公司业务 - 公司专注于研发针对胃肠道（GI）疾病患者的非系统性治疗药物[422] - 公司目前专注于开发肠道限制的GI临床药物候选品管道，包括生物制剂adrulipase和口服小分子niclosamide[423] - 公司的目标是为囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）患者提供一种安全有效的治疗方案，以控制EPI，同时减少每日药丸负担[425] - 公司正在开发FW-ICI-AC用于免疫检查点抑制剂相关结肠炎（ICI-AC）和晚期肿瘤患者腹泻的治疗方案[428] - 公司在2022年推进了两项niclosamide制剂的分离的第2期临床项目，包括FW-COV用于严重急性呼吸综合征冠状病毒2（COVID-19）GI感染，以及FW-UP用于溃疡性直肠炎（UP）和溃疡性直肠乙状结肠炎（UPS）[426] 公司财务状况 - 公司目前尚未从产品候选品的销售或其他方面产生任何收入[449] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.4亿美元，运营资本约为0.8亿美元，累计亏损约为1.685亿美元[459] - 公司已通过一系列措施，包括股票拆分和股东权益规定的符合，重新符合纳斯达克上市规则[435][438][439] - 公司预计未来将继续承担净亏损，需要通过发行股票或债务融资等方式获得必要资金以继续运营[463] - 公司已对无形资产进行减值测试，2021年12月31日确认了约240万美元的减值损失[478] - 2022年12月31日，公司录得约170万美元的亏损，主要是由于外国子公司解散，以及支付的约20万美元的豁免费用[480] - 2022年12月31日，公司净亏损约1460万美元，较2021年净亏损5850万美元减少约4390万美元，降幅达75%[481] - 2022年12月31日，公司经营活动现金流为负2234.4万美元，主要归因于净亏损1460万美元，FWB收购相关应付款减少约810万美元，应付账款和应计费用减少约210万美元[482] - 2022年12月31日，公司融资活动现金流为正1573.9万美元，主要是由于根据ATM协议发行普通股净收益约770万美元，发行普通股、预先融资权证和权证净收益约1540万美元[486] 公司管理与合规 - 公司在2022财年采取了一些措施，包括裁员和关闭加利福尼亚办公室，以减少支出和保留资本[430] - 公司与FWB的代表达成协议，结算FWB诉讼，并重新安排对前FWB股东的义务[431] - 公司已达成与代表的正式和解协议，以及关于FWB诉讼的暂时豁免协议[433] - 公司已达成与Series B优先股持有人的暂时豁免协议，以及永久放弃Series B交换权的协议[441] - 公司关键会计政策和重要判断和估计包括股权报酬、债务和权益工具、无形资产和商誉[488] - 公司认为这些会计政策中涉及的估计和假设可能对财务报表产生最大影响[490] - 公司对股权报酬进行会计处理，通过在授予日期测量奖励的公允价值，并在服务期内以直线方式确认为股权报酬[491] - 公司对商誉进行定期审查，如果资产的账面价值可能无法收回，将进行减值测试[496]

公司业务临床试验进展 - 公司计划在2022年第四季度启动阿杜利脂肪酶（adrulipase）的2b期单药治疗试验[176] - 2022年4月宣布，2期RESERVOIR COVID - 19胃肠道临床试验未达到疗效终点，但FW - COV被证明是安全的，超150名参与试验患者无严重不良事件报告[178] - 2022年8月，2期UP/UPS试验结束，数据显示氯硝柳胺（niclosamide）安全且耐受性良好，但未证明其疗效[179] 公司诉讼相关情况 - 公司与代表达成协议解决FWB诉讼，截至2022年9月30日已支付250万美元，后续还需支付200万美元[182] - 2022年9月30日结束的三个月内，代表同意有偏见地驳回FWB诉讼，并消除约1010万美元剩余固定付款义务[183] - 2022年7月29日，公司向代表支付250万美元现金，并同意在2022年11月30日前或完成一次或多次合格股权发行时支付200万美元[207] - 2022年9月完成第二次100万美元现金支付后，欠原FWB股东的约1010万美元剩余固定付款义务消除[207] 公司合规情况 - 2021年11月26日，公司收到纳斯达克通知，不符合250万美元最低股东权益要求，报告股东赤字为6969988美元[187] - 2022年5月16日，公司收到通知，不符合每股1美元最低出价要求，有180天时间恢复合规，8月26日完成1比30反向股票分割，9月12日恢复合规[189] 