文章核心观点 Genprex公司研究合作者将在会议上展示其领先药物候选产品Reqorsa基因疗法的临床前积极数据，公司持续推进癌症和糖尿病治疗的基因疗法研发 [1][2] 分组1：会议相关信息 - 公司研究合作者Meharry Medical College被选中在2024年11月6 - 10日于德克萨斯州休斯顿举行的第39届癌症免疫治疗学会年会上展示海报 [1] - 海报标题为“TUSC2 Modulates Cancer Immune Responses”，将展示公司领先药物候选产品Reqorsa基因疗法评估TUSC2在癌症中调节免疫反应作用的临床前积极数据 [1][2] 分组2：Reqorsa基因疗法介绍 - Reqorsa由表达TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式（公司的Oncoprex递送系统）组成，带正电荷，静脉注射后可特异性靶向癌细胞 [2] - 实验室研究显示Reqorsa治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10到33倍 [2] 分组3：公司业务介绍 - Genprex是临床阶段的基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [1][3] - 公司肿瘤学项目利用Oncoprex递送系统，其领先产品候选药物Reqorsa正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），两个肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [3] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002有望使耗尽的β细胞恢复活力并补充数量 [3] 分组4：投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex来获取新闻稿和行业更新 [4]

文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》中讨论公司癌症和糖尿病的新型基因疗法，公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司以探索合作和获取资金 [1][2][3] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，利用技术为大量目前治疗选择有限的患者提供新疗法 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，将基因表达质粒包裹在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，静脉注射后被肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力和补充 [4] 公司动态 - Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》文章中描述公司在肿瘤学和糖尿病领域的基因治疗方法、肺癌Acclaim临床试验的最新进展以及肿瘤学项目对生物标志物检测的新应用 [2] - 公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司，以探索与专注糖尿病项目的实体的潜在合作，找到合适资金、合作伙伴和协作者，推动项目进展并为利益相关者创造价值 [3]

文章核心观点 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会以支持临床前间皮瘤肿瘤学项目，继续围绕Reqorsa®基因疗法开展研究，有望为癌症和糖尿病患者提供新疗法 [1][2] 公司动态 - 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会，由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成，以支持公司临床前间皮瘤肿瘤学项目 [1] - 纽约大学朗格尼健康中心的公司合作者将于下月在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示TUSC2治疗间皮瘤的更多积极临床前数据 [2] - 公司肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] 产品信息 - Reqorsa®基因疗法用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中，通过静脉注射，靶向癌细胞，可将功能性TUSC2基因传递给癌细胞，同时减少正常组织摄取，具有多模式作用机制 [2][4] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞；在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [7] 行业数据 - 间皮瘤是一种在许多内脏器官表面的薄层组织（间皮）中形成的癌症，最常见的胸膜间皮瘤发生在肺部周围组织，占所有间皮瘤诊断的80 - 90% [3] - 美国每年约有3000例新的间皮瘤病例被诊断出来，每年约有2500例与间皮瘤相关的死亡，胸膜间皮瘤患者预期寿命为18个月，接受治疗的3年生存率为23% [3] - 84%的间皮瘤中TUSC2表达下调，MD安德森进行的实验室研究表明，REQORSA治疗后，肿瘤细胞在体外对TUSC2的摄取是正常细胞的10到33倍 [2]

