知识产权进展 - 美国专利商标局授予一项专利 覆盖Reqorsa基因疗法与PD-L1抗体(如Tecentriq)的联合使用[1] - 欧洲专利局授予一项专利 覆盖REQORSA与PD-1抗体的联合使用 两项专利最早于2037年到期[1] - 韩国已授予REQORSA与PD-L1抗体联合使用专利 正在欧洲/加拿大/巴西/中国/以色列申请额外专利[3] 技术平台与产品管线 - REQORSA基因疗法通过脂质纳米颗粒系统递送肿瘤抑制基因 采用静脉注射方式给药[6] - Acclaim-3研究为1/2期临床试验 评估REQORSA与Tecentriq联合作为广泛期小细胞肺癌维持疗法[5] - 糖尿病基因疗法GPX-002采用AAV载体递送Pdx1/MafA基因 可转化胰腺α细胞为胰岛素分泌细胞[6] 监管资格认定 - Acclaim-3临床试验获得FDA快速通道资格 针对广泛期小细胞肺癌患者群体[5] - Acclaim-3同时获得FDA孤儿药资格认定[5] - 公司所有肺癌临床项目均获得FDA快速通道资格 SCLC项目还获得孤儿药认定[6] 商业发展策略 - 知识产权组合围绕REQORSA肿瘤项目构建 特别针对免疫检查点抑制剂联合疗法领域[2] - 公司通过与世界级机构合作开发候选药物 扩展基因治疗产品管线[6] - 投资者可通过公司官网注册邮件提醒 关注Twitter/Facebook/LinkedIn获取最新动态[7]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损467.49万美元，较2024年同期的649.58万美元改善28.0%[15] - 公司第二季度净亏损为467.49万美元，较去年同期的649.58万美元改善28.0%[121] - 2025年上半年净亏损863.95万美元，同比收窄31%（382.52万美元），员工总数从21人减至15人[167][168] - 2025年第二季度净亏损467.49万美元，同比收窄28%（182.09万美元），主因关闭Acclaim-2试验及成本削减[166] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年上半年研发支出503.95万美元，同比增长2.0%[15] - 2025年上半年行政支出361.16万美元，较2024年同期的756.91万美元下降52.3%[15] - 2025年第二季度研发费用为249.95万美元，同比增长50%（83.3万美元），主因合同制造商一次性退款116.5万美元及临床试验入组差异[158] - 2025年上半年研发费用为503.95万美元，同比仅增2%（9.86万美元），受Acclaim-2临床试验关闭及人员缩减影响[159] - 2025年第二季度行政费用降至218.23万美元，同比降55%（266.72万美元），因实施成本削减策略并减少2名员工[160] - 2025年上半年行政费用降至361.16万美元，同比降52%（395.76万美元），员工数从8人减至6人[161] - 2025年第二季度其他收入6881美元，同比下降70%（1.62万美元），因计息账户现金余额减少[162] - 2025年上半年其他收入1.17万美元，同比下降77%（3.91万美元），同样受现金余额减少影响[163] - 2025年上半年股权激励费用为60万美元，其中研发费用10万美元、管理费用50万美元[105] - 2024年上半年股权激励费用为260万美元，其中研发费用30万美元、管理费用230万美元[106] - 公司第二季度临床与监管费用为165.95万美元，同比下降15.8%[121] - 公司第二季度制造费用为47.26万美元，去年同期为负25.23万美元[121] 财务数据关键指标变化：现金流和融资 - 2025年上半年通过发行股票融资777.08万美元[22] - 2025年上半年经营活动现金流净流出802.57万美元[22] - 公司通过2023年ATM设施在2025年第二季度出售3,661,788股普通股，获得净收益867,844美元[77][81] - 公司通过2023年ATM设施在2025年上半年累计出售16,940,454股普通股，获得净收益6,895,947美元[77][82] - 公司向Lincoln Park发行1,186,859股承诺股份，价值365,553美元，计入费用[79][81] - 公司通过2025年ELOC设施向Lincoln Park出售4,057,850股购买股份，获得净收益874,897美元[79][81] - 公司通过林肯公园资本融资协议出售316,736股普通股，获得净收益7.03万美元[123] - 截至2024年12月31日，公司通过2023年ATM设施出售5,366,503股普通股，获得净收益630万美元[170] - 2024年注册直接发行获得净收益约580万美元，包括165,000股普通股、可行使1,377,112股的预融资认股权证和可行使1,542,112股的普通认股权证[170] - 