公司优先股相关情况 - 2022年2月1日至7日，公司与部分B系列可转换优先股持有人达成临时豁免协议，支付相当于股份面值10%的现金豁免费，涉及约288万美元面值股份[192][195] - 公司未向持有约474000美元面值B系列优先股的公司内部人士支付豁免费[195] - 2022年5月12日，81.3%的B系列优先股流通股持有人永久放弃B系列交换权[196] - 公司将B系列认股权证行使价永久降至每股0.25美元，公司高管和董事持有的为每股0.3294美元，涉及约251,742股普通股[199] 公司财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约170万美元，累计亏损约1.645亿美元，10月11日后续发行获约520万美元净收益，预计资金可支持到2023年第一季度[203] 公司第三季度财务指标变化 - 2022年第三季度研发费用约80万美元，较2021年同期约310万美元减少约230万美元，降幅74%[211] - 2022年第三季度知识产权研发（回收）费用约 - 810万美元，较2021年同期约2130万美元减少约2940万美元，降幅138%[212] - 2022年第三季度一般及行政费用约290万美元，较2021年同期约600万美元减少约310万美元，降幅52%[216] - 2022年第三季度净收入约440万美元，较2021年同期约3040万美元亏损增加约3480万美元，增幅114%[221] 公司前九个月财务指标变化 - 2022年前九个月研发费用约870万美元，较2021年同期约1120万美元减少约250万美元，降幅23%[223] - 2022年前九个月知识产权研发（回收）费用约 - 810万美元，较2021年同期约2130万美元减少约2940万美元，降幅138%[224] - 2022年前9个月一般及行政费用约980万美元，较2021年同期的约1530万美元减少约550万美元，降幅36%[229] - 2022年前9个月其他费用约20万美元，较2021年同期的约50万美元其他收入增加约80万美元，增幅147%[232] - 2022年前9个月净亏损约1060万美元，较2021年同期的约4740万美元减少约3670万美元，降幅78%[233] 公司前九个月现金流量情况 - 2022年前9个月经营活动净现金使用约1680万美元，2021年同期约2640万美元[234] - 2021年前9个月投资活动净现金使用约7.1万美元，用于购买办公家具和设备[234][237] - 2022年前9个月融资活动净现金流入约1020万美元，2021年同期约2790万美元[234] - 2022年前9个月经营活动净现金使用主要归因于净亏损约1060万美元和其他负债减少约810万美元[235] - 2021年前9个月经营活动净现金使用主要归因于净亏损约4730万美元，经非现金费用约240万美元调整[236] - 2022年前9个月融资活动净现金流入主要来自普通股和认股权证发售净收益约800万美元及ATM发售计划所得约770万美元[238] - 2021年前9个月融资活动净现金流入主要来自C系列优先股和认股权证发售约710万美元、公开发售约1810万美元等[239]

业绩总结 - 公司目前专注于开发针对胃肠疾病的靶向非系统性疗法，拥有两个治疗资产和多个准备进入二期临床的适应症[3] - ADRULIPASE用于治疗外分泌胰腺功能不全（EPI），主要针对囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）患者[12] - 美国EPI市场规模约为16亿美元，预计以17%的年复合增长率（CAGR）增长[9] 用户数据 - 美国CF患者约为30,000人，CP患者约为90,000人[12] - 美国炎症性肠病（IBD）患者估计在160万至310万之间[16] - 溃疡性结肠炎（UC）市场规模约为50亿美元，其中轻至中度患者市场规模为46亿美元[19] 新产品和新技术研发 - ADRULIPASE在约100名患者中未发现剂量限制的安全性问题，显示出差异化的作用机制[10] - 目前的商业级ADRULIPASE预计将显著降低患者的药物负担，优化后的生产成本和配方将使患者每日服用药物减少至5-8粒[14] - 公司正在开发新的肠道微颗粒配方，计划在2022年下半年进行二期临床试验[13] - Niclosamide在溃疡性直肠炎的1b期研究中显示出良好的结果，能够下调过度活跃的细胞氧化磷酸化[21] - 2022年，Niclosamide的FW-UP项目预计将在下半年发布2期顶线数据[24] - FW-ICI-AC项目将于2022年启动2a期临床试验，针对免疫检查点抑制剂相关结肠炎[24] 市场扩张 - 全球胰腺酶替代治疗（PERT）市场规模超过22亿美元[9] - 当前治疗UC的5-ASA药物，约54%的患者未能达到缓解效果[18] - 超过60%的溃疡性结肠炎患者的疾病可以通过直肠治疗，这为快速评估概念验证提供了途径[22] - 溃疡性结肠炎患者中，46%的疾病位于直肠，17%位于直肠-乙状结肠，37%为全结肠炎[23] 知识产权 - 公司拥有强大的知识产权组合，关键专利保护期为15-20年[3]

