文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex发布新视频，首席医疗官介绍肺癌临床试验积极成果及肿瘤临床开发计划更新，公司将调整临床开发计划以推进Reqorsa疗法 [1][4][5] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因治疗管线 [6] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex递送系统，通过脂质纳米粒包裹基因表达质粒，静脉注射后肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白 [6][7] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正进行两项肺癌临床试验，各肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7] 临床试验情况 Acclaim - 1 - 评估公司领先候选药物Reqorsa基因疗法与阿斯利康Tagrisso联用，治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者有激活的EGFR突变且使用Tagrisso治疗后疾病进展 [2] - 两名患者无进展生存期延长，其中一名获益超两年，且Reqorsa与Tagrisso联用副作用随时间减少 [4] - 公司将移除2a期一个队列，以便更快推进试验 [4] Acclaim - 3 - 评估REQORSA与基因泰克Tecentriq联用，作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）患者，这些患者接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展 [3] - 1期剂量递增部分首位治疗患者自入组和开始维持治疗后有积极反应，从维持治疗开始到第二个疗程后部分缓解，这种情况在维持治疗中很罕见 [4] Acclaim - 2 - 因招募患者缓慢，主要因有数百项类似研究评估患者使用Keytruda进展后的新疗法，公司将停止进一步招募患者，但会继续治疗直至患者疾病进展，以集中资源快速招募患者并获取临床数据 [4]

文章核心观点 - 公司公布肺癌临床试验积极进展并计划重新聚焦肿瘤临床开发项目 [1] 临床研究进展 Acclaim - 1 - 评估REQORSA与阿斯利康Tagrisso联合治疗晚期NSCLC患者，已获FDA快速通道指定 [4] - 两名患者有长期无进展生存期，一名患者接受治疗超两年，另一名患者病情稳定超15个月且都在继续接受治疗 [5] - 2a期扩展部分原设计两个队列各33名患者，现决定仅招募此前只接受过Tagrisso治疗的患者，预计招募约33人，2b期随机部分不变 [6] - 治疗19名此前只接受过Tagrisso治疗的患者后将进行中期分析，预计2025年上半年完成首批19名患者招募并分析 [7] Acclaim - 3 - 评估REQORSA与基因泰克Tecentriq联合作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌患者，获FDA快速通道和孤儿药指定 [8] - 预计2024年下半年完成1期剂量递增部分并启动2期扩展部分 [9] - 首例患者在维持治疗中肿瘤缩小30%达到部分缓解，但三个月后出现疾病进展 [10] 肿瘤项目更新 - 停止Acclaim - 2临床试验招募新NSCLC患者，现有1期剂量递增部分患者继续治疗至疾病进展，原因包括招募困难和竞争 [13] - 公司与学术研究伙伴合作开发生物标志物，用于选择可能对REQORSA有反应的患者群体等 [14] 公司简介 - 临床阶段基因治疗公司，专注癌症和糖尿病疗法开发，肺癌项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获孤儿药指定，糖尿病基因疗法有独特方式 [16]

文章核心观点 新加坡专利局授予Genprex一项专利，涵盖公司领先药物候选产品Reqorsa®基因疗法与抗PD - 1抗体的联合使用至2037年，这扩展了公司知识产权组合，加强在亚洲市场专利保护 [1][4] 专利相关情况 - 该专利扩展了美国、日本等国先前授予的专利，涵盖Reqorsa与免疫检查点抑制剂（PD - 1抗体）联合使用，韩国专利还涵盖与PD - L1抗体联合使用 [2] - 公司将在美国、巴西等国家和地区申请Reqorsa与PD - L1抗体组合的额外专利，若获批将适用于Acclaim - 3临床试验 [2] 行业背景 - PD - 1抑制剂和PD - L1抑制剂是一种靶向免疫疗法，属于检查点抑制剂抗癌药物，可阻断细胞表面PD - 1和PDL1免疫检查点蛋白活性 [3] - 2022年亚洲占全球新增肺癌病例的63%，即每年超过150万例，仅中国就有超过100万例新增肺癌病例 [5] 临床试验情况 - Acclaim - 3研究是一项1/2期临床试验，使用Reqorsa和Genentech的Tecentriq®联合作为广泛期小细胞肺癌患者维持疗法，已获FDA快速通道指定和孤儿药指定 [6] 公司概况 - Genprex是一家临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，利用技术为患者提供新治疗选择，与世界级机构合作开发候选药物 [7] - 公司肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，主要产品候选药物Reqorsa®基因疗法正针对非小细胞肺癌和小细胞肺癌进行两项临床试验，各肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]

