文章核心观点 公司公布NXC - 201的ASCO摘要结果显示其在复发性/难治性AL淀粉样变性治疗中疗效显著且安全性良好 ，有望改变治疗模式 ，后续还将公布更新结果并举办专家讨论活动 [1][3] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司 ，致力于开发针对AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法 ，主要候选产品为NXC - 201 [1][12] 产品情况 - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法 ，具有 “数字过滤器” ，已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定（ODD） [9][12] 临床试验 - NEXICART - 2是正在进行的美国多中心1/2期临床试验 ，旨在评估NXC - 201对复发性/难治性AL淀粉样变性患者的疗效和安全性 ，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者 ，1期主要终点是安全性 ，2期主要终点是疗效 [3][8] 试验结果 - 治疗前患者中位治疗线数为4（范围2 - 9） ，均有基线复发性/难治性AL淀粉样变性器官受累 ，治疗后所有患者病理疾病标志物恢复正常 ，71%（5/7）患者实现完全缓解（CR） ，其余2例患者骨髓微小残留病（MRD）阴性 ，预计未来可确认为CR ，出现下游临床改善 ，无复发记录和安全信号 ，未观察到神经毒性 ，仅观察到持续不到24小时的低级细胞因子释放综合征 [4] 后续安排 - 2025年6月3日 ，纪念斯隆凯特琳癌症中心的Heather Landau医生将在ASCO口头报告中展示更新结果 ，随后将举办关键意见领袖（KOL）活动讨论结果意义 [2][5][7] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白 ，在器官中积聚导致进行性和广泛的器官损伤及高死亡率 ，美国复发性/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12% ，2024年约为33277例患者 ，2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元 ，预计2025年将达到60亿美元 [10][11]

公司活动 - 公司将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）口头报告后举办虚拟关键意见领袖（KOL）活动，讨论NEXICART - 2 1/2期临床试验的中期临床数据 [1] - 虚拟KOL活动于2025年6月3日下午3点（美国东部时间）举行，随后有问答环节 [2] - 活动将邀请Heather Landau、Shahzad Raza和Jeffrey Zonder三位医学博士，讨论NXC - 201细胞疗法的临床经验和复发性/难治性AL淀粉样变性的治疗前景 [2] - 投资者和相关方可通过链接或公司网站参加网络直播 [3] 专家信息 - Heather Landau是纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心淀粉样变性项目主任、骨髓移植专家和细胞治疗师，发表超100篇同行评审文章，在血液学和肿瘤学临床试验设计等方面经验丰富 [4][5] - Shahzad Raza是克利夫兰诊所血液学家/肿瘤学家，专注浆细胞疾病，过去十年发表多篇同行评审文章 [6] - Jeffrey Zonder领导芭芭拉安卡马诺斯癌症研究所淀粉样变性多学科团队，是韦恩州立大学医学院肿瘤学教授 [7] 临床试验 - NEXICART - 2是正在进行的美国1/2期单臂多中心临床试验，评估NXC - 201治疗复发性/难治性AL淀粉样变性，预计招募40名心功能正常且未接受过BCMA靶向治疗的患者，1期主要终点是安全性，2期是有效性 [8] 产品信息 - NXC - 201是一种经过空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，具有“数字过滤器”，美国以外的NEXICART - 1研究初步数据显示其在复发性/难治性AL淀粉样变性中完全缓解率高，已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定及美欧孤儿药认定（ODD） [9] 行业信息 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在器官中积累导致器官损伤和高死亡率 [10] - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12%，2024年约33277例，淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年达到60亿美元 [11] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对AL淀粉样变性和其他严重疾病的细胞疗法，主要候选产品是NXC - 201，正在美国NEXICART - 2和美国以外NEXICART - 1研究中评估，已证明在AL淀粉样变性中无神经毒性 [12] 联系方式 - 媒体联系人：Mike Moyer，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [14] - 公司联系人：邮箱irteam@immixbio.com [14]