公司业务研发计划 - 公司目前专注于肠道限制性胃肠道临床候选药物研发，包括阿杜利脂肪酶和氯硝柳胺[176] - 公司计划在2022年下半年启动阿杜利脂肪酶（adrulipase）的2b期单药治疗试验[177] 临床试验结果 - 2022年4月，公司宣布2期RESERVOIR COVID - 19胃肠道临床试验未达到疗效终点，但FW - COV被证明安全，超150名患者参与试验无严重不良事件[179] - 2022年8月，公司完成2期UP/UPS试验，数据显示氯硝柳胺（niclosamide）安全且耐受性良好，但未证明其疗效[180] 和解协议与支付安排 - 公司与代表达成7月2022年和解协议，需支付150万美元现金（2022年7月29日）、100万美元现金（不晚于2022年9月29日）和200万美元（不晚于2022年11月30日或完成合格股权融资）[183] - 2022年7月29日，公司与前FWB股东代表达成和解协议，已支付150万美元现金，还将在9月29日前支付100万美元，在11月30日前或完成合格股权融资时支付200万美元[210] 纳斯达克合规情况 - 2021年9月30日季度报告显示公司股东权益赤字为6969988美元，不符合纳斯达克250万美元最低股东权益要求[188] - 公司有180天（从2022年5月16日至2022年11月14日）时间重新符合纳斯达克每股1美元最低出价规则要求[190] 优先股相关协议 - 2022年2月1日至7日，公司与部分B系列可转换优先股持有人达成临时豁免协议，支付相当于股份面值10%的现金豁免费，持有人放弃B系列交换权至2022年12月31日，涉及约288万美元面值股份；与公司内部人士持有的约47.4万美元面值股份达成协议，未支付豁免费[193][195] - 2022年5月12日起，81.3%的B系列优先股流通股持有人永久放弃B系列交换权，适用于2022年1月1日及以后的后续融资[197] 成本削减措施 - 公司因2期RESERVOIR COVID - 19胃肠道临床试验数据和生物技术行业波动采取措施削减开支、节约资金，包括裁员、关闭加州办公室和法国朗格拉德工厂[182] 认股权证行使价调整 - 公司将B系列认股权证行使价永久降至每股0.25美元，公司高管和董事持有的为每股0.3294美元，约251,742股普通股的B系列认股权证受此调整影响[200] 财务资金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约120万美元，普通股股东累计亏损约1.689亿美元，预计现有资金可支持运营至2022年9月[204] 研发费用情况 - 2022年第二季度，研发费用约290万美元，较2021年同期减少约270万美元，降幅49%[213] - 2022年上半年，研发费用约790万美元，较2021年同期减少约30万美元，降幅3%[223] - 公司预计本财年剩余时间研发费用将下降，因两项氯硝柳胺临床试验接近完成，同时继续推进阿杜立酯制剂开发[215][226] 一般及行政费用情况 - 2022年第二季度，一般及行政费用约250万美元，较2021年同期减少约110万美元，降幅31%[218] - 2022年上半年，一般及行政费用约690万美元，较2021年同期减少约240万美元，降幅26%[228] - 公司预计本财年剩余时间一般及行政费用将下降，因采取了资本节约措施[219] - 一般及行政费用减少，主要因上市公司成本减少约190万美元、基于股票的薪酬费用减少约120万美元和咨询费减少约30万美元，部分被人事相关成本增加约50万美元、专业费用增加约30万美元和保险成本增加约20万美元抵消[229] - 预计本财年剩余时间内，由于资本节约措施，一般及行政费用将减少[230] 净亏损情况 - 2022年第二季度，净亏损约540万美元，较2021年同期减少约390万美元，降幅42%[221] - 2022年上半年净亏损约为1500万美元，较2021年上半年的约1690万美元减少约190万美元，降幅11%[232] 其他费用（收入）情况 - 2022年上半年其他费用（收入）约为20万美元，较2021年上半年的约 - 50万美元增加约70万美元，增幅147%[231] 