文章核心观点 - 公司公布NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床数据，显示出高响应率和持久效果，有望成为新治疗选择，且NEXICART - 2临床试验预计2024年年中在美国开展 [1][3] 公司相关 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，在AL淀粉样变性和其他自身免疫性疾病细胞疗法领域开拓创新，主要细胞疗法为NXC - 201 [10] 产品信息 - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，有潜力成为唯一的“单日CRS”CAR - T，已获FDA和EMA孤儿药指定 [7][10] 临床试验 - NEXICART - 1是正在进行的1b/2a期开放标签研究，评估NXC - 201治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性的安全性和有效性，1b期已完成，推荐2期剂量为8亿个CAR + T细胞 [5] - NEXICART - 2是开放标签、单臂、多中心的1b期剂量扩展临床试验，预计约18个月内招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者，目标是评估NXC - 201的安全性和有效性 [6] 临床数据 - 13名复发/难治性AL淀粉样变性患者参与NEXICART - 1研究，总体响应率92%（12/13），未接受过BCMA靶向双特异性治疗的12名患者响应率100%，其中9名完全响应（75%），1名接受过治疗的患者未响应 [1][4] - 最佳响应者响应持续时间达28个月，截至2024年5月10日仍在持续 [1][4] - 无免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件，细胞因子释放综合征（CRS）中位持续时间2天，无4级CRS事件 [4] 行业相关 疾病介绍 - AL淀粉样变性是由骨髓浆细胞异常导致的全身性疾病，会造成组织、神经和器官损伤及高死亡率 [8] 市场规模 - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率每年增长12%，预计2024年达33277名患者，2017年淀粉样变性市场规模36亿美元，预计2025年达60亿美元 [1][9]

疾病市场数据 - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率每年增长12%，预计2023年达到29,712名患者；该疾病一年死亡率为47%，其中76%由心脏淀粉样变性引起；目前淀粉样变性疗法市场规模为36亿美元，预计2027年达到60亿美元[125] - 公司其他项目涉及的市场规模：自身免疫性疾病NXC - 201为250亿美元；体弱复发/难治性多发性骨髓瘤NXC - 201从140亿美元增长到270亿美元；软组织肉瘤IMX - 110为30亿美元；结直肠癌IMX - 110与抗PD - 1联合为270亿美元[131] 临床试验数据 - 截至2024年2月，公司在进行中的1b/2a期NEXICART - 1试验中治疗了73名患者，其中63名是复发/难治性多发性骨髓瘤患者，10名是复发/难治性AL淀粉样变性患者[126] - 2023年12月NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性的临床数据显示，总体缓解率为100%（10/10），完全缓解率为70%（7/10）[129] 协议费用数据 - 2022年12月公司子公司Nexcella签订研究和许可协议，支付前期费用150万美元，2026年9月前需额外支付约1300万美元，每年支付许可费5万美元，还需按净销售额的5%支付特许权使用费[133] - Nexcella需为净销售额超过7亿美元支付高达2000万美元的销售里程碑付款，并承诺四年内在以色列资助NXC - 201临床试验，估计总成本约1300万美元[134] 股票销售数据 - 2023年7月公司签订ATM销售协议，初始可出售价值420万美元的普通股，需支付销售代理3.75%的佣金，已支付费用押金1.5万美元[136] - 2023年7月14日至2024年2月5日，公司通过7月ATM机制出售328,136股普通股，净收益109.1887万美元[137] - 2024年2月5日公司与承销商签订协议，公开发行5,535,055股普通股，发行价每股2.71美元，承销商购买价每股2.5203美元，2月8日完成发行，净收益13,565,760美元；3月1日承销商全额行使超额配售权，购买783,970股，公司净收益1,954,594美元[138] 财务关键指标变化 - 2024年第一季度一般及行政费用为2,341,464美元，2023年同期为1,201,734美元[139] - 2024年第一季度研发费用为3,248,669美元，2023年同期为1,319,020美元[141] - 2024年第一季度利息收入为267,908美元，2023年同期为27,892美元[143] - 2024年第一季度所得税拨备为8,839美元，2023年同期为5,170美元[144] - 2024年第一季度净亏损为5,331,064美元，2023年同期为2,498,032美元[145] - 截至2024年3月31日，公司总营运资金为2730万美元[148] - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为3,826,846美元，2023年同期为2,091,996美元[150] - 2024年第一季度投资活动使用的净现金为301,913美元，2023年同期为0美元[151] - 2024年第一季度融资活动提供的净现金为15,948,567美元，2023年同期为118,916美元[152]