截至2025年6月30日的六个月内，通过2023年ATM设施出售16,940,454股普通股，获得总收益约720万美元（扣除发行费用后净收益6,895,947美元）[171] - 同期通过2025年ELOC设施出售5,244,709股普通股（含1,186,859股承诺股），获得净收益约874,897美元[171] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为8,025,660美元，较2024年同期的11,867,211美元减少3,841,551美元（降幅32%）[177][178] - 2025年上半年融资活动提供现金净额7,770,844美元，较2024年同期的6,813,961美元增加956,883美元[177][180] 财务数据关键指标变化：资产负债和权益 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的160.17万美元下降至2025年6月30日的134.68万美元，降幅15.9%[11] - 总资产从412.43万美元减少至382.75万美元，下降7.2%[11] - 流通普通股从2024年底的1086万股增至3315万股，增长205.2%[18] - 累计赤字从1.548亿美元扩大至1.634亿美元[11] - 股东权益从162.02万美元下降至139.12万美元，降幅14.1%[11] - 公司现金及现金等价物中超出FDIC保险限额250,000美元的部分在2025年6月30日为1,096,808美元，在2024年12月31日为1,351,625美元[50] - 研发物资采购成本资本化金额在2025年6月30日为1,771,340美元，在2024年12月31日为2,046,858美元[59] - 截至2025年6月30日，公司普通股流通股为33,145,048股，较2024年12月31日的10,860,655股增长205%[86] - 截至2025年6月30日，公司拥有未行使期权2,264,652份及未归属限制性股票单位80,000份[52] - 公司未偿还认股权证1,981,079份，加权平均行权价10.05美元[87] - 截至2025年6月30日累计亏损达1.63亿美元，运营资金依赖股本发行[169] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1,346,844美元[174] 业务线表现：Acclaim-1临床试验 - Acclaim-1临床2a扩展部分预计招募约33名患者[28] - Acclaim-1中期分析将在19名患者治疗后进行[28] - Acclaim-1中期分析预计2026年上半年完成[28] - 公司确定REQORSA在Acclaim-1试验中的推荐2期剂量（RP2D）为0.12 mg/kg，是先前试验最高剂量的两倍[134] - Acclaim-1试验2a扩展部分计划招募约33名患者，预计2026年第一季度完成前19名患者入组进行中期分析[134] - 一名接受REQORSA和Tagrisso联合治疗的患者实现部分缓解，并持续接受52个疗程（约36个月）治疗[134] - 另一名患者实现32个疗程（约24个月）疾病稳定，第三名患者实现14个疗程（约10个月）疾病稳定[134] 业务线表现：Acclaim-3临床试验 - Acclaim-3临床2期扩展部分预计招募约50名患者[33] - Acclaim-3无效性分析将在25名患者治疗后进行[33] - Acclaim-3预计2026年第一季度完成前25名患者招募[33] - Acclaim-3试验2期扩展部分计划招募约50名患者，预计2026年第一季度完成前25名患者入组进行无效性分析[138] - Acclaim-3试验中REQORSA的推荐2期剂量（RP2D）确定为0.12 mg/kg[138] 业务线表现：其他临床试验和项目 - Acclaim-2试验因入组挑战和竞争已停止招募新患者[137] - 糖尿病基因疗法GPX-002计划在2025年下半年寻求FDA关于IND enabling研究的进一步监管指导[140] - 糖尿病基因治疗项目已转移至全资子公司Convergen Biotech[37] - 公司于2025年5月与匹兹堡大学签署新的赞助研究协议，研究1型和2型糖尿病动物模型[140] 业务线表现：REQORSA和合作 - REQORSA推荐2期剂量确定为0.12 mg/kg[27][33] - REQORSA联合Tagrisso治疗NSCLC已获得FDA快速通道资格认定[135] 许可协议和合作 - 公司于2025年2月17日与匹兹堡大学签署修订版独家许可协议，整合先前关于糖尿病基因治疗的许可协议[70] - 公司于2024年11月11日与密歇根大学签署专利许可协议，获得ALK阳性肺癌治疗技术的全球独家许可[72] - 公司于2025年4月25日与纽约大学签署许可协议，获得间皮瘤治疗药物的全球商业权利[73] - 