文章核心观点 - 公司研究合作方将在会议上展示领先候选药物Reqorsa基因疗法的积极临床前数据，该疗法或有治疗多种癌症的潜力 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作方Meharry Medical College将在2024年11月6 - 10日于得克萨斯州休斯顿举行的第39届癌症免疫治疗学会年会上展示海报，详细介绍公司领先候选药物Reqorsa基因疗法评估TUSC2在调节癌症免疫反应中作用的积极临床前数据 [1] - 海报标题为“TUSC2调节癌症免疫反应”，会议结束后可在公司网站下载 [2][6] 研究内容 - 研究人员对TUSC2敲除（KO）和TUSC2野生型（WT）小鼠的脾细胞、淋巴结细胞和肿瘤浸润白细胞进行比较流式细胞术分析，FACS分析聚焦两组小鼠Treg、细胞毒性T细胞和NK细胞的差异 [2] - 为分析对肿瘤的免疫反应，研究人员用同基因129 Sv背景转移性肺癌344SQ细胞攻击两组TUSC2 KO小鼠，并给其中一组注射表达TUSC2的脂质颗粒（Reqorsa） [2] 研究结果 - Reqorsa补充组肿瘤生长受到抑制，肿瘤浸润白细胞中Treg显著减少，细胞毒性T细胞和NK细胞显著增加 [3] - 与对照组相比，Reqorsa补充组小鼠的细胞毒性T细胞和NK细胞中颗粒酶B表达显著增加 [3] - 研究扩展了先前表明Reqorsa调节肿瘤微环境中免疫细胞的研究，Reqorsa依赖的免疫细胞变化与实验组肿瘤大小的减少相关，表明Reqorsa可能对因衰老、慢性炎症、代谢疾病等导致各种组织中TUSC总体水平较低的个体也有抗肿瘤潜力 [4] 产品信息 - Reqorsa由包裹在非病毒脂质纳米颗粒中的TUSC2基因表达质粒以脂质复合物形式组成（公司的Oncoprex递送系统），带正电荷，通过静脉注射，专门靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织的摄取 [5] - MD安德森进行的实验室研究表明，Reqorsa处理后，肿瘤细胞在体外对TUSC2的摄取是正常细胞的10到33倍 [5] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界一流机构和合作方合作开发候选药物，推进基因治疗产品线，为患者提供新的治疗方法 [7] - 公司肿瘤学项目利用其全身性非病毒Oncoprex递送系统，将基因表达质粒封装在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，通过静脉注射给药，被肿瘤细胞摄取后表达肿瘤中缺乏的肿瘤抑制蛋白 [7][8] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，SCLC项目还获得了FDA孤儿药指定 [8] - 公司糖尿病基因治疗方法包括一种新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [8] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [9]

