文章核心观点 - 2024年第一季度Amicus Therapeutics营收增长、亏损收窄，部分指标与预期有差异，近一个月股价表现不佳且被Zacks评为卖出 [1][2][9] 财务数据 - 2024年第一季度营收1.104亿美元，同比增长28% [1] - 本季度每股收益-0.02美元，去年同期为-0.18美元 [1] - 营收低于Zacks共识预期1.1162亿美元，差异为-1.09% [2] - 每股收益高于共识预期-0.06美元，差异为+66.67% [2] 关键指标表现 - 非美国地区营收7303万美元，高于两名分析师平均预期的7273万美元，同比增长27.1% [5] - 美国地区营收3738万美元，低于两名分析师平均预期的3916万美元，同比增长29.6% [6] - Pombiliti + Opfolda净产品收入1104万美元，低于五名分析师平均预期的1249万美元 [7] - Galafold净产品收入9936万美元，略高于五名分析师平均预期的9913万美元 [8] 股价表现与评级 - 过去一个月公司股价回报率为-10%，同期Zacks标准普尔500指数回报率为-0.3% [9] - 公司股票目前Zacks排名为4（卖出），短期内可能跑输大盘 [9]

各条业务线收入数据关键指标变化 - 2024年第一季度Galafold收入为9940万美元，较去年同期增加1320万美元[75] - 2024年第一季度Pombiliti + Opfolda收入为1100万美元，该产品于2023年获欧美英监管机构批准[75] 公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度净产品销售额为1.10403亿美元，较去年同期增加2413.3万美元[82] - 2024年第一季度商品销售成本占净产品销售额的12.3%，较去年同期增加4.3%[82] - 2024年第一季度研发费用为2832.9万美元，较去年同期减少1317万美元[82] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为8802.9万美元，较去年同期增加1407.2万美元[82] 公司现金流量数据关键指标变化 - 2024年第一季度净现金用于经营活动为2970万美元，2023年同期为1810万美元[89] - 2024年第一季度净现金由投资活动提供为750万美元，2023年同期为3630万美元[90] - 2024年第一季度净现金用于融资活动为1330万美元，2023年同期为780万美元[93] 公司资金状况及需求 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.396亿美元[75] - 公司未来资本需求受临床试验、药物制造、监管审批等多因素影响[95] - 基于当前运营模式，公司现有现金（含预期收入）至少可支撑未来12个月运营和研究项目[96] 公司财务报表编制及政策 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设[97] - 截至2024年3月31日的三个月内，公司重大会计政策和估计无重大变化[98] 公司市场风险情况 - 公司市场风险及管理方式参考2023财年10 - K表年报，截至2024年3月31日无重大变化[101]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度公司实现总营收1.1亿美元，较2023年同期增长28%，按固定汇率计算，营收同样增长28% [17] - 非GAAP基础上，2024年第一季度总运营费用增至8600万美元，而去年第一季度为8100万美元 [27] - 2024年全年非GAAP运营费用指引维持在3.45亿 - 3.65亿美元 [28] - 2024年第一季度GAAP基础上，净亏损降至4800万美元，即每股亏损0.16美元，去年第一季度净亏损为5300万美元，即每股亏损0.18美元 [35] - 2024年第一季度非GAAP净亏损为460万美元，受外汇负面影响 [35] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.4亿美元，而截至2023年12月底为2.86亿美元 [36] - 公司预计2024年全年总营收增长25% - 30% [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 2024年第一季度Galafold全球营收达9940万美元，按固定汇率计算同比增长16%，处于年初指引高端 [57][97] - 公司将2024年Galafold全年营收增长指引从11% - 16%提高至13% - 17% [37][58] - Galafold目前拥有全球可治疗市场超60%份额，在成熟市场可达85% - 90% [18] Pombiliti和Opfolda业务 - 2024年第一季度Pombiliti和Opfolda报告营收达1100万美元，较2023年第四季度增长30% [22] - 2024年公司预计Pombiliti和Opfolda全球销售额达6200万 - 6700万美元 [37][77] - 