公司于2025年5月2日与德克萨斯大学健康科学中心签署许可协议，获得胶质母细胞瘤治疗药物的全球商业权利[74] - 公司与MD Anderson的2.76百万美元研究协议已支付约2.1百万美元[110] - 公司与MD Anderson修订许可协议，同意支付总额615万美元的里程碑付款[112] - 公司已支付MD Anderson协议项下约52.5万美元的承诺款项[112] - 公司确认截至2025年6月30日对NIH的或有义务为40万美元，较2024年12月31日的38万美元有所增加[113] - 公司与NYU协议约定支付1%至2%的净销售额分成以及总额约40万美元的监管里程碑付款[114] - 公司与密歇根大学协议约定支付1%至3%的净销售额分成以及总额约35万美元的FDA监管里程碑付款[115][116] - 公司与匹兹堡大学协议约定支付1.5%至3%的净销售额分成以及总额482.5万美元的糖尿病治疗里程碑付款[117] 融资和股权安排 - 公司与Lincoln Park签订1250万美元股权信用额度协议（2025年ELOC设施）[78] - 公司预计将基于绩效归属确认约30万美元股权激励费用（认股权证相关）[87] - 2018年股权激励计划在2025年1月1日增加543,032股预留股份[93] - 截至2025年6月30日，2018年股权激励计划剩余464,367股可供发行[93] - 截至2025年6月30日，公司未行权股票期权为283,573股，行权价格区间为每股18.00美元至392.00美元[95] - 2025年第二季度股票期权取消63股，行权价格为每股85.60美元[96] - 2024年第二季度股票期权取消1,631股，行权价格为每股49.01美元[97] - 截至2025年6月30日，未行权期权加权平均剩余合约期限为4.61年[98] - 2025年第二季度公司授予非高管员工80,000份限制性股票单位（RSUs）[100] - 2025年第二季度公司因RSU行权发行79,203股普通股[100] - 2025年第二季度公司401(k)计划匹配支出为26,944美元[108] - 公司于2024年3月完成注册直接发行，获得净收益约580万美元，发行普通股165,000股及可认购总计1,542,112股普通股的认股权证[76] - 公司于2024年2月2日完成1比40的反向股票分割[48][75] - 公司与Lincoln Park Capital签订1250万美元股权信用额度协议，期限24个月，可发行股份不超过现有流通股的19.99%[141] - 2025年4月1日公司发行5,000股普通股作为服务报酬[198] 知识产权 - 截至2025年6月30日，公司拥有12项授权专利和25项待审专利申请[69] 管理层讨论和指引：现金流和运营 - 公司现有现金预计仅能维持运营至2025年8月底[40] - 公司预计现有现金可支撑运营至2025年8月底[176] 管理层讨论和指引：持续经营能力 - 公司持续经营能力存在重大不确定性[41] 管理层讨论和指引：员工变动 - 公司员工人数从2024年6月30日的21人减少至2025年6月30日的15人[178] 其他重要内容：内部控制缺陷 - 公司披露内部控制存在重大缺陷，涉及职责分离不足和会计人员专业深度不够[182][183] 其他重要内容：纳斯达克上市合规 - 公司未能在2025年8月6日前重新符合纳斯达克最低1美元股价要求[194][202] - 公司股东权益未达到纳斯达克500万美元最低上市标准[202] - 公司于2025年2月7日收到纳斯达克不符合股价要求的通知[194][202] - 公司获得180天合规期至2025年8月6日[194][202] - 公司于2025年8月12日收到可能退市的通知[194][202] - 公司计划请求听证会以争取延长合规期限[194][203] - 公司考虑通过并股方式满足股价要求[195][203] - 纳斯达克持续上市要求包括最低250万美元股东权益[196] 其他重要内容：法律事务 - 公司目前无重大未决诉讼案件[192]

公司临床进展 - 公司在2025年取得多项临床开发里程碑 包括持续推进两项肺癌临床试验的患者治疗 [1] - 公司发布股东信函和业务更新 总结近期在肿瘤学和糖尿病项目上的成就 并概述2025年及未来的关键里程碑 [1] - 公司总裁兼CEO表示 通过精简聚焦的战略 在推进临床开发项目的同时为整个公司创造价值 [2] 技术平台与产品管线 - 公司专注于开发针对癌症和糖尿病患者的基因疗法 其技术旨在通过递送疾病对抗基因 为目前治疗选择有限的大患者群体提供新疗法 [3] - 肿瘤学项目采用Oncoprex®非病毒递送系统 通过脂质纳米颗粒封装基因表达质粒 静脉注射后 肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [3] - 主导产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)的潜力 两项肺癌项目均获FDA快速通道认定 