NXC-201获得欧洲孤儿药品认定 - NXC-201将在获得授权后享有10年市场排他性[1] - 欧盟中央授权程序将为NXC-201提供便利[1] 欧盟孤儿药品认定对患者的潜在影响 - 欧盟孤儿药品认定将为罹患多发性骨髓瘤的患者带来潜在的临床影响[2] 欧盟孤儿药品认定的激励机制 - 欧盟孤儿药品认定要求候选疗法必须用于治疗罕见疾病，提供了开发罕见疾病疗法的激励[3]

Nexcella公司新闻 - Nexcella宣布将在2024年4月和5月进行美国网站启动访问[1] - Nexcella正计划在2024年中期在纽约市和其他美国领先网站对复发/难治性AL淀粉样变患者进行CAR-T NXC-201剂量[1] - NXC-201是唯一适合针对AL淀粉样变和其他自身免疫疾病的"单日CRS" BCMA靶向CAR-T细胞疗法[3]

Immix Biopharma计划 - 在2024年4月和5月进行美国网站启动访问[1] NXC-201剂量 - 将在纽约市和其他领先的美国网站中对复发/难治性AL淀粉样变患者进行剂量[1] NXC-201特点 - 是一种唯一适合于AL淀粉样变和其他自身免疫疾病的"单日CRS" BCMA靶向CAR-T细胞疗法[3]

NXC-201临床数据展示 - Immix Biopharma公司将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会年会上展示更新的NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性中的临床数据[1] - NXC-201是一种CAR-T细胞疗法，被认为是治疗AL淀粉样变性的唯一选择，该疗法正在进行NEXICART-1第1b/2a临床试验[2] - NXC-201已被授予FDA在AL淀粉样变性和多发性骨髓瘤方面的孤儿药物认定，并获得了EMA在AL淀粉样变性方面的欧盟孤儿药物认定[3] 复发/难治性AL淀粉样变性患病率 - 美国观察到的复发/难治性AL淀粉样变性的患病率每年增长12%，预计在2024年将达到33,277名患者[4]