截至4月下旬，约有155名患者正在接受或计划接受治疗，其中约130人正在治疗，约20人已安排治疗 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度总营收中，7300万美元（占比66%）来自美国以外市场，3700万美元（占比34%）来自美国市场 [33] - Galafold的主要市场如美国、英国、欧盟主要国家和日本是患者需求的最大驱动力 [65] - Pombiliti和Opfolda已在德国、奥地利、英国、美国和西班牙推出，公司正与其他主要市场进行积极的定价和报销讨论 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司四大战略重点为维持Galafold两位数营收增长、成功执行Pombiliti和Opfolda多次商业推出、推进正在进行的研究以支持在法布里病和庞贝病领域的医学和科学领先地位、保持强大财务状况以实现全年非GAAP盈利 [96] - 公司将继续专注于法布里病和庞贝病的新型治疗方法，包括工程化GLA和GAA转基因的递送以及下一代法布里病伴侣蛋白 [17] - 公司将继续扩大Galafold在新市场的覆盖范围并扩展其标签，在拉丁美洲、中东和亚太地区的部分市场，Galafold已获得报销或有望获得报销 [19] - 公司拥有Galafold在美国和欧洲的独家经营权，以及58项列入橙皮书的专利，其中42项专利保护期至2038年及以后，包括12项物质组成专利 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Pombiliti和Opfolda在首批国家的推出情况感到满意，临床数据的优势以及公司的经验和人才使其有信心为庞贝病患者带来改变 [11] - 公司有信心在法布里病和庞贝病领域保持领先地位，继续创造可持续的长期价值，并为有需要的人提供改变生活的疗法 [29] - 随着两款产品的出色商业执行和资源的谨慎管理，公司有信心在2024年实现全年非GAAP盈利 [62] 其他重要信息 - 公司通过正在进行的临床研究和登记处继续为Pombiliti和Opfolda积累证据，并通过监管提交扩大商业准入 [12] - 公司的监管文件正在瑞士、澳大利亚和加拿大接受审查，并计划在今年下半年向日本提交申请 [14] - 公司继续招募庞贝病儿童患者参加正在进行的开放标签研究，以支持未来标签扩展 [14] - 公司在2024年世界研讨会上有重要展示，包括11张海报和1次口头报告，凸显了在法布里病和庞贝病方面的持续工作 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 构建Pombiliti和Opfolda的指引时，与市场模型的最大差异在哪 - 公司需要6 - 12个月的趋势数据才能提供准确指引，最大差异在于美国新患者通过保险流程的时间、新商业患者的启动率以及欧洲的推出时间，此外，从处方到输液的时间以及欧洲患者收入占比也有影响 [43][44][45] 问题2: 关于制造方面，如何应对BIOSECURE法案情况，爱尔兰新制造工厂是否已投产，供应和库存情况如何 - 新的BIOSECURE法案提案提出2032年的祖父条款，现有合同将被豁免至2032年，这为公司寻找第二个制造来源提供了充足时间；爱尔兰工厂的PPQ批次正在顺利进行，预计产品将在明年下半年或2026年初进入供应链 [104][105][106] 问题3: Pombiliti和Opfolda的指引假设中，美国和美国以外市场的收入和患者启动情况如何，临床试验和扩大准入项目患者的报销比例是多少 - 今年大部分时间收入仍将更偏向欧洲，尤其是下半年有更多欧洲国家推出产品；临床试验和扩大准入项目中约有65 - 70名成年患者，其中约40名在欧洲，约20名在预计今年获得报销的10个国家，报销将在下半年逐步进行 [109][110] 问题4: Amicus Pompe登记处的目标是什么，预计每年能招募多少患者 - 登记处的目的一是满足上市后承诺，二是收集真实世界证据以向医生和患者证明庞贝病治疗效果；登记处计划覆盖公司开展商业活动的大多数国家，目标是招募数百名商业患者 [116][117][144] 问题5: Galafold寻找新患者的节奏预期如何，是否有放缓迹象 - 法布里病市场增长显著，公司认为将继续治疗已诊断但未治疗的患者，并不断发现更多新患者，目前未看到寻找新患者能力放缓的迹象 [148][149] 问题6: 制定庞贝病全年指引时，关于患者从赛诺菲产品转换的时间假设占比多少，实际情况如何 - 推出前听说医生认为至少治疗一年后才会考虑转换患者，患者表示若治疗效果不佳，愿意在六个月内转换；目前看到的趋势符合1 - 2年的转换周期预期，在美国以外市场，看到从Lumizyme和Nexviazyme的转换以及新患者的强劲需求，若趋势持续并加速，将支持指引并带来更多增长空间 [124][125][126] 问题7: 如何看待业务发展机会，哪些治疗领域会被考虑 - 公司已建立了坚实的商业、医疗、开发和监管基础设施，可加以利用；公司对法布里病相关的罕见肾病或罕见心脏病、庞贝病相关的神经肌肉病或更广泛的神经领域感兴趣，更关注后期阶段的机会 [130][159] 问题8: 从欧盟医生处听到的庞贝病和Nexviazyme的真实世界经验如何，美国减少从处方到输液时间的努力情况如何 - 在美国听到了来自医生和患者的积极反馈，这将成为产品口碑和信心的重要驱动力；保险流程的关键在于产品首次推出时不在任何处方集内，需要通过授权信流程，这是最耗时的部分，目标是将稳定状态下的时间降至30 - 45天，目前美国最近两名商业患者已达到这一时间范围 [161][162][157]

