个国家预计在上半年逐步增加销售额，另外5个国家可能在下半年推出，日本预计在第四季度推出，加拿大和澳大利亚虽在2025年获得监管批准，但实际推出时间可能在2026年 [83][84][93] 问题3：外汇情况及公司是否有对冲计划，历史对冲效果如何 - 公司未进行外汇对冲，因难以预测外汇走势；公司约60%的收入来自美国以外地区，面临外汇风险，美元汇率变动±1%可能导致2025年总报告收入变动约400万美元 [97][99][100] 问题4：Pombiliti和Opfolda建立第二来源制造的进展，以及从中国进口该产品的关税风险 - 公司与WuXi在爱尔兰邓多克的第二制造基地进展顺利，已成功完成PPQ批次和欧洲检查，预计欧洲供应链在今年下半年引入商业产品，美国在明年引入；今年和明年关税风险较小，所有指引已考虑关税因素 [105][106][107] 问题5：接受Pombiliti和Opfolda治疗的患者，医生是否希望患者长期使用该药物 - 患者对Pombiliti和Opfolda的依从性超过90%；临床试验数据显示，患者使用该药物多年后，多项指标的改善效果持续存在，且部分患者切换后可恢复部分功能 [113][114][116] 问题6：2025年上半年欧盟国家上线时，预计有多少EAP患者过渡到商业治疗 - 公司计划在10个国家推出产品，预计约30名参与临床研究的晚发型患者将在年内转为商业治疗；儿科患者情况将在研究完成和标签扩展时提供更多信息 [122][124][125] 问题7：公司在实现商业执行和盈利的同时，研发方面的未来增长战略 - 公司将利用全球商业和后期开发基础设施引入额外资产，推进内部早期发现工作，重点在法布里病和庞贝病领域，未来12 - 24个月有望推进相关技术，以成为领先的罕见病生物技术公司 [128][130][132] 问题8：推出OM1等AI技术的监管或后勤负担 - 推出该技术需证明其有效性，依赖电子健康记录系统，且需与医生合作；公司希望通过与宾夕法尼亚大学和OM1的项目证明其价值，并将类似工作推广到其他市场 [134][135][138] 问题9：与OM1和宾夕法尼亚大学的AI合作中，高潜力患者是否已被医生诊断，测试阶段完成后是否会提供正式更新 - 已确定高风险未诊断法布里病患者，医生正在联系这些患者进行确认测试；公司希望在下半年分享研究结果 [144][145][146] 问题10：Pombiliti和Opfolda的商业竞争动态、晚发型庞贝病标签扩展和婴儿型庞贝病研究的进展和时间，以及业务发展候选技术或特征 - 公司注意到赛诺菲在世界大会上的参与度略有下降，公司产品受到医生积极反馈；晚发型庞贝病青少年患者组已完成入组，预计今年提交FDA申请，明年获得正式标签，1 - 12岁患者组正在入组，预计后年获得标签；婴儿型庞贝病研究正在入组，预计明年年底完成，后续进行治疗和标签申请；公司关注相邻领域的后期资产、近商业或近期推出的机会，主要通过授权引进 [149][150][164]

文章核心观点 文章围绕Amicus Therapeutics和EyePoint Pharmaceuticals两家公司的季度财报情况展开，分析了它们的盈利、营收表现及未来展望，同时提及所在行业对股价的影响 [1][9] Amicus Therapeutics公司情况 盈利情况 - 本季度每股收益0.09美元，未达Zacks共识预期的0.10美元，去年同期每股亏损0.11美元，此次财报盈利意外为 - 10% [1] - 上一季度预期每股收益0.08美元，实际为0.10美元，盈利意外为25% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] 营收情况 - 截至2024年12月季度营收1.4971亿美元，未达Zacks共识预期0.13%，去年同期营收1.1508亿美元 [2] - 过去四个季度，公司两次超出共识营收预期 [2] 股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约3.7%，而标准普尔500指数上涨4% [3] 未来展望 - 股价短期走势取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利展望可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank工具追踪 [5] - 财报发布前，盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股价与市场表现一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为0.07美元，营收1.4125亿美元，本财年共识每股收益预期为0.43美元，营收6.3894亿美元 [7] EyePoint Pharmaceuticals公司情况 盈利预期 - 预计即将发布的截至2024年12月季度财报每股亏损0.43美元，同比变化 - 30.3% [9] - 过去30天，该季度共识每股收益预期下调2.5% [9] 营收预期 - 预计营收1468万美元，较去年同期增长4.6% [10] 行业情况 - 公司所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前28%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8]

