文章核心观点 - 两年前曾关注Amicus Therapeutics公司，当时该公司正等待庞贝病治疗方案Pombiliti® (cipaglucosidase alfa - atga) + Opfolda® (miglustat)的批准，在关注一个月后获批 [1] 分组1 - 公司为自主投资者提供安卓应用和网站工具，包括可输入股票代码获取大量研究资料的软件 [1] - 公司为需要实际支持的投资者提供服务，内部专家会使用工具筛选最佳可投资股票，并提供买卖策略和提醒 [2] - 公司提供免费试用，可申请使用工具 [2]

文章核心观点 美国哥伦比亚特区巡回上诉法院撤销地方法院永久禁令，汉普顿·德林格按特朗普总统指示被免职，他宣布结束诉讼，新公民自由联盟赞扬该决定维护总统免职权力 [1] 事件进展 - 美国哥伦比亚特区巡回上诉法院撤销地方法院永久禁令，德林格按特朗普指示被免职 [1] - 巡回法院裁决后，德林格宣布结束诉讼 [1] 宪法依据 - 宪法赋予总统所有行政权力，总统有广泛权力免除行政部门官员职务 [2] - 总统的免职权力必须是绝对的，才能履行宪法职责 [2] - 宪法未对总统免除行政官员的权力设限 [2] 权力分析 - 总统可将行政权力委托给下属，免职威胁是控制他们的唯一可靠方式 [3] - 联邦地方法院法官无权阻止总统解雇高级行政官员或强制复职 [3] - 地方法院法官的越权行为严重篡夺总统宪法权力 [3] 各方表态 - 玛戈特·克利夫兰称巡回上诉法院裁决纠正地方法官对宪法权力分立的错误影响，德林格撤诉是为阻止最高法院维护总统免职权力 [4] - 格雷格·多林称巡回上诉法院认可总统观点令人欣慰，地方法院僭越权力令人失望，法院应尊重宪法 [4][5] - 马克·切诺韦思称德林格投降合理，最高法院已两次裁定总统可随意解雇联邦机构负责人 [5] 组织介绍 - 新公民自由联盟是无党派非营利民权组织，由菲利普·汉布格尔创立，旨在保护宪法自由 [5] - 该组织通过公益诉讼等倡导活动，遏制州和联邦机构非法权力，促进新民权运动 [5]

文章核心观点 公司宣布管理层将参加3月的投资者会议，可通过官网收听直播 [1][2] 公司信息 - 公司是专注为罕见病患者研发药物的全球生物技术公司，致力于推进和拓展前沿药物管线 [3] - 公司官网为www.amicusrx.com，可在X和LinkedIn上关注 [3] 会议信息 - 公司将参加TD Cowen 45届年度医疗保健会议，时间为2025年3月4日周二上午9:50 ET，地点在马萨诸塞州波士顿 [4] - 公司将参加Leerink Partners 2025全球医疗保健会议，时间为2025年3月10日周一上午10:00 ET，地点在佛罗里达州迈阿密 [4] 联系方式 - 投资者联系：公司副总裁Andrew Faughnan，邮箱afaughnan@amicusrx.com，电话(609) 662-3809 [4] - 媒体联系：公司全球企业事务和传播主管Diana Moore，邮箱dmoore@amicusrx.com，电话(609) 662-5079 [4] 直播信息 - 可通过公司官网https://ir.amicusrx.com/events-and-presentations收听会议直播 [2]

文章核心观点 - 文章介绍了Amicus Therapeutics 2024年第四季度和全年财报情况、2025年业绩指引、Galafold专利诉讼和解情况，还提及公司Zacks排名及其他生物科技股相关信息 [1][9][12] 第四季度财报情况 - 调整后每股收益9美分，未达Zacks共识预期的10美分，去年同期为1美分 [1] - 营收1.497亿美元，同比增长30%，略超Zacks共识预期的1.49亿美元，主要来自Galafold和Pombiliti + Opfolda销售 [2] - Galafold销售额1.275亿美元，同比增长20%，未达Zacks共识预期的1.41亿美元和模型预期的1.277亿美元，或致2月19日股价下跌2.9% [5] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额2220万美元，环比增长5.2%，略低于Zacks共识预期的2230万美元，符合模型预期，截至2024年底约220名患者接受治疗 [6] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券价值2.499亿美元，9月30日为2.498亿美元 [8] 全年财报情况 - 2024年营收5.283亿美元，同比增长33%，调整后每股收益24美分，去年同期亏损13美分 [9] 2025年业绩指引 - 