总营收情况 - 2024年第一季度总营收为1.104亿美元，同比增长28%[1][4] - 公司预计2024年全年总营收增长25%-30%[1][3][8] - 2024年第一季度净产品销售额为1.10403亿美元，2023年同期为8627万美元，同比增长约27.97%[30] Galafold业务线数据 - 2024年第一季度Galafold净产品销售额为9940万美元，同比增长15%，按固定汇率计算增长16%[6] - 公司将2024年Galafold全年营收增长预期上调至13%-17%[8] Pombiliti + Opfolda业务线数据 - 2024年第一季度Pombiliti + Opfolda净产品销售额为1100万美元，较2023年第四季度增长30%，截至4月底超155名患者接受治疗[6] - 公司预计2024年Pombiliti + Opfolda营收为6200万-6700万美元[8] 运营费用情况 - 2024年第一季度GAAP总运营费用为1.246亿美元，较2023年第一季度增长6%；非GAAP总运营费用为8560万美元，较2023年第一季度增长6%[6] - 公司预计2024年非GAAP运营费用为3.45亿-3.65亿美元[8] - 2024年第一季度调整后总运营费用为8555.5万美元，2023年同期为8056.2万美元，同比增长约6.20%[34] 净亏损情况 - 2024年第一季度GAAP净亏损为4840万美元，合每股0.16美元，较2023年第一季度减少；非GAAP净亏损为460万美元，合每股0.02美元，较2023年第一季度减少[6] - 2024年第一季度净亏损为4841.9万美元，2023年同期为5293.2万美元，同比收窄约8.53%[30] - 2024年第一季度非GAAP净亏损为458.1万美元，2023年同期为1681.7万美元，同比收窄约72.76%[36] - 2024年第一季度非GAAP每股净亏损为0.02美元，2023年同期为0.06美元，同比收窄约66.67%[36] 现金、资产及负债情况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.396亿美元，而截至2023年12月31日为2.862亿美元[7] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为2.09761亿美元，截至2023年12月31日为2.46994亿美元，环比下降约14.91%[32] - 截至2024年3月31日，总资产为7.21789亿美元，截至2023年12月31日为7.7788亿美元，环比下降约7.21%[32] - 截至2024年3月31日，总负债为5.91095亿美元，截至2023年12月31日为6.17706亿美元，环比下降约4.31%[32] 其他财务指标 - 2024年第一季度毛利润为9683.6万美元，2023年同期为7932.8万美元，同比增长约22.07%[30] - 2024年第一季度研发费用为2832.9万美元，2023年同期为4149.9万美元，同比下降约31.73%[30]

文章核心观点 公司2024年第一季度财务表现良好，总营收增长，Galafold销售增长促使上调产品指引，Pombiliti和Opfolda商业推出势头强劲，预计全年总营收增长25%-30%并实现非GAAP盈利 [1][2] 第一季度财务亮点 - 2024年第一季度总营收1.104亿美元，同比增长28%，按固定汇率计算增长28% [2] - Galafold净产品销售额9940万美元，同比增长15%，按固定汇率计算增长16% [2] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额1100万美元，较2023年第四季度增长30%，截至4月底超155名患者接受治疗 [3] - 2024年第一季度GAAP总运营费用1.246亿美元，同比增长6%；非GAAP总运营费用8560万美元，同比增长6% [4] - 2024年第一季度GAAP净亏损4840万美元，合每股0.16美元；非GAAP净亏损460万美元，合每股0.02美元，均较2023年第一季度减少 [5] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.396亿美元，低于2023年12月31日的2.862亿美元 [6] 2024年财务指引 - 总营收增长25% - 30% [8] - Galafold营收增长13% - 17% [8] - Pombiliti + Opfolda营收6200万 - 6700万美元 [8] - 非GAAP运营费用3.45亿 - 3.65亿美元 [8] 公司战略重点 - 实现Galafold两位数营收增长 [8] - 成功推出Pombiliti + Opfolda [8] - 推进研究以支持法布里病和庞贝病的医学和科学领先地位 [8] - 实现全年非GAAP盈利 [8] 产品信息 Galafold - 用于治疗法布里病，已在超40个国家获批 [14] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎等 [18] Pombiliti + Opfolda - 用于治疗成人晚发型庞贝病 [25] - 可能出现超敏反应、输液相关反应等，孕期禁用 [26]