SCLC项目还获得孤儿药资格 [3] 糖尿病基因疗法 - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺 使用AAV载体将Pdx1和MafA基因递送至胰腺 [3] - 在1型糖尿病模型中 GPX-002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 这些细胞能产生胰岛素但可能足够区别于β细胞以逃避免疫系统 [3] - 在2型糖尿病中 GPX-002被认为可 rejuvenate 和 replenish 耗竭的β细胞 [3] 合作与投资者关系 - 公司与世界一流机构和合作者共同开发候选药物 以推进基因治疗管线 [3] - 鼓励投资者和股东通过公司网站注册电子邮件提醒 并在Twitter Facebook和LinkedIn上关注公司 以获取新闻稿和行业更新 [4]

核心观点 - Genprex公司宣布其糖尿病基因疗法候选药物GPX-002在临床前研究中展现出改善葡萄糖稳态的潜力，通过将α细胞转化为β样细胞实现胰岛素分泌[1][2][6] - GPX-002通过重组腺相关病毒(rAAV)递送Pdx1和MafA基因至胰腺导管，在非人灵长类动物(NHPs)模型中观察到血糖控制改善和胰岛素需求降低[3][4][5] - 研究显示免疫抑制(IS)方案需持续数月以预防抗病毒免疫反应，目前正在评估6个月IS方案的效果[5][7][8] 研究数据与机制 - 在STZ诱导的糖尿病NHPs中，GPX-002治疗后胰岛内胰岛素与胰高血糖素共定位显著增加，证实α细胞向β样细胞的转分化[6] - 单细胞RNA测序显示治疗后胰腺B和T淋巴细胞群增加，采用利妥昔单抗+雷帕霉素+类固醇的3个月IS方案能有效控制免疫反应[5] - 停止IS后出现免疫反应反弹，提示NHPs可能需要更长期IS维持[5][7] 技术平台与适应症 - GPX-002采用AAV载体通过内窥镜直接递送基因至胰腺导管，适用于T1D和T2D治疗[9][12] - 在T1D中通过转化α细胞产生免疫逃逸的β样细胞，在T2D中通过 rejuvenate 衰竭的β细胞发挥作用[9][12] - 临床前数据显示T1D小鼠模型血糖水平长期恢复正常[9] 公司背景与管线 - Genprex为临床阶段基因治疗公司，专注癌症与糖尿病领域创新疗法[10] - 肿瘤管线采用非病毒Oncoprex®递送系统，主打产品Reqorsa®获FDA快速通道认定用于NSCLC和SCLC[11] - 糖尿病管线基于匹兹堡大学独家授权的AAV技术，正在开展T1D/T2D临床前研究[9][12]

Novel Diabetes Gene Therapy Shows Potential for Re-Dosing Using Non-Viral Delivery System AUSTIN, Texas, June 23, 2025 /PRNewswire/ -- Genprex, Inc. ("Genprex" or the "Company") (NASDAQ: GNPX), a clinical-stage gene therapy company focused on developing life-changing therapies for patients with cancer and diabetes, today announced that its research collaborators presented positive preclinical data and research from studies of GPX-002, the Company's diabetes gene therapy drug candidate, at the 2025 American ...

AUSTIN, Texas, June 3, 2025 /PRNewswire/ -- Genprex, Inc. ("Genprex" or the "Company") (NASDAQ: GNPX), a clinical-stage gene therapy company focused on developing life-changing therapies for patients with cancer and diabetes, today announced that its team will be attending and participating at the BIO 2025 International Convention taking place June 16-19, 2025 in Boston, Mass. In attendance from Genprex's executive leadership team will be Thomas Gallagher, Senior Vice President of Intellectual Property and ...