文章核心观点 - 临床阶段基因疗法公司Genprex宣布其研究合作者将在2024年EORTC - NCI - AACR研讨会上展示其领先候选药物Reqorsa基因疗法的临床前积极数据，公司还基于部分展示数据提交了两项临时专利申请 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作者将在2024年10月23 - 25日于西班牙巴塞罗那举行的2024 EORTC - NCI - AACR研讨会上展示Reqorsa基因疗法治疗Ras抑制剂耐药肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的临床前积极数据 [1] - 公司基于两项展示的数据提交了两项临时专利申请，一项涉及用Reqorsa治疗间皮瘤，另一项涉及治疗胶质母细胞瘤，公司与相关机构共同拥有这些申请 [2] 展示海报信息 - 标题为“TUSC2 gene therapy in KRASG12C mutant NSCLC overcomes acquired resistance to sotorasib”，合作者是The University of Texas MD Anderson Cancer Center，目录编号384，展示编号PB372 [2] - 标题为“TUSC2 Suppresses Tumorigenic Properties in Malignant Pleural Mesothelioma Cells”，合作者是New York University Langone Health，目录编号364，展示编号PB352 [2] - 标题为“Efficacy of Quaratusugene Ozeplasmid TUSC2 Gene Therapy in Glioblastoma”，合作者是The University of Texas Health Science Center at Houston，目录编号130，展示编号PB118 [2] 公司产品信息 肿瘤学项目 - 公司肿瘤学项目利用系统性非病毒Oncoprex递送系统，将基因表达质粒封装在基于脂质的纳米颗粒中形成脂质复合物形式，产品通过静脉注射给药，被肿瘤细胞摄取后表达肿瘤中缺乏的抑癌蛋白 [3] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，SCLC项目还获得了FDA孤儿药指定 [3][4] 糖尿病基因疗法 - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可以使耗尽的β细胞恢复活力并补充数量 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex来获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 - 公司计划将糖尿病临床开发项目和资产转移至新子公司，以专注癌症和糖尿病治疗，提升各业务专注度和价值 [1][2] 公司战略调整 - 公司拟将糖尿病临床开发项目和资产转移至新全资子公司NewCo，NewCo专注开发和商业化糖尿病基因疗法GPX - 002，公司则专注肿瘤临床开发项目 [1][2] - 分离糖尿病项目或增加投资兴趣、加速临床开发并释放其价值，使NewCo成为专注糖尿病的生物制药公司，公司成为专注肿瘤的生物制药公司 [2] - 计划分拆交易预计2024年底完成，需充足融资、满足常规条件并获公司管理层和董事会最终批准 [2] - 分离糖尿病项目紧跟公司重新聚焦肿瘤临床开发项目的举措，公司持续评估优化临床和研究项目及运营策略，考虑提升股东价值的战略选择 [3] GPX - 002介绍 - GPX - 002从匹兹堡大学独家授权，采用相同构建体治疗1型和2型糖尿病，通过腺相关病毒载体将基因直接注入胰管，目前在匹兹堡大学进行临床前研究评估和优化 [4] - 在1型糖尿病中，GPX - 002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，产生胰岛素并可能逃避免疫系统，临床前研究显示可长时间恢复正常血糖水平 [6] - 2023年2月，匹兹堡大学研究人员在会议上展示1型糖尿病临床前数据，显示治疗动物胰岛素需求减少、C肽水平增加、葡萄糖耐量改善 [7] - 2023年4月，公司举办虚拟活动讨论支持治疗1型糖尿病的临床前数据 [7] - 在2型糖尿病中，GPX - 002通过补充和恢复产生胰岛素的β细胞发挥作用 [8] 糖尿病行业现状 - 截至2024年，3840万美国人（约11.6%）患糖尿病，超9700万18岁以上美国人患前驱糖尿病 [9] - 2021年，全球约5.37亿成年人患糖尿病，预计2030年达6.43亿，2045年达7.83亿 [9] - 2021年，糖尿病导致全球超670万人死亡，卫生支出约9660亿美元，较前15年增长316% [9] 公司概况 - 公司是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与顶尖机构合作开发候选药物 [10] - 肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，主要候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两项肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获孤儿药指定 [10] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用腺相关病毒载体将基因直接递送至胰腺 [10]