肿瘤治疗技术 - 公司正在开展三项Acclaim临床试验,分别针对小细胞肺癌和非小细胞肺癌[132][134][133] - 公司与MD Anderson合作,进一步开展TUSC2基因和其他肿瘤抑制基因的临床前研究,并开发用于预测和评估靶向治疗反应的生物标志物[131] - 公司的Oncoprex递送系统可以递送多种抗癌肿瘤抑制基因,单独或与其他癌症疗法联合使用,以治疗多种类型的癌症[130][129] - 公司的Reqorsa(quaratusugene ozeplasmid)在临床前研究中显示具有多重作用机制,可以破坏癌细胞代谢、干扰细胞信号通路、重建凋亡通路并增强免疫反应[130] - FDA已经授予Reqorsa用于治疗小细胞肺癌和非小细胞肺癌的快速通道和孤儿药资格[132][134] - Acclaim-1试验中有两名患者长期接受Reqorsa和Tagrisso治疗,取得了部分缓解和稳定病情的疗效[134] 糖尿病治疗技术 - 公司的糖尿病技术旨在通过将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞来治疗1型糖尿病,并通过补充和振兴耗竭的胰岛素分泌β细胞来治疗2型糖尿病[129] - 公司的糖尿病基因疗法产品正在进行临床前研究，计划于2025年上半年向FDA提交IND申请[135] - 公司正在与匹兹堡大学合作开展II型糖尿病非人类灵长类动物模型的研究[135] 财务状况 - 公司预计研发费用将会增加，主要用于推进产品候选药物的临床试验、生产工艺优化和扩大研发项目[146] - 公司实施了一系列成本控制措施，使得2024年上半年研发费用和管理费用同比大幅下降[150,151,153] - 公司2024年上半年净亏损同比下降19%,主要得益于成本控制措施的实施[158] - 公司在截至2024年6月30日的六个月内净亏损1,246.47万美元,较2023年同期减少471.83万美元或27%[159] - 公司自成立以来一直未产生产品销售收入,并在每年都产生净亏损,截至2024年6月30日累计亏损14,615.30万美元[160] - 公司主要通过发行股票融资运营[160] - 2023年12月13日公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订了一项"随时市场"融资协议,可以不时发行股票筹集资金[164] - 截至2024年6月30日公司现金及现金等价物为245.90万美元[165] - 公司预计无法在未来12个月内维持足够的流动性持续经营,存在持续经营能力的重大不确定性[166] - 公司2024年上半年经营活动现金流出1,109.37万美元,较2023年同期减少394.58万美元或26%[168] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入681.40万美元,较2023年同期增加273.32万美元[170] 临床试验进展 - 公司决定暂停Acclaim-2试验的新患者入组,以集中资源优先推进其他两项Acclaim试验[133] - 公司已完成Acclaim-1试验的1期剂量递增部分,并确定了2期扩展部分的推荐剂量[134]

文章核心观点 Genprex公司总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer将在即将举行的Sidoti Microcap会议上介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 - 会议名称为Sidoti Microcap Conference [2] - 会议时间为2024年8月14 - 15日 [2] - 演讲时间为2024年8月15日周四上午8:30（美国东部时间），在第3轨道 [2] - 会议形式为线上 [2] - 演讲人是Genprex公司总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer [2] - 演讲链接为https://bit.ly/3yCCm6W [2] - Ryan Confer演讲结束后将通过会议平台与投资者进行线上会议 [2] - Ryan Confer演讲存档将在公司网站投资者关系板块提供 [3] 公司介绍 - Genprex是一家临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [1][4] - 公司技术旨在输送抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法 [4] - 公司与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线，提供新治疗方法 [4] 公司产品 肿瘤学项目 - 利用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，用基于脂质的纳米颗粒以脂质复合物形式封装基因表达质粒，静脉注射后被肿瘤细胞摄取，表达肿瘤中缺乏的肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法（quaratusugene ozeplasmid）正在三项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC） [4] - 公司三项肺癌临床项目均获FDA针对相应患者群体治疗的快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [4] 糖尿病基因疗法 - 采用新型输注工艺，使用腺相关病毒（AAV）载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺 [4] - 在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，可产生胰岛素且可能与β细胞有足够差异以逃避人体免疫系统 [4] - 对于2型糖尿病，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充其数量 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒、在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex，以获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 2024年Genprex公司在临床开发方面取得多个里程碑进展，未来有望成为基因疗法领域的领导者 [1][5] 公司概况 - 临床阶段的基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [5][6] - 技术旨在输送抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法 [6] - 与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [6] 临床进展 - 今年开启两项新肺癌临床试验的患者招募和治疗工作，同时继续对第三项肺癌临床试验的患者进行治疗 [1] - 与社区肿瘤医疗网络合作，扩大临床研究范围 [1] - 三个肺癌临床项目均获FDA针对相应患者群体治疗的快速通道指定，小细胞肺癌（SCLC）项目获FDA孤儿药指定 [6] 临床前研究 - 临床前项目拓展至新治疗适应症，并在大型癌症研究会议上展示支持相关技术的积极临床前数据 [1] 知识产权 - 加强全球知识产权布局，为主要候选药物提供保护 [1] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在社交媒体平台关注公司获取新闻稿和行业更新 [2] - 可在公司网站查看股东信全文 [4]