重申全年总营收预计增长17%-24%，Galafold营收预计增长10%-15%，Pombiliti + Opfolda营收预计增长65%-85%，总调整后运营费用预计在3.5亿-3.7亿美元 [10] - 预计2025年下半年实现GAAP净利润，2028年总销售额超10亿美元 [11] 专利诉讼情况 - 2024年10月与Teva Pharmaceuticals达成许可协议，解决Galafold专利诉讼，Teva在美国2037年1月前不能销售Galafold仿制药，结束相关所有诉讼 [12][13] 公司排名及其他股票情况 - Amicus目前Zacks排名为2（买入） [14] - Harmony Biosciences和Pacira BioSciences Zacks排名为1（强力买入），过去60天两者2025年每股收益预期均上调，过去一年HRMY股价上涨6.9%，PCRX股价下跌12.8% [14][15] - HRMY过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率147.24%；PCRX两次超预期，一次符合预期，一次未达预期，平均惊喜率7.13% [15][16] 股价表现 - 过去一年Amicus股价暴跌29.5%，行业下跌8.1% [4]

文章核心观点 - 介绍Amicus Therapeutics 2024年第四季度财报情况及关键指标表现，判断其股票短期或跑赢大盘 [1][3] 财务数据 - 2024年第四季度营收1.4971亿美元，同比增长30.1%，较Zacks共识预期低0.13% [1] - 2024年第四季度每股收益0.09美元，去年同期为 - 0.11美元，较共识预期低10.00% [1] 股票表现 - 过去一个月公司股价回报率为 + 0.2%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 + 2.6% [3] - 股票目前Zacks排名为2（买入），表明短期内可能跑赢大盘 [3] 产品销售情况 - 美国以外地区净产品销售额8726万美元，较两位分析师平均预估低，同比增长21.4% [4] - 美国地区净产品销售额6244万美元，高于两位分析师平均预估，同比增长44.6% [4] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额2221万美元，略低于六位分析师平均预估 [4] - Galafold净产品销售额1.275亿美元，低于六位分析师平均预估，同比增长19.6% [4]

净产品销售额相关 - 2024年净产品销售额为5.28295亿美元，较2023年的3.99356亿美元增加1.28939亿美元，主要因Galafold在欧美持续增长及Pombiliti + Opfolda在欧美上市[330] - 2024年公司净产品销售额为5.28295亿美元，较2023年的3.99356亿美元增长32.29%[391] - 2024年产品净销售总额为528,295千美元，2023年为399,356千美元，2022年为329,233千美元[420] 成本与费用相关 - 2024年商品销售成本为5294.3万美元，占净产品销售额的10.0%，较2023年的9.3%增加0.7%，主要因2024年第一季度库存核销[330] - 2024年研发费用为1.09362亿美元，较2023年的1.52381亿美元减少4301.9万美元，主要因Pombiliti + Opfolda商业推出减少临床支出和研发人员[330][331] - 2024年销售、一般和行政费用为3.23379亿美元，较2023年的2.7527亿美元增加4810.9万美元，主要因支持商业推出活动的人员成本、外部成本和第三方专业费用增加[330][331] - 2024年公司毛利润为4.75352亿美元，较2023年的3.6203亿美元增长31.30%[391] - 2024年公司运营费用为4.50476亿美元，较2023年的4.39241亿美元增长2.56%[391] - 2024年公司利息收入为540.7万美元，较2023年的707.8万美元下降23.61%[391] - 2024年公司利息费用为4959.8万美元，较2023年的5014.9万美元下降1.10%[391] - 2024年公司所得税费用为2735万美元，较2023年的148.3万美元大幅增长[391] - 2024年和2023年公司有价证券未实现亏损分别为2370万美元和1140万美元，均为临时减值且非信用损失[459] - 2024年和2023年公司折旧费用分别为500万美元和480万美元[463] - 2024年公司因重组产生总费用918.8万美元，截至2024年12月31日，重组负债余额为366.5万美元[465] - 