经营活动净现金使用情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用约为1250万美元，主要归因于净亏损约1500万美元，部分被非现金费用约80万美元、应付账款和应计费用增加约130万美元以及预付费用减少60万美元抵消[234] - 2021年上半年经营活动净现金使用约为1070万美元，主要归因于净亏损约1700万美元，经非现金费用约200万美元调整，部分被负债公允价值变动50万美元和营运资金净增加约430万美元抵消[235] 投资活动净现金使用情况 - 2021年上半年投资活动净现金使用约为910万美元，包括与FWB许可协议相关的现金支付900万美元和购买办公家具及设备约7.4万美元[236] 融资活动净现金情况 - 2022年上半年融资活动提供的净现金约为540万美元，主要来自2022年3月普通股和认股权证注册直接发行的净收益约800万美元，部分被与合并协议相关的现金支付约240万美元和应付票据还款约50万美元抵消[237] - 2021年上半年融资活动提供的净现金约为2180万美元，主要来自2021年1月C系列优先股和认股权证发行约710万美元、2021年3月普通股和认股权证发行约910万美元、ATM协议销售普通股约120万美元和认股权证行权现金收益约490万美元，被应付票据还款约40万美元抵消[238] 关键会计政策和估计情况 - 截至2022年6月30日的六个月内，公司关键会计政策和估计无重大变化[240]

公司运营成本削减措施 - 公司进行了20%的裁员，关闭加州办公室和法国朗格拉德的工厂以削减开支和节约资金[160] 股东权益与上市要求 - 截至2021年9月30日，公司股东权益为 - 696.9988万美元，低于纳斯达克资本市场继续上市所需的最低250万美元[161] 优先股豁免协议 - 2月1日至7日，公司与部分B系列可转换优先股持有人达成豁免协议，支付相当于所持股份面值10%的现金豁免费[162] - 公司与持有约288万美元面值B系列优先股的持有人及持有约47.4万美元面值的公司内部人士达成豁免协议，内部人士未收取豁免费[164] 公司资金状况与运营预期 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为570万美元，普通股股东累计亏损约为1.635亿美元[168] - 公司预计现有资金可支持运营至2022年6月，但需外部资金继续运营，否则可能无法履行义务[168] 公司合并事项 - 2021年9月13日，公司与First Wave Bio, Inc.达成合并协议，合并生效时，前股东获得300万美元现金和624,025股普通股[174] - 剩余非或有购买价格需支付800万美元现金（合并后45天内）和700万美元现金（2022年3月31日前）[174] 公司业务研发方向 - 公司目前专注开发肠道限制型胃肠道临床药物候选产品，包括阿杜利脂肪酶和氯硝柳胺[154] 临床试验结果 - 2022年4月宣布，RESERVOIR COVID - 19 GI临床试验未达到疗效终点，但FW - COV安全，超150名患者无严重不良事件报告[157] 法律诉讼和解 - 2021年10月29日，代表向公司提起诉讼，要求支付800万美元及200万美元里程碑付款，2021年11月15日达成和解协议，需立即支付200万美元里程碑款，2022年1月至8月每月支付50万美元，2022年9月至2023年7月每月支付100万美元，直至累计收到1700万美元[175] 研发费用变化 - 2022年第一季度研发费用约500万美元，较2021年同期增加约250万美元，增幅98% [177] - 2022年第一季度研发费用增加主要归因于COVID - 19 GI临床试验相关费用增加约220万美元[178] 一般及行政费用变化 - 2022年第一季度一般及行政费用约440万美元，较2021年同期减少约130万美元，降幅23% [181] - 2022年第一季度一般及行政费用减少主要因股票薪酬费用减少约110万美元、上市公司成本减少约50万美元和咨询费减少约20万美元[182] 其他费用变化 - 2022年第一季度其他费用约20万美元，较2021年同期增加约80万美元，增幅146% [184] 净亏损变化 - 2022年第一季度净亏损约960万美元，较2021年同期增加约190万美元，增幅25% [185] 经营活动净现金使用情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用约790万美元，主要因净亏损约960万美元，部分被非现金费用等项目抵消[187] 融资活动净现金流入情况 - 2022年第一季度融资活动净现金流入约540万美元，主要来自普通股和认股权证发行净收益约800万美元，部分被合并协议现金支付约240万美元抵消[189] 关键会计政策和估计情况 - 2022年第一季度末，公司关键会计政策和估计与2021年年报相比无重大变化[192]