文章核心观点 - 公司2024年营收表现出色，同比增长33%，预计2025年营收继续增长17 - 24%，并在2025年下半年实现GAAP净利润转正，未来有望凭借产品组合和业务能力持续提升盈利能力 [1][3][7] 公司概况 - 公司是专注于为罕见病患者研发和商业化新药的全球生物技术公司 [2] 2024年财务亮点 - 全年总营收5.283亿美元，按固定汇率计算运营增长33%，货币影响110万美元或1%；第四季度总营收1.497亿美元，报告和固定汇率下均增长30% [4] - Galafold全年净产品销售额4.581亿美元，同比增长18%（固定汇率下19%），第四季度为1.275亿美元；年末约2730名法布里病患者使用该药物 [5] - Pombiliti + Opfolda全年净产品销售额7020万美元，第四季度为2220万美元；在美国、德国等国成功商业推出后，年末约220名患者接受治疗或安排用药 [5] - 全年GAAP总运营费用4.505亿美元，较2023年增长2.6%；非GAAP总运营费用3.478亿美元，增长1.8% [12] - 全年GAAP净亏损5610万美元，较2023年减少；第四季度GAAP净利润1470万美元，2023年同期为净亏损 [12] - 全年非GAAP净收入7390万美元，2023年为净亏损；第四季度非GAAP净收入2920万美元，高于2023年 [12] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.499亿美元 [12] 2025年财务指引 - 总营收增长17% - 24%（固定汇率） [7] - Galafold营收增长10% - 15%（固定汇率） [7] - Pombiliti + Opfolda营收增长65% - 85%（固定汇率） [7] - 毛利率达80%中段 [7] - 非GAAP运营费用3.5 - 3.7亿美元 [7] - 预计下半年实现GAAP净利润转正 [7] 产品进展 - Pombiliti + Opfolda在意大利、瑞典等国达成定价和报销协议，预计2025年上半年这些国家的首批商业患者开始治疗；在澳大利亚获监管批准，预计2025年在加拿大和日本有新监管决定及更多报销协议 [5] 会议安排 - 公司将于2025年2月19日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务结果和公司最新情况 [10] 产品信息 - Galafold是治疗法布里病的口服药物，在全球40多个国家获批 [12][13] - Pombiliti + Opfolda是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法 [16][17] 财务报表 综合运营报表 - 2024年净产品销售额5.283亿美元，2023年为3.994亿美元 [24] - 2024年总运营费用4.505亿美元，2023年为4.392亿美元 [24] - 2024年净亏损5610万美元，2023年为1.516亿美元 [24] 综合资产负债表 - 2024年总资产7.85亿美元，2023年为7.779亿美元 [26] - 2024年总负债5.91亿美元，2023年为6.177亿美元 [26] - 2024年股东权益1.94亿美元，2023年为1.602亿美元 [26] 非GAAP财务指标调整表 - 2024年非GAAP总运营费用调整为1.026亿美元，2023年为9767万美元 [28] - 2024年非GAAP总运营费用3.478亿美元，2023年为3.416亿美元 [28] 非GAAP财务指标对账表 - 2024年第四季度非GAAP净收入2920万美元，2023年为255万美元 [29] - 2024年全年非GAAP净收入7390万美元，2023年为净亏损3850万美元 [29]