2024年和2023年利息费用分别为49635万美元和49242万美元，2029年到期高级担保定期贷款有效利率分别为12.0%和12.8%[491] - 2024年和2023年经营租赁费用分别为670万美元和950万美元，可变租赁费用分别为220万美元和210万美元[493] 净亏损与收益相关 - 2024年净亏损为5610.6万美元，较2023年的1.51584亿美元减少9547.8万美元[330] - 2024年公司运营收入为2487.6万美元，而2023年运营亏损7721.1万美元[391] - 2024年公司归属于普通股股东的净亏损为5610.6万美元，较2023年的1.51584亿美元有所收窄[391] - 2024年公司综合亏损为5625.2万美元，较2023年的1.34238亿美元有所收窄[393] - 2024年净亏损56,106美元，2023年为151,584美元，2022年为236,568美元[399] - 2024年归属普通股股东的净亏损为1.51584亿美元，2023年为5610.6万美元，2022年为2.36568亿美元[509] 资金筹集与使用相关 - 2024年通过ATM计划发行并出售173.2204万股，净收益为1960万美元，截至2024年12月31日，ATM计划下还有价值1.642亿美元的股份可发行出售[341] - 2023年10月，公司获得3.874亿美元的高级担保定期贷款，并通过私募获得2980万美元，用于提前偿还2026年到期的高级担保定期贷款[342] - 2024年经营活动净现金使用量为3390万美元，主要因净亏损、运营资产增加和负债减少[344] - 2024年投资活动净现金使用量为60万美元，主要因购买有价证券和资本支出[346] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自2029年到期的高级担保贷款净收益3.874亿美元、ATM计划发行股份净收益6310万美元、与黑石集团私募配售净收益2980万美元和行使股票期权收益1030万美元，部分被2026年到期的高级担保贷款还款4.08亿美元和限制性股票单位归属相关的员工预扣税支付1790万美元抵消[349] - 2024年经营活动净现金使用量为33,891美元，2023年为69,091美元，2022年为166,575美元[399] - 2024年投资活动净现金使用量为560美元，2023年提供98,064美元，2022年提供92,316美元[399] - 2024年融资活动净现金提供5,121美元，2023年提供61,677美元，2022年使用7,463美元[399] - 2024年现金、现金等价物和受限现金期末余额为216,716美元，2023年为250,077美元，2022年为153,115美元[399] - 2024年支付利息现金为58,960美元，2023年为36,090美元，2022年为34,358美元[400] - 2024年支付所得税现金为8,214美元，2023年为8,525美元，2022年为1,609美元[400] - 2024年公司通过ATM计划发行并出售173.2204万股，净收益1960万美元；2023年发行并出售524.4936万股，净收益6310万美元，截至2024年12月31日，ATM计划下还有价值1.642亿美元的股份可发行出售[467] - 2023年10月，公司与黑石集团达成证券购买协议，私募2467104股普通股，每股12.16美元，净收益2980万美元[468] 资产与负债相关 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.499亿美元[343] - 截至2024年12月31日，2029年到期的高级担保定期贷款剩余到期金额（包括到期前预期利息支付）为5.483亿美元[352] - 截至2024年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为8100万美元，到期时间至2034财年[353] - 截至2024年12月31日，公司对第三方制造商的采购和制造承诺总计1.797亿美元，其中2025年和2026年预计分别为1.027亿美元和7700万美元[354] - 截至2024年12月31日，公司总资产为7.85033亿美元，较2023年的7.7788亿美元增长0.92%[389] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为194,045美元，累计亏损27亿美元，预计到2025年下半年仍会亏损[396][403] - 