文章核心观点 Genprex公司总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer将在即将举行的Sidoti Microcap会议上介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 - 会议名称为Sidoti Microcap Conference [2] - 会议时间为2024年8月14 - 15日 [2] - 演讲时间为2024年8月15日周四上午8:30（美国东部时间），在第3轨道 [2] - 会议形式为线上 [2] - 演讲人是Genprex公司总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer [2] - 演讲链接为https://bit.ly/3yCCm6W [2] - Ryan Confer演讲结束后将通过会议平台与投资者进行线上会议 [2] - Ryan Confer演讲存档将在公司网站投资者关系板块提供 [3] 公司介绍 - Genprex是一家临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [1][4] - 公司技术旨在输送抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法 [4] - 公司与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线，提供新治疗方法 [4] 公司产品 肿瘤学项目 - 利用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，用基于脂质的纳米颗粒以脂质复合物形式封装基因表达质粒，静脉注射后被肿瘤细胞摄取，表达肿瘤中缺乏的肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法（quaratusugene ozeplasmid）正在三项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC） [4] - 公司三项肺癌临床项目均获FDA针对相应患者群体治疗的快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [4] 糖尿病基因疗法 - 采用新型输注工艺，使用腺相关病毒（AAV）载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺 [4] - 在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，可产生胰岛素且可能与β细胞有足够差异以逃避人体免疫系统 [4] - 对于2型糖尿病，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充其数量 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒、在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex，以获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 2024年Genprex公司在临床开发方面取得多个里程碑进展，未来有望成为基因疗法领域的领导者 [1][5] 公司概况 - 临床阶段的基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [5][6] - 技术旨在输送抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法 [6] - 与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [6] 临床进展 - 今年开启两项新肺癌临床试验的患者招募和治疗工作，同时继续对第三项肺癌临床试验的患者进行治疗 [1] - 与社区肿瘤医疗网络合作，扩大临床研究范围 [1] - 三个肺癌临床项目均获FDA针对相应患者群体治疗的快速通道指定，小细胞肺癌（SCLC）项目获FDA孤儿药指定 [6] 临床前研究 - 临床前项目拓展至新治疗适应症，并在大型癌症研究会议上展示支持相关技术的积极临床前数据 [1] 知识产权 - 加强全球知识产权布局，为主要候选药物提供保护 [1] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在社交媒体平台关注公司获取新闻稿和行业更新 [2] - 可在公司网站查看股东信全文 [4]

文章核心观点 - 临床阶段基因疗法公司Genprex宣布其总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer将在2024年生物国际大会上介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 - 会议名称为2024年生物国际大会，时间为2024年6月3 - 6日，演讲时间为6月3日下午2点（太平洋时间），地点在圣地亚哥会议中心1号剧院 [2] - 演讲人Ryan Confer将介绍公司癌症和糖尿病开创性基因疗法，并通过会议平台与参会者进行面对面一对一交流 [2] - 有兴趣在会议期间与Genprex管理层会面者可通过会议门户申请或联系投资者关系部 [3] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [4] - 肿瘤学项目使用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，公司主要候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，三项肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒并在社交媒体上关注公司以获取新闻稿和行业更新 [5]