文章核心观点 公司发布第四份年度环境、社会和治理（ESG）报告，强调企业责任结构优势，涵盖环境报告透明度、创新疗法可及性、包容性文化及商业道德等方面，2024年ESG举措与行业标准和联合国可持续发展目标一致 [1][2] 各部分总结 环境 - 致力于环境责任，与制造和供应伙伴确定并实施可持续发展目标以减少温室气体排放 [3] - 加入CDP供应链计划，与合作伙伴直接对接并整合整个供应链的环境信息 [3] - 持续通过确定和实施指标来监督气候相关风险 [4] 患者 - 优先关注患者，满足罕见病群体未满足的需求，支持其获得教育、诊断、药物和服务 [5] - 截至2023年底，通过商业、临床和扩大获取计划向全球超2600人提供创新药物 [5] - 与内外部利益相关者合作，加强临床试验和罕见病领域的健康公平性 [6] 员工 - 推进并加强透明、包容和协作的文化，为员工提供成长工具和资源 [7] - 通过强大的学习和领导力发展计划支持员工发展、晋升和留任 [7] - 2024年2月，公司在美国、英国、意大利、德国、西班牙、法国和日本被认证为最佳工作场所 [8] 治理 - 保持良好的商业道德和诚信文化，确保公司为所有利益相关者的长期利益服务 [9] - 公司董事会因女性占比超30%，被《职业女性论坛》评为2023年董事会多元化冠军 [9] - 全体员工接受全球行为准则、数据保护网络安全和社交媒体年度培训 [10] - 董事会对风险和企业风险管理计划进行有力监督 [10]

文章核心观点 公司宣布管理层将参加3月的两场投资者会议，且每场会议的演示都可在公司官网收听直播 [1][2][3] 会议信息 - 公司管理层将于2024年3月4日上午11:10（美国东部时间）参加在马萨诸塞州波士顿举行的Cowen第44届年度医疗保健会议 [1] - 公司管理层将于2024年3月11日下午3:20（美国东部时间）参加在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners 2024全球生物制药会议 [2] - 每场演示的音频直播可通过公司官网投资者板块收听 [3] 公司介绍 - 公司是一家专注于为罕见病患者发现、开发和提供新型优质药物的全球生物技术公司，致力于推进和拓展罕见病前沿药物管线 [4] 联系方式 - 投资者联系：公司副总裁Andrew Faughnan，邮箱afaughnan@amicusrx.com，电话(609) 662-3809 [5] - 媒体联系：公司全球企业事务和传播主管Diana Moore，邮箱dmoore@amicusrx.com，电话(609) 662-5079 [5]

财务表现 - Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)报告2023年第四季度调整后每股收益为1美分，超出Zacks Consensus Estimate的亏损6美分[1] - 第四季度营收达到1.151亿美元，同比增长31%，与Zacks Consensus Estimate相符[3] - Amicus在2023年实现了399.4百万美元的营收，同比增长20%[9] - Amicus预计2024年全年Galafold总收入将在cc增长11-16%的范围内[11] - 公司计划在2024年全年实现非GAAP基础上的盈利，并希望在2024年实现超过5亿美元的总收入[13] 产品批准 - FDA于2023年9月批准了Pombiliti + Opfolda，用于治疗晚发性庞贝病[4] 股票评级 - Amicus目前持有Zacks Rank 3 (Hold)[16]

Amicus Therapeutics股价表现 - Amicus Therapeutics的股价自2023年9月以来略有上涨，主要受益于Pombiliti+Opfolda的有限标签可能不会影响产品组合的接受度，因为它本来就会按照标签上的要求使用[1] Galafold销售情况 - Galafold的全球净销售额在2023年增长了17％至3.88亿美元，预计2024年净销售额将在4.3亿至4.5亿美元之间增长[2] - Galafold的销售主要来自美国以外的市场，但美国市场的销售并不理想[2] Galafold潜在市场规模 - Galafold的潜在人口规模相对较小，但Amicus已经成功捕捉到了60-65％适合使用Galafold的Fabry人口。