截至2024年12月31日，公司坏账准备为300万美元[413] - 截至2024年12月31日，公司无形资产为1720万美元，2024年和2023年摊销费用分别为330万美元和250万美元，未来5年每年预计摊销约330万美元，剩余摊销期5.2年[450] - 截至2024年12月31日，因2013年收购Callidus和2015年收购Scioderm，公司商誉达1.978亿美元，自收购后无变化[451] - 截至2024年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.138亿美元、有价证券3620万美元[454] - 截至2024年和2023年12月31日，公司存货分别为1.18782亿美元和5969.6万美元，存货储备分别为330万美元和50万美元[462] - 截至2024年12月31日，公司采购和制造义务总计1.797亿美元，其中2025年和2026年预计分别为1.027亿美元和7700万美元[462] - 截至2024年和2023年12月31日，公司递延薪酬投资余额分别为220万美元和750万美元[470] - 截至2024年12月31日，公司为股权计划预留14228754股用于发行[471] - 截至2024年12月31日，公司流通股票期权为26013千股，行权价12.11美元，剩余期限5.8年，内在价值5800万美元[478] - 截至2024年12月31日，非归属限制性股票单位为8277千股，授予日公允价值13.59美元，剩余期限2.1年，内在价值7.8亿美元[479] - 截至2024年12月31日，公司一级资产2318千美元，二级资产36043千美元，负债2218千美元；2023年一级资产7631千美元，二级资产39055千美元，负债7531千美元[482] - 截至2024年和2023年12月31日，公司无三级资产或负债[483] - 2024年末高级担保定期贷款本金4亿美元，净账面价值3.90111亿美元，2023年末净账面价值3.87858亿美元[486] - 2024年末经营租赁使用权资产净值2227.8万美元，总经营租赁负债5353.3万美元，加权平均剩余租赁期限8.5年，加权平均折现率9.7%[496] - 2024年末和2023年末未确认税收利益分别为1380.5万美元和488.8万美元，2024年应计利息190万美元[499] - 2024年末和2023年末递延所得税资产净额分别为60913万美元和64925.4万美元，估值备抵分别为60913万美元和64925.4万美元[500] - 截至2024年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别约为11亿美元和10亿美元[501] 风险相关 - 公司认为平均利率1%（100个基点）的变化将使2024年12月31日投资组合的市场价值增减40万美元[357] - 2024年12月31日，公司有一笔4亿美元2029年到期的高级担保定期贷款，年利率为3个月期有担保隔夜融资利率加2.5%下限、0.26161%调整和6.25%利差，2024年可变利率债务的年平均可变利率为11.7%，利率100个基点的增减将导致2024年12月31日利息费用变化410万美元[358] - 基于2024年12月31日的外币敞口，美元兑英镑汇率近期10%的波动可能导致公司英镑计价的净资产和负债公允价值变化约5740万美元[359] 财务报告评价相关 - 公司管理层认为截至2024年12月31日，公司的财务报告内部控制有效[365] - 安永会计师事务所认为截至2024年12月31日，公司在所有重大方面保持了有效的财务报告内部控制，且合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司的财务状况、经营成果和现金流量[369][378] 业务线销售数据相关 - 2024年Galafold美国销售额为176,024千美元，非美国销售额为282,030千美元，总计458,054千美元；2023年对应数据分别为145,147千美元、242,630千美元、387,777千美元；2022年为115,759千美元、213,287千美元、329,046千美元[420] - 2024年Pombiliti + Opfolda美国销售额为30,123千美元，非美国销售额为40,118千美元，总计70,241千美元；2023年对应数据分别为1,791千美元、9,788千美元、11,579千美元；2022年总计为187千美元[420] 客户与地区销售占比相关 - 2024年，一个客户占产品净销售额的26%和产品销售应收账款的18%，另一个客户占产品销售应收账款的13%；2023年，一个客户占产品净销售额的28%和产品销售应收账款的16%，另一个客户占产品销售应收账款的17%[418] - 