肿瘤学平台药物临床试验进展 - 公司肿瘤学平台的领先候选药物Reqorsa与其他药物联用治疗肺癌，Acclaim - 1研究中Reqorsa推荐2期剂量为0.12mg/kg，是此前试验最高剂量两倍，2a期预计招募约66名患者，预计2024年底完成每组19名患者招募，2025年初进行中期分析[127][128] - Acclaim - 2研究目前处于1期剂量递增阶段，患者当前在0.06mg/kg剂量水平治疗，后续可能升至0.09mg/kg和0.12mg/kg，预计2024年下半年完成剂量递增部分招募[129] - Acclaim - 3研究目前处于1期剂量递增阶段，预计2024年下半年完成1期并启动2期扩展部分，2023年6月该治疗组合获FDA快速通道指定，8月Reqorsa获孤儿药指定用于治疗小细胞肺癌[131][132] - 公司预计Acclaim - 1试验2a期扩展部分各队列的入组将于2024年底完成，Acclaim - 2试验1期剂量递增部分的入组将于2024年下半年完成，Acclaim - 3临床试验入组将于2024年下半年完成并开启2期试验[164] 糖尿病基因疗法产品进展 - 公司糖尿病基因疗法产品候选药物GPX - 002正在匹兹堡大学进行临床前研究评估和优化，2023年12月提交与FDA会面请求以获取非临床研究指导，后续将继续非临床研究[134] - 2023年10月公司与匹兹堡大学延长研究协议至1年，修订研究计划涵盖2023年7月获得独家权利的新技术[134] 财务会计政策影响 - 截至2024年3月31日，会计声明预计不会对公司财务状况、经营成果或现金流产生重大影响[135] - 2023年11月FASB发布ASU 2023 - 07，旨在改善可报告分部披露要求，生效时间为2023年12月15日后的财年及2024年12月15日后财年的中期，公司正在评估其影响[136] 财务数据关键指标变化 - 2024年3月31日止三个月研发费用为327.438万美元，较2023年同期的531.0148万美元减少203.5768万美元，降幅38%[151] - 2024年3月31日止三个月一般及行政费用为271.9667万美元，较2023年同期的395.039万美元减少123.0723万美元，降幅31%[152] - 2024年3月31日止三个月利息收入为2.7713万美元，较2023年同期的6.8471万美元减少4.0758万美元[153] - 2024年3月31日止三个月折旧费用为0.267万美元，较2023年同期的0.4016万美元减少0.1346万美元，降幅34%[154] - 2024年3月31日止三个月净亏损为596.8869万美元，较2023年同期的920.2774万美元减少323.3905万美元，降幅35%[155] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损1.39657149亿美元[156] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为5297891美元，2023年同期为6932437美元，减少1634546美元，降幅24%[166][167] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为15822美元，2023年同期为19627美元，减少3805美元[166][168] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为6793199美元，2023年同期为4080780美元，增加2712419美元[166][169] - 2024年第一季度现金及现金等价物净增加1479486美元，2023年同期净减少2871284美元[166] 股权融资情况 - 2023年，公司通过JMP ATM Facility出售1342股普通股，净收益7.8355万美元；行使期权发行500股普通股，收益5960美元；完成定向增发，出售28.0883万股普通股，净收益约1050万美元[157] - 2024年第一季度，公司通过HCW ATM Facility出售15.8474万股普通股，净收益88.1946万美元；完成定向增发，净收益约580万美元[158] 公司资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为821.7115万美元[163] - 公司当前现金预计可支撑现有运营和计划临床试验活动至2024年第三季度[165]

文章核心观点 - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，有望为广泛期小细胞肺癌患者提供新疗法，预计2024年下半年启动2期扩展研究 [1][2] 公司动态 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，其领先候选产品Reqorsa免疫基因疗法正进行三项治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌的临床试验，糖尿病基因疗法有独特方式 [9] - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，该研究评估Reqorsa与Tecentriq联用治疗广泛期小细胞肺癌 [1] - 公司预计2024年下半年完成Acclaim - 3研究的1期部分并启动2期扩展研究 [2][4] 产品优势 - 广泛期小细胞肺癌预后差，当前治疗获益有限，公司认为Reqorsa与Tecentriq联用可为小细胞肺癌治疗提供新选择 [2] - 公司有重新表达肿瘤抑制基因的癌症治疗平台，Reqorsa含表达TUSC2的质粒，近100%小细胞肺癌TUSC2蛋白表达降低或缺失，非临床研究支持TUSC2蛋白重新表达与Tecentriq联用可提高临床疗效 [2] - Reqorsa有多种作用机制，能中断癌细胞信号通路、重建细胞凋亡途径、调节免疫反应、破坏癌细胞代谢 [7] 临床试验情况 Acclaim - 3临床试验 - 是1/2期开放标签、剂量递增和临床反应研究，评估Reqorsa与Tecentriq联用作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌，入组接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展且符合维持疗法条件的患者 [3] - 1期剂量递增部分预计在美国约10个临床地点招募最多12名患者确定最大耐受剂量，若1期无剂量限制性毒性，最高评估剂量将作为推荐2期剂量；2期预计在美国10 - 15个地点招募约50名患者，患者接受治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性 [4] - 2期试验主要终点是确定接受Reqorsa和Tecentriq维持治疗的广泛期小细胞肺癌患者18周无进展生存率，还会对患者进行生存随访，在第25名入组并治疗的患者达到18周随访后进行2期无效性分析 [5] Reqorsa免疫基因疗法 - 由表达TUSC2基因的质粒封装在基于脂质分子的非病毒纳米颗粒中，呈脂质复合物形式，通过静脉注射，特异性靶向癌细胞 [7] 公司策略 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联用，认为其独特属性可为非小细胞肺癌、小细胞肺癌及其他癌症患者提供优于现有疗法的治疗方案 [8] 监管情况 - 公司的Reqorsa免疫基因疗法与Tecentriq联用治疗特定广泛期小细胞肺癌患者已获美国食品药品监督管理局孤儿药和快速通道认定 [6] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒、在社交媒体关注公司获取新闻稿和行业更新 [10]

