总营收相关数据 - 2025年第一季度总营收1.252亿美元，按固定汇率计算同比增长15%，货币逆风为140万美元或1%[1][5] - 公司预计2025年总营收增长指引调整为按固定汇率计算增长15 - 22%[1][9] - 公司预计2028年总销售额将超过10亿美元[8] - 2025年第一季度净产品销售为12.5249亿美元，2024年同期为11.0403亿美元[27] 各业务线产品销售数据 - Galafold 2025年第一季度净产品销售额1.042亿美元，同比增长5%，按固定汇率计算增长6%，公司重申其2025年全年收入增长指引为按固定汇率计算增长10 - 15%[6] - Pombiliti + Opfolda 2025年第一季度净产品销售额2100万美元，同比增长90%，按固定汇率计算增长92%，公司将其2025年营收增长指引范围调整为按固定汇率计算增长50 - 65%[8] 运营费用相关数据 - 2025年第一季度GAAP总运营费用1.215亿美元，较2024年第一季度的1.246亿美元下降2.5%；非GAAP总运营费用9450万美元，较2024年第一季度的8560万美元增长10.4%[8] - 2025年第一季度非GAAP运营费用调整为2700.9万美元，2024年同期为3900.2万美元[31] 盈利相关数据 - 2025年第一季度GAAP净亏损2170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.07美元；非GAAP净收入900万美元，即每股基本和摊薄收益0.03美元[8] - 2025年第一季度毛利润为1.13551亿美元，2024年同期为0.96836亿美元[27] - 2025年第一季度运营亏损为795.2万美元，2024年同期为2772.1万美元[27] - 2025年第一季度净亏损为2168.6万美元，2024年同期为4841.9万美元[27] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，2024年同期净亏损为458.1万美元[33] - 2025年第一季度非GAAP每股净收入为0.03美元，2024年同期每股净亏损为0.02美元[33] 资产负债相关数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.506亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元略有增加[8] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.81657亿美元，截至2024年12月31日为2.13752亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总资产为7.89839亿美元，截至2024年12月31日为7.85033亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总负债为5.96281亿美元，截至2024年12月31日为5.90988亿美元[29] 业务合作与市场准入相关 - 公司获得Dimerix公司DMX - 200在美国的独家许可权，用于治疗罕见致命肾病FSGS[4][8] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为成人晚发型庞贝病的首选治疗方案，预计2025年第二季度开始商业患者治疗；在加拿大和澳大利亚获得成人晚发型庞贝病的监管批准[8]

财务表现 - 2025年第一季度总收入达1.252亿美元 按固定汇率计算同比增长15% 但受汇率影响减少140万美元[5][6] - Galafold产品销售额1.042亿美元 同比增长5% 按固定汇率计算增长6% 但英国VPAG返利政策影响部分抵消了14%的潜在患者需求增长[6] - Pombiliti + Opfolda组合销售额2100万美元 同比大幅增长90% 按固定汇率计算增长92%[6] - 非GAAP净利润为900万美元 相比2024年同期的460万美元亏损实现扭亏为盈[33] 产品管线与商业进展 - 获得DMX-200在美国的独家商业化权利 该药物针对罕见肾脏疾病FSGS 目前处于III期临床阶段 具有重磅药物市场潜力[4][10] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为晚发型庞贝病成人患者的首选治疗方案 预计2025年第二季度开始治疗首批患者[10] - 该组合还在加拿大和澳大利亚获得监管批准 日本审批决定预计年内完成 2025年计划新增10个上市国家[10] - 与美国Sharp Sterile达成商业制造和供应协议 进一步多元化Pombiliti的供应链[10] 2025年财务指引更新 - 总营收增长预期从17-24%下调至15-22% 主要因Pombiliti + Opfolda增长预期从65-85%调整为50-65%[9] - Galafold全年增长指引维持10-15%不变 预计第二季度收入将加速增长[6][9] - 重申将在2025年下半年实现GAAP盈利的目标[3][9] - 非GAAP运营费用预期上调至3.8-4亿美元 包含3000万美元的DMX-200前期许可支付[9] 公司战略与长期展望 - 通过引入DMX-200扩大产品组合 这是公司第三个具有重磅潜力的项目 将充分利用现有罕见病商业化基础设施[4][10] - 预计2028年总销售额将突破10亿美元 当前Galafold和Pombiliti + Opfolda业务将持续推动收入增长[10] - 现金及等价物维持在2.506亿美元 较2024年底略有增加[10]