文章核心观点 Genprex公司宣布参加即将举行的BIO Europe会议，介绍其癌症和糖尿病基因疗法，并提供公司相关信息 [1] 会议参与情况 - 知识产权和许可高级副总裁Thomas Gallagher将亲自参会 [2] - 公司总裁兼首席执行官Ryan Confer和首席医疗官Mark Berger将线上参会 [2] - 会议期间公司将与行业和投资者团体进行一对一会议，介绍癌症和糖尿病基因疗法 [2] - 有兴趣与公司管理层会面的人可通过会议门户或联系投资者关系部预约 [3] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法 [4] - 公司技术旨在为癌症和糖尿病患者提供新疗法，与世界级机构和合作者开发候选药物 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，静脉注射后肿瘤细胞表达抑癌蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗NSCLC和SCLC [4] - 肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，用AAV载体将基因直接输送到胰腺 [4] - GPX - 002在1型糖尿病模型中将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 [4] - GPX - 002在2型糖尿病中被认为可恢复和补充耗尽的β细胞 [4] 投资者信息 - 鼓励投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒和关注社交媒体获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 - 公司研究合作者在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示了公司领先药物候选产品Reqorsa®基因疗法治疗特定癌症的积极临床前数据，公司基于部分展示数据提交了两项临时专利申请 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作者在2024年10月23 - 25日于西班牙巴塞罗那举行的研讨会上展示海报，内容为Reqorsa®基因疗法治疗Ras抑制剂耐药肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的积极临床前数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官对REQORSA在治疗包括KRAS G12C突变肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤等难治癌症方面的潜力表示满意，且公司基于两项展示的数据提交了两项临时专利申请，分别涉及用REQORSA治疗间皮瘤和胶质母细胞瘤 [2] - 公司上个月宣布成立间皮瘤临床顾问委员会，以支持其临床前间皮瘤肿瘤学项目，该委员会由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成 [2] 海报信息 - 研讨会上展示的由公司支持的海报包括《TUSC2基因疗法在KRASG12C突变非小细胞肺癌中克服对索托拉西布的获得性耐药》《TUSC2抑制恶性胸膜间皮瘤细胞的致瘤特性》《夸拉图苏基因奥泽质体（REQORSA）TUSC2基因疗法在胶质母细胞瘤中的疗效》，可在公司网站下载查看 [3] 产品介绍 - REQORSA由包含TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式组成，通过静脉注射，专门靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织摄取，MD安德森实验室研究显示REQORSA治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10至33倍 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因治疗产品线 [5] - 公司肿瘤学项目利用其全身性非病毒Oncoprex®递送系统，将表达基因的质粒封装在脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式存在，通过静脉注射给药，使肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白；公司领先产品候选药物Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得了FDA孤儿药指定 [5] - 公司糖尿病基因疗法采用一种新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺；在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [5] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [6]

文章核心观点 - 公司宣布与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌，还与ALK Positive合作并分担研究成本，此前临床前数据显示该联合疗法可能有效 [1][2] 公司合作与研究 - 公司与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究TUSC2与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌 [1] - 公司与非营利组织ALK Positive合作，双方将分担与密歇根大学罗格尔癌症中心的研究协议成本 [2] 临床前研究成果 - 罗格尔癌症中心研究人员在2024年4月美国癌症研究协会年会上展示积极临床前数据，Reqorsa可诱导艾乐替尼耐药的EML4 - ALK阳性非小细胞肺癌细胞系凋亡 [3] - 研究发现用Reqorsa治疗ALK +肺癌细胞系使TUSC2过表达，能抑制细胞形成集落，通过激活凋亡途径减少细胞生长和增殖 [3] 疾病现状 - ALK +肺癌是非小细胞肺癌的一种，影响年轻健康人群，虽已有多种ALK靶向疗法获FDA批准，但最终会产生耐药性 [4] - ALK - EML4易位肺癌5年生存率为40.9%，高于其他类型肺癌，但仍有提升空间 [4] Reqorsa®基因疗法介绍 - Reqorsa用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中组成，静脉注射后可靶向癌细胞 [5] - Reqorsa具有多模式作用机制，可中断癌细胞复制和增殖的信号通路、重建癌细胞凋亡途径、减少癌细胞能量产生、调节针对癌细胞的免疫反应 [5] 公司策略与业务 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联合开发，认为其独特属性可改善当前疗法 [6] - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注癌症和糖尿病疗法开发，利用非病毒Oncoprex®递送系统开发基因疗法 [7] - 公司领先产品候选药物Reqorsa正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法通过AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]

文章核心观点 Genprex公司研究合作者将在会议上展示其领先药物候选产品Reqorsa基因疗法的临床前积极数据，公司持续推进癌症和糖尿病治疗的基因疗法研发 [1][2] 分组1：会议相关信息 - 公司研究合作者Meharry Medical College被选中在2024年11月6 - 10日于德克萨斯州休斯顿举行的第39届癌症免疫治疗学会年会上展示海报 [1] - 海报标题为“TUSC2 Modulates Cancer Immune Responses”，将展示公司领先药物候选产品Reqorsa基因疗法评估TUSC2在癌症中调节免疫反应作用的临床前积极数据 [1][2] 分组2：Reqorsa基因疗法介绍 - Reqorsa由表达TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式（公司的Oncoprex递送系统）组成，带正电荷，静脉注射后可特异性靶向癌细胞 [2] - 实验室研究显示Reqorsa治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10到33倍 [2] 分组3：公司业务介绍 - Genprex是临床阶段的基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法 [1][3] - 公司肿瘤学项目利用Oncoprex递送系统，其领先产品候选药物Reqorsa正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），两个肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [3] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002有望使耗尽的β细胞恢复活力并补充数量 [3] 分组4：投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex来获取新闻稿和行业更新 [4]