财务状况关键指标 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物约为820万美元，净营运资金约为 - 290万美元，普通股股东累计亏损约为1.539亿美元[393] - 截至2022年3月31日，公司计算的公众流通股低于7500万美元，将受“小货架规则”限制，十二个月内通过货架注册声明发行证券的金额不得超过公众流通股的三分之一[398] 融资情况 - 2021年12月31日后，公司通过公开发行普通股和认股权证筹集了约900万美元的总收益[393] - 2021年融资活动净现金流入4480万美元，源于多次股票和权证出售及权证行权所得；2020年融资活动净现金流入1700万美元，源于可转换债务和优先股发行，扣除部分还款[416][417] 业务收入情况 - 2021年和2020年公司均未从产品候选药物获得任何收入[403] 研发费用情况 - 2021年全年研发总费用约为3830万美元，较2020年的约1910万美元增加了约1920万美元，增幅200% [404] - 剔除与收购FWB相关的知识产权研发费用后，2021年研发费用约为1700万美元，较2020年的约590万美元增加了约1110万美元，增幅289% [404] - 2021年研发费用增加，非收购知识产权相关研发费用因临床试验、里程碑付款等增加约1040万美元，收购知识产权相关研发费用增加810万美元[405][406] 运营总费用情况 - 2021年全年运营总费用为5905.6888万美元，较2020年的2643.2768万美元增加了3262.412万美元[403] 净亏损情况 - 2021年净亏损为5853.7849万美元，较2020年的3267.1466万美元增加了2586.6383万美元[403] - 2021年净亏损约5620万美元，较2020年的约3270万美元增加约2350万美元，增幅72%[410] 公司合并与和解协议 - 2021年9月13日，公司与FWB达成合并协议，FWB前股东获得300万美元现金和624,025股普通股，其余非或有购买价格分阶段支付[400] - 2021年11月15日，公司与FWB前股东代表达成和解协议，立即支付200万美元里程碑款项，2022年1月至8月每月支付50万美元，2022年9月至2023年7月每月支付100万美元，直至收到总计1700万美元[401] 一般及行政费用情况 - 2021年一般及行政费用约1840万美元，较2020年的约730万美元增加约1150万美元，增幅158%[406] 无形资产减值费用情况 - 2021年无形资产减值费用约240万美元，用于将专利账面价值减记至公允价值[408] - 2021年和2020年末，公司确定使用寿命的无形资产账面价值分别约为0和290万美元；2021年专利减值费用约240万美元[424][427] 其他费用（收入）及利息费用情况 - 2021年其他费用（收入）总计约 - 50万美元，较2020年的约630万美元减少约680万美元；2021年和2020年利息费用分别约为0和580万美元[409] 现金流量情况 - 2021年和2020年经营活动净现金使用量分别约为3230万和1120万美元，投资活动净现金使用量分别约为1030万和 - 8.7万美元，融资活动净现金流入量分别约为4480万和1700万美元[411] - 2021年投资活动净现金使用的1030万美元中，1030万美元用于FWB许可协议现金支付，7.1万美元用于购买办公家具和设备；2020年投资活动净现金流入8.7万美元源于法国实验室设备出售[415] 商誉情况 - 2021年和2020年末，商誉账面价值分别约为190万和210万美元，商誉需定期进行减值测试[431]

公司财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为720万美元，累计亏损约1.427亿美元[262] - 2021年5月26日提交的货架注册声明下约有9370万美元证券可出售，与H.C. Wainwright & Co., LLC的ATM协议下约有3700万美元普通股可发行[266] - 2019年6月5日提交的货架注册声明下约有3000万美元证券可出售，与Lincoln Park Capital Fund, LLC的购买协议下约有1400万美元普通股可发行[267] - 