2024年，英国和德国的收入各占产品净销售额的13%；2023年分别为10%和13%；2022年各占12%[418] 会计政策与准则相关 - 公司财产和设备按成本减累计折旧列示，折旧按资产估计使用寿命计算，范围为三到五年[414] - 公司在客户履约义务得到满足时确认收入，交易价格基于合同固定对价确定，扣除可变对价估计[419] - 公司研究开发成本在发生时计入费用，主要包括人员成本、咨询费等[426] - 2024年1月1日公司采用FASB于2023年11月发布的ASU No. 2023 - 07会计准则更新[445] 股权相关 - 2024 - 2022年授予股票期权的加权平均预期股价波动率分别为57.0%、59.2%、62.1%，无风险利率分别为4.0%、3.9%、1.7%，期权预期寿命分别为5.60年、5.47年、5.34年，加权平均授予日每股公允价值分别为7.50

业绩总结 - 2024年总收入为5.28亿美元，同比增长33%[5] - Galafold的收入为4.581亿美元，同比增长19%[17] - Pombiliti和Opfolda的收入为7020万美元，符合预期的7020万美元[8] - 2024年非GAAP净收入为7390万美元，显示出公司盈利能力[48] - 2024年非GAAP净收入为29,192千美元，相较于2023年的2,550千美元显著增长[62] - 2024年每股非GAAP净收入（稀释后）为0.09美元，较2023年的0.01美元大幅提升[62] - 2024年每股非GAAP净收入（基本）为0.10美元，较2023年的-0.13美元显著改善[62] 未来展望 - 2025年总收入增长预期为17%至24%[50] - 2025年Galafold收入增长预期为10%至15%[50] - 2025年Pombiliti和Opfolda收入增长预期为65%至85%[50] - 2025年预计GAAP净收入将在下半年实现正增长[50] 用户数据 - 2024年Galafold在可治疗患者中的市场份额为65%[14] - Galafold®的季度销售收入在过去五年中的平均分布为：Q1 22%，Q2 24%，Q3 26%，Q4 28%[52] 成本与费用 - 2024年非GAAP运营费用为3.478亿美元，符合预期的3.48亿美元[8] - 2024年GAAP总运营费用为450,476千美元，较2023年的439,241千美元增长约2.8%[59] - 2024年研究与开发的股权补偿费用为15,969千美元，较2023年的21,469千美元下降约25.5%[59] - 2024年销售、一般和行政费用中的股权补偿费用为68,936千美元，较2023年的64,608千美元上升约5.4%[59] - 2024年总非GAAP运营费用调整为102,640千美元，较2023年的97,667千美元增加约5%[59] 汇率影响 - 2024年美元对欧元的平均汇率为1.067，较2023年的1.076下降约0.8%[64] - 如果2025年的汇率保持在2024年年末水平，预计将对总收入产生约1500万美元的负面影响[65]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年实现总收入5.28亿美元，较2023年同期增长32%，按固定汇率计算增长33%，高于最新指引的30% - 32% [10][63] - 2024年全球总收入地理分布为美国以外地区3.22亿美元，占比61%，美国国内2.06亿美元，占比39% [64] - 2024年全年商品销售成本占净销售额的比例为10%，高于上一年的9.3% [64] - 2024年GAAP总运营费用增至4.5亿美元，较2023年的4.39亿美元增加3%；非GAAP总运营费用增至3.48亿美元，较上一年的3.42亿美元增加2% [64] - 2024年GAAP净亏损降至5600万美元，合每股0.18美元，2023年净亏损为1.52亿美元，合每股0.51美元；2024年非GAAP净收入为7400万美元，合每股盈利0.24美元，2023年非GAAP净亏损为3900万美元，合每股亏损0.13美元 [65] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.5亿美元，2023年12月31日为2.86亿美元 [66] - 重申2025年全年财务指引，总收入增长17% - 24%，Galafold收入增长10% - 15%，Pombiliti和Opfolda收入增长65% - 85%，均按固定汇率计算 [66] - 