Amicus Therapeutics (NasdaqGM:FOLD) FY Conference September 09, 2025 03:20 PM ET Company ParticipantsMaxwell Skor - VP - Biotech Equity ResearchSébastien Martel - Chief Business OfficerJeffrey Castelli - Chief Development OfficerMaxwell SkorI'm Max Score, a biotech analyst with Morgan Stanley. I'm happy to be hosting Amicus Therapeutics. With us today is Sebastian Martell, chief business officer Jeff Castelli, chief development officer. But before we dive in, I just want to note for important disclosures, p ...

Long-Term Data Adds to the Growing Body of Evidence Supporting the Compelling Clinical Profile of Pombiliti® + Opfolda®PRINCETON, N.J., Sept. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), today announced the presentation of new 4-year muscle function, muscle strength and biomarker endpoints from the PROPEL open-label extension (OLE) study of cipaglucosidase alfa-atga + miglustat (cipa+mig) in adults with late-onset Pompe disease (LOPD) at the International Congress of Inborn Errors of Met ...

Amicus Therapeutics (FOLD) 2025 Conference September 03, 2025 10:20 AM ET Company ParticipantsBradley Campbell - President, CEO & DirectorConference Call ParticipantsKristen Kluska - Equity Research AnalystKristen KluskaOkay. Good morning, everybody. I'm Kristen Kluska, one of the biotech analysts at Cantor. Very happy to be hosting Riley Campbell of Amicus Therapeutics. Thanks so much for being here.Bradley CampbellThank you, Kristen. Thanks to Cantor for having us. It's a great conference so far.Kristen K ...

法院裁决核心内容 - 美国联邦巡回上诉法院全席审判裁定特朗普总统依据《国际紧急经济权力法》单方面对外国商品加征关税的行为违法 [1] - 法院确认《国际紧急经济权力法》未授予总统任何关税征收权限 该结论与新公民自由联盟法庭之友简报的论证一致 [1] - 裁决维持美国国际贸易法院的原判 认定该法规不授权总统采取广泛的紧急关税行动 [1][3] 法律依据分析 - 《国际紧急经济权力法》近50年历史中从未有总统试图依据该法规征收关税 [2] - 法规文本未出现"关税"、"关税义务"、"海关"、"税收"或"进口税"等相关术语 [3] - 法规缺乏授予总统超出明确列出权限的残余条款 [3] 案件后续进展 - 联邦巡回法院撤销了国际贸易法院关于阻止紧急关税实施的禁令 [3] - 案件发回国际贸易法院重审 需根据最高法院2025年6月特朗普诉CASA案判决决定全国范围禁令的适用性 [3] - 新公民自由联盟在德克萨斯西区联邦地区法院新提起的FIREDISC公司诉特朗普案继续挑战紧急关税合法性 [2] 专业法律观点 - 四位法官的协同意见认为《国际紧急经济权力法》完全不授权任何形式的关税征收 [4] - 连续多个法院裁决均认定未经国会批准的行政分支单边征税行为违法 [4] - 鉴于涉及国家数量众多 本案需要适用"普遍性"禁令 [4]

公司动态 - 公司管理层将参加2025年9月3日在纽约举行的Cantor全球医疗健康会议 演讲时间为东部时间上午10:20 [1][4] - 公司管理层将参加2025年9月9日在纽约举行的摩根士丹利第23届全球医疗健康年会 演讲时间为东部时间下午3:20 [1][4] - 所有演讲将通过公司官网投资者关系板块进行在线音频直播 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于罕见疾病治疗的全球性生物技术企业 致力于发现、开发和提供高质量创新药物 [3] - 公司拥有前沿的、具有首创或最佳潜力药物的研发管线 [3] - 公司股票在纳斯达克交易所上市 交易代码为FOLD [1][3]

法律诉讼与宗教豁免 - 美国医师与外科医生协会向第九巡回上诉法院提交法庭之友简报 旨在恢复加利福尼亚州疫苗接种的宗教豁免[1] - 加利福尼亚州自2016年通过SB 277法案后 取消了针对10种疫苗的长期宗教豁免 并进一步否决个人信仰豁免[1] - 宗教豁免在加利福尼亚州及几乎所有其他州存在数十年 目前缺乏取消该宗教自由的合理依据[2] 社会影响与教育准入 - 加利福尼亚居民因宗教原因拒绝接种疫苗而被禁止进入公立及私立学校[2] - 永久性完全排除儿童受教育机会的处罚措施 远超1905年雅各布森诉马萨诸塞州案中5美元（经通胀调整后为182.65美元）的小额罚款[3][4] - 教育准入限制可能影响未来职业发展机会[4] 宗教信仰与疫苗成分冲突 - 所有主要宗教均对某些疫苗成分存在信仰冲突 包括基督教、犹太教、伊斯兰教、印度教和佛教[4] - 犹太教和伊斯兰教禁止食用猪肉 而猪源明胶被广泛用作活病毒疫苗的稳定剂[5] - 包括罗马天主教在内的许多基督教派反对使用来源于流产胎儿组织的疫苗[5]