核心观点 - Genprex公司宣布其糖尿病基因疗法候选药物GPX-002在非人灵长类动物（NHP）临床前研究中取得积极数据 该疗法通过胰腺导管内灌注重组腺相关病毒（rAAV）传递Pdx1和MafA基因 将α细胞转化为β样细胞以生理性分泌胰岛素 从而逆转糖尿病模型[1][2][7] - 研究显示GPX-002在NHP模型中改善葡萄糖耐受性 但会引发抗病毒免疫反应 需通过多剂免疫抑制方案（利妥昔单抗、雷帕霉素和类固醇联合使用3个月）维持疗效[4][5] - 该疗法同时针对1型糖尿病（T1D）和2型糖尿病（T2D）开发 T1D中通过转化α细胞产生胰岛素并规避免疫系统 T2D中通过 rejuvenate 衰竭的β细胞发挥作用[7][8] 技术机制 - 采用rAAV载体通过 retrograde intraductal infusion（经腹腔镜胰腺导管逆行灌注）实现精准递送 病毒衣壳选择基于对内分泌细胞的趋向性[2][3] - 病毒蛋白表达时间有限（因不产生新AAV病毒） 治疗后1个月NHP显示葡萄糖耐受性改善和胰岛素需求降低[4] - 免疫监测持续4个月 包括中和抗体滴度（NAbs）、ELISpot检测和免疫表型分析 胰腺组织通过免疫组化、RNA-scope和单细胞RNA转录组学分析[3] 临床前数据 - 在链脲佐菌素（STZ）诱导糖尿病的食蟹猴模型中 使用3个月免疫抑制方案可有效预防抗病毒免疫 但停药后出现免疫反应 表明需延长免疫抑制时间[4][5] - 研究持续进行 目前正评估6个月免疫抑制后的病毒疗效[6] - 小鼠模型中GPX-002无需免疫抑制即恢复正常血糖水平并维持较长时间[2][7] 公司背景 - Genprex为临床阶段基因治疗公司 专注于癌症和糖尿病领域 技术平台包括非病毒Oncoprex®递送系统（用于肺癌候选药物Reqorsa®）和AAV糖尿病疗法[8] - GPX-002技术独家授权自匹兹堡大学 人类治疗可通过常规内窥镜程序实施[7][8] - 公司肺癌项目获FDA快速通道认定 SCLC项目获孤儿药资格[8]

REQORSA (Acclaim-1) 临床试验进展与数据 - REQORSA在Acclaim-1试验的推荐2期剂量为0.12 mg/kg[120] - Acclaim-1试验中1名患者实现部分缓解并持续治疗约36个月共49个疗程[120] - Acclaim-1试验中另2名患者分别实现24个月（32个疗程）和10个月（14个疗程）无进展生存期[120] - Acclaim-1试验2a扩展阶段计划招募约33名患者[120] - Acclaim-1试验中期分析将在19名患者完成后进行预计2025年底完成招募[120] - 预计2025年底完成Acclaim-1试验2a阶段扩展部分的中期入组[153] REQORSA (Acclaim-3) 临床试验进展与数据 - Acclaim-3试验推荐2期剂量确定为0.12 mg/kg[124] - Acclaim-3试验2期阶段计划招募约50名患者[124] - Acclaim-3试验将在25名患者完成18周随访后进行无效性分析预计2025年下半年完成[124] - 预计2025年下半年完成Acclaim-3试验2期剂量扩展部分的中期入组[153] REQORSA (Acclaim-2) 临床试验状态 - Acclaim-2试验因入组挑战已停止招募[123] 监管资格认定 - 公司获得FDA快速通道认定和孤儿药认定用于肺癌治疗[121][125] 糖尿病基因疗法GPX-002研发进展 - 糖尿病基因疗法GPX-002完成非临床研究组件设计并于2023年12月提交FDA会议请求以指导IND申请[126] - 公司计划在2025年下半年寻求FDA关于IND支持研究的进一步监管指导[126] 费用变化（同比） - 2025年3月31日研发费用为254万美元较去年同期327万美元下降73.4万美元(22%)[143] - 2025年3月31日管理费用为143万美元较去年同期272万美元下降129万美元(47%)[144] 净亏损变化（同比） - 2025年3月31日净亏损396万美元较去年同期597万美元减少200万美元(34%)[147] 人员变化 - 研发人员从2024年3月31日的15人减少至2025年3月31日的9人[143] - 管理人员从2024年3月31日的11人减少至2025年3月31日的6人[144] - 公司总员工数从2024年3月31日的26人减少至2025年3月31日的15人[147] - 公司员工总数从2024年3月31日的26人减少至2025年3月31日的15人，降幅达42%[156] 累计赤字 - 截至2025年3月31日累计赤字达1.5876亿美元[148] 融资活动 - 2024年通过ATM设施和定向增发共筹集约1210万美元资金[149] - 公司通过2023 ATM设施在2025年第一季度以每股均价约0.47美元出售13,278,666股普通股，获得总收益约620万美元，净收益6,028,103美元[150] - 公司支付给代理商的佣金为通过ATM设施出售股票总收益的3%[151] 现金及现金等价物 - 2025年3月31日现金及现金等价物为3,468,338美元[152] 经营活动现金流 - 2025年第一季度经营活动净现金流出4,161,425美元，同比减少1,136,466美元（降幅21%）[156] 融资活动现金流 - 2025年第一季度融资活动净现金流入6,028,103美元，同比减少765,096美元[158] 投资活动现金流 - 2025年第一季度投资活动净现金流出为0美元，2024年同期为15,822美元[157] 现金流预测 - 现有现金预计可维持运营至2025年第二季度末[154]

公司与匹兹堡大学合作进展 - 公司与匹兹堡大学完成为期两年的赞助研究协议(SRA)后，新签署了针对GPX-002基因疗法在1型(T1D)和2型糖尿病(T2D)动物模型研究的SRA [1] - GPX-002在T1D动物模型中显示出统计学显著的胰岛素需求降低、C肽水平升高及葡萄糖耐量改善 [2] - 临床前数据支持该基因疗法可能成为T1D和T2D的创新治疗方案 [2] GPX-002技术机制 - GPX-002采用AAV载体递送Pdx1和MafA基因至胰腺导管，人类可通过常规内窥镜手术实现 [3] - 在T1D中通过将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞产生胰岛素，同时规避免疫系统攻击 [3] - 在T2D中通过 rejuvenate 衰竭的β细胞发挥作用，临床前研究显示其能长期维持T1D小鼠正常血糖水平 [3] 糖尿病市场数据 - 美国2024年糖尿病患者达3840万人(占总人口11.6%)，其中T1D占10%，T2D占90-95% [4] - 全球2021年成年糖尿病患者5.37亿人，预计2030年增至6.43亿，2045年达7.83亿 [4] - 2021年糖尿病导致全球670万人死亡，医疗支出达9660亿美元(过去15年增长316%) [4] 公司业务概况 - 专注于癌症和糖尿病基因疗法开发，技术平台包括非病毒Oncoprex®递送系统和AAV载体糖尿病疗法 [5] - 核心产品Reqorsa®基因疗法在NSCLC和SCLC适应症获FDA快速通道认定，SCLC项目同时获孤儿药资格 [6] - 糖尿病管线GPX-002采用新型胰腺靶向输注技术，目前处于临床前研究阶段 [6]

核心观点 - REQORSA单药及与LUMAKRAS®联用均在Ras抑制剂耐药的非小细胞肺癌(NSCLC)中展现出显著抗肿瘤效果 [1][3] - TUSC2基因疗法(REQORSA)可克服KRASG12C突变NSCLC中对sotorasib(LUMAKRAS®)的获得性耐药 [3] - 临床前数据显示REQORSA单药或联合用药能诱导凋亡、抑制集落形成并在耐药异种移植模型中显示显著抗肿瘤功效 [3] 研究数据 - 在KRASG12C突变NSCLC小鼠模型中，TUSC2转染使耐药细胞系集落形成显著减少且凋亡明显增加 [3] - REQORSA治疗组相比sotorasib单药或对照组显著抑制H23AR肿瘤生长 [3] - TC314AR PDX模型中观察到REQORSA与sotorasib联用具有协同抗肿瘤效应 [3] 技术机制 - REQORSA通过带正电荷的脂质纳米颗粒(Oncoprex®递送系统)靶向带负电荷的癌细胞，肿瘤细胞对TUSC2的摄取量是正常细胞的10-33倍 [5] - 该疗法通过静脉注射递送TUSC2肿瘤抑制基因，同时最小化对正常组织的摄取 [5] 研发管线 - REQORSA目前正在NSCLC和SCLC两项临床试验中评估，两项肺癌项目均获FDA快速通道资格，SCLC项目还获得孤儿药认定 [7] - 糖尿病基因疗法GPX-002通过AAV载体递送Pdx1/MafA基因，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 [7] 行业活动 - 研究数据在2025年美国癌症研究协会(AACR)年会以海报形式展示，主题为"通过TUSC2基因疗法克服sotorasib获得性耐药" [1][3] - 海报编号5517，发布于实验与分子治疗学分会场 [3]