2021年9月13日公司与FWB达成合并协议，FWB前股东获得300万美元现金和624,025股普通股，剩余非或有购买价格包括800万美元（应在合并后45天内支付）和700万美元（应在2022年3月31日前支付），截至2021年11月15日，800万美元未支付且自2021年10月28日起按8%年利率计息[270] 公司业务研发进展 - 公司有两个氯硝柳胺制剂的2期临床试验正在推进，分别是针对COVID - 19胃肠道感染的FW - COV和针对溃疡性直肠炎及溃疡性直肠乙状结肠炎的FW - UP[255] - 公司计划在2022年推进FW - ICI - AC用于晚期肿瘤患者免疫检查点抑制剂相关结肠炎和腹泻的临床研究，该项目已获FDA新药研究申请批准[256] - 2021年3月公司公布了阿杜利脂肪酶2b期OPTION 2单药治疗试验的顶线结果，同年公布了欧洲2期联合试验的积极顶线结果，目前专注于阿杜利脂肪酶的配方开发[257] 2021年第三季度财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用为2437.8318万美元，2020年同期为179.5684万美元，增加了2258.2634万美元[271] - 2021年第三季度现金研发费用约为2410万美元，较2020年同期的约160万美元增加约2250万美元，增幅1395%[273] - 2021年第三季度现金一般及行政费用约为580万美元，较2020年同期的约190万美元增加约410万美元，增幅234%[277] - 2021年第三季度其他费用约为0美元，较2020年同期的160万美元减少160万美元，降幅100%[281] - 2021年第三季度净亏损约3040万美元，较2020年同期的530万美元增加2510万美元，增幅472%[282] 2021年前九个月财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月研发费用为3254.2143万美元，较2020年同期的443.8229万美元增加2810.3914万美元[283] - 2021年前九个月现金研发费用约3160万美元，较2020年同期的400万美元增加2780万美元，增幅690%[285] - 2021年前九个月一般及行政费用为1534.7764万美元，较2020年同期的459.586万美元增加1075.1904万美元[283] - 2021年前九个月现金一般及行政费用约1330万美元，较2020年同期的410万美元增加920万美元，增幅224%[289] - 2021年前九个月其他收入约50万美元，较2020年同期的620万美元减少680万美元，降幅108%[292] - 2021年前九个月净亏损约4740万美元，较2020年同期的1530万美元增加3210万美元，增幅210%[293] - 2021年前九个月经营活动净现金使用约2640万美元，投资活动净现金使用约1030万美元，融资活动净现金流入约3790万美元[294] - 2020年前九个月经营活动净现金使用约530万美元，投资活动净现金使用约3000美元，融资活动净现金流入约1650万美元[294]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OF 15(d) OF THE EXCHANGE ACT OF 1934 From the transition period from to Commission File Number 001-37853 AZURRX BIOPHARMA, INC. (Exact name of small business issuer as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or o ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) [X] QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR [ ] TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OF 15(d) OF THE EXCHANGE ACT OF 1934 From the transition period from to Commission File Number 001-37853 AZURRX BIOPHARMA, INC. (Exact name of small business issuer as specified in its charter) Delaware 46-4993860 (State or other jurisdict ...

