文章核心观点 公司宣布其研究合作伙伴发表的新研究表明NPRL2基因疗法在抗PD1耐药的非小细胞肺癌异种移植模型中有显著单药活性，支持了公司非病毒Oncoprex®递送系统的治疗潜力及NPRL2基因疗法在非小细胞肺癌中的治疗潜力，有助于公司扩大临床开发管线 [1] 研究内容 - 研究使用公司非病毒ONCOPREX递送系统，在人源化小鼠模型的KRAS/STK11双突变抗PD1耐药转移性非小细胞肺癌异种移植模型中进行 [1] - 人源化小鼠分别接受NPRL2基因疗法、免疫疗法派姆单抗或两者联合治疗，NPRL2单独治疗有显著抗肿瘤效果，派姆单抗单独治疗无效，联合治疗相比NPRL2单独治疗效果提升不大 [2] - 在非人类源化NSG小鼠中也发现显著抗肿瘤效果，且人源化小鼠中效果更明显，表明NPRL2基因疗法通过免疫系统发挥作用，其通过树突状细胞介导的抗原呈递和细胞毒性免疫细胞激活诱导抗肿瘤活性，对KRAS/STK11突变肿瘤有效，可能针对约30%有KRAS突变的非小细胞肺癌 [3] 产品介绍 Reqorsa®基因疗法 - 由包含TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式组成，带正电荷，静脉注射，特异性靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织摄取 [4] - MD安德森实验室研究显示，Reqorsa治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10到33倍 [4] 公司整体产品布局 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，利用技术向患者体内输送抗病基因，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物 [5] - 肿瘤学项目使用全身性非病毒Oncoprex®递送系统，将基因表达质粒封装在脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式存在，静脉给药后被肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [5] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两项肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [5][6] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力和补充 [6]

文章核心观点 - 公司宣布Acclaim - 3临床研究2期扩展部分首名患者已入组并给药，期望2025年下半年完成首批25名患者入组进行中期分析，该组合疗法此前获FDA快速通道和孤儿药认定 [1][2][3] 分组1：Acclaim - 3临床研究进展 - 公司Acclaim - 3临床研究2期扩展部分首名患者已入组并给药，研究Reqorsa基因疗法与Tecentriq联用作为广泛期小细胞肺癌维持疗法 [1] - 2期扩展部分将在美国约10 - 15个地点招募50名患者，患者将接受治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性 [2] - 2期主要终点是确定接受联合维持疗法患者18周无进展生存率，还将对患者进行生存随访 [2] - 公司期望2025年下半年完成首批25名患者入组进行中期分析 [1][2] 分组2：疗法背景及优势 - 广泛期小细胞肺癌预后差，中位无进展生存期为5.2个月，接受Tecentriq维持疗法患者中位无进展生存期为2.6个月 [2] - Reqorsa与Tecentriq组合此前获FDA快速通道认定，Reqorsa获FDA孤儿药认定用于治疗小细胞肺癌 [3] - 公司癌症治疗平台可在癌症中重新表达肿瘤抑制基因，Reqorsa含表达TUSC2的质粒，近100%小细胞肺癌TUSC2蛋白表达降低或缺失，41%完全缺乏 [4] - 非临床小鼠研究支持TUSC2蛋白重新表达与Tecentriq联用可提高临床疗效的假设 [4] - 2023年10月会议数据显示，Reqorsa与Tecentriq联用对肿瘤负荷控制优于单药，且能显著提高肿瘤细胞杀伤效果 [5] 分组3：公司介绍 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构合作开发候选药物 [7] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex递送系统，通过静脉注射给药，使肿瘤细胞表达缺失的肿瘤抑制蛋白 [7][8] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两项肺癌临床项目均获FDA快速通道认定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药认定 [8] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [8]

文章核心观点 - 临床阶段基因疗法公司Genprex宣布高管团队将参加第43届摩根大通医疗保健会议并与行业和投资者团体进行一对一会议，介绍公司癌症和糖尿病基因疗法 [1][2] 会议相关信息 - 会议时间为2025年1月13 - 16日，地点在加利福尼亚州旧金山 [1] - 参会高管包括总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer、首席医疗官Mark Berger医学博士和知识产权与许可高级副总裁Thomas Gallagher [2] - 有兴趣在会议期间与Genprex管理层会面的人士可通过投资者关系邮箱[email protected]申请 [3] 公司业务介绍 - 公司专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [4] - 肿瘤学项目使用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两个肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002有望使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [5]