特许权使用及相关费用 - 2022年12月公司向许可方支付150万美元前期费用，2026年9月前需额外季度付款约1300万美元，每年支付许可费5万美元，特许权使用期内需支付相当于净销售额5%的特许权使用费[339] - 公司与AxioMx的主服务协议于2022年12月31日到期，为诊断或预后目的使用的交付物，净销售额特许权使用费率为1.5%，若三个交付物用于诊断或预后目的，费率为4.5%；用于治疗目的的交付物，净销售额特许权使用费率为3.5%[338] - 若净销售额超过7亿美元，公司需支付高达2000万美元的销售里程碑付款[340] 股权发行 - 2024年2月和3月，公司进行包销公开发行，共发行6319025股普通股，每股2.71美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益约1550万美元[350] 费用及收入指标变化 - 2023年12月31日止年度，一般及行政费用为7406082美元，2022年为4023170美元；研发费用为8735031美元，2022年为4195778美元；利息收入为572006美元，2022年为0；所得税拨备为26415美元，2022年为10268美元[342][344][346][347] 资产及资金状况 - 截至2023年12月31日，公司总资产约1990万美元，营运资金约1610万美元，流动性包括约1750万美元现金及现金等价物[350] 现金流量指标变化 - 2023年12月31日止年度，经营活动使用的净现金为11371438美元，2022年为7408303美元；投资活动使用的净现金为52089美元，2022年为0；融资活动提供的净现金为15463512美元，2022年为3232063美元[355][357][358] 项目资金承诺 - 公司承诺在4年内为以色列的NXC - 201临床试验提供资金，估计总成本约1300万美元[340] 租赁协议 - 2024年1月，公司签订加利福尼亚州生物制药制造空间的长期经营租赁协议，预计到2033年12月总租赁付款为160万美元[353] 产品认定 - 公司主要产品候选药物NXC - 201获FDA在轻链淀粉样变性和多发性骨髓瘤的孤儿药认定，以及欧盟委员会在轻链淀粉样变性的孤儿药认定[336] 股票期权公允价值估计假设 - 2023年授予股票期权公允价值估计加权平均假设：波动率114 - 120%，预期寿命5.27 - 10年，无风险利率4.12 - 4.38%，股息率0%[363] - 2022年授予股票期权公允价值估计加权平均假设：波动率117 - 124%，预期寿命5.27 - 10.0年，无风险利率1.70 - 3.06%，股息率0%[363] 新兴成长公司相关 - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[368] - 公司作为“新兴成长公司”将保持该身份，直至最早出现以下情况之一：财年总年总收入达12.35亿美元或以上；首次公开募股完成日期五周年后的财年最后一天；前三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司[369] 股票期权定价及费用确认 - 公司采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值[362] - 公司对授予员工和董事的基于股票的奖励，在必要服务期（通常是各自奖励的归属期）内确认相应的薪酬费用，对授予非员工的奖励，在非员工提供服务期间直至完成确认费用[361] - 公司通常发行具有基于服务的归属条件的股票期权，并使用直线法记录这些奖励的费用[361] 研发成本处理 - 研发成本在发生时计入费用，主要包括支付给顾问和外部服务提供商的临床研究费用等[364] 临床试验费用估计与调整 - 公司根据与临床研究组织和实际临床研究人员的合同协议所提供的服务，估计正在进行的临床试验费用[365] - 公司会根据临床试验假设的变化调整费用应计额，调整在相关事实已知的期间计入费用[365]

公司业务基本情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，超100名患者已在临床试验中接受给药[123] 许可协议相关费用 - 2022年12月8日，Nexcella与许可方签订协议，支付150万美元前期费用，2026年9月前需额外支付约1300万美元，年许可费5万美元，特许权使用费为净销售额的5%[128] - Nexcella需为净销售额超7亿美元支付最高2000万美元销售里程碑付款，承诺4年内在以色列资助NXC - 201临床试验，预计总成本约1300万美元[129] 股票发售情况 - 2023年3月22日，公司与销售代理签订协议，最高发售500万美元普通股，支付3.75%佣金，截至6月15日，净收益466.8076万美元[130][131] - 2023年7月14日，公司与销售代理签订协议，初始可发售420万美元普通股，支付3.75%佣金，截至11月9日，净收益58.6193万美元[133][134] 私募交易情况 - 2023年8月21日，公司私募交易获毛收入1000万美元，净收入993.4153万美元，用于营运资金和一般公司用途[135] 第三季度财务数据对比 - 2023年第三季度，一般及行政费用为241.7776万美元，2022年同期为83.7441万美元[140] - 2023年第三季度，研发费用为210.6020万美元，2022年同期为69.5937万美元[143] - 2023年第三季度研发费用增加，与1b/2a期临床试验和CAR - T临床试验相关[144] - 2023年第三季度利息收入为186,691美元，2022年同期为0美元[145] - 2023年第三季度所得税拨备为6,807美元，2022年同期为1,672美元[147] 前三季度财务数据对比 - 2023年前三季度研发费用为5,634,284美元，2022年同期为1,933,219美元[151] - 2023年前三季度净亏损为10,440,156美元，2022年同期为4,429,876美元[156] - 2023年前三季度经营活动使用的净现金为8,694,001美元，2022年同期为3,504,377美元[161] - 2023年前三季度投资活动使用的净现金为38,912美元，2022年同期为0美元[162] - 2023年前三季度融资活动提供的净现金为14,876,820美元，2022年同期为2,807,787美元[163] 特定时间点财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总营运资金为1950万美元[159] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损48,321,791美元，尚未从运营中获得任何收入[164]