市场规模与趋势 - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率每年增长12%，预计2025年将达到37,270名患者，目前淀粉样变性疗法的市场规模估计为36亿美元，预计2027年将达到60亿美元[123] - 公司其他项目针对其他严重免疫介导疾病的市场规模达250亿美元[129] 临床试验进展 - 截至2025年5月，美国NEXICART - 2临床试验已披露治疗6名复发/难治性AL淀粉样变性患者，NEXICART - 1临床试验已披露治疗16名复发/难治性AL淀粉样变性患者[124] - 2023年12月ASH会议上，10名接受NXC - 201治疗的复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率为100%，完全缓解率为70%；2024年12月ASH会议上，16名患者总体缓解率为94%，完全缓解率为75%[126][128] 公司合作与交易 - 2024年5月20日，Nexcella并入公司，公司发行989,876股普通股给Nexcella前股东，还向Nexcella 2022股权计划参与者授予275,759份受限股票奖励和可购买595,676股公司普通股的期权，行权价为2.47美元[131] - 2022年12月，Nexcella与Licensors签订研究许可协议，支付150万美元前期费用，2026年9月前需额外支付约1300万美元季度费用和每年5万美元许可费，还需支付最高2000万美元里程碑付款[132][133] - Nexcella承诺4年内在以色列资助NXC - 201临床试验，预计总成本约1300万美元[133] - 2024年12月16日，Nexcella与Licensors签订协议第一修正案，需支付150万美元额外前期许可费和最高450万美元开发里程碑付款[134] 药物资格与福利 - 2023年9月，FDA授予NXC - 201治疗AL淀粉样变性孤儿药资格，若获首个FDA批准，有7年市场独占权[125] - 2024年2月，欧盟委员会授予NXC - 201治疗AL淀粉样变性孤儿药资格，获批后有10年市场独占权等福利[127] 股票发行与收益 - 2023年7月14日至2024年2月5日，公司按2023年7月销售协议出售328,136股普通股，净收益1,091,887美元[136] - 2024年2月5日，公司签订承销协议，以每股2.71美元公开发行5,535,055股普通股，净收益13,565,760美元；超额配售权行使后，额外净收益1,954,594美元[137] 公司获赠款情况 - 2024年7月25日，公司获加州再生医学研究所800万美元赠款，截至2025年4月已收到360万美元[138,149] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为2,707,851美元，高于2024年同期的2,341,464美元[139] - 2025年第一季度，公司研发费用为1,975,074美元，低于2024年同期的3,248,669美元[141] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度，公司净亏损4,542,528美元，低于2024年同期的5,331,064美元[145] 现金流情况（同比环比） - 2025年第一季度，经营活动使用现金1,685,140美元，低于2024年同期的3,826,846美元[155] - 2025年第一季度，投资活动使用现金67,713美元，低于2024年同期的301,913美元[156] - 2025年第一季度无融资现金流，2024年同期融资活动提供现金15,948,567美元[157] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司总资产约1990万美元，营运资金约750万美元，现金及现金等价物约1590万美元[150] 管理层讨论和指引 - 公司作为“新兴成长公司”，打算依赖JOBS法案中的某些豁免条款，包括不提供2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404(b)条规定的财务报告内部控制审计师鉴证报告等[160] - 公司保持“新兴成长公司”身份至最早满足的条件之一：年度总收入达12.35亿美元或以上财年的最后一天；首次公开募股完成日期（2026年12月31日）五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元非可转换债务的日期；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司的日期[160] 财务报表相关 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，编制需管理层进行估计和判断，实际结果可能与估计有重大差异[161] - 自2024年10 - K表格年度报告以来，公司关键会计政策和估计无重大变化[161] 信息披露豁免 - 公司作为“较小报告公司”，无需提供ITEM 3关于市场风险的定量和定性披露信息[162]

文章核心观点 公司宣布其美国NXC - 201 NEXICART - 2试验在复发/难治性AL淀粉样变性的1/2期中期读出数据被选中在2025年美国临床肿瘤学会年会进行口头报告 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司 ， 开发用于AL淀粉样变性和其他严重疾病的细胞疗法 ， 主要候选产品是CAR - T细胞疗法NXC - 201 [7] - 公司NXC - 201已获美国FDA再生医学先进疗法认定及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4][7][8] - 公司NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示神经毒性 ， 支持扩展到其他严重疾病 [7] 试验信息 - NEXICART - 2是正在进行的单臂多中心美国1/2期临床试验 ， 预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者 ， 1期主要终点是安全性 ， 2期主要终点是有效性 [3] - 试验数据将于2025年6月3日9:45am - 12:45pm CDT在ASCO 2025会议上由Heather Landau医生进行口头报告 ， 摘要编号为7508 [1][2] 产品信息 - NXC - 201是具有“数字过滤器”的空间优化BCMA靶向嵌合抗原受体T细胞疗法 ， 可过滤非特异性激活 [4] - 美国以外NEXICART - 1研究的初步数据显示其在复发/难治性AL淀粉样变性中具有高完全缓解率 [4] 疾病信息 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白在器官中积聚导致 ， 会造成进行性和广泛的器官损伤及高死亡率 [5] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12% ， 2024年约为33277名患者 [6] 行业信息 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元 ， 预计2025年将达到60亿美元 [6]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Immix Biopharma宣布其美国NXC - 201 NEXICART - 2试验的1/2期中期数据将在2025年美国临床肿瘤学会年会上进行口头报告 [2] 公司信息 - Immix Biopharma是临床阶段生物制药公司，开发用于AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [8] - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，具有“数字过滤器”，已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [5][8] - NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示神经毒性，支持其扩展到其他严重疾病，正在美国NEXICART - 2和美国以外NEXICART - 1研究中进行评估 [8] 试验信息 - NEXICART - 2是正在进行的单臂多中心美国1/2期临床试验，针对复发性/难治性AL淀粉样变性患者，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，1期主要终点是安全性，2期主要终点是有效性 [4] - NXC - 201 NEXICART - 2试验的1/2期中期数据将由首席研究员Heather Landau在2025年6月3日上午9:45 - 12:45 CDT进行口头报告，报告标题为“Safety and efficacy data from NEXICART - 2, the first US trial of CAR - T in R/R light chain (AL) amyloidosis, NXC - 201” [2][3] 疾病信息 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官中积累，导致进行性和广泛的器官损伤，包括心脏和肾衰竭，死亡率高 [6] - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约为33,277名患者 [7] 行业信息 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [7]

公司合作协议相关 - 公司与AxioMx的主服务协议于2024年12月31日到期，对授权产品用于治疗目的需支付3.5%净销售额的特许权使用费，用于诊断或预后目的一般支付1.5%，若三个交付物用于诊断或预后目的则支付4.5%[337] - 2022年12月Nexcella与许可方签订研究与许可协议，支付150万美元前期费用，截至2026年9月需额外支付约1300万美元季度款项及每年5万美元许可费，特许权使用费为净销售额的5%，净销售额超700万美元需支付最高2000万美元销售里程碑付款，承诺4年内在以色列资助NXC - 201临床试验，估计总成本约1300万美元[340][341] - 2024年12月16日Nexcella与许可方签订研究与许可协议第一修正案，需在2025年4月30日前支付150万美元额外前期许可费，达成特定里程碑需支付最高450万美元开发里程碑付款[342] 公司股权交易相关 - 2024年5月20日Nexcella并入公司，公司向Nexcella原股东发行989,876股普通股，向Nexcella 2022年股权激励计划原参与者授予275,759份受限股票奖励和可购买595,676股公司普通股的期权，行权价为2.47美元/股[339] - 2023年7月14日至2024年2月5日，公司通过2023年7月ATM机制出售328,136股普通股，净收益109.1887万美元，2024年2月5日暂停该协议下的股票发售[344][345] - 2024年2月公司进行公开发行，出售5,535,055股普通股，净收益1356.576万美元，承销商超额配售权行使后额外获得净收益195.4594万美元[346] - 2024年2月和3月，公司进行包销公开发行，以每股2.71美元的价格发行6,319,025股普通股，净收益约1550万美元[357] 公司获得赠款相关 - 2024年7月公司获加州再生医学研究所800万美元赠款，截至2025年3月11日已收到360万美元赠款报销[347] - 2024年7月25日，公司获得加州再生医学研究所800万美元赠款，截至2025年3月11日，已收到360万美元赠款报销[358] 公司产品相关 - 2025年2月10日，FDA授予NXC - 201再生医学先进疗法（RMAT）指定[348] 公司费用相关 - 2024年一般及行政费用为1138.1978万美元，2023年为740.6082万美元，主要因投资者关系和专业服务、员工薪酬、股票薪酬及其他一般费用增加[349][350] - 2024年研发费用为1129.2702万美元，2023年为873.5031万美元，主要因临床试验相关成本增加，且2024年公开发行和CIRM赠款报销提供了资金支持[351][352] - 