核心观点 - Dimerix与Amicus达成独家许可协议，授予Amicus在美国商业化DMX-200的权利，用于治疗FSGS及其他适应症 [1] - DMX-200是一种CCR2小分子抑制剂，目前处于治疗FSGS的关键III期临床试验阶段 [2] - Dimerix将获得3000万美元（约4800万澳元）首付款，以及基于成功的里程碑付款，总额最高达5.6亿美元（约8.92亿澳元），外加分层特许权使用费 [1][4] 交易细节 - 首付款3000万美元（约4800万澳元） [4] - 在DMX-200获得FDA批准前，Dimerix有资格获得高达7500万美元（约1.19亿澳元）的开发和监管里程碑付款 [4] - 首次销售时获得3500万美元（约5600万澳元），商业销售里程碑付款最高达4.1亿美元（约6.53亿澳元） [4] - 分层特许权使用费为美国净销售额的10%至20% [4] - 针对未来其他适应症，Dimerix有资格获得高达4000万美元（约6400万澳元）的里程碑付款 [4] 临床试验进展 - DMX-200的III期临床试验ACTION3预计在2025年底前完成入组 [2] - 2024年初的期中分析显示，DMX-200在减少蛋白尿方面优于安慰剂，且未出现安全性问题 [2] - 2025年3月，Dimerix与FDA达成一致，将蛋白尿作为DMX-200传统营销批准的主要终点 [2] - ACTION3试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估DMX-200在FSGS患者中的疗效和安全性 [6] 药物与疾病背景 - DMX-200是一种CCR2拮抗剂，与AT1R阻滞剂联合使用，用于治疗FSGS [8] - DMX-200的专利保护期至2032年，部分专利可能延长至2042年 [8] - FSGS是一种罕见且严重的肾脏疾病，美国约有4万患者，目前尚无FDA批准的特效疗法 [9] - FSGS患者从诊断到终末期肾病的平均时间可短至5年，且移植后复发率高达60% [9] 公司合作与分工 - Dimerix保留美国以外地区的商业化权利 [1] - Dimerix将继续资助和执行ACTION3研究 [3] - Amicus负责在美国提交和维护监管档案，并承担所有商业化活动的成本 [3] - 双方将成立联合指导委员会，协调DMX-200在美国的开发和商业化 [3] 公司背景 - Dimerix是一家临床阶段生物制药公司，专注于炎症性疾病（包括肾脏疾病）的治疗 [10] - Amicus是一家专注于罕见病治疗的生物技术公司，致力于开发和提供高质量药物 [11]

文章核心观点 - 两年前曾关注Amicus Therapeutics公司，当时该公司正等待庞贝病治疗方案Pombiliti® (cipaglucosidase alfa - atga) + Opfolda® (miglustat)的批准，在关注一个月后获批 [1] 分组1 - 公司为自主投资者提供安卓应用和网站工具，包括可输入股票代码获取大量研究资料的软件 [1] - 公司为需要实际支持的投资者提供服务，内部专家会使用工具筛选最佳可投资股票，并提供买卖策略和提醒 [2] - 公司提供免费试用，可申请使用工具 [2]

文章核心观点 美国哥伦比亚特区巡回上诉法院撤销地方法院永久禁令，汉普顿·德林格按特朗普总统指示被免职，他宣布结束诉讼，新公民自由联盟赞扬该决定维护总统免职权力 [1] 事件进展 - 美国哥伦比亚特区巡回上诉法院撤销地方法院永久禁令，德林格按特朗普指示被免职 [1] - 巡回法院裁决后，德林格宣布结束诉讼 [1] 宪法依据 - 宪法赋予总统所有行政权力，总统有广泛权力免除行政部门官员职务 [2] - 总统的免职权力必须是绝对的，才能履行宪法职责 [2] - 宪法未对总统免除行政官员的权力设限 [2] 权力分析 - 总统可将行政权力委托给下属，免职威胁是控制他们的唯一可靠方式 [3] - 联邦地方法院法官无权阻止总统解雇高级行政官员或强制复职 [3] - 地方法院法官的越权行为严重篡夺总统宪法权力 [3] 各方表态 - 玛戈特·克利夫兰称巡回上诉法院裁决纠正地方法官对宪法权力分立的错误影响，德林格撤诉是为阻止最高法院维护总统免职权力 [4] - 格雷格·多林称巡回上诉法院认可总统观点令人欣慰，地方法院僭越权力令人失望，法院应尊重宪法 [4][5] - 马克·切诺韦思称德林格投降合理，最高法院已两次裁定总统可随意解雇联邦机构负责人 [5] 组织介绍 - 新公民自由联盟是无党派非营利民权组织，由菲利普·汉布格尔创立，旨在保护宪法自由 [5] - 该组织通过公益诉讼等倡导活动，遏制州和联邦机构非法权力，促进新民权运动 [5]