文章核心观点 - 临床阶段基因疗法公司Genprex宣布其总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer将在2024年生物国际大会上介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 - 会议名称为2024年生物国际大会，时间为2024年6月3 - 6日，演讲时间为6月3日下午2点（太平洋时间），地点在圣地亚哥会议中心1号剧院 [2] - 演讲人Ryan Confer将介绍公司癌症和糖尿病开创性基因疗法，并通过会议平台与参会者进行面对面一对一交流 [2] - 有兴趣在会议期间与Genprex管理层会面者可通过会议门户申请或联系投资者关系部 [3] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [4] - 肿瘤学项目使用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，公司主要候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，三项肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒并在社交媒体上关注公司以获取新闻稿和行业更新 [5]

肿瘤学平台药物临床试验进展 - 公司肿瘤学平台的领先候选药物Reqorsa与其他药物联用治疗肺癌，Acclaim - 1研究中Reqorsa推荐2期剂量为0.12mg/kg，是此前试验最高剂量两倍，2a期预计招募约66名患者，预计2024年底完成每组19名患者招募，2025年初进行中期分析[127][128] - Acclaim - 2研究目前处于1期剂量递增阶段，患者当前在0.06mg/kg剂量水平治疗，后续可能升至0.09mg/kg和0.12mg/kg，预计2024年下半年完成剂量递增部分招募[129] - Acclaim - 3研究目前处于1期剂量递增阶段，预计2024年下半年完成1期并启动2期扩展部分，2023年6月该治疗组合获FDA快速通道指定，8月Reqorsa获孤儿药指定用于治疗小细胞肺癌[131][132] - 公司预计Acclaim - 1试验2a期扩展部分各队列的入组将于2024年底完成，Acclaim - 2试验1期剂量递增部分的入组将于2024年下半年完成，Acclaim - 3临床试验入组将于2024年下半年完成并开启2期试验[164] 糖尿病基因疗法产品进展 - 公司糖尿病基因疗法产品候选药物GPX - 002正在匹兹堡大学进行临床前研究评估和优化，2023年12月提交与FDA会面请求以获取非临床研究指导，后续将继续非临床研究[134] - 2023年10月公司与匹兹堡大学延长研究协议至1年，修订研究计划涵盖2023年7月获得独家权利的新技术[134] 财务会计政策影响 - 截至2024年3月31日，会计声明预计不会对公司财务状况、经营成果或现金流产生重大影响[135] - 2023年11月FASB发布ASU 2023 - 07，旨在改善可报告分部披露要求，生效时间为2023年12月15日后的财年及2024年12月15日后财年的中期，公司正在评估其影响[136] 财务数据关键指标变化 - 2024年3月31日止三个月研发费用为327.438万美元，较2023年同期的531.0148万美元减少203.5768万美元，降幅38%[151] - 2024年3月31日止三个月一般及行政费用为271.9667万美元，较2023年同期的395.039万美元减少123.0723万美元，降幅31%[152] - 2024年3月31日止三个月利息收入为2.7713万美元，较2023年同期的6.8471万美元减少4.0758万美元[153] - 2024年3月31日止三个月折旧费用为0.267万美元，较2023年同期的0.4016万美元减少0.1346万美元，降幅34%[154] - 2024年3月31日止三个月净亏损为596.8869万美元，较2023年同期的920.2774万美元减少323.3905万美元，降幅35%[155] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损1.39657149亿美元[156] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为5297891美元，2023年同期为6932437美元，减少1634546美元，降幅24%[166][167] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为15822美元，2023年同期为19627美元，减少3805美元[166][168] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为6793199美元，2023年同期为4080780美元，增加2712419美元[166][169] - 2024年第一季度现金及现金等价物净增加1479486美元，2023年同期净减少2871284美元[166] 股权融资情况 - 2023年，公司通过JMP ATM Facility出售1342股普通股，净收益7.8355万美元；行使期权发行500股普通股，收益5960美元；完成定向增发，出售28.0883万股普通股，净收益约1050万美元[157] - 2024年第一季度，公司通过HCW ATM Facility出售15.8474万股普通股，净收益88.1946万美元；完成定向增发，净收益约580万美元[158] 公司资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为821.7115万美元[163] - 公司当前现金预计可支撑现有运营和计划临床试验活动至2024年第三季度[165]