核心观点 - 公司完成了Acclaim-3临床试验的Phase 1剂量递增部分，结果显示REQORSA与Tecentriq联合治疗在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中具有良好的安全性[1] - 安全审查委员会（SRC）批准了Phase 2扩展部分的开放，并确定了REQORSA的推荐Phase 2剂量（RP2D）为0.12 mg/kg[3][6] 临床试验进展 - 公司已完成Acclaim-3临床试验的Phase 1剂量递增部分，并已开放Phase 2扩展部分进行患者招募[1] - Phase 1剂量递增部分包括两个剂量组：0.09 mg/kg和0.12 mg/kg，Phase 2扩展部分将在约10至15个美国站点招募约50名患者[7] - Phase 2的主要终点是确定从开始维持治疗起18周的无进展生存率[7] 安全性与剂量 - 基于完整的安全数据，SRC确定REQORSA的RP2D为0.12 mg/kg，这是Phase 1部分中使用的最高剂量[3] - SRC建议在Phase 2部分中使用0.12 mg/kg剂量，并批准了Phase 2试验的开放[6] 早期疗效 - 在Phase 1剂量递增部分中，一名患者在接受REQORSA和Tecentriq维持治疗后，肿瘤大小减少了30%，尽管后来出现了疾病进展，但公司认为这可能表明REQORSA提供了临床益处[4] 监管与合作 - REQORSA与atezolizumab的组合已获得美国FDA的快速通道指定和孤儿药指定[2] - 公司与多家社区肿瘤实践网络合作，成功实现了患者招募率，并计划在2024年下半年提交Phase 1部分的研究结果[4] 研究背景 - Acclaim-3临床试验是一项开放标签、多中心的Phase 1/2试验，评估REQORSA基因疗法与Tecentriq联合作为维持治疗在ES-SCLC患者中的效果[9] - 公司计划在2025年进行数据展示，并继续鼓励早期疗效的展示[4] 行业动态 - 2023年10月在AACR-NCI-EORTC国际会议上展示的数据表明，REQORSA与Tecentriq的组合在SCLC异种移植模型中显著优于单一疗法，显示出更好的肿瘤负担控制和肿瘤细胞杀伤效果[8]

文章核心观点 - 公司宣布与密歇根大学达成独家许可协议，获得其领先候选药物Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合用于潜在治疗ALK - EML4阳性易位肺癌的全球独家许可，该组合疗法有治疗ALK阳性肺癌的潜力 [1][2] 公司动态 - 公司与密歇根大学达成独家许可协议，获其专利权利全球独家许可，用于Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌 [1] - 公司知识产权和许可高级副总裁表示，积极的临床前数据表明Reqorsa与ALK抑制剂联用或使ALK阳性肺癌患者受益，保护该药物组合可扩大Reqorsa药物组合的独家性并增强知识产权地位 [2] 疗法研究 - 约82%的非小细胞肺癌（NSCLC）缺乏或表达减少TUSC2肿瘤抑制蛋白，约5%的NSCLC存在ALK易位 [2] - 密歇根大学研究人员在2024年4月美国癌症研究协会（AACR）年会上展示积极临床前数据，Reqorsa可诱导艾乐替尼耐药的EML4 - ALK阳性NSCLC细胞系凋亡 [2] - 研究发现使用Reqorsa或含TUSC2的质粒在ALK阳性NSCLC细胞系中过表达TUSC2，可通过激活凋亡途径有效减少细胞生长和增殖，支持Reqorsa作为抗ALK NSCLC治疗策略的进一步临床研究 [3] 疗法介绍 - Reqorsa由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的脂质分子非病毒纳米颗粒中组成，静脉注射，靶向带负电荷的癌细胞，可将功能正常的TUSC2基因递送至癌细胞，同时减少正常组织摄取 [4] - Reqorsa具有多模式作用机制，可中断导致癌细胞复制和增殖的细胞信号通路，重建癌细胞程序性死亡途径，调节针对癌细胞的免疫反应 [4] 公司策略 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联合开发，认为其独特属性可改善NSCLC、SCLC及其他癌症的现有疗法 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [6] - 公司肿瘤学项目使用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，其主要候选产品Reqorsa正在两项临床试验中评估用于治疗NSCLC和SCLC，肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [6] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]