文章核心观点 公司宣布管理层将参加3月的投资者会议，可通过官网收听直播 [1][2] 公司信息 - 公司是专注为罕见病患者研发药物的全球生物技术公司，致力于推进和拓展前沿药物管线 [3] - 公司官网为www.amicusrx.com，可在X和LinkedIn上关注 [3] 会议信息 - 公司将参加TD Cowen 45届年度医疗保健会议，时间为2025年3月4日周二上午9:50 ET，地点在马萨诸塞州波士顿 [4] - 公司将参加Leerink Partners 2025全球医疗保健会议，时间为2025年3月10日周一上午10:00 ET，地点在佛罗里达州迈阿密 [4] 联系方式 - 投资者联系：公司副总裁Andrew Faughnan，邮箱afaughnan@amicusrx.com，电话(609) 662-3809 [4] - 媒体联系：公司全球企业事务和传播主管Diana Moore，邮箱dmoore@amicusrx.com，电话(609) 662-5079 [4] 直播信息 - 可通过公司官网https://ir.amicusrx.com/events-and-presentations收听会议直播 [2]

文章核心观点 - 文章介绍了Amicus Therapeutics 2024年第四季度和全年财报情况、2025年业绩指引、Galafold专利诉讼和解情况，还提及公司Zacks排名及其他生物科技股相关信息 [1][9][12] 第四季度财报情况 - 调整后每股收益9美分，未达Zacks共识预期的10美分，去年同期为1美分 [1] - 营收1.497亿美元，同比增长30%，略超Zacks共识预期的1.49亿美元，主要来自Galafold和Pombiliti + Opfolda销售 [2] - Galafold销售额1.275亿美元，同比增长20%，未达Zacks共识预期的1.41亿美元和模型预期的1.277亿美元，或致2月19日股价下跌2.9% [5] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额2220万美元，环比增长5.2%，略低于Zacks共识预期的2230万美元，符合模型预期，截至2024年底约220名患者接受治疗 [6] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券价值2.499亿美元，9月30日为2.498亿美元 [8] 全年财报情况 - 2024年营收5.283亿美元，同比增长33%，调整后每股收益24美分，去年同期亏损13美分 [9] 2025年业绩指引 - 重申全年总营收预计增长17%-24%，Galafold营收预计增长10%-15%，Pombiliti + Opfolda营收预计增长65%-85%，总调整后运营费用预计在3.5亿-3.7亿美元 [10] - 预计2025年下半年实现GAAP净利润，2028年总销售额超10亿美元 [11] 专利诉讼情况 - 2024年10月与Teva Pharmaceuticals达成许可协议，解决Galafold专利诉讼，Teva在美国2037年1月前不能销售Galafold仿制药，结束相关所有诉讼 [12][13] 公司排名及其他股票情况 - Amicus目前Zacks排名为2（买入） [14] - Harmony Biosciences和Pacira BioSciences Zacks排名为1（强力买入），过去60天两者2025年每股收益预期均上调，过去一年HRMY股价上涨6.9%，PCRX股价下跌12.8% [14][15] - HRMY过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率147.24%；PCRX两次超预期，一次符合预期，一次未达预期，平均惊喜率7.13% [15][16] 股价表现 - 过去一年Amicus股价暴跌29.5%，行业下跌8.1% [4]

文章核心观点 - 介绍Amicus Therapeutics 2024年第四季度财报情况及关键指标表现，判断其股票短期或跑赢大盘 [1][3] 财务数据 - 2024年第四季度营收1.4971亿美元，同比增长30.1%，较Zacks共识预期低0.13% [1] - 2024年第四季度每股收益0.09美元，去年同期为 - 0.11美元，较共识预期低10.00% [1] 股票表现 - 过去一个月公司股价回报率为 + 0.2%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 + 2.6% [3] - 股票目前Zacks排名为2（买入），表明短期内可能跑赢大盘 [3] 产品销售情况 - 美国以外地区净产品销售额8726万美元，较两位分析师平均预估低，同比增长21.4% [4] - 美国地区净产品销售额6244万美元，高于两位分析师平均预估，同比增长44.6% [4] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额2221万美元，略低于六位分析师平均预估 [4] - Galafold净产品销售额1.275亿美元，低于六位分析师平均预估，同比增长19.6% [4]