文章核心观点 公司2024年营收表现出色同比增长33%，凭借产品组合和全球罕见病业务能力有望在2025年及未来实现持续营收增长和盈利能力提升 ，并给出2025年财务指引 [1][3][7] 公司概况 - 公司是专注于为罕见病患者研发和商业化新药的全球生物技术公司 [2] 2024年财务亮点 - 全年总营收5.283亿美元，按固定汇率计算运营增长33%，货币影响110万美元或1%；第四季度总营收1.497亿美元，报告和固定汇率下均增长30% [4] - Galafold全年净产品销售额4.581亿美元，同比增长18%（固定汇率下19%），第四季度为1.275亿美元；年末约2730名法布里病患者使用该药物 [5] - Pombiliti + Opfolda全年净产品销售额7020万美元，第四季度为2220万美元；年末约220名患者接受或计划接受该产品治疗 [5] - 全年GAAP总运营费用4.505亿美元，较2023年的4.392亿美元增长2.6%；非GAAP总运营费用3.478亿美元，较2023年的3.416亿美元增长1.8% [5][6] - GAAP全年净亏损5610万美元（每股0.18美元），较2023年的1.516亿美元（每股0.51美元）有所减少；第四季度GAAP净收入1470万美元（每股0.05美元），而2023年第四季度净亏损3380万美元（每股0.11美元） [13] - 非GAAP全年净收入7390万美元（每股0.24美元），2023年为净亏损3850万美元（每股0.13美元）；第四季度非GAAP净收入2920万美元（每股0.10美元），2023年第四季度为260万美元（每股0.01美元） [13] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.499亿美元，9月30日为2.498亿美元，2023年12月31日为2.862亿美元 [13] 2025年财务指引 - 总营收增长17% - 24% [7] - Galafold营收增长10% - 15% [7] - Pombiliti + Opfolda增长65% - 85% [7] - 毛利率达80%中段 [7] - 非GAAP运营费用3.5亿 - 3.7亿美元 [7] - 预计2025年下半年实现GAAP净收入为正 [7] 产品进展 - Pombiliti + Opfolda在美国、德国、奥地利、西班牙和英国成功商业推出，2024年末约220名患者接受或计划接受治疗；2024年末和2025年初在意大利、瑞典、瑞士、捷克共和国和荷兰达成定价和报销协议，预计这些国家首批商业患者2025年上半年开始治疗；在澳大利亚获监管批准，预计2025年在加拿大和日本有新监管决定及全年达成更多报销协议 [5] 产品信息 Galafold - 是治疗法布里病的口服药物，全球约35 - 50%法布里病患者可能有适用的GLA变异体，在超40个国家获批 [12] - 美国获批用于治疗确诊法布里病且有适用GLA变异体的成人，基于加速批准，持续批准可能取决于确证性试验临床获益验证 [14] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热；孕妇使用临床数据不足，不推荐严重肾功能损害或终末期肾病需透析患者使用，儿科患者安全性和有效性未确立 [15] Pombiliti + Opfolda - 是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法 [16] - 美国获批用于治疗体重≥40 kg、当前酶替代疗法效果不佳的成年晚发型庞贝病患者 [17] - 有超敏反应（包括过敏反应）、输液相关反应、易感患者急性心肺衰竭风险，妊娠禁用，可能导致胚胎 - 胎儿伤害；常见不良反应包括头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热 [18] 会议安排 - 公司于2025年2月19日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务结果和公司最新情况 [10] 财务报表 综合运营报表 - 展示2022 - 2024年净产品销售、成本、毛利、运营费用、其他收支、所得税和净亏损等情况 [24] 综合资产负债表 - 展示2023 - 2024年资产、负债和股东权益情况 [26][27] 非GAAP财务指标调节表 - 展示2022 - 2024年GAAP和非GAAP运营费用调节情况 [29][30] - 展示2023 - 2024年季度和年度GAAP和非GAAP净收入（亏损）调节情况 [31]

文章核心观点 - 库恩律师事务所正在调查艾美克斯治疗公司某些高管和董事是否对股东违反信托义务，涉及潜在的自利交易，股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 调查相关 - 库恩律师事务所是一家股东诉讼律师事务所，正在调查艾美克斯治疗公司某些高管和董事是否对股东违反信托义务，调查涉及潜在的自利交易 [1] 股东权益 - 股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 股东联系 - 长期持有艾美克斯治疗公司股票的股东可通过指定邮箱、电话联系贾斯汀·库恩律师，咨询和案件免费且无义务，库恩律师事务所支付所有案件费用，不向投资者客户收费，股东应立即联系该事务所，因其权利执行时间可能有限 [2] 参与意义 - 作为股东，参与调查有助于维护金融市场的诚信和公平 [3]