文章核心观点 - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，有望为广泛期小细胞肺癌患者提供新疗法，预计2024年下半年启动2期扩展研究 [1][2] 公司动态 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，其领先候选产品Reqorsa免疫基因疗法正进行三项治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌的临床试验，糖尿病基因疗法有独特方式 [9] - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，该研究评估Reqorsa与Tecentriq联用治疗广泛期小细胞肺癌 [1] - 公司预计2024年下半年完成Acclaim - 3研究的1期部分并启动2期扩展研究 [2][4] 产品优势 - 广泛期小细胞肺癌预后差，当前治疗获益有限，公司认为Reqorsa与Tecentriq联用可为小细胞肺癌治疗提供新选择 [2] - 公司有重新表达肿瘤抑制基因的癌症治疗平台，Reqorsa含表达TUSC2的质粒，近100%小细胞肺癌TUSC2蛋白表达降低或缺失，非临床研究支持TUSC2蛋白重新表达与Tecentriq联用可提高临床疗效 [2] - Reqorsa有多种作用机制，能中断癌细胞信号通路、重建细胞凋亡途径、调节免疫反应、破坏癌细胞代谢 [7] 临床试验情况 Acclaim - 3临床试验 - 是1/2期开放标签、剂量递增和临床反应研究，评估Reqorsa与Tecentriq联用作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌，入组接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展且符合维持疗法条件的患者 [3] - 1期剂量递增部分预计在美国约10个临床地点招募最多12名患者确定最大耐受剂量，若1期无剂量限制性毒性，最高评估剂量将作为推荐2期剂量；2期预计在美国10 - 15个地点招募约50名患者，患者接受治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性 [4] - 2期试验主要终点是确定接受Reqorsa和Tecentriq维持治疗的广泛期小细胞肺癌患者18周无进展生存率，还会对患者进行生存随访，在第25名入组并治疗的患者达到18周随访后进行2期无效性分析 [5] Reqorsa免疫基因疗法 - 由表达TUSC2基因的质粒封装在基于脂质分子的非病毒纳米颗粒中，呈脂质复合物形式，通过静脉注射，特异性靶向癌细胞 [7] 公司策略 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联用，认为其独特属性可为非小细胞肺癌、小细胞肺癌及其他癌症患者提供优于现有疗法的治疗方案 [8] 监管情况 - 公司的Reqorsa免疫基因疗法与Tecentriq联用治疗特定广泛期小细胞肺癌患者已获美国食品药品监督管理局孤儿药和快速通道认定 [6] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒、在社交媒体关注公司获取新闻稿和行业更新 [10]

文章核心观点 公司宣布任命Jose A. Moreno Toscano为非执行董事长，此前Ryan Confer已被任命为公司总裁兼首席执行官，公司是临床阶段基因治疗公司，专注癌症和糖尿病疗法开发 [1][3] 管理层任命 - 公司董事会任命Jose A. Moreno Toscano为非执行董事长，因其联合创始人兼前董事长Rodney Varner突然去世 [1] - Jose A. Moreno Toscano自2020年3月起担任公司董事，自2018年4月起担任LFB USA Inc首席执行官，有超20年制药和生物技术行业经验 [2] - Ryan Confer近期被任命为公司总裁兼首席执行官，并加入董事会 [3] - Jose A. Moreno Toscano表示支持Ryan Confer，认为其领导和运营能力出色，期待与其及其他董事共事推动公司变革 [4] 公司业务 - 公司是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物 [4] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，产品静脉注射后被肿瘤细胞摄取表达抑癌蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估治疗NSCLC和SCLC，三项肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [5] - 公司糖尿病基因疗法采用新输注工艺，用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，GPX - 002在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [5] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒、关注社交媒体获取新闻稿和行业更新 [6]