业绩总结 - AzurRx BioPharma专注于开发针对胃肠疾病的靶向非系统性疗法，当前有两个资产和三个临床适应症[5] - MS1819针对囊性纤维化的单药治疗的顶线数据预计在2021年第一季度发布，组合疗法的顶线数据预计在2021年第二季度发布[6] - MS1819的市场潜力超过20亿美元，针对外分泌胰腺功能不全的治疗需求显著[18] - 美国的胰腺酶替代疗法（PERT）市场规模约为14亿美元，年均增长率超过20%[22] - AzurRx的MS1819在两项II期临床试验中显示出安全性和有效性，针对囊性纤维化和慢性胰腺炎患者[18] 用户数据 - CF患者中，轻度EPI占25%（约7K），中度EPI占42%（约11K），重度EPI占33%（约9K）[60] - 预计未来三年内，约有30%的免疫检查点抑制剂（ICI）患者会出现腹泻，年发病人数可能达到7500-15000人[44] 新产品和新技术研发 - Micronized Niclosamide的临床试验FW-1022针对COVID-19相关的胃肠感染，II期试验于2021年第二季度启动[6] - Micronized Niclosamide的微粒化配方在胃肠道中可实现高达200倍的浓度提升，且不被系统吸收[30] - Micronized Niclosamide的Phase 2试验于2021年4月启动，预计在2022年第一季度公布顶线数据[34] - 微粉化尼克洛酰胺在轻度至中度溃疡性结肠炎的临床缓解率为59%，优于作为二线治疗的布地奈德[74] 市场扩张和并购 - AzurRx的市场规模约为20亿美元，其中美国市场约为14亿美元[57] - AzurRx的管理团队在开发和推出超过25种药物方面拥有丰富经验[55] 负面信息 - COVID-19患者中有18%报告出现胃肠道症状，48%的患者粪便样本中检测到病毒RNA阳性[33] - ICI相关腹泻的发病时间通常在治疗后6-7周内，且病情进展迅速[44] 其他新策略和有价值的信息 - AzurRx BioPharma的FW-420项目针对ICI相关结肠炎，计划于2021年上半年启动1b/2a期临床试验[55] - MS1819在慢性胰腺炎的临床试验中，最高剂量2.2g的脂肪吸收系数（CFA）改善幅度为21.8%[64] - 在CFA的主要疗效终点中，MS1819的CFA达到63.3，较基线41.2提高21.8%（p值为0.002）[65] - MS1819在囊性纤维化的研究中，32名患者中约50%达到非劣效性，与PERT相比，CFA为56%对86%[66] - 在慢性胰腺炎的研究中，11名患者的主要疗效终点显示出统计学显著性和临床意义[64] - MS1819在治疗囊性纤维化患者的研究中，体重在45天内增加1.8kg（约4磅）[71] - 目前，MS1819的临床路径包括多个正在进行的2期CF试验，以确定最佳剂量和给药机制[72] - Niclosamide作为免疫检查点抑制剂相关结肠炎的安全替代药物[83] - 研究设计为单臂安全性研究，使用口服和灌肠形式的Niclosamide[85] - 主要终点为在6周治疗期间与Niclosamide灌肠剂相关的严重不良反应[85]