2024年所得税拨备为41,037美元，2023年为26,415美元，原因是澳大利亚子公司的预扣税[354] 公司资产及资金相关 - 截至2024年12月31日，公司总资产约2290万美元，营运资金约1150万美元，流动性包括约1770万美元现金及现金等价物[360] - 2024年1月，公司签订长期经营租赁协议，预计到2033年12月支付租赁款160万美元[363] 公司现金流量相关 - 2024年经营活动净现金使用量为14,595,102美元，2023年为11,371,438美元[365] - 2024年投资活动净现金使用量为1,177,680美元，2023年为52,089美元[366] - 2024年融资活动净现金提供量为15,948,567美元，2023年为15,463,512美元[367] 公司股票期权假设相关 - 2024年和2023年估算股票期权公允价值的加权平均假设中，波动率分别为98 - 107%和114 - 120%，无风险利率分别为3.56 - 4.64%和4.12 - 4.38% [372] 公司身份相关 - 公司作为新兴成长公司，选择利用《JOBS法案》的延期过渡期，直至相关标准适用于私人公司，且将保持新兴成长公司身份至满足特定条件之一[378][379]

文章核心观点 - 公司宣布其CAR - T疗法NXC - 201获FDA的RMAT指定，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择，NEXICART - 2试验入组加速，预计2025年上半年更新进展 [1][2] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [1][10] 产品NXC - 201 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，是目前AL淀粉样变性领域唯一正在开发的CAR - T疗法 [3][4] - 美国以外的NEXICART - 1 1b/2期研究初始数据显示，其在复发/难治性AL淀粉样变性中完全缓解率高且无任何神经毒性 [4] - NXC - 201正在美国开展综合临床试验，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性，有潜力扩展到特定免疫介导疾病，已获FDA的RMAT指定以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定（ODD） [5][10] 临床试验NEXICART - 2 - NEXICART - 2是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该试验安全导入阶段已成功完成，入组速度加快，公司预计2025年上半年分享进展更新 [2] 行业情况 AL淀粉样变性疾病 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33,277名患者 [8] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]

文章核心观点 - 公司宣布NEXICART - 2研究的6名患者1b期安全导入阶段成功完成，预计2025年1月起加速美国各研究点的患者招募，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择 [1][3] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [10] 产品情况 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，在AL淀粉样变性中无神经毒性且细胞因子释放综合征持续时间短，已获美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4][5][10] 临床研究 - NEXICART - 2是针对复发/难治性AL淀粉样变性的开放标签、单臂、多中心美国1b/2期临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该研究分为6名患者的“安全导入”阶段和34名患者的剂量扩展阶段，“安全导入”阶段给3名患者注射1.5亿个CAR - T细胞，3名患者注射4.5亿个CAR - T细胞，所有6名患者均成功完成给药后安全评估，后续将以4.5亿个CAR - T细胞的剂量在美国各研究点继续招募患者 [2][6] 公司进展 - 2024年12月公布前4名患者的积极数据，2025年第一季度将进行下一次项目更新 [7] 行业情况 疾病情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约为33277名患者，且尚无FDA批准的疗法 [9] 市场规模 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]

文章核心观点 - Immix Biopharma 宣布了其在美国进行的 NEXICART-2 临床试验中，使用 NXC-201 CAR-T 细胞疗法治疗复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性的前四名患者的初步临床数据，结果显示所有患者在30天内疾病标志物正常化，其中两名患者已被分类为完全缓解（CR），另外两名患者骨髓微小残留病（MRD）阴性，公司预计这两名患者将在未来几周和几个月内被确认为CR [1][2][5] 临床试验背景 - NEXICART-2 是一项 Phase 1b/2 多站点美国开放标签剂量递增和剂量扩展试验，招募复发/难治性 AL 淀粉样变性患者，这些患者心脏功能保留（排除已有心力衰竭患者），并在 Dara-CyBorD 治疗后进展 [1][7] - 该试验基于之前的 NEXICART-1 研究，NEXICART-2 已完成首个剂量组并正在扩展剂量组进行患者给药，是美国唯一正在进行的使用 CAR-T 治疗 AL 淀粉样变性的临床试验 [1][7] 患者特征 - 