文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》中讨论公司癌症和糖尿病的新型基因疗法，公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司以探索合作和获取资金 [1][2][3] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，利用技术为大量目前治疗选择有限的患者提供新疗法 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，将基因表达质粒包裹在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，静脉注射后被肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力和补充 [4] 公司动态 - Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》文章中描述公司在肿瘤学和糖尿病领域的基因治疗方法、肺癌Acclaim临床试验的最新进展以及肿瘤学项目对生物标志物检测的新应用 [2] - 公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司，以探索与专注糖尿病项目的实体的潜在合作，找到合适资金、合作伙伴和协作者，推动项目进展并为利益相关者创造价值 [3]

文章核心观点 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会以支持临床前间皮瘤肿瘤学项目，继续围绕Reqorsa®基因疗法开展研究，有望为癌症和糖尿病患者提供新疗法 [1][2] 公司动态 - 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会，由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成，以支持公司临床前间皮瘤肿瘤学项目 [1] - 纽约大学朗格尼健康中心的公司合作者将于下月在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示TUSC2治疗间皮瘤的更多积极临床前数据 [2] - 公司肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] 产品信息 - Reqorsa®基因疗法用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中，通过静脉注射，靶向癌细胞，可将功能性TUSC2基因传递给癌细胞，同时减少正常组织摄取，具有多模式作用机制 [2][4] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞；在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [7] 行业数据 - 间皮瘤是一种在许多内脏器官表面的薄层组织（间皮）中形成的癌症，最常见的胸膜间皮瘤发生在肺部周围组织，占所有间皮瘤诊断的80 - 90% [3] - 美国每年约有3000例新的间皮瘤病例被诊断出来，每年约有2500例与间皮瘤相关的死亡，胸膜间皮瘤患者预期寿命为18个月，接受治疗的3年生存率为23% [3] - 84%的间皮瘤中TUSC2表达下调，MD安德森进行的实验室研究表明，REQORSA治疗后，肿瘤细胞在体外对TUSC2的摄取是正常细胞的10到33倍 [2]

文章核心观点 - 临床阶段基因疗法公司Genprex宣布其研究合作者将在2024年EORTC - NCI - AACR研讨会上展示其领先候选药物Reqorsa基因疗法的临床前积极数据，公司还基于部分展示数据提交了两项临时专利申请 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作者将在2024年10月23 - 25日于西班牙巴塞罗那举行的2024 EORTC - NCI - AACR研讨会上展示Reqorsa基因疗法治疗Ras抑制剂耐药肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的临床前积极数据 [1] - 公司基于两项展示的数据提交了两项临时专利申请，一项涉及用Reqorsa治疗间皮瘤，另一项涉及治疗胶质母细胞瘤，公司与相关机构共同拥有这些申请 [2] 展示海报信息 - 标题为“TUSC2 gene therapy in KRASG12C mutant NSCLC overcomes acquired resistance to sotorasib”，合作者是The University of Texas MD Anderson Cancer Center，目录编号384，展示编号PB372 [2] - 标题为“TUSC2 Suppresses Tumorigenic Properties in Malignant Pleural Mesothelioma Cells”，合作者是New York University Langone Health，目录编号364，展示编号PB352 [2] - 标题为“Efficacy of Quaratusugene Ozeplasmid TUSC2 Gene Therapy in Glioblastoma”，合作者是The University of Texas Health Science Center at Houston，目录编号130，展示编号PB118 [2] 公司产品信息 肿瘤学项目 - 公司肿瘤学项目利用系统性非病毒Oncoprex递送系统，将基因表达质粒封装在基于脂质的纳米颗粒中形成脂质复合物形式，产品通过静脉注射给药，被肿瘤细胞摄取后表达肿瘤中缺乏的抑癌蛋白 [3] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，SCLC项目还获得了FDA孤儿药指定 [3][4] 糖尿病基因疗法 - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可以使耗尽的β细胞恢复活力并补充数量 [4] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注Genprex来获取新闻稿和行业更新 [5]