净产品销售额相关 - 2024年净产品销售额为5.28295亿美元，较2023年的3.99356亿美元增加1.28939亿美元，主要因Galafold在欧美持续增长及Pombiliti + Opfolda在欧美上市[330] - 2024年公司净产品销售额为5.28295亿美元，较2023年的3.99356亿美元增长32.29%[391] - 2024年产品净销售总额为528,295千美元，2023年为399,356千美元，2022年为329,233千美元[420] 成本与费用相关 - 2024年商品销售成本为5294.3万美元，占净产品销售额的10.0%，较2023年的9.3%增加0.7%，主要因2024年第一季度库存核销[330] - 2024年研发费用为1.09362亿美元，较2023年的1.52381亿美元减少4301.9万美元，主要因Pombiliti + Opfolda商业推出减少临床支出和研发人员[330][331] - 2024年销售、一般和行政费用为3.23379亿美元，较2023年的2.7527亿美元增加4810.9万美元，主要因支持商业推出活动的人员成本、外部成本和第三方专业费用增加[330][331] - 2024年公司毛利润为4.75352亿美元，较2023年的3.6203亿美元增长31.30%[391] - 2024年公司运营费用为4.50476亿美元，较2023年的4.39241亿美元增长2.56%[391] - 2024年公司利息收入为540.7万美元，较2023年的707.8万美元下降23.61%[391] - 2024年公司利息费用为4959.8万美元，较2023年的5014.9万美元下降1.10%[391] - 2024年公司所得税费用为2735万美元，较2023年的148.3万美元大幅增长[391] - 2024年和2023年公司有价证券未实现亏损分别为2370万美元和1140万美元，均为临时减值且非信用损失[459] - 2024年和2023年公司折旧费用分别为500万美元和480万美元[463] - 2024年公司因重组产生总费用918.8万美元，截至2024年12月31日，重组负债余额为366.5万美元[465] - 2024年和2023年利息费用分别为49635万美元和49242万美元，2029年到期高级担保定期贷款有效利率分别为12.0%和12.8%[491] - 2024年和2023年经营租赁费用分别为670万美元和950万美元，可变租赁费用分别为220万美元和210万美元[493] 净亏损与收益相关 - 2024年净亏损为5610.6万美元，较2023年的1.51584亿美元减少9547.8万美元[330] - 2024年公司运营收入为2487.6万美元，而2023年运营亏损7721.1万美元[391] - 2024年公司归属于普通股股东的净亏损为5610.6万美元，较2023年的1.51584亿美元有所收窄[391] - 2024年公司综合亏损为5625.2万美元，较2023年的1.34238亿美元有所收窄[393] - 2024年净亏损56,106美元，2023年为151,584美元，2022年为236,568美元[399] - 2024年归属普通股股东的净亏损为1.51584亿美元，2023年为5610.6万美元，2022年为2.36568亿美元[509] 资金筹集与使用相关 - 2024年通过ATM计划发行并出售173.2204万股，净收益为1960万美元，截至2024年12月31日，ATM计划下还有价值1.642亿美元的股份可发行出售[341] - 2023年10月，公司获得3.874亿美元的高级担保定期贷款，并通过私募获得2980万美元，用于提前偿还2026年到期的高级担保定期贷款[342] - 2024年经营活动净现金使用量为3390万美元，主要因净亏损、运营资产增加和负债减少[344] - 2024年投资活动净现金使用量为60万美元，主要因购买有价证券和资本支出[346] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自2029年到期的高级担保贷款净收益3.874亿美元、ATM计划发行股份净收益6310万美元、与黑石集团私募配售净收益2980万美元和行使股票期权收益1030万美元，部分被2026年到期的高级担保贷款还款4.08亿美元和限制性股票单位归属相关的员工预扣税支付1790万美元抵消[349] - 2024年经营活动净现金使用量为33,891美元，2023年为69,091美元，2022年为166,575美元[399] - 