文章核心观点 - 华尔街分析师对Amicus Therapeutics季度财报进行预测，同时指出盈利预测修正对股价的影响，并给出公司部分关键指标预测及近期表现 [1][3][5] 盈利预测 - 分析师预计公司即将发布的季度每股收益为0.10美元，同比增长190.9% [1] - 过去30天该季度的共识每股收益估计向下修正了80% [2] 营收预测 - 预计营收达1.4953亿美元，较去年同期增长29.9% [1] - 预计“Net Product Revenues - Galafold”达1.4098亿美元，同比变化+32.3% [5] - 预计“Geographic revenues - Ex - U.S”达9404万美元，较去年同期变化+30.8% [5] - 预计“Geographic revenues - United States”达5585万美元，同比变化+29.4% [5] 盈利预测修正意义 - 公司财报公布前，盈利预测修正对预测投资者对股票的潜在行动至关重要，且与股票短期价格表现有强相关性 [3] 公司表现 - 过去一个月，公司股价回报率为+3.8%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为+4.7% [6] - 基于Zacks排名3（持有），公司未来表现可能与整体市场一致 [6]

文章核心观点 - 华尔街预计爱米克斯治疗公司（Amicus Therapeutics）2024年第四季度收益和收入同比增长，实际业绩与预期的对比或影响短期股价，投资者可关注盈利预期偏差率（Earnings ESP）和Zacks评级来判断公司是否能超预期盈利 [1][2] 分组1：财报预期 - 公司预计2月19日发布2024年第四季度财报，若关键数据超预期，股价或上涨；若不及预期，股价或下跌 [2] - Zacks一致预期公司本季度每股收益0.10美元，同比增长190.9%；收入1.4953亿美元，同比增长29.9% [3] 分组2：预期修正趋势 - 过去30天，本季度每股收益的一致预期下调80%至当前水平，反映了分析师对初始预期的重新评估 [4] 分组3：盈利预期偏差率（Earnings ESP） - Earnings ESP将最准确估计与Zacks一致预期进行比较，正的Earnings ESP理论上表明实际收益可能偏离一致预期，且在与Zacks评级1、2或3结合时，是盈利超预期的有力预测指标 [6][7][8] - 爱米克斯治疗公司的最准确估计低于Zacks一致预期，Earnings ESP为 -16.67%，目前Zacks评级为3，难以确定公司是否能超预期盈利 [10][11] 分组4：盈利惊喜历史 - 分析师计算未来盈利预期时会考虑公司过去达到一致预期的程度，爱米克斯治疗公司上一季度预期每股收益0.08美元，实际为0.10美元，盈利惊喜为 +25% [12] - 过去四个季度，公司三次超预期实现每股收益 [13] 分组5：总结建议 - 盈利超预期或不及预期并非股价涨跌的唯一因素，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率，投资者可在季度财报发布前查看公司的Earnings ESP和Zacks评级 [14][15] - 爱米克斯治疗公司不太可能盈利超预期，投资者在财报发布前还应关注其他因素 [16]

文章核心观点 公司将于2025年2月19日上午8点30分举办电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务业绩 [1] 会议参与方式 - 电话参会者需在线注册，注册后将收到拨入号码和个人PIN码 [2] - 网络直播和相关演示材料可通过公司官网投资者板块获取，建议提前15分钟注册 [2] 会议资料存档 - 直播结束后，存档网络直播和配套幻灯片将在公司网站提供 [3] 公司简介 - 公司是一家专注于为罕见病患者发现、开发和提供新型优质药物的全球生物技术公司 [4] - 致力于推进和拓展罕见病前沿药物管线 [4] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Andrew Faughnan，邮箱afaughnan@amicusrx.com，电话(609) 662-3809 [5] - 媒体联系：全球企业事务和传播主管Diana Moore，邮箱dmoore@amicusrx.com，电话(609) 662-5079 [5]