预计2025年Galafold季度增长呈非线性，第一季度预计占全年销售额的22% [67] - 预计2025年毛利率在85%左右，2024年全年总毛利率约为90% [67][69] - 引入2025年非GAAP运营费用指引为3.5亿 - 3.7亿美元，预计下半年GAAP净利润为正 [68] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold - 2024年全年Galafold收入为4.58亿美元，同比增长18%，按固定汇率计算增长19%，高于最新指引的16% - 18% [10][11][25] - 2024年底，有超过2700名法布里病患者使用Galafold [10] - 2024年，Galafold新患者需求增长率为上市以来最高，美国市场新增患者数量为上市以来最多 [26][27] - 2024年，Galafold在全球可治疗的法布里病患者市场份额超过65% [25] - 预计2025年Galafold收入按固定汇率计算增长10% - 15% [14][22][29] Pombiliti和Opfolda - 2024年全年Pombiliti和Opfolda全球收入超过7000万美元，符合最新指引 [16][40] - 2024年底，有220名晚发型庞贝病患者接受或计划接受商业产品治疗，第四季度新增25份处方 [16][43] - 2024年，Pombiliti和Opfolda收入地理分布为美国以外地区占57%，美国国内占43%，预计2025年将接近50/50 [41] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda收入按固定汇率计算增长65% - 85% [19][22][47] 各个市场数据和关键指标变化 法布里病市场 - 2016年Galafold上市时，全球约有1万名被诊断的法布里病患者，其中约5000人接受治疗，5000人未接受治疗；到2024年，全球被诊断的法布里病患者增至1.8万人，接受治疗的患者超过1.2万人，未接受治疗的患者增至6000人 [12][13] 庞贝病市场 - 荷兰是庞贝病的重要市场，预计有125名成年晚发型庞贝病患者接受治疗 [91] - 公司计划2025年在多达10个新国家推出Pombiliti和Opfolda，这些市场总共约有650名18岁及以上的晚发型庞贝病患者 [54][89] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年战略重点是实现总收入按固定汇率计算增长17% - 24%，其中Galafold收入增长10% - 15%，Pombiliti和Opfolda收入增长65% - 85% [22] - 继续推进正在进行的研究，扩大产品标签，加强在法布里病和庞贝病领域的科学领导地位 [23] - 预计2025年下半年实现GAAP净利润为正 [23] - 公司认为自身是生物技术行业独特的公司，拥有可杠杆化的全球罕见病能力，有望成为领先的罕见病生物技术公司 [8][9][73] - 公司关注通过研发实现未来增长，一方面利用全球商业和后期开发基础设施引入额外资产，另一方面推进内部早期发现工作，重点在法布里病和庞贝病领域 [130][131][132] - 公司在商业执行方面表现出色，Galafold和Pombiliti及Opfolda两款产品在市场上取得良好成绩，面临一定竞争，但公司对产品前景充满信心 [10][15][152] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司卓越的一年，全球业务超出预期，为未来可持续增长奠定坚实基础 [8] - 公司有信心实现成为领先罕见病生物技术公司的愿景，为患者提供优质药物，为股东创造价值 [9] - Galafold有望在生命周期结束前产品销售额超过10亿美元，Pombiliti和Opfolda有望成为晚发型庞贝病的新标准治疗方案，公司预计2028年总销售额超过10亿美元 [14][19][20] - 公司认为法布里病和庞贝病市场仍有增长空间，通过扩大市场覆盖、增加患者数量和提高市场份额等方式，有望实现持续增长 [11][14][19] 其他重要信息 - 公司与Teva就IP诉讼达成和解，允许Teva在2037年1月推出Galafold仿制药，这是确保公司长期支持法布里病社区的重要里程碑 [13] - 公司与机器学习AI诊断公司OM1合作，在宾夕法尼亚大学对超过50万份医疗记录进行试点，已确定100名疑似未诊断法布里病的患者，并为其提供诊断检查和基因检测 [35] - 公司与英国NHS合作开展试点项目，评估罕见病诊断差异，发现英国85%的法布里病患者来自最高社会经济阶层 [36] - 公司正在进行Pombiliti和Opfolda的多项临床研究，包括针对儿童晚发型庞贝病的ZIP研究和针对婴儿型庞贝病的Rossella研究，以支持产品标签扩展 [56] - 公司在世界会议上展示了大量关于法布里病和庞贝病的研究成果，包括Galafold的真实世界证据和Pombiliti及Opfolda的临床数据，受到积极反馈 [58][60][61] - 公司预计2025年Pombiliti和Opfolda的商品销售成本将是混合年，上半年将处理之前已计入费用的库存 [69] - 公司约60%的销售额来自美国以外地区，面临显著的外汇风险，美元汇率变动±1%可能导致2025年总报告收入变动约400万美元 [70][71] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Pombiliti和Opfolda在切换患者群体中，医生通常让患者使用前代药物多长时间才切换 - 部分医生希望看到患者切换后一到两年的治疗效果，但当患者病情恶化时，医生会更快考虑切换；美国约40%切换到Nexviazym的患者将进入两年治疗期，这是重要的切换时机 [76][79][81] 问题2：荷兰庞贝病患者数量、开始给药和确认收入的时间，以及Pombiliti和Opfolda在各国的收入时间和季度节奏 - 荷兰预计有125名成年晚发型庞贝病患者接受治疗，预计在第一季度末或第二季度初开始有患者使用Pombiliti和Opfolda；公司计划2025年在多达10个新国家推出该产品，其中5个国家预计在上半年逐步增加销售额，另外5个国家可能在下半年推出，日本预计在第四季度推出，加拿大和澳大利亚虽在2025年获得监管批准，但实际推出时间可能在2026年 [83][84][93] 问题3：外汇情况及公司是否有对冲计划，历史对冲效果如何 - 公司未进行外汇对冲，因难以预测外汇走势；公司约60%的收入来自美国以外地区，面临外汇风险，美元汇率变动±1%可能导致2025年总报告收入变动约400万美元 [97][99][100] 问题4：Pombiliti和Opfolda建立第二来源制造的进展，以及从中国进口该产品的关税风险 - 公司与WuXi在爱尔兰邓多克的第二制造基地进展顺利，已成功完成PPQ批次和欧洲检查，预计欧洲供应链在今年下半年引入商业产品，美国在明年引入；今年和明年关税风险较小，所有指引已考虑关税因素 [105][106][107] 问题5：接受Pombiliti和Opfolda治疗的患者，医生是否希望患者长期使用该药物 - 患者对Pombiliti和Opfolda的依从性超过90%；临床试验数据显示，患者使用该药物多年后，多项指标的改善效果持续存在，且部分患者切换后可恢复部分功能 [113][114][116] 问题6：2025年上半年欧盟国家上线时，预计有多少EAP患者过渡到商业治疗 - 公司计划在10个国家推出产品，预计约30名参与临床研究的晚发型患者将在年内转为商业治疗；儿科患者情况将在研究完成和标签扩展时提供更多信息 [122][124][125] 问题7：公司在实现商业执行和盈利的同时，研发方面的未来增长战略 - 公司将利用全球商业和后期开发基础设施引入额外资产，推进内部早期发现工作，重点在法布里病和庞贝病领域，未来12 - 24个月有望推进相关技术，以成为领先的罕见病生物技术公司 [128][130][132] 问题8：推出OM1等AI技术的监管或后勤负担 - 推出该技术需证明其有效性，依赖电子健康记录系统，且需与医生合作；公司希望通过与宾夕法尼亚大学和OM1的项目证明其价值，并将类似工作推广到其他市场 [134][135][138] 问题9：与OM1和宾夕法尼亚大学的AI合作中，高潜力患者是否已被医生诊断，测试阶段完成后是否会提供正式更新 - 已确定高风险未诊断法布里病患者，医生正在联系这些患者进行确认测试；公司希望在下半年分享研究结果 [144][145][146] 问题10：Pombiliti和Opfolda的商业竞争动态、晚发型庞贝病标签扩展和婴儿型庞贝病研究的进展和时间，以及业务发展候选技术或特征 - 公司注意到赛诺菲在世界大会上的参与度略有下降，公司产品受到医生积极反馈；晚发型庞贝病青少年患者组已完成入组，预计今年提交FDA申请，明年获得正式标签，1 - 12岁患者组正在入组，预计后年获得标签；婴儿型庞贝病研究正在入组，预计明年年底完成，后续进行治疗和标签申请；公司关注相邻领域的后期资产、近商业或近期推出的机会，主要通过授权引进 [149][150][164]