文章核心观点 - 公司计划将糖尿病临床开发项目和资产转移至新子公司，以专注癌症和糖尿病治疗，提升各业务专注度和价值 [1][2] 公司战略调整 - 公司拟将糖尿病临床开发项目和资产转移至新全资子公司NewCo，NewCo专注开发和商业化糖尿病基因疗法GPX - 002，公司则专注肿瘤临床开发项目 [1][2] - 分离糖尿病项目或增加投资兴趣、加速临床开发并释放其价值，使NewCo成为专注糖尿病的生物制药公司，公司成为专注肿瘤的生物制药公司 [2] - 计划分拆交易预计2024年底完成，需充足融资、满足常规条件并获公司管理层和董事会最终批准 [2] - 分离糖尿病项目紧跟公司重新聚焦肿瘤临床开发项目的举措，公司持续评估优化临床和研究项目及运营策略，考虑提升股东价值的战略选择 [3] GPX - 002介绍 - GPX - 002从匹兹堡大学独家授权，采用相同构建体治疗1型和2型糖尿病，通过腺相关病毒载体将基因直接注入胰管，目前在匹兹堡大学进行临床前研究评估和优化 [4] - 在1型糖尿病中，GPX - 002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，产生胰岛素并可能逃避免疫系统，临床前研究显示可长时间恢复正常血糖水平 [6] - 2023年2月，匹兹堡大学研究人员在会议上展示1型糖尿病临床前数据，显示治疗动物胰岛素需求减少、C肽水平增加、葡萄糖耐量改善 [7] - 2023年4月，公司举办虚拟活动讨论支持治疗1型糖尿病的临床前数据 [7] - 在2型糖尿病中，GPX - 002通过补充和恢复产生胰岛素的β细胞发挥作用 [8] 糖尿病行业现状 - 截至2024年，3840万美国人（约11.6%）患糖尿病，超9700万18岁以上美国人患前驱糖尿病 [9] - 2021年，全球约5.37亿成年人患糖尿病，预计2030年达6.43亿，2045年达7.83亿 [9] - 2021年，糖尿病导致全球超670万人死亡，卫生支出约9660亿美元，较前15年增长316% [9] 公司概况 - 公司是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与顶尖机构合作开发候选药物 [10] - 肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，主要候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两项肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获孤儿药指定 [10] - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺，使用腺相关病毒载体将基因直接递送至胰腺 [10]

文章核心观点 Genprex公司宣布将参加2024年9月的投资者和行业会议，展示其癌症和糖尿病基因疗法 [1] 会议信息 H.C. Wainwright第26届全球投资会议 - 会议日期为2024年9月9 - 13日 [2] - 展示日期为2024年9月9 - 11日在会议门户按需展示（线上） [2] - 演讲者为公司总裁、首席执行官兼首席财务官Ryan Confer，将介绍公司癌症和糖尿病基因疗法并与投资者进行线上会议 [2] Chardan第8届基因药物会议 - 会议日期为2024年9月30日 - 10月1日 [3] - 地点在纽约市的中央车站威斯汀酒店 [3] - 公司参会人员为知识产权和许可高级副总裁Thomas Gallagher，将与参会者进行面对面会议 [3] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法 [1][4] - 公司技术旨在为大量癌症和糖尿病患者提供新疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，通过静脉注射使肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），两个肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞；在2型糖尿病中，GPX - 002有望恢复和补充耗尽的β细胞 [4] 投资者互动 - 有兴趣在会议期间与Genprex管理层会面的人可通过会议门户或联系投资者关系邮箱 [email protected] 请求会议 [3] - 鼓励投资者和股东访问公司网站、注册电子邮件提醒并在社交媒体上关注公司以获取新闻稿和行业更新 [5]