2024年投资活动净现金使用量为560美元，2023年提供98,064美元，2022年提供92,316美元[399] - 2024年融资活动净现金提供5,121美元，2023年提供61,677美元，2022年使用7,463美元[399] - 2024年现金、现金等价物和受限现金期末余额为216,716美元，2023年为250,077美元，2022年为153,115美元[399] - 2024年支付利息现金为58,960美元，2023年为36,090美元，2022年为34,358美元[400] - 2024年支付所得税现金为8,214美元，2023年为8,525美元，2022年为1,609美元[400] - 2024年公司通过ATM计划发行并出售173.2204万股，净收益1960万美元；2023年发行并出售524.4936万股，净收益6310万美元，截至2024年12月31日，ATM计划下还有价值1.642亿美元的股份可发行出售[467] - 2023年10月，公司与黑石集团达成证券购买协议，私募2467104股普通股，每股12.16美元，净收益2980万美元[468] 资产与负债相关 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.499亿美元[343] - 截至2024年12月31日，2029年到期的高级担保定期贷款剩余到期金额（包括到期前预期利息支付）为5.483亿美元[352] - 截至2024年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为8100万美元，到期时间至2034财年[353] - 截至2024年12月31日，公司对第三方制造商的采购和制造承诺总计1.797亿美元，其中2025年和2026年预计分别为1.027亿美元和7700万美元[354] - 截至2024年12月31日，公司总资产为7.85033亿美元，较2023年的7.7788亿美元增长0.92%[389] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为194,045美元，累计亏损27亿美元，预计到2025年下半年仍会亏损[396][403] - 截至2024年12月31日，公司坏账准备为300万美元[413] - 截至2024年12月31日，公司无形资产为1720万美元，2024年和2023年摊销费用分别为330万美元和250万美元，未来5年每年预计摊销约330万美元，剩余摊销期5.2年[450] - 截至2024年12月31日，因2013年收购Callidus和2015年收购Scioderm，公司商誉达1.978亿美元，自收购后无变化[451] - 截至2024年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.138亿美元、有价证券3620万美元[454] - 截至2024年和2023年12月31日，公司存货分别为1.18782亿美元和5969.6万美元，存货储备分别为330万美元和50万美元[462] - 截至2024年12月31日，公司采购和制造义务总计1.797亿美元，其中2025年和2026年预计分别为1.027亿美元和7700万美元[462] - 截至2024年和2023年12月31日，公司递延薪酬投资余额分别为220万美元和750万美元[470] - 截至2024年12月31日，公司为股权计划预留14228754股用于发行[471] - 截至2024年12月31日，公司流通股票期权为26013千股，行权价12.11美元，剩余期限5.8年，内在价值5800万美元[478] - 截至2024年12月31日，非归属限制性股票单位为8277千股，授予日公允价值13.59美元，剩余期限2.1年，内在价值7.8亿美元[479] - 截至2024年12月31日，公司一级资产2318千美元，二级资产36043千美元，负债2218千美元；2023年一级资产7631千美元，二级资产39055千美元，负债7531千美元[482] - 截至2024年和2023年12月31日，公司无三级资产或负债[483] - 2024年末高级担保定期贷款本金4亿美元，净账面价值3.90111亿美元，2023年末净账面价值3.87858亿美元[486] - 2024年末经营租赁使用权资产净值2227.8万美元，总经营租赁负债5353.3万美元，加权平均剩余租赁期限8.5年，加权平均折现率9.7%[496] - 2024年末和2023年末未确认税收利益分别为1380.5万美元和488.8万美元，2024年应计利息190万美元[499] - 2024年末和2023年末递延所得税资产净额分别为60913万美元和64925.4万美元，估值备抵分别为60913万美元和64925.4万美元[500] - 截至2024年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别约为11亿美元和10亿美元[501] 风险相关 - 公司认为平均利率1%（100个基点）的变化将使2024年12月31日投资组合的市场价值增减40万美元[357] - 