未来的增长主要将受到改善诊断率、地理扩张和教育的推动[3] Amicus产品展望 - Amicus仍然将Galafold视为每年10亿美元的药物，但实现这一目标需要高市场渗透率和没有竞争对手的前提[5] - Pombiliti+Opfolda的推出表现良好，但主要受到临床试验患者向商业疗法的转变的推动[6] - Amicus的组合产品有望在2027年占据全球Pompe病市场的20％，年销售额达3亿至3.5亿美元，长期来看，Pombiliti+Opfolda可能会带来超过5亿美元的年销售额[8] Amicus财务状况 - Amicus在2023年第四季度实现了非GAAP盈利能力，主要得益于R&D支出的削减和Galafold的稳健增长[9] - 根据分析师的预测，Amicus预计2024年总净销售额约为5.3亿美元，总非GAAP费用为3.55亿美元[10] 未来发展展望 - 在没有管道催化剂的情况下，Pombiliti+Opfolda的推出和边际扩张是未来几个季度和年份潜在价值创造的关键[11] - 关键风险在于总净销售额未达到市场预期，公司无法实现改善运营杠杆的目标，主要风险在于Pombiliti+Opfolda无法在Pompe病市场占据市场份额[12] - 目前尚未看到可能威胁Galafold或Pombiliti+Opfolda的竞争候选者，但基因疗法和/或基因编辑候选者是长期威胁[13] 财务展望 - Amicus财务状况良好，现金流为2.86亿美元，长期债务为4亿美元，如果公司达到今年的增长预期，将实现盈利并在未来几年产生超过1亿美元的现金流[14] - Amicus在2024年有望实现非GAAP盈利能力，Galafold将继续贡献中等增长，而Pombiliti+Opfolda组合将成为主要增长驱动力[15]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年总收入达3.99亿美元,同比增长21% [50] - 2023年全年Galafold收入为3.878亿美元,同比增长18% [25] - 2023年第四季度Galafold收入为1.066亿美元,同比增长21% [26] - 2023年全年非GAAP经营费用为3.42亿美元,同比下降17% [53] - 2023年第四季度实现非GAAP盈利260万美元,这是公司的首次非GAAP盈利 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold业务持续强劲增长,2023年末患者数量超过2,400人,占全球可治疗患者的60%-65% [27][28] - Pombiliti和Opfolda在3大Pompe市场的全球商业化启动良好,截至2024年初已有120名患者在治疗或预约治疗 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者主要来自Nexviazyme,占比约75% [38] - 欧洲市场Pombiliti和Opfolda的新患者来自Lumizyme、Nexviazyme以及未治疗患者 [38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推动Galafold的双位数增长,预计2024年增长11%-16% [56] - 将继续推进Pombiliti和Opfolda的全球商业化,2024年将重点扩大患者覆盖 [41] - 将继续推进Fabry和Pompe疾病的临床研究,支持医学和科学领导地位 [43][45] - 将保持强大的财务状况,实现2024年全年非GAAP盈利 [23][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的长期增长前景充满信心 [18][32][36] - 认为Pompe疾病诊断和治疗的改善将为Pombiliti/Opfolda带来持续增长机会 [120][121] - 相信公司的专利保护和知识产权将为Galafold提供长期发展空间 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Malcolm Kuno 提问** 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者是来自明显病情恶化的患者还是稳定但未从现有治疗中获益的患者? [68] **Bradley Campbell 回答** 两种类型的患者都有,既有病情恶化的患者也有稳定但未从现有治疗中获益的患者 [69] 问题2 **Ritu Baral 提问** 公司如何定义病情恶化和稳定的患者群体,是否有相关的市场研究? [73] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** 公司认为约25%的患者处于改善阶段,25%明显恶化,50%处于稳定状态。但实际上很多稳定患者在更全面评估后也被发现有所恶化。公司正在努力帮助医生更好地评估患者状态 [74][76][77] 问题3 **Ellie Merle 提问** 公司针对Pombiliti和Opfolda的目标医生和医疗中心是如何覆盖的? [105] **Bradley Campbell 回答** 公司正在扩大新的医生和医疗中心的覆盖范围,同时现有参与临床试验的医生和中心也在持续开具处方。总体来看,公司正在不断扩大处方医生的深度和广度 [109][110]