子公司合作协议费用 - 2022年12月8日，公司子公司Nexcella与Hadasit和BIRAD签订协议，支付150万美元前期费用，2026年9月前需额外支付约1300万美元季度费用及每年5万美元许可费，还需支付净销售额5%的特许权使用费[102] - 若净销售额超过7亿美元，Nexcella需支付高达2000万美元的销售里程碑付款，并承诺四年内在以色列资助NXC - 201临床试验，预计总成本约1300万美元[104] 普通股销售协议 - 2023年3月22日，公司与ThinkEquity LLC签订ATM销售协议，最高可售500万美元普通股，支付3.75%佣金，截至6月15日，售出2263868股，净收益4685576美元[106][107] - 2023年7月14日，公司再次与销售代理签订ATM销售协议，初始可售420万美元普通股，支付3.75%佣金，截至8月10日，售出25000股，净收益51335美元[108][110] 财务数据关键指标变化（季度） - 2023年第二季度，公司一般及行政费用为1511467美元，2022年同期为953203美元；研发费用为2209244美元，2022年同期为607751美元；利息收入为128848美元，2022年同期为0；利息支出为0，2022年同期为109美元；所得税拨备为6349美元，2022年同期为1715美元；净亏损为3598212美元，2022年同期为1562778美元[111][113][115][116][117][118] 财务数据关键指标变化（上半年） - 2023年上半年，公司一般及行政费用为2713201美元，2022年同期为1653710美元；研发费用为3528264美元，2022年同期为1237282美元；利息收入为156740美元，2022年同期为0；利息支出为0，2022年同期为497美元；所得税拨备为11519美元，2022年同期为3337美元；净亏损为6096244美元，2022年同期为2894826美元[120][122][124][125][126][127] 现金流量关键指标变化 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为5607342美元，2022年上半年为2041888美元[132] - 2023年和2022年上半年投资活动净现金使用量均为0美元[133] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为4810576美元，2022年上半年为2807787美元[134] 累计亏损与资金预期 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损44041127美元，尚未从运营中获得任何收入[135] - 管理层预计手头现金和根据7月销售协议筹集的资金至少能满足本季度报告提交日期起12个月的计划运营资金需求[135] 未来资金需求与融资 - 公司未来资金需求取决于产品研发、生产、合作、专利、人才等多方面因素[129,134] - 公司需额外资金满足运营和临床试验等资本需求，目前无信贷安排或确定的资金来源[130] - 公司计划通过股权发行、债务融资等多种方式为运营融资，可能导致股权稀释或放弃有价值权利[131] 会计准则与新兴成长公司身份 - 公司选择利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延期过渡期来遵守新的或修订的会计准则[138] - 公司作为新兴成长公司将持续到满足年收入12.35亿美元等条件之一为止[139]

许可协议相关费用 - 2022年12月8日Nexcella与许可方签订协议，支付150万美元前期费用，2026年9月前需支付约1300万美元季度付款及每年5万美元许可费，还需按净销售额5%支付特许权使用费[94] - Nexcella需为净销售额超7亿美元支付最高2000万美元销售里程碑付款，并承诺四年内在以色列资助NXC - 201临床试验，预计总成本约1300万美元[95] 股票出售相关 - 2023年3月22日公司与销售代理签订协议，可出售总价最高500万美元普通股，支付3.75%佣金，已支付1.5万美元费用押金[96] - 截至2023年5月11日，公司出售1134281股普通股，净收益261.1843万美元[97] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度一般及行政费用为120.1734万美元，2022年同期为70.0507万美元[99] - 2023年第一季度研发费用为131.902万美元，2022年同期为62.9531万美元[101] - 2023年第一季度利息费用为0，2022年同期为388美元，2022年利息按年利率2.5%计算[103] - 2023年第一季度利息收入为2.7892万美元，2022年同期为0[104] - 2023年第一季度所得税拨备为5170美元，2022年同期为1622美元[105] - 2023年第一季度净亏损为249.8032万美元，2022年同期为133.2048万美元[106] 报告信息豁免 - 公司作为“较小报告公司”无需提供本项要求的信息[120]