2024年12月31日，公司有一笔4亿美元2029年到期的高级担保定期贷款，年利率为3个月期有担保隔夜融资利率加2.5%下限、0.26161%调整和6.25%利差，2024年可变利率债务的年平均可变利率为11.7%，利率100个基点的增减将导致2024年12月31日利息费用变化410万美元[358] - 基于2024年12月31日的外币敞口，美元兑英镑汇率近期10%的波动可能导致公司英镑计价的净资产和负债公允价值变化约5740万美元[359] 财务报告评价相关 - 公司管理层认为截至2024年12月31日，公司的财务报告内部控制有效[365] - 安永会计师事务所认为截至2024年12月31日，公司在所有重大方面保持了有效的财务报告内部控制，且合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司的财务状况、经营成果和现金流量[369][378] 业务线销售数据相关 - 2024年Galafold美国销售额为176,024千美元，非美国销售额为282,030千美元，总计458,054千美元；2023年对应数据分别为145,147千美元、242,630千美元、387,777千美元；2022年为115,759千美元、213,287千美元、329,046千美元[420] - 2024年Pombiliti + Opfolda美国销售额为30,123千美元，非美国销售额为40,118千美元，总计70,241千美元；2023年对应数据分别为1,791千美元、9,788千美元、11,579千美元；2022年总计为187千美元[420] 客户与地区销售占比相关 - 2024年，一个客户占产品净销售额的26%和产品销售应收账款的18%，另一个客户占产品销售应收账款的13%；2023年，一个客户占产品净销售额的28%和产品销售应收账款的16%，另一个客户占产品销售应收账款的17%[418] - 2024年，英国和德国的收入各占产品净销售额的13%；2023年分别为10%和13%；2022年各占12%[418] 会计政策与准则相关 - 公司财产和设备按成本减累计折旧列示，折旧按资产估计使用寿命计算，范围为三到五年[414] - 公司在客户履约义务得到满足时确认收入，交易价格基于合同固定对价确定，扣除可变对价估计[419] - 公司研究开发成本在发生时计入费用，主要包括人员成本、咨询费等[426] - 2024年1月1日公司采用FASB于2023年11月发布的ASU No. 2023 - 07会计准则更新[445] 股权相关 - 2024 - 2022年授予股票期权的加权平均预期股价波动率分别为57.0%、59.2%、62.1%，无风险利率分别为4.0%、3.9%、1.7%，期权预期寿命分别为5.60年、5.47年、5.34年，加权平均授予日每股公允价值分别为7.50

业绩总结 - 2024年总收入为5.28亿美元，同比增长33%[5] - Galafold的收入为4.581亿美元，同比增长19%[17] - Pombiliti和Opfolda的收入为7020万美元，符合预期的7020万美元[8] - 2024年非GAAP净收入为7390万美元，显示出公司盈利能力[48] - 2024年非GAAP净收入为29,192千美元，相较于2023年的2,550千美元显著增长[62] - 2024年每股非GAAP净收入（稀释后）为0.09美元，较2023年的0.01美元大幅提升[62] - 2024年每股非GAAP净收入（基本）为0.10美元，较2023年的-0.13美元显著改善[62] 未来展望 - 2025年总收入增长预期为17%至24%[50] - 2025年Galafold收入增长预期为10%至15%[50] - 2025年Pombiliti和Opfolda收入增长预期为65%至85%[50] - 2025年预计GAAP净收入将在下半年实现正增长[50] 用户数据 - 2024年Galafold在可治疗患者中的市场份额为65%[14] - Galafold®的季度销售收入在过去五年中的平均分布为：Q1 22%，Q2 24%，Q3 26%，Q4 28%[52] 成本与费用 - 2024年非GAAP运营费用为3.478亿美元，符合预期的3.48亿美元[8] - 2024年GAAP总运营费用为450,476千美元，较2023年的439,241千美元增长约2.8%[59] - 2024年研究与开发的股权补偿费用为15,969千美元，较2023年的21,469千美元下降约25.5%[59] - 2024年销售、一般和行政费用中的股权补偿费用为68,936千美元，较2023年的64,608千美元上升约5.4%[59] - 2024年总非GAAP运营费用调整为102,640千美元，较2023年的97,667千美元增加约5%[59] 汇率影响 - 2024年美元对欧元的平均汇率为1.067，较2023年的1.076下降约0.8%[64] - 如果2025年的汇率保持在2024年年末水平，预计将对总收入产生约1500万美元的负面影响[65]