所有患者均为复发（1名）或难治性（3名），之前接受过抗 CD38 抗体治疗，并经历了中位数 4 次（范围 2-6 次）治疗失败，其中两名患者（50%）曾接受过自体干细胞移植 [3] - 入组时，中位自由轻链（dFLC）差异为 65 mg/L（范围 24-86 mg/L），患者心脏 Mayo 分期为 I/II 期（两名为 II 期，两名为 I 期），中位 NT-proBNP 为 389 pg/mL（范围 146-1297 pg/mL），三名患者为纽约心脏协会（NYHA）I 级心力衰竭，一名为 II 级，一名患者有肾脏受累，24 小时尿蛋白为 3.0 g [3] 临床结果 - 三名患者接受了 150 百万 CAR+T 细胞，一名患者接受了 450 百万 CAR+T 细胞，中位随访时间为 85 天（范围 29-141 天）[4] - 所有四名患者在 NXC-201 治疗后 30 天内疾病标志物正常化，其中两名患者已被分类为完全缓解（CR），另外两名患者骨髓 MRD 阴性（10），所有患者在数据截止日期（2024年11月14日）仍处于缓解状态 [5] - 患者 NX2-001、NX2-002 和 NX2-004 的 dFLC 均降至 <1 mg/dL，三名患者的骨髓 MRD 阴性（10），FLC 正常化发生在中位 7 天（范围 7-26 天）后 [5] - 患者 NX2-003 在 NXC-201 治疗后 15 天 M-spike 恢复正常，一名患者在 NXC-201 治疗后 14 天 NYHA 分级从 II 级改善至 I 级 [5] - 耐受性方面，没有患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征，两名患者未观察到细胞因子释放综合征（CRS），两名患者出现 CRS（1 级和 2 级），均在第 3 天开始，持续不到 24 小时，并通过单次托珠单抗治疗 [5] - 血液学不良事件包括所有四名患者的粒细胞减少（三名 3 级，一名 4 级），没有发热性粒细胞减少、治疗相关感染、心脏毒性或死亡 [5] 下一步计划 - Immix 计划继续在其可能的关键 NEXICART-2 临床试验中招募患者，公司将在 2025 年上半年提供下一个项目更新，预计在 2025 年 Q2/Q3 进行中期临床数据读出，最终顶线临床数据读出预计在 2026 年 Q2/Q3 [6] 关于 NXC-201 - NXC-201 是一种空间优化的 BCMA 靶向嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞疗法，初步数据显示在 AL 淀粉样变性患者中具有高完全缓解率和无神经毒性 [8] - NXC-201 在美国进行的 NEXICART-2 临床试验中，正在研究用于治疗复发/难治性 AL 淀粉样变性患者，并有可能扩展到其他免疫介导疾病 [8] - NXC-201 已获得美国 FDA 和欧盟 EMA 的 AL 淀粉样变性孤儿药认定 [8][9] 关于 AL 淀粉样变性 - AL 淀粉样变性是由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白引起的，这些蛋白在心脏、肾脏、肝脏和其他器官中积累，导致多器官损伤，包括心力衰竭，并导致高死亡率 [9] - 美国复发/难治性 AL 淀粉样变性的患病率估计每年增长 12%，2024 年约为 33,277 名患者 [9] - 淀粉样变性市场在 2017 年为 36 亿美元，预计到 2025 年将达到 60 亿美元 [9]

文章核心观点 - 公司宣布其新型CAR-T细胞疗法NXC-201在治疗复发/难治性AL淀粉样变性（AL Amyloidosis）的临床试验中取得了显著成果，显示出快速且深度的完全缓解，且具有良好的安全性[1][2][5] 临床试验结果 - NXC-201在NEXICART-1试验中对16名复发/难治性AL淀粉样变性患者进行了治疗，这些患者在接受NXC-201治疗前平均接受了4次先前的治疗。结果显示，完全缓解率（CR）达到75%（12/16），且在虚弱和难治性患者中表现出良好的安全性[1][3] 临床试验设计 - NEXICART-1是一项开放标签的1b/2期临床试验，主要目的是评估NXC-201的安全性和有效性。该试验在非美国地区进行，包括复发/难治性多发性骨髓瘤和AL淀粉样变性患者，其中包括有预先存在心脏衰竭的患者和接受过BCMA靶向治疗的患者[3] - NEXICART-2是一项在美国进行的开放标签、单臂、多站点1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能保留的复发/难治性AL淀粉样变性患者（不包括有预先存在心脏衰竭的患者），这些患者未接受过BCMA靶向治疗。试验设计包括一个标准的6名患者的安全性运行，以评估两种剂量（每种剂量3名患者，分别为1.5亿和4.5亿CAR+T细胞）[4] 产品介绍 - NXC-201是一种立体优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，已在1b/2期非美国研究NEXICART-1中显示出高完全缓解率和无神经毒性[5] - NXC-201正在美国进行全面的临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，并有可能扩展到其他免疫介导的疾病。该疗法已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药认定（ODD）[6] 行业背景 - AL淀粉样变性是由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白引起的，这些蛋白在心脏、肾脏、肝脏和其他器官中积累，导致多器官损伤，包括心脏衰竭，并导致高死亡率[7][8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率估计每年增长12%，到2024年约为33,277名患者[8] - 淀粉样变性市场在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元[9]