文章核心观点 公司宣布任命Jose A. Moreno Toscano为非执行董事长，此前Ryan Confer已被任命为公司总裁兼首席执行官，公司是临床阶段基因治疗公司，专注癌症和糖尿病疗法开发 [1][3] 管理层任命 - 公司董事会任命Jose A. Moreno Toscano为非执行董事长，因其联合创始人兼前董事长Rodney Varner突然去世 [1] - Jose A. Moreno Toscano自2020年3月起担任公司董事，自2018年4月起担任LFB USA Inc首席执行官，有超20年制药和生物技术行业经验 [2] - Ryan Confer近期被任命为公司总裁兼首席执行官，并加入董事会 [3] - Jose A. Moreno Toscano表示支持Ryan Confer，认为其领导和运营能力出色，期待与其及其他董事共事推动公司变革 [4] 公司业务 - 公司是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物 [4] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，产品静脉注射后被肿瘤细胞摄取表达抑癌蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估治疗NSCLC和SCLC，三项肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [5] - 公司糖尿病基因疗法采用新输注工艺，用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，GPX - 002在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [5] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒、关注社交媒体获取新闻稿和行业更新 [6]

文章核心观点 Genprex公司联合创始人、总裁、董事长兼首席执行官Rodney Varner因癌症并发症意外去世，公司董事会任命首席财务官Ryan Confer为总裁兼首席执行官及董事会成员，公司将继续推进业务和运营 [1][4] 公司人事变动 - Rodney Varner于2024年5月7日晚因癌症并发症意外去世 他于2009年联合创立Genprex，2012年起担任董事会成员，2016年起担任总裁兼首席执行官 在其领导下公司2018年上市并取得多项成果 [1][2] - 董事会任命首席财务官Ryan Confer为总裁兼首席执行官及董事会成员 任命立即生效 Ryan Confer自2011年加入公司，曾担任多个高级职位 他将继续担任首席财务官直至继任者确定 董事会将继续讨论有序过渡事宜并确保业务连续性，同时启动首席财务官永久招聘工作 [4] 公司业务介绍 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法 其技术旨在为治疗选择有限的患者群体提供新疗法 公司与世界级机构合作开发候选药物，推进基因治疗管线 [5] - 公司肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，产品静脉注射后被肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 公司领先候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估治疗NSCLC和SCLC的效果 三项肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获孤儿药指定 [5][6] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺 GPX - 002在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [6] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在社交媒体平台关注公司获取新闻稿和行业更新 [7]

文章核心观点 Genprex公司宣布将参加2024年5月的投资者和行业会议，并介绍公司业务及产品情况 [1] 公司参会信息 Sidoti Microcap Conference - 会议时间为5月8 - 9日，公司首席财务官Ryan Confer将于5月8日下午3:15进行线上展示，介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [2] - 展示链接为https://bit.ly/3UlTsgl，展示存档将在公司网站投资者关系板块提供 [2][3] 美国基因与细胞治疗学会年会 - 会议时间为5月7 - 11日，地点在巴尔的摩会议中心，公司知识产权与许可高级副总裁Thomas Gallagher将与参会者进行面对面交流 [4] - 有意与公司管理层会面者可通过会议门户申请或联系投资者关系邮箱[email protected] [5] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构合作开发候选药物 [6] - 肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，通过静脉注射将基因表达质粒递送至肿瘤细胞，使其表达抑癌蛋白 [6] - 公司主要候选产品Reqorsa®免疫基因疗法正在三项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，三项肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力 [7] 投资者信息获取途径 鼓励感兴趣的投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒并在社交媒体上关注公司以获取新闻稿和行业更新 [8]

Genprex公司 - Genprex公司宣布将其主要癌症候选药物Reqorsa的Acclaim-3临床研究扩展到额外的试验地点[1] - Reqorsa利用其专有的ONCOPREX Delivery System技术开发，重新表达癌症中的肿瘤抑制基因[3] - Acclaim-3 ES-SCLC研究的目标患者群体包括那些在接受了Tecentriq和化疗作为标准初始治疗后未发展肿瘤进展的患者[8] - Genprex预计在2024年下半年完成Acclaim-3研究的第一阶段，随后启动第二阶段扩展部分[9] - Reqorsa/Tecentriq联合疗法目前在美国享有FDA的快速通道和孤儿药物认定，用于ES-SCLC适应症[10] - Genprex目前还在评估Reqorsa与AstraZeneca的Tagrisso和Merck的Keytruda在不同早中期研究中的联合应用[12] AstraZeneca - AstraZeneca的Tagrisso已获批用于NSCLC的治疗，2023年Tagrisso销售额占AZN总收入的13%[14] Merck - Merck的Keytruda是一种抗PD-1疗法，是Merck的畅销肿瘤药物，目前在美国早期癌症中获得了八个适应症的批准[15] - Keytruda不断在全球不同适应症和市场中增长和扩展，增强了MRK在肿瘤市场中的地位[16]

Genprex与大型网络合作 - Genprex与一家大型网络的社区肿瘤学实践合作，为其Acclaim-3临床研究增加了多个临床试验点[1] - Acclaim-3临床试验是一项评估Reqorsa®与Tecentriq联合治疗广泛期小细胞肺癌患者的疗效的研究[2] REQORSA药物候选 - Genprex的主要药物候选药物REQORSA包含一种表达肿瘤抑制基因蛋白TUSC2的质粒[3] - REQORSA和Tecentriq的联合治疗可能为SCLC的治疗提供新的治疗选择[4]