临床试验进展 - 正在进行Acclaim - 3临床试验1/2期的1期剂量递增部分患者招募和治疗，目标2024年下半年完成招募并开始2期扩展部分[111] - Acclaim - 3试验中0.09mg/kg剂量组无剂量限制毒性，已批准升级到0.12mg/kg剂量组[111] - Acclaim - 3试验中一名患者有部分缓解（肿瘤尺寸至少减少30%），但三个月时判定为疾病进展[111] - Acclaim - 2试验因多种因素停止招募新患者，将资源优先用于其他两项Acclaim试验[112] - Acclaim - 1试验正在进行2a扩展部分患者招募和治疗，预计2025年上半年完成前19名患者招募并进行中期分析[114] - Acclaim - 1试验中基于安全性数据审查确定推荐2期剂量为0.12mg/kg[114] - Acclaim - 1试验中两名患者无疾病进展生存期延长并继续接受治疗[114] - Acclaim - 1试验调整2a扩展部分招募策略，只招募仅接受过Tagrisso治疗的患者[114] 合作与药物探索 - 公司与MD Anderson合作进行TUSC2和其他肿瘤抑制基因的临床前研究[110] - 公司在探索识别其他癌症候选药物处于早期阶段[109] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为2756081美元较2023年同期减少1860465美元降幅40%主要因CDMO变化及费用削减策略[131] - 2024年前三季度研发费用为7696982美元较2023年同期减少6206629美元降幅45%主要因CDMO变化等因素[132] - 2024年第三季度管理费用为1566085美元较2023年同期减少1599972美元降幅51%主要因费用削减策略[133] - 2024年前三季度管理费用为9135225美元较2023年同期减少2038418美元降幅18%主要因费用削减策略[134] - 2024年第三季度折旧费用为1272美元较2023年同期减少2452美元降幅66%主要因设备采购时间及会计政策[137] - 2024年前三季度折旧费用为6230美元较2023年同期减少5348美元降幅46%主要因设备采购时间及会计政策[138] - 公司预计未来研发费用会增加[127] - 公司预计未来管理费用会增加[129] 财务状况 - 2024年第三季度净亏损4315987美元2023年同期为7748243美元减少3432256美元降幅44%[139] - 2024年前九个月净亏损16780701美元2023年同期为24931209美元减少8150508美元降幅33%[140] - 自成立至2024年9月30日从未从产品销售中获得收入且每年都有净亏损截至2024年9月30日累计赤字150468981美元[141] - 2023年通过多种股票销售方式获得资金[142] - 2024年前九个月通过股票销售获得约790万美元资金[143] - 截至2024年9月30日有1488281美元现金及现金等价物[147] - 预计在成功完成产品开发获得监管批准并商业化后才可能从产品销售中获得收入这可能需要数年且存在重大不确定性[148] - 基于当前现金预计能为当前运营和计划中的临床试验活动提供资金至2024年12月[149] - 2024年前九个月经营活动现金使用13279658美元2023年同期为19774740美元减少6495082美元降幅33%[151] - 2024年前九个月投资活动现金流入1167美元2023年同期现金流出61383美元[152]

文章核心观点 - 公司研究合作方将在会议上展示领先候选药物Reqorsa基因疗法的积极临床前数据，该疗法或有治疗多种癌症的潜力 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作方Meharry Medical College将在2024年11月6 - 10日于得克萨斯州休斯顿举行的第39届癌症免疫治疗学会年会上展示海报，详细介绍公司领先候选药物Reqorsa基因疗法评估TUSC2在调节癌症免疫反应中作用的积极临床前数据 [1] - 海报标题为“TUSC2调节癌症免疫反应”，会议结束后可在公司网站下载 [2][6] 研究内容 - 研究人员对TUSC2敲除（KO）和TUSC2野生型（WT）小鼠的脾细胞、淋巴结细胞和肿瘤浸润白细胞进行比较流式细胞术分析，FACS分析聚焦两组小鼠Treg、细胞毒性T细胞和NK细胞的差异 [2] - 为分析对肿瘤的免疫反应，研究人员用同基因129 Sv背景转移性肺癌344SQ细胞攻击两组TUSC2 KO小鼠，并给其中一组注射表达TUSC2的脂质颗粒（Reqorsa） [2] 研究结果 - Reqorsa补充组肿瘤生长受到抑制，肿瘤浸润白细胞中Treg显著减少，细胞毒性T细胞和NK细胞显著增加 [3] - 与对照组相比，Reqorsa补充组小鼠的细胞毒性T细胞和NK细胞中颗粒酶B表达显著增加 [3] - 研究扩展了先前表明Reqorsa调节肿瘤微环境中免疫细胞的研究，Reqorsa依赖的免疫细胞变化与实验组肿瘤大小的减少相关，表明Reqorsa可能对因衰老、慢性炎症、代谢疾病等导致各种组织中TUSC总体水平较低的个体也有抗肿瘤潜力 [4] 产品信息 - Reqorsa由包裹在非病毒脂质纳米颗粒中的TUSC2基因表达质粒以脂质复合物形式组成（公司的Oncoprex递送系统），带正电荷，通过静脉注射，专门靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织的摄取 [5] - MD安德森进行的实验室研究表明，Reqorsa处理后，肿瘤细胞在体外对TUSC2的摄取是正常细胞的10到33倍 [5] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界一流机构和合作方合作开发候选药物，推进基因治疗产品线，为患者提供新的治疗方法 [7] - 公司肿瘤学项目利用其全身性非病毒Oncoprex递送系统，将基因表达质粒封装在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，通过静脉注射给药，被肿瘤细胞摄取后表达肿瘤中缺乏的肿瘤抑制蛋白 [7][8] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，SCLC项目还获得了FDA孤儿药指定 [8] - 公司糖尿病基因治疗方法包括一种新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [8] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [9]