公司业绩展望 - Amicus Therapeutics (FOLD) 的盈利前景显著改善 成为投资者关注的潜在选择 [1] - 分析师持续上调公司盈利预期 近期股价强势表现可能延续 [1] - 当前季度每股收益预期为0.12美元 同比增长20% [5] - 当前年度每股收益预期为0.31美元 同比增长29.2% [6] 盈利预期修正 - 过去30天内当前季度共识预期上调15% 仅见正面修正无负面调整 [5] - 当前年度共识预期在过去一个月内上调33.33% 同样仅见正面修正 [6][7] - 盈利预期修正趋势与股价短期走势存在强相关性 实证研究支持该结论 [2] 评级与市场表现 - 公司获得Zacks Rank 2(买入)评级 该评级体系基于盈利预期修正动能 [8] - Zacks Rank 1(强力买入)股票自2008年以来年均回报率达+25% [3] - 过去四周公司股价已上涨12.9% 反映市场对其修正趋势的认可 [9] 投资建议 - 盈利增长预期可能继续推动股价上行 建议投资者考虑纳入投资组合 [9] - 覆盖分析师对上调预期形成强烈共识 显示基本面持续向好 [3]

股价表现与分析师目标价 - 过去四周股价上涨12.9%至6.83美元 但华尔街分析师平均目标价16.27美元显示仍有138.2%上行空间[1] - 11个短期目标价区间为9-22美元 最低预估涨幅31.8% 最高预估涨幅222.1% 标准差3.85美元反映预估离散程度[2] - 分析师目标价存在系统性高估倾向 因业务关系可能人为抬高目标价 投资者不应单独依赖该指标决策[3][7][8] 盈利预测修正与评级 - 分析师持续上调盈利预期 Zacks共识预期显示当前年度EPS预估近30天调升33.3% 且无负面修正[11][12] - 公司获Zacks评级第2级（买入） 位列4000多只股票前20% 该评级基于盈利预估相关四项因素且经过外部审计验证[13] - 盈利预估修正趋势与短期股价走势存在强相关性 尽管不能精确测算涨幅 但能有效预示上行方向[4][14] 分析方法论与评估框架 - 目标价标准差较低表明分析师对股价变动方向和幅度高度共识 可作为基本面驱动因素研究的起点[9] - 实证研究显示目标价常误导投资者 实际很少准确指示股价走向 需保持高度怀疑态度[7][10] - 分析师虽具备公司基本面深度知识 但需结合盈利修正趋势等多重指标综合判断 而非单一依赖价格目标[4][11][14]

公司业绩 - 公司2025年第二季度GAAP收入达1.547亿美元，同比增长22.1%，超出分析师预期的1.467亿美元 [1][2] - 非GAAP每股收益为0.01美元，远超预期的-0.12美元，但同比下滑83.3% [1][2] - 核心产品Galafold收入1.289亿美元，同比增长16.3%，Pombiliti + Opfolda收入2580万美元，同比大增62.8% [2][5][6] 产品表现 - Galafold在40多个国家获批，收入增长动力来自新患者增加、成熟市场高渗透率和患者依从性 [5] - Pombiliti + Opfolda在日本获批用于成人晚发型庞贝病，并在5个新市场推出，但英国返利率从15%升至22%影响盈利 [6] - 公司下调Pombiliti + Opfolda全年增长预期至50-65%，因患者启动延迟和英国返利政策变化 [6] 研发与管线 - 公司以3000万美元预付款获得DMX-200美国权益，该药物针对罕见肾病FSGS，目前处于III期临床试验阶段 [7] - 非GAAP运营支出增至1.278亿美元，同比上升55.7%，主要因DMX-200授权费和研发投入增加 [2][8] 财务展望 - 维持2025年收入增长15-22%的预期，Galafold和Pombiliti + Opfolda分别预计增长10-15%和50-65% [9] - 目标毛利率维持在中高80%区间，并重申2025年下半年实现GAAP净利润为正的目标 [9] - 截至季度末现金及等价物为2.31亿美元，资产负债表保持稳健 [8] 战略重点 - 公司专注于扩大患者可及性、新市场准入和管线拓展，利用知识产权保护商业优势 [4] - 未来需关注Pombiliti + Opfolda新市场启动进度、运营支出趋势以及支付方政策变化对定价的影响 [10]

公司分析 - Amicus Therapeutics是一家专注于生物技术的公司 正在积极推进其两款已获批药物POMBILITI和OPFOLDA的商业化进程 这两款药物用于治疗晚期患者 [2] 行业分析 - 生物技术行业分析服务Biotech Analysis Central提供深入的制药公司分析 包含600多篇生物技术投资文章 以及10多只中小盘股票的投资组合模型分析 [2] - Biotech Analysis Central服务的月费为49美元 年度订阅可享受33.5%的折扣 年费为399美元 [1]