文章核心观点 - 公司将在2025年世界研讨会展示两项口头报告和20篇海报，推进法布里病和庞贝病科学研究 [1][2] 公司动态 - 公司宣布两项口头报告和20篇海报将在2025年2月3 - 7日于圣地亚哥举行的第21届世界研讨会上展示 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示为法布里病和庞贝病患者取得进展感到自豪，致力于开发和提供变革性药物 [2] 报告与海报详情 口头平台报告 - 庞贝病相关报告包括“Miglustat：迟发性庞贝病的首创酶稳定剂”和“PROPEL研究中从阿糖苷酶α转为西帕糖苷酶α加米格列司他的迟发性庞贝病成人患者6分钟步行距离和用力肺活量的临床显著改善” [3] 海报展示 法布里病 - 海报涵盖美国、加拿大和日本女性法布里病患者经历和护理认知、加拿大确诊法布里病患者人口统计等多个主题 [3][6] 庞贝病 - 海报涉及庞贝病小鼠模型糖原积累的非侵入性磁共振成像监测、迟发性庞贝病综合监测共识等多个方面 [7][8] 报告与海报时间地点及演讲者 口头报告 - 罗伯特·J·霍普金于2月5日上午11点（太平洋标准时间）演讲 [4] - 贝内迪克特·舍泽于2月6日下午1点30分（太平洋标准时间）演讲 [4] 海报展示 - 多位演讲者在不同日期（2月4 - 6日）、不同时间（下午3点30分 - 5点30分）和不同地点（多个展位）进行海报展示 [5][7][9] 相关活动与公司介绍 世界研讨会 - 该研讨会面向基础、转化和临床研究人员、患者权益组织、临床医生等，展示溶酶体疾病最新信息 [9][10] 公司介绍 - 公司是专注于为罕见病患者发现、开发和提供新药的全球生物技术公司 [11] 联系方式 - 投资者联系安德鲁·福南，电话(609) 662 - 3809，邮箱afaughnan@amicusrx.com [12] - 媒体联系戴安娜·摩尔，电话(609) 662 - 5079，邮箱dmoore@amicusrx.com [12]

文章核心观点 新公民自由联盟提交法庭之友意见书，敦促美国第五巡回上诉法院维持初步禁令，阻止联邦存款保险公司（FDIC）对科尼利厄斯·坎贝尔·伯吉斯的违宪行政执法程序，强调应遵循宪法第三条和第七修正案保障伯吉斯接受陪审团审判的权利 [1] 分组1：事件背景 - 新公民自由联盟在伯吉斯诉黄案中提交法庭之友意见书，敦促第五巡回上诉法院维持初步禁令，阻止FDIC对前德州小银行高管伯吉斯的违宪行政执法程序，FDIC试图在无陪审团审判情况下对伯吉斯重罚并终身禁止其从事银行业，用内部机构法庭裁决其案件 [1] 分组2：法律依据 - 最高法院去年的证券交易委员会诉贾克斯基案裁决确认国会不能将普通法案件的裁决权从第三条法院重新分配给行政法庭，FDIC称该裁决不适用于对伯吉斯的执法程序，因国会通过的联邦法规明确禁止地方法院审理此案，但国会不能通过剥夺管辖权绕过第三条和第七修正案 [2] - FDIC称伯吉斯案涉及公共权利而非私人权利，可豁免第三条限制和陪审团审判要求，此论点无价值，最高法院多次裁定“公共权利”原则限于历史上由行政和立法部门专门处理的事项，而伯吉斯被指控的违规行为历史上属法院处理事项，不属于“公共权利”范畴 [3] 分组3：相关声明 - 美国银行业健康对国家至关重要，但宪法不会为“重要行业”设特殊例外，NCLA相信美国银行业能且应在符合宪法第三条和第七修正案要求下得到保障 [4] - 宪法将司法权仅赋予法院，若国会能将裁决权重新分配给同时起诉案件的行政机构，宪法的权力分立将无意义，宪法保障伯吉斯获得中立司法法院和陪审团审判的权利 [4] 分组4：组织介绍 - NCLA是无党派非营利民权组织，由著名法律学者菲利普·汉布格尔创立，旨在保护宪法自由免受行政国家侵犯，其公益诉讼和其他无偿倡导活动旨在遏制州和联邦机构的非法权力，促进新的民权运动以恢复美国人的基本权利 [5]