文章核心观点 Genprex公司宣布将参加2024年9月的投资者和行业会议，展示其癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 H.C. Wainwright第26届全球投资会议 - 会议日期为2024年9月9 - 13日 [2] - 展示日期为2024年9月9 - 11日在会议门户按需展示（线上） [2] - 演讲者为公司总裁、首席执行官兼首席财务官Ryan Confer，将介绍公司癌症和糖尿病基因疗法并与投资者进行线上会议 [2] Chardan第8届基因药物会议 - 会议日期为2024年9月30日 - 10月1日 [3] - 地点在纽约市的中央车站威斯汀酒店 [3] - 公司参会人员为知识产权和许可高级副总裁Thomas Gallagher，将与参会者进行面对面会议 [3] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法 [1][4] - 公司技术旨在为大量癌症和糖尿病患者提供新疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，通过静脉注射使肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），两个肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞；在2型糖尿病中，GPX - 002有望恢复和补充耗尽的β细胞 [4] 投资者互动 - 有兴趣在会议期间与Genprex管理层会面的人可通过会议门户或联系投资者关系邮箱 [email protected] 请求会议 [3] - 鼓励投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒并在社交媒体上关注公司以获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex发布新视频，首席医疗官介绍肺癌临床试验积极成果及肿瘤临床开发计划更新，公司将调整临床开发计划以推进Reqorsa疗法 [1][4][5] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因治疗管线 [6] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex递送系统，通过脂质纳米粒包裹基因表达质粒，静脉注射后肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白 [6][7] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正进行两项肺癌临床试验，各肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7] 临床试验情况 Acclaim - 1 - 评估公司领先候选药物Reqorsa基因疗法与阿斯利康Tagrisso联用，治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者有激活的EGFR突变且使用Tagrisso治疗后疾病进展 [2] - 两名患者无进展生存期延长，其中一名获益超两年，且Reqorsa与Tagrisso联用副作用随时间减少 [4] - 公司将移除2a期一个队列，以便更快推进试验 [4] Acclaim - 3 - 评估REQORSA与基因泰克Tecentriq联用，作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）患者，这些患者接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展 [3] - 1期剂量递增部分首位治疗患者自入组和开始维持治疗后有积极反应，从维持治疗开始到第二个疗程后部分缓解，这种情况在维持治疗中很罕见 [4] Acclaim - 2 - 因招募患者缓慢，主要因有数百项类似研究评估患者使用Keytruda进展后的新疗法，公司将停止进一步招募患者，但会继续治疗直至患者疾病进展，以集中资源快速招募患者并获取临床数据 [4]

文章核心观点 - 公司公布肺癌临床试验积极进展并计划重新聚焦肿瘤临床开发项目 [1] 临床研究进展 Acclaim - 1 - 评估REQORSA与阿斯利康Tagrisso联合治疗晚期NSCLC患者，已获FDA快速通道指定 [4] - 两名患者有长期无进展生存期，一名患者接受治疗超两年，另一名患者病情稳定超15个月且都在继续接受治疗 [5] - 2a期扩展部分原设计两个队列各33名患者，现决定仅招募此前只接受过Tagrisso治疗的患者，预计招募约33人，2b期随机部分不变 [6] - 治疗19名此前只接受过Tagrisso治疗的患者后将进行中期分析，预计2025年上半年完成首批19名患者招募并分析 [7] Acclaim - 3 - 评估REQORSA与基因泰克Tecentriq联合作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌患者，获FDA快速通道和孤儿药指定 [8] - 预计2024年下半年完成1期剂量递增部分并启动2期扩展部分 [9] - 首例患者在维持治疗中肿瘤缩小30%达到部分缓解，但三个月后出现疾病进展 [10] 肿瘤项目更新 - 停止Acclaim - 2临床试验招募新NSCLC患者，现有1期剂量递增部分患者继续治疗至疾病进展，原因包括招募困难和竞争 [13] - 公司与学术研究伙伴合作开发生物标志物，用于选择可能对REQORSA有反应的患者群体等 [14] 公司简介 - 临床阶段基因治疗公司，专注癌症和糖尿病疗法开发，肺癌项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获孤儿药指定，糖尿病基因疗法有独特方式 [16]