文章核心观点 Genprex公司宣布参加即将举行的BIO Europe会议，介绍其癌症和糖尿病基因疗法，并提供公司相关信息 [1] 会议参与情况 - 知识产权和许可高级副总裁Thomas Gallagher将亲自参会 [2] - 公司总裁兼首席执行官Ryan Confer和首席医疗官Mark Berger将线上参会 [2] - 会议期间公司将与行业和投资者团体进行一对一会议，介绍癌症和糖尿病基因疗法 [2] - 有兴趣与公司管理层会面的人可通过会议门户或联系投资者关系部预约 [3] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法 [4] - 公司技术旨在为癌症和糖尿病患者提供新疗法，与世界级机构和合作者开发候选药物 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，静脉注射后肿瘤细胞表达抑癌蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗NSCLC和SCLC [4] - 肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，用AAV载体将基因直接输送到胰腺 [4] - GPX - 002在1型糖尿病模型中将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 [4] - GPX - 002在2型糖尿病中被认为可恢复和补充耗尽的β细胞 [4] 投资者信息 - 鼓励投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒和关注社交媒体获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 - 公司研究合作者在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示了公司领先药物候选产品Reqorsa®基因疗法治疗特定癌症的积极临床前数据，公司基于部分展示数据提交了两项临时专利申请 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作者在2024年10月23 - 25日于西班牙巴塞罗那举行的研讨会上展示海报，内容为Reqorsa®基因疗法治疗Ras抑制剂耐药肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的积极临床前数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官对REQORSA在治疗包括KRAS G12C突变肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤等难治癌症方面的潜力表示满意，且公司基于两项展示的数据提交了两项临时专利申请，分别涉及用REQORSA治疗间皮瘤和胶质母细胞瘤 [2] - 公司上个月宣布成立间皮瘤临床顾问委员会，以支持其临床前间皮瘤肿瘤学项目，该委员会由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成 [2] 海报信息 - 研讨会上展示的由公司支持的海报包括《TUSC2基因疗法在KRASG12C突变非小细胞肺癌中克服对索托拉西布的获得性耐药》《TUSC2抑制恶性胸膜间皮瘤细胞的致瘤特性》《夸拉图苏基因奥泽质体（REQORSA）TUSC2基因疗法在胶质母细胞瘤中的疗效》，可在公司网站下载查看 [3] 产品介绍 - REQORSA由包含TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式组成，通过静脉注射，专门靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织摄取，MD安德森实验室研究显示REQORSA治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10至33倍 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因治疗产品线 [5] - 公司肿瘤学项目利用其全身性非病毒Oncoprex®递送系统，将表达基因的质粒封装在脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式存在，通过静脉注射给药，使肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白；公司领先产品候选药物Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得了FDA孤儿药指定 [5] - 公司糖尿病基因疗法采用一种新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺；在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [5] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [6]

文章核心观点 - 公司宣布与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌，还与ALK Positive合作并分担研究成本，此前临床前数据显示该联合疗法可能有效 [1][2] 公司合作与研究 - 公司与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究TUSC2与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌 [1] - 公司与非营利组织ALK Positive合作，双方将分担与密歇根大学罗格尔癌症中心的研究协议成本 [2] 临床前研究成果 - 罗格尔癌症中心研究人员在2024年4月美国癌症研究协会年会上展示积极临床前数据，Reqorsa可诱导艾乐替尼耐药的EML4 - ALK阳性非小细胞肺癌细胞系凋亡 [3] - 研究发现用Reqorsa治疗ALK +肺癌细胞系使TUSC2过表达，能抑制细胞形成集落，通过激活凋亡途径减少细胞生长和增殖 [3] 疾病现状 - ALK +肺癌是非小细胞肺癌的一种，影响年轻健康人群，虽已有多种ALK靶向疗法获FDA批准，但最终会产生耐药性 [4] - ALK - EML4易位肺癌5年生存率为40.9%，高于其他类型肺癌，但仍有提升空间 [4] Reqorsa®基因疗法介绍 - Reqorsa用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中组成，静脉注射后可靶向癌细胞 [5] - Reqorsa具有多模式作用机制，可中断癌细胞复制和增殖的信号通路、重建癌细胞凋亡途径、减少癌细胞能量产生、调节针对癌细胞的免疫反应 [5] 公司策略与业务 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联合开发，认为其独特属性可改善当前疗法 [6] - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注癌症和糖尿病疗法开发，利用非病毒Oncoprex®递送系统开发基因疗法 [7] - 公司领先产品候选药物Reqorsa正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法通过AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]