文章核心观点 文章围绕Amicus Therapeutics和EyePoint Pharmaceuticals两家公司的季度财报情况展开，分析了它们的盈利、营收表现及未来展望，同时提及所在行业对股价的影响 [1][9] Amicus Therapeutics公司情况 盈利情况 - 本季度每股收益0.09美元，未达Zacks共识预期的0.10美元，去年同期每股亏损0.11美元，此次财报盈利意外为 - 10% [1] - 上一季度预期每股收益0.08美元，实际为0.10美元，盈利意外为25% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] 营收情况 - 截至2024年12月季度营收1.4971亿美元，未达Zacks共识预期0.13%，去年同期营收1.1508亿美元 [2] - 过去四个季度，公司两次超出共识营收预期 [2] 股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约3.7%，而标准普尔500指数上涨4% [3] 未来展望 - 股价短期走势取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利展望可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank工具追踪 [5] - 财报发布前，盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股价与市场表现一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为0.07美元，营收1.4125亿美元，本财年共识每股收益预期为0.43美元，营收6.3894亿美元 [7] EyePoint Pharmaceuticals公司情况 盈利预期 - 预计即将发布的截至2024年12月季度财报每股亏损0.43美元，同比变化 - 30.3% [9] - 过去30天，该季度共识每股收益预期下调2.5% [9] 营收预期 - 预计营收1468万美元，较去年同期增长4.6% [10] 行业情况 - 公司所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前28%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8]

公司收入与增长预期 - 2024年公司总收入预计增长32%，达到约5.28亿美元[4] - 2025年总收入增长预期为17%至24%，Galafold收入增长预期为10%至15%，Pombiliti + Opfolda收入增长预期为65%至85%[55] - 公司预计到2028年总销售额将超过10亿美元[51] Galafold®市场表现 - Galafold®在2024年收入预计增长10-15%，达到约4.58亿美元[19] - 2024年Galafold®在全球治疗患者中占据超过60%的市场份额[15] - 2024年Galafold®在全球40多个国家获得批准，覆盖超过26000名患者[15] - 2024年Galafold®在治疗患者中的依从率超过90%[19] - Galafold®过去五年季度收入分布平均为Q1 22%，Q2 24%，Q3 26%，Q4 28%[58] Pombiliti®和Opfolda®市场表现 - Pombiliti®和Opfolda®在2024年收入为7030万美元，预计2025年增长65-85%[36][49] - 2025年公司计划在10个新国家推出Pombiliti®和Opfolda®，预计覆盖超过650名患者[44] 全球疾病市场预测 - 全球Fabry疾病市场预计从2024年的21亿美元增长到2029年的30亿美元[10][11] - 2024年全球Pompe疾病市场预计为15亿美元，预计2029年增长至20亿美元以上[29] 汇率影响 - 2025年汇率变动可能导致总收入变动约360万美元[55] - 2024年第四季度美元对欧元汇率下降0.8%，对英镑汇率上升3.3%，对日元汇率下降3.0%[56] - 2024年底与全年平均汇率相比，美元对欧元汇率下降3.8%，对英镑汇率下降1.8%，对日元汇率下降3.5%[57] - 2025年如果汇率保持在2024年底水平，可能对总收入产生约1500万美元的负面影响[57] 公司社会责任与员工 - 截至2023年12月31日，公司全球员工中女性占比58%[60] - 截至2023年12月31日，公司董事会独立董事占比89%，女性董事3人，退伍军人1人，非洲裔美国人1人[60] - 截至2024年11月，公司已通过扩展访问计划为40名患者提供服务，覆盖16个国家[60] - 2023年公司慈善捐款总额为1980516美元，国际社区项目投入706417美元[60]