文章核心观点 新加坡专利局授予Genprex一项专利，涵盖公司领先药物候选产品Reqorsa®基因疗法与抗PD - 1抗体的联合使用至2037年，这扩展了公司知识产权组合，加强在亚洲市场专利保护 [1][4] 专利相关情况 - 该专利扩展了美国、日本等国先前授予的专利，涵盖Reqorsa与免疫检查点抑制剂（PD - 1抗体）联合使用，韩国专利还涵盖与PD - L1抗体联合使用 [2] - 公司将在美国、巴西等国家和地区申请Reqorsa与PD - L1抗体组合的额外专利，若获批将适用于Acclaim - 3临床试验 [2] 行业背景 - PD - 1抑制剂和PD - L1抑制剂是一种靶向免疫疗法，属于检查点抑制剂抗癌药物，可阻断细胞表面PD - 1和PDL1免疫检查点蛋白活性 [3] - 2022年亚洲占全球新增肺癌病例的63%，即每年超过150万例，仅中国就有超过100万例新增肺癌病例 [5] 临床试验情况 - Acclaim - 3研究是一项1/2期临床试验，使用Reqorsa和Genentech的Tecentriq®联合作为广泛期小细胞肺癌患者维持疗法，已获FDA快速通道指定和孤儿药指定 [6] 公司概况 - Genprex是一家临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，利用技术为患者提供新治疗选择，与世界级机构合作开发候选药物 [7] - 公司肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，主要产品候选药物Reqorsa®基因疗法正针对非小细胞肺癌和小细胞肺癌进行两项临床试验，各肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]

肿瘤治疗技术 - 公司正在开展三项Acclaim临床试验,分别针对小细胞肺癌和非小细胞肺癌[132][134][133] - 公司与MD Anderson合作,进一步开展TUSC2基因和其他肿瘤抑制基因的临床前研究,并开发用于预测和评估靶向治疗反应的生物标志物[131] - 公司的Oncoprex递送系统可以递送多种抗癌肿瘤抑制基因,单独或与其他癌症疗法联合使用,以治疗多种类型的癌症[130][129] - 公司的Reqorsa(quaratusugene ozeplasmid)在临床前研究中显示具有多重作用机制,可以破坏癌细胞代谢、干扰细胞信号通路、重建凋亡通路并增强免疫反应[130] - FDA已经授予Reqorsa用于治疗小细胞肺癌和非小细胞肺癌的快速通道和孤儿药资格[132][134] - Acclaim-1试验中有两名患者长期接受Reqorsa和Tagrisso治疗,取得了部分缓解和稳定病情的疗效[134] 糖尿病治疗技术 - 公司的糖尿病技术旨在通过将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞来治疗1型糖尿病,并通过补充和振兴耗竭的胰岛素分泌β细胞来治疗2型糖尿病[129] - 公司的糖尿病基因疗法产品正在进行临床前研究，计划于2025年上半年向FDA提交IND申请[135] - 公司正在与匹兹堡大学合作开展II型糖尿病非人类灵长类动物模型的研究[135] 财务状况 - 公司预计研发费用将会增加，主要用于推进产品候选药物的临床试验、生产工艺优化和扩大研发项目[146] - 公司实施了一系列成本控制措施，使得2024年上半年研发费用和管理费用同比大幅下降[150,151,153] - 公司2024年上半年净亏损同比下降19%,主要得益于成本控制措施的实施[158] - 公司在截至2024年6月30日的六个月内净亏损1,246.47万美元,较2023年同期减少471.83万美元或27%[159] - 公司自成立以来一直未产生产品销售收入,并在每年都产生净亏损,截至2024年6月30日累计亏损14,615.30万美元[160] - 公司主要通过发行股票融资运营[160] - 2023年12月13日公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订了一项"随时市场"融资协议,可以不时发行股票筹集资金[164] - 截至2024年6月30日公司现金及现金等价物为245.90万美元[165] - 公司预计无法在未来12个月内维持足够的流动性持续经营,存在持续经营能力的重大不确定性[166] - 公司2024年上半年经营活动现金流出1,109.37万美元,较2023年同期减少394.58万美元或26%[168] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入681.40万美元,较2023年同期增加273.32万美元[170] 临床试验进展 - 公司决定暂停Acclaim-2试验的新患者入组,以集中资源优先推进其他两项Acclaim试验[133] - 公司已完成Acclaim-1试验的1期剂量递